עדכונים בניוון שרירים דושן ישראל 2011

עדכונים בניוון שרירים דושן

2011ישראל יורם נבו פרופ

מנהל היחידה לנוירולוגית ילדים

בתי החולים האוניברסיטאיים של הדסה

Chromosomes and genes

הכרומוזומים הם מעין

אנציקלופדיה של מידע

גנטי

בכל כרומוזום יש

הרבה מאוד גנים

הגן כולל בהכללה

שנקראים ( המתורגמים לחלבון)קטעים

וביניהם אזורי קשור אקסונים

אינטרוניםשנקראים ( פחות חשובים)

ניוון שרירים דושן

65-70 deletion

חסר מקטע גדול

בגן לדיסטרופין

15 duplication

הכפלה של מקטע גדול


אקסון

האקסון מכיל הרבה מאוד

נוקלאוטידים

Point mutation 10-15

מוטאציה נקודתית

בארץ מבוצע אבחון

גנטי של חסר או

הכפלה של אקסונים

שלמים

Multiplex Ligation-dependant Probe Amplification (MLPA)

השלמת ריצוף מלא של

הגן לאיתור

מוטאציות נקודתיות

למבוצע בחו

דושן -ניוון שרירים חתך של שריר תקין

ממצאים היסטולוגייםndashחתכי שרירים

Prevention and pre-natal diagnosis

Intra Cytoplasmic Sperm InjectionPre-implantation

Biopsy

Genetic Analysis

1 2 3 4 5

Normal Band

Embryos for Transfer

1 2 3 4 5X X

מרפאה רב צוותית

הדסה הר הצופים

מרפאה רב צוותית חדשה תתחיל פעילותה

בהדסה הר הצופים במהלך השנה הקרובה

במסגרת זו יינתנו ביום הביקור בנוסף

נשימה לבדיקתי הערכת פיסיותרפיה

ס עו אורטופד ילדים

שירותים נוספים לפי הצורך יכללו בדיקות

קרדיולוג ואקו לב תזונאית דם

לאשפוז יום 17 נבקש לכך ט

פרוגנוזה

טיפולים מבוססים וקיימים

עד כה אין טיפול מרפא לניוון שרירים

שיקום

סטרואידיםndashתרופות

סטרואידים למעשה התרופה היעילה המוכחת אשרגורמת לחיזוק השרירים ומאריכה את משך ההליכה

מפחיתה סיכון לניתוח עקמת בגב

על השפעה מחזקת הן על כוח הגפיים העליונותשרירי הנשימה ושריר הלב

למרות תופעות הלוואי המשמעותיות מהווה טיפולהבחירה בכל העולם המודרני

Steroid side effects obesity hypertension growth

retardation behavior problems bone fragility

An effort to globalize therapeutics

Patient recruitment sites in the CINRG24 sites in 10 countries

Census ~2400 Duchenne dystrophy patients

מחקרים קליניים טיפוליים בחולי ניוון

שרירים דושן בהדסה ירושלים

טיפול בקראטין וגלוטאמין

טיפול בפרדניזון במינון יומי לעומת מינון

גבוה יומיים בשבוע

תוספת פנטוקסיפילין לחולים המטופלים

בסטרואידים

מעקב אחר המהלך הטבעי ווריאנטים גנטיים

של חולי דושן

Lisinopril Vs Coq10 Vs Placebo

כטיפול מגן על הלב

פגיעה בלב

קרדיומיופטיה

14מהילדים יש עדות לפגיעה בלב כבר בגיל 13-ל שנים 18לכולם בגיל

טכיקרדיהndashמהיר דופקndashסימן הקליני הראשון ה

לרוב החולים אין סימפטומים של אי ספיקת לב עקבחוסר פעילות גופנית עם זאת בשלב המתקדם זה גורם

סיכון משמעותי

חידושים -טיפול בלב

עדויות לפרוגנוזה טובה יותר של חולי דושן אשרACE INHIBITORSndashטופלו מוקדם ב

דיון האם יש מקום לטיפול בשלב מוקדם לפני Am) וחב Dubocמעורבות הלב לאור מאמרם של

heart J Sep 2007) אשר הראה שטיפול ב- perindopril 95-13שניתן לחולי דושן בגילאים

היוותרות בחיים 929בשלב טרום מחלתי הראה בלא מטופלים 655שנים לעומת 10אחר

תוצאות ראשוניות המרמזות על הטבה בתפקודהלב עם אידבנון

Lisinopril Vs Coq10


שנים ומעלה 8מגיל

בעלי אקו לב תקין

מעקב למשך שנתיים

בהמשך ככל הנראה מעקב ארוך טווח

במחקר אורכי פתוח עם טיפול בלבד

מחקר שאמור לתת תשובה האם יש הגיון

בטיפול מוקדם בהגנה על הלב

שמירה על רצף הקריאה

Anti sense oligonucleotides

אבא ודן שבו מגן דנה


בקר

מגן דנה שבואבא ודן

אבא ודן מגן דנה

אי שמירה על רצף הקריאה

דושן

מגן דנה ן שבואבא וד

אבא ודמ גןד נה


ויתור על חלק נוסף מהגן לתיקון רצף הקריאה

DMD ndash Therapeutic Exon Skipping ndashvan Deutekom amp Ommen Nature Reviews Genetics 4 774 2003

Exon to

Skip

Therapeutic for Deletions

(exons)

in Leiden

Database

51 45ndash50 47ndash50 48ndash50 49ndash50 50

52 52ndash63

175

45 12ndash44 18ndash44 44 46ndash47 46ndash48

46ndash49 46ndash51 46ndash53 46ndash55

112

44 14ndash43 19ndash43 30ndash43 35ndash43 36ndash

43 40ndash43 42ndash43 45 45ndash54

78


52 49ndash52 50ndash52 52

75

46 21ndash45 45 47ndash54 47ndash56 56

50 51 51ndash53 51ndash55 25

Total top six skipped exons 548

Van Deutekom JC et al ndash Local dystrophin restoration with antisense oligonucleotide PRO051 NEJM 2007 3572677-86

4 50חולי דושן עם חסר באקסון

טיפול בndashAS-ON PRO051 הגורם להעלמות ביטוי אקסוןIN-FRAMEndashוהפיכת החסר ל 51

וביופסית ndashהניסוי הזרקה חד פעמית לטיביאליס אנטריוריום 28שריר אחרי

64-97בין 51בביופסיה נמצא אכן חסר גם של אקסון -17מהסיבים נצבעו לדיסטרופין ורמת החלבון הייתה בין

לפני 3 -בהשוואה לקבוצת ביקורת בניגוד לפחות מ 35הטיפול

Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD117)

בדיקת יעילות ובטיחות של מטרת המחקר

שני מינונים שונים של הטיפול המיועד לגרום

51לדילוג מעל אקסון

בעלי חסר אשר הסרת מועמדים למחקר

תחזיר בהם את רצף הקריאה 51אקסון

45ndash50 47ndash50 48ndash50 49ndash50 50 52 52ndash

63

DMD117 ndashskipping Exon 51

Drug GSK2402968

פעם או פעמיים בשבוע קגמג 6מינון

שבועות 48בהזרקה תת עורית למשך

אשר מסוגלים ש 5יוכללו חולים מעל גיל

שניות וללכת לפחות 7לקום מהרצפה תוך

6דקות עם השלמת הליכה של 6-ב מ 75

דקות רצופות

From our lab

anti-fibrotic and anti- inflammatory agents in muscular dystrophy

-מסת שרירים יורדת ל 6בגיל ndashדושן

5 -וממשיכה לרדת כל שנה ב 60

Halofuginone - הלופוגינוןFibrosis inhibition and muscle histopathology improvement in laminin-alpha2-deficient mice

Nevo Y Halevy O Genin O Moshe I Turgeman T Harel M Biton E Reif S Pines M Muscle Nerve 2010 Aug42(2)218-29

Prevention of muscle fibrosis and improvement in muscle performance in the mdx mouse by halofuginone

Turgeman T Hagai Y Huebner K Jassal DS Anderson JE Genin O Nagler A Halevy O Pines M Neuromuscul Disord 2008 Nov18(11)857-68

Glatiramer Acetate קופקסון

לא הפחית הגביר רגנרציה שיפר תנועה קןפקסון הגביר כוח

משמעותית פיברוזיס

Improved muscle strength and mobility in the dy(2J)dy(2J) mouse with merosin deficient congenital muscular dystrophy treated with Glatiramer acetate

Dadush O Aga-Mizrachi S Ettinger K Tabakman R Elbaz M Fellig Y Yanay N Nevo Y

Neuromuscul Disord 2010 Apr20(4)267-72

MyoD

GAPDH

A

WT WT+GA dy2Jdy2J+GA dy2Jdy2J

Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140

WT WT GA dy2J dy2J GA

Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D

Improved Regeneration following Glatiramer Acetate treatment

Losartan - לוסרטן

Angiotensin II type 1 receptor blockade attenuates TGF-beta-induced failure of muscle regeneration in multiple myopathic states

Cohn RD van Erp C Habashi JP Soleimani AA Klein EC Lisi MT Gamradt M ap Rhys CM Holm TM Loeys BL Ramirez F Judge DP Ward CW Dietz HC

Nat Med 2007 Feb13(2)204-10

Losartan decreases cardiac muscle fibrosis and improves cardiac function in dystrophin-deficient mdx mice

Spurney CF Sali A Guerron AD Iantorno M Yu Q Gordish-Dressman H Rayavarapu S van der

Meulen J Hoffman EP Nagaraju K

J Cardiovasc Pharmacol Ther 201116(1)87-95

Losartanndashלוסרטן

ניסוי קליני

Nationwide Childrenrsquos Hospital is conducting a clinical trial that will compare the effects of Cozaar (Losartan) with Prinivil or Zestril (brand names for Lisinopril an ACE-inhibitor) on skeletal and cardiac muscle function

FTSPlos one March 2011

עכברdy2j

FTS מעכב RAS

מגביר משמעותית כוח ומפחית פיברוזיסThe Ras Antagonist Farnesylthiosalicylic acid

(FTS) Decreases Fibrosis and Improves Muscle

Strength in dy2J dy2J Mouse Model of Muscular

Dystrophy

Y Nevo S Aga-Mizrachi E Elmakayes N Yanay

K Ettinger M Elbaz Z Brunschwig O Dadush G

Elad-Sfadia R Haklai Y Kloog J Chapman and S

Reif

סיכום

במשפחה עם ילד חולה יעוץ גנטי אפשרי למניעתחולה נוסף במשפחה

בטיפול רפואי ושיקומי טוב חלה הארכה משמעותיתשל החיים בשני העשורים האחרונים

כבר היום מספר ניכר של ניסויים קליניים מתבצעיםבארץ ובעולם

מספר רב יותר של אפשרויות טיפוליות מעניינותובעלות פוטנציאל טיפולי חשוב יבדקו בשנים

הקרובות

עם זאת לא בהכרח כל שילוב תרופות יגביר אתהאפקט הטיפולי

Thanks for Support amp Funding

AFM

Israeli Ministry Of Health

Israel Science Foundation

CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation

DoD ndash US Ministry of Defense

Little Steps amp Meshi

All organizations and private contributors

Thanks to our staff and collaborators

LabNM lab HadassahDr Nurit Yannay

Dr Shlomit Aga Mizrachi

Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr

Our entire clinical staff of Physicians

Collaborators Prof Vivian Barak Yaakov Felig Soffer Mark Pines Phillip Lazarovici Strella Rosenbaum Shemon Reif Yoav Chapman Yehuda Shapira Malcolm Rabbie

Chromosomes and genes

הכרומוזומים הם מעין

אנציקלופדיה של מידע

גנטי

בכל כרומוזום יש

הרבה מאוד גנים






65-70 deletion



15 duplication



אקסון








שלמים



הגן לאיתור


למבוצע בחו





Biopsy

Genetic Analysis

1 2 3 4 5

Normal Band


1 2 3 4 5X X











פרוגנוזה



שיקום






















פגיעה בלב












Lisinopril Vs Coq10













בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr








65-70 deletion



15 duplication



אקסון








שלמים



הגן לאיתור


למבוצע בחו





Biopsy

Genetic Analysis

1 2 3 4 5

Normal Band


1 2 3 4 5X X











פרוגנוזה



שיקום






















פגיעה בלב












Lisinopril Vs Coq10













בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr










שלמים



הגן לאיתור


למבוצע בחו





Biopsy

Genetic Analysis

1 2 3 4 5

Normal Band


1 2 3 4 5X X











פרוגנוזה



שיקום






















פגיעה בלב












Lisinopril Vs Coq10













בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr







Biopsy

Genetic Analysis

1 2 3 4 5

Normal Band


1 2 3 4 5X X











פרוגנוזה



שיקום






















פגיעה בלב












Lisinopril Vs Coq10













בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr



Genetic Analysis

1 2 3 4 5

Normal Band


1 2 3 4 5X X











פרוגנוזה



שיקום






















פגיעה בלב












Lisinopril Vs Coq10













בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr




1 2 3 4 5X X











פרוגנוזה



שיקום






















פגיעה בלב












Lisinopril Vs Coq10













בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr













פרוגנוזה



שיקום






















פגיעה בלב












Lisinopril Vs Coq10













בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr





שיקום






















פגיעה בלב












Lisinopril Vs Coq10













בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr



















פגיעה בלב












Lisinopril Vs Coq10













בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr









Lisinopril Vs Coq10













בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr







בקר




דושן






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr






Exon to

Skip


(exons)

in Leiden

Database


52 52ndash63

175



112



78



75


50 51 51ndash53 51ndash55 25
















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr

















63


Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr




Drug GSK2402968







From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr



From our lab














MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr















MyoD

GAPDH

A


Myogenin

α-actin


B

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

DG

AP

DH

(Arb

itra

rt u

nit

s)

0

20

40

60

80

100

120

140


Myo

gen

ina

acti

n

(Arb

itra

ry u

nit

s)

α-

acti

n

C D





Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr






Nat Med 2007 Feb13(2)204-10









עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr







עכברdy2j

FTS מעכב RAS




Dystrophy




Reif

סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr



סיכום





הקרובות



AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr




AFM



CINRG

Stitching Porticus

Horowitz Foundation







Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr






Keren Attinger

Moran Elbaz

Oshrat Dadush

Zivia Brunschwing

Iba Kassis

Clinical Trials

Debbie Yaffe

Elanna Weissband

Adina Bar-Lev

Itai Schurr



עדכונים בניוון שרירים דושן ישראל 2011

Documents