异基因造血干细胞移植治疗儿童慢性粒细胞白血病

北 京 市 道 培 医 院

孙 媛

背 景

儿童 CML 发病率低： 3-5% 。对于儿童 CML 这一特殊群体的治疗选择，国内外仍主张有合适供者首选异基因造血干细胞移植。

背 景

儿童这一特殊群体受益于絡氨酸酶抑 制剂远远小于成人

我国特殊国情

造血干细胞移植治疗儿童 CML 疗效

目 的

回顾性分析了北京市道培医院

2001 年 1 月至 2009 年 12 月儿童慢性粒细胞白血病患者接受异基因造血干细胞移植 (alloHSCT) 的疗效以及相关因素 。

方 法

21 例患者中男 14 例，女 7 例

中位年龄 13 岁 (3~16 岁 )

方 法

慢性期（ CP ） 13 例：第一次慢性期11 例，第二次慢性期 2 例

加速期（ AP ） 1 例

急变期（ BP ） 7 例，其中包括 1 例移植后复发的二次移植

方 法

• 所有的病例均诊断为成人型 CML ，均有 Ph 染色体， BCR/ABL 融合基因移植前均为阳性

方 法• 预处理方案 ：白消安加环磷酰胺方案

(BUCY)

• 移植方式： HLA 配型相合的同胞 4 例HLA 配型不合的亲缘移植 14 例（ 3/6相合 7 例， 4/6 相合 7 例）

无血缘关系外周血干细胞移植 3 例

方 法

• 移植物抗宿主病 (GVHD) 预防均采用环孢菌素加短程甲氨蝶呤 (MTX) 加骁悉

预防方案。

平均随访时间为 50.14 个月

结 果

全部 21 例病人 alloHSCT 后仅仅死亡3 例， 3 例均为急变期行单倍型移植，其余病例全部存活

结 果

结 果

• 慢性期患儿 13 例，目前全部存活

• 加速期患儿 1 例，目前存活 4 年 1

1 个月

不同疾病阶段

结 果

• 急变期患儿 6 例，死亡 3 例，其中 1

例因为复发死于移植后早期， 1 例因为复发死于移植后 1 年，另外 1 例死于早期 GVHD

不同疾病阶段

结 果

• 21 例病例中， HLA 配型全相合 4 例 ,

无血缘关系外周血干细胞移植 3 例全部存活。

• HLA 配型不合的亲缘移植 14 例，死亡 3 例，均为急变期患儿。

结 果

• 长生存（五年以上）患儿 9 例，目前有 2 例仍有慢性移植物抗宿主病，其中 1 例伴有关节挛缩，影响生活质量 。

结 论

• alloHSCT 可以有效治疗小儿慢性粒细胞白血病。虽然急变期患儿仅有 50%

存活，但和其它治疗手段相比，疗效仍然值得肯定。

结 论

移植方式对于疗效无明显影响，目前我国多为独生子女家庭，因此可选用非血缘或单倍体移植，用合适移植预处理方案可以有效治疗以及治愈小儿慢性粒细胞白血病。