Лучше, быстрее, сейчас.Исследования.

О Родительском проекте по борьбе с миодистрофией

Дюшенна. РПМД был основан в 1994 Патрицией Фарлонг, двое сыновей которой были больны миодистрофией Дюшенна.

Годовой бюджет РПМД составляет от $ 6 и $ 8Мил. Приорететы финансирования включают в себя

исследование, уход, пропагандистскую деятельность и образование.

В 2001 РПМД руководил сражением о введении закона о помощи при МДД.

Что происходит, когда нет дистрофина?

Восстановление дистрофина

Исправление стоп-кодонов

Пропуск экзонаГенная терапияДругие методы

Восстановление дистрофина Пропуск экзона

◦ Экзон 51: GSK, Sarepta◦ Экзон 44: Prosensa◦ Экзон 45: Prosensa, Sarepta◦ Экзон 50: Sarept◦ Экзон 53: Prosensa, Sarepta◦ Экзон 52: Prosens◦ Экзон 55: Prosens

Исправление стоп-кодона◦ Аталурен:PTCTherapeuBcs◦ Эксперементальный препарат: Carmen Bertoni, UCLA

Генная терапия, мини-дистрофином◦ Jerry Mendell, NaBonwide ◦ Jude Samulski, UNC◦ Jeff Chamberlain, U Washingt◦ George Dickson, University of London

Функциональное восстановление дистрофина◦ Атрофин: Summit PLC, Tivorsan, PTC TherapeuBcs, Tejvir Khurana- U Penn◦ GalNac Transferase: Paul MarBn – NaBonwide Children’s◦ Аргин: PTC TherapeuBcs◦ Ламинин 111: Prothelia

Воспаление и фиброзАнтифибротическ

ие препаратыСтероиды

Воспаление и фиброзВоспаление

◦ NF kappa B◦ CAT1000:Catabasis◦ VBP-15: ReveraGen◦ NBD: Denis GuGridge,

Ohio StateФиброз и воспаление

◦ Галофугинон (HT-100):Halo Therapeutcs

Увеличение мышечной массы и силы

Стимуляция мышечного ростаБлокаторы миостатина : PfizerБлокаторы рецепторов активина

IIb: Shire/AcceleronИФР-1: Charley’s Fund, Brenda

Wong, CCHMCWnt7a: FateTherapeuBcsФоллистатин : Jerry Mendell,

Natonwide Children’s

Увеличение мышечной массы и силы

Rita Perlingeiro, University of Minnesota Pura Muñoz-Canoves, Universitat Pompeu Fabra Jacques Tremblay, Laval University Giulio Cossu, Stem Cell Research Insttute Milan

Защита сердцаМышечные стволовые клетки.Традиционные препараты.Ингибиторы АПФ и бетта блокаторы.Лосартан.ЭплеренонГенная терапия: Dongsheng Duan, U

MissouriМалые молекулы: PTC TherapeutcsКармасеал™: Phrixus

Pharmaceutcals

Увеличение притока крови к мышцам.

ТадалофилСлденофил

Контроль кальция в межклеточном пространстве

Rycal™: Armgo Pharma Inc.GsMTx4: Tonus Therapeutcs, Inc.

Что мы нашли?

Развитие новых препаратов?

Развитие препаратов для лечения миодистрофии

Дюшенна.

Переведено проектом МОЙМИО: www.mymio.orgОригинал: http://www.parentprojectmd.org/site/PageServer?pagename=Connect_conference_presentations_13