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RAPPORT DU GROUPE DE TRAVAIL D’EXPERTS DE L’ORGANISATION MONDIALE DE LA SANTÉ

SUR LE FINANCEMENT DE LA RECHERCHE-DÉVELOPPEMENT

- i -

TABLE DES MATIÈRES

Pages

Abréviations .............................................................................................................................................v

Membres du Groupe de travail d’experts du financement de la recherche-développement .................. vi

Remerciements...................................................................................................................................... vii

1. Introduction....................................................................................................................................1

1.1 Contexte...............................................................................................................................2

1.1.1 La Commission sur les Droits de propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique ..............................................................................................5

1.1.2 Recommandations de la Commission et suite qui y a été donnée........................6

1.1.3 Élaboration d’une stratégie et d’un plan d’action mondiaux ...............................8

1.1.4 Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche- développement .....................................................................................................9

2. Financement de la recherche-développement ..............................................................................10

2.1 Contexte.............................................................................................................................10

2.2 Mesures visant à stimuler la recherche-développement quand le marché et la politique ne suffisent pas à assurer la production et la diffusion des savoirs ................12

2.2.1 Incidences de la nature publique du savoir ........................................................13

2.2.2 Évolution des structures destinées à stimuler la recherche-développement.......13

2.2.3 Incitations à la production de savoir au niveau national ....................................14

2.2.4 Mécanismes d’aide publique à la recherche-développement .............................15

2.3 Cadre possible pour examiner les options de financement................................................15

2.4 Application du cadre aux options de financement.............................................................19

2.5 Partenariats pour le développement de produits................................................................21

3. Coordination du financement de la recherche-développement....................................................22

3.1 Principales sources de financement ...................................................................................22

3.1.1 Financement public ............................................................................................23

- ii -

3.1.2 Financement par l’industrie pharmaceutique .................................................... 24

3.1.3 Financement par des organismes caritatifs et des fondations privées ............... 26

3.2 Conclusions....................................................................................................................... 29

4. Coordination de la recherche-développement sur les maladies transmissibles et non transmissibles ....................................................................................................................... 32

4.1 Matériel utilisé .................................................................................................................. 32

4.2 Généralités ........................................................................................................................ 32

4.3 Suivi des ressources et coordination ................................................................................. 34

4.4 Dispositifs actuels ............................................................................................................. 35

4.5 Coordination par thème..................................................................................................... 36

4.5.1 Par maladie : paludisme..................................................................................... 36

4.5.2 Par domaine de santé : reproduction humaine................................................... 37

4.5.3 Par produit ......................................................................................................... 38

4.6 Coordination des politiques .............................................................................................. 39

4.7 Initiatives de délimitation ................................................................................................. 40

4.8 Accords de collaboration pour la recherche mondiale en santé........................................ 42

4.9 Conclusions et observations générales.............................................................................. 43

5. Sources de financement innovantes ............................................................................................ 46

5.1 Introduction....................................................................................................................... 46

5.2 Généralités ........................................................................................................................ 47

5.2.1 Remarques concernant les méthodes................................................................. 48

5.3 Propositions relatives au financement............................................................................... 50

5.3.1 Une nouvelle taxe indirecte ............................................................................... 50

5.3.2 Contributions volontaires d’entreprises et de consommateurs .......................... 52

5.3.3 Taxation des bénéfices rapatriés par l’industrie pharmaceutique...................... 53

5.3.4 Nouveaux dons en faveur de la recherche-développement en santé ................. 54

5.4 Modalités d’allocation des fonds ...................................................................................... 56

- iii -

5.4.1 Partenariats pour le développement de produits ................................................57

5.4.2 Subventions directes aux petites entreprises et pour des essais dans les pays en développement.................................................................................61

5.4.3 Primes intermédiaires.........................................................................................66

5.4.4 Les primes de fin de projet en espèces...............................................................68

5.4.5 Accords d’achat ou de fourniture .......................................................................70

5.5 Propositions pour une plus grande efficacité.....................................................................74

5.5.1 Harmonisation de la réglementation (axée sur les pays en développement)......74

5.5.2 Plates-formes de recherche-développement préconcurrentielles .......................77

5.6 Propositions prometteuses .................................................................................................79

5.6.1 Le libre accès......................................................................................................80

5.6.2 Les communautés de brevets (modèle UNITAID).............................................80

5.6.3 Les fonds tenant compte de l’impact sur la santé...............................................80

5.6.4 Les titres d’examen prioritaire ...........................................................................81

5.6.5 Les législations sur les médicaments orphelins..................................................82

5.7 Lacunes..............................................................................................................................82

5.8 Observations ......................................................................................................................84

Annexe 1. Méthode d’évaluation des propositions de financement de la recherche- développement en santé.....................................................................................................87

Annexe 2. Propositions ne satisfaisant pas aux critères convenus......................................................93

Rapport du Groupe de travail d’experts

- v -

ABRÉVIATIONS

OCDE Organisation de Coopération et de Développement économiques

OMS Organisation mondiale de la Santé

PME Petites et moyennes entreprises

PNUD Programme des Nations Unies pour le Développement

TDR Programme spécial UNICEF/PNUD/Banque mondiale/OMS de recherche et de formation concernant les maladies tropicales

UNFPA Fonds des Nations Unies pour la Population

Financement de la recherche-développement

- vi -

MEMBRES DU GROUPE DE TRAVAIL D’EXPERTS DU FINANCEMENT DE LA RECHERCHE-DÉVELOPPEMENT

M. George Alleyne (Barbade)

Professeur José Carvalho de Noronha (Brésil)

Dr Pedro Conceição (Portugal)

Professeur Nirmal Ganguly (Inde)

Professeur Jean-François Girard (France)

Professeur Yan Guo (Chine)

Professeur Nabil Kronfol (Liban)

Dr Cecilia Lopez Montaño (Colombie)

Dr Sigrun Møgedal (Norvège)

Dr Mary Moran (Australie)

Professeur Peter Ndumbe (Cameroun)

Dr Sania Nishtar (Pakistan)

Mme Joy Phumaphi (Botswana)

Dr Mark Rohrbaugh (États-Unis d’Amérique)

Dr Ursula Schaefer-Preuss (Allemagne)

Dr Sibusiso Sibisi (Afrique du Sud)

Dr Sue Szabo (Canada)

Professeur Keizo Takemi (Japon)

Dr Lars Thunell (Suède)

Dr Mark Walport (Royaume-Uni de Grande-Bretagne et d’Irlande du Nord)

Professeur Miriam Were (Kenya)

M. Philip Yeo (Singapour)

Professeur Yongyuth Yuthavong (Thaïlande)

Dr Philippe Douste-Blazy, Conseiller spécial pour les sources novatrices de financement du développement auprès du Secrétaire général de l’Organisation des Nations Unies (France)


- vii -

REMERCIEMENTS

Le Groupe de travail d’experts remercie les États Membres de l’OMS, les instituts universitaires et instituts de recherche, les groupes de la société civile, les organismes de financement, les entreprises du secteur de la santé, les organisations intergouvernementales internationales et les autres acteurs qui ont contribué au présent rapport. Ils ont participé à deux auditions publiques sur le Web concernant les nouvelles propositions de financement ainsi qu’à l’élaboration du cadre d’évaluation.

Le présent rapport est le fruit de vastes consultations. Les rapports établis par Pedro Conceição, Sania Nishtar et Mary Moran avec le concours de collègues du George Institute for International Health (Australie) ont été utiles à son élaboration. Le Global Forum for Health Research (Suisse) a également apporté un soutien utile. Le Groupe de travail d’experts remercie en outre le Dr Ok Pannenberg de son appui technique.


1

1. INTRODUCTION

Le présent rapport étant destiné au Directeur général de l’OMS, il s’inscrit dans le champ d’action de cette organisation. Conformément à la mission que lui confie sa Constitution, l’OMS a joué un rôle central dans tous les débats – ou y a pris une part active – sur l’évolution de la santé, en particulier dans les pays en développement, et sur les inégalités en santé. Plusieurs commissions et groupes de travail ont été constitués ces dernières années pour examiner sous différents aspects le problème complexe consistant à infléchir cette évolution dans le bon sens. Le problème est rendu plus difficile encore par le fait qu’une bonne partie des progrès réalisés en santé l’ont été dans des domaines qui d’habitude ne sont pas considérés comme relevant du secteur de la santé. Malgré les éléments attestant un lien réciproque intrinsèque entre la santé et tous les aspects du développement humain, l’ensemble du monde tarde à se concentrer sur le problème fondamental et sur les solutions possibles. Il faut aborder de façon globale les besoins des pays et nombre de problèmes nouveaux gomment les différences entre pays développés et pays en développement.

On considère aujourd’hui que les pays en développement « innovants » ont des besoins et des atouts différents de ceux du monde en développement et du monde développé. Parmi les questions qui prennent de plus en plus d’importance figurent celle du coût des produits sanitaires essentiels et de la difficulté d’y accéder compte tenu du contexte financier mondial et de l’espace budgétaire des pays, et la question de savoir dans quelle mesure ces problèmes sont liés à l’innovation technologique actuelle. Beaucoup de progrès technologiques viennent des pays développés et imposent de nombreuses contraintes qui les mettent hors de portée des pays les plus déshérités, contraintes qui viennent s’ajouter aux innombrables problèmes intrinsèques des institutions et des systèmes de santé.

Le présent rapport a été établi par un groupe de travail d’experts à durée limitée constitué par le Directeur général de l’OMS en application de la résolution WHA61.21 de l’Assemblée de la Santé. Le groupe avait pour mission bien précise de passer au crible la somme considérable de documents publiés dernièrement sur le sujet et sur des thèmes apparentés. Les travaux du Groupe de travail d’experts s’appuient sur ceux effectués auparavant par la Commission sur les Droits de Propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique et le groupe de travail intergouvernemental. Les liens réciproques entre droits de propriété intellectuelle, innovation et santé publique ont été abondamment étudiés par ces deux entités. Le groupe de travail intergouvernemental a notamment noté que les droits de propriété intellectuelle sont une incitation importante à la mise au point de nouveaux produits sanitaires mais qu’ils ne suffisent pas pour trouver de nouveaux produits contre les maladies quand les débouchés sont maigres ou incertains. L’un des éléments de la Stratégie mondiale et du Plan d’action pour la santé publique, l’innovation et la propriété intellectuelle adoptés par la Soixante et Unième Assemblée mondiale de la Santé consiste à encourager et faciliter l’application et la gestion de la propriété intellectuelle de façon à promouvoir au maximum l’innovation dans le domaine de la santé, surtout pour répondre aux besoins de recherche-développement des pays en développement, protéger la santé publique et élargir l’accès aux médicaments. L’un des autres buts de la Stratégie est d’étudier et d’appliquer, le cas échéant, de nouveaux systèmes d’incitation à la recherche-développement.

Le Groupe de travail a décidé d’emblée de s’en tenir strictement à son mandat et de laisser de côté les questions que les autres groupes n’étaient pas parvenus à résoudre. Son rapport porte donc sur le financement actuel de la recherche-développement, la coordination de la recherche-développement et les propositions de sources de financement nouvelles et novatrices pour encourager la recherche-développement. Le Groupe avait un an pour achever ses travaux. Il a tenu trois réunions à Genève en janvier, juin-juillet et novembre-décembre 2009, mais il a travaillé en grande partie en sollicitant des commentaires et des contributions publiques par voie électronique, le cas échéant.


2

Le Groupe de travail a fait établir plusieurs documents de fond sur lesquels baser ses travaux. À sa première réunion, des groupes et des organisations ayant des compétences ou des intérêts dans le domaine ont présenté des exposés. Tous les exposés, tous les documents de fond et toutes les communications individuelles faites au Groupe de travail peuvent être consultés sur le site Web de l’OMS. Lors des réunions suivantes, l’importante documentation présentée a été examinée et évaluée. Une grande partie des travaux concernant différentes propositions et projets de rapports entre les réunions ont été effectués par consultation virtuelle. L’abondance des commentaires formulés lors des auditions publiques a été gratifiante et témoigne de l’intérêt suscité par ces travaux. Les membres du Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche-développement1 représentaient un large éventail de pays et de disciplines.

Le Groupe de travail remercie tous ceux qui ont contribué à ses travaux et plus particulièrement le Secrétariat de l’OMS pour son soutien intellectuel et logistique.

1.1 Contexte

La taxonomie des maladies a évolué avec le temps. Les maladies ont d’abord été classées en trois types, I, II et III, puis les données sur la charge de morbidité ont conduit à faire une nette distinction entre maladies transmissibles et non transmissibles ; aujourd’hui, il existe une catégorie distincte dite des maladies « négligées », qui sont presque toutes transmissibles. Aucune de ces classifications n’est rigide, elles se chevauchent et certaines maladies passent de l’une à l’autre. On s’intéresse aussi de plus en plus aux déterminants sociaux de la santé, autre dimension négligée de la santé, et à l’influence de l’appartenance sexuelle sur l’issue des maladies.

De très nombreux éléments prouvent de façon irréfutable que les pays en développement supportent une double charge de morbidité. De plus, beaucoup de grands pays sont des espaces virtuels à l’intérieur desquels l’état de santé de la population varie notablement. La tyrannie des moyennes masque une grande partie des problèmes de santé dont souffrent les populations déshéritées. L’ancienne théorie selon laquelle les maladies infectieuses touchent les pays en développement et les pauvres tandis que les maladies chroniques non transmissibles touchent seulement les riches a été réfutée.

Depuis les années 1980, la charge des maladies non transmissibles augmente rapidement dans les pays à revenu faible ou moyen. Alors qu’elles représentaient 47 % de la charge de morbidité en 1990, leur proportion devrait atteindre 69 % en 2020.2 À l’inverse, alors que les maladies transmissibles représentaient 42 % de la charge de morbidité en 1990, leur proportion devrait diminuer pour atteindre 17 % en 2020.2 Les maladies non transmissibles sont désormais la première cause de morbidité et de mortalité dans toutes les régions du monde, sauf en Afrique subsaharienne, où bien que répandues, elles sont reléguées au second rang par les maladies transmissibles et par les affections maternelles, périnatales et nutritionnelles.

En 2005, 60 % des décès enregistrés dans le monde étaient dus principalement aux maladies cardio-vasculaires et au diabète (32 %), au cancer (13 %) et aux maladies respiratoires chroniques (7 %). La charge des maladies non transmissibles est particulièrement importante dans les pays à

1 Voir page vi. 2 Boutayeb A. The double burden of communicable and non-communicable diseases in developing countries. Royal

Society of Tropical Medicine and Hygiene, 2006, 100:191-199.


3

revenu faible ou moyen et 23 d’entre eux1 enregistrent 80 % des décès dus à ce type de maladies dans l’ensemble du monde.2 On estime que les maladies non transmissibles étaient à l’origine de 49 % de la charge mondiale de morbidité en 2005 et de 46 % de la charge de morbidité dans les pays à revenu faible ou moyen. Les cardiopathies coronariennes et l’accident vasculaire cérébral comptaient pour 21 % des années de vie ajustées sur l’incapacité dans ce groupe de pays, le cancer pour 12 % et les maladies respiratoires pour 8 %.3 Les troubles endocriniens (principalement le diabète) représentaient 3,7 % des années de vies ajustées sur l’incapacité imputées aux maladies non transmissibles, mais cette proportion devrait fortement augmenter et atteindre 5,4 % d’ici à 2030, l’essentiel de la hausse ayant lieu dans les pays à faible revenu.4 Les troubles neuropsychiatriques représentent jusqu’à un tiers (28 %) des années de vie ajustées sur l’incapacité imputées aux maladies non transmissibles, mais ce pourcentage varie selon les pays et selon le niveau de revenu.3

Même si la charge des maladies transmissibles par personne a chuté de 20 % entre 1990 et 2001, le VIH/sida, la tuberculose, le paludisme et les maladies négligées demeurent d’importantes causes de morbidité et de mortalité.5 Surtout dans les pays à revenu faible ou moyen, le VIH/sida, la tuberculose, le paludisme et la diarrhée due à une maladie transmissible figurent parmi les 10 premières causes de décès et, ensemble, ces affections étaient à l’origine de 14,8 % des décès en 2001.

Les populations pauvres et défavorisées sont celles où la charge de ces maladies augmente le plus rapidement, ce qui contribue à creuser le fossé sanitaire entre pays et à l’intérieur des pays. Le risque de décès dû à une maladie non transmissible est de 30 % plus élevé pour les jeunes de 15 à 19 ans vivant dans les pays à revenu faible ou moyen que pour ceux des pays à haut revenu. Un peu moins de la moitié des décès dus à ces maladies surviennent avant l’âge de 70 ans dans les pays à revenu faible ou moyen contre seulement 27 % dans les pays à haut revenu.6 La part que représentent des pathologies comme les maladies cardio-vasculaires et les maladies respiratoires chroniques dans les causes d’incapacité et dans les conséquences à long terme des maladies transmissibles et des carences nutritionnelles est elle aussi plus importante dans les pays à revenu faible ou moyen. Dans ces pays, en outre, les maladies transmissibles provoquent encore beaucoup de décès et d’incapacités. Dans 56 des 58 pays où vit le milliard d’habitants le plus pauvre de la planète, presque chaque individu souffre d’au moins une maladie tropicale négligée.7 D’après le Fonds mondial de lutte contre le sida, la tuberculose et le paludisme,8 95 % des 33 millions de personnes qui, estime-t-on, vivent avec le VIH dans le monde sont concentrées dans les pays à revenu faible ou moyen (dont 68 % en

1 Afrique du Sud, Argentine, Bangladesh, Brésil, Chine, Colombie, Égypte, Éthiopie, Fédération de Russie, Inde,

Indonésie, Iran (République islamique d’), Mexique, Myanmar, Nigéria, Pakistan, Philippines, Pologne, République démocratique du Congo, Thaïlande, Turquie, Ukraine et Viet Nam.

2 Abegunde DO et al. The burden and costs of chronic diseases in low-income and middle-income countries. Lancet, 2007, 370:1929-1938.

3 Prince M et al. No health without mental health. Lancet, 370:859-877. 4 Mathers CD, Loncar D. Projections of global mortality and burden of disease from 2002 to 2030. PLoS Medicine,

2006, 3:e442. Doi: 10.1371/journal.pmed.00304424. 5 Lopez AD et al. Global and regional burden of disease and risk factors, 2001: systematic analysis of population

health data. Lancet, 2006, 367:1747-1757. 6 Taskforce on Innovative International Financing for Health Systems. Constraints to scaling up and costs, Working

Group 1 Report. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2009. 7 Hotez PJ et al. Rescuing the bottom billion through control of neglected tropical diseases. Lancet, 2009, 373:1570-

1575. 8 Fonds mondial de lutte contre le sida, la tuberculose et le paludisme. Fighting HIV/AIDS. Genève, 2009. Disponible

à l’adresse : www.theglobalfund.org/en/hivaids/. Consulté le 11 octobre 2009.


4

Afrique subsaharienne), et 27 % des nouveaux cas et 31 % des décès par tuberculose enregistrés sont recensés en Afrique.1

Le coût des maladies pour la société, en particulier dans les pays à revenu faible ou moyen, est lourd de conséquences pour la lutte contre la pauvreté et le développement économique. Les personnes démunies sont celles qui risquent le plus de pâtir financièrement des maladies chroniques, qui souvent aggravent encore la pauvreté et compromettent les perspectives économiques à long terme.2 Abegunde et ses collègues ont estimé que les cardiopathies, l’accident vasculaire cérébral et le diabète représenteront à eux seuls une perte de revenu national de US $84 milliards dans les pays à revenu faible ou moyen entre 2006 et 2015 si l’on ne fait rien pour réduire les risques de maladies non transmissibles.3 Si l’on atteignait l’objectif qu’on s’est fixé au niveau mondial de prévenir et de maîtriser les maladies chroniques, on éviterait 36 millions de décès d’ici à 2015. De plus, comme la plupart des décès seraient évités dans les pays à revenu faible ou moyen et environ la moitié chez des personnes de moins de 70 ans, les avantages économiques seraient considérables, notamment la prolongation de la vie active et la diminution des dépenses en soins coûteux,4 qui exigent la plupart du temps des moyens technologiques. Il faut privilégier les technologies préventives et thérapeutiques utilisables dans les pays qui ont peu de ressources.

La première des commissions mises sur pied par l’OMS ces dernières années pour étudier des questions de santé à l’échelle mondiale était la Commission Macroéconomie et Santé, qui a présenté des données montrant le lien entre santé et croissance économique.5 La Commission a souligné qu’un savoir mondial était nécessaire pour combattre la maladie, principe qui revêt une importance particulière pour les travaux du Groupe de travail d’experts. Elle écrivait dans son rapport :

« La lutte contre la maladie nécessite des investissements importants en biens publics mondiaux qui dépassent les moyens ou les intentions d’un seul État et sont supérieurs à la somme des programmes de pays. Parmi les types de biens publics les plus importants figurent ceux qui impliquent la production de savoirs nouveaux, notamment par des investissements dans la recherche-développement. (…) Nous estimons qu’au moins $3,0 milliards devraient être alloués chaque année aux activités de recherche-développement axées sur les priorités sanitaires des pauvres dans le monde. Sur ce total, 1,5 milliard par an serait consacré à une recherche-développement ciblée sur des médicaments, vaccins, épreuves diagnostiques et stratégies d’intervention nouveaux utilisables contre le VIH/sida, le paludisme, la tuberculose et autres maladies prioritaires des pauvres, ainsi qu’en santé génésique. ».

La Commission a étudié différents mécanismes de mobilisation de ressources ainsi que le cadre institutionnel nécessaire pour les distribuer et contrôler leur utilisation.

1 Prévention des maladies chroniques : un investissement vital. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2005. 2 Taskforce on Innovative International Financing for Health Systems. Constraints to scaling up and costs, Working

Group 1 Report. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2009. 3 Abegunde DO et al. The burden and costs of chronic diseases in low-income and middle-income countries. Lancet,

2007, 370:1929–1938. 4 Beaglehole R et al. Prevention of chronic diseases: a call for action. Lancet, 2007, 370:2152-2157. 5 Commission Macroéconomie et Santé. Macroéconomie et santé : investir dans la santé pour le développement

économique. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2001. http://www.who.int/macrohealth/background/cmh_french.pdf. Consulté le 1er février 2010.


5

La promotion de la santé et la promotion du développement au-delà de la croissance économique vont de pair. Les États Membres en sont convenus quand ils se sont réunis en 2000 et engagés à relever une série de défis en matière de développement appelés objectifs du Millénaire pour le développement. Ces objectifs fixent des échéances pour combattre des fléaux comme la pauvreté, l’illettrisme, la mortalité de la mère et de l’enfant, le VIH/sida, le paludisme et d’autres maladies. Il importe que perdurent au-delà de 2015 l’attention actuellement portée à la recherche-développement concernant les aspects sanitaires des objectifs du Millénaire pour le développement et l’action concrète par laquelle elle se matérialise.

Les gouvernements ont reconnu les dimensions morales et juridiques de la question de l’accès général aux médicaments pour les personnes qui en ont besoin et pour celles qui ont peu de moyens de combattre des maladies contraignantes comme le VIH/sida. Leurs besoins sont étroitement liés aux inégalités socio-économiques et aux déséquilibres entre l’offre et la demande de nouveaux médicaments et vaccins.1

1.1.1 La Commission sur les Droits de Propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique

Suite à une prise de conscience de la situation sanitaire mondiale et vu combien il est important de réduire la pauvreté et d’agir sur les déterminants sociaux de la santé, un débat international s’est ouvert sur les relations entre les droits de propriété intellectuelle, l’innovation et la santé publique. L’accent a été mis sur la façon dont l’innovation dans le domaine de la santé publique peut contribuer à améliorer la santé dans les pays en développement, surtout la santé des couches les plus pauvres et les plus vulnérables de la population. Il est indispensable que la recherche-développement réponde aux besoins de ces populations car l’innovation ne pourra réellement contribuer à améliorer la santé que si les produits mis au point sont acceptables, accessibles et financièrement abordables.2

Face aux préoccupations de l’opinion publique, la Cinquante-Sixième Assemblée mondiale de la Santé a constitué en mai 2003 un organe indépendant de durée limitée, la Commission sur les Droits de Propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique, pour recueillir des données et des propositions auprès des différents acteurs concernés et publier une analyse des droits de propriété intellectuelle, de l’innovation et de la santé publique, y compris la question des mécanismes appropriés de financement et d’incitation pour la mise au point de nouveaux médicaments et autres produits contre les maladies qui touchent avant tout les pays en développement.3 Le rapport soumis aux États Membres par la Commission en avril 2006 contenait 60 recommandations regroupées en cinq rubriques : découverte, développement, distribution, encourager l’innovation dans les pays en développement et appuyer un effort durable à l’échelle mondiale.

1 Commission sur les Droits de Propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique. Santé publique, innovation

et droits de propriété intellectuelle. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2006. http://www.who.int/intellectualproperty/documents/thereport/FRPublicHealthReport.pdf. Consulté le 1er février 2010. Figures 4.1 et 4.2. La mortalité imputable au sida aux États-Unis d’Amérique (Figure 4.1) est passée de 17 pour 100 000 à 5 pour 100 000 entre 1995 et 1998 grâce au traitement et à la réduction du nombre d’infections. En revanche, dans la plupart des pays en développement, l’épidémie a continué à sévir sans relâche pendant la même période et le nombre de décès est passé de plus de 1 million à 1,75 million environ, parce que ces pays n’avaient pas accès aux médicaments disponibles dans les pays développés (Figure 4.2).

2 Ibid, pp. 97-98. 3 Résolution WHA56.27. Droits de propriété intellectuelle, innovation et santé publique. In : Cinquante-Sixième

Assemblée mondiale de la Santé, Genève, 19-28 mai 2003. Volume 1. Résolutions et décisions. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2003 (document WHA56/2003/REC/1).


6

La Commission a conclu que les droits de propriété intellectuelle encourageaient à mettre au point de nouveaux médicaments et de nouvelles technologies médicales. En revanche, ils ne sont pas un bon moyen d’incitation quand les patients sont pauvres ou trop peu nombreux. Il s’ensuit une rupture dans le cycle d’innovation : dans certains cas, il n’existe pas de produits pour répondre aux besoins des pauvres, dans d’autres les produits existent, mais on fait très peu d’efforts pour les rendre plus abordables pour les populations pauvres.1 Il faut d’autres incitations, d’autres mécanismes financiers et une coordination entre les acteurs. La définition des conditions nécessaires pour rendre les produits accessibles est donc un élément important du rapport.2

1.1.2 Recommandations de la Commission et suite qui y a été donnée

Découverte

Pour ce qui est de la découverte de nouveaux produits sanitaires, la Commission a examiné les faits relatifs aux aspects scientifiques de la lutte contre les maladies et aux choix économiques et politiques auxquels les pays sont confrontés, en particulier les questions scientifiques, institutionnelles et financières qui surgissent entre le stade de la recherche fondamentale et celui de l’identification d’un composé pilote. La Commission s’est attachée à déterminer les lacunes de ce processus pour les maladies qui touchent surtout les pays en développement et les mesures de politique générale pouvant permettre d’y remédier. Elle a conclu qu’il est dans l’intérêt de tous les pays de promouvoir la recherche en santé axée sur les besoins des pays en développement et de fixer des objectifs spécifiques et mesurables à cet égard.

Développement

L’étape la plus coûteuse du processus est le développement : faire passer le composé candidat par toutes les étapes nécessaires de la recherche préclinique et clinique ainsi que par le processus de réglementation. La Commission a reconnu qu’une attention croissante était vouée à la mise au point des médicaments et au processus de réglementation, mais elle a souligné que les essais cliniques et les cadres de réglementation devraient être renforcés dans tous les pays. Elle a également reconnu le rôle joué par de nouveaux acteurs et par les partenariats privé-public. Elle a examiné l’éventail des activités, de l’optimisation d’un composé pilote jusqu’à l’examen de l’innocuité, de l’efficacité et de la qualité d’un nouveau produit, et elle a dégagé plusieurs questions qui demandent à être étudiées attentivement.

Distribution

Les efforts déployés pour mettre au point de nouveaux produits seront vains si ces produits ne sont pas mis à la disposition de ceux qui en ont besoin ou ne leur sont pas accessibles. La Commission a examiné les facteurs qui influent sur la mise à disposition de produits nouveaux et existants dans les pays en développement, y compris les systèmes de prestation de soins, de réglementation, de fixation des prix, de protection de la propriété intellectuelle et les politiques de promotion de la concurrence.

1 Commission sur les Droits de Propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique. Santé publique, innovation

et droits de propriété intellectuelle. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2006. Figure 1.4, page 36. Disponible à l’adresse : http://www.who.int/intellectualproperty/documents/thereport/FRPublicHealthReport.pdf. Consulté le 1er février 2010.

2 Türmen T, Clift C. Public health, innovation and intellectual property rights: unfinished business. Bulletin de l’Organisation mondiale de la Santé, 2006, 84:338.


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Encourager l’innovation dans les pays en développement

La Commission a fait observer qu’on peut tirer des enseignements de l’expérience des pays qui ont réalisé d’importants progrès dans la mise au point d’une capacité d’innovation pour la recherche en santé. Elle a également affirmé que les pays en développement les plus avancés du point de vue scientifique et technologique apportaient une contribution significative à la recherche-développement biomédicale. Elle a reconnu les immenses ressources autochtones dont disposent les pays en développement sous la forme de la médecine traditionnelle, dont on pourrait tirer davantage profit en la diffusant plus largement et en utilisant son savoir pour accélérer la mise au point de nouveaux traitements. Les recommandations de la Commission portent sur le renforcement des capacités dans les pays en développement dans les domaines de la science et de la technologie, de la réglementation, des essais cliniques, du transfert de technologie et de la médecine traditionnelle, ainsi que de la propriété intellectuelle.1

Appuyer un effort durable à l’échelle mondiale

La Commission a défini le rôle et les responsabilités de l’OMS en tant qu’organisme international chef de file dans le domaine de la santé publique, y compris l’élaboration d’un plan d’action mondial pour mobiliser un financement accru et durable grâce auquel développer et mettre à disposition des produits pour traiter les maladies qui touchent de façon disproportionnée les pays en développement. Il faut assurer un financement plus durable pour faciliter l’innovation et l’accès et pour encourager les synergies entre partenaires. C’est aux gouvernements qu’il appartient au bout du compte de veiller à ce que ces objectifs soient atteints : toutefois, il est souhaitable que l’OMS prenne les rênes pour promouvoir un effort plus durable et mieux financé.2

La Cinquante-Neuvième Assemblée mondiale de la Santé s’est félicitée du rapport de la Commission sur les Droits de Propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique et, pour y donner suite, elle a adopté la résolution WHA59.24, intitulée « Santé publique, innovation, recherche essentielle en santé et droits de propriété intellectuelle : vers une stratégie et un plan d’action mondiaux »,3 dans laquelle elle prie le Directeur général de créer un groupe de travail intergouvernemental ouvert à tous les États Membres intéressés chargé d’élaborer une stratégie et un plan d’action mondiaux pour fournir un cadre à moyen terme fondé sur les recommandations de la Commission.4

1 Groupe de travail intergouvernemental sur la santé publique, l’innovation et la propriété intellectuelle. Examen des

recommandations de la Commission sur les Droits de Propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2006 (document A/PHI/IGWG/1/2), p. 2.

2 Türmen T, Clift C. Public health, innovation and intellectual property rights: unfinished business. Bulletin de l’Organisation mondiale de la Santé, 2006, 84:338.

3 Résolution WHA59.24. Santé publique, innovation, recherche essentielle en santé et droits de propriété intellectuelle : vers une stratégie et un plan d’action mondiaux. In : Cinquante-Neuvième Assemblée mondiale de la Santé, Genève, 22-27 mai 2006. Volume 1. Résolutions et décisions. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2006 (document WHA59/2006/REC/1).

4 Résolution WHA61.21. Stratégie et plan d’action mondiaux pour la santé publique, l’innovation et la propriété intellectuelle. In : Soixante et Unième Assemblée mondiale de la Santé, Genève, 19-24 mai 2008. Volume 1. Résolutions et décisions. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2008 (document WHA61/2008/REC/1).


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1.1.3 Élaboration d’une stratégie et d’un plan d’action mondiaux

Le groupe de travail intergouvernemental avait pour mission d’élaborer une stratégie et un plan d’action mondiaux visant notamment à asseoir sur une base renforcée et durable les activités essentielles de recherche-développement en santé axées sur les besoins concernant les maladies qui touchent de façon disproportionnée les pays en développement, en proposant des objectifs et des priorités clairs de recherche-développement et en estimant les besoins de financement.1 Le groupe de travail intergouvernemental est ainsi devenu le premier forum à examiner simultanément les questions de l’innovation et de l’accès.

En mai 2008, l’Assemblée de la Santé a adopté la résolution WHA61.21,1 dans laquelle elle a approuvé la Stratégie mondiale et la majeure partie du plan d’action pour la santé publique, l’innovation et la propriété intellectuelle ; les parties restantes du plan ont été adoptées dans la résolution WHA62.16.2

La Stratégie mondiale prévoit que l’OMS joue un rôle stratégique et central concernant le lien entre la santé publique, l’innovation et la propriété intellectuelle. À cette fin, les États Membres ont adopté par consensus une stratégie destinée à promouvoir une nouvelle approche de l’innovation et de l’accès aux médicaments qui encourage une recherche axée sur les besoins plutôt que sur le marché pour combattre les maladies qui touchent de façon disproportionnée les habitants des pays en développement.

La Stratégie mondiale se compose de huit éléments s’appuyant sur un ensemble de principes dont sont convenus les États Membres pour promouvoir l’innovation, renforcer les capacités, améliorer l’accès et mobiliser une volonté politique et des ressources. Ces éléments consistent à :

• évaluer les besoins de santé publique des pays en développement concernant les maladies qui les touchent de façon disproportionnée et définir leurs priorités de recherche-développement aux niveaux national, régional et international ;

• promouvoir la recherche-développement axée sur les maladies des types II et III et évaluer les besoins de recherche-développement des pays en développement concernant les maladies du type I ;

• renforcer et améliorer la capacité d’innovation en matière de recherche-développement, en particulier dans les pays en développement ;

• améliorer, favoriser et accélérer le transfert de technologie entre les pays développés et en développement ainsi qu’entre les pays en développement ;

• encourager et appuyer l’application et la gestion de la propriété intellectuelle d’une manière qui favorise au maximum l’innovation liée à la santé, en particulier pour répondre aux besoins de

1 Résolution WHA61.21. Stratégie et plan d’action mondiaux pour la santé publique, l’innovation et la propriété

intellectuelle. In : Soixante et Unième Assemblée mondiale de la Santé, Genève, 19-24 mai 2008. Volume 1. Résolutions et décisions. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2008 (document WHA61/2008/REC/1).

2 Résolution WHA62.16. Stratégie mondiale et Plan d’action pour la santé publique, l’innovation et la propriété intellectuelle. In : Soixante-Deuxième Assemblée mondiale de la Santé, Genève, 18-22 mai 2009. Volume 1. Résolutions et décisions. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2009 (document WHA62/2009/REC/1).


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recherche-développement des pays en développement, protéger la santé publique et promouvoir l’accès aux médicaments pour tous, ainsi que pour étudier et appliquer, le cas échéant, des systèmes d’incitation à la recherche-développement ;

• améliorer la fourniture de tous les produits sanitaires et dispositifs médicaux et en faciliter l’accès, en surmontant les obstacles qui empêchent d’y accéder ;

• assurer des dispositifs de financement durable de la recherche-développement, les renforcer et mettre au point et fournir des produits sanitaires et des dispositifs médicaux permettant de satisfaire les besoins sanitaires des pays en développement ; et

• mettre au point des dispositifs pour surveiller et évaluer l’application de la Stratégie et du Plan d’action, y compris des systèmes de notification.

Le Plan d’action dont est assortie la Stratégie définit les acteurs et principaux acteurs et un calendrier de mise en œuvre.

1.1.4 Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche-développement

Ces dernières années, les donateurs ont fourni un financement supplémentaire pour promouvoir l’accès au diagnostic et au traitement et la recherche-développement concernant les maladies qui touchent les pays en développement. Toutefois, un financement durable plus important est nécessaire pour financer les efforts à long terme qui permettront de répondre aux besoins sanitaires des pays en développement.1 La stratégie prévoit donc que l’OMS met en place pour une durée limitée un groupe de travail d’experts dont les travaux seront axés sur les résultats, établissant des liens avec d’autres groupes intéressés et chargé d’examiner le financement et la coordination actuels des activités de recherche-développement, ainsi que des propositions de sources de financement nouvelles et innovantes pour stimuler la recherche-développement portant sur les maladies des types II et III et sur les besoins spécifiques des pays en développement concernant les maladies du type I.2 En application de la Stratégie, le Directeur général a constitué le présent Groupe de travail d’experts, composé de responsables de l’élaboration des politiques et d’experts techniques reconnus au niveau international dans les domaines de la santé publique, des sciences biomédicales, de la finance et de l’économie. Les membres du Groupe ont participé à titre personnel. Ils ont mis à disposition leurs compétences techniques et fourni des orientations stratégiques pour faire avancer cet élément de la Stratégie. Le Groupe de travail a débattu de la question de savoir si la classification des maladies selon les types I, II et III définis par la Commission Macroéconomie et Santé était encore valable et a décidé de faire une distinction moins nette entre ces catégories dans une partie de ses travaux.

La création du Groupe de travail d’experts a suscité maints débats et discussions au sein de différents forums. Le Groupe était censé consolider et clarifier les propositions sur la recherche-développement et le financement faites par plusieurs groupes ou commissions antérieurs.

1 Résolution WHA61.21. Stratégie et plan d’action mondiaux pour la santé publique, l’innovation et la propriété

intellectuelle. In : Soixante et Unième Assemblée mondiale de la Santé, Genève, 19-24 mai 2008. Volume 1. Résolutions et décisions. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2008 (document WHA61/2008/REC/1), annexe, paragraphe 38.

2 Ibid, annexe, paragraphe 40.


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Le présent rapport s’appuie sur trois sources d’information. L’analyse du financement – volume, efficience et efficacité de l’allocation des fonds – repose en partie sur la documentation publiée. La coordination du financement de la recherche-développement a été étudiée selon des méthodes qualitatives : examen de la littérature publiée et « grise », consultation des archives et entretiens. En ce qui concerne les propositions de financement innovant de la recherche-développement en santé, on a utilisé un outil d’évaluation pour choisir les propositions dans un vaste inventaire d’après des critères convenus. La méthode employée par le Groupe de travail d’experts pour étudier les différentes propositions de financement de la recherche-développement est exposée à l’annexe 1.

2. FINANCEMENT DE LA RECHERCHE-DÉVELOPPEMENT1

2.1 Contexte

L’adoption de la Déclaration du Millénaire en 20022 et la mobilisation qui s’en est suivie en faveur des objectifs du Millénaire pour le développement parmi les organismes multilatéraux et bilatéraux d’aide au développement ont suscité un regain d’intérêt pour les ressources nécessaires au développement. La question de savoir comment mobiliser ces ressources a fait l’objet d’études et d’initiatives qui ont lancé des idées de sources innovantes de financement du développement. Ces idées continuent d’être étudiées lors des débats sur les moyens de financer les objectifs du Millénaire pour le développement et de promouvoir le développement. Bien qu’importantes, les sources publiques de financement des soins de santé en général et de la recherche-développement en particulier sont insuffisantes et il faut faire appel à d’autres sources. Certaines des idées dites « novatrices » sont en fait déjà anciennes et refont surface, y compris la taxe « Tobin », prélevée sur certaines transactions financières (comme le change de devises).3

Kaul et Conceição4 ont poussé l’analyse du financement au-delà de la mobilisation de ressources pour étudier un ensemble d’options permettant à la fois de promouvoir le développement et de fournir davantage de biens publics mondiaux. Cette vision plus large des choses a permis d’étudier un certain nombre de mécanismes envisageables pour accroître non seulement le volume des ressources mais aussi l’efficience et l’efficacité de leur affectation. Il faut envisager différents outils de gestion des risques pour optimiser l’allocation intertemporelle des ressources et rendre le financement plus prévisible et plus stable. Il a été proposé de créer un dispositif international de financement afin d’atteindre les objectifs du Millénaire pour le développement à la date fixée et parce que, concentrés en début de période, certains investissements peuvent produire un rendement élevé. Les pays donateurs ont promis d’accroître l’aide publique au développement au fil du temps. On a estimé que s’il était possible d’avancer ces engagements afin de profiter du fort rendement des investissements concentrés en début de période, on y gagnerait en efficience et en efficacité. Le dispositif international mobiliserait des fonds sur le marché des capitaux en vendant des obligations garanties par l’engagement des gouvernements d’assurer à terme des flux financiers qui couvriraient le service de la

1 Cette section s’inspire en grande partie d’un exposé présenté par Pedro Conceição au Groupe de travail d’experts

sur le financement de la recherche-développement : Financing for health R&D that address challenges of the poor: context, analytical framework, and initial compilation of options.

2 Résolution A/RES/55/2. Déclaration du Millénaire. In : Cinquante-Cinquième Assemblée générale des Nations Unies, New York, 5-28 septembre 2000. New York, Organisation des Nations Unies.

3 Tobin J. A proposal for international monetary reform. Eastern Economic Journal, 1978, 4:153-159. 4 Kaul I, Conceição P. The new public finance: responding to global challenges. New York, Oxford University Press,

2006.


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dette constituée par les obligations avec le temps. Il s’agissait initialement d’une proposition ouverte visant à mobiliser des ressources importantes pour concentrer les investissements au départ en vue d’atteindre les objectifs du Millénaire pour le développement.

Proposition plus modeste, la Facilité internationale pour le financement de la vaccination a vu le jour. Il s’agit d’obligations garanties par l’engagement à long terme et juridiquement contraignant de sept pays : l’Afrique du Sud, l’Espagne, la France, l’Italie, la Norvège, le Royaume-Uni et la Suède. Sur la base de ces engagements, la Facilité a vendu des obligations (emprunts) provenant du marché international des capitaux et a pu réunir ainsi US $2 milliards depuis sa création fin 2006 ; elle devrait rassembler quelque US $3,3 milliards d’ici à 2015. Les ressources de la Facilité internationale pour le financement de la vaccination sont versées à l’Alliance GAVI afin de financer des vaccins et d’autres interventions sanitaires. La capacité de ce type de mécanisme de financement novateur à générer des ressources supplémentaires est limitée car il est principalement destiné à concentrer les investissements au départ. Il est par ailleurs coûteux en raison des coûts administratifs et du service de la dette. Il serait plus économique de faire parvenir directement à l’Alliance GAVI les fonds des pays participants ; toutefois, puisqu’en réalité ces fonds ne sont pas toujours faciles à obtenir, les coûts doivent être mis en balance avec les avantages d’un financement concentré au départ et prévisible, qui peut permettre, par exemple, de faire des économies en concluant des accords d’achat à long terme avec les fabricants de vaccins.

L’une des carences du marché tient à la mauvaise gestion des risques. Par exemple, un des écueils auxquels se heurte le développement est que la technologie adaptée aux problèmes des pays pauvres n’est pas mise au point, à la fois parce que le secteur public des pays riches ne trouve pas d’intérêt à subventionner cette technologie et parce qu’il n’y a pas d’incitations économiques pour le secteur privé, puisque le marché sur lequel la technologie serait vendue est trop petit. Ce problème est depuis longtemps reconnu en ce qui concerne les interventions sanitaires, surtout les médicaments et les vaccins contre les maladies qui touchent presque exclusivement les pays en développement, mais il existe aussi dans d’autres domaines comme l’agriculture.

L’une des solutions à ce problème dans le cas des vaccins est de créer un système d’engagements à terme valant marché. L’idée est qu’un groupe de donateurs s’engage impérativement à acheter un vaccin uniquement s’il est mis au point. Cet engagement crée un marché censé encourager les investisseurs privés à investir dans le développement du vaccin. Il s’agit essentiellement d’un outil de gestion des risques : le risque n’est plus assumé par le développeur privé car la demande est garantie par le secteur public ou philanthropique. Le risque du marché n’est toutefois pas entièrement supprimé car le vaccin n’est pas gratuit, le marché est soumis à l’épreuve de la demande, qui suppose que le coût soit en partie assumé par le pays en développement, quoique lourdement subventionné. Du point de vue du développeur privé, cependant, le risque est nettement réduit. En juin 2009, un projet pilote d’engagement à terme valant marché a été mis sur pied pour les vaccins contre les pneumococcies ; le Canada, la Fédération de Russie, l’Italie, la Norvège, le Royaume-Uni et la Fondation Bill & Melinda Gates ont pris des engagements d’un montant total de US $1,5 milliard. Ils s’engagent à acheter les nouveaux vaccins antipneumococciques qui répondent aux critères d’efficacité et d’innocuité. Ce projet pilote marque une étape importante, mais on ignore dans quelle mesure l’engagement incitera à investir dans les vaccins et dans d’autres technologies qui exigent des investissements plus longs et plus substantiels.


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Le Groupe spécial sur le financement novateur des systèmes de santé a examiné les propositions exposées ci-dessus et indiqué des mesures pour encourager les dons privés.1 De nouvelles idées émergent dans ce domaine, par exemple une formule de dons liés aux voyages aériens ou à l’utilisation de téléphones portables (comme l’a proposé la Millennium Foundation for Innovative Financing for Health, créée par UNITAID). L’idée est d’obtenir de petites contributions individuelles en très grande quantité, les fournisseurs de biens ou de services étant concentrés pour minimiser les coûts de transaction.

2.2 Mesures visant à stimuler la recherche-développement quand le marché et la politique ne suffisent pas à assurer la production et la diffusion des savoirs

La politique publique est importante pour stimuler la recherche-développement. Sans subventions ou mesures d’incitation publiques directes encourageant le secteur privé à investir dans la recherche, le savoir n’est pas assez diffusé sur les marchés décentralisés à cause de sa nature publique (ou plus exactement non concurrentielle). On pourrait améliorer les dispositifs actuels pour que le savoir ayant trait à la santé soit produit et diffusé de façon plus efficiente et plus équitable dans l’ensemble du monde. Les structures qui encouragent la recherche-développement en santé utile aux pays en développement ont des incidences pratiques.

Comment expliquer que les mesures prises actuellement pour inciter à produire des savoirs aient pu aboutir à une sous-diffusion du savoir au niveau mondial ? La nature du savoir est telle que l’innovation, d’où qu’elle vienne, pourrait en principe être immédiatement et facilement mise à la disposition du monde entier. Selon la taxonomie proposée par Sandler,2 la production de savoir obéit à un mécanisme d’agrégation du type « plus gros contributeur ». En principe (si l’on fait abstraction pour le moment des limites de l’accès au savoir), il suffit donc qu’un seul pays contribue à la production de savoir pour que ce savoir soit entièrement mis à disposition.

Or, le savoir n’est pas fourni en quantité suffisante, l’accès au savoir existant est très asymétrique et la participation à la recherche-développement est inégale entre les pays. L’une des hypothèses est que la pénurie de savoir et les problèmes d’accès tiennent en partie à ce que, dans les politiques et les activités de développement de la science et de la technologie, on ne s’est pas assez préoccupé de l’asymétrie observée au niveau mondial dans la distribution et la diffusion du savoir. Comme les activités génératrices de savoir sont coûteuses et nécessitent un potentiel scientifique et technologique, la plupart des pays pauvres n’ont ni les moyens financiers ni la capacité de produire des savoirs propres à leur contexte. De plus, en privilégiant les questions d’intérêt national, on n’incite guère à produire une technologie qui pourrait avoir d’importantes retombées à l’échelle mondiale ou profiter aux pays pauvres.

Le fait de ne pas adopter une perspective mondiale a également engendré des problèmes d’accès au savoir existant qui sont souvent la conséquence des droits de propriété intellectuelle. Les droits de propriété intellectuelle, destinés à encourager l’innovation dans les pays riches, influent souvent sur le prix et la diversité des biens de consommation et de production disponibles dans les pays en développement. Pourtant, même des savoirs auxquels ces droits restrictifs ne s’appliquent pas ne sont

1 Taskforce on Innovative International Financing for Health Systems. Raising and channelling funds, Working

Group 2 Report. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2009. Disponible à l’adresse : http://www.internationalhealthpartnership.net//CMS_files/documents/working_group_2_report_-_march_13,_2009_EN.pdf. Consulté le 17 juillet 2009.

2 Sandler T. Assessing the optimal provision of public goods: in search of the holy grail. In: Kaul I et al., eds. Providing global public goods: managing globalization. New York, Oxford University Press, 2003.


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pas diffusés.1 Quah note que l’un des aspects les plus importants du développement économique n’est pas la surdiffusion du savoir, mais justement le contraire, même en l’absence de droits de propriété intellectuelle véritables. Curieusement, le savoir, auquel les économistes ont consacré tant d’études dans le but d’en limiter la diffusion, se révèle être une des choses les plus difficiles à diffuser.2 Les structures nationales d’incitation sont souvent insuffisantes pour fournir le savoir de façon efficiente et équitable au niveau mondial ; par conséquent, une action collective peut être nécessaire au niveau international pour mettre en place des structures qui incitent à produire des savoirs et à les diffuser à l’échelle mondiale.

2.2.1 Incidences de la nature publique du savoir

Le savoir étant, par nature, un « bien public », il n’est pas distribué en quantité suffisante sur les marchés décentralisés, comme l’indique Arrow.3 La raison de sa sous-diffusion sur les marchés concurrentiels est simple : les coûts de production sont dissociés des avantages de la consommation. C’est vrai aussi du savoir matérialisé dans des biens concrets. Le manque d’incitation à produire des savoirs sur les marchés concurrentiels ne signifie pas qu’ils ne peuvent pas être distribués par le secteur privé, ni qu’ils doivent nécessairement être produits par l’État, mais qu’il faut mettre en place un type quelconque de structure d’incitation pour récompenser la créativité. L’argument n’est pas qu’en l’absence de telles structures aucun savoir ne serait produit, mais que la quantité de savoir fourni serait moindre qu’avec des mécanismes institutionnalisés qui récompensent les efforts de création.

2.2.2 Évolution des structures destinées à stimuler la recherche-développement

Il existe deux grandes structures pour stimuler la production de savoirs : les droits de propriété intellectuelle et l’aide publique. D’après David,4 la tradition de l’alchimie au Moyen-Âge et à la Renaissance avait pour but de découvrir des formules qui conféreraient un pouvoir sur les choses matérielles. Ces formules étaient tenues secrètes et utilisées pour le seul profit du découvreur. Les connaissances géographiques (routes de commerce, cartes plus exactes) n’étaient pas du domaine public et restaient l’apanage des marchands ou des dirigeants qui avaient découvert ce nouveau savoir, dont ils pouvaient retirer des avantages militaires ou mercantiles. Les artisans gardaient jalousement le secret des techniques qu’ils utilisaient, même quand ils n’appartenaient pas à une confrérie.

Dans le secteur privé, le secret continue d’être utilisé comme moyen de protéger le savoir commercial. Son efficacité est quelque peu limitée quand il s’agit d’empêcher des tiers d’exploiter ce savoir, car ils peuvent parfois comprendre d’eux-mêmes les informations contenues dans un produit ou associées à un certain procédé de fabrication. Mais la plupart du temps, les procédés utilisés pour mettre au point et fabriquer un produit, autrement dit le savoir-faire, n’apparaissent pas à l’examen du produit fini et peuvent rester secrets. Le principe consistant à conférer au découvreur le pouvoir

1 Par exemple, les vaccins antipoliomyélitiques n’ont jamais été brevetés. L’incidence de la poliomyélite a diminué de 86 % dans les pays développés entre 1955 et 1957, une baisse comparable n’a pu être obtenue dans les pays en développement que grâce à une opération d’éradication lancée en 1988. Voir Arhin-Tenkorang D, Conceição P. Beyond communicable disease control: health in the age of globalization. In: Kaul I et al., eds. Providing global public goods: managing globalization. New York, Oxford University Press, 2003.

2 Quah DT. Demand-driven knowledge clusters in a weightless economy. London, Centre for Economic Performance, London School of Economics, 2001 (London School of Economics Department Working Paper).

3 Arrow KJ. Economic welfare and the allocation of resources for inventions. In: Nelson RR, ed. The rate and direction of inventive activity. Economic and social factors. Princeton, New Jersey, Princeton University Press, 1962.

4 David PA. From keeping ‘nature’s secrets’ to the institutionalization of ‘open science’. University of Siena Lectures on Science as an Institution and the Institutions of Science, 2001.


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d’empêcher des tiers d’utiliser une nouvelle invention à des fins commerciales a été institutionnalisé par le système des brevets. Les résultats de la recherche fondamentale menée dans les universités, les laboratoires d’État et les instituts de recherche et financée par l’État ou par des fondations sont publiés dans des articles scientifiques même quand il est prévu de faire breveter l’invention. La documentation de brevetage rend également public le savoir inhérent à l’invention, mais l’usage de l’invention peut être exclusif car le créateur a le droit de se réserver l’exclusivité de l’utilisation commerciale. En ce cas, les incitations du marché privé fonctionnent : le créateur ne donne accès à l’invention qu’à ceux qui acceptent de payer pour y accéder ou pour l’utiliser (voir la Stratégie mondiale et le Plan d’action pour la santé publique, l’innovation et la propriété intellectuelle, sous-éléments 2.2 et 2.4).1

Au moment où les droits de propriété intellectuelle s’imposaient aux États-Unis, une autre solution institutionnalisée apparaissait en Europe pour encourager la production de savoirs. Dans l’Europe de l’après-Renaissance, un système de mécénat aristocratique par les puissants et les nobles (laïques et ecclésiastiques) souhaitant asseoir leur réputation grâce aux découvertes des philosophes et des savants sous leur patronage a jeté les bases d’une conception ouverte de la science.1 Plutôt que de chercher à préserver les découvertes, les incitations tendaient à une diffusion large et rapide des nouvelles inventions pour accroître le prestige et la puissance du mécène. Des savants protégés par d’autres examinaient de près ces inventions pour s’assurer que les allégations de grandeur étaient légitimes. Les philosophes qui se montraient constamment aptes à faire d’importantes découvertes acquéraient une réputation fondée sur la large diffusion et l’examen minutieux de leurs découvertes. Aujourd’hui, les règles de participation de la communauté scientifique reposent sur ce deuxième type de structure.

2.2.3 Incitations à la production de savoir au niveau national

Ces deux mécanismes d’incitation tendent à scinder le savoir en deux catégories. Les particuliers et les entreprises sont disposés à payer un savoir qui présente ou qui semble présenter d’importants avantages privés, car ces avantages créent une demande qui rend le marché attractif, et le savoir produit peut être vendu après que l’inventeur a obtenu des droits de propriété intellectuelle. Pour d’autres types de savoirs, les avantages sont tellement disséminés, incertains ou éloignés dans le temps que personne ne paiera assez pour qu’ils soient produits. Ainsi, les deux mécanismes institutionnels créent deux types de savoir : un qui demeure dans le domaine public (qui est payé par le public ou parfois fourni volontairement) et un qui reste privé (protégé par des droits de propriété intellectuelle ou par le secret). Cette dichotomie correspond très grossièrement à une distinction entre la « science » et la « technologie ».2 La façon dont l’aide publique à la science et à la technologie est structurée au niveau national crée des déséquilibres dans la production mondiale de savoirs d’une réelle importance. Le déséquilibre dans la production de connaissances scientifiques a des conséquences directes sur la prospérité des pays. Les domaines de la recherche qui reçoivent une aide publique sont ceux qui correspondent le mieux aux préoccupations nationales. La recherche-développement visant à produire un savoir utile pour combattre les problèmes des pays en développement est insuffisamment financée et le savoir correspondant à leurs besoins se trouve en quantité insuffisante.

L’équilibre entre droits de propriété intellectuelle et aide publique ne doit pas être confondu avec d’autres questions se rapportant à l’interaction entre acteurs publics et acteurs privés dans la production du savoir. Notamment, l’État n’est pas forcément le seul pourvoyeur d’aide publique. Il va

1 Résolution WHA61.21. 2 Dasgupta P, David P. Toward a new economics of science. Research Policy, 1994, 23:487-521.


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de soi que les ressources doivent être mobilisées auprès d’agents qui souhaitent que le savoir demeure essentiellement dans le domaine public. Par exemple, les organisations philanthropiques privées, surtout les fondations en Europe et aux États-Unis, soutiennent depuis longtemps la recherche-développement liée à la santé.

2.2.4 Mécanismes d’aide publique à la recherche-développement

Il existe différents moyens de fournir une aide publique directe à la science et à la technologie, parmi lesquels trois mécanismes souvent utilisés séparément ou ensemble : subventions, passation de marchés et primes. Les subventions sont généralement accordées après mise en concurrence des projets présentés, ceux-ci étant jugés d’après leur mérite scientifique. Les crédits sont assortis de peu de conditions tant que le programme scientifique du projet est respecté. La passation de marchés pour une technologie ou une solution scientifique à un problème national suppose de conclure un contrat avec un producteur de recherche-développement. Mais selon le but dans lequel est passé le marché, l’accès au savoir peut être limité, de sorte que l’aide publique à la recherche-développement n’implique pas toujours que le savoir est rendu public. Le mécanisme des primes allie la méthode des subventions à celle de la passation de marchés. Le gouvernement ou un autre bailleur de fonds choisit le problème à résoudre (comme pour la passation de marchés) mais, au lieu de conclure un contrat, s’engage à verser une prime à celui qui résoudra le problème scientifique ou technologique en question.

Il existe aussi des formes d’aide publique indirecte destinées à intensifier la recherche-développement en général. Il s’agit souvent d’incitations à l’adresse du secteur privé. L’aide publique à la recherche-développement effectuée dans le privé se justifie par les importantes retombées attendues de cette activité. Même si les éléments attestant les retombées de la recherche-développement à un microniveau ou au niveau de l’industrie sont contestables au niveau du pays dans sa globalité,1 leur existence est bien établie.2 L’aide indirecte prend souvent la forme d’exonérations ou de crédits d’impôts s’appliquant aux dépenses privées consacrées à la recherche-développement. Aucun mécanisme n’est supérieur aux autres en toutes circonstances.

Les difficultés d’accès ne sont pas le seul problème qu’entraîne un recours excessif aux droits de propriété intellectuelle. Si l’accès au savoir existant est un réel sujet de préoccupation, il reste toujours la solution du rachat des brevets par l’État3 et même de la concession de licences obligatoires. Le problème est plutôt que, sans mécanisme d’incitation par « pression » et plus précisément sans subventions, il faudra beaucoup plus de temps pour acquérir le savoir fondamental qui fera progresser la science et la technologie en général, et peut-être même ne pourra-t-on jamais l’acquérir.

2.3 Cadre possible pour examiner les options de financement

La recherche-développement visant les problèmes de santé des pauvres est insuffisante parce que les incitations (publiques et privées) à produire et diffuser les innovations nécessaires sont actuellement insuffisantes :

1 David PA, Hall BH, Toole AA. Is public R&D a complement or substitute for private R&D? A review of the

econometric evidence. Research Policy, 2000, 29:497–529. 2 Jones CI, Williams JC. Too much of a good thing? The economics of investment in R&D. Journal of Economic

Growth, 2000, 5:65–85. 3 Kremer M. Patent buy-outs: a mechanism for encouraging innovation. Quarterly Journal of Economics, 1998,

113:1137-1167.


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• les incitations privées, associées aux droits de propriété intellectuelle, sont d’une efficacité limitée parce que les débouchés dans les pays en développement sont « maigres »,

• comme les pays en développement manquent considérablement de ressources, ils consacrent peu de ressources à long terme à la recherche et aux innovations technologiques,

• la contribution des pays industrialisés à la recherche sur les problèmes propres aux pays pauvres est insuffisante en raison de l’écart entre les coûts de la recherche et les bénéfices potentiels, comme expliqué plus haut.

Les maladies qui sévissent dans les pays en développement sont différentes de celles qui prévalent dans les pays développés. Les maladies infectieuses et parasitaires représentent un tiers de la charge de morbidité dans les pays en développement contre seulement 3 % dans les pays à haut revenu. Les maladies non transmissibles telles que le cancer et les maladies cardio-vasculaires représentent plus de 80 % de la charge de morbidité dans les pays développés et gagnent du terrain dans les pays en développement. La dernière année où les maladies transmissibles ont provoqué plus de décès que les maladies non transmissibles dans l’ensemble du monde est 1998 et, dans les pays à revenu faible ou moyen, les maladies non transmissibles sont maintenant à l’origine de plus de 50 % des décès.

Il y a deux questions à se poser pour définir un cadre d’analyse des options de financement de la recherche-développement dans le domaine de la santé :

• si le savoir dont les pays pauvres ont besoin existe déjà. S’il existe, il s’agit surtout de le diffuser. S’il n’existe pas, il s’agit de le produire,

• si les innovations (le savoir) ne sont utiles qu’aux pays pauvres ou si elles intéressent à la fois les pays en développement et les pays industrialisés.

Il ressort de l’étude de ces deux dimensions que le déséquilibre de la recherche-développement en santé résulte de quatre catégories de problèmes correspondant aux quatre cases de la Figure 1. Les problèmes concrets peuvent se résumer comme suit :

a) Quand le savoir existe et intéresse principalement les pays pauvres, les problèmes tiennent surtout à la nature de la demande. Il se peut tout bonnement que les pays en développement n’aient pas les ressources pour acquérir ce savoir ou que la volatilité de la demande dissuade les agents publics et privés d’investir dans la production des biens et services qui permettraient d’exploiter ce savoir. C’est particulièrement vrai pour les stratégies scientifiquement fondées et utilisées depuis longtemps avec succès dans les pays pauvres contre les maladies infectieuses négligées comme les maladies parasitaires tropicales, la diarrhée et la pneumonie, et qui n’attirent pas assez d’investissements parce que la demande est insuffisante. Parfois, d’autres difficultés sont liées aux droits de propriété intellectuelle, mais ont moins d’impact.

b) Quand le savoir existe et intéresse à la fois les pays industrialisés et les pays en développement, les mêmes problèmes liés à la demande entravent l’accès des pays pauvres à ce type de savoir. Mais dans ce cas, il y a probablement un obstacle supplémentaire : les prix déterminés par les droits de propriété intellectuelle, c’est-à-dire les prix fixés en fonction du marché pour réaliser des profits maximums quand les droits conférés par les brevets le permettent. Il y a de fortes chances pour que le savoir soit protégé, les droits d’accès et d’utilisation étant principalement détenus par des agents privés (mais aussi, dans certains cas,


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par des entités publiques) qui cherchent à compenser les investissements qu’ils ont consentis en pratiquant des prix trop élevés pour que les pays pauvres puissent accéder à ce savoir.

c) Quand il n’existe pas encore de savoir intéressant à la fois les pays pauvres et les pays industrialisés, les problèmes tiennent à une conjugaison d’aspects techniques et scientifiques et à la demande. Par ailleurs, des questions de propriété intellectuelle peuvent intervenir, en ce sens que les droits peuvent entraver l’accès au savoir existant. Il faut examiner ces questions pour éviter le plus possible que les prix déterminés par les droits de propriété intellectuelle n’excluent les pays pauvres une fois que le savoir aura été produit (passage dans la deuxième case).

d) La situation la plus précaire est peut-être celle qui correspond à la quatrième case de la figure, c’est-à-dire quand le savoir intéressant uniquement les pays pauvres n’existe pas. Dans ce cas, non seulement il n’y a quasiment aucune incitation à la recherche-développement, mais les pays en développement, que ce soient leurs agents publics ou privés, n’ont pas les moyens de produire le savoir requis.

Figure 1. Cadre pour déterminer les structures manquantes d’incitation à produire et diffuser le savoir

• Problèmes de demande

• Prix déterminés par la

PI* • Problèmes de demande

Le savoir existe

1 2

• Pas d’incitations • Pas de moyens MAIS

besoin urgent et importants avantages sociaux potentiels

• Développement scientifique et technique

• Prix déterminés par la PI • Problèmes de demande

Le savoir n’existe pas

4 3

Savoir applicable dans les pays pauvres seulement

Savoir applicable dans les pays pauvres et dans d’autres pays

* PI = propriété intellectuelle.

La Figure 2 illustre les situations générales décrites ci-dessus. On dispose maintenant d’un savoir suffisant pour utiliser en association des médicaments thérapeutiques et des mesures préventives (parmi lesquelles des moustiquaires imprégnées d’insecticide) pour lutter contre le paludisme, mais ce savoir n’est pas bien exploité dans les pays pauvres. Le manque de ressources et la volatilité de la demande des biens et services nécessaires pour utiliser ce savoir empêchent son application.


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De nombreux vaccins pour enfants ne sont plus protégés par des brevets. Ils sont utiles dans les pays développés comme dans les pays en développement, mais ne sont toujours pas utilisés au mieux dans ces derniers. Les problèmes de demande (surtout sa volatilité) rendent l’accès difficile. L’accès aux médicaments antirétroviraux contre le VIH/sida a été limité par les prix découlant des droits de propriété intellectuelle, en plus des problèmes de demande concernant les vaccins infantiles.

Figure 2. Cadre pour déterminer les structures manquantes d’incitation à produire et diffuser le savoir : exemples

• Lutte antipaludique

• Vaccins infantiles • TARV*

Le savoir existe

1 2

• Vaccin contre le paludisme

• Vaccin contre la tuberculose (efficace)

• Vaccin contre le VIH/sida (?)

• Traitement du cancer • Vaccin contre le

VIH/sida (?)

Le savoir n’existe pas

4 3

Savoir applicable dans les pays pauvres seulement

Savoir applicable dans les pays pauvres et dans d’autres pays

* Traitement antirétroviral.

Les médicaments permettant de guérir de nombreux types de cancer et le vaccin anti-VIH/sida sont des exemples de savoirs qui n’existent pas encore mais qui seraient utiles partout dans le monde. Il n’est pas certain qu’un vaccin contre le VIH/sida induisant une réponse immunitaire contre la souche de VIH qui prévaut en Europe et en Amérique du Nord protégerait aussi contre la souche virale répandue en Afrique, et on se demande si un vaccin anti-VIH/sida aurait la même efficacité partout (d’où le point d’interrogation dans la figure). En l’occurrence, les difficultés sont essentiellement d’ordre scientifique et technique.

Parmi les savoirs totalement inexistants, on peut citer l’exemple des vaccins contre le paludisme et d’un vaccin efficace contre la tuberculose pour les pays en développement. Peut-être faudrait-il aussi, comme indiqué plus haut, un vaccin contre le VIH/sida adapté aux souches qui prévalent en Afrique et des vaccins contre les maladies négligées.


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2.4 Application du cadre aux options de financement

Le cadre défini plus haut englobe un certain nombre d’initiatives, de propositions et d’idées concrètes pour combler les lacunes du savoir.

Dans la première case de la figure, il s’agit principalement de résoudre les problèmes de demande. L’une des options permettant aux pays pauvres d’accéder plus facilement au savoir est de créer une demande fiable à une échelle correspondant aux impératifs de ceux qui produisent les biens et services nécessaires pour utiliser ce savoir. L’un des moyens pour ce faire est de mettre en commun les fonds destinés à l’achat de médicaments, afin que les médicaments soient non seulement mis à la disposition des pays en développement, mais à un prix inférieur grâce aux économies d’échelle réalisées au stade de la consommation et grâce à une plus grande puissance de négociation. Des initiatives comme l’Alliance GAVI, le Fonds mondial et le Service pharmaceutique mondial (tuberculose) utilisent les méthodes de mise en commun des ressources et d’achats en gros. La Drug Facility, dans l’est des Caraïbes, est un excellent exemple de mécanisme d’achats groupés entre petits pays.

Quand le savoir est utile à la fois aux pays pauvres et à d’autres pays (deuxième et troisième cases de la figure), les problèmes peuvent être liés aux prix déterminés par les droits de propriété intellectuelle ou à la demande. Les solutions pour répondre à la demande sont analogues à celles décrites plus haut. Quand le problème tient aux prix déterminés par la propriété intellectuelle, les solutions pour supprimer les difficultés d’accès consistent à segmenter et différencier les marchés pour les pauvres et pour les autres. Si le savoir existe, on peut le rendre plus accessible en adoptant un système de prix différenciés pour les technologies brevetées. Cette option est efficiente (meilleur indice de Pareto), car les pays développés ne seront pas pénalisés (ils paieront le même prix qu’ils paient actuellement ou même un peu moins) et les pays en développement paieront un prix nettement inférieur (selon leur capacité à payer et les coûts de production marginaux). La pratique des prix différenciés pour certaines technologies essentielles s’est heurtée à la décision de certains groupes de pays à revenu faible ou moyen d’obtenir un prix unique.

Les carences dans l’application du savoir existant en vue d’améliorer la santé peuvent aussi tenir aux faiblesses des systèmes de santé.

Systèmes de santé : un élément crucial

On met de plus en plus l’accent sur le rôle essentiel des systèmes de santé dans la réalisation des objectifs du Millénaire pour le développement. Pour mettre en place des systèmes de santé solides et l’infrastructure nécessaire, il faudra beaucoup plus de ressources intérieures et extérieures. Des sources de financement nouvelles et novatrices seront indispensables pour améliorer les systèmes de santé, en particulier ceux des pays les moins avancés, qui enregistrent la plus lourde charge de morbidité. Au nombre des grandes carences des systèmes de santé figurent l’incapacité à tirer pleinement parti des interventions actuelles et de celles pouvant résulter de nouvelles recherches, l’inaccessibilité physique et financière, les problèmes de ressources humaines et les faiblesses de la planification et de la gestion. Le fait que le savoir que l’on possède aujourd’hui sur les interventions judicieuses ne soit pas appliqué de façon efficace et efficiente traduit l’impuissance des systèmes de santé. De plus, il faut faire des recherches sur les systèmes de santé pour acquérir un savoir nouveau, adapté au contexte. Il est particulièrement important pour les travaux du Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche-développement que ce type de recherche ait toujours été sous-financé. Les recommandations concernant la mobilisation de nouvelles ressources doivent tenir compte des besoins des systèmes de santé.


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Si le savoir n’existe pas, on peut recourir à la solution des brevets différenciés,1 en tenant compte des flexibilités prévues dans l’Accord sur les aspects des droits de propriété intellectuelle qui touchent au commerce (Accord sur les ADPIC). En substance, les compagnies acceptent de concéder des licences anticipées aux pays pauvres mais conservent les droits de propriété intellectuels habituels dans les pays développés. Cette solution a été proposée pour résoudre les problèmes d’accès aux produits pharmaceutiques et pourrait être étendue à d’autres types d’innovation. Elle pourrait être appliquée dans le cadre du système actuel de protection de la propriété intellectuelle si les compagnies déposaient des demandes de concession de licences étrangères au moment où elles font leur demande de brevet.

Comme il est dit plus haut, la quatrième case correspond peut-être à la situation la plus précaire. Les options indiquées montrent comment mobiliser la force scientifique et le potentiel technologique des institutions privées et publiques des pays développés pour les concentrer sur les problèmes des pays pauvres. Elles ne permettent pas de constituer un potentiel endogène à long terme grâce auquel les pays pauvres pourraient participer pleinement à l’économie du savoir. Plusieurs solutions ont été envisagées pour atteindre ces objectifs, notamment que les pays développés prennent des engagements à terme valant marché pour acheter les vaccins contre les maladies négligées, comme indiqué plus haut.

La recherche fondamentale et les nouveaux travaux scientifiques fondamentaux qui permettront de développer des technologies appellent une autre sorte d’incitation, les incitations par « pression » étant sans doute les plus efficaces en ce cas. Une des possibilités, selon le potentiel scientifique du secteur privé dans les pays développés, réside dans les crédits d’impôts sur les dépenses afférentes à la recherche-développement axée sur les maladies qui touchent principalement les pays en développement ; une loi a été proposée en ce sens aux États-Unis et au Royaume-Uni. Autre possibilité : offrir des crédits d’impôts aux sociétés pharmaceutiques des pays développés pour la vente de nouveaux vaccins contre les maladies propres aux pays en développement, solution qui incite non seulement à découvrir des vaccins mais aussi à les distribuer et à les vendre à ceux qui en ont besoin. Une firme pharmaceutique d’un pays riche pourrait bénéficier d’un crédit d’impôt de US $1 pour chaque dollar encaissé sur la vente à un pays pauvre, ce qui reviendrait grosso modo à faire assumer la moitié du coût par l’État. Toutefois, ce coût serait pris en charge à condition que le vaccin soit non seulement découvert mais vendu, ce qui, en principe, n’est possible que s’il est effectivement utilisé. Pour une analyse détaillée, voir Attaran et al.2

Il va de soi que les incitations telles qu’un engagement d’achat ne remboursent pas les coûts d’opportunité. Pourquoi une entreprise dont les ressources et le temps sont limités se lancerait-elle dans la recherche-développement d’un vaccin, même garanti par un engagement d’achat, alors qu’elle pourrait investir dans des projets plus lucratifs ? Le montant de l’engagement d’achat peut être important pour compenser les coûts d’opportunité, mais il faudra peut-être aussi des subventions pour les essais cliniques ou même pour la recherche-développement. La législation sur les médicaments orphelins allie l’exclusivité commerciale aux subventions pour les essais cliniques. Aussi le financement de la recherche-développement par l’État (sous la forme de subventions directes ou de crédits d’impôts) est-il souvent indispensable comme incitation par « pression ».

1 Lanjouw JO. Intellectual property and the availability of pharmaceuticals in poor countries. Washington DC,

Center for Global Development, 2002 (Working Paper No. 5). 2 Attaran A et al. A tax credit for sales of HIV, tuberculosis, and malaria vaccines. Cambridge, Massachusetts,

Harvard University, Center for International Development, 2000.


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Une autre solution encore, qui vise elle aussi les sociétés privées, consiste à étendre la législation nationale concernant les médicaments orphelins à la sphère internationale. La législation nationale sur les médicaments orphelins permet de bénéficier de fonds publics spéciaux pour faire de la recherche sur les maladies qui touchent seulement une minorité de la population, ainsi que de conditions spéciales lors du processus d’autorisation de mise sur le marché et d’autres avantages une fois que le médicament existe réellement. En appliquant le même principe aux maladies qui ont été négligées dans les pays en développement, on encouragerait davantage la recherche.

On peut aussi exploiter le potentiel de recherche des universités et des laboratoires nationaux en constituant au niveau international l’équivalent du Medical Research Council au Royaume-Uni ou des National Institutes of Health aux États-Unis.

Mais la formule la plus prometteuse pour conjuguer les potentiels des secteurs public et privé dans le but de résoudre le problème correspondant à la quatrième case de la figure est peut-être celle des partenariats pour le développement de produits.

2.5 Partenariats pour le développement de produits

Les partenariats pour le développement de produits sont un type de partenariat public-privé au titre duquel un service étatique ou une entreprise privée est financé et fonctionne grâce à un partenariat entre l’État et le secteur privé. Il s’agit généralement d’un contrat entre une instance du secteur public et une entité privée aux termes duquel l’entité privée assure un service public ou mène à bien un projet public et assume d’importants risques financiers, techniques et opérationnels, avec la garantie d’un rendement suffisant de l’investissement privé.

Au nombre des partenariats fructueux dans cette catégorie figure l’Opération médicaments antipaludiques, fondation suisse ayant pour mission de rassembler les secteurs public, privé et philanthropique en vue de financer et de gérer la découverte, la mise au point et la distribution de nouveaux médicaments pour traiter et prévenir le paludisme dans les pays d’endémie. Autre exemple : l’International AIDS Vaccine Initiative, ambitieuse entité à but non lucratif et d’envergure véritablement mondiale qui cherche à accélérer la mise au point d’un vaccin anti-sida et à promouvoir l’accès universel à la prévention de l’infection à VIH, au traitement et à l’aide aux malades. L’initiative mène la plupart de ses programmes de recherche, d’action et de sensibilisation dans les pays en développement, où 95 % des cas nouveaux se produisent.1

Un autre partenariat a été formé en avril 2004 dans le but d’aider les donateurs à soutenir les partenariats pour le développement de produits et à suivre leurs résultats par l’échange d’informations, l’analyse des politiques et une action de sensibilisation. Il s’agit du Donor Coordination Group (groupe de coordination entre donateurs), qui réunit l’Irish Aid, le Department for International Development (Royaume-Uni), le Wellcome Trust, la Banque mondiale, la Direction générale de la coopération internationale des Pays-Bas, la Fondation Bill & Melinda Gates, la Direction suisse du développement et de la coopération, la Fondation Rockefeller, l’Agence canadienne de Développement international, l’Agence norvégienne pour la Coopération au Développement, l’AID des États-Unis et les National Institutes of Health des États-Unis. Autre raison d’être du groupe : les donateurs et les représentants du partenariat peuvent réduire les coûts des transactions afférentes au contrôle et à la participation des deux côtés grâce à des initiatives coordonnées. Trois ans après, l’Irish Aid a indiqué quels étaient à ses yeux les avantages du groupe : i) une meilleure prise de décisions, ii)

1 www.iavi.org/about-IAVI/PAGES/what-we-do.aspx/. Consulté le 2 octobre 2009.


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la possibilité d’influencer les politiques en tant que membre d’un grand groupe de donateurs, iii) des coûts de transaction réduits, et iv) une plus grande capacité à surveiller et contrôler la sphère des partenariats pour le développement de produits. L’Irish Aid a noté toutefois que le partenariat n’avait pas encore défini de critères ni donné d’indications aux donateurs pour juger les différentes options de partenariat et choisir entre elles, et que l’OMS et d’autres organismes normatifs multilatéraux devraient être membres à part entière des partenariats pour le développement de produits, ce qui éviterait de couvrir toute l’interface amont-aval pour chaque produit ou partenariat par partenariat, le risque étant une verticalisation par produit ou par maladie.1

3. COORDINATION DU FINANCEMENT DE LA RECHERCHE-DÉVELOPPEMENT

On ne dispose actuellement d’aucune source d’information fiable sur les investissements consentis dans la recherche sur les maladies transmissibles et non transmissibles.2 À l’échelle mondiale, le financement de la recherche-développement en santé a dépassé US $160 milliards en 2005, le secteur privé à but lucratif représentant 51 % de ce montant, le secteur public 41 % et le secteur privé à but non lucratif 8 %.3 L’absence de mécanisme de notification, le manque de cohérence des données, le manque d’informations publiquement accessibles et la pénurie de ressources pour examiner les rapports établis dans d’autres langues ont rendu difficile le recueil de données. On a toutefois progressé dans le recensement des investissements par catégorie de maladie et par région. Citons à cet égard les travaux de G-Finder sur les maladies négligées4 et du HIV Vaccines and Microbicides Resource Tracking Group.5 Mais il n’existe pas d’appréciation des investissements consacrés à la recherche sur les maladies transmissibles et non transmissibles à l’échelle mondiale. Il faut en outre coordonner la recherche-développement pour résoudre les problèmes que rencontrent de nombreux pays en développement dans la réalisation des objectifs du Millénaire pour le développement.

3.1 Principales sources de financement

Le Groupe de travail a établi, à partir de sources publiquement accessibles, un panorama des plus grandes sources de financement de la recherche sur les maladies transmissibles et non transmissibles dans le secteur public, l’industrie pharmaceutique et le secteur à but non lucratif en 2008. Ces sources de fonds ont été étudiées : en Allemagne, aux États-Unis, en France, au Japon et au Royaume-Uni, qui représentent collectivement 80 % des dépenses publiques consacrées à la

1 Irish Aid. Strategy for supporting global health partnerships 2006–2010. Dublin, 2007.

www.irishaid.gov.ie/hivandaids/downloads/Irish_Aid_GHP_Strategy.doc. Consulté le 18 octobre 2009. 2 Une grande partie des données figurant dans cette section ont été rassemblées par Marta Feletto dans un rapport

présenté au Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche-développement. Feletto M, Matlin S. Global R&D financing for communicable and noncommunicable diseases.

3 Global Forum for Health Research. Monitoring financial flows for health research 2008. Prioritizing health research for health equity. Washington DC, 2009. Disponible à l’adresse : www.globalforumhealth.org/layout/set/print/Media-Publications/Publications/Monitoring-Financial-Flows-for-Health-Research-2008-Prioritizing-research-for-health-equity.

4 Moran M et al. Neglected disease research and development: How much are we really spending? PLoS Medicine, 2009, 6:e1000030.

5 HIV Vaccines and Microbicides Resource Tracking Group. Report archive, 2009. Disponible à l’adresse : www.hivresourcetracking.org/resources/report_archive. Consulté le 14 septembre 2009.


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recherche-développement en santé dans le monde, auprès des 10 entreprises pharmaceutiques ayant le plus gros chiffre d’affaires, qui ensemble comptent pour plus de 60 % dans toutes les dépenses que l’industrie pharmaceutique consacre à la recherche-développement, et auprès des plus grandes fondations internationales privées et organisations caritatives dans les cinq pays à haut revenu énumérés ci-dessus. La prise en compte d’autres branches de la recherche compléterait le panorama mondial de la recherche sur les maladies transmissibles et non transmissibles, par exemple la part croissante de la recherche-développement menée par le secteur privé dans les pays en développement innovants, mais, compte tenu de la brièveté du délai imparti et des ressources disponibles, il a été impossible de réunir ces données. Il faudrait entreprendre d’autres recherches pour élargir le champ de l’exercice.

Aucune maladie transmissible n’a été exclue de l’analyse, mais on a privilégié les maladies non transmissibles qui contribuent le plus à la mortalité dans la plupart des pays à revenu faible ou moyen : les maladies cardio-vasculaires, le cancer, les maladies respiratoires chroniques et le diabète. Ces maladies ont pour caractéristique commune qu’on peut en grande partie les éviter en luttant efficacement contre leurs facteurs de risque communs.1 Les troubles mentaux et neurologiques, les maladies chroniques importantes présentant des caractéristiques uniques et dont le diagnostic n’est pas nettement tranché avec celui d’autres affections ont également été pris en compte.2 L’étude a donc porté essentiellement sur les maladies cardio-vasculaires, les maladies respiratoires chroniques, le cancer, le diabète et la santé mentale, et les chiffres ne concernent que ces catégories.

Toutes les statistiques financières sont exprimées en dollars internationaux pour 2008.3 Les valeurs absolues pour le financement de la recherche-développement et les proportions relatives de la recherche-développement sur des maladies déterminées sont indiquées pour le secteur public et le secteur privé à but non lucratif. Ces chiffres doivent être interprétés avec prudence car les sources publiquement accessibles révèlent une partie seulement des dépenses consacrées par ces deux secteurs à la recherche sur les maladies transmissibles et non transmissibles. Mais surtout, cette proportion varie d’un pays à l’autre et on ignore comment les autres fonds sont répartis entre différentes catégories de maladies. Les valeurs absolues ne couvrent pas toutes les dépenses du secteur public et du secteur privé à but non lucratif au niveau national et la part allouée à la recherche sur des maladies déterminées pourrait être très différente si l’on considérait l’ensemble des dépenses dans ces secteurs.

3.1.1 Financement public

Pour estimer l’ampleur de la recherche financée par le secteur public, le Groupe de travail a analysé les données concernant cinq pays à haut revenu, l’Allemagne, les États-Unis, la France, le Japon et le Royaume-Uni, qui concentrent 80 % de l’ensemble des dépenses publiques consacrées à la

1 Taskforce on Innovative International Financing for Health Systems. Constraints to scaling up and costs, Working

Group 1 Report. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2009. 2 Rezaie R et al. Brazilian health biotechnology-fostering crosstalk between public and private sectors. Nature

Biotechnology, 2008, 26:627–644. www.nature.com/nbt/journal/v26/n6/pdf/nbt0608-627.pdf. 3 Comme il est peu probable que l’évolution récente du taux de change du dollar présente de nombreuses similitudes

avec celle du prix de la recherche-développement, nous avons utilisé les parités de pouvoir d’achat pour le dollar américain, car elles sont ajustées sur l’indice général des prix intérieurs entre pays et reflètent les coûts d’opportunité des investissements dans la recherche-développement. Les chiffres en devises sont d’abord convertis en valeurs constantes pour 2008 (Kumaranayake L. The real and the nominal? Making inflationary adjustments to cost and other economic data. Health policy and Planning, 2000 ; 15:230–234 et www.imf.org/external/pubs/ft/weo/2009/01/weodata/weoselgr.aspx), puis en dollars internationaux à parité de pouvoir d’achat (www.oecd.org/dataoecd/61/54/18598754.pdf).


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recherche-développement en santé, d’après les dernières informations de l’OCDE.1 Les plus grandes sources de financement public de la recherche-développement ont été recensées dans chacun de ces cinq pays. Pour éviter de limiter ou de biaiser l’analyse, les budgets et les rapports ont été consultés dans la langue originale sur des portails publics. Le fait que les rapports sur la recherche-développement ne soient pas uniformisés entre pays et dans les pays et que les données ne soient pas ventilées par maladie a posé d’importants problèmes.

Pour chaque pays, on a indiqué, quand on la connaissait, l’enveloppe globale consacrée par le secteur public à la recherche-développement ainsi que la part pouvant être considérée comme destinée à la recherche sur les maladies transmissibles et non transmissibles. On a pris l’exemple des États-Unis pour expliquer en détail comment le financement a été déterminé et classé en catégories. Les montants sont convertis à parité de pouvoir d’achat en dollars internationaux 2008.

Les statistiques financières de la recherche-développement figurent dans le Tableau 1. Les États-Unis sont le plus gros bailleur de fonds publics. Les valeurs absolues pour l’Allemagne et le Japon sont des sous-estimations car ce sont les deux pays où la proportion de fonds publics était la plus faible. Par ailleurs, les chiffres du Royaume-Uni englobent les budgets de recherche-développement des trois plus grandes organisations philanthropiques, et le financement public serait bien plus modeste dans ce pays si l’on avait soustrait la part relative des organisations à but non lucratif (estimée d’après leurs budgets annuels de recherche-développement). En France, les institutions publiques reçoivent un panachage de fonds publics et privés, et le financement public serait plus faible si l’on avait calculé seulement la part allouée par le secteur public.

3.1.2 Financement par l’industrie pharmaceutique

Pour élargir le champ de ses investigations sur le financement privé de la recherche sur les maladies transmissibles et non transmissibles, le Groupe de travail a analysé les données concernant les 10 sociétés pharmaceutiques ayant réalisé le plus gros chiffre d’affaires en 2008.2 Collectivement, leurs investissements dans la recherche-développement représentaient 62,4 % de ceux consentis par l’ensemble de l’industrie pharmaceutique en 2008 (US $90,5 milliards).3 Les informations sur la filière de mise au point de nouveaux produits ont été recueillies sur le site Internet des firmes, et les composés en cours de mise au point active – essais cliniques ou homologation – ont été regroupés en médicaments contre les maladies transmissibles ou non transmissibles en fonction de leur principale indication thérapeutique.4 Les substances expérimentées dans le cadre d’essais multiples de même phase ont été considérées comme un seul et même produit. Sur l’ensemble des médicaments que ces 10 firmes étaient en train de développer, 72,6 % appartenaient aux domaines thérapeutiques couverts par l’étude. Le coût du développement de médicaments contre les maladies transmissibles et non transmissibles en 2008 a été estimé par analyse corrélationnelle.

1 Burke MA, Matlin SA, eds. Monitoring financial flows for health research, 2008: prioritizing research for health

equity. Genève, Global Forum for Health Research. Disponible à l’adresse : www.globalforumhealth.org/layout/set/print/Media-Publications/Publications/Monitoring-Financial-Flows-for-Health-Research-2008-Prioritizing-research-for-health-equity.

2 Pfizer, Novartis, GlaxoSmithKline, Sanofi-Aventis, Johnson & Johnson, Roche, Merck, AstraZeneca, Amgen, Eli Lilly.

3 Fédération européenne des Associations de l’Industrie pharmaceutique. The pharmaceutical industry in figures: key data. 2009 uptake. Disponible à l’adresse : www.efpia.eu/content/default.asp?pageid=559&docid=4883.

4 Novartis ne communique d’informations que sur 50 de ses 152 projets en cours et Johnson & Johnson que sur un certain nombre de produits parvenus à des stades avancés de développement.


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Le nombre de médicaments pour chaque phase d’essais cliniques a été établi d’après les informations figurant sur le site Internet des sociétés pharmaceutiques (voir le Tableau 2) et le budget consacré à la recherche-développement par chacune d’entre elles en 2008 a été converti en dollars internationaux 2008. Les firmes révèlent leur budget de recherche-développement pour le dernier exercice mais n’indiquent pas la part de ce budget consacrée à la mise au point de médicaments contre les maladies transmissibles et non transmissibles. Par conséquent, les coûts pour 2008 sont des estimations.

Tableau 1. Dépenses du secteur public consacrées à la recherche-développement en santé par catégorie et par pays (en millions de US dollars internationaux, 2008)

Maladies France Allemagne Japon Royaume-

Uni États-Unis

d’Amérique Total

Non transmissibles

Cancer 211,4 21,5 50,8 324,1 4 573,8 5 181,6

Maladies cardio-vasculaires 110,1 6,2 18,7 159,1 1 538,4 1 832,5

Maladies respiratoires chroniques 110,1 ND 2,2 23,6 587,8 723,7

Diabètea ND 8,2 47,1 613,9 669,2

Affections mentales 103,6 30,2 23,1 259,3 3 864,1 4 280,3

Ensemble des maladies non transmissibles 535,1 57,9 103,0 813,1 11 178,0 12 687,1

Transmissibles

VIH/sida 11,1 2 905,0 2 916,1

Autres 40,7 2 809,4 2 850,1

Ensemble des maladies transmissibles 110,6 23,1 51,8 147,3 5 714,4 7 042,2

Total 645,8 81,0 154,8 960,6 16 892,4 18 734,6 a La recherche sur le diabète est englobée dans la recherche sur les maladies cardio-vasculaires.

ND : non disponible.


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Tableau 2. Nombre de médicaments en cours de mise au point active par catégorie et par phase (en US dollars internationaux, 2008)

Maladies transmissibles (phase)

Maladies non transmissibles (phase)

Total par phase Firme

Budget R-D (en milliards de US $) I II III Total I II III Total

Autres maladies

(total) I II III Total

Johnson & Johnsona

8,4 8 11 23

Pfizer 7,9 3 5 3 11 31 21 8 60 29 40 33 27 100

Novartisb 6,1 5 1 11 17 0 9 20 29 4 5 16 25 50

GlaxoSmithKline 5,6 4 4 0 8 20 15 16 51 77 41 45 46 136

Astra Zeneca 5,2 7 2 1 10 23 22 8 53 13 38 25 9 76

Sanofi-Aventis 5,0 4 7 8 19 10 5 16 31 14 17 16 31 64

Merck 4,8 1 3 1 5 21 11 7 35 3 22 16 9 47

Eli Lilly 3,8 0 0 0 0 32 14 7 53 13 39 15 8 66

Amgen 2,9 0 0 0 0 7 10 7 24 16 13 13 14 40

Roche 2,6 2 1 1 4 32 20 17 69 13 42 23 21 86

Total 43,9 26 23 25 74 176 127 117 409 182 257 214 213 665

a Johnson & Johnson a fourni uniquement des données concernant certains produits parvenus à des stades avancés (phase III ou homologation) et non sur l’ensemble des produits en cours de mise au point ; les chiffres ont donc été exclus de l’analyse.

b Novartis n’a fourni des données que sur 50 de ses 152 projets.

3.1.3 Financement par des organismes caritatifs et des fondations privées

Le Global Forum for Health Research a estimé à US 12,2 milliards le montant des investissements dans la recherche-développement en santé consentis en 2005 par le secteur privé à but non lucratif qui comprend les organismes caritatifs, les fondations et les instituts d’enseignement supérieur.1 La part de ce montant constituée de fonds provenant d’universités privées a été estimée à US $3,1 milliards. L’étude actuelle ne tient pas compte du financement privé par des universités, lesquelles ne fournissent pas systématiquement des données sur le financement de la recherche-développement par catégorie de maladie.

Les fondations ont été repérées dans les études sur le financement de la recherche-développement en santé par les donateurs, comme celle de Shiffman,2 et classées par ordre d’importance des ressources. Ensuite, le Groupe de travail a déterminé si l’information sur les investissements consacrés à la recherche-développement en santé, sur les investissements dans la recherche-développement en santé par maladie et sur les investissements de plus de US $5 millions était disponible pour les 40 fondations européennes et les 50 fondations des États-Unis les plus importantes. Seules cinq fondations remplissaient ces critères et ont été associées à l’étude. Il s’agit là d’un secteur difficile à examiner car, à la différence des organismes caritatifs, peu de fondations fournissent des données sur leurs investissements dans la recherche-développement.

1 Global Forum for Health Research. Monitoring financial flows for health research 2008. Prioritizing health research for health equity. Genève, 2008. Disponible à l’adresse : www.globalforumhealth.org/layout/set/print/media-publications/publications/monitoring-financial-flows-for-health-research-2008-prioritizing-research-for-health-equity.

2 Shiffman J. Donor funding priorities for communicable disease control in the developing world. Health Policy and Planning, 2006, 21:411-420.


27

Si les organismes caritatifs indiquent bien les montants spécifiquement alloués à la recherche-développement, c’est leur nombre important qui représente la difficulté en ce qui les concerne. Selon le National Center for Charitable Statistics, on comptait en 2008 aux États-Unis d’Amérique 1 536 134 institutions à but non lucratif inscrites, dont 974 337 étaient des organismes caritatifs publics et 115 340 des fondations privées.1 L’examen des 372 organismes caritatifs dont le siège est aux États-Unis d’Amérique, repérés grâce au « Charity Navigator », excluait ceux dont le financement consacré à la recherche-développement ne pouvait être attribué à des maladies spécifiques, ce qui fait que seuls 34 organismes ont été pris en compte. Les autres n’avaient pas un lien clairement défini avec un groupe de maladies considéré ou mettaient l’accent sur la sensibilisation et l’appui plutôt que sur la recherche. Tous les organismes caritatifs repérés indiquaient les investissements dans la recherche-développement par activité programmatique dans leurs rapports financiers.

Le Groupe de travail s’est également efforcé de tenir compte des principaux organismes caritatifs ayant leur siège en Allemagne, en France, au Japon et au Royaume-Uni. Les organismes français dont les activités de recherche annuelle dépassaient €33 millions ont été pris en compte. Une recherche sur des organismes caritatifs en Allemagne et au Japon, fondée sur les mêmes critères, n’a pas donné de résultats concluants. Au Royaume-Uni, les organismes caritatifs sont régis par la Charity Commission, un organe de l’État qui assure leur transparence et veille à ce qu’ils rendent des comptes aux donateurs. On compte 166 807 organismes inscrits dont le revenu annuel représente au total £51,1 milliards. Si la Charity Commission ne tient pas un registre des organismes par secteur, certains peuvent faire l’objet de recherches au moyen de mots clés pour les objectifs et les activités. Une recherche avec les mots clés « santé », « médical » et « recherche » a été effectuée en limitant l’échantillon aux organismes ayant un revenu total de plus de £10 millions, ce qui a permis de recenser 256 organismes. On a retenu les 14 organismes fournissant des renseignements sur le financement de la recherche-développement ventilés par maladie.

Les résultats pour les organismes caritatifs et les fondations aux États-Unis et au Royaume-Uni (Tableau 3) sont surtout intéressants dans le secteur privé à but non lucratif, car ils sont clairement définis et activement surveillés par l’État et par des groupes d’intérêt. Sur le montant total fourni par les fondations privées et les organismes caritatifs considérés dans cette étude (US $2473,3 millions), 66,7 % (US $1650,4 millions) ont été alloués aux maladies non transmissibles et 33,3 % (US $822,9 millions) aux maladies transmissibles. Parmi les maladies non transmissibles, la part la plus importante a été affectée au cancer – 44,2 % (US $1092,7 millions) –, suivi par les maladies cardio-vasculaires – 12,7 % (US $313,5 millions) – et le diabète – 9,3 % (US $230,8 millions). Les maladies respiratoires chroniques et les affections mentales ont obtenu moins de 1 % des fonds.

1 National Center for Charitable Statistics. Number of nonprofit organizations in the United States, 1998–2008.

Washington DC, 2009. Disponible à l’adresse : nccsdataweb.urban.org/PubApps/profile1.php?state=US. Consulté le 5 octobre 2009.


28

Tableau 3. Investissements du secteur privé à but non lucratif dans la recherche-développement (R-D) en santé par catégorie (en US dollars internationaux, 2008)

Dépenses de R-D Catégorie de maladies

En millions de US $ Pourcentage Maladies non transmissibles

Cancer 1 092,7 44,2

Maladies cardio-vasculaires 313,5 12,7

Maladies respiratoires chroniques 12,9 0,5

Diabète 230,8 9,3

Affections mentales 0,4 0,0

Total 1 650,4 66,7

Maladies transmissibles

Maladies infectieuses 822,9 33,3

Total 822,9 33,3

Total 2 473,3 100,0

Les organismes caritatifs et les fondations privées aux États-Unis ont consacré au total US $1537,6 millions à la recherche en santé en 2008 (Tableau 4), dont 61,1 % (US $939,3 millions) ont été consacrés aux maladies non transmissibles et 38,9 % (US $598,3 millions) aux maladies transmissibles. La plus grande partie des fonds destinés aux maladies transmissibles provenait de fondations privées telles que la Fondation Bill & Melinda Gates, alors que le financement des maladies non transmissibles provenait avant tout d’organismes caritatifs. Parmi les maladies non transmissibles, US $508,1 millions étaient affectés au cancer, US $223 millions au diabète et US $199,78 millions aux maladies cardio-vasculaires, alors que les maladies respiratoires chroniques n’ont obtenu que US $8 millions et les affections mentales US $0,4 million. Les organismes caritatifs à eux seuls ont consacré 88,1 % (US $907,5 millions) aux maladies non transmissibles et 11,9 % (US $113,6 millions) aux maladies transmissibles.


29

Tableau 4. Investissements du secteur privé à but non lucratif dans la recherche-développement en santé (R-D) par catégorie aux Etats-Unis d’Amérique (en US dollars internationaux, 2008)

Dépenses de R-D Catégorie de maladies

En millions de US $ Pourcentage

Maladies non transmissibles

Cancer 508,1 33,0

Maladies cardio-vasculaires 199,8 13,0

Maladies respiratoires chroniques 8,0 0,5

Diabète 223,0 14,5

Affections mentales 0,4 0,0

Total 939,3 61,1


Maladies infectieuses 598,3 38,9

Total 598,3 38,9

Total 1 537,6 100,0

3.2 Conclusions

On a examiné les estimations des dépenses mondiales consacrées à la recherche-développement en 2008 pour tout l’éventail des maladies non transmissibles et transmissibles. Faute de temps et de ressources, l’analyse n’a porté que sur les sources les plus importantes d’où provenait la plus grande partie des fonds mondiaux. En outre, l’étude s’est limitée aux données publiquement disponibles et s’est donc fondée sur les données que les pays, organisations et firmes ont bien voulu communiquer et telles qu’elles ont été communiquées. Pour éviter de limiter ou de biaiser la recherche, les budgets et les rapports ont été consultés dans la langue originale sur des portails publics. Cela dit, les établissements de financement publics ne présentent pas de rapports uniformes sur les budgets de recherche-développement par maladie. En outre, ni les fondations ni les universités privées ne fournissent généralement de données sur les fonds consacrés à la recherche par maladie. Les firmes indiquent les projets en cours (dans certains cas, il ne s’agit que d’un sous-échantillon) et des informations sur l’utilité thérapeutique des médicaments en cours de mise au point, mais pas d’informations concernant la recherche-développement sur les produits destinés à soigner des maladies spécifiques. Le Groupe de travail a réussi à classer une partie des fonds consacrés à la recherche-développement par maladie : ce classement intéresse moins de la moitié du financement public en Allemagne, mais plus de 95 % aux Etats-Unis d’Amérique. Il a également pu classer plus de 70 % des investissements des entreprises et les investissements les plus importants des fondations et des organismes caritatifs – bien que ceux-ci ne représentent pas la majorité des dépenses à but non lucratif en raison du nombre élevé d’organisations à budget modeste.

Un autre problème a été l’absence de standardisation des systèmes de notification et de classement entre les pays et à l’intérieur même des pays. Les organismes publics peuvent faire rapport sur des crédits budgétaires, des demandes ou des engagements. Les dépenses consacrées à la recherche peuvent être regroupées pour des groupes de maladies définis de manière différente. Les composés en cours de mise au point peuvent être classés selon des indications primaires dont la définition varie. Il n’est pas toujours possible de distinguer les sources de financement. Si les résultats ne sont donc pas précis et ne permettent pas de généraliser en ce qui concerne la part relative des fonds consacrés à la recherche-développement par maladie, on constate que le rapport du financement de la recherche-


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développement concernant les maladies non transmissibles et sur celui concernant les maladies transmissibles est de 2:1 pour tous les secteurs considérés (Tableau 5). Les dépenses publiques consacrées aux maladies non transmissibles et aux maladies transmissibles variaient considérablement dans les pays analysés, les maladies non transmissibles recevant de 65 % à plus de 80 % des crédits du budget public national. Dans tous les pays, la recherche sur le cancer accaparait à elle seule un montant équivalent ou supérieur aux fonds affectés à la recherche sur l’ensemble des maladies transmissibles.

Tableau 5. Montant total des investissements par secteur dans la recherche-développement en santé par catégorie de maladies (en US dollars internationaux, 2008)

Secteur public Secteur privé Organisations à but

non lucratif Total

Catégorie de maladies En

millions de US $

% du total

En millions de US $

% du total

En millions de US $

% du total

En millions de US $

% du total


12 168,7 67,8 29 390,0 68,4 1 650,4 66,7 43 209,1 68,2


5 766,2 32,2 13 590,0 31,6 822,9 33,3 20 179,1 31,8

Total 17 934,9 100,0 42 980,0 100,0 2 473,3 100,0 63 388,2 100,0

Si le Groupe de travail a estimé le coût de la mise au point de produits pour l’ensemble des maladies non transmissibles et transmissibles, l’échantillon n’était pas assez important pour permettre une estimation du coût des produits par maladie. La répartition des projets en cours concernant des maladies peut toutefois donner une indication de l’engagement de la recherche-développement de l’industrie pharmaceutique pour combattre différentes maladies. Sur l’ensemble des projets en cours de mise au point en 2008 par les 10 firmes pharmaceutiques au chiffre d’affaires le plus important (voir le Tableau 2), 84 % concernaient des maladies non transmissibles et 15,3 % des maladies transmissibles. La répartition des produits en cours de mise au point concernant différentes maladies non transmissibles correspond à celle de la recherche financée par le secteur public : les médicaments contre le cancer constituaient 31,5 % des médicaments en cours de mise au point (indépendamment du stade atteint) ; et ceux contre les affections mentales et les maladies cardio-vasculaires 22,4 % et 11 % respectivement. Si l’analyse s’est limitée aux 10 principales firmes pharmaceutiques selon le chiffre d’affaires, les résultats obtenus correspondent à ceux fournis par FierceBiotech :1 sur les 2900 médicaments en cours de mise au point aux Etats-Unis d’Amérique en 2008, 750 (25 %) concernaient le cancer, 312 (10 %) les cardiopathies et les accidents vasculaires cérébraux, et 109 (3,7 %) le VIH/sida.

Dans le secteur privé à but non lucratif, le financement consacré aux maladies transmissibles provient toujours avant tout des fondations privées (63,3 %), alors que la recherche sur les maladies non transmissibles est largement financée par les organismes caritatifs (98,1 %). Sur l’ensemble des montants engagés en faveur de la recherche-développement du secteur à but non lucratif, 44 % ont été à la recherche sur le cancer. Il est intéressant de constater que la santé mentale, qui bénéficie aussi bien

1 FierceBiotech. R&D spending by US biopharmaceutical companies reaches record levels in 2008 despite economic

challenges. Affiché le 10 mars 2009 ; consulté le 30 septembre 2009. www.fiercebiotech.com/press-releases/r-d-spending-u-s-biopharmaceutical-companies-reaches-record-levels-2008-despite-econo.


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de fonds publics que privés, est délaissée par le secteur à but non lucratif, même dans les pays où il s’agit d’un aspect important de la recherche publique, comme les Etats-Unis d’Amérique et le Royaume-Uni.

La question de la correspondance entre les montants affectés à la recherche-développement et la charge de morbidité ne relève pas du champ de la présente étude. Selon la United Kingdom Clinical Research Collaboration toutefois, la répartition générale du financement public et à but non lucratif par maladie au Royaume-Uni correspond en gros à la charge de morbidité telle qu’elle est mesurée par les années de vie ajustées sur l’incapacité pour le pays en 2006.1 De même, Manton et al.2 ont constaté une corrélation longitudinale régulière entre le niveau d’investissement dans la recherche par les National Institutes of Health des États-Unis et les changements de population pour les risques de maladie cardio-vasculaire, d’accident vasculaire cérébral, de cancer et de diabète au cours des cinq dernières décennies.

La mesure dans laquelle ces recherches peuvent modifier le risque ou la charge de ces maladies dans les pays à revenu faible ou moyen reste inconnue. L’étude a montré que les montants consacrés par les National Institutes of Health des États-Unis à la recherche sur le VIH/sida ont atteint près de US $3 milliards, alors que Ravishankar et al.3 ont estimé le montant total du financement par la Development Assistance for Health for HIV/AIDS aux Etats-Unis en 2007 à US $5,1 milliards. Selon Moran et al.4 toutefois, les fonds des National Institutes of Health affectés à des propositions spécifiquement axées sur les maladies négligées dans les pays en développement (y compris le VIH/sida) ont atteint un montant estimé à US $1,06 milliard en 2007. Ce fossé montre à quel point la recherche en santé intéressant les pays à revenu faible ou moyen est sous-financée. On peut tirer une conclusion similaire en comparant le financement de la recherche destinée aux maladies transmissibles tous secteurs confondus. Ainsi, le G-Finder a estimé à US $2,5 milliards le montant total consacré à la recherche-développement sur les maladies négligées dans les pays à revenu faible ou moyen, alors que quelque US $20,2 milliards (Tableau 5) étaient consacrés à la recherche sur l’ensemble des maladies transmissibles dans un échantillon incomplet de pays à revenu élevé. Le fossé entre la recherche-développement intéressant les pays à revenu faible ou moyen et l’ensemble de la recherche-développement en santé est donc considérable.

1 United Kingdom Clinical Research Collaboration. UK health research analysis, United Kingdom. Londres, 2006.

Disponible à l’adresse : www.ukcrc.org/PDF/UKCRC_Health_Research_Analysis_Report.pdf. Consulté le 28 septembre 2009.

2 Manton KG et al. NIH funding trajectories and their correlations with US health dynamics from 1950 to 2004. Proceedings of the National Academy of Sciences of the USA, 2009, 106:10981-10986. Disponible à l’adresse : www.pnas.org/cgi/doi/10.1073/pnas.0905104106.

3 Ravishankar N et al. Financing of global health: tracking development assistance for health from 1990 to 2007. Lancet, 2009, 373:2113-2124.

4 Moran M et al. Neglected disease research and development: How much are we really spending? PLoS Medicine, 2009, 6:e1000030.


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4. COORDINATION DE LA RECHERCHE-DEVELOPPEMENT SUR LES MALADIES TRANSMISSIBLES ET NON TRANSMISSIBLES1

4.1 Matériel utilisé

Pour une grande partie de cette évaluation, on a utilisé des méthodes de recherche qualitatives, avec notamment une analyse des archives, l’examen de la documentation publiée et de la littérature « grise » et des interviews. On a tout d’abord dressé un inventaire des initiatives de financement de la recherche-développement sur la base de l’information provenant de trois sources : une liste d’initiatives figurant dans un projet de rapport demandé par le secrétariat du Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche-développement au premier trimestre 2009,2 un catalogue des initiatives figurant dans un document établi à l’intention de la Commission sur les Droits de Propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique de l’OMS,3 et une liste des partenariats industriels dans les bases de données des partenariats de la santé établie par la Fédération internationale de l’Industrie du Médicament.4 La liste a été complétée par des recherches de sources publiées et de sites Web ; lorsque l’information était incomplète, les initiatives ont été contactées pour obtenir plus de détails. Un document interne de l’OMS intitulé « Geneva health research cluster: in search of alignment and synergies », établi en vue d’une discussion qui a eu lieu les 15 et 16 décembre 2009, contenait de précieuses données budgétaires et générales sur les mécanismes de coordination de la recherche en santé des Nations Unies. Certaines initiatives contactées pour des compléments d’information ont suggéré d’autres initiatives pertinentes qui ont également été prises en compte dans l’inventaire final. La liste complète des initiatives examinées figure dans le document de base.

4.2 Généralités

La coordination, qui implique une approche légèrement plus active que la collaboration, peut être définie comme « une synchronisation et une intégration d’activités, de responsabilités et de structures de commandement et de contrôle visant à assurer l’utilisation la plus efficace des ressources afin d’atteindre des objectifs spécifiés ».5 La collaboration et la coordination aux fins de la recherche-développement ont été recherchées presque comme un acte de foi dans une véritable quête du Graal qui dure depuis des décennies. Il est admis que la recherche produit des savoirs, c’est-à-dire un bien public qui doit donc être partagé. Le moyen de générer ces savoirs et leur possession confèrent un certain pouvoir, ce qui a tendance à exacerber la difficulté intrinsèque de la collaboration. Ce n’est que s’il existe des intérêts mutuels clairement définis que ceux qui ont les moyens de produire des savoirs seront prêts à les échanger. Une partie du but d’organisations comme l’OMS, pour qui la coordination constitue un mandat constitutionnel, consiste à démontrer le caractère mutuel des intérêts et à offrir un cadre neutre pour les échanges ou à agir en tant qu’intermédiaire pour l’échange des informations

1 Les données concernant cette section sont tirées de deux documents établis à l’intention du Groupe de travail

d’experts sur le financement de la recherche-développement : S. Nishtar. Coordinating arrangements for R&D, et Matlin, S.A. Existing or potential mechanisms for coordination of financial flows for R&D for both communicable and non-communicable diseases.

2 McCabe A. Survey of R&D coordination and financing mechanisms for type II and type III diseases. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2009.

3 Ziemba E. Public-private partnerships for product development: financial, scientific and managerial issues as challenges to ensure success. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2005.

4 www.ifpma.org/healthpartnership/. Consulté le 1er juin 2009. 5 www.businessdictionary.com/definition/coordination.html. Consulté le 3 juin 2009. (Citation traduite par le

Secrétariat.)


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nécessaires. Un autre moyen d’assurer que des connaissances soient générées ou échangées consiste pour l’organisme de financement à l’exiger.

L’objectif essentiel de la coordination dans le contexte actuel est d’assurer que de nouveaux médicaments, vaccins et produits diagnostiques nécessaires pour le traitement des maladies répandues dans les pays à revenu faible ou moyen soient mis au point et qu’ils soient sûrs, efficaces, abordables et adéquats compte tenu des conditions dans lesquelles ils seront utilisés, ce qui contribuera à une meilleure santé et à une plus grande équité en santé au niveau mondial. Les objectifs secondaires pourraient consister notamment à éviter les doublons et le gaspillage des ressources. Il est important aussi de veiller à ce que les domaines urgents ou négligés deviennent des priorités en aidant les responsables politiques et les donateurs à fixer et à gérer leurs priorités, ainsi qu’à choisir les domaines les plus productifs dans la chaîne de l’innovation. Dans de nombreux cas, on accorde une priorité insuffisante à certains aspects scientifiques de base ; des fonds insuffisants sont affectés à l’utilisation et la mise au point des produits ; le financement destiné à procéder à des essais cliniques dans des endroits appropriés ou la capacité de le faire font défaut ; et des choix doivent être faits entre plusieurs maladies, voire pour la même maladie, entre des filières concurrentes de mise au point de produits. D’autres objectifs consistent à faciliter la coopération entre le secteur public et le secteur privé et à promouvoir la participation d’un éventail plus large d’acteurs de la recherche-développement, par exemple en assurant la participation de chercheurs de pays à revenu faible ou moyen à la recherche de solutions à des problèmes qui les intéressent et en veillant à renforcer la capacité de recherche-développement dans ces pays.

Les difficultés de coordination sont exposées dans l’ouvrage Disease control priorities in developing countries,1 qui souligne l’utilité de la recherche notamment lorsqu’elle est fondée sur la population et qui indique que la recherche en santé est le produit d’efforts individuels ou institutionnels plutôt que le fait de pays :

« Il n’existe pas de réponse simple pour trouver les meilleurs moyens d’assurer une collaboration efficace du point de vue de la santé dans le monde. Les collaborations mondiales sont parfois difficiles et la liste des succès est limitée. Une des séries de leçons qu’il reste à tirer consiste à déterminer les meilleures formes de collaboration : chercheur individuel, niveau institutionnel, transnational ou multinational. ». (Traduction du Secrétariat.)

La réponse réside peut-être dans la nature du problème à résoudre. Si les quatre formes de collaboration peuvent intervenir dans la phase découverte, on a plutôt besoin de l’une ou plusieurs des trois dernières formes au cours de la phase de mise au point.

L’appel à l’action de Bamako sur la recherche pour la santé2 a constitué une étape marquante pour stimuler l’action mondiale dans le domaine de la recherche pour la santé. En ce qui concerne la collaboration, la déclaration dispose que « les activités de recherche menées par le secteur public et le secteur privé, y compris les partenariats internationaux pour le développement de produits …, ainsi que la participation accrue de la société civile, peuvent se renforcer mutuellement et être complémentaires dans la poursuite du développement de la santé et de la sécurité, mondialement ». L’appel reconnaît aussi la nécessité de « mobiliser tous les partenaires et les acteurs (publics, privés,

1 Bloom BR et al. Priorities for global research and development of interventions. In: Jamison DT et al. Disease

control priorities in developing countries. Oxford, Oxford University Press; Washington DC, Banque mondiale, 2006. 2 L’appel à l’action de Bamako sur la recherche pour la santé, Genève, Organisation mondiale de la Santé.

www.who.int/rpc/news/LAppel%20a%20laction%20de%20Bamako.pdf.


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société civile) pour travailler ensemble dans un partenariat efficace et équitable afin de trouver les solutions nécessaires ».

4.3 Suivi des ressources et coordination

S’il ne s’agit pas seulement d’une question de financement, la coordination de la recherche-développement en santé doit être fondée sur une prise de conscience des ressources nécessaires pour faire face aux problèmes de santé visés, des ressources déjà disponibles et de la façon de les utiliser. Ainsi, la coordination en général suppose qu’on suive les ressources pour la formulation des problèmes, la fixation des priorités, la planification des programmes et la surveillance des progrès accomplis.

La question du suivi des ressources mondiales pour la recherche-développement en santé est relativement nouvelle. La première estimation des dépenses mondiales affectées à la recherche-développement en santé est due à la Commission de la Recherche en Santé pour le Développement,1 qui estimait qu’en 1986 US $30 milliards avaient été consacrés à la recherche-développement en santé, dont quelque 5 % seulement concernaient les problèmes des pays à revenu faible ou moyen où surviennent 93 % des décès évitables. Depuis 2001, le Global Forum for Health Research suit et notifie les flux financiers mondiaux pour la recherche-développement en santé régulièrement et systématiquement en calculant un total biennal, en étudiant les flux de ressources pour des maladies, des affections, des acteurs et des sites spécifiques, et en publiant depuis 2008 une fiche annuelle sur les résultats obtenus par les organismes de financement du point de vue des objectifs atteints et des engagements pris.2

L’intérêt pour la surveillance des flux financiers concernant des aspects particuliers de la recherche-développement en santé s’est considérablement accru au cours des 10 dernières années :

• des groupes s’occupant de maladies spécifiques comme le VIH/sida,3 la tuberculose4 et le paludisme5 ont évalué les flux et les besoins de financement ;

1 Commission de la Recherche en Santé pour le Développement. Health research: essential link to equity in

development. New York, Oxford University Press, 1990. www.cohred.org/node/311?DocumentId=2834. Consulté le 18 octobre 2009.

2 Landriault E, Monot JJ, Matlin SA, eds. Monitoring financial flows for health research 2009. Genève, Global Forum for Health Research, 2009, sous presse.

3 HIV Vaccines and Microbicides Resource Tracking Working Group. Genève, ONUSIDA, 2009. www.hivresourcetracking.org. Consulté le 18 octobre 2009.

4 Agarwal N. TB research & development: a critical analysis of funding trends 2005–7, an update. New York, Treatment Action Group, 2009. www.treatmentactiongroup.org/uploadedfiles/about/publications/tag_publications/2009/tag%20tb%202009%20web-version2.pdf. Consulté le 18 octobre 2009.

5 Malaria R&D Alliance. Malaria research and development: an assessment of global investment. Stockholm, 2005. www.malariaalliance.org/PDFs/RD_Report_complete.pdf. Consulté le 18 octobre 2009.


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• des pays ont évalué le financement de la recherche comme une activité distincte afin de définir des points de référence et de comparer le financement à la charge de morbidité1,2 comme moyen de sensibiliser les responsables politiques3 ou dans le cadre d’une opération annuelle systématique visant à fixer les priorités du financement national pour la recherche en santé ;4

• la Fondation Bill & Melinda Gates a financé le projet G-Finder au George Institute de Sydney, en Australie, pour suivre les ressources mondiales consacrées à une série de maladies négligées sur une période de cinq ans ;5

• le secteur privé a notifié ses propres contributions à la santé dans les pays à revenu faible ou moyen et estimé la valeur globale de ses dons aux programmes d’accès aux médicaments (à l’exclusion de la recherche-développement sur les maladies négligées) à environ US $4,4 milliards.6

4.4 Dispositifs actuels

À l’heure actuelle, il n’existe aucune coordination mondiale des activités de recherche-développement concernant les maladies transmissibles et non transmissibles et il est peu probable qu’un grand projet de coordination mondiale de la recherche en santé voie jamais le jour. Il s’agit d’un domaine très fragmenté, la plupart des organisations travaillant soit isolément soit dans le cadre de petits groupes ou réseaux de sous-ensembles limités d’entités partageant les mêmes buts. Ainsi, des efforts partiels sont faits pour coordonner certains aspects de l’ensemble du système ne couvrant parfois qu’une partie de la filière de mise au point de nouveaux produits.

Une nouvelle approche pour la collaboration entre les organismes nationaux concernés par la recherche fondamentale est apparue au milieu de 2009 avec la formation de l’Alliance mondiale pour les maladies chroniques qui regroupe six des principaux organismes mondiaux dans le domaine de la santé : l’Australian National Health and Medical Research Council, les Instituts canadiens de Recherche en Santé, l’Académie chinoise des Sciences médicales, le Medical Research Council du Royaume-Uni et les National Institutes of Health des États-Unis (et plus particulièrement son National Heart, Lung, and Blood Institute et le Fogarty International Center). Ces institutions gèrent quelque

1 Jones CI, Williams JC. Too much of a good thing? The economics of investment in R&D. Journal of Economic Growth, 2000, 5:65-85.

2 Families USA Foundation. The world can’t wait: more funding needed for research on neglected infectious diseases. Washington DC, 2008. www.familiesusa.org/assets/pdfs/global-health/the-world-cant-wait.pdf. Consulté le 18 octobre 2009.

3 Research! United States of America. Alexandria, Virginia, 2009. www.researchamerica.org. Consulté le 18 octobre 2009.

4 de Azevedo Gesteira AS. Flows of financial resources for health research and development in Brazil 2000–2002. Genève, Global Forum for Health Research, 2006. www.globalforumhealth.org/Media-Publications/Publications/Flows-of-Financial-Resources-for-Health-Research-and-Development-in-Brazil-2000-2002. Consulté le 18 octobre 2009.

5 Moran M et al. Neglected disease research and development: How much are we really spending? PLoS Medicine, 2009, 6:e1000030. www.thegeorgeinstitute.org/shadomx/apps/fms/fmsdownload.cfm?file_uuid=409D1EFD-BF15-8C94-E71C-288DE35DD0B2&siteName=iih. Consulté le 18 octobre 2009.

6 Fédération internationale de l’Industrie du Médicament. Partnerships to build healthier societies in the developing world. Genève, 2006, www.ifpma.org/pdf/IFPMA_Building_Partnerships_Eng_18Jul06.pdf. Consulté le 18 octobre 2009.

Kanavos P. The IFPMA health Partnerships survey: a critical appraisal. Genève, Fédération internationale de l’Industrie du Médicament, 2006. www.ifpma.org/documents/NR4467/IFPMArelease_partnerships_LSE_08Mar06.pdf. Consulté le 18 octobre 2009.


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80 % de l’ensemble du financement public de la recherche en santé, collaborant à la recherche sur les maladies non transmissibles pour lutter contre les maladies cardio-vasculaires (principalement les cardiopathies et les accidents vasculaires cérébraux), plusieurs cancers, les maladies respiratoires chroniques et le diabète de type 2. L’Alliance mettra en particulier l’accent sur les besoins des pays à revenu faible ou moyen et sur ceux des populations à faible revenu dans les pays plus développés. L’Indian Council of Medical Research sera invité à se joindre à l’Alliance en qualité de membre. Des institutions de recherche d’autres pays et des organismes de financement privés pourront eux aussi être invités dans un deuxième temps, et l’OMS est en train d’adhérer à l’Alliance en qualité d’observateur. Cette nouvelle approche est à saluer. Les priorités proposées ont été définies par Daar et al.1

La coopération ou la coordination de la recherche-développement peuvent être analysées de plusieurs manières, qui toutes peuvent être classées comme verticales : par maladie, par domaine de santé ou par produit. On peut aussi répartir les activités selon qu’elles se situent au niveau national ou au niveau international. La coordination de la recherche ou la gestion de la recherche sont également nécessaires à l’intérieur d’organisations telles que l’OMS, comme on l’examine plus avant à la section 4.8.

Mais du moment que le champ de la présente analyse ne vise pas à mentionner toutes les initiatives possibles, on s’est borné à donner ci-dessous des exemples de la coordination de la recherche dans chaque catégorie.

4.5 Coordination par thème

4.5.1 Par maladie : paludisme

L’European Malaria Vaccine Initiative a été créée en 1998 par la Commission européenne et les États Membres intéressés de l’Union européenne pour remédier aux carences structurelles des efforts de mise au point de vaccins contre le paludisme financés par le secteur public. L’Initiative offre un dispositif permettant d’accélérer la mise au point de vaccins antipaludiques expérimentaux en Europe et dans les pays en développement. Elle a pour objectif de combler les fossés conceptuel et opérationnel entre la découverte de molécules et la confirmation de leur utilité, la production limitée et les essais cliniques en permettant ainsi une mise au point industrielle et la production. L’Initiative contribue financièrement et techniquement à la recherche-développement de vaccins contre le paludisme financée aux niveaux national et international et mènera les molécules jusqu’au stade d’une production industrielle limitée et des essais cliniques, en collaboration étroite avec l’African Malaria Network Trust. Elle fournira aussi un cadre aux scientifiques et responsables politiques engagés dans la recherche-développement de vaccins contre le paludisme. Il ne s’agit pas à proprement parler d’un institut de recherche puisque les recherches fondamentales sur les molécules pouvant déboucher sur des produits sont effectuées au niveau national ou international.

1 Daar AS et al. Grand challenges in chronic non-communicable diseases. Nature, 2007, 450: 494-496.

www.nature.com/nature/journal/v450/n7169/pdf/450494a.pdf. Consulté le 18 octobre 2009.


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La coordination est une caractéristique de la gouvernance et il s’agit d’un aspect majeur de la mise au point des vaccins antipaludiques européens. L’Initiative coordonne la recherche sur les vaccins contre le paludisme qu’elle soit financée au niveau national ou par la Commission européenne. Elle dispose d’un conseil, d’un comité consultatif scientifique indépendant et d’un secrétariat qui a spécifiquement pour mandat d’assurer la collaboration internationale avec les principaux acteurs.1

4.5.2 Par domaine de santé : reproduction humaine

Le programme Contraceptive research and development (CONRAD) a été lancé en 1986 dans le cadre d’un accord de coopération entre l’Eastern Virginia Medical School (États-Unis d’Amérique) et l’Agency for International Development des États-Unis, mais il bénéficie également de fonds au titre d’accords interorganisations du National Institute of Child Health and Human Development, des Centers for Disease Control and Prevention et du National Institute of Allergy and Infectious Diseases. Des partenariats avec diverses sociétés commerciales ont été établis pour des projets spécifiques, notamment Personal Products (J&J), Polydex, ReProtect, Biosyn, Schering AG (désormais Bayer Schering Pharma), Laboratorios Silesia (qui fait désormais partie du Groupe Andromaco), Gedeon Richter, Aplicaciones Farmaceuticas et Integra LifeSciences.

Le but général du programme CONRAD est d’améliorer la santé génésique, surtout dans les pays en développement. L’objectif principal est de contribuer à la mise au point de produits et de méthodes sûrs, acceptables et abordables pour la contraception ou la prévention de la transmission sexuelle du VIH et d’autres infections. Le CONRAD s’attache donc à favoriser des recherches prometteuses dans des institutions du monde entier, en menant des travaux de recherche au stade préclinique, en procédant à des essais cliniques, en concluant des accords de partenariat avec l’industrie privée pour la mise de nouveaux produits sur le marché, en collaborant avec d’autres institutions, fondations et organisations non gouvernementales et en formant des chercheurs du monde entier aux techniques de recherche préclinique et clinique.2

En 1995, le CONRAD a créé le Consortium pour la collaboration industrielle en recherche contraceptive pour favoriser l’engagement de l’industrie pharmaceutique en faveur de la mise au point de nouveaux contraceptifs. Le Consortium appuie la recherche-développement sur des méthodes répondant aux besoins et aux perspectives des femmes, avec trois priorités : la contraception masculine, les méthodes mensuelles pour les femmes, et les méthodes vaginales propres à éviter la grossesse et les infections sexuellement transmissibles.

Le dispositif de coordination est apparemment interne et comprend des évaluations de la surveillance technique et des réunions de différents groupes de travail thématiques. Le suivi externe est assuré par un comité consultatif scientifique comprenant des experts indépendants de différentes disciplines, qui donne des avis, suit les progrès, contribue à la prise de décisions essentielles sur la mise au point de produits et conseille les donateurs.

1 www.emvi.org/. Consulté le 27 mai 2009. 2 www.conrad.org/. Consulté le 30 mai 2009.


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4.5.3 Par produit

Vaccins

Le but de l’Initiative de l’OMS pour la recherche sur les vaccins est d’orienter, de faciliter, d’appuyer et de promouvoir la mise au point et l’évaluation clinique de vaccins sûrs, efficaces et abordables contre les maladies infectieuses importantes pour la santé publique, surtout dans les pays en développement, et d’assurer l’accès à ces produits. Il s’agit notamment : de fournir des conseils et de proposer une conception de la recherche-développement de vaccins à l’échelle mondiale ; de faciliter et de coordonner les essais cliniques, en veillant au respect des normes scientifiques et éthiques voulues ; de fournir des lignes directrices, des normes et des réactifs ; de renforcer les capacités en offrant une formation et en facilitant le transfert de technologie ; de se préoccuper de l’accès aux nouveaux vaccins et de leur introduction ; et d’encourager les partenariats.1 L’Initiative mettra l’accent sur des mesures critiques, encouragera les possibilités de recherche, de mise au point et de gestion qui existent déjà, définira et incitera à adopter des cibles pour chaque stade de la mise au point afin de façonner le contenu de la recherche-développement.

L’une des principales activités de l’Initiative concerne l’organisation du Forum mondial de recherche sur les vaccins.2 Cette conférence a commencé ses travaux à Morges, en Suisse, en juin 1996 sous le nom de Réunion d’examen technique pour la recherche-développement sur les vaccins. Le mouvement a pris de l’ampleur et acquis une plus grande notoriété et à la première réunion du nouveau millénaire, a été rebaptisé Forum mondial de recherche sur les vaccins. La conférence réunit chaque année une sélection mondiale de chercheurs et de scientifiques de pointe et sert de cadre pour les partenaires de l’Alliance mondiale pour les vaccins et la vaccination, leur permettant de discuter de la recherche-développement des vaccins et de mettre à jour les programmes de recherche. Les conférences permettent aussi des échanges d’informations sur les initiatives existantes et donnent une idée des recherches à venir. Malgré la rhétorique qui prétend le contraire et plusieurs initiatives, on ne discerne toutefois pas encore d’approche structurée pour une coordination réelle de la recherche-développement dans le secteur. Un certain contrôle est exercé car des normes et des règles mondiales doivent être respectées dans le cadre de l’assurance de la qualité et de l’innocuité des produits biologiques de l’OMS.

Les observations formulées par l’UNICEF et l’OMS il y a 14 ans dans The state of the world’s vaccines and immunization3 sont toujours d’actualité :

« Il existe une idée reçue bizarre selon laquelle si les antibiotiques peuvent être coûteux, les vaccins doivent être bon marché, mais aujourd’hui les choses sont en train de changer. Désormais, les vaccins n’appartiennent pas comme le déclarait résolument Salk « au peuple » mais à un ensemble complexe de sociétés de biotechnologie, d’universités, d’instituts de recherche du secteur public et du secteur privé et de firmes pharmaceutiques. ».

1 www.who.int/vaccine_research/en/. Consulté le 21 mai 2009. 2 www.who.int/vaccine_research/about/gvrf/en/. Consulté le 2 octobre 2009. 3 Fonds des Nations Unies pour l’Enfance. State of the world’s vaccine and immunization, Genève, Organisation

mondiale de la Santé, 1996. (Citation traduite par le Secrétariat.)


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4.6 Coordination des politiques

Comme indiqué ci-dessus, la nature de la recherche-développement rend la coordination difficile en soi. Récemment, les choses ont toutefois commencé à bouger dans ce secteur grâce à des initiatives visant à coordonner les politiques entre les bailleurs de fonds et entre différentes initiatives. Par exemple, en 2008, l’Agence suédoise pour la Coopération au Développement international a accueilli une réunion sur le renforcement de la capacité de recherche en santé1 pour examiner comment mieux aligner et améliorer les politiques. Différents cadres ont déjà été établis pour permettre aux organismes internationaux de financement et aux organismes d’aide de coordonner et d’harmoniser leurs efforts et leurs politiques. Des exemples de programmes actuels de coordination de la recherche dans des domaines particuliers sont donnés ci-dessous.

L’Alliance pour la recherche sur les politiques et systèmes de santé est une initiative de collaboration internationale rattachée au Groupe OMS Systèmes et services de santé, qui vise à encourager la recherche sur les politiques et systèmes de santé et à en promouvoir l’utilisation afin d’améliorer les systèmes de santé dans les pays en développement. La structure de gouvernance comprend un conseil (de huit membres au maximum, qui se réunit une fois par année), un comité consultatif scientifique et technique (de huit membres) et le Comité consultatif OMS de la Recherche en Santé dont relève le conseil.2

Le cadre de collaboration baptisé ESSENCE (Enhancing Support for Strengthening the Effectiveness of National Capacity Efforts – Favoriser l’appui au renforcement de l’efficacité des efforts nationaux concernant les capacités) regroupe des organismes de financement qui s’attachent à assurer la synergie des efforts visant à satisfaire les besoins en matière de capacités de recherche. Le but est d’améliorer l’effet des investissements dans les institutions et de fournir les dispositifs pour répondre aux besoins et aux priorités dans les stratégies nationales de recherche en santé. Le secrétariat est hébergé par le TDR, et le groupe administratif initial comprend des organismes de coopération au développement – le Department for International Development du Royaume-Uni, le Centre de Recherche pour le Développement international du Canada, le Ministère des Affaires étrangères des Pays-Bas, l’Agence norvégienne pour la Coopération au Développement et l’Agence suédoise pour la Coopération au Développement international – ainsi que la Fondation Bill & Melinda Gates, le Wellcome Trust et le Nouveau Partenariat de la science, de la technologie et de l’innovation pour le développement de l’Afrique.3

Le Programme spécial PNUD/UNFPA/OMS/Banque mondiale de recherche, de développement et de formation à la recherche en reproduction humaine (HRP) aide les scientifiques du monde entier à entreprendre des recherches guidées et suivies par des experts de nombreux pays. Le renforcement des capacités permet la participation d’institutions de pays en développement à la recherche de solutions à des problèmes locaux. Le HRP a des liens étroits avec les pays grâce à son réseau de conseillers en santé sexuelle et génésique et de conseillers VIH/sida, ce qui lui permet de faire appel aux responsables politiques, aux administrateurs de programme, aux dispensateurs de services, aux consommateurs et aux scientifiques dans les pays en développement afin de définir les activités de recherche et les activités techniques répondant aux priorités des pauvres et des groupes désavantagés.

1 Meeting on capacity-building for research for health, Stockholm, 3-4 avril 2008, 31 représentants d’organismes de

financement et leurs partenaires africains se sont réunis pour étudier la question du renforcement des capacités de recherche dans les pays à ressources limitées.

2 www.who.int/alliance-hpsr/fr/index.html. Consulté le 25 mai 2009. 3 apps.who.int/tdr/news-events/news/pdf/essence.pdf. Consulté le 2 juin 2009.


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Le HRP entretient aussi des partenariats efficaces avec un réseau mondial de scientifiques et de professionnels de la santé dans les universités, les associations professionnelles et d’autres organisations non gouvernementales, le secteur privé et des organismes publics, ainsi qu’avec des fondations et des agences de développement multilatérales. Dans le cas du HRP, plusieurs organes complémentaires de suivi et de consultation rendent compte de la gestion : le Comité Politiques et coordination, le Groupe consultatif scientifique et technique, le Groupe consultatif sur les droits humains et l’approche genre, les groupes consultatifs régionaux et le Groupe d’examen scientifique et éthique.1

Le TDR est un programme mondial indépendant de collaboration scientifique qui coordonne, appuie et influence les efforts mondiaux visant à combattre les principales maladies frappant les pauvres et les groupes désavantagés. Créé en 1975, le Programme spécial est parrainé par l’UNICEF, le PNUD, la Banque mondiale et l’OMS. Il est régi par un conseil unique composé de représentants des gouvernements de pays donateurs et bénéficiaires, avec une égalité de représentation quel que soit le niveau économique. En outre, le TDR dispose d’un comité d’examen scientifique et technique responsable du dosage et de l’éventail des priorités scientifiques ; le TDR a aussi d’autres comités dans des domaines de recherche spécifiques composés d’experts scientifiques du monde entier.2

Le Forum international des Donateurs pour la Recherche échange de façon informelle des informations et met en place des partenariats de recherche pour le développement international. Il a pour mandat de faciliter la collaboration et l’échange d’informations entre les responsables politiques d’organisations qui appuient la recherche dans les pays à revenu faible ou moyen.

Le Centre institutionnel de Coopération Sud-Sud pour la Science, la Technologie et l’Innovation est apparu en mars 2009. Son programme pour 2009-2010 couvre la politique scientifique et technologique et le renforcement des capacités humaines concernant les infections sexuellement transmissibles dans le cadre du programme des sciences naturelles de l’UNESCO. Parmi les activités prévues figure un programme de gestion de la recherche-développement pour les responsables politiques de haut niveau.3

La Réunion de dirigeants d’organismes de recherche à l’échelle internationale est une organisation informelle associant des gouvernements et des établissements de financement philanthropiques pour la recherche biomédicale à l’occasion d’une rencontre annuelle d’échange d’informations et de vues où sont également examinées les activités communes éventuelles et les questions pertinentes. En 2008, la réunion a porté sur les pandémies, l’échange de bases de données mondiales (par exemple concernant les tests sur le génome), le financement transfrontières, l’examen par les pairs, la formation à la recherche clinique, la publication en libre accès et la sécurité biologique.4

4.7 Initiatives de délimitation

Plusieurs organisations s’efforcent de délimiter les initiatives existantes et de faciliter la coordination en échangeant des informations.

1 www.who.int/reproductive-health/hrp/publications/hrp_brochure.pdf. Consulté le 20 mai 2009. 2 apps.who.int/tdr/. Consulté le 27 mai 2009. 3 istic-unesco.org/. Consulté le 20 mai 2009. 4 Réunion de dirigeants d’organismes de recherche à l’échelle internationale (HIRO), Ottawa, Instituts de Recherche

en Santé du Canada, 2003. www.cihr-irsc.gc.ca/f/18769.html. Consulté le 18 octobre 2009.


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Le Conseil de la Recherche en Santé pour le Développement a mis sur pied un « réseau de recherche en santé » qui est une source interactive d’informations sur la structure et l’organisation de la recherche en santé dans les pays à revenu faible ou moyen et destinée à ces pays. Son objectif est de tirer le maximum de la recherche sur la santé, l’équité et le développement dans ces pays et d’améliorer l’existence des populations sous-desservies partout où elles sont établies. Le Conseil entend pallier l’absence d’une source unique d’information sur la recherche en santé du point de vue des pays à revenu faible ou moyen, et il est organisé pour fournir des données intégrées sur la recherche en santé aux niveaux national et régional afin de renforcer la capacité nationale de recherche en santé. Les usagers peuvent chercher les informations par pays sur la recherche en santé en cours, les priorités de la recherche en santé, les institutions clés, le financement et les partenariats, les ressources et le contexte national notamment.1

Le Global Health Progress Initiative a pour but d’amener les firmes biopharmaceutiques de recherche et les responsables mondiaux de la santé à améliorer ensemble la santé dans les pays en développement. La base de données sur les programmes et initiatives permet de faire des recherches au moyen de mots clés et de menus déroulants, les usagers pouvant chercher par maladie, par information de base (y compris par lieu géographique) et par communauté et partenaire de la santé mondiale.2

Le HRP publie la Bibliothèque de santé génésique de l’OMS sur Internet et sur un CD-ROM comprenant des examens systématiques de la recherche.3

La Fédération internationale de l’Industrie du Médicament dispose d’une base de données sur les partenariats en santé permettant d’effectuer des recherches par pays, par type de programme, par type de maladie et par partenaire, et offrant une vue synoptique des programmes et des liens avec les sites Web appropriés. Le même site permet d’accéder à un portail sur les essais cliniques gratuit et convivial contenant des informations complètes sur les essais cliniques en cours, les résultats des essais cliniques et des informations complémentaires sur des questions connexes. Les ressources de ce type permettent d’accroître la transparence industrielle et de réduire les doublons.4

Le TDR a mis sur pied TropIKA.net, un portail électronique mondial de gestion des connaissances permettant d’échanger les informations essentielles et de mieux définir les priorités et les lacunes de la recherche dans le domaine des maladies infectieuses touchant les pauvres. Malgré les immenses progrès scientifiques, chercheurs et responsables politiques sont confrontés à un flux désordonné d’informations scientifiques, qu’ils n’ont pas le temps de filtrer, ne sachant pas non plus ce qui est pertinent et essentiel pour leur domaine, leurs activités et leurs compétences d’interprétation et d’application dans les interventions sanitaires. En 2004, le TDR a entrepris des enquêtes et des consultations pour renforcer cette plate-forme de gestion des connaissances. TropIKA.net est conçu pour élargir l’accès aux connaissances essentielles et les échanger avec des chercheurs et des responsables politiques travaillant dans le domaine de la santé.5

1 www.cohred.org/HRWeb/. Consulté le 29 mai 2009. 2 www.globalhealthprogress.org/programs/search.php?first=yes&parent=programs. Consulté le 1er juin 2009. 3 www.who.int/reproductive-health/hrp/publications/hrp_brochure.pdf. Consulté le 1er juin 2009. 4 www.ifpma.org/Healthpartnerships/. Consulté le 29 mai 2009. 5 www.tropika.net/. Consulté le 29 mai 2009.


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4.8 Accords de collaboration pour la recherche mondiale en santé

L’OMS et beaucoup d’autres acteurs mondiaux de la santé ont eu plusieurs discussions et effectué plusieurs analyses pour améliorer la coordination entre les partenariats et les initiatives mondiales de recherche en santé. On s’efforce de définir les possibilités, les problèmes ainsi que les méthodes à suivre pour que la collaboration soit couronnée de succès. Il semble logique que le premier niveau de rationalisation, de coopération et de synergie soit atteint lorsqu’il existe une autorité – l’OMS –, l’étape suivante se situant au niveau du groupe des organisations des Nations Unies. Après plusieurs discussions concernant la nécessité d’accroître la collaboration, l’OMS a demandé à FSG Social Impact Advisers d’analyser la collaboration potentielle entre huit organisations et initiatives de recherche en santé qui assument un certain rôle de surveillance et de notification sur la recherche au niveau mondial, bien qu’elles ne participent pas elles-mêmes à la recherche-développement. Les huit organisations et initiatives retenues étaient les suivantes : Politique et coordination de la recherche, Alliance pour la recherche sur les politiques et systèmes de santé, Conseil de Recherche en Santé pour le Développement, Global Forum for Health Research, HRP, Initiative pour la recherche sur les vaccins, groupe de travail intergouvernemental sur la santé publique, l’innovation et la propriété intellectuelle et TDR. L’analyse devrait faire ressortir les domaines tels que le renforcement des capacités et la mobilisation des ressources dans lesquels la collaboration et une coopération technique coordonnée auraient les meilleurs effets.

Dans un récent document,1 l’OMS a avancé l’idée d’une structure efficace pour la gouvernance sanitaire mondiale : un partenariat à plusieurs niveaux, regroupant plusieurs parties à des fins multiples pour la gouvernance sanitaire mondiale, un centre de liaison coordonné par l’OMS et fondé sur un engagement politique de haut niveau et sur la cohérence des politiques. Il est envisagé que ce centre soit rendu opérationnel par l’application efficace de réseaux d’action mondiaux. D’autres idées concernant la mise en place d’un nouveau dispositif ont été proposées par des experts indépendants et nationaux.2

L’OMS a un mandat constitutionnel de coordination qui pourrait inclure la recherche-développement aux niveaux mondial, régional et national et qui est pleinement réalisé dans la stratégie de recherche de l’OMS. Une certaine coordination peut être exercée par l’OMS elle-même mais on pourrait optimiser ce rôle en renforçant les capacités nationales et régionales. On trouvera un exemple de réseau régional dans l’encadré ci-dessous.

1 Sridhar D, Khangram S, Pang T. Are existing structures equipped to deal with today’s global health challenges

– towards systemic coherence in scale up. Global Health Governance, 2. www.ghgj.org. 2 Røttingen JA et al. Global-health research architecture–time for mergers? Lancet, 2009, 373:193-195.


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Réseaux régionaux pour l’innovation

Le Réseau africain pour l’innovation dans le domaine des médicaments est un nouveau réseau régional visant à promouvoir la recherche sur les priorités de la santé dans les pays africains, appuyé par les ministères africains de la santé, et de la science et de la technologie et dont le secrétariat est hébergé par la Banque africaine de Développement. Des réseaux régionaux similaires sont en train d’être constitués en Asie et en Amérique latine, avec l’encouragement et l’appui du TDR en coordination avec le Global Forum for Health Research (qui initialement privilégiait la recherche sur les maladies tropicales négligées mais s’est ouvert à d’autres domaines de recherche comme les systèmes de santé et les opérations). Les réseaux de recherche régionaux coordonnent la politique de recherche mais peuvent aussi agir pour leur propre compte afin de : i) récolter des fonds (non seulement auprès d’organismes donateurs mais aussi auprès d’entreprises, de fondations, d’organisations universitaires et philanthropiques), ii) s’occuper de l’allocation des fonds (entre les pays concernés et participants), et iii) améliorer l’efficacité (par exemple par l’harmonisation de la réglementation et la recherche-développement préconcurrentielle).

Il existe plusieurs initiatives régionales visant à faciliter la coordination mondiale de la recherche-développement. Les approches régionales concernant le financement de la recherche dans les pays en développement offrent des avantages particuliers. Notamment, les centres régionaux d’excellence facilitent la formation d’un réseau de centres de recherche interdisciplinaire pour utiliser les résultats de la recherche en répondant aux besoins locaux et régionaux de la santé publique. Ce type d’infrastructure se traduit par une recherche scientifique de qualité, par une formation à la recherche clinique et pratique, par l’application des résultats de la recherche fondée sur la population à la pratique clinique, la conduite et l’application de la recherche sur les systèmes de santé, et par la mise en place d’une infrastructure pour gérer les fonctions associées aux programmes de recherche, par exemple la propriété intellectuelle. Les centres régionaux facilitent aussi les partenariats avec d’autres institutions de recherche, l’industrie privée et les partenariats pour la mise au point de produits, et renforcent ainsi les synergies avec les initiatives multilatérales et régionales existantes.

4.9 Conclusions et observations générales

Ces descriptions des initiatives montrent que beaucoup de dispositifs de coordination « locaux » de recherche-développement sont déjà en place. Les buts de la coordination dans le cadre des différentes initiatives varient, la coordination étant structurée soit par des dispositifs de gouvernance et de suivi en bonne et due forme soit par des initiatives plus souples. Certaines se situent au sein même de l’appareil de gestion institutionnel, alors que d’autres sont extérieures. Dans l’ensemble, on peut distinguer trois catégories.

Premièrement, beaucoup parmi les initiatives décrites ci-dessus ont des organes directeurs – des conseils ou des comités avec une large représentation, qu’elle soit géographique ou par sujet ou contexte institutionnel. La plupart de ces entités sont internes à l’organisation ou à l’initiative et assument des rôles de gouvernance et de supervision. Bien qu’elles n’aient pas pour mandat de coordonner la recherche-développement au niveau mondial, ces entités n’en constituent pas moins une ressource importante et ces organes directeurs associant une grande diversité d’acteurs doivent être utilisés lorsqu’on envisage de mettre sur pied un dispositif de coordination mondial.

Deuxièmement, de nombreuses initiatives disposent de mécanismes permettant de se prévaloir de la force et de l’expertise des partenaires techniques et ont formé des groupes spéciaux, des groupes d’experts et des comités consultatifs scientifiques et techniques. Ces structures tendent à avoir une


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large représentation afin de se prévaloir des meilleurs conseils et opinions d’experts du monde entier disponibles. Comme dans le cas précédent, elles n’ont pas pour mandat de coordonner la recherche-développement au niveau mondial mais elles échangent des données de manière informelle.

La troisième catégorie comprend le très large ensemble de réseaux informels de chercheurs et d’acteurs qui ont des occasions d’échanger des données d’expériences, par exemple lors de réunions convoquées par des organisations telles que l’OMS ou des initiatives qui lui sont affiliées comme le TDR.

En outre, de nombreuses autres structures définissent les activités en cours, dressent des inventaires et gèrent des informations. Plusieurs d’entre elles coordonnent les dispositifs au niveau politique, généralement en associant des donateurs et des organismes de développement qui financent la recherche et leurs collaborateurs de recherche.

Il n’existe pas toutefois de coordination « mondiale » de la recherche-développement sur les principales maladies et le « système mondial de recherche et d’innovation pour la santé » est très fragmenté. Le système présente quatre types de carence qui se traduisent par l’absence de traitements efficaces pour les problèmes de santé et par la persistance de disparités en matière de santé au sein des populations et entre elles : des carences scientifiques, des carences liées au marché, des carences de santé publique et des carences au niveau de la collecte, de la compilation, de l’interprétation et de la diffusion de l’information. L’étendue de ces carences concernant les types de maladie fait l’objet du Tableau 6. Pour y remédier, il est proposé d’instaurer une approche mondiale coordonnée de la recherche-développement prévoyant :

• une coordination au niveau de la définition des priorités d’action ;

• une coordination au niveau de la répartition de la recherche entre différentes entités du secteur public ou du secteur privé et dans différentes zones géographiques ;

• une coordination du financement de la recherche-développement.


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Tableau 6. Carences du système mondial de recherche et d’innovation pour la santé, par type de maladie

Type I Type II Type III


Carences scientifiques + ++ +++ Carences liées au marché + ++ +++ Carences de santé publique + ++ +++ Carences au niveau de la collecte, de la compilation, de l’interprétation et de la diffusion de l’information

+ +


Carences scientifiques - + + Carences liées au marché - (+) ++ Carences de santé publique - + ++ Carences au niveau de la collecte, de la compilation, de l’interprétation et de la diffusion de l’information

- + +

La surface grisée reflète approximativement la charge de morbidité relative qui peut être attribuée aux différentes catégories.

Ces éléments peuvent être considérés comme séquentiels. En particulier, la coordination du financement de la recherche-développement des maladies répandues dans les pays à revenu faible ou moyen nécessiterait à la fois de définir les priorités pour chaque maladie et de déterminer qui doit recevoir les fonds. Il serait donc justifié d’instaurer une approche globale associant les trois éléments et nécessitant un dispositif tel que celui qui est décrit ci-dessous :

• création de groupes de travail et d’un groupe de supervision chargés de mettre au point des programmes de recherche et de fixer des priorités sur la base d’informations provenant d’un éventail de sources, notamment un nouvel « observatoire mondial de la recherche en santé » ;

• décisions prises par les groupes de travail et de supervision concernant la répartition des éléments de la recherche-développement nécessaire entre les chercheurs travaillant dans différents cadres – laboratoires de recherche fondamentale, installations de mise au point ou de développement, dispensaires, services de santé et communautés – aussi bien du secteur public que du secteur privé dans les pays à revenu élevé et dans les pays à revenu faible ou moyen ;

• mise en place d’une coordination mondiale de la recherche et de l’innovation pour la santé et d’un mécanisme de financement permettant d’apporter des fonds destinés :

− à la recherche-développement ciblée de nouveaux médicaments, vaccins, produits diagnostiques et stratégies d’intervention contre les affections touchant les pauvres, c’est-à-dire les maladies transmissibles et non transmissibles répandues dans les pays à revenu faible ou moyen et contre lesquelles il n’existe pas actuellement d’interventions efficaces ;


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− à la recherche effectuée avant tout dans les pays à revenu faible ou moyen qui est indispensable pour améliorer la santé, notamment : la recherche sur les politiques et systèmes de santé, la recherche sur les sciences sociales et la recherche comportementale, la recherche sur la mise en œuvre et la recherche opérationnelle, ainsi que la recherche sur les déterminants de la santé. Le financement associerait le renforcement des capacités et une recherche ciblée destinée à appuyer les programmes de santé nationaux, par exemple le renforcement des systèmes de santé, l’amélioration de la santé génésique, l’éradication de maladies cibles et la riposte face à des menaces pour la santé telles que le changement climatique ;

− au développement de la capacité et des conditions d’innovation dans les pays à revenu faible ou moyen pour leur permettre de renforcer leur système national d’innovation ;

− à la gestion d’un observatoire mondial de la recherche en santé assurant une surveillance régulière et fiable des maladies et un suivi des ressources consacrées à la recherche-développement afin de fournir les éléments nécessaires pour fixer les priorités et les moyens de suivre les progrès accomplis ;

• mise en place d’une structure chargée de la collecte, de la compilation, de l’analyse, de l’interprétation et de la diffusion de l’information sur le financement pour la recherche-développement.

Afin de s’acquitter de ces fonctions, le mécanisme devrait être financé à hauteur de US $3 à 15 milliards par année.1

Il sera vraisemblablement difficile toutefois de créer une structure de gouvernance unique pour coordonner la recherche-développement au niveau mondial en raison de la nature de la recherche-développement et des différences de structure entre les économies des différents pays. L’OMS doit cependant conserver son rôle important de collecte et de large diffusion de l’information. Le Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche-développement a exprimé son vif intérêt pour un mécanisme de financement mondial privilégiant l’expression et l’adhésion au niveau régional, et l’OMS devrait jouer un rôle actif pour mettre en place un tel dispositif, dont les structures et les processus évolueront en fonction des discussions qui auront lieu dans les forums traitant de la question.

5. SOURCES DE FINANCEMENT INNOVANTES2

5.1 Introduction

Plus de 90 modes de financement ont été proposés ou ont déjà été appliqués. La moitié environ des propositions concernent uniquement le financement, à savoir la collecte de fonds sans objet désigné mais non encore utilisés pour financer la recherche-développement en santé. Les autres

1 La Commission Macroéconomie et Santé a évoqué un montant de US $3 milliards qui devrait aujourd’hui être

beaucoup plus élevé. Le chiffre de US $15 milliards est une approximation fondée sur l’expérience des auteurs en matière de coordination de la recherche.

2 Les informations utilisées dans ce chapitre sont issues d’un document établi par le Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche-développement avec le concours d’une équipe du George Institute for International Health.


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propositions ne concernent pas le financement mais les modalités d’allocation des fonds, et notamment les structures nécessaires pour centraliser, gérer et allouer des fonds à la recherche-développement en santé (sous réserve de fonds disponibles), à l’exclusion des mécanismes de collecte des fonds. Quelques propositions concernent à la fois la collecte et l’allocation des fonds.

L’immense majorité des propositions existantes, opérationnelles ou soumises au Groupe de travail d’experts intéressent les chercheurs et les concepteurs de produits du secteur public des pays développés, et c’est sur ces propositions que reposent les comparaisons faites par le Groupe de travail. Dans la mesure du possible, le Groupe de travail a examiné ces propositions sous l’angle du potentiel de recherche-développement des pays en développement, et plus particulièrement des pays en développement innovants, estimant qu’ils créeront de plus en plus de produits nouveaux en réponse à leur propres besoins.

5.2 Généralités

La quantité des fonds nécessaires pour toute recherche-développement en santé dépend des réponses apportées à plusieurs questions.

La solution au problème de santé représente-t-elle un marché d’une ampleur importante, restreinte ou nulle ?

Les produits pour des maladies qui constituent un marché important dans les pays développés (maladies du type I) requièrent généralement moins de fonds, les activités de recherche-développement pour les pays en développement pouvant être greffées sur des programmes commerciaux existants. Les produits pour des maladies sans débouchés commerciaux (maladies du type III) doivent être financés en totalité, tandis que les produits pour des maladies du type II, qui représentent un petit marché dans les pays développés, se situent dans l’intervalle.

La solution au problème de santé a-t-elle une assise scientifique et technologique solide ?

Les produits pour des maladies solidement ancrés aux plans scientifique et technologique (vaccins contre la pneumonie, par exemple) constituent des investissements moins risqués, tandis que les produits pour des maladies qui reposent sur une base fragile sont à haut risque. Les donateurs devront alors financer eux-mêmes la recherche-développement ou fournir des incitations à la mesure des risques.

Quel type de recherche-développement est nécessaire ?

S’il s’agit de recherche fondamentale, les coûts par projet seront relativement faibles (de centaines de milliers à, peut-être, US $2-3 millions) ; l’incertitude scientifique tend toutefois à accroître les coûts dans leur ensemble car, avant qu’un projet aboutisse, un grand nombre échouent et sont abandonnés. Quel que soit le produit, les travaux initiaux (essais précliniques et essais cliniques de moindre ampleur) sont relativement bon marché, de quelques centaines de milliers de US dollars pour les produits diagnostiques à des dizaines de millions de US dollars pour les médicaments et les vaccins. Les étapes ultimes, en revanche (essais cliniques de grande ampleur et fabrication) coûtent beaucoup plus cher, de quelques millions de US dollars pour des produits diagnostiques jusqu’à


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US $150-250 millions1 pour des médicaments et US $500-800 millions pour des vaccins, si on inclut le coût de la construction du site de fabrication.2

La proposition est-elle adaptée aux besoins du groupe cible ?

Selon le type de recherche-développement, les compétences requises diffèrent ainsi que les personnes qui en assurent la mise en œuvre. Les travaux de recherche fondamentale sont généralement exécutés par des universitaires dans des établissements publics ; la recherche de produits principalement par des petites et des grandes entreprises et des partenariats pour le développement de produits, même si des groupes publics y participent également ; et le développement de produits sur une grande échelle par de grandes entreprises et des partenariats pour le développement de produits. Les entreprises des pays en développement jouent un rôle dominant dans la fabrication et la distribution pour les pays en développement, et les entreprises des pays en développement innovants s’attellent de plus en plus à la recherche et au développement de produits. Ces groupes diffèrent sensiblement au plan des structures de coûts, des modèles commerciaux et des besoins. Les grandes firmes multinationales, par exemple, peuvent investir une plus grande part de leurs propres ressources et prendre des risques accrus en attendant un retour sur investissement, et elles peuvent même effectuer des recherches à but non lucratif. La plupart des petites entreprises, cependant, ont juste de quoi subsister : elles ont constamment besoin de capitaux pendant les travaux de recherche-développement et ne peuvent se permettre d’avoir des activités non lucratives. Les groupes commerciaux requièrent aussi invariablement des incitations plus importantes que les groupes à but non lucratif.

Compte tenu de ces disparités, il est peu probable, voire impossible, qu’une même proposition d’allocation réponde de manière satisfaisante aux besoins liés à toutes les maladies et à tous les produits et aux exigences de tous les groupes de développement concernés.

5.2.1 Remarques concernant les méthodes

Une liste succincte de propositions a été retenue entre de nombreuses autres sur la base de critères convenus. Les propositions relatives au financement et à l’allocation de fonds étant très différentes, elles ont été examinées séparément. Les propositions de collecte de fonds ont été réparties entre plusieurs groupes, et chaque proposition de chaque groupe a été évaluée sous l’angle du potentiel de collecte de fonds, de l’additionnalité (fourniture de fonds additionnels pour la santé) et des chances que les fonds puissent être considérés comme propres à financer la recherche-développement en santé, et de la facilité de mise en œuvre. Les propositions relatives à l’allocation de fonds ont aussi été divisées en différents groupes et chaque proposition de chaque groupe a été évaluée sous l’angle de ses effets sur la santé, de son efficacité opérationnelle et des aspects financiers pour les pays en développement, ainsi que sous l’angle du potentiel de motivation des chercheurs à entreprendre ou accroître les activités de recherche-développement dans les pays en développement et les pays développés. Des notes chiffrées sont attribuées aux résultats (trois étant une note élevée, deux une note satisfaisante, un une note moyenne et zéro une note faible). Ces évaluations ont permis au Groupe de travail de déterminer les méthodes de collecte et d’allocation de fonds qui fonctionnaient le mieux en général et de choisir les propositions les plus satisfaisantes. Des écarts sensibles sont apparus entre les

1 Pekar N, ed. The economics of TB drug development. New York, Global Alliance for TB Drug Development, 2001. Disponible à l’adresse : www.tballiance.org/downloads/publications/tba_economics_report.pdf.

2 Serdobova I, Kieny MP. Assembling a global vaccine development pipeline for infectious diseases in the developing world. American Journal of Public Health, 2006, 22:1554-1559. Disponible à l’adresse : www.pubmedcentral.nih.gov/articlerender.fcgi?artid=1551949.


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propositions à l’intérieur des groupes en fonction de leur conception, la plupart donnant de meilleurs résultats qu’une autre par rapport à un critère donné. Ces écarts, significatifs en soi, nous ont aidés à déterminer les aspects de la conception qui donnaient les meilleurs résultats. (Voir les détails à l’annexe 1.)

Si la liste succincte des propositions finales était en grande partie fondée sur l’évaluation de leurs résultats, d’autres facteurs ont aussi été pris en compte, et notamment leur aptitude à offrir une solution applicable à de nombreuses maladies et de nombreux produits. Nous avons également recherché un équilibre général dans la liste succincte, les propositions choisies devant assurer collectivement une bonne couverture du champ de la recherche-développement et de ceux qui y travaillent, et un équilibre raisonnable entre risques publics et privés.

L’examen n’aurait pu être mené à bien sans le concours de diverses personnes. C’est ainsi que l’examen des propositions relatives au financement s’est abondamment inspiré des importants travaux des groupes 1 et 2 du Groupe spécial sur le financement international novateur des systèmes de santé, et nous sommes reconnaissants à l’analyste de ce Groupe dont la contribution à cet examen a permis de réduire les doubles emplois et le gaspillage de ressources. Le Groupe de travail a utilisé de nombreuses sources pour concevoir les critères applicables aux propositions, notamment le Brookings Institute pour son rapport Innovative financing for global health,1 et le groupe de travail 2 pour ses critères d’efficacité financière. Les critères applicables à la recherche-développement s’appuient également sur les importantes contributions d’acteurs concernés publics, privés, philanthropiques et de la société civile qui ont participé aux consultations du Groupe de travail d’experts. (Voir le chapitre sur les méthodes.)

Un domaine important de la recherche-développement en santé, la recherche opérationnelle, n’est pas couvert par le présent rapport, faute de propositions. Les propositions de recherches fondamentales n’ont été incluses que dans la mesure où elles s’ajoutent aux programmes existants mis en œuvre par la plupart des gouvernements nationaux.

Comme il a été observé précédemment, aucune proposition relative à l’allocation de fonds ne peut à elle seule répondre de manière satisfaisante aux besoins liés à toutes les maladies, tous les produits et tous les chercheurs. Aussi le Groupe de travail a-t-il choisi un ensemble de propositions couvrant la recherche-développement, de la recherche fondamentale à la distribution, qui sont le mieux à même d’optimiser les activités de recherche-développement de tous les groupes cibles potentiels et qui présentent le plus d’avantages pour la santé publique pour un investissement donné. Les quatre mécanismes de financement tripleraient ou presque les fonds disponibles pour la recherche-développement sur les maladies négligées dans les pays en développement ; les cinq mécanismes d’allocation de fonds permettraient d’allouer de manière optimale les fonds existants et les fonds nouveaux recueillis au moyen des quatre mécanismes de financement proposés ; et les deux propositions relatives à l’efficacité économique réduiraient partout les dépenses de recherche-développement. Tous les mécanismes retenus sont décrits plus en détail ci-après.

Les mécanismes de financement et d’allocation de fonds ne peuvent être appariés car les propositions relatives à l’allocation de fonds, leur portée (maladies et produits) et leur calendrier doivent être définis avant que soit déterminé le montant annuel requis pour chaque mécanisme. (En

1 De Ferranti D et al. Innovative financing for global health. Tools for analyzing the options. Washington DC,

Brookings Institute, 2008. Disponible à l’adresse : www.brookings.edu/~/media/Files/rc/papers/2008/08_global_health_de_ferranti/08_global_health_de_ferranti.pdf. Consulté le 17 juillet 2009.


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l’absence de ces informations, un chiffre cible de deux à trois fois le montant existant consacré aux programmes pour des maladies négligées a servi de guide.) Les donateurs sont donc instamment priés de décider rapidement quelles maladies et quels produits ils souhaitent cibler, et dans quel ordre, pour permettre la mobilisation des fonds nécessaires et leur allocation à temps pour atteindre les objectifs.

5.3 Propositions relatives au financement

Les options ci-après pour la collecte de fonds ont été proposées compte tenu de leur éventuelle capacité à générer durablement des ressources nouvelles pour financer la recherche-développement. Lors de l’examen de ces propositions par le Groupe de travail d’experts dans le contexte de précédents travaux dans ce domaine, certaines sont apparues plus susceptibles que d’autres de recueillir un appui. De plus, vu la difficulté de coordonner les taxes à l’échelle internationale et les écarts sensibles en matière de fiscalité entre les pays, il est important que les approches choisies soient adaptées aux conditions locales. Les options qui ont été envisagées sont les suivantes : une nouvelle taxe indirecte (sur la consommation), des contributions volontaires d’entreprises et de consommateurs, une taxe sur le rapatriement des bénéfices de l’industrie pharmaceutique et de nouveaux dons en faveur de la recherche-développement.

5.3.1 Une nouvelle taxe indirecte

La fiscalité indirecte recouvre l’ensemble des taxes d’un petit montant prélevées sur certains produits ou transactions. La taxe est en principe payée par le consommateur ou l’utilisateur du produit ou de la transaction, perçue par le détaillant et transmise à l’autorité fiscale. Une fois instaurée, une taxe est obligatoire. L’objectif est de recueillir des ressources ou, dans le cas des taxes sur les armes et des droits d’accises sur le tabac et l’alcool, de prévenir la consommation (excessive) d’un produit particulier. Dans ces derniers cas, il peut s’ensuivre des effets bénéfiques sur la santé. Les taxes comme celles qui s’appliquent aux voyages aériens peuvent participer à la lutte contre les maladies transmissibles. Ces taxes, ou d’autres comme une taxe numérique, peuvent être considérées comme des contributions humanitaires qui, collectivement, peuvent fournir des ressources importantes en réponse aux besoins sanitaires mondiaux. La taxe numérique s’applique au trafic sur Internet. Elle a d’abord été examinée dans les années 1990 et différentes versions ont été proposées, par exemple une taxe de 1 US cent pour 100 courriels de 10 KB envoyés, une redevance pour un nombre donné de courriels (10 US cents pour 1000 messages, par exemple). L’essentiel est la faiblesse du montant prélevé.

Résultats

Potentiel de collecte de fonds et additionnalité : Une taxe indirecte peut être source de recettes très importantes :

• Une taxe de 10 % sur le commerce des armes pourrait rapporter environ US $5 milliards par an.

• Taxe numérique (sur le nombre de bits) : déjà énorme, le trafic sur Internet est appelé à augmenter rapidement ; cette taxe, vu le grand nombre d’utilisateurs, pourrait rapporter des dizaines de milliards de dollars.

• La taxe brésilienne sur les transactions bancaires – Contribuição Provisória Sobre Movimentação ou Transmissão de Valores e de Créditos e Direitos de Natureza Financeira –, fixée à 0,38 % des règlements de factures en ligne et des gros retraits qui, selon les estimations, a rapporté US $20 milliards par an et permis de financer 87 % environ du programme public de


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protection sociale (Bolsa Familia) avant d’être rejetée. Les taxes sur les transactions bancaires pourraient être étendues dans le monde.

• La taxe sur les billets d’avion a rapporté US $1 milliard environ en deux ans (principalement en France), montant qui devrait augmenter avec l’adoption de cette taxe par d’autres pays (comme le Portugal en 2009). Les recettes totales pourraient être de quelques milliards de US dollars. Fin 2008, 13 pays avaient adopté la taxe sur les billets d’avion, plusieurs autres s’y attelaient.

Taxes sur le tabac : Les pays à faible revenu recueillent quelque US $13,8 milliards au moyen des taxes sur le tabac. Dans un quart environ des 152 pays ayant instauré des taxes sur le tabac, le taux de prélèvement est inférieur à 25 %. Une hausse de 5-10 % du taux pourrait rapporter US $0,7-1,4 milliard par an. Une hausse similaire dans les pays développés pourrait rapporter US $5,5-11 milliards. De nombreux pays ont déjà adopté des taxes sur les alcools.

Des projections peuvent être faites mais les recettes dépendront en définitive des réactions face à l’augmentation des prix du fait de la taxe. Dès lors qu’un État décide d’instaurer ou d’étendre l’une de ces taxes au profit de la santé dans les pays en développement, il en résultera des ressources supplémentaires. Pour évaluer les recettes éventuelles, nous avons pris l’exemple de la mise en place d’une taxe numérique indirecte d’un très faible montant. On peut estimer qu’elle rapporterait au minimum environ US $3 milliards par an.

Probabilité : Le lien entre la source des fonds et l’objectif (recherche-développement en santé) est plus évident dans le cas des taxes sur le tabac, l’alcool et les armes. Comme l’a montré la taxe sur les billets d’avion, cependant, ces liens n’intéresseront pas pour autant les responsables politiques et les consommateurs. Une taxe indirecte comme une taxe numérique pourrait obtenir la faveur des politiques et des consommateurs, qui accepteront une taxe d’un faible montant à large assise et au but altruiste.

Efficacité opérationnelle : L’instauration d’une taxe nouvelle ou l’expansion d’une taxe existante pourra nécessiter, selon la taxe, une modification de la législation nationale et internationale, et la mise en place d’une réglementation destinée à en assurer l’application. La mise en œuvre d’une nouvelle taxe mondiale demanderait plus de temps que l’expansion d’une taxe existante dans un pays. Une taxe d’ampleur mondiale permet aux pays en développement de contribuer à la collecte de fonds, ce qu’ils sont prêts à faire, comme l’a démontré la taxe sur les billets d’avion. Ce cadre pourrait être appliqué à un type de taxe numérique.

Comme avec l’adoption de toute taxe, il y a des avantages et des inconvénients :

• Les prévisions concernant les recettes ne sont pas absolument sûres, leur montant réel dépendant de la réaction des fournisseurs et des consommateurs face à la hausse des prix associée à la taxe et de la portée de la taxe. De plus, comme en témoigne le retrait de la taxe brésilienne sur les transactions bancaires, une taxe peut être supprimée, même si cela est rare.

• Certaines taxes peuvent avoir des effets pervers. C’est ainsi qu’une taxe sur le commerce des armes a toutes les chances d’entraîner une augmentation du commerce illicite (réduisant de ce fait les recettes) ; et une taxe trop élevée sur l’alcool pourra encourager la consommation de boissons alcooliques illicites, souvent dangereuses. Une taxe sur les armes pourra susciter moins d’intérêt politique que d’autres, les États, en l’occurrence, se taxant essentiellement eux-mêmes.

• Une vaste couverture géographique pourra être difficile à réaliser pour certaines de ces taxes à l’échelle internationale, des États pouvant s’opposer à leur adoption. (Les États-Unis, par


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exemple, n’ont pas instauré de taxe sur les billets d’avion, arguant de problèmes liés à la dimension de cette taxe, et on s’emploie à obtenir les ressources, non par une taxe obligatoire, mais par des contributions volontaires.)

• La taxe numérique a aussi d’autres obstacles opérationnels à surmonter, un suivi économiquement efficace du trafic Internet pour taxer les consommateurs pouvant se révéler problématique. La taxe numérique pourrait peser lourd sur les entreprises dont l’activité repose en grande partie sur l’utilisation d’Internet et qui envoient quantité de données. La solution à ce problème pourrait résider dans le cadrage approprié de la taxe.

5.3.2 Contributions volontaires d’entreprises et de consommateurs

Cette approche repose sur les dons volontaires de consommateurs particuliers. Elle peut fonctionner de trois manières différentes : i) relier volontairement un don au paiement d’un service (au paiement des factures de téléphone portable ou de l’impôt sur le revenu, par exemple) ; ii) verser des dons automatiquement à un bénéficiaire particulier (virements permanents au profit d’Oxfam, par exemple) ; ou iii) faire des dons volontaires mais pas automatiques (campagne de dons privés ou dotation, par exemple). Un don d’impôt sur le revenu permet à un particulier de verser une contribution prélevée sur son revenu, que l’État déduit de l’impôt sur le revenu qui était dû.

Les contributions volontaires d’entreprises sont des dons caritatifs du secteur commercial prélevés sur ses recettes ou ses bénéfices. Cela vaut à l’entreprise un capital de sympathie, qui peut entraîner une augmentation de ses ventes et de ses bénéfices, l’entreprise pouvant aussi prendre des mesures plus altruistes dans le contexte de ses responsabilités sociales institutionnelles. La taxe par déduction fiscale, mécanisme qui associe l’exemption fiscale et les contributions volontaires d’entreprises, et l’initiative Product RED sont des exemples de ces mécanismes.

Les contributions volontaires sont des flux financiers moins sûrs que les taxes mais, une fois mises en place, elles sont relativement prévisibles.

Résultats

Potentiel de collecte de fonds et additionnalité : La quantité de ressources recueillies varie.

• Les contributions volontaires de solidarité sur les billets d’avion devraient rapporter quelque US $980 millions par an, ces chiffres ayant néanmoins été révisés à la baisse.1

• Les contributions volontaires de solidarité sur les téléphones portables devraient rapporter €200-1300 millions selon la Fondation du Millénaire.

• Les dons privés fournissent des sommes importantes pour le développement : quelque US $17 milliards, selon les estimations, dans les pays de l’OCDE en 2001 et US $34 milliards aux États-Unis en 2004 (organisations confessionnelles et universités incluses).2 Une partie accrue de ces fonds pourrait être transférée à la recherche-développement.

1 www.internationalhealthpartnership.net/cms_files/documents/working_group_2_-_report_en.pdf. 2 news.bbc.co.uk/1/hi/uk/7946518.stm.


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• La Banque mondiale a estimé en 2009 que les loteries de Belgique et du Royaume-Uni avaient transféré US $66 millions dans les pays en développement en 2007.1

• L’initiative Product RED recueille plus de US $40 millions par an depuis 2006.2

• Les dépenses de publicité sur Internet augmentent rapidement en chiffres absolus et en tant que part des recettes publicitaires totales.

• La taxe par déduction fiscale pourrait permettre de recueillir jusqu’à US $2,2 milliards sur la base de 26 pays et de 5 % d’entreprises participantes.3

L’adoption d’un mécanisme volontaire de collecte de fonds permettrait de recueillir des ressources supplémentaires, mais les consommateurs pourraient préférer reporter leurs contributions volontaires sur un autre mécanisme. Aux fins de la présente analyse, on a pris l’exemple de l’utilisation de deux des propositions ci-dessus aux fins de la collecte de fonds pour la recherche-développement en santé. En s’appuyant sur Product RED, on peut estimer que l’adoption et l’utilisation de contributions volontaires du secteur commercial produiraient environ US $40 millions par an ; sur la base de la contribution volontaire de solidarité prélevée sur les billets d’avion, on peut estimer que les recettes résultant des contributions volontaires de consommateurs avoisineraient US $1 milliard par an.

Probabilité : Tant l’introduction que l’utilisation de l’initiative Product RED et de la contribution volontaire de solidarité basée sur les billets d’avion montrent que les consommateurs et les entreprises sont prêts à faire des contributions mondiales altruistes en faveur de la santé. Un mécanisme devra être mis en place pour orienter ces recettes vers la recherche-développement en santé. (Voir les propositions relatives à l’allocation des fonds.)

Efficacité opérationnelle : L’introduction de systèmes de contributions volontaires, comme la taxe sur les billets d’avion, ne devrait pas se heurter à des obstacles juridiques ni nécessiter une modification de la législation internationale. D’autres mécanismes, comme la taxe par déduction fiscale, pourraient en revanche requérir des changements de loi. Cette taxe bénéficie officiellement de l’appui du Groupe spécial pour le financement novateur de la recherche-développement en santé et elle est actuellement mise à l’essai en Italie,4 les fonds recueillis étant destinés aux systèmes de santé de pays en développement. Les contributions volontaires rencontrent peu d’obstacles politiques et elles ont des chances de perdurer dans la mesure où elles sont applicables à la fois dans les pays développés et dans les pays en développement.

5.3.3 Taxation des bénéfices rapatriés par l’industrie pharmaceutique

Les fonds, dans le cas présent, proviennent de l’impôt direct sur les bénéfices des laboratoires pharmaceutiques dans les pays qui adhèrent à ce mécanisme. Le Brésil a proposé que les autorités des « pays associés » (tout pays développé ou en développement qui accepte de signer) taxent les

1 www.internationalhealthpartnership.net/cms_files/userfiles/fs_detax_raffaella%20final%20final.pdf. 2 www.joinred.com/home.aspx. 3 www.internationalhealthpartnership.net/cms_files/userfiles/fs_detax_raffaella%20final%20final.pdf. 4 www.internationalhealthpartnership.net/cms_files/userfiles/fs_detax_raffaella%20final%20final.pdf.


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laboratoires pharmaceutiques étrangers qui ont des activités sur leur territoire. La taxe s’appliquerait à tous les bénéfices transférés à la société mère à l’étranger.

Résultats

Potentiel de collecte de fonds et additionnalité : Selon les premières estimations, dans l’hypothèse de bénéfices de l’industrie pharmaceutique de l’ordre de US $16 milliards par an dans les pays au revenu faible ou moyen et d’une taxe de 1 % instaurée dans ces pays, les ressources générées pourraient avoisiner US $160 millions par an. Ce chiffre augmenterait sensiblement dès lors que seraient inclus les bénéfices provenant d’un ou de plusieurs pays au revenu élevé. Ces fonds constitueraient un supplément pour la recherche-développement en santé. Comme tout autre impôt, une fois instauré, son paiement sera obligatoire. Vu la nature embryonnaire de cette proposition, ces recettes restent à garantir et elles dépendront de l’utilisation du mécanisme par les pays.

Probabilité : Le lien évident entre la source des fonds et l’objectif visé rend cette option particulièrement attrayante pour le financement de la recherche-développement en santé.

Efficacité opérationnelle : Compte tenu du faible taux de la taxe, qui repose sur une large assise, la proposition devrait réduire au maximum les distorsions fiscales, au profit de la pérennité. La mise en œuvre du mécanisme dans les pays pourrait être confiée à des entités existantes.

Entre autres inconvénients possibles, comme toutes les taxes, celle-ci serait exposée aux aléas politiques et aux empêchements systémiques. Plus les pays associés seront nombreux, plus l’incertitude sera réduite. Une fois les pouvoirs publics engagés, la mise en œuvre du système fiscal au niveau national nécessitera des modifications administratives et législatives. L’Organisation mondiale du Commerce devra confirmer que la taxe n’est pas considérée comme une subvention injuste, dont le produit dans les États signataires est distribué à certains pays et non à d’autres.

5.3.4 Nouveaux dons en faveur de la recherche-développement en santé

Cette approche repose sur trois principales sources de fonds supplémentaires :

• nouveaux bailleurs de fonds, qui n’étaient pas traditionnellement des donateurs et qui ne font pas actuellement partie du Comité d’Aide au Développement de l’OCDE, tels la Chine, l’Inde et le Venezuela ;

• donateurs existants (Comité d’Aide au Développement de l’OCDE), qui consacrent par exemple un certain pourcentage de leur PIB à la recherche-développement en santé ; et

• organisations philanthropiques.

Résultats

Potentiel de collecte de fonds et additionnalité : Le Groupe spécial sur le financement international novateur des systèmes de santé a estimé à environ US $7,4 milliards d’ici à 2015 les fonds additionnels pour la santé fournis par les donateurs habituels1 (en s’appuyant sur des hypothèses

1 Groupe spécial sur le financement international novateur des systèmes de santé. Constraints to scaling up and costs,

Working Group 1 Report. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2009.


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optimistes et sous réserve que les donateurs respectent leurs engagements). Dans l’intervalle, il y aurait un déficit de fonds additionnels, qui passeraient de US $2,8 milliards en 2009 à US $7,4 milliards en 2015. Sur la base de ces estimations, abstraction faite du double comptage possible lié à la fiscalité indirecte (environ US $3 milliards), et en supposant que 10 % pourraient être alloués à la recherche-développement en santé, les nouveaux dons pourraient s’élever à US $440 millions par an d’ici à 2015. Ces fonds n’incluent pas les contributions supplémentaires des organisations philanthropiques et des pays en développement innovants, de sorte qu’il s’agit là d’une estimation modérée. Cette approche convient au climat économique actuel ; le Groupe spécial espère toutefois voir augmenter à l’avenir les fonds fournis par les pays en développement innovants.

Probabilité : Les fonds nouveaux fournis par les donateurs habituels pourraient être alloués à la recherche-développement en santé car il est en général plus aisé de financer des activités nouvelles au moyen de ressources additionnelles qu’aux dépens d’activités existantes. L’orientation d’une partie de ces nouveaux flux de financement vers la recherche-développement en santé peut être préconisée car certains pays affectent déjà une partie de leur budget d’aide sanitaire à la recherche-développement en faveur des pays en développement. Canaliser ainsi ces ressources ne sera toutefois possible qu’avec la volonté des pouvoirs publics et des arguments convaincants. Il s’agirait là de fonds additionnels délibérément alloués à la recherche-développement en santé. Les financeurs autres que les donateurs habituels tendent actuellement à fournir non pas des subventions mais un soutien en faveur des infrastructures ; cette préférence devra être modifiée afin de permettre l’utilisation des ressources pour la recherche-développement en santé. Vu l’importance des contributions déjà versées par les organisations philanthropiques, il faudra les convaincre d’accroître leurs dons.

Efficacité opérationnelle : L’allocation des fonds nouveaux fournis par des donateurs habituels ou non pour répondre aux besoins sanitaires des pays en développement relève d’une décision des autorités, et sa mise en œuvre revêtira des formes différentes selon les pays. De nombreux pays membres du Comité d’Aide au Développement de l’OCDE donneront 0,7 % de leur PNB pour la santé d’ici à 2015. Les donateurs n’étant pas tenus légalement d’engager ni de débourser certains montants, la pérennité des financements futurs n’est pas assurée, notamment en période de difficultés économiques.

Acceptabilité pour les bailleurs de fonds

Les organismes financiers, dans l’ensemble, ont manifesté une nette préférence pour les solutions reposant sur une large assise et incluant de nouvelles sources de fonds. Les organes de financement publics ont été attirés par des mécanismes simples, automatiques, relativement faciles à mettre en œuvre et inscrits dans la durée. Une taxe internationale est apparue plus appropriée qu’une taxe nationale, celle-ci pouvant désavantager les pays qui l’appliquent par rapport à ceux qui ne l’appliquent pas. Cela ne serait probablement pas le cas de la taxe sur les bénéfices pharmaceutiques, car les laboratoires continueront de vendre les produits là où ils trouvent des débouchés.

La nature de l’élément allocation a été jugée importante par les responsables des initiatives de financement. Ceux-ci doivent savoir à quoi l’argent sera utilisé (ce qu’il produira, et quand) et évaluer les risques associés (à savoir l’influence potentielle de leur investissement sur la santé). Le choix des mécanismes d’allocation est donc d’une importance capitale.

Conclusion

Les différents mécanismes de collecte de fonds proposés assurent un équilibre entre :

• le consommateur, les pouvoirs publics et l’industrie pharmaceutique ;


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• les contributions volontaires et non volontaires (taxes) ;

• les contributions des pays développés et en développement ;

• ceux qui nécessiteront un engagement politique contrôlé pérenne (nouveaux dons et nouvelles taxes) et les autres (contributions volontaires de consommateurs et d’entreprises) ;

• ceux qui sont difficiles à mettre en œuvre (nouvelles taxes) et ceux qui sont moins exigeants au plan opérationnel (contributions volontaires) ;

• les taxes qui assurent une plus grande sécurité une fois mises en place et les contributions volontaires.

On estime à environ US $4,6 milliards par an (d’ici à 2015) le produit de cet ensemble, qui triplerait ou presque les fonds actuellement consacrés à la recherche-développement sur les maladies négligées dans les pays en développement.1 Des analyses plus approfondies devront toutefois déterminer avec précision les flux potentiels de ressources et s’ils sont à la mesure des besoins. Des fonds supplémentaires pourraient être recueillis moyennant la réorientation des dépenses actuelles consacrées aux mécanismes d’allocation des fonds à la recherche-développement qui sont apparus inefficaces au cours du présent examen au profit de mécanismes jugés plus efficaces (voir le chapitre suivant).

Les autres possibilités et les décisions en matière de financement incombent en définitive aux autorités nationales et aux organisations philanthropiques. Elles ne peuvent être appliquées uniformément. Il est peu probable, par exemple, que le Royaume-Uni appuie de nouvelles taxes hypothéquées et, aux États-Unis, le système régional des taxes sur le chiffre d’affaires compliquerait une mise en œuvre nationale. Différents gouvernements choisiront l’approche la mieux adaptée à leurs perspectives politiques, leurs objectifs, leur cycle budgétaire et leur système fiscal. Ainsi qu’il a été observé précédemment, l’avancée de ces propositions de collecte de fonds suppose l’existence d’un mécanisme d’allocation économiquement efficace. Des approches à cet effet sont examinées dans le chapitre suivant.

Le Groupe a estimé que les contributions volontaires de consommateurs constituaient la proposition de financement la plus novatrice et la plus susceptible de perdurer. Les flux de ressources additionnelles doivent être employés de manière transparente et consacrés à la recherche-développement, et l’attention a été appelée sur le ciblage et l’utilisation de ces fonds.

5.4 Modalités d’allocation des fonds

Les cinq approches suivantes assurent une allocation optimale des fonds à tous les stades de la recherche-développement, de manière à accroître au maximum les bienfaits pour la santé publique dans les pays en développement :

• partenariats pour le développement de produits ;

• subventions directes aux petites entreprises et pour des essais dans les pays en développement ;

1 Moran M et al. Neglected disease research and development: How much are we really spending? PloS Medicine,

2009, 6:e1000030.


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• primes intermédiaires ;

• primes de fin de projet (en espèces) ; et

• accords d’achat ou de fourniture.

5.4.1 Partenariats pour le développement de produits

Les partenariats pour le développement de produits s’apparentent à des fonds de capital-risque dans le domaine de la santé dans les pays en développement. Ils recueillent des fonds auprès d’un large éventail de sources publiques et philanthropiques, sélectionnent les projets offrant potentiellement le meilleur retour sur investissement pour la santé et suivent de près et contrôlent les progrès du portefeuille dans lequel ils ont investi. Tous les partenariats pour le développement de produits fonctionnent sur une base non lucrative.

Ces partenariats ont des portefeuilles de produits pour de nombreuses maladies des types II et III mais des activités marginales pour les maladies du type I. Ils ont géré près de 30 % des subventions pour la recherche-développement sur les maladies négligées en 2007 et la moitié environ de l’ensemble des subventions, à l’exclusion des National Institutes of Health des États-Unis.1 Ils regroupent ainsi les financements publics, les risques d’investissement et la coordination mondiale de la recherche-développement dans leur domaine. Les partenariats pour le développement de produits investissent principalement dans la recherche et le développement de produits (même si quelques-uns financent également la recherche fondamentale et la recherche-développement sur des technologies de base) ; ils investissent dans des projets mis en œuvre dans des instituts de recherche universitaires et de grandes et petites firmes pharmaceutiques de pays développés ou en développement.

Les partenariats pour le développement de produits ne disposent pas d’un flux de ressources fiable dans la mesure où ils dépendent entièrement de dons annuels. Les donateurs peuvent avoir du mal à choisir le « bon » partenariat, la plupart n’ayant pas les ressources voulues pour effectuer une vérification diligente annuelle ou pour comparer des portefeuilles de produits très différents, et tous les partenariats pour le développement de produits n’ont pas non plus la structure administrative requise, axée sur le bien public, pour permettre un suivi de leurs objectifs ultimes et de leur raison d’être. L’hébergement de ces partenariats pour répondre aux besoins des pays en développement est aussi difficile, compte tenu de l’absence de cadres politiques pertinents dans ces pays pour un engagement public-privé, qu’il faudra mettre en place aux fins de leur institutionnalisation. Faute de partenariats pour le développement de produits concernant les maladies non transmissibles, ce domaine représente un immense potentiel d’investissement.

Les partenariats pour le développement de produits reçoivent actuellement des subventions directes. Il existe trois approches possibles pour assurer un financement fiable et pérenne à ces partenariats et l’automatisation, la centralisation ou la prise des décisions relatives au financement par les bénéficiaires à des degrés divers.

Le Fonds pour la recherche-développement sur les maladies négligées est un fonds central qui bénéficie du soutien de donateurs, de l’industrie, de fondations, d’universités et d’autres entités pour le financement de la recherche et du développement de médicaments contre les maladies négligées et

1 Moran M et al. Neglected disease research and development: How much are we really spending? Plos Medicine,

2009, 6:e1000030.


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d’autres maladies importantes dans les pays au revenu faible ou moyen par des partenariats pour le développement de produits, l’industrie et des instituts de recherche publics. Au sein de la structure administrative élargie axée sur le bien public, un comité de gestion de portefeuille alloue les fonds compte tenu des besoins à satisfaire et des chances de succès établies sur des bases scientifiques, à la place de partenariats pour le développement de produits individuels ou de la gestion de portefeuille par l’industrie. Les recettes commerciales, et notamment le revenu des droits de propriété intellectuelle, sont reversés au Fonds aux termes d’accords de licence avec les partenaires pour le développement. Cela s’applique aux partenariats pour le développement de produits mais également à d’autres domaines, décrits par Moran et al.1

Le Fonds de facilitation de la recherche-développement de l’industrie est un fonds à long terme, auquel contribuent des donateurs, et qui rembourse automatiquement un pourcentage fixe (par exemple 80 %) des fonds versés par les partenariats pour le développement de produits à des entreprises de pays développés ou en développement. Ce Fonds encourage l’industrie à adhérer aux partenariats pour le développement en faveur de la santé publique et à fournir ainsi des produits à bas prix ou à prix coûtant. Il alloue des fonds pour tous les portefeuilles de médicaments des partenariats pour le développement de produits dans le monde, la plupart des fonds allant à ceux qui font progresser leur portefeuille le plus efficacement. Les partenariats conservent la gestion de leurs portefeuilles.

La Facilité de financement des partenariats pour le développement de produits recueille des fonds en vendant des obligations sur les marchés de capitaux privés pour soutenir les activités de recherche-développement de trois partenariats pour le développement de vaccins contre le VIH, la tuberculose et le paludisme. Les détenteurs d’obligations sont remboursés au moyen des redevances sur les ventes dans les pays au revenu moyen ou élevé et des primes financées par les donateurs sur les ventes dans les pays à faible revenu. Afin de réduire les risques pour les détenteurs d’obligations et permettre au mécanisme de financement d’emprunter à des taux d’intérêts faibles, la Facilité devra assurer ses emprunts au moyen de garanties des gouvernements donateurs et, le cas échéant, des fondations.

Résultats

Dans l’ensemble, les partenariats pour le développement de produits ont eu des effets très positifs sur la santé dans les pays en développement (Tableau 7), car ils privilégient les produits d’un coût abordable, adaptés à ces pays, travaillent régulièrement avec des chercheurs et des concepteurs de produits dans ces pays et, à des degrés divers, renforcent les capacités de ces pays (bons résultats pour l’International AIDS Vaccine Initiative, l’initiative « Drugs for Neglected Diseases » et le Projet de vaccin contre la méningite ; résultats inférieurs pour l’Opération médicaments antipaludiques). La plupart de leurs propositions de financement influent aussi fortement sur la santé dans les pays en développement (à l’exception de la Facilité de financement des partenariats pour le développement de produits) ; des écarts sensibles aux plans de l’efficacité opérationnelle et de la faisabilité ont néanmoins été observés entre les propositions. Le Fonds de facilitation de la recherche-développement de l’industrie a eu des effets positifs sur la santé et obtenu de très bons résultats au plan de l’efficacité opérationnelle et de la faisabilité, en raison de son allocation automatisée des fonds, et du lien établi entre le financement et l’efficacité et l’utilisation des structures et des pratiques existantes des partenariats pour le développement de produits.

1 Moran M et al. Neglected disease research and development: How much are we really spending? Plos Medicine,

2009, 6:e1000030.


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Tableau 7. Notation des partenariats pour le développement de produits et des autres mécanismes en fonction de leur impact sur la santé dans les pays en développement, de leur efficacité opérationnelle et de leur faisabilité

Mécanisme Impact sur la santé

dans les pays en développement

Efficacité opérationnelle et

faisabilité

Déficit de

données

Partenariats pour le développement de produits 3 3

Fonds de facilitation de la recherche-développement de l’industrie

2,5 3

Fonds pour la recherche-développement sur les maladies négligées

2 1 2

Facilité de financement des partenariats pour le développement de produits

1 1 1

Les partenariats pour le développement de produits sont très transparents quant à la composition de leurs conseils d’administration et de leurs groupes consultatifs scientifiques, aux acteurs concernés et à leur personnel. Ils sont moins transparents pour ce qui est des sources de financement, des budgets et des dépenses, et beaucoup moins encore en ce qui concerne les modalités décisionnelles, les accords avec l’industrie et les dépenses de recherche-développement.1

Faute de données complètes sur la Facilité de financement des partenariats pour le développement de produits et le Fonds pour la recherche-développement sur les maladies négligées, seule une évaluation partielle a pu être faite. Le Fonds pour la recherche-développement sur les maladies négligées a eu des effets positifs sur la santé dans les pays en développement mais la faible efficacité opérationnelle témoignait du manque de données et de problèmes de conception. Un groupe central gère le portefeuille mondial de la recherche-développement sur les médicaments pour les partenariats pour le développement de produits, l’industrie et les universités, ce qui favorise la coordination mondiale mais handicape les principaux financeurs (ou les partenariats) qui, ainsi qu’ils l’ont déclaré dans des entretiens, souhaitent surveiller de près les millions de dollars qu’ils ont investis. Les bons résultats obtenus par le Fonds pour la recherche-développement sur les maladies négligées, malgré le déficit de données, sont néanmoins très prometteurs.

Les problèmes associés à la Facilité de financement des partenariats pour le développement de produits sont plus fondamentaux, comme en témoignent ses résultats inférieurs tant au plan de ses effets sur la santé qu’au plan de l’efficacité opérationnelle et de la faisabilité. Le principal problème est l’accent mis sur les vaccins contre le VIH, la tuberculose et le paludisme, car il est peu probable qu’un vaccin suffisamment efficace contre le VIH ou le paludisme soit disponible au cours de ces 10 prochaines années et produise les 7-10 % qui devaient être prélevés sur les redevances sur les marchés des pays développés, et il pourrait être nécessaire d’utiliser les ressources provenant d’un vaccin antituberculeux pour subventionner d’autres domaines. Les marchés des pays en développement seront, sinon, contraints de dégager des marges sur des vaccins dont le succès commercial est inférieur (par exemple les vaccins antipaludiques et anti-VIH d’une moindre efficacité

1 Moon S, Ruffolo G. Designing strategies for neglected disease research. San Francisco, California, University of

California at Berkeley, School of Law; Center for International Development, Harvard Kennedy School of Government. Disponible à l’adresse : gspp.berkeley.edu/iths/RDStrategies/lecture16.ppt.


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initiale). Compte tenu du fait que les pays pauvres ne pourront peut-être pas payer davantage (ou au prix d’un accès réduit des patients), les donateurs devront probablement acquitter le surprix à leur place, mais sont-ils prêts à le faire ? Les acquéreurs d’obligations, voyant ces chiffres et les délais de livraison, pourraient également hésiter à prendre des risques. Si la Facilité de financement des partenariats pour le développement de produits se limite à des vaccins plus attrayants commercialement pour les maladies du type II qui sont déjà en voie d’élaboration (contre la tuberculose, la pneumonie et la méningite, par exemple), elle obtiendra probablement de biens meilleurs résultats.

Les aspects financiers de ces propositions, vu les différences de portée, n’ont pas été faciles à comparer. Les besoins et les résultats prévus en matière de financement sont présentés dans le Tableau 8. Il est néanmoins possible d’évaluer la viabilité générale des partenariats pour le développement de produits en tant que mode de financement. Ainsi qu’il a été indiqué précédemment, les donateurs optent de plus en plus pour de tels partenariats pour financer les activités liées aux maladies négligées, et c’est le moyen qu’utilisent les donateurs de moindre importance pour la quasi-totalité de leurs dons (probablement parce que ce mécanisme réduit au maximum les problèmes de gestion). C’est ainsi qu’en 2007 l’Irlande a acheminé 100 % de ses fonds pour la recherche-développement sur les maladies négligées par l’intermédiaire de partenariats pour le développement de produits, signe de sa volonté d’apporter son soutien financier à ces partenariats.

Tableau 8. Projection des besoins financiers et des résultats des partenariats pour le développement de produits et d’autres mécanismes

Mécanisme Flux de ressources

(et niveau de garantie) Investissement annuel

(US $) Projets annuels Portée

Partenariats pour le développement de produits

Aucun flux de ressources ; sur la base des étapes franchies par les bénéficiaires

Environ 584 millions Plus de 22 projets existants pour les maladies négligées

Paludisme, tuberculose, VIH/sida, helminthiase, maladies dues aux kinétoplastides, dengue, méningite, maladies diarrhéiques ; médicaments, vaccins, produits diagnostiques, dispositifs insecticides

Fonds de facilitation de la recherche-développement de l’industrie


130-190 millions Financer 80 % des contributions de l’industrie des pays développés et en développement en faveur de tous les projets des partenariats pour le développement de produits

Tuberculose, paludisme, maladies dues aux kinétoplastides, helminthiase, maladies diarrhéiques ; médicaments seulement

Fonds pour la recherche-développement sur les maladies négligées


600 millions-1 milliard Tous les projets de médicaments contre les maladies négligées relevant de partenariats pour le développement de produits, de l’industrie et d’établissements universitaires

Couverture probable : paludisme, tuberculose, maladies dues aux kinétoplastides, helminthiase (filariose lymphatique, onchocercose et schistosomiase incluses), lèpre, infections sexuellement transmissibles, co-infection tuberculose-VIH ;


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Mécanisme Flux de ressources

(et niveau de garantie) Investissement annuel

(US $) Projets annuels Portée

médicaments seulement

Facilité de financement des partenariats pour le développement de produits

Obligations commerciales garanties par l’État. Estimées à US $73-230 millions par an (US $2,2-6,9 milliards sur 30 ans)

Environ 150 millions Seulement pour les projets de recherche-développement sur les vaccins contre le VIH, la tuberculose et le paludisme de l’International AIDS Vaccine Initiative, de l’Initiative Vaccin antipaludique et de la Aeras Global TB Vaccine Foundation

Tuberculose, VIH et paludisme ; vaccins seulement

Acceptabilité

Les partenariats pour le développement de produits sont l’un des deux modes de financement privilégiés par les firmes pharmaceutiques internationales pour la recherche et le développement de produits. Les fabricants de produits diagnostiques et les pays en développement innovants n’étaient que modérément favorables au financement par un partenariat pour le développement de produits comme moyen d’encourager les activités de recherche-développement, et les petites et moyennes entreprises ont indiqué qu’elles ne donneraient pas suite aux financements additionnels fournis par l’intermédiaire de ces partenariats.

Conclusion

Les partenariats pour le développement de produits coordonnent et financent déjà quantité d’activités de recherche-développement sur les maladies négligées dans le monde. Les financements au moyen de ces partenariats ont des effets importants sur la santé dans les pays en développement, ils présentent une bonne efficacité opérationnelle et constituent le seul mécanisme qui encourage une participation précoce et durable des firmes pharmaceutiques internationales. Un mécanisme qui simplifierait sensiblement l’octroi des fonds par les donateurs devra cependant être mis en place. Les partenariats pour le développement de produits ne couvrent pas la totalité des besoins liés aux maladies des types II et III, et tous les partenariats n’ont pas la même efficacité. Une analyse approfondie devra déterminer quels mécanismes ou ensembles de mécanismes décrits précédemment sont les mieux adaptés pour assurer un financement fiable, à long terme et centralisé et pour relier le financement à l’efficacité des partenariats.

5.4.2 Subventions directes aux petites entreprises et pour des essais dans les pays en développement

De nombreux pays et des organisations humanitaires octroient des subventions directes ou des contrats à des petites entreprises qui travaillent dans des domaines importants pour la santé publique et qui n’ont pas suffisamment, voire pas du tout, de capital-risque, par exemple pour des maladies orphelines ou, moins souvent, pour des maladies négligées dans les pays en développement. Lorsqu’une innovation atteint la fin de la période couverte par une subvention (comme la découverte d’une molécule prometteuse ou la conclusion d’un essai de phase II), les petites ou moyennes entreprises sont censées recueillir des fonds de tiers auprès d’investisseurs privés et de marchés de capitaux ou rechercher des financements publics ou philanthropiques additionnels pour amener le produit à l’enregistrement.


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Les subventions directes sont essentielles pour les petites entreprises qui manquent de liquidités et qui ont besoin de financements incitatifs pour mener des activités de recherche-développement. Ces subventions n’affaiblissent pas le capital de l’entreprise (un avantage pour les petites entreprises) et elles s’intègrent bien dans les systèmes nationaux classiques de subventions aux entreprises. Les subventions s’appliquent d’ordinaire à la recherche fondamentale, à la recherche et aux premiers stades du développement jusqu’aux essais de phase II. Des subventions publiques sont rarement accordées pour des essais cliniques coûteux de grande ampleur et pour la fabrication, bien qu’ils puissent jouer un rôle déterminant lorsqu’il s’agit de convaincre un concepteur d’effectuer ces essais. Ce sont presque toujours des organisations philanthropiques qui financent les essais de grande ampleur, souvent par le biais de partenariats pour le développement de produits (comme pour les essais de médicaments et de vaccins contre le VIH, le paludisme et la tuberculose). Une firme pharmaceutique multinationale a observé que, sans subventions, elle n’aurait pas procédé aux essais cliniques supplémentaires qui ont en définitive permis aux pays en développement de disposer de son produit.

Les systèmes de financement pour les petites entreprises appartiennent à deux catégories : les subventions ou les contrats alloués aux entreprises des pays développés pour des activités de recherche-développement utiles aux pays en développement ; et les subventions accordées aux petites et moyennes entreprises des pays en développement (notamment des pays en développement innovants) pour des activités de recherche-développement d’utilité locale. Les effets sur la santé dans les pays en développement et les fonds requis pour ces deux types de dispositifs étant différents, ils sont examinés séparément. Les principaux systèmes existants ou soumis au Groupe de travail d’experts (bien qu’il en existe de nombreux autres)1 sont notamment les suivants :

Dispositifs nationaux de subventions ou de contrats pour les petites et moyennes entreprises des pays développés

• Le Small Business Innovation Research Program des États-Unis est un dispositif public, dans le cadre duquel les National Institutes of Health fournissent les fonds de démarrage dont les petites entreprises innovantes ont besoin pour amener les technologies sur le marché. Le dispositif concerne principalement les marchés et les besoins spécialisés, par exemple le virus West Nile, l’hépatite C et le paludisme.

• La Small Business Research Initiative du Royaume-Uni met en concurrence un large éventail d’entreprises pour trouver des idées débouchant sur des contrats de développement à court terme, comme des projets de conception d’essais sur des agents pathogènes pour des infections nosocomiales.

• DARPA Contracts, branche du Department of Defense des États-Unis, finance des recherches innovantes uniques réalisées par des organisations privées, universitaires et à but non lucratif et des laboratoires publics. Entre autres programmes financés figurent des recherches sur des maladies chroniques et des maladies infectieuses.

• Wellcome Trust Seeding Drug Discovery finance des petites et grandes firmes pharmaceutiques et des organismes de recherche à but non lucratif pour l’identification de molécules prometteuses dans les domaines où subsistent des besoins médicaux, comme le cancer et les maladies négligées.

1 Rezaie R et al. Brazilian health biotechnology–fostering crosstalk between public and private sectors. Nature

Biotechnology, 2008, 26:627-644. www.nature.com/nbt/journal/v26/n6/pdf/ntb0608-627.pdf.


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• L’International AIDS Vaccine Initiative Innovation Fund finance des petites et moyennes entreprises pour l’expérimentation d’idées et de technologies de pointe aux fins d’un vaccin anti-sida. Ce dispositif comprend un appui technique et scientifique fourni par l’Initiative et des fonds et un appui au développement de produits pour les projets qui aboutissent.

• Le dispositif d’appui de l’Agence européenne du Médicament apporte une aide financière et administrative aux petites et moyennes entreprises, notamment en réduisant ou différant les redevances réglementaires, et en fournissant des avis scientifiques et un appui en matière de réglementation. Il est conçu pour participer aux dépenses sans couvrir la totalité des dépenses à aucun stade du développement.

Dispositifs de subventions pour les petites et moyennes entreprises des pays en développement

• La Fondation pour la Recherche de l’État de São Paulo finance des projets de recherche-développement au moyen de son programme pour l’innovation technologique dans les petites entreprises. Les subventions allouées pour la recherche ont porté sur des maladies telles que les suivantes : VIH, tuberculose, maladie de Chagas, helminthiases, hépatite C et cancer.

• En Inde, la Small Business Innovation Research Initiative, créée en 2005 par le Département des Biotechnologies, encourage les recherches à haut risque avant validation du principe et le développement final par des petites et moyennes entreprises. Les demandes provenant du secteur de la santé concernaient des maladies telles que les suivantes : cancer, typhoïde et paludisme, et la recherche génétique.1

• En Afrique du Sud, le Regional Health Research and Development Coordination Office finance des projets régionaux de recherche-développement sur des pathologies prioritaires prédéfinies, comme les maladies diarrhéiques et la tuberculose.

• Il a été proposé de créer un dispositif international de subventions comparable au Small Business Innovation Research Program, regroupant les fonds des donateurs des pays développés et des pays hôtes de pays en développement innovants qui seraient versés aux petites et moyennes entreprises des pays en développement innovants associés pour qu’elles s’attellent aux défis sanitaires mondiaux. Le dispositif, encore à ses débuts, financera divers projets en fonction des besoins sanitaires mondiaux définis par les organismes de financement.

1 biospectrumindia.ciol.com/content/CoverStory/10806041.asp.


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Tableau 9. Notation des subventions directes aux petites entreprises et pour des essais dans les pays en développement, en fonction de leur impact sur la santé dans les pays en développement, de leur efficacité opérationnelle et de leur faisabilité




faisabilité

Déficit de données

International AIDS Vaccine Initiative Innovation Fund 1 2 2

Subventions internationales pour les petites et moyennes entreprises des pays en développement innovants

2 2 2

Subventions nationales pour les petites et moyennes entreprises des pays en développement

1 1 3

Subventions nationales pour les petites et moyennes entreprises des pays développés

3

L’initiative de l’Agence européenne du Médicament pour les petites et moyennes entreprises (appui scientifique et financier et en matière de réglementation)

3

Résultats

Le Tableau 9 illustre les résultats obtenus par ces différents systèmes. Au plan de l’impact sur la santé dans les pays en développement, les dispositifs basés dans les pays développés ont obtenu de moins bons résultats, faute de cibler clairement et spécifiquement les besoins des pays en développement ou de définir les contributions utiles à ces pays. Les entreprises sont enclines à axer les activités de recherche-développement sur des besoins présentant un intérêt commercial (produits lié au paludisme pour les voyageurs, souches de maladies surtout présentes dans les pays développés). Ces mécanismes ont peu de chances d’inclure ou d’encourager les transferts de technologie ou le renforcement des capacités dans les pays en développement, ou d’encourager les bénéficiaires à tenir compte de la pertinence pour leur pays et des prix. L’exemple de l’International AIDS Vaccine Initiative Innovation Fund, qui est relativement bien noté malgré un important déficit de données, montre que ces problèmes peuvent être améliorés par un meilleur ciblage, même si les questions du transfert de technologie et du renforcement des capacités ne sont pas traitées. Les mécanismes de subventions nationaux ont été bien notés au plan de l’efficacité opérationnelle et de la faisabilité, malgré un déficit de données. Certaines administrations (aux États-Unis, par exemple) pourraient cependant avoir du mal à étendre les systèmes existants à des maladies non prioritaires dans le pays.

Le système international de subventions aux petites et moyennes entreprises a aussi obtenu des résultats satisfaisants au plan des effets sur la santé dans les pays en développement et pour certains aspects opérationnels (comme la coordination de l’allocation des subventions). Il serait plus difficile à appliquer que les mécanismes nationaux car il nécessiterait la mise en place de dispositifs de subventions locaux dans de nombreux pays, ainsi que la création d’un groupe central chargé de gérer les fonds et de décider de leur allocation aux projets des pays en développement. Le Groupe de travail n’a pas été en mesure d’évaluer les systèmes de subventions pour les petites et moyennes entreprises des pays en développement, trop nombreux, et trop variés. Des conclusions peuvent néanmoins être tirées à partir des quelques systèmes examinés. Les dispositifs des pays en développement pourraient avoir des effets sensiblement accrus s’ils étaient conçus convenablement, notamment s’ils exigeaient


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que le produit final soit d’un prix abordable et corresponde à des normes réglementaires rigoureuses (qui pourraient être supérieures à celles de certains pays hôtes en développement). Tous ces mécanismes, cependant, ont moins de chances de fonctionner de manière satisfaisante pour ce qui est du transfert de technologie, la plupart ayant une portée nationale et n’étant pas conçus pour des partenariats internationaux.

Les aspects financiers des systèmes de subventions des pays développés ont été plus faciles à évaluer (Tableau 10). Les mécanismes de grande ampleur coûtent plusieurs centaines de millions de US dollars par an, tandis que les systèmes plus ciblés coûtent des dizaines de millions de US dollars par an. Les contributions basées sur le chiffre d’affaires, notamment pour le dispositif des États-Unis, ont donné un bon retour sur investissement. Vu le nombre limité de données sur les systèmes des pays en développement (le dispositif indien figure dans le Tableau 10), il n’a pas été possible de tirer des conclusions fiables quant à leur coût et leurs contributions ; ces systèmes, cependant, ne devraient pas coûter davantage que les systèmes comparables dans les pays développés et ils pourraient être bien meilleur marché compte tenu des coûts locaux inférieurs.

Tableau 10. Aspects financiers des subventions directes aux petites entreprises et pour des essais dans les pays en développement

Mécanismea Flux de ressources (niveau de garantie)

Investissement annuel Projets annuels Application

Subventions nationales aux petites et moyennes entreprises dans les pays développés

IAVI Non obligatoire Environ US $3 millions

5 projets (15 projets sur 3 ans)

Pour les vaccins anti-VIH seulement

WT Non obligatoire £20 millions Pas de données

SBIR Fait l’objet d’une loi. Tous les organismes publics avec des budgets R-D >US $100 millions donnent 2,5 % du montant des fonds consacrés aux recherches externalisées

US $570 millions 2069 subventions attribuées ; 50 % des bénéficiaires ont eu au moins une publication examinée par leurs pairs ; 40 ont débouché sur une invention brevetée

Toutes les maladies (mais en fonction de la préférence du donateur)

SBRI Ne fait pas l’objet d’une loi Phase 1 : £50 000-100 000 pour 6 mois. Phase 2 : £250 000-1 million pour 2 ans (par subvention attribuée). Montant total des subventions inconnu

Pas de données Toutes les maladies (mais en fonction de la préférence du donateur)

Subventions nationales aux petites et moyennes entreprises de pays en développement

SBIRI Ne fait pas l’objet d’une loi US $17 millions 18 projets (37 projets sur 2 ans), dont des projets extérieurs au secteur de la santé

Toutes les maladies

a IAVI, International AIDS Vaccine Initiative Innovation Fund ; WT, Wellcome Trust Seeding Drug Discovery ; SBIR, Small Business Innovation Research Program (États-Unis) ; SBRI Small Business Research Initiative (Royaume-Uni) ; SBIRI, Small Business Innovation Research Initiative (Inde).


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Acceptabilité

Les petits concepteurs (petites et moyennes entreprises, pays en développement innovants et fabricants de produits diagnostiques) ont unanimement soutenu les programmes de subventions directes, les considérant comme l’un des deux moyens incitatifs les mieux à même de les encourager à entreprendre ou à étendre des programmes de recherche-développement dans les pays en développement. Un accueil favorable des grandes entreprises était moins probable, même si elles ont indiqué que l’appui des programmes de subventions les aiderait à subventionner des essais cliniques de grande envergure dans les pays en développement. Tous les donateurs, publics et philanthropiques, dans les pays développés et en développement, ont jugé très positifs ces mécanismes de subventions.

Conclusion

Les systèmes de subventions des pays développés et en développement encouragent clairement une large participation des petites et moyennes entreprises aux activités de recherche-développement utiles pour les pays en développement, les mécanismes basés dans ces pays étant particulièrement prometteurs. Il conviendrait d’étendre les systèmes de subventions au financement d’essais cliniques de grande envergure réalisés par d’autres groupes (telles les firmes pharmaceutiques multinationales). Ces recommandations sont assorties de conditions : les dispositifs basés dans les pays en développement devraient se doter des moyens d’accroître les transferts de technologie, tandis que ceux qui sont basés dans les pays développés devront être conçus de manière à influer au maximum sur la santé dans les pays en développement, et ce afin d’éviter de gaspiller des ressources importantes sur des produits inadaptés qui ne seront pas utilisés dans les pays en développement.

5.4.3 Primes intermédiaires

Ces rémunérations en espèces sont versées à des étapes intermédiaires du développement, comme par exemple une solution apportée à un problème de recherche fondamentale, la mise au point d’un nouveau modèle animal ou la découverte d’une technique de production de nature à réduire les coûts. Un problème a pu être défini de manière plus ou moins vague par le groupe à la recherche d’une solution, et les droits de propriété intellectuelle n’ont pas nécessairement été transférés au moment du paiement de la prime.

Les primes encouragent la réflexion novatrice et mobilisent une activité d’une valeur sensiblement supérieure à celle de la prime en soi, l’investissement consenti par chaque groupe pouvant s’élever jusqu’au montant de la prime. Elles contribuent souvent aux progrès dans un domaine en aidant à définir le problème plus clairement.

Si les primes intermédiaires peuvent en théorie être octroyées à tout stade du développement, elles sont mieux adaptées à la solution de problèmes techniques ou de recherche fondamentale et il est peu probable qu’elles soient attribuées au stade du développement clinique. Ces primes peuvent être accordées pour quelque maladie ou problème que ce soit, pour de nombreuses maladies ou pour une seule maladie, voire un produit, comme indiqué ci-après.

Une seule proposition de prime à part entière a été présentée au Groupe de travail d’experts ; plusieurs propositions plus complexes incluent toutefois des éléments d’une prime intermédiaire :

• InnoCentive est une prime à part entière. Il s’agit d’un marché en ligne où les « demandeurs » (publics, privés et philanthropiques) peuvent exposer des problèmes. La récompense est attribuée à celui qui apporte les meilleures solutions ; un accord commercial est ensuite négocié.


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• Un fonds pour un prix récompensant la mise au point de tests diagnostiques rapides et bon marché pour la tuberculose verse des primes intermédiaires pour les meilleures contributions techniques ; les montants, non précisés, semblent être inférieurs à 10 % des ressources totales du fonds.

• Le fonds pour la maladie de Chagas octroie des primes intermédiaires pour les meilleures contributions techniques ; le montant n’est pas précisé.

• Le fonds pour les médicaments et vaccins prioritaires octroie des primes intérimaires pour les meilleures contributions techniques à concurrence d’un montant égal à 20 % des ressources totales du fonds.

Résultats

À l’exception d’InnoCentive, les propositions précédentes n’ont pu être évaluées convenablement en raison du caractère embryonnaire de leurs primes intermédiaires. Le Groupe de travail a donc évalué InnoCentive en détail, partant du principe qu’un autre modèle de prime suivant une approche comparable fonctionnerait de la même manière. Toutes les autres propositions s’inscrivent dans le cadre de mécanismes de regroupement des droits de propriété intellectuelle, de sorte que leur gestion des droits de propriété intellectuelle peut s’écarter de l’approche strictement commerciale d’InnoCentive. InnoCentive a obtenu des résultats moyens au plan de son impact sur la santé dans les pays en développement (Tableau 11) ; un prix du type InnoCentive présenterait toutefois des avantages encore accrus si deux aspects étaient améliorés. En premier lieu, la question dont dépend l’octroi de la prime doit être conçue de façon à ce que les facteurs intéressant les pays en développement, comme l’adéquation et le coût des biens, soient traités dès les premiers stades de la recherche. En deuxième lieu, la nature commerciale de l’accord entre le demandeur et celui qui trouve la solution laisse le demandeur largement maître de l’utilisation de tout futur produit. Pour remédier à cela, des groupes liés à la santé publique, et notamment des partenariats pour le développement de produits, pourraient être invités à exposer des problèmes, et à inclure la négociation de prix réduits pour les pays en développement dans leurs contrats. InnoCentive a obtenu des résultats particulièrement satisfaisants au plan du renforcement des capacités dans les pays en développement, plus du tiers des solutions ayant été trouvées par des habitants de pays en développement (20 % en Chine, 15 % en Inde) et en Fédération de Russie (15 %), chacun ayant ensuite signé un accord avec l’entreprise demandeuse pour continuer la recherche.

Tableau 11. Notation des primes intermédiaires en fonction de leur impact sur la santé dans les pays en développement, de leur efficacité opérationnelle et de leur faisabilité

Mécanisme Impact sur la santé dans les

pays en développement Efficacité opérationnelle

et faisabilité Déficit de données

InnoCentive 2 2 2

Les primes intermédiaires sont faciles à créer, elles peuvent être évolutives et ne présentent pas de problèmes administratifs ou juridiques. C’est pourquoi elles ont été bien notées au plan de l’efficacité opérationnelle et de la faisabilité, et l’auraient été mieux encore sans le déficit de données.

Le système de prime intermédiaire d’InnoCentive est aussi d’une étonnante efficacité économique, avec une moyenne annuelle de 300 problèmes exposés et d’environ 130 résolus, pour un coût opérationnel annuel de US $6-9 millions. Il a toutefois été difficile de trouver les moyens de


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financer les primes ou des ressources à l’appui des dépenses de fonctionnement pour les aspects non commerciaux des maladies, contrairement à la branche commerciale d’InnoCentive, autosuffisante grâce aux contributions des usagers.

Acceptabilité

Les grandes entreprises ont appuyé l’idée de primes du style InnoCentive tout en indiquant que, pour leur part, elles ne donneraient pas suite. Tous les petits groupes ont réagi positivement, et notamment les firmes des pays en développement innovants, les fabricants de produits diagnostiques et les petites et moyennes entreprises, un groupe indiquant « Notre préférence va a une série d’encouragements au cours du développement ».

Beaucoup ont rappelé que les primes intermédiaires devaient fonctionner dans le cadre du système des droits de propriété intellectuelle et non s’y substituer. C’était là un facteur essentiel de l’attrait tant pour les demandeurs que pour les auteurs de solutions. Il est donc important d’obtenir davantage de détails sur les autres primes, qui font tous partie des solutions reposant, à des degrés divers, sur le regroupement des droits de propriété intellectuelle.

Conclusion

Les primes intermédiaires du style InnoCentive sont des moyens très économiques d’encourager les petites entreprises à trouver des solutions innovantes aux questions de recherche fondamentale et aux problèmes techniques jusqu’au stade du développement clinique ; la participation du secteur privé sera d’autant plus grande que la gestion des primes s’inscrira dans le cadre du système des droits de propriété intellectuelle. L’influence des primes sur la santé dans les pays en développement sera fonction de la qualité de leur conception.

5.4.4 Les primes de fin de projet en espèces

Le système de la prime de fin de projet consiste à verser une importante somme forfaitaire à la fin du processus de développement, à titre de récompense pour la mise au point d’un produit. En théorie, ces primes peuvent être accordées pour toutes les maladies bien que, dans la pratique, elles soient généralement envisagées pour les produits présentant des débouchés insuffisants. Il peut s’agir d’une simple prime à l’innovation, permettant au détenteur de la propriété intellectuelle de conserver ses droits sur le produit, ou bien d’une rétribution pour acheter les droits de propriété intellectuelle au chercheur, ce qui permet alors leur exploitation par l’acheteur. Les primes de fin de projet sont censées récompenser l’intégralité du processus de développement, de la mise au point à l’homologation des produits ; toutefois, comme on le montre plus loin, cette incitation finale est probablement insuffisante pour la plupart des produits.

Bien que la notion de prime de fin de projet ait été abordée, le Groupe de travail d’experts n’a reçu qu’une proposition de ce type concernant une prime pour la mise au point d’un test de diagnostic rapide et économique pour la tuberculose. Cette proposition assez complexe repose sur un fonds de US $100 millions destiné à financer une prime de US $90 millions pour l’élaboration d’un test, une récompense à l’information en libre accès ainsi que divers prix intermédiaires. Pour recevoir sa prime, le chercheur doit céder ses droits de propriété intellectuelle à un consortium de gestion public administré par un organisme de délivrance de licences pour les produits en rapport avec la tuberculose ; cet organisme peut alors délivrer des licences non exclusives à de nombreux développeurs afin que le test soit diffusé dans les pays en développement à un coût modique. D’autres aspects sont à noter, notamment un plafonnement du prix, un essai de pénétration sur les marchés et un prix récompensant les « meilleures contributions » à la science et au savoir-faire nécessaires à la mise


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au point de nouveaux tests de diagnostic de la tuberculose. Les fonds alloués aux « meilleures contributions » seraient réservés, pour moitié au moins, aux équipes de recherche des pays en développement.

Résultats

La prime proposée pour l’élaboration d’un test de diagnostic rapide de la tuberculose aurait un impact favorable sur la santé dans les pays en développement car le produit est conçu en réponse à leurs besoins et que la démarche retenue en matière d’octroi de licences encourage la fabrication et la distribution à bas coût. La priorité est donnée aux chercheurs des pays en développement, et la proposition prévoit la cession obligatoire des droits de propriété intellectuelle et du savoir-faire technique aux fabricants de produits génériques, dont beaucoup sont dans des pays en développement. Du fait de sa complexité et des dispositions attribuant à diverses entités la responsabilité d’administrer le fonds, de gérer les licences, d’évaluer la pénétration des marchés et d’administrer les divers prix et subventions, cette proposition est plutôt mal notée pour ce qui est de l’efficacité opérationnelle et de la faisabilité.

De ce fait, le Groupe de travail a aussi évalué une version pilote simplifiée reposant sur une prime pour acheter ou récompenser une innovation, mais excluant les primes intermédiaires et l’essai de pénétration des marchés. Cette formule aurait elle aussi des effets favorables sur la santé dans les pays en développement à condition que le produit soit élaboré pour répondre à leurs besoins et que la prime soit accordée pour acheter la propriété intellectuelle – ce qui autoriserait la libre exploitation du produit – et pas seulement pour récompenser une innovation. Cette formule simplifiée de prime de fin de projet devrait donner de bien meilleurs résultats en termes d’efficacité opérationnelle et de faisabilité, comme les primes intermédiaires du style InnoCentive. Les notes attribuées aux deux versions de la proposition font l’objet du Tableau 12.

Tableau 12. Notation des primes de fin de projet en fonction de leur impact sur la santé dans les pays en développement, de leur efficacité opérationnelle et de leur faisabilité




faisabilité


Fonds destiné au versement d’une prime pour la mise au point d’un test de diagnostic rapide et économique de la tuberculose

3 1

Version simplifiée de la prime de fin de projet (en espèces)

3 * 3

* Des informations complémentaires sur le modèle opérationnel réel seraient nécessaires pour évaluer l’efficacité opérationnelle et la faisabilité.

Aspects financiers et acceptabilité

Les aspects financiers et l’acceptabilité des primes de fin de projet sont examinés ensemble étant donné que les primes n’ont d’intérêt que si leur montant est en rapport avec l’objectif visé. Les chercheurs ont estimé que les primes ne seraient efficaces que dans deux cas : premièrement, si la prime est d’un montant égal à la valeur commerciale du marché ou du rachat de la propriété intellectuelle ou, deuxièmement, si elle est complétée par un financement visant à réduire les coûts de recherche-développement (incitation par « impulsion »), et donc avec un moindre retour sur


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investissement. La plupart d’entre eux sont d’avis que le système des primes ne se prête pas à la recherche-développement pour la mise au point de médicaments et vaccins, dans la mesure où le chercheur devrait assumer l’intégralité des risques et des coûts pendant une période de sept à 15 ans. « En tant qu’incitation principale en bout de course, la prime de fin de projet n’élimine pas les risques liés au processus de développement. » Ou alors faudrait-il que la prime versée soit très élevée, et donc probablement trop importante pour être envisagée par des donateurs. Les tests de diagnostic sont toutefois considérés comme une cible appropriée du fait de la brièveté de leur mise au point (trois à cinq ans) et du coût assez faible du processus (US $5 à 10 millions). De ce point de vue, la prime de US $90 millions pour l’élaboration d’un test de diagnostic rapide de la tuberculose semble excessive.

Diverses petites entreprises et sociétés de pays en développement innovants ont clairement fait savoir que les primes de fin de projet ne les intéressaient tout simplement pas, car elles ont besoin d’un apport précoce et continu de liquidités ; les grandes sociétés sont peu susceptibles de participer bien qu’elles estiment qu’une prime proportionnelle au marché pourrait être intéressante pour d’autres. Le seul groupe qui a eu une réaction positive est celui des fabricants de moyens diagnostiques, notamment les plus grands ; les entreprises de taille plus modeste auraient probablement besoin de primes intermédiaires ou de financements destinés à réduire leurs coûts pour parvenir à la prime de fin de projet. Certains bailleurs de fonds publics se sont déjà déclarés disposés à financer « des primes de moindre valeur axées sur des utilisations spécifiques ».

Conclusion

Les primes de fin de projet ne conviendraient probablement que pour la mise au point de produits diagnostiques, les prix d’une valeur suffisante pour récompenser les chercheurs étant à la portée des bailleurs de fonds publics. Ce genre de prime aurait plus d’impact sur la santé dans les pays en développement si elle était destinée à racheter les droits de propriété intellectuelle plutôt qu’à simplement récompenser l’innovation.

5.4.5 Accords d’achat ou de fourniture

Il s’agit de contrats passés entre un acheteur (généralement un gouvernement ou un groupe régional ou multilatéral) et les chercheurs chargés du développement d’un produit pour fixer le prix auquel le produit sera acheté ou le volume de produits qui sera fourni. En majorité, les accords s’appliquent à des produits génériques et sont conçus pour garantir des prix de gros et une sécurité d’approvisionnement, mais ils ne stimulent pas la recherche-développement.

Une innovation plus récente est celle des accords d’achat de produits nouveaux ou de produits en cours de développement. Ces propositions ont davantage leur place dans ce rapport dans la mesure où elles garantissent l’accès des malades aux produits, tout en encourageant ou en récompensant la recherche-développement. Les fonds d’achat de produits nouveaux semblent mieux convenir pour stimuler les dernières étapes d’un processus déjà engagé d’élaboration et de fabrication de produits, notamment les essais nécessaires dans les pays en développement et la construction des unités de production à grande échelle. Ils sont moins incitatifs au stade de la recherche fondamentale, de la recherche exploratoire ou des premières étapes de mise au point ; leur pouvoir attractif est plus limité dans les premières phases de la recherche-développement (voir ci-dessous les observations de différents chercheurs).


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Les deux formules ont été examinées car elles présentent toutes deux des éléments potentiellement intéressants. En voici quelques-uns, du plus simple au plus complexe :

• la garantie d’achat d’un volume minimum, qui regroupe la demande de produits génériques de santé génésique sous forme d’engagements d’achat préalables qui entraînent une baisse des prix dont profitent ensuite les clients ;

• la garantie d’achat d’un volume minimum pour un produit nouveau ; ainsi, GlaxoSmithKline a signé avec le Gouvernement brésilien un contrat de longue durée pour l’achat de volumes prédéfinis de son nouveau vaccin antipneumococcique, stipulant une baisse du prix d’achat initial après une période de huit ans, et prévoyant un transfert de technologie afin que le Brésil puisse lui-même fabriquer le vaccin à faible coût après expiration du contrat et appliquer la technologie à d’autres vaccins produits localement ;

• le dispositif pour des médicaments antipaludiques abordables, où le regroupement des demandes permet d’obtenir les antipaludiques à meilleur prix (associations médicamenteuses à base d’artémisinine), y compris les produits nouveaux, dont le coût est pris en charge pour les malades des pays les moins avancés ;1 et

• un projet pilote d’engagement à terme valant marché, en vertu duquel les donateurs s’engagent auprès de sociétés à acheter à un certain prix un volume prédéterminé de vaccins antipneumococciques satisfaisant aux exigences de santé publique ; les chercheurs sont assurés d’encaisser un prix initial élevé (le prix payé par le patient étant subventionné par les donateurs) en contrepartie d’une baisse ultérieure du prix qui n’est alors plus subventionné. Les négociations peuvent être complexes parce qu’elles impliquent de définir à l’avance le profil du produit désiré et parce que les contrats sont signés avant que le vaccin ne soit élaboré.

Tableau 13. Notation des accords d’achat ou de fourniture de produits nouveaux en fonction de leur impact sur la santé dans les pays en développement, de leur efficacité opérationnelle et de leur faisabilité



Efficacité opérationnelle et faisabilité


Dispositif pour des médicaments antipaludiques abordables

2 3

Engagement à terme valant marché 1 2 1

Garantie d’achat d’un volume minimum pour l’accès aux produits de santé génésique

1 2 2

Garantie d’achat d’un volume minimum (accord entre GlaxoSmithKline et le Gouvernement brésilien)

* 3 1

* L’incidence de ce type de contrat sur la santé dans les pays en développement ne peut être pleinement évaluée, car il s’agit d’un accord unique intéressant un pays à revenu moyen.

1 Le dispositif pour des médicaments antipaludiques abordables comprend également un fonds de subventionnement

des prix aux malades qui n’est pas examiné ici car il est sans rapport avec la recherche-développement.


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Résultats

Les résultats obtenus avec les accords d’achat de nouveaux produits varient considérablement en fonction de la nature de l’accord (Tableau 13). L’engagement à terme valant marché est considéré comme le moins performant, car il ne permet pas de privilégier les produits peu coûteux et donc vendus peu cher, ni d’encourager vraiment le transfert de technologie ; il est par ailleurs complexe à mettre en œuvre, et sa faisabilité politique est faible car il serait extrêmement difficile à transposer à plus grande échelle. On ne peut tirer de conclusions fiables que pour certains aspects de l’accord entre GlaxoSmithKline et le Brésil. Comme l’engagement à terme valant marché, ce genre d’accord n’offre ni incitation ni récompense à l’élaboration de produits à bas coût ; il présente cependant une solide composante de transfert de technologie, il est simple à mettre en pratique et peut aisément être étendu à d’autres pays et d’autres maladies puisqu’il repose sur des contrats commerciaux types. Ses retombées probables sur la santé dans les pays en développement sont difficiles à estimer dans la mesure où l’accord a été ajusté au fort pouvoir d’achat du Brésil, pays à revenu moyen de la tranche supérieure, alors qu’il serait vraisemblablement ramené à des niveaux plus proches des prix obtenus par engagements à terme valant marché dans le cas de pays en développement à faible revenu. Le dispositif pour des médicaments antipaludiques abordables est le mieux noté car il s’appuie sur les achats en gros pour obtenir les prix les plus bas et exige des pays participants qu’ils garantissent l’accès des populations, même les plus pauvres, à ces médicaments dans le cadre de leurs plans nationaux ; il s’agit d’une condition prescrite pour recevoir le produit subventionné.

La garantie d’achat d’un volume minimum pour l’accès aux produits de santé génésique a été incluse pour illustrer le peu d’impact sur la santé dans les pays en développement qu’ont les accords qui ne couvrent que les produits génériques, ainsi que l’efficacité opérationnelle et la faisabilité de ce modèle, quasiment analogues à celles de l’engagement à terme valant marché, malgré d’importants déficits de données.

Tous les engagements d’achat de produits nouveaux dans des pays en développement se heurtent au problème du financement, car donateurs et bénéficiaires acceptent généralement d’attendre longtemps pour bénéficier de versions génériques meilleur marché. D’un point de vue strictement financier, la solution la plus aisée consiste en simples contrats d’achat passés entre les chercheurs et les pays en développement ayant les moyens d’acheter leurs produits (sans doute des pays à revenu moyen tels que le Brésil), étant donné que les coûts d’achat peuvent être compensés par les économies réalisées sur les traitements et les hospitalisations. Quand cette solution n’est pas envisageable (dans la plupart des pays en développement à faible revenu), les bailleurs de fonds doivent fournir les fonds nécessaires à l’achat comme l’Alliance GAVI et le Fonds mondial le font actuellement pour toute une gamme de produits. Compte tenu de l’importance des sommes requises, cette option n’est probablement viable que pour certains produits essentiels, comme les vaccins contre des maladies entraînant une forte mortalité dans les pays en développement. Une autre formule pourrait aussi être envisagée : un modèle d’achat mondial à deux niveaux de prix pour les pays en développement à revenu faible ou moyen. Les aspects financiers de ces options sont exposés dans le Tableau 14.


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Tableau 14. Aspects financiers des accords d’achat ou de fourniture

Mécanisme Flux (et régularité)

des ressources Financement de la fabrication

et de la distribution Application

Garantie d’achat d’un volume minimum

Non applicable. Compte tenu de l’efficacité du regroupement des demandes, aucune ressource n’est nécessaire, et il n’y a pas d’achat. S’applique à l’acheteur (contrat d’achat)

Aucun financement nécessaire du fait des achats groupés. Économie de US $11 millions sur les 3 premières années, soit un retour sur investissement de 0,6-2,4. Coûts de démarrage estimés à US $5 millions pour les 3 premières années, puis couverts par la facturation aux usagers

Produits de santé génésique (contraceptifs oraux et dispositifs contraceptifs)

Engagement à terme valant marché

Non pour le donateur. Oui pour le chercheur (accord d’achat)

US $1,5 milliard sur 10 ans pour environ 200 millions de doses de vaccins chaque année, répartis entre les fabricants sous contrat (probablement <1 million de doses subventionnées dans les pays à revenu faible ou moyen. Des sommes importantes seront nécessaires pour les futurs engagements à terme valant marché sur de nouveaux produits. Coûts de démarrage assez élevés

Vaccins contre les infections à pneumocoques

Dispositif pour des médicaments antipaludiques abordables

Non pour le donateur. Oui pour le chercheur

Coût estimé de l’association médicamenteuse à base d’artémisinine pour la phase pilote : US $212 millions pour 11 pays en développement. Coûts opérationnels annuels : US $6,6 millions

Association médicamenteuse à base d’artémisinine

Garantie d’achat d’un volume minimum

Oui, le financement est essentiel. Ne s’applique pas à tous les donateurs

€1,5 milliard pour 104 millions de doses sur 8 ans pour le Brésil (pays à revenu moyen)

Vaccins contre les infections à pneumocoques

Acceptabilité

Sur l’ensemble des propositions examinées, les chercheurs ont mis en tête de classement les engagements d’achat qui ont fait l’unanimité chez les petites et grandes entreprises, les sociétés de pays en développement innovants, les fabricants de produits diagnostiques et les partenariats pour le développement de produits. Ils ont tous estimé que les engagements d’achat – ou plutôt la volonté démontrée des gouvernements d’acheter les produits – constituaient le meilleur signal préliminaire qu’ils pouvaient recevoir quant à la demande future pour les inciter à engager un projet de recherche-développement. Ils ont fait valoir que les fonds d’achat de produits nouveaux ne suffiraient pas à stimuler l’intégralité du processus de recherche-développement – qui exigerait probablement d’autres incitations initiales par « impulsion » – mais qu’ils auraient pour effet « d’orienter les programmes de recherche-développement existants sur les besoins des pays en développement », en offrant l’ultime encouragement nécessaire. Les engagements à terme valant marché ont été les plus mal perçus de tous les types de fonds d’achat, notamment par les petites sociétés, avec un accueil mitigé de la part des plus grandes : « Nous essayons de persuader les gouvernements d’avoir recours à un fonds d’achat et non à des engagements à terme valant marché. »


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Les bailleurs de fonds affichent une nette préférence pour la formule des engagements à terme valant marché pour les vaccins, bien qu’ils soient aussi en faveur de fonds d’achat de médicaments tels que le dispositif pour des médicaments antipaludiques abordables.

Conclusion

Les fonds d’achat de produits nouveaux sont un moyen crucial de stimuler la recherche-développement et de rendre les nouveaux produits largement accessibles ; ils permettent également d’orienter les programmes existants sur les besoins des pays en développement, par exemple les programmes de recherche-développement sur les maladies du type I qui, autrement, auraient été axés sur des profils de produits destinés aux pays développés et sur la capacité de production nécessaire pour satisfaire les besoins de ces pays. Toutefois, les accords d’achat offrent une marge de manœuvre réduite pour négocier une baisse des prix des nouveaux produits, notamment en l’absence de concurrence avec des produits analogues. Bien que les contrats d’achat types aient été préférés aux engagements à terme valant marché, ils donneraient de meilleurs résultats si les demandes étaient regroupées de façon à négocier différents niveaux de prix, et si les chercheurs recevaient assez tôt des indications quant au profil désiré des produits (une formule bien adaptée pour les pays en développement et pour négocier de faibles prix), ce qui encouragerait les bailleurs de fonds à constituer des fonds d’achat pour le produit final. En d’autres termes, les bailleurs de fonds exploiteraient l’effet attractif des fonds d’achat pour orienter la recherche-développement au lieu de se borner à acheter les produits déjà élaborés par les chercheurs.

5.5 Propositions pour une plus grande efficacité

Les deux propositions suivantes – harmonisation de la réglementation (axée sur les pays en développement) et plates-formes de recherche-développement préconcurrentielles – visent à diminuer les coûts de la recherche-développement et, partant, à réduire globalement les besoins de financement et à rendre les nouveaux produits plus rapidement accessibles aux malades dans les pays en développement :

5.5.1 Harmonisation de la réglementation (axée sur les pays en développement)

Le coût d’élaboration et de commercialisation des nouveaux produits provient en grande partie des exigences réglementaires à satisfaire pour établir que le produit est sûr, efficace et de qualité avant de l’administrer aux malades en grand nombre. Les coûts peuvent encore grossir lorsque les pays ont des exigences réglementaires différentes, car chaque organe de réglementation impose ses propres conditions quant à l’information à fournir pour que les produits soient approuvés et utilisés sur leur territoire.1 L’harmonisation de la réglementation contribue à améliorer cette situation en conciliant les exigences de plusieurs pays en développement.

Un processus « quasi réglementaire » a été mis en place par l’OMS pour déterminer si les produits homologués se prêtent à une utilisation dans les pays en développement. Au nombre des programmes figurent un système de présélection des médicaments et des vaccins, le dispositif OMS d’évaluation des pesticides, la mise à l’essai des produits diagnostiques en vue de leur utilisation sur le terrain et la liste OMS des médicaments essentiels, qui est un répertoire des produits pharmaceutiques

1 Dans les pays développés, ces divergences ont été partiellement aplanies au moyen d’un « document technique

commun » sur lequel se sont accordés l’Europe, les États-Unis d’Amérique, le Japon et les sociétés pharmaceutiques engagées dans la recherche.


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indispensables et les mieux adaptés à la situation des pays en développement. Ces programmes jouent un rôle capital dans la mesure où l’approbation réglementaire est fonction des besoins nationaux et non de l’admissibilité des produits, par exemple dans les pays aux ressources limitées, mal dotés en moyens de pharmacovigilance et de contrôle de l’utilisation. Toutefois, ils ne sont pas toujours coordonnés avec les travaux d’autres organes de réglementation, avec pour résultat que l’OMS répète souvent des évaluations qui ont déjà été effectuées ailleurs ; en outre, il arrive que ses études soient ralenties par le manque de ressources et parce qu’elle mène en parallèle une action de renforcement des capacités. Il faut donc parfois attendre longtemps avant que de nouveaux produits reçoivent l’imprimatur de l’OMS en vue de leur distribution sur les marchés des pays en développement. Les malades auraient plus rapidement accès aux nouveaux produits si l’OMS faisait siennes ou reconnaissait dans toute la mesure possible les autorisations accordées par des autorités de réglementation rigoureuses. L’efficacité accrue résultant d’une harmonisation de la réglementation dans les pays en développement et d’une meilleure intégration des procédures de l’OMS et de celles d’autres régulateurs rigoureux permettrait de faire des économies avantageuses pour les produits en rapport avec l’ensemble des maladies qui frappent les pays en développement.

L’harmonisation de la réglementation des pays en développement a démarré dans certaines régions, mais avance lentement. En Afrique, par exemple, l’Union africaine et diverses communautés économiques régionales se sont engagées dans cette voie, notamment en reconnaissant l’utilité d’un dossier réglementaire harmonisé (Communauté économique des États de l’Afrique de l’Ouest), en harmonisant les normes et pratiques en matière d’assurance de la qualité (Communauté de l’Afrique de l’Est) et en adoptant un plan directeur pour l’harmonisation globale des réglementations pharmaceutiques pour la période 2007-2013 (Southern African Development Community). Un consortium africain pour l’harmonisation des procédures d’homologation des produits pharmaceutiques a été constitué, sous l’égide du Nouveau Partenariat pour le développement de l’Afrique, du Parlement panafricain, de la Fondation Bill & Melinda Gates, du Department for International Development (Royaume-Uni), de la Fondation Clinton et de l’OMS, afin d’aider les organisations et communautés économiques régionales d’Afrique à préparer des plans de haut niveau pour mobiliser le soutien des donateurs autour de cet objectif. L’harmonisation réglementaire dans les pays en développement gagnerait à s’inspirer de ce qui se fait ailleurs dans le monde.

Parmi les autres initiatives régionales d’harmonisation de la réglementation, citons celles de l’Association des Nations de l’Asie du Sud-Est et du Pan America Network for Drug Regulatory Harmonization. Le Comité pour le Développement des Produits de la Région OMS de l’Asie du Sud-Est ainsi que l’initiative Asian AIDS vaccine lancée en Chine appellent à l’harmonisation des réglementations des pays asiatiques.

Le système établi par le Traité de coopération en matière de brevets de l’Organisation mondiale de la Propriété intellectuelle autorise une société à solliciter d’un organisme centralisé ou des autorités nationales compétentes la protection de sa propriété intellectuelle, qui est dès lors homologuée dans tous les pays participants au système. La décision finale incombe aux autorités nationales.

On constate un certain degré d’intégration entre les examens de l’OMS et ceux d’autres organismes de réglementation. Ainsi, un accord de confidentialité passé entre le Programme OMS de présélection des médicaments et la Food and Drug Administration des États-Unis d’Amérique prévoit l’échange des études et rapports d’inspection entre les deux entités afin que les produits puissent être rapidement ajoutés à la liste des médicaments approuvée du Programme OMS de présélection des médicaments. Cependant, cet accord ne s’applique pas à d’autres grands organes de réglementation tels que l’Agence européenne du Médicament.


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Résultats

L’harmonisation de la réglementation des pays en développement aurait probablement un fort impact sur la santé dans ces pays (Tableau 15), car elle accélérerait l’homologation de nombreux produits (génériques et de marque) dans certains pays et permettrait d’homologuer des produits dans des pays qui n’en auraient pas bénéficié du tout en d’autres circonstances. Elle faciliterait sans doute l’accès des malades aux médicaments étant donné que les chercheurs seraient plus susceptibles de faire homologuer des produits destinés à être vendus dans un grand nombre de pays en développement si les coûts et les difficultés de cette procédure étaient allégés ; par ailleurs, elle pourrait avoir plus d’impact encore si les faibles coûts de mise au point se traduisaient par de bas prix de vente (encore que ceci reste à établir).

L’harmonisation est faisable, comme en témoigne l’accord mentionné dans la précédente note de bas de page et, pour l’essentiel, elle ne coûte rien hormis les coûts de négociation des accords ; toutefois, son efficacité opérationnelle a été jugée modérée. La disparité des cadres législatifs nationaux constitue un obstacle non négligeable, et les pays ne sont pas toujours assez en confiance pour passer à un système régional harmonisé (l’Agence européenne du Médicament a mis une quarantaine d’années à le faire). La question de la souveraineté nationale peut se poser ; et la perte de revenus correspondant aux frais perçus au titre de la réglementation peut entraîner des difficultés pour les pays pauvres. Enfin, les pays doivent trouver un équilibre entre la rationalisation régionale et le renforcement des capacités nationales de réglementation puisque les compétences en la matière demeurent nécessaires à l’échelon national. En outre, on peut s’attendre à une lente intégration des processus de l’OMS et de ceux d’autres organes de réglementation.

Tableau 15. Notation de l’harmonisation de la réglementation en fonction de son impact sur la santé dans les pays en développement, de son efficacité opérationnelle et de sa faisabilité



Efficacité et faisabilité

opérationnelle


Alignement des réglementations des pays en développement

3 2

Acceptabilité

Les chercheurs ont systématiquement attribué un rang élevé de priorité aux gains d’efficacité en termes de réglementation. Les petites et grandes entreprises et les partenariats pour le développement de produits les ont jugés « très, très importants du point de vue de l’atténuation des risques », estimant qu’ils apporteraient « une aide considérable du fait que l’intégralité de la charge repose actuellement sur les chercheurs » ; les entreprises de mise au point de produits diagnostiques ont été encore plus radicales dans leurs propos, jugeant que la lenteur et les difficultés du système de l’OMS dissuadent les sociétés de recherche-développement d’élaborer des moyens diagnostiques pour les pays pauvres.

Des organismes de financement publics et philanthropiques se sont également déclarés vivement intéressés ; nombre d’entre eux soutiennent déjà certaines démarches d’harmonisation des réglementations dans lesquelles l’OMS et ses bureaux régionaux ont joué un rôle clé. A contrario, certains pays en développement voient cette harmonisation avec moins d’enthousiasme pour les raisons mentionnées plus haut. L’OMS et les principaux organismes de réglementation ont été lents à conclure des accords. La façon dont l’OMS peut soutenir la recherche-développement dans le domaine


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de la réglementation n’a cependant pas été clairement définie ; la présélection des produits a été en grande partie conçue pour faciliter les achats des organisations du système des Nations Unies.

Conclusion

La volonté politique de progresser vers l’harmonisation et l’intégration de la réglementation dans les pays en développement permettra de réaliser d’importantes économies et d’accroître considérablement l’accès des populations de ces pays à des produits de qualité.

5.5.2 Plates-formes de recherche-développement préconcurrentielles

Les plates-formes de recherche-développement préconcurrentielles offrent elles aussi des gains d’efficacité bien qu’elles nécessitent un investissement préalable, à la différence de l’harmonisation de la réglementation. Elles permettent d’accroître l’efficacité de la recherche-développement de nombreux produits, tout comme un modèle animal permet de prévoir plus précisément l’efficacité d’un vaccin antituberculeux chez l’homme, ou comme des marqueurs de substitution permettent de prévoir avec précision les effets d’un médicament anti-VIH sans nécessiter des mois ou des années de suivi. Les découvertes de ce type sont qualifiées de préconcurrentielles parce qu’elles sont accessibles à de nombreux chercheurs au lieu d’appartenir à une seule société. De telles avancées peuvent permettre d’économiser des dizaines de millions, voire des centaines de millions de dollars sur la recherche-développement engagée pour un seul produit, en réduisant la durée de mise au point et en facilitant le repérage et l’abandon rapides des pistes peu prometteuses avant d’investir encore plusieurs millions de dollars pour les explorer.

Au nombre des plates-formes de recherche préconcurrentielles, citons notamment :

• L’Initiative en matière de médicaments innovants de la Commission européenne, cofinancée par l’Union européenne et la Fédération européenne des Associations de l’Industrie pharmaceutique, qui accorde des subventions de recherche à des collaborations européennes public-privé pour la mise au point d’innovations. L’accent est mis sur les maladies importantes en Europe bien que le second appel à propositions porte également sur les moyens de diagnostic de la tuberculose et de la pneumonie.

• Le programme PATH, partenariat pour le développement de produits basé aux États-Unis d’Amérique, met au point des technologies de base à l’intention de toutes les entreprises qui fabriquent des produits en rapport avec ses programmes ; ainsi, les nouveaux tests et cultures cellulaires sont mis à la disposition de tous les fabricants d’un vaccin antirotavirus pour les pays en développement, tandis qu’un modèle animal consensuel est utilisé pour tous les vaccins proposés contre les infections à pneumocoques.

• Les National Institutes of Health des États-Unis d’Amérique ont créé de nombreuses plates-formes d’appui à la recherche-développement sur les maladies négligées permettant par exemple la distribution de parasites et de matériel biologique (y compris des animaux infectés, des vecteurs, des gastéropodes et des parasites transgéniques qui expriment des labels fluorescents) par l’intermédiaire de trois centres de ressources respectivement consacrées à la schistosomiase, à la filariose et au paludisme, ainsi que de réactifs de référence.

Les progrès réalisés grâce aux plates-formes préconcurrentielles sont utiles pour de nombreux produits dans un domaine donné, mais pas nécessairement pour d’autres maladies.


78

Résultats

L’impact des plates-formes de recherche-développement préconcurrentielles sur la santé dans les pays en développement (Tableau 16) dépend de leur conception et de leurs objectifs. Ainsi, les moyens mis en œuvre par l’Initiative en matière de médicaments innovants de la Commission européenne peuvent avoir un fort impact, mais les chercheurs pourraient tout à fait choisir d’axer leurs travaux sur des sujets plus rémunérateurs que ceux présentant un intérêt pour les pays en développement, comme des solutions pointues plutôt que rudimentaires pour le diagnostic de la tuberculose. Bien que l’Initiative soit déjà lancée, sa mise en œuvre est complexe et prendra des années : les partenariats pour l’attribution des subventions doivent comprendre au moins deux universités ou petites et moyennes entreprises ainsi que deux membres de la Fédération européenne des Associations de l’Industrie pharmaceutique ; les financements publics sont exclusivement accordés au secteur public et aux petites et moyennes entreprises ; enfin, le processus d’allocation des subventions est intensif, et seuls 10 % des candidats voient leurs demandes acceptées (par comparaison, le taux d’approbation des demandes de subventions présentées au Small Business Innovation Research Program des États-Unis d’Amérique est d’un tiers). En dépit de sa lourdeur, cette approche a le mérite de mettre en contact des innovateurs universitaires voués à la recherche fondamentale et des PME avec des groupes industriels axés sur la recherche appliquée, approche qui a prouvé qu’elle contribuait à améliorer les résultats.1

Tableau 16. Notation des plates-formes de recherche-développement préconcurrentielles en fonction de leur impact sur la santé dans les pays en développement, de leur efficacité opérationnelle et de leur faisabilité




faisabilité


Initiative en matière de médicaments innovants de la Commission européenne

2 1

Programme PATH (technologies appropriées pour la santé)

3 * 3

* Des informations complémentaires sur le modèle opérationnel de ce programme seraient nécessaires pour évaluer cet aspect.

Des plates-formes préconcurrentielles spécifiquement centrées sur les besoins des pays en développement et accordant la priorité aux projets susceptibles de satisfaire ces besoins au mieux auraient probablement un fort impact sur la santé dans les pays en développement, comme en témoigne le programme PATH. Les informations sur les plates-formes fournies par diverses organisations (dont les partenariats pour le développement de produits et les institutions universitaires) étaient toutefois insuffisantes pour évaluer l’efficacité opérationnelle de ces initiatives internes de faible envergure. En outre, le Groupe de travail n’avait pas d’informations sur le budget du programme PATH ; en revanche, la Commission européenne a investi des sommes considérables dans son Initiative en matière de médicaments innovants, avec un budget de €2 milliards sur cinq ans (assumé pour moitié par l’Union européenne et pour l’autre moitié par la Fédération européenne des Associations de l’Industrie pharmaceutique) ainsi que dans 15 projets dont chacun a été doté d’un

1 Moran M et al. The new landscape of neglected disease drug development. London, London School of Economics

and The Wellcome Trust, 2005.


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budget moyen de €16,5 millions lors du premier appel de fonds en 2008. Sur le total des sommes allouées pour 2008, €110 millions ont été versés par l’Union européenne pour appuyer les partenaires publics du consortium (universités et organismes de recherche) ainsi qu’à des PME, des organisations et des groupements de malades, et des organismes de réglementation ; de plus, un montant supplémentaire de €136 millions a été versé sous forme de contributions en nature par la Fédération européenne des Associations de l’Industrie pharmaceutique pour le rôle qu’ils ont joué dans les projets.

Acceptabilité

Tant les entreprises que les partenariats pour le développement de produits considèrent l’investissement dans des plates-formes préconcurrentielles comme une priorité, notant par exemple que « l’on manque vraiment de moyens pour réduire le coût de la recherche-développement et la simplifier », et que « le travail sur les marqueurs de substitution est extrêmement important pour accélérer la recherche-développement ». Le fait que les industries pharmaceutiques cofinancent la plate-forme de l’Initiative en matière de médicaments innovants de la Commission européenne témoigne de son intérêt.

Les organisations philanthropiques se sont aussi déclarées très intéressées : « Nous apprécions beaucoup cette formule qui permet d’atténuer les risques tout au long du processus », et leur intérêt est encore confirmé par le soutien qu’elles apportent à la plate-forme du programme PATH ainsi qu’à d’autres travaux, comme ceux conduits par la TB Alliance sur les modèles murins. Commission européenne exceptée, les donateurs publics étaient moins enthousiastes, l’un d’entre eux faisant valoir que les plates-formes préconcurrentielles de recherche-développement sont « intéressantes et utiles, sans pour autant que nous les financions ». Cette position est confirmée par les données de G-Finder pour 2008 qui montrent que seulement 0,2 % de l’ensemble des financements publics à la recherche-développement sur les maladies négligées est alloué à la mise au point de telles plates-formes.

Conclusion

Investir dans les plates-formes préconcurrentielles de recherche-développement axées sur la mise au point de produits utiles pour les pays en développement peut engendrer des économies considérables pour tous les programmes portant sur les mêmes pathologies. Toutefois, les activités de recherche-développement visant les pays en développement ne bénéficient généralement pas d’un soutien important par manque de convergence entre le bien public et les intérêts privés. Une volonté politique plus affirmée dans ce domaine contribuerait à accélérer la recherche-développement et à en réduire les coûts.

5.6 Propositions prometteuses

Cinq autres propositions n’ont pas été présentées dans ce rapport, soit parce que l’efficacité de leur transposition à plus grande échelle était difficile à établir, soit parce que leur conception laissait à désirer sous un angle ou un autre. Toutes présentaient cependant des éléments innovants et prometteurs au point que nous avons jugé qu’elles méritaient d’être réexaminées dans le but de les modifier (si possible) pour envisager leur application, ou d’intégrer leurs éléments hautement performants à d’autres propositions.


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5.6.1 Le libre accès

Le libre accès a pour principe que les collaborations en recherche biologique permettent à toutes les parties intéressées d’apporter des connaissances ou des solutions possibles à un problème biomédical (par exemple en présentant des données scientifiques brutes). Bien que différents arrangements existent, les collaborateurs renoncent aux brevets du fait que leurs résultats sont placés dans le domaine public. Ainsi, le principe qui sous-tend Sage Bionetworks1 est que les données précédemment détenues en propriété par Merck sont mises à la disposition de toutes les parties intéressées sans protection de la propriété intellectuelle. Différentes formules de libre accès ont d’ores et déjà été mises en œuvre, notamment par le Gouvernement indien et par des organisations comme Synaptic Leap et le site de recherche en libre accès de l’Initiative de lutte contre les maladies tropicales.2

Bien que l’on ne sache pas précisément si de nombreux chercheurs adhéreraient à cette formule, elle a donné des résultats suffisamment bons pour justifier un complément d’étude. C’est en outre une solution à bas coût.

5.6.2 Les communautés de brevets (modèle UNITAID)

L’approche d’UNITAID repose sur la création de communautés de brevets « en amont » et « en aval », initialement axées sur les associations fixes d’antirétroviraux pour le traitement du VIH/sida. La communauté de brevets « en amont » a pour objet de faciliter la création d’associations fixes pour l’adulte et pour l’enfant adaptées aux pays en développement (par exemple une dose thermostable journalière). La communauté « en aval » vise quant à elle à réduire le coût des médicaments anti-VIH actuels en facilitant la fabrication de génériques. Les brevets en la matière sont volontairement cédés à la communauté de brevets par les sociétés, les chercheurs ou les universités. Les fabricants peuvent obtenir une licence pour tout brevet cédé à la communauté et s’en servir pour élaborer des produits nouveaux ou meilleur marché. Une petite redevance est due au détenteur du brevet en contrepartie de son exploitation.

Le modèle des communautés de brevets d’UNITAID a été bien noté pour ce qui est de l’efficacité opérationnelle et de la faisabilité, en dépit d’un manque considérable d’informations, et très bien noté du point de vue de son impact sur la santé dans les pays en développement. Toutefois, comme il repose sur une cession volontaire de la propriété intellectuelle, on ignore la quantité et la qualité des droits auxquels les titulaires de brevets choisiraient de renoncer, en particulier dans des domaines autres que le VIH/sida. Pour bien fonctionner, la communauté de brevets exige une masse critique minimum, et rien ne dit que celle-ci serait volontairement atteinte pour nombre de maladies. Les communautés de brevets constituent un modèle peu coûteux, et il est vivement recommandé d’examiner plus avant comment il pourrait être adapté à d’autres pathologies.

5.6.3 Les fonds tenant compte de l’impact sur la santé

On désigne ainsi des systèmes volontaires de primes en espèces versées aux concepteurs de nouveaux médicaments qui sont ensuite vendus dans le monde à de faibles prix dans une fourchette prédéterminée. Au lieu des redevances habituellement perçues au titre des brevets, ces fonds accordent des subventions en fonction de l’impact thérapeutique du médicament ou du vaccin, lequel est calculé

1 (http ://sagebase.org/index.html). 2 (http ://www.tropicaldisease.org).


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chaque année d’après le gain d’années de vie ajustées sur la qualité de vie. En contrepartie, la société renonce à la possibilité de faire des bénéfices sur les ventes du produit pendant la période où elle est rétribuée, et doit accepter d’accorder des licences gratuites et en libre accès pour permettre la fabrication de copies génériques en parallèle de ses propres ventes. Compte tenu de son coût annuel d’environ US $6 milliards, un tel fonds devrait être financé par des donateurs internationaux.

Cette proposition implique toutefois que les chercheurs financent les activités de recherche-développement d’entrée de jeu, ce qui est difficile, voire impossible pour la plupart d’entre eux, notamment si les profits sont limités au final ; la méthode d’évaluation de l’impact sur la santé n’a pas été convenue et elle est discutable ; on ne sait pas précisément quel sera le montant exact de la prime versée aux chercheurs ; enfin, le contrôle du « marché » par un comité central est lourd et onéreux, et coûte environ US $600 millions par an. Les plus fiables des statistiques d’impact sur la santé seront probablement celles concernant les pathologies générant les plus forts bénéfices pour lesquelles les chercheurs choisiraient probablement le régime de propriété intellectuelle plutôt que les fonds tenant compte de l’impact sur la santé ; les moins fiables d’entre elles concerneraient vraisemblablement des maladies négligées peu rémunératrices pour lesquelles ces fonds seraient théoriquement plus attractifs.

Quoi qu’il en soit, les fonds de ce type méritent un examen plus poussé de certains de leurs aspects innovants, qui pourraient être exploités autrement. Ils présentent notamment l’intérêt de créer des marchés là où il n’en existe pas et de rattacher les gains financiers à l’impact sur la santé.

5.6.4 Les titres d’examen prioritaire

Cette proposition prévoit « l’examen prioritaire » d’un produit commercial par les autorités de réglementation en contrepartie de l’homologation sur le territoire américain d’un médicament contre une maladie négligée. Le système d’examen prioritaire permet à une société de mettre un produit sur le marché plus rapidement et d’engranger des centaines de millions de dollars de recettes supplémentaires s’il est bien accueilli. Il a été estimé qu’une réduction du délai d’examen de 19,4 mois à 6,4 mois pour un médicament examiné en priorité pourrait rapporter US $322 millions aux chercheurs.1 Les titres d’examen prioritaire sont négociables.

Ce système présente toutefois des défauts de conception majeurs ; il serait beaucoup plus intéressant si ces défaillances étaient corrigées. Il n’est pas impératif que le médicament contre les maladies négligées se prête à une utilisation dans les pays en développement et les chercheurs ne sont tenus de l’homologuer qu’aux États-Unis. De ce fait, les sociétés peuvent homologuer dans ce pays des produits qui sont déjà utilisés ailleurs depuis des années (ce qui était le cas du premier produit à bénéficier d’un titre d’examen prioritaire) ; enfin, aucun lien n’est établi entre l’attribution du titre et l’utilisation effective du produit dans les pays en développement, autrement dit, la société n’est pas tenue d’homologuer ou de vendre le produit dans les pays en développement pour bénéficier du traitement prioritaire.

Le système des titres d’examen prioritaire pourrait mériter un complément d’étude en raison de son intérêt pour les PME ; il pourrait s’avérer l’un des mécanismes les plus efficaces pour attirer ces sociétés dans la course, notamment celles des pays en développement innovants. Il faudrait toutefois le remanier afin de corriger les vices de conception mentionnés ci-dessus et le rendre ainsi bien plus profitable pour les donateurs comme pour les bénéficiaires, à savoir les malades des pays en développement.

1 Ridley DB, Grabowski HG, Moe JL. Developing drugs for developing countries. Health Affairs, 2006, 25:313-324.


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5.6.5 Les législations sur les médicaments orphelins

Plusieurs pays et régions se sont dotés d’une législation sur les médicaments orphelins afin d’encourager la mise au point de produits contre les maladies rares,1 notamment l’Australie, les États-Unis d’Amérique, le Japon et l’Union européenne. Ces législations encouragent les chercheurs à élaborer des produits destinés à des marchés peu rémunérateurs en offrant des incitations par « impulsion » (crédits d’impôts, exonération de droits réglementaires et examen prioritaire) et par « attraction » (une exclusivité sur le marché intérieur allant de sept ans aux États-Unis à 10 ans en Europe). Les mesures d’attraction sont de loin celles qui encouragent le plus les chercheurs, et elles sont déterminantes pour le succès de cette proposition.

Bien que les législations sur les médicaments orphelins aient principalement pour objet d’encourager la recherche-développement sur les maladies rares des pays développés, elles sont aussi utilisées pour la mise au point de traitements contre les maladies négligées des pays en développement. Elles sont cependant d’une efficacité bien moindre dans ce dernier contexte, où l’attractivité du marché intérieur est généralement infime. L’autre problème est qu’elles n’imposent pas aux autorités de réglementation de vérifier que le produit est adapté à une utilisation dans les pays en développement, mais seulement sur le marché intérieur.

Cette proposition a toutefois été incluse dans le présent rapport car elle pourrait se révéler plus attractive si les facteurs d’incitation du marché disparates pouvaient être regroupés. C’est déjà le cas dans une certaine mesure ; ainsi, l’Australie et les États-Unis d’Amérique ont relié leurs systèmes de reconnaissance des médicaments orphelins, de sorte qu’un produit reconnu au titre de la législation sur les médicaments orphelins aux États-Unis bénéficie automatiquement du même statut en Australie. Si l’approbation d’un produit dans un pays entraînait systématiquement son approbation dans la plupart des autres – voire son inscription au Programme OMS de présélection des médicaments ou sur la liste OMS des médicaments essentiels –, le pouvoir incitatif global de la législation sur les médicaments orphelins destinés au marché des maladies négligées serait nettement plus grand. Des dispositions spécifiques pour l’examen réglementaire des produits importants pour les pays en développement devraient être incluses pour permettre l’approbation réciproque des produits orphelins contre les maladies négligées.

5.7 Lacunes

Les propositions d’allocation de fonds présentées ci-dessus (à l’exception des propositions prometteuses qu’il faut encore tester) couvrent la recherche-développement relative à toutes les maladies intéressant les pays en développement et tous les groupes d’acteurs concernés (voir la Figure 3). Toutefois, l’un des domaines où tous les groupes ne sont peut-être pas mobilisés est celui des activités de recherche exploratoire et des premiers stades de mise au point des médicaments pour les maladies des types II et III, qui sont menées de manière indépendante par de grandes sociétés pharmaceutiques hors les partenariats pour le développement de produits. Ces grandes sociétés autofinancent parfois les premières activités de recherche (nombre d’entre elles le font déjà), mais l’élaboration des produits jusqu’à la phase II entraîne des coûts considérables qu’une société ne souhaiterait certainement pas assumer seule. Dans les domaines où nul partenariat pour le développement de produits n’intervient, aucune incitation adaptée ne s’offre aux grandes sociétés qui

1 Par maladies rares, on entend les maladies ayant une prévalence de moins de cinq cas pour 10 000 habitants en

Europe, et pour 200 000 habitants aux États-Unis d’Amérique.


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ne s’engageraient probablement pas sur la base de primes intermédiaires ou que la promesse d’un soutien financier pour le coût des essais et un fonds d’achat à bas prix ne suffiraient pas à motiver.

Cette lacune pourrait être partiellement comblée par un fonds pour la recherche-développement sur les maladies négligées qui couvre la mise au point de médicaments pour toute une gamme de maladies à la fois par des partenariats pour le développement de produits et par des sociétés pharmaceutiques. À défaut, on pourrait compter sur la réaction des PME aux mesures d’incitation, voire sur la création de nouveaux partenariats dans des domaines clés, pour profiter des solutions de financement de grande envergure. Les décisions de ce type devront être considérées avec attention dans le cadre de l’examen approfondi décrit ci-dessous.

Autre problème d’ordre général, il faudra des mesures supplémentaires, sans rapport avec la recherche-développement, pour optimiser les résultats. La première concerne la coordination des financements hors partenariats pour le développement de produits (par exemple les subventions aux PME et les subventions aux pays en développement pour la réalisation d’essais cliniques). Les mécanismes de financement des partenariats pour le développement de produits proposés garantissent automatiquement un certain degré de coordination et de hiérarchisation des projets, ce qui n’est pas le cas des autres modalités de financement, les bailleurs de fonds se trouvant confrontés, par exemple, à une série de choix concernant les récipiendaires des subventions et les types de primes. Pour que ces propositions retiennent l’attention des donateurs, il faudrait un mécanisme permettant de coordonner et


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de diriger les capitaux vers des domaines autres que les partenariats pour le développement de produits ; comme on l’a mentionné plus haut, cette difficulté pourrait être supprimée par une étude plus approfondie de solutions telles qu’un fonds pour la recherche-développement sur les maladies négligées qui viserait à en élargir la portée.

La priorité accordée aux primes et fonds d’achat pose également problème. La coordination des primes intermédiaires est probablement moins importante, compte tenu de leur faible montant. En revanche, les primes de fin de projet, et particulièrement les fonds d’achat, exigent un engagement financier bien supérieur. Les donateurs et les pays en développement doivent donc déterminer avec soin les maladies qui importent le plus et les produits les plus réalisables en termes de développement, afin de pouvoir décider à quoi destiner les premières primes et fonds d’achat.

La motivation première de la Commission sur les Droits de Propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique, du groupe de travail intergouvernemental et, désormais, du Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche-développement était de mettre les percées de la recherche médicale plus rapidement à la disposition des malades des pays en développement. On considère en effet inacceptable que ces patients doivent attendre l’expiration des brevets pour pouvoir bénéficier de traitements d’un coût abordable. Parallèlement, il est évident que les brevets constituent la clé du financement de la recherche-développement pour ces nouveaux produits. Notre série de propositions apporte une solution plutôt bonne à ce problème pour ce qui est des produits contre les maladies des types II et III, dans la mesure où les mécanismes de financement de partenariats pour le développement de produits, les primes de fin de projet en espèces et les fonds d’achat assurent à eux tous un large accès à des produits adaptés peu coûteux. Les propositions visant à financer les activités indépendantes des sociétés pharmaceutiques par d’autres moyens devraient aussi donner de bons résultats si elles sont conçues de façon à ce que les injections massives de fonds publics aboutissent effectivement à des produits meilleur marché. Les membres du Groupe de travail ont toutefois été déçus et contrariés de constater qu’aucune des propositions visant à garantir aux malades un accès rapide à des médicaments peu coûteux pour le traitement des maladies du type I ne donnait les résultats escomptés ; à vrai dire, la plupart étaient extrêmement mauvais. Ils se sont donc employés à combler au mieux cette lacune avec les moyens dont ils disposaient, dont le recours aux subventions publiques pour les essais cliniques (qui devraient être subordonnées à la vente à bas prix dans les pays en développement à faible revenu), aux primes de fin de projet qui permettent le transfert de la propriété intellectuelle et aux fonds d’achat, de préférence pour des produits adaptés aux pays en développement. La rapide croissance des moyens qu’ont les pays en développement innovants de mettre au point et de distribuer des médicaments contre les maladies du type I (et du type II) devrait également, semble-t-il, contribuer à satisfaire ces besoins dans une certaine mesure. Cela ne résout pas pour autant le problème de l’accès aux produits contre les maladies du type I homologués et utilisés dans les pays développés. Il devient de plus en plus urgent de le résoudre étant donné que la dérogation à l’application de l’Accord sur les aspects des droits de propriété intellectuelle qui touchent au commerce (ADPIC) – autorisant les pays en développement à faible revenu à surseoir à la protection des monopoles d’inventions – prendra fin d’ici sept ans.

5.8 Observations

D’ici à 2015, les mécanismes de mobilisation de fonds décrits ci-dessus pourraient contribuer à réunir chaque année une somme supplémentaire de US $4,6 milliards au profit de la recherche-développement pour les pays en développement selon les propositions retenues. Les mécanismes proposés d’allocation et de gains d’efficacité permettraient d’affecter les fonds plus efficacement au profit des maladies des types II et III et d’optimiser l’activité des développeurs. Si l’on tient compte des réserves exprimées, ils devraient aussi donner de bons résultats en matière de santé publique et de renforcement des capacités dans les pays en développement. Les fonds disponibles pourraient être


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d’un volume bien supérieur si les donateurs réaffectaient l’appui financier qu’ils apportent aujourd’hui à des propositions ne satisfaisant pas aux critères convenus (voir l’annexe 2) à des propositions qui les respectent.

Certaines des approches recommandées ont déjà été mises en place, ou bien il existe une approche générale qui peut servir de cadre, de structure ou de modèle pour une version du mécanisme adaptée aux pays en développement (par exemple partenariats pour le développement de produits ; régimes de subventions ; primes intermédiaires ; fonds pour l’achat ou la fourniture de produits hébergés par l’Alliance GAVI, le Fonds mondial et d’autres ; initiatives d’harmonisation et d’intégration de la réglementation ; et initiatives isolées de plates-formes préconcurrentielles au sein de diverses organisations). D’autres propositions demandent à être mises en œuvre, notamment les mécanismes permettant de financer les partenariats pour le développement de produits et les primes de fin de projet.

Contrairement à nombre de propositions examinées dont les résultats étaient médiocres, aucun des mécanismes recommandés ne bénéficie d’un apport régulier de ressources et tous sont actuellement tributaires des contributions de donateurs ou d’organismes philanthropiques. Or les mécanismes de financement proposés dans ce rapport permettraient de combler cette absence de financement. S’ils sont appliqués, les mécanismes d’allocation et de financement proposés offriraient une solution durable aux besoins des malades des pays en développement touchés par de nouvelles maladies des types II et III. Les perspectives sont moins bonnes pour les produits contre les maladies du type I.


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ANNEXE 1

METHODE D’EVALUATION DES PROPOSITIONS DE FINANCEMENT DE LA RECHERCHE-DÉVELOPPEMENT EN SANTÉ

Inventaire et cadre d’évaluation

Un inventaire de plus de 90 propositions pour le financement de la recherche-développement en santé a d’abord été dressé à partir des sources suivantes :

• communications faites lors des auditions publiques du Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche-développement tenues en mars et avril 2009 ;

• communications des membres du Groupe de travail d’experts ;

• recherches documentaires dans de grandes bases de données et dans la littérature « grise » ;

• propositions émanant de groupes de travail, de commissions et de projets travaillant sur des sujets connexes :

− la Commission sur les Droits de Propriété intellectuelle, l’Innovation et la Santé publique ; − le Groupe spécial sur le financement international novateur des systèmes de santé, coprésidé

par le Premier Ministre du Royaume-Uni et le Président de la Banque mondiale ;1 et − l’analyse des outils d’évaluation réalisée par le Brookings Institute sous le titre : Innovative

financing for global health tools for analyzing the options.2

L’inventaire initial a été passé en revue pour s’assurer de son exhaustivité, puis complété par les propositions faites à la deuxième consultation publique en ligne organisée par l’OMS entre août et septembre 2009.

Ces propositions ont déterminé la portée de notre évaluation. Elles ont été regroupées dans un cadre d’évaluation, puis divisées en deux catégories principales : celles ayant uniquement pour objet de mobiliser des fonds et celles prévoyant des modalités d’affectation de fonds à la recherche-développement. Les propositions de mobilisation de fonds ont été subdivisées en fonction des sources de financement (notamment pouvoirs publics, consommateurs) et du type de financement (par exemple crédits concentrés en début de période, recettes fiscales), tandis que les propositions d’allocation de fonds ont été subdivisées selon leur objectif de recherche-développement, en particulier le type de maladies visées (I, II, III, tous les types), le type de produits (médicaments, vaccins, produits diagnostiques, tous types de produits), le type de recherche (expansion de la

1 Groupe spécial sur le financement international novateur des systèmes de santé. Raising and channelling funds,

Working Group 2 Report. Genève, Organisation mondiale de la Santé, 2009. Disponible à l’adresse : www.internationalhealthpartnership.net/pdf/IHP%20Update%2013/Taskforce/Johansbourg/Taskforce%20Working%0Group%202%20Report.pdf. Consulté le 17 juillet 2009.

2 De Ferranti D et al. Innovative financing for global health. Tools for analyzing the options. Washington DC, Brookings Institute, 2008. Disponible à l’adresse : www.brookings.edu/~/media/Files/rc/papers/2008/08_global_health_de_ferranti/08_global_health_de_ferranti.pdf. Consulté le 17 juillet 2009.

Financement de la recherche-développement Annexe 1

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recherche-développement en santé dans les pays en développement, recherche fondamentale, développement, fabrication et distribution de produits) et les principaux intervenants (secteur public, secteur privé, universités, partenariats pour le développement de produits, multinationales, fabricants de médicaments génériques, petites entreprises). Le cadre d’évaluation reposait principalement sur le type de recherche qui a également déterminé la structure du rapport.

Outil d’évaluation

Un outil d’évaluation a été élaboré et assorti de critères de haut niveau d’après lesquels les propositions ont été évaluées. Sa première mouture a été améliorée sur la base des retours d’information reçus de plus de 20 groupes, dont les États Membres de l’OMS, des organismes de financement, des organisations de la société civile, l’industrie privée, des partenariats pour le développement de produits et des autorités de réglementation, dans le cadre de la deuxième audition publique organisée par le Secrétariat de l’OMS. L’outil final comporte trois critères primordiaux, subdivisés en 12 critères secondaires (et près d’une centaine de critères détaillés) qui sont repris ci-dessous. Les critères détaillés ont ensuite servi à une analyse comparative et à un examen approfondi des mécanismes.

Impact sur la santé dans les pays en développement

Impact sur la santé, notamment incitations à la recherche-développement correspondant aux priorités sanitaires des pays en développement et visant une utilisation dans ces pays, y compris les mesures visant à garantir la sécurité, la qualité et l’efficacité et à encourager l’innovation

Accès : prix, homologation, distribution, approche de la propriété intellectuelle, en particulier : le coût des produits permet-il de répondre aux besoins des pays en développement, d’optimiser l’accessibilité financière et l’accès aux produits, d’encourager la fabrication de médicaments génériques, d’accroître la concurrence et d’améliorer la distribution ?

Renforcement des capacités, notamment : le développement des capacités est-il encouragé dans les pays en développement ? Les autorités de réglementation et les fabricants de ces pays sont-ils impliqués ?

Transfert de technologie

Efficacité opérationnelle et faisabilité

Gestion des risques, notamment : les modalités de financement sont-elles obligatoires ? Y a-t-il une diversité de donateurs ? Les bénéficiaires sont-ils assurés de la régularité des financements ? Le risque est-il réparti entre les investisseurs et le risque de ruptures de stocks est-il moindre (seulement pour les propositions axées sur la fabrication et la distribution) ?

Faisabilité technique, notamment : le mécanisme exige-t-il de modifier les systèmes juridiques, réglementaires ou administratifs, et peut-il être mis en œuvre rapidement en s’appuyant sur les entités ou structures en place ?

Fonctionnement à long terme, notamment : le mécanisme comporte-t-il des dispositions claires d’allocation des fonds facilitant une planification à long terme par les principaux groupes ? Peut-il être ajusté en fonction de l’expérience acquise et est-il politiquement viable ?

Annexe 1 Rapport du Groupe de travail d’experts

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Reddition de comptes, gouvernance et transparence, notamment : le mécanisme est-il doté d’une solide structure de gouvernance et s’applique-t-il à tous les groupes visés (y compris les pays en développement) ? Comporte-t-il un dispositif de règlement des différends ? Son fonctionnement est-il transparent ? Prévoit-il un système de reddition de comptes et un exposé des rôles et responsabilités ? Les groupes de participants bénéficient-ils d’un traitement juste et équitable ?

Interactions avec d’autres propositions

Aspects financiers Existence et volume du flux de ressources

Coûts

Qualité des financements, dans le cas des propositions prévoyant l’allocation des financements, notamment : additionnalité, caractère certain des ressources, fiabilité et applicabilité des mécanismes, absence de conditions pénalisantes, et avantages supplémentaires tels qu’une réduction des délais et des coûts de la recherche-développement

S’agissant des propositions de mobilisation de fonds : degré de fiabilité des prévisions de ressources ; champ d’application géographique ; absence de conditions pénalisantes et d’incidences fiscales engendrant des distorsions ; retombées positives du mécanisme sur le bien-être de tous et le développement

Examen des propositions

Chaque proposition a ensuite été examinée séparément par deux à six personnes à l’aide de l’outil d’évaluation afin de déterminer dans quelle mesure elle satisfaisait à chacun des quelque 100 critères fixés. Les évaluateurs disposaient de compétences dans les domaines suivants :

• santé publique au niveau international, notamment prise en charge clinique, épidémiologie, profil des maladies infectieuses (VIH/sida, paludisme, maladie de Chagas, tuberculose, pneumonie et méningite) et politiques sanitaires en Afrique, Amérique latine et Asie du Sud-Est ;

• financement de la santé et mécanismes de financement, en particulier dépenses publiques, élaboration des stratégies sectorielles, problèmes de financement liés aux partenariats mondiaux pour la santé et aux instruments d’aide, action consultative auprès d’initiatives mondiales telles que le Groupe spécial sur le financement international novateur des systèmes de santé, le dispositif pour des médicaments antipaludiques abordables, UNITAID et le Fonds mondial ;

• recherche-développement de produits pharmaceutiques (coûts, filières, gestion de portefeuilles, processus réglementaire), dont modélisation de l’économie de la santé, évaluation des technologies sanitaires, analyse des marchés pharmaceutiques, suivi des ressources pour la recherche-développement consacrée aux maladies négligées et analyse des portefeuilles de projets d’élaboration de médicaments et vaccins contre les maladies négligées ;

• réglementation (pays développés et en développement), en particulier questions réglementaires intéressant les sociétés pharmaceutiques multinationales et les non-membres de la Conférence


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internationale sur l’harmonisation des dispositions techniques pour l’homologation des produits pharmaceutiques destinés à l’usage humain et aux marchés émergents ;

• gestion de la propriété intellectuelle dans les sociétés pharmaceutiques privées et les organismes publics ; caractéristiques des développeurs de produits (notamment leurs points forts, faiblesses, besoins et préférences), dans l’industrie, dans les partenariats pour le développement de produits et dans le milieu universitaire (de pays développés et en développement) ; et

• élaboration, au niveau international, de systèmes et politiques sanitaires pour les pays en développement, dont les travaux du Department for International Development (Royaume-Uni), l’Institut du Développement outremer, l’AID des États-Unis, l’AusAID, l’ONUSIDA et le PNUD.

Les personnes chargées d’examiner une proposition ont été sélectionnées en fonction de l’objectif et de la portée de la proposition considérée. Les divergences d’appréciation marquées ont été résolues au moyen de recherches complémentaires et de discussions entre les évaluateurs. Lorsqu’un critère ne s’appliquait pas à une proposition, il a été exclu de l’examen et aucune note n’a été attribuée à ce titre.

Les propositions d’allocation des fonds ont été divisées en différents groupes selon leurs similitudes, et chaque proposition a ensuite été examinée au plan de son impact sur la santé dans les pays en développement, de son efficacité opérationnelle, de ses aspects financiers et de sa capacité probable à inciter les chercheurs de pays développés et en développement à démarrer des projets de recherche-développement ou à les intensifier. Le résultat de cette évaluation est rapporté dans les tableaux par une note, trois pour les propositions jugées excellentes, deux pour celles estimées d’intérêt moyen, et un ou zéro pour celles considérées comme peu intéressantes. Les aspects financiers ont été analysés, puis présentés dans des tableaux distincts. Les propositions finalement retenues ont été principalement sélectionnées d’après l’appréciation de leur performance, mais d’autres facteurs ont été pris en considération, notamment leur propension à offrir une solution globale pour nombre de maladies et de produits.

Les propositions de mobilisation de fonds ont également été réparties en différents groupes selon leurs similitudes, et ont été évaluées d’après leur capacité à mobiliser des fonds, le principe d’additionnalité, la probabilité que les fonds mobilisés soient considérés comme pouvant être affectés à la recherche-développement en santé, et leur facilité de mise en œuvre. Ces propositions ont essentiellement été évaluées sur la base d’analyses récemment conduites par le deuxième groupe de travail du Groupe spécial de haut niveau sur le financement international novateur des systèmes de santé, qui a retenu et examiné 24 mécanismes de financement. Plusieurs des critères utilisés par le Groupe spécial étaient pertinents pour notre analyse, en particulier les critères généraux concernant la valeur ajoutée, l’expérience passée, la faisabilité technique, le parrainage politique et les délais de mise en œuvre ; les critères financiers, dont le rendement potentiel, l’additionnalité et les coûts ; enfin, les critères d’efficacité de l’aide tirés de la Déclaration de Paris.1 La sélection a été effectuée d’après ces études, mais aussi d’après nos propres critères et analyses complémentaires.

Le Groupe de travail s’est également attaché à dresser une liste restreinte équilibrée en retenant des propositions garantissant une bonne couverture du champ de la recherche-développement et de ses

1 Déclaration de Paris sur l’efficacité de l’aide. Paris, Organisation de Coopération et de Développement

économiques, 2005.

Annexe 1 Rapport du Groupe de travail d’experts

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acteurs ainsi qu’une répartition convenable des risques entre le public et le privé. Il s’est aussi employé à trouver un équilibre général entre les différentes propositions de mobilisation de fonds, en panachant entre consommateurs, gouvernements et sociétés pharmaceutiques ; contributions volontaires et non volontaires (taxes, par exemple) ; contributions des pays développés et en développement ; facilité de mise en œuvre de certaines propositions et viabilité de certaines autres.

Grâce à cette méthode d’évaluation, le Groupe de travail a pu déterminer les formules qui donnaient les meilleurs résultats d’ensemble, et c’est parmi ces formules qu’ont été sélectionnées les propositions d’allocation de fonds les plus solides. Pour ce qui est des mécanismes de mobilisation de fonds, les aspects fiscaux ou la forme des contributions volontaires relèvent de la responsabilité individuelle des États.

Tout a été fait pour répondre à chacune des questions posées, et ce pour chaque proposition, mais il n’y avait parfois aucune donnée pour certains critères. Les propositions dont c’était le cas appellent donc d’autres études, et les déficits de données sont indiqués dans les tableaux. Les résultats doivent être lus à la lumière des notes attribuées pour l’impact sur la santé dans les pays en développement, l’efficacité opérationnelle et la faisabilité. Dans les cas où il manque beaucoup de données, la note pourrait être meilleure si l’on avait plus d’informations. On a donc constitué un groupe « propositions prometteuses justifiant un complément d’examen ».

Critères clés visant à déterminer l’acceptabilité

Pour que les propositions donnent les résultats escomptés dans la réalité, elles doivent être acceptables pour les donateurs comme pour les intervenants dotés des compétences et des outils nécessaires à l’élaboration des produits désirés. Divers organismes publics, organisations philanthropiques, sociétés pharmaceutiques et organisations de la société civile ont donc été invités en parallèle à indiquer, via le site Web de l’OMS, les critères qu’ils jugeaient les plus importants pour une proposition de financement de la recherche-développement et des entretiens de suivi ont été organisés au besoin. Il leur a notamment été demandé d’énumérer les critères qu’ils estimaient essentiels ou extrêmement importants. Les bailleurs de fonds et les chercheurs qui se consacrent à la mise au point de produits ont aussi été invités à indiquer quelles étaient les propositions les plus susceptibles ou les moins susceptibles de les inciter à financer ou à entreprendre des activités de recherche-développement en vue d’élaborer de nouveaux produits destinés aux pays en développement. Leurs réponses ont été réparties en différentes catégories : organismes de financement publics, organisations philanthropiques, grandes entreprises, petites entreprises, partenariats pour le développement de produits, sociétés pharmaceutiques de pays en développement et organisations de la société civile.

Les réponses de chaque groupe ont été analysées afin de mettre en évidence les facteurs les plus importants, ce qui a permis de déterminer à quelle hauteur il convenait de placer la barre pour chaque critère. Ainsi, l’impact sur la santé dans les pays en développement a été jugé important par la quasi-totalité des bailleurs de fonds, tandis que l’efficacité opérationnelle et la faisabilité ont été considérées quasi unanimement par les chercheurs comme les caractéristiques majeures. Aucun des groupes n’a estimé que le rapport coûts-résultats était l’aspect prépondérant.

Liste des meilleures propositions

Afin de sélectionner les meilleures propositions, des seuils ont été fixés, et toute proposition se situant en deçà n’a pas été retenue. D’après les retours d’information quant aux critères, des seuils élevés ont été définis pour l’impact sur la santé dans les pays en développement, l’efficacité opérationnelle et la faisabilité, tandis qu’un seuil moins élevé a été fixé pour le rapport coûts-résultats.


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On a encore affiné le tri d’après les réponses des bailleurs de fonds et des chercheurs, afin de retenir les propositions qui avaient été bien notées et jugées acceptables (les plus efficaces) et d’écarter celles mal notées et considérées comme non acceptables (les moins efficaces).

Bien qu’une importance égale ait été attribuée à l’impact sur la santé dans les pays en développement, à l’efficacité opérationnelle et à la faisabilité, certains aspects d’un mécanisme sont plus faciles à examiner que d’autres. Ainsi, il est assez facile de réorienter une proposition pour améliorer ses retombées sur la santé, par exemple en révisant la liste des maladies visées ou en adaptant les caractéristiques des produits aux besoins des pays en développement. En revanche, il est difficile de modifier les modalités de fonctionnement d’une proposition. Les lecteurs doivent donc se concentrer sur les propositions bonnes au plan opérationnel et dont les objectifs peuvent être redéfinis en vue d’obtenir de meilleurs résultats sanitaires dans les pays en développement.

Pour la plupart, les propositions de mobilisation de fonds ne définissent pas de modalités d’allocation des financements, ce qui signifie que les fonds obtenus pourraient être utilisés à quasiment n’importe quelle fin. C’est pourquoi ces propositions n’ont pas été examinées du point de vue de leur impact sur la santé dans les pays en développement, mais uniquement en fonction de leur efficacité opérationnelle et de leurs aspects financiers.


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ANNEXE 2

PROPOSITIONS NE SATISFAISANT PAS AUX CRITÈRES CONVENUS

Les propositions suivantes ne satisfaisaient pas aux critères définis en vue de l’analyse :

• droits de propriété intellectuelle cessibles,

• propriété intellectuelle verte,

• annulation de l’exclusivité des données,

• traité sur la recherche-développement biomédicale,

• versement de primes importantes au stade final d’élaboration (en fonction de l’impact obtenu),

• allégements fiscaux accordés aux sociétés travaillant sur les maladies négligées.

Les autres propositions de l’inventaire dressé par le Groupe de travail d’experts sur le financement de la recherche-développement étaient trop spécifiques pour se prêter à une plus large application ou n’ont pas donné d’assez bons résultats pour justifier une analyse plus poussée.

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