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PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS
Alma Bio Therapeutics Traitement des Maladies Auto-immunes Sans Compromettre la Réponse Immunitaire
Février 2017
Alma développe un nouveau type de traitement immuno-modulateur pour les maladies auto-immunes:
• Traite la cause de la maladie plutôt que ses symptômes
• Ne compromet pas les fonctions du système immunitaire
• A le potentiel d'être curatif
L’approche thérapeutique d’Alma utilise les molécules régulatrices naturelles de l’organisme pour rétablir un contrôle strict d’une réponse inflammatoire aberrante.
Cette approche thérapeutique est auto-limitante - elle cesse une fois l’inflammation contrôlée
Une action uniquement lorsque nécessaire
De l’innovation Pour le Traitementdes Maladies Auto-immunes
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Alma Bio Therapeutics
PROPRIETARY ALMA BIO THERAPEUTICS
Les Maladies Auto-immunes: une Erreur d’identité
Le systeme immunitaire combat parfois ses propres cellules car il les considere a tord comme des elements etrangers nuisibles
• Plus de 90 maladies auto-immunes différentes
• Plus de 100 Mio de patients à travers le monde
• 20 Mio de patients en Europe
• 4.5 Mio de patients en France
• Incidence et prévalence à la hausse, pas seulementdans le monde occidental
• Cout annuel total des soins > 120 Mrd €
MS - Sclérose en plaqueRA - La polyarthrite rhumatoïde
Alma Bio Therapeutics
Les traitements actuellement disponibles:
• Suppriment les symptomes mais ne se concentrent pas sur lescauses de la maladie
• Ne prennent pas en compte la complexité du processus de la maladie
• Sont mal tolérés: de nombreux patients développent des effetssecondaires graves et imprévisibles
• Un nombre élevé de patients ne répondent pas ou deviennentrapidement réfractaires aux traitements
Il existe un réel besoin thérapeutique de developer un traitement curatif démontrant de faibles effets secondaires et adaptés à de nombreux patients
Les immuno-modulateurs curatif sont des Blockbusters en devenir
Les Besoins
Aucun des traitements actuellement disponibles n’est curatif
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Alma Bio Therapeutics
Mécanismes Sous-jacentsaux Maladies Auto-immunes
La fonction du systeme immunitaire est de conserver un equilibre• Surveille en permanence le corps• Déclenche si nécessaire une réponse inflammatoire localisée commemesure corrective
• Les lymphocytes T régulateurs (Treg) sont necessaires au maintien decet équilibre immunitaire
Une perte de controle immunitaire entrainele developpement de maladies• Un dysfonctionnement LOCAL des Treg est comparable à une défaillancedes freins sur une voiture
• Le système immunitaire s’emballe et ne peut plus ralentir• L’inflammation prend alors un caractère pathologique aboutissant audéveloppement d’une maladie auto-immune
Treg
Treg
InflammationRegulee
InflammationIncontrolee
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Retablissement d’un ControleImmunitaire Strict
Le controle de la reponse immunitaire peut etre retabli en dirigeant les lymphocytesT regulateurs sur les sites d’inflammation
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Alma a démontré que les Protéines de Choc Thermique (Heat Shock Proteins ou HSP), une classe importante de molécules, sont capables d’induire le recrutementet l’activation (potentialisation) des Treg du sang périphérique puis leur migration vers les zones d’inflammations pour agir comme immunosuppresseurs.
Fondamentaux sur lequel Alma base son approche
Alma Bio Therapeutics
Treg
Treg
TregTreg
Treg
Treg Vaisseauxsanguins
HSP
Recrutementdes Treg
1| Maladie
3| Résolution2| Traitement
Inflamamtionincontrôlée
Treg
Treg
Treg
Régulation De
l’inflammation
Traitement
• Le traitement n’est pas une therapie genique
• Injection intramusculaire du plasmide; de faibles doses sontrequises pour initier une réponse therapeutique significative
• L’expression des HSP est abondante en cas d’inflammation
• L’expression des HSP diminue une fois l’inflammation calmée
L’approche thérapeutique proposée par Alma est de nature auto-limitante
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HSPAlma Bio Therapeutics
Les candidats medicaments développé par Alma sont bases sur des plasmides proprietaires (fragments d’adn circulaire) codant pour les molecules immuno-regulatrices humaines HSP70 ou HSP90
Une Plateforme Innovante au Coeur de laTechnologie de Pointe Alma
Alma s’est tout d’abord engagée sur la maladie de Crohn
L’une des deux principales maladies inflammatoires de l’intestin (MICI)à caractère chronique, invalidant et actuellement incurable
• 5,5 millions de patients de mici dans le monde
• 2,5 millions de patients en Europe
• 200 000 patients en France
• L’incidence a augmenté de 60% au cours des 8 dernièresannées
• Coût total des soins en France: 1,5 Mrd €
Le marche medicamenteux de la maladie de Crohn atteindra4 milliards € d’ici 2022*
* Visiongain, July 2013
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Preuve de Concept, EFFICACITE
Le traitement développé par Alma permet de reduire significativement les risques d’inflammation du colon
Malade atteintde MICI aigue
Traité avecHSP90
9876543210
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Normal /Sain
MALADE
TRAITÉ
SAIN
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7 brevets délivrés, 1 en cours d’évaluationPI provenant de l’Institut Weizmann
Portfolio PI détenu par Alma Bio Therapeutics
Couverture large - traitement des maladies auto-immunes dépendantes des cellules T
Conseils en propriété intellectuelle
Propriété Intellectuelle
Europe États Unis
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Nouveles cibles medicamenteusespour la maladie de Crohn
Anti-TNF
Anti-adhesionmolecules
Downstream signalingblockade
Immunomodulator
IL inhibitor
Cytokine
Launched
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Environnement Compétitif
Tous ces medicaments et candidats médicaments sont de type petites molécules ou agents dirigés contre des cibles du système immunitaire
Une intervention à un seul point au sein d’un réseau interconnecté complexe présente de faibles chances de réussite
Alma Bio Therapeutics
Industriels et Universités produisent actuellement des efforts considérables dansle dévelopement de nouvelles approches thérapeutiques plus performantes pourle traitement de la maladie de Crohn
Avantages Competitifs
Actuellement(petites molécules)
Susceptible de rendre le système encore plus incontrôlable
Limitée
Effets secondaires imprévisibles
Patients dans un état modéréà sévère
Administration chronique (journalière)
Alma Rétablit le contrôle sans perturber la réponse immunitaire normale
A le potentiel d'être curatif
Auto-régulation; Pas d’effet secondaire anticipé
Non répondeurs et les patients réfractaires
Administration périodique (mensuelle ou à intervalles plus longs)
TreatmentEffets Sur LesFonctions Immunitaires
Efficacite
Surete
Positionnement
Posologie
L’approche therapeutique proposee par Alma promet des avantages thérapeutiques actuellement pas réalisables avec les produits biologiques
En premier lieu un traitement de première ligne pour les patients refractaires puis le traitement de choix pour tous
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Modele Economique
Pour chaque indication Alma s’efforcera de former un partenariat strategique avec une societe biopharmaceutique apres finalisation de la Phase 2a
Les futurs partenaires stratégiques collaboreront à la commercialisation du produit, y compris à son développement, son approbation réglementaire ainsi qu’aux activités de marketing et vente
Partenariat maladies auto-immunes - comparatifs
Deal similaire en fin de phase 2a:Droits exclusifs mondiaux, revenus de paiements initiaux et de jalons ainsi que redevances
• Takeda/ MacroGenics (2014) 469M $
• Roche/ Adheron (2015) 580M $
• Bristol-Myers/ Padlock (2016) 600M $
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L’equipe
Prof. Irun R. Cohen, MD,Fondateur, Inventeur et Conseiller Scientifique Principal
Professeur Emerite d’Immunologie, Institut de recherche scientifique Weizmann
PRIX ROBERT KOCH, Prix AESKU - Contribution significative à la Recherche en Auto-Immunité
Dr. Binah Baum Fondatrice, Présidente
Directrice exécutive et entrepreneure expérimentée dans le secteur des biotechnologies
A participé à la creation de > 30 start-ups, aboutissant à 6 sorties
Dr. Denis Ravel Directeur développement préclinique et affaires réglementaires
Cadre dirigeant dans le domaine du développement pharmaceutique (> 30 ans), du concept préclinique au développement clinique
Servier, Genset / MerckSerono, Diatos
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Faits Marquants
• Creation: Novembre 2013
• Brevets acquis del’Institut Weizmann
• Initialement financé par ses 3 fondateurs
• 1.1 M € de financement via business angels
• BPI - 640K € Avance remboursable
• BPI - 110K € Prêt participatif d’amorçage
• CMI2030 Phase D'amorcage - 220K
• Statut JEI - Mai 2014
Alma ouvre la voie a la creation d’une nouvelle generation post-biologique de modulateurs immunitaires curatifs, fiables et efficaces
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Financement -1er Candidat Médicament (Mici)
Actuellement a la recherche de 300K € Objectif de remplir toutes les conditions nécessaires pour une première réunion d’orientation avec les autorités réglementaires de l’UE (EMA)
Financement ulterieur
Series A round --------------------------------- 4 700K €
► * études précliniques règlementaires - 2 200K €► Phase 1 - tolérance clinique ----------- 2 500K €
* Objectif de remplir toutes les exigences réglementaires précliniques pour ledossier d’IND; Autorisation de commencer les essais cliniques sur l’Homme
Series B round -------------------------------- 2 800K €► Phase 2a - efficacité clinique ------------ 2 800K €
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Road Map
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Conclusion - Plan d’investissement
• Marche lucratif a la recherche de medicaments curatifsSolution qui promet d'être curative → “game changer”
• Opportunite derisquee pour un investissement relativement faible Essais cliniques sur l’Homme - “First in man” début 2018
• Actif pi significatif7 brevets détenus par la société
• Strategie de sortie viableAccord collaboratif avec sociétés biopharmaceutiques attendu en Phase IIa
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Reseau et Partenaires
Science:
Technologie:
Reseau:
Support Financier:
Aspects Juridiques Et Comptables:
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