20132013年 年年12112212月期 月期 株株主主主総 …–...

アキュセラ・インクは、世界中で数百万

人の人々に影響を及ぼしている、視力を

脅かす眼疾患を治療または進行を遅らせ

る可能性のある革新的な治療薬の探索お

よび開発に取り組んでいる、臨床開発段

階のバイオ製薬企業です。

2013201320132013年年年年12121212月期月期月期月期

株株株株主主主主総総総総会のご報告会のご報告会のご報告会のご報告及及及及び説明会び説明会び説明会び説明会

東証ホール（東京都中央区日本橋兜町2番1号）

2014年6月10日

免責事項免責事項免責事項免責事項

本本本本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧

誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されています誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されています誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されています誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されています

が、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報が、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報が、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報が、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報

に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証すに依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証すに依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証すに依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証す

るものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負るものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負るものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負るものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負

いません。また本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性がありますいません。また本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性がありますいません。また本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性がありますいません。また本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。。。。

本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリス本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリス本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリス本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリス

クを伴う想定（一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません）クを伴う想定（一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません）クを伴う想定（一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません）クを伴う想定（一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません）

に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生

またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務をまたはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務をまたはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務をまたはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を

負うものではありません負うものではありません負うものではありません負うものではありません。。。。

2014年6月10日 株主説明会 2

2014年年年年

株主総会のご報告株主総会のご報告株主総会のご報告株主総会のご報告

年次株主総会の決議に関す年次株主総会の決議に関す年次株主総会の決議に関す年次株主総会の決議に関するご報告るご報告るご報告るご報告

• 第第第第１号議１号議１号議１号議案：取案：取案：取案：取締役の選任の件締役の選任の件締役の選任の件締役の選任の件

− 以下の取締役候補者全員が、2015年の年次株主総会においてそれぞれの後任者が選任さ

れ権限を付与されるまでまたはそれぞれの早期退任もしくは解任まで、１年間を任期として

選任されました。

– ピーター・Ａ・クレセル（Peter A. Kresel）

– グレン・Ｙ・サトウ（Glen Y. Sato）

– マイケル・Ｔ・シュツラー（Michael T. Schutzler）

– ブライアン・オカラガン（Brian O'Callaghan）

– 窪田 良

• 第第第第２号議２号議２号議２号議案：案：案：案：2014年年年年12月月月月31日終了年度における独立登録会計事務所（アーンスト・アンド・ヤン日終了年度における独立登録会計事務所（アーンスト・アンド・ヤン日終了年度における独立登録会計事務所（アーンスト・アンド・ヤン日終了年度における独立登録会計事務所（アーンスト・アンド・ヤン

グ・エルエルピー）任命の追認の件グ・エルエルピー）任命の追認の件グ・エルエルピー）任命の追認の件グ・エルエルピー）任命の追認の件

− アーンスト・アンド・ヤング・エルエルピーを2014年12月31日終了年度における当社の独立登

録会計事務所として任命したことが追認されました。

2014年6月10日 株主説明会 4

2014年年年年6月月月月5日、日、日、日、ワシントン州シアトル市で開催されワシントン州シアトル市で開催されワシントン州シアトル市で開催されワシントン州シアトル市で開催された当社のた当社のた当社のた当社の年次株主年次株主年次株主年次株主

総会におい総会におい総会におい総会において、下て、下て、下て、下記の通り決議事項が決議されまし記の通り決議事項が決議されまし記の通り決議事項が決議されまし記の通り決議事項が決議されましたたたた

会社会社会社会社紹介紹介紹介紹介

アキュセアキュセアキュセアキュセラ・インク創業者のご紹介ラ・インク創業者のご紹介ラ・インク創業者のご紹介ラ・インク創業者のご紹介

窪窪窪窪田田田田 良良良良 略歴略歴略歴略歴

1991年年年年 慶應義塾大学医学部卒業

1996年年年年 日本眼科学会専門医認定を取得

1998年年年年 緑内障原因遺伝子であるミオシリンを発見、「須田賞」を受賞

1999年年年年 慶應義塾大学医学部大学院修了博士号取得

2000/01年年年年 米国ワシントン大学に眼科シニアフェローおよび助教授として勤務

2002年年年年 アキュセラ・インクを設立

2011年年年年 『日経ビジネス』誌の第一回「次代を創る100人」に、日本の次世代に最も

影響力のある1人に選出

2012年年年年 『AERA』誌の“現代の肖像”に掲載される。同年5月に、北カリフォルニア

日本協会とスタンフォード大学日米技術経営センターが共同で実施した

「Japan-U.S. Innovation Awards」で、Emerging Leader – Japanを受賞

眼科専門医として緑内障や白内障などの手術の執刀経験を持つ眼科専門医として緑内障や白内障などの手術の執刀経験を持つ眼科専門医として緑内障や白内障などの手術の執刀経験を持つ眼科専門医として緑内障や白内障などの手術の執刀経験を持つ

2014年6月10日 株主説明会 6

アキュセラ・インクアキュセラ・インクアキュセラ・インクアキュセラ・インク

企企企企業理業理業理業理念念念念:

視力を脅かす眼疾患の撲滅を目指し、革新的な新薬の探索および開発に取り組む

経経経経営方営方営方営方針針針針:

• 革新的なサイエンスを応用し、有効な治療法のない眼疾患の治療に貢献する

• 社会に貢献する企業であり続ける

• よりよい職場環境作りを目指し、社員の生活向上を重視する

2014年6月10日 株主説明会 7

会社概要会社概要会社概要会社概要

アキュセラ・インクは視力を脅かす眼疾患を治療または進行を遅らせることを目指すアキュセラ・インクは視力を脅かす眼疾患を治療または進行を遅らせることを目指すアキュセラ・インクは視力を脅かす眼疾患を治療または進行を遅らせることを目指すアキュセラ・インクは視力を脅かす眼疾患を治療または進行を遅らせることを目指す

革新的な治療法の探索および開発に取り組んでいる、臨床開発段階のバイオ製薬企業です革新的な治療法の探索および開発に取り組んでいる、臨床開発段階のバイオ製薬企業です革新的な治療法の探索および開発に取り組んでいる、臨床開発段階のバイオ製薬企業です革新的な治療法の探索および開発に取り組んでいる、臨床開発段階のバイオ製薬企業です

• 2002200220022002年年年年設立設立設立設立

− 代表者 窪田良

• 2014201420142014年年年年2222月月月月13131313日、東京証券取引所マザーズ市場へ上場（証券コード：日、東京証券取引所マザーズ市場へ上場（証券コード：日、東京証券取引所マザーズ市場へ上場（証券コード：日、東京証券取引所マザーズ市場へ上場（証券コード：4589458945894589））））

• 所所所所在在在在地地地地

− 米国本社（ワシントン州シアトル市）

− 研究所（ワシントン州ボセル市）

− 日本事務所（東京都渋谷区）

• 事事事事業内業内業内業内容：容：容：容： 視視視視覚サイクルモジュレーター（覚サイクルモジュレーター（覚サイクルモジュレーター（覚サイクルモジュレーター（VCMVCMVCMVCM）化合物の開発）化合物の開発）化合物の開発）化合物の開発

「エミクススタト塩酸塩」：アキュセラが自社開発したVCMのリード化合物

– 経口投与型の地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治療薬候補

– FDA （米国食品医薬品局）が認可する地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の初の治療薬となる可能性

– 2010年3月にFDAからファスト・トラックに認定

– 5件の臨床第1および1件の臨床第2a相試験を既に終了済

– 2014年3月に臨床第2b/3相試験被験者登録完了

– 被験者の薬剤投与期間（プラセボ投与含む）は2年間を予定

– 本試験のトップライン結果の発表は、2016年中旬頃を予定

2014年6月10日 株主説明会 8

ビジネス戦略ビジネス戦略ビジネス戦略ビジネス戦略

ビジネス戦略の主要要素：ビジネス戦略の主要要素：ビジネス戦略の主要要素：ビジネス戦略の主要要素：

• 自社研究および新規業務提携を通じたパイプラインの継続的拡大

• 視覚サイクルモジュレーター（VCM）の薬理学的アプローチの啓蒙活動

• 当社パイプラインの開発および商業化

• 大塚製薬との提携によるパイプライン開発の推進

• 当社インフラの整備と継続的拡張

視力を脅かす眼疾患に対する新たな治療薬を創薬、開発または導入し、商業化視力を脅かす眼疾患に対する新たな治療薬を創薬、開発または導入し、商業化視力を脅かす眼疾患に対する新たな治療薬を創薬、開発または導入し、商業化視力を脅かす眼疾患に対する新たな治療薬を創薬、開発または導入し、商業化

することを目的とした戦略の立案することを目的とした戦略の立案することを目的とした戦略の立案することを目的とした戦略の立案

2014年6月10日 株主説明会 9

大塚製薬とのパ大塚製薬とのパ大塚製薬とのパ大塚製薬とのパートナーシップートナーシップートナーシップートナーシップ

• 2008年年年年9月月月月

− 「エミクススタト塩酸塩」ならびにそのバックアップ化合物をドライ型加齢黄斑変性およびその他の

眼科適応症を対象に共同開発および共同販売する契約を締結

• 2010年年年年9月月月月

− 当社と大塚製薬は、大塚製薬と緑内障（眼圧下降）化合物「OPA-6566」に関する共同開発および

共同販売契約を締結

• 2008-2013年年年年

− 5年間にわたりドライアイ症候群の治療薬候補である「レバミピド」の共同開発を実施

• 大塚製薬とアキュセラ社の共同運営委員会を設置し、提携事業を運営・管理大塚製薬とアキュセラ社の共同運営委員会を設置し、提携事業を運営・管理大塚製薬とアキュセラ社の共同運営委員会を設置し、提携事業を運営・管理大塚製薬とアキュセラ社の共同運営委員会を設置し、提携事業を運営・管理

当社の大株主であり、当社の大株主であり、当社の大株主であり、当社の大株主であり、長期的戦略を念頭においた提携関長期的戦略を念頭においた提携関長期的戦略を念頭においた提携関長期的戦略を念頭においた提携関係係係係

2014年6月10日 株主説明会 10

薬薬薬薬剤開発剤開発剤開発剤開発の成の成の成の成功確率功確率功確率功確率

12 上市上市上市上市 上市後調査上市後調査上市後調査上市後調査 第第第第4444相試験相試験相試験相試験11

10

開発開発開発開発 臨床試験（ヒト）臨床試験（ヒト）臨床試験（ヒト）臨床試験（ヒト） 第第第第3333相試験相試験相試験相試験(患者1,000～5,000人)9

8 第第第第2222相試験相試験相試験相試験 (患者100～500人)7 第第第第1111相試験相試験相試験相試験 (患者20～100 人)6 前臨床試験（動物）前臨床試験（動物）前臨床試験（動物）前臨床試験（動物）5

4

3 探索研究探索研究探索研究探索研究 合成合成合成合成スクリーニングスクリーニングスクリーニングスクリーニング最適化最適化最適化最適化2

1

年数

製薬

研究開発

111122222222----55555555----1010101010101010----20 20 20 20 化合物化合物化合物化合物10,00010,00010,00010,000----30,000 30,000 30,000 30,000 化合物化合物化合物化合物

NDANDANDANDA

INDINDINDIND

出典: Drug Information Association.2014年6月10日 株主説明会 11

60

50

40

30

20

10

39

5

30

5

35

2

27

2

24

5

17

6

21

6

31

5

18

2

18

4

16

2

21

3

15

6

Num

ber

of D

rugs

App

rove

d

低分子化合物生物製剤

出典: Nature Reviews, February 2014, volume 13. no.2. page 86

1997 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 20101998 1999 2008 2009

19

6

2011

FDAFDAFDAFDAに承認された薬剤数に承認された薬剤数に承認された薬剤数に承認された薬剤数 (1993(1993(1993(1993年以降）年以降）年以降）年以降）

24

6

33

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25

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20132012

53

6

29

1

21

2

25

2

19951994 19961993

FDAに承認された薬剤数（1993年以降）

1993年以降、医薬品評価研究センター（CDER）に承認された低分子化合物数と生物製剤数。生物製品評価研究センター（CBER）に承認された薬剤

は含まれていない。低分子化合物に関するデータはDrugs@FDA.com、生物製剤に関するデータは米国食品医薬品局（FDA）より得たものである。

2014年6月10日 株主説明会 12

新薬承認新薬承認新薬承認新薬承認

申請申請申請申請

米国における米国における米国における米国における新規医薬品新規医薬品新規医薬品新規医薬品開発プロセス開発プロセス開発プロセス開発プロセス

• 臨床第臨床第臨床第臨床第1相試験相試験相試験相試験

− 被験薬が最初にヒトへ投与される試験

• 臨床第臨床第臨床第臨床第2相試験相試験相試験相試験

− 疾患または症状を有する患者を対象として実施されるコントロール試験で、主に被験薬の有効性お

よび短期的副作用、被験薬のリスクを評価することを目的としている

• 臨床第臨床第臨床第臨床第3相試験相試験相試験相試験

− 大規模臨床試験で、コントロール試験と非コントロール試験で、被験薬のリスク・ベネフィットの総合

評価に必要な有効性および安全性に関する追加データを入手することと、添付文書の記載に必要

な情報を入手することを目的としている

基礎研究基礎研究基礎研究基礎研究 探索研究探索研究探索研究探索研究 前臨床試験前臨床試験前臨床試験前臨床試験

臨床試験臨床試験臨床試験臨床試験

第第第第1相相相相 第第第第2相相相相 第第第第3相相相相

FDAの承認の承認の承認の承認

出典: Authenticated US Government Information, 21 CFR 312.21; 4-1-01 Edition; pages 62-63出典: FDA (White Paper Prescription Drug User Fee Act (PDUFA))2014年6月10日 株主説明会 13

パイプラインパイプラインパイプラインパイプライン

医薬品医薬品医薬品医薬品 前臨床前臨床前臨床前臨床 第第第第1111相相相相 第第第第2222相相相相 第第第第3333相相相相 オリジネーターオリジネーターオリジネーターオリジネーター (2) 当社のテリトリー当社のテリトリー当社のテリトリー当社のテリトリー 知的財産権知的財産権知的財産権知的財産権満了日満了日満了日満了日エミクススタトエミクススタトエミクススタトエミクススタト塩酸塩塩酸塩塩酸塩塩酸塩 当社 北米（共同）、EU、南米およびアフリカ 2029年11月（延長する場合があります）(3)

その他のその他のその他のその他のVCMVCMVCMVCMおよおよおよおよ

び網膜製品候補び網膜製品候補び網膜製品候補び網膜製品候補

全世界OPAOPAOPAOPA----6566 6566 6566 6566 大塚製薬 米国（共同）(4) 2025年4月(5)

スターガート病スターガート病スターガート病スターガート病、、、、網網網網膜色素変性症膜色素変性症膜色素変性症膜色素変性症、、、、未未未未熟児網膜熟児網膜熟児網膜熟児網膜症症症症緑内緑内緑内緑内障障障障視覚サイクルモジュレータ視覚サイクルモジュレータ視覚サイクルモジュレータ視覚サイクルモジュレーターーーー （（（（V C M V C M V C M V C M ）））） スターガート病、スターガート病、スターガート病、スターガート病、網膜色素変性症、網膜色素変性症、網膜色素変性症、網膜色素変性症、未熟児網膜未熟児網膜未熟児網膜未熟児網膜症症症症 (1)

14

(1) バックアップ化合物(2) 化合物保有者のことをいいます。(3) ハッチ・ワックスマン法による特許期間の延長および特許使用の追加の場合を除きます。(4) 臨床第2相試験および臨床第3相試験の完了時に共同開発および共同販売を選択する権利があります。(5) 「OPA-6566」の特許期間は、そのオリジネーターである大塚製薬により最大で５年間延長できる可能性があります。

加齢黄斑変性加齢黄斑変性加齢黄斑変性加齢黄斑変性 糖尿病性網膜症／糖尿病性黄斑浮腫糖尿病性網膜症／糖尿病性黄斑浮腫糖尿病性網膜症／糖尿病性黄斑浮腫糖尿病性網膜症／糖尿病性黄斑浮腫

2014年6月10日 株主説明会

網膜疾患網膜疾患網膜疾患網膜疾患$3.9B$3.9B$3.9B$3.9B22% 22% 22% 22% 緑内障緑内障緑内障緑内障$5.2B$5.2B$5.2B$5.2B30% 30% 30% 30%

ドライアイドライアイドライアイドライアイ$2.2B$2.2B$2.2B$2.2B13% 13% 13% 13% その他その他その他その他$6.1B$6.1B$6.1B$6.1B35% 35% 35% 35%

市場の動向市場の動向市場の動向市場の動向

• 大きな市場規模にも関わらずまだ十分な治療法が

確立されていない疾患領域

• 世界の眼科医薬品市場規模(1)– 今後も成長が期待される有望市場

（年複利平均成長率5.9%）

– 2011年：175億米ドル（実績）

– 2023年：347億米ドル（予測）

• 当社の主要化合物

− 世界の眼科医薬品市場の50%(2)超を占める2つの眼疾患（網膜疾患、緑内障）を対象

(1) 出典：独立調査会社visiongain社(2) 2011年の市場価格ベース 0.0

5.0

10.0

15.0

20.0

25.0

30.0

35.0

40.0

2011 2023

網膜疾患

緑内障

ドライアイ

その他

17.5bn

34.7bn

CAGR 5.9%

$ billion

2011年度の世界眼年度の世界眼年度の世界眼年度の世界眼科医薬品市場科医薬品市場科医薬品市場科医薬品市場(1)

2014年6月10日 株主説明会 15

視覚サイクルモジュレーション視覚サイクルモジュレーション視覚サイクルモジュレーション視覚サイクルモジュレーション

視覚サイクルモジュレーションとは？視覚サイクルモジュレーションとは？視覚サイクルモジュレーションとは？視覚サイクルモジュレーションとは？

• 視覚サイクルモジュレーションの概念は視覚サイクルモジュレーションの概念は視覚サイクルモジュレーションの概念は視覚サイクルモジュレーションの概念は

どのような経過を経て生まれたのか？どのような経過を経て生まれたのか？どのような経過を経て生まれたのか？どのような経過を経て生まれたのか？

• なぜ、どのように発見されたのか？なぜ、どのように発見されたのか？なぜ、どのように発見されたのか？なぜ、どのように発見されたのか？

• その語源は？その語源は？その語源は？その語源は？

• ユニーク、革新的な理由は？ユニーク、革新的な理由は？ユニーク、革新的な理由は？ユニーク、革新的な理由は？

• なぜ経口薬にこだわるのか？なぜ経口薬にこだわるのか？なぜ経口薬にこだわるのか？なぜ経口薬にこだわるのか？

2014年6月10日 株主説明会 17

視覚サイクル視覚サイクル視覚サイクル視覚サイクル

視覚サイクルとは、眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと生物学的に変換す視覚サイクルとは、眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと生物学的に変換す視覚サイクルとは、眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと生物学的に変換す視覚サイクルとは、眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと生物学的に変換す

るために必要な仕組みのことで、最終的に変換された電気信号は脳で映像として認知されるために必要な仕組みのことで、最終的に変換された電気信号は脳で映像として認知されるために必要な仕組みのことで、最終的に変換された電気信号は脳で映像として認知されるために必要な仕組みのことで、最終的に変換された電気信号は脳で映像として認知され

ます。強い光に暴露されると、視覚サイクルが過剰に活動し、有害副産物が網膜内にて産ます。強い光に暴露されると、視覚サイクルが過剰に活動し、有害副産物が網膜内にて産ます。強い光に暴露されると、視覚サイクルが過剰に活動し、有害副産物が網膜内にて産ます。強い光に暴露されると、視覚サイクルが過剰に活動し、有害副産物が網膜内にて産

生されま生されま生されま生されますすすす

2014年6月10日 株主説明会 18

重要酵素重要酵素重要酵素重要酵素光量子を電気光量子を電気光量子を電気光量子を電気信号に変換信号に変換信号に変換信号に変換光受容体光受容体光受容体光受容体（（（（捍体捍体捍体捍体とととと錐錐錐錐体体体体））））RPE細胞層細胞層細胞層細胞層有害副産物有害副産物有害副産物有害副産物ドルーゼンドルーゼンドルーゼンドルーゼン

網膜網膜網膜網膜

強膜強膜強膜強膜角膜角膜角膜角膜瞳孔瞳孔瞳孔瞳孔水晶体水晶体水晶体水晶体虹彩虹彩虹彩虹彩 視神経視神経視神経視神経網膜網膜網膜網膜脈絡膜脈絡膜脈絡膜脈絡膜窩窩窩窩 光光光光

網膜色素上皮網膜色素上皮網膜色素上皮網膜色素上皮

11-cis-レチナールレチナールレチナールレチナール11-cis-レチノールレチノールレチノールレチノールオールオールオールオール-trans-レチニルエステルレチニルエステルレチニルエステルレチニルエステル

オールオールオールオール-trans-レチノールレチノールレチノールレチノール

桿体光受容器桿体光受容器桿体光受容器桿体光受容器

11-cis-レチナールレチナールレチナールレチナール+ オプシンオプシンオプシンオプシン（ロドプシン）（ロドプシン）（ロドプシン）（ロドプシン）RPE65 オールオールオールオール-trans レチナールレチナールレチナールレチナール

ビタミンビタミンビタミンビタミンA毒性の毒性の毒性の毒性の前駆物質前駆物質前駆物質前駆物質� 哺乳類の視覚サイクルでは、イソメラーゼの一つであるRPE65が、ビタミンAを視覚発色団である11-cisレチナールに転換する

重大な役割を果たす

� 視覚発色団は、桿体光受容体中のオプシンと結合してロドプシンを形成する

� ロドプシンの光活性化により、電気化学カスケードを引き起こし、その結果視覚が生じる

� 11-cisレチナールと光活性化されたロドプシン（オール-transレチナール）は、自然発生的に膜脂質と反応する可能性があり、

A2EのようなビタミンA毒性を生成する

オールオールオールオール-trans レチノールレチノールレチノールレチノールエミクススタトエミクススタトエミクススタトエミクススタト塩酸塩塩酸塩塩酸塩塩酸塩

視覚サイクルでビタミン視覚サイクルでビタミン視覚サイクルでビタミン視覚サイクルでビタミンAAAA関連毒素関連毒素関連毒素関連毒素をををを生成生成生成生成

2014年6月10日 株主説明会 19

» 視覚サイクルモジュレータ視覚サイクルモジュレータ視覚サイクルモジュレータ視覚サイクルモジュレーターーーー

» 抗アミロイド抗アミロイド抗アミロイド抗アミロイドββββ薬薬薬薬

» 補体阻害薬補体阻害薬補体阻害薬補体阻害薬

» 抗血管内皮増殖因子薬抗血管内皮増殖因子薬抗血管内皮増殖因子薬抗血管内皮増殖因子薬

» 神経保護薬神経保護薬神経保護薬神経保護薬

初期初期初期初期病理病理病理病理

中期中期中期中期病理病理病理病理

後期後期後期後期病理病理病理病理

老化、酸化ストレス老化、酸化ストレス老化、酸化ストレス老化、酸化ストレス、、、、光損傷光損傷光損傷光損傷、、、、遺伝的要因遺伝的要因遺伝的要因遺伝的要因（（（（ドルーゼンドルーゼンドルーゼンドルーゼン、、、、網膜色素上皮（網膜色素上皮（網膜色素上皮（網膜色素上皮（RPERPERPERPE）））） 色素脱失・色素沈着過剰色素脱失・色素沈着過剰色素脱失・色素沈着過剰色素脱失・色素沈着過剰、、、、リポフスチン、リポフスチン、リポフスチン、リポフスチン、A2EA2EA2EA2E））））網膜色素上皮網膜色素上皮網膜色素上皮網膜色素上皮機能障害機能障害機能障害機能障害

慢性炎症慢性炎症慢性炎症慢性炎症

（免疫反応と補体活性化）（免疫反応と補体活性化）（免疫反応と補体活性化）（免疫反応と補体活性化）

網膜色素上皮網膜色素上皮網膜色素上皮網膜色素上皮細胞の損傷／死亡細胞の損傷／死亡細胞の損傷／死亡細胞の損傷／死亡

光受容体細胞光受容体細胞光受容体細胞光受容体細胞死死死死

地図状地図状地図状地図状

萎縮萎縮萎縮萎縮

脈絡膜脈絡膜脈絡膜脈絡膜

血管新生血管新生血管新生血管新生

2014年6月10日 株主説明会 20

加齢黄斑変性症（加齢黄斑変性症（加齢黄斑変性症（加齢黄斑変性症（AMD）：）：）：）：

病態仮説とそのアプローチ病態仮説とそのアプローチ病態仮説とそのアプローチ病態仮説とそのアプローチ

現在治験中のアプローチ現在治験中のアプローチ現在治験中のアプローチ現在治験中のアプローチ

認可されたアプローチ認可されたアプローチ認可されたアプローチ認可されたアプローチ

出典: Kanda A. et al, Inflammation in the pathogenesis of AMD. Br J Ophthalmol 2008; 92: 448-450

視覚サイクルモジュレーション技術視覚サイクルモジュレーション技術視覚サイクルモジュレーション技術視覚サイクルモジュレーション技術

視覚サイクルモジュレーションは、当社創業者がパイオニアとしての存在として着目し開発を視覚サイクルモジュレーションは、当社創業者がパイオニアとしての存在として着目し開発を視覚サイクルモジュレーションは、当社創業者がパイオニアとしての存在として着目し開発を視覚サイクルモジュレーションは、当社創業者がパイオニアとしての存在として着目し開発を

推進している治療技術で、当社による臨床開発や特許ポートフォリオの構築を通して、当社推進している治療技術で、当社による臨床開発や特許ポートフォリオの構築を通して、当社推進している治療技術で、当社による臨床開発や特許ポートフォリオの構築を通して、当社推進している治療技術で、当社による臨床開発や特許ポートフォリオの構築を通して、当社

がその主導的地位を確立し維持していますがその主導的地位を確立し維持していますがその主導的地位を確立し維持していますがその主導的地位を確立し維持しています

2014年6月10日 株主説明会 21

重要酵素重要酵素重要酵素重要酵素光量子を電気光量子を電気光量子を電気光量子を電気信号に変換信号に変換信号に変換信号に変換エミクススタト塩酸塩エミクススタト塩酸塩エミクススタト塩酸塩エミクススタト塩酸塩光受容体光受容体光受容体光受容体（（（（捍体捍体捍体捍体とととと錐錐錐錐体体体体））））RPE細胞層細胞層細胞層細胞層有害副産物有害副産物有害副産物有害副産物ドルーゼンドルーゼンドルーゼンドルーゼン

網膜網膜網膜網膜

「エミクススタト塩酸塩」「エミクススタト塩酸塩」「エミクススタト塩酸塩」「エミクススタト塩酸塩」

加齢黄斑変性による中心視力障害加齢黄斑変性による中心視力障害加齢黄斑変性による中心視力障害加齢黄斑変性による中心視力障害

2014年6月10日 株主説明会 23

網膜に選択的に作用す網膜に選択的に作用す網膜に選択的に作用す網膜に選択的に作用するるるる

「エ「エ「エ「エミクススタト塩酸ミクススタト塩酸ミクススタト塩酸ミクススタト塩酸塩」塩」塩」塩」

視覚サイクルモジュレーターが網視覚サイクルモジュレーターが網視覚サイクルモジュレーターが網視覚サイクルモジュレーターが網膜に選択的に作用することにより、膜に選択的に作用することにより、膜に選択的に作用することにより、膜に選択的に作用することにより、

全身性の副作用を回全身性の副作用を回全身性の副作用を回全身性の副作用を回避避避避

「エ「エ「エ「エミクススタト塩酸ミクススタト塩酸ミクススタト塩酸ミクススタト塩酸塩」塩」塩」塩」

• 光受容体内の11-cisレチナールを減少

作用機序作用機序作用機序作用機序

• 視覚サイクルに重要な酵素RPE65

イソメラーゼに選択的に作用

• 同酵素は網膜色素上皮細胞層内に

特異的に発現

非非非非レチノイド低分子化合レチノイド低分子化合レチノイド低分子化合レチノイド低分子化合物物物物

• 全身に存在しているビタミンA核内受容

体であるレチノイン酸受容体には作用

しない

2014年6月10日 株主説明会 24

「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯

（地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬）（地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬）（地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬）（地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬）

当社が自社開発した視覚サイクルモジュレーター化合物当社が自社開発した視覚サイクルモジュレーター化合物当社が自社開発した視覚サイクルモジュレーター化合物当社が自社開発した視覚サイクルモジュレーター化合物

2005 2007 2009 2012 2013

» 臨床第2b/3相試験開始

» 投与期間2年の試験

» 毒性試験

» 前臨床試験

» 探索研究

» ５件の臨床第１相試験実施

» 臨床第２a相試験実施（GA患者対象）

» 合計179例の被験者に「エミクススタト

塩酸塩」を投与

» FDAからファスト・トラック対象に指定

» IND申請

» ヒトでの臨床試

験を開始

2008

25

2014

» 臨床第2b/3相試験

被験者登録完了

（合計508名）

(１)GA－地図状萎縮のことをいいます。2014年6月10日 株主説明会 25

「エミクススタト塩酸塩」「エミクススタト塩酸塩」「エミクススタト塩酸塩」「エミクススタト塩酸塩」

臨床第２臨床第２臨床第２臨床第２b/３相試験３相試験３相試験３相試験

• デザインデザインデザインデザイン

− 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象とし、本剤の安全性と有効

性をプラセボと比較する、無作為化(1)

二重盲検用量範囲探索試験

• 評価項目評価項目評価項目評価項目

− 主要評価項目

– 本剤投与群の地図状萎縮の進行遅延効果をプラセボ投与群と比較

− 副次的評価項目

– 安全性および認容性

– 最高矯正視力の変化

– 脈絡膜血管新生（ウェット型加齢黄斑変性）に対する効果

• 進捗状況進捗状況進捗状況進捗状況

− 被験者登録完了（合計508名）

− 当該24ヶ月の臨床試験のトップライン結果(2)

は2016年中旬頃を予定

(1)無作為化－治療群を、治験責任医師等の判断ではなく、ランダムに割り付けて実施し評価を行う試験方法。出典：www.clinicaltrials.gov.

(2)トップライン結果－トップライン結果とは、通常、臨床試験の結果が事前に設定された主要評価項目に達成したか否かを評価するための、ハイレベルな結果のことを言います。2014年6月10日 株主説明会 26

「「「「OPAOPAOPAOPA----6566656665666566」」」」

房水房水房水房水

の流れ

房水房水房水房水

の流れ

繊維柱帯

シュレム管

シュレム管

小柱網

房水

の流れ

緑内障治療薬候補緑内障治療薬候補緑内障治療薬候補緑内障治療薬候補 「「「「OPAOPAOPAOPA----6566656665666566」」」」

• 概要概要概要概要

− 選択的アデノシンA2a受容体アゴニスト

− 従来の緑内障治療薬にはない新しい作用メカニズム

• 開開開開発状況発状況発状況発状況

− 2011年6月INDをFDAに提出

− 開放隅角緑内障または高眼圧症の患者に対する臨

床第1/2相試験を米国において実施

• 臨床第臨床第臨床第臨床第1/21/21/21/2相相相相試験試験試験試験

− ファースト・イン・ヒューマン、無作為、多施設、プラセ

ボ対照および実薬対照（latanoprost）、治験責任医師

盲検化、投与量増加（4量）、並行群間試験により、160

人の被験者に対し4週間にわたり安全性、薬物動態お

よび有効性（眼圧下降効果）を評価することを意図し

た試験

• 今後の開発今後の開発今後の開発今後の開発方針方針方針方針

− 米国において実施された臨床第1/2相試験の結果か

ら、さらなる非臨床評価の必要性が示唆された。今後

の開発方針に関しては、これらの追加試験の結果を

踏まえた上で評価検討する予定

2014年6月10日 株主説明会 28

医療分野にイノベーションが必要とされる理由医療分野にイノベーションが必要とされる理由医療分野にイノベーションが必要とされる理由医療分野にイノベーションが必要とされる理由

新新新新規化合物の承認数比規化合物の承認数比規化合物の承認数比規化合物の承認数比較較較較

製薬企業製薬企業製薬企業製薬企業 vsvsvsvs ベンチャーベンチャーベンチャーベンチャー

出典: The Burrill & Company 25th Annual Report on the Life Sciences Industry（33頁）(1) The Burrill & Company 25th Annual Report on the Life Sciences Industry（33頁Fig. 2.11.）

100

80

60

40

20

Percent Share of N

MEs A

pproved

Large Companies Actual Small Companies ActualLarge Companies Expected Small Companies Expected

1950195019501950 200620062006200619981998199819981982198219821982 20022002200220021954195419541954 1962196219621962 1966196619661966 1970197019701970 1974197419741974 1978197819781978 1986198619861986 1990199019901990 1994199419941994

2008200820082008年年年年 BurrillBurrillBurrillBurrill & Company& Company& Company& Companyのレポーのレポーのレポーのレポートトトト(1)(1)(1)(1)

::::

• バイオ企業は、研究開発費にあまり投資をせずにしてイノベーションを生み出している

• バイオ企業の研究開発費は年間280億ドル

• 製薬企業の研究開発費は年間500億ドル

2014年6月10日 株主説明会 30

イノベーションイノベーションイノベーションイノベーション創造の鍵創造の鍵創造の鍵創造の鍵

• 多様性を尊重多様性を尊重多様性を尊重多様性を尊重: : : : 多様性を尊重する環境をつくることは、イノベーションの創造多様性を尊重する環境をつくることは、イノベーションの創造多様性を尊重する環境をつくることは、イノベーションの創造多様性を尊重する環境をつくることは、イノベーションの創造とイとイとイとイノベーティノベーティノベーティノベーティ

ブな課題解決に必要不可欠であるブな課題解決に必要不可欠であるブな課題解決に必要不可欠であるブな課題解決に必要不可欠である

− 時間をかけて多様なアイデアに耳を傾ける

− 自分のチームとそのダイナミクスを信じる；様々なバックグラウンドを持った人を周りに集める

− 新しいアイデアを追い求める；大胆なアイデアでも最善の解決策を導くことがある

• 価値ある失敗価値ある失敗価値ある失敗価値ある失敗: : : : イノベーションにリスクはつきもイノベーションにリスクはつきもイノベーションにリスクはつきもイノベーションにリスクはつきもの。の。の。の。リスクをとってリスクをとってリスクをとってリスクをとって失敗失敗失敗失敗してもしてもしてもしても、成、成、成、成功につなが功につなが功につなが功につなが

る価値る価値る価値る価値を見出すこを見出すこを見出すこを見出すことが重要であるとが重要であるとが重要であるとが重要である

− 失敗はイノベーションを実現する道のりである

• 信頼関係の構築信頼関係の構築信頼関係の構築信頼関係の構築: : : : 受け入れの姿勢、誠実さ受け入れの姿勢、誠実さ受け入れの姿勢、誠実さ受け入れの姿勢、誠実さ、、、、積極的な積極的な積極的な積極的なミミミミュニケーションが信頼を築くュニケーションが信頼を築くュニケーションが信頼を築くュニケーションが信頼を築く

− 「80/20ルール」多数派、少数派、どちらの意見も平等に受け入れる

− 明確なビジョンの構築およびコミュニケーションによるそのビジョンの伝達、は創造的な問題解決の

基盤となる

− 正しい探究心と好奇心から得られるメリットを熟知し、“無関心”を捨てる

2014年6月10日 株主説明会 31

Adaptive

Collaborative

Unique

Curiosity

Excellence

Long-Term

Accountable

コアコンピテンシーコアコンピテンシーコアコンピテンシーコアコンピテンシー

2014年6月10日 株主説明会 32

• 通常、バイオベンチャーを地下室で設立するのは不可能であると言われていた通常、バイオベンチャーを地下室で設立するのは不可能であると言われていた通常、バイオベンチャーを地下室で設立するのは不可能であると言われていた通常、バイオベンチャーを地下室で設立するのは不可能であると言われていた

しかし、当社は地下室で設立されたしかし、当社は地下室で設立されたしかし、当社は地下室で設立されたしかし、当社は地下室で設立された

• 通通通通常、全くの新規開発候補薬常、全くの新規開発候補薬常、全くの新規開発候補薬常、全くの新規開発候補薬の同定はの同定はの同定はの同定は2222年では不可能であると言われてい年では不可能であると言われてい年では不可能であると言われてい年では不可能であると言われていたたたた

ししししかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成した

• 通常、薬理学的にヒトの視覚サイクルを調整することは不可能であると言われてい通常、薬理学的にヒトの視覚サイクルを調整することは不可能であると言われてい通常、薬理学的にヒトの視覚サイクルを調整することは不可能であると言われてい通常、薬理学的にヒトの視覚サイクルを調整することは不可能であると言われていたたたた

ししししかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成した

• 起業しても、バイオベンチャーは起業しても、バイオベンチャーは起業しても、バイオベンチャーは起業しても、バイオベンチャーは10101010年継続するのは困難であると言われてい年継続するのは困難であると言われてい年継続するのは困難であると言われてい年継続するのは困難であると言われているるるる

ししししかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成した

• 前例のない米国企業の東京証券取引所マザーズ市場への単独上場は難しい前例のない米国企業の東京証券取引所マザーズ市場への単独上場は難しい前例のない米国企業の東京証券取引所マザーズ市場への単独上場は難しい前例のない米国企業の東京証券取引所マザーズ市場への単独上場は難しいとととと

言言言言われていわれていわれていわれていたたたた

ししししかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成したかし、当社はそれを達成した

2014年6月10日 株主説明会 33

アキュセラ社は、新規技術の構築とイノベーターとしての地位を確立アキュセラ社は、新規技術の構築とイノベーターとしての地位を確立アキュセラ社は、新規技術の構築とイノベーターとしての地位を確立アキュセラ社は、新規技術の構築とイノベーターとしての地位を確立

イイイイノベーターノベーターノベーターノベーター: 従来の発想捨てて、従来の発想捨てて、従来の発想捨てて、従来の発想捨てて、

新しい新しい新しい新しい『『『『ものものものもの』』』』を創出する人物、組織を創出する人物、組織を創出する人物、組織を創出する人物、組織

財務状況財務状況財務状況財務状況

損益計算書データ損益計算書データ損益計算書データ損益計算書データ

27,019

36,457

34,226

46,424

52,947

2,350

4,528 3,869

7,033 6,994

2,113

9,003

6,266

4,178 4,299

-

10,000

20,000

30,000

40,000

50,000

60,000

2009年度 2010年度 2011年度 2012年度 2013年度

関係当事者との提携からの収益

営業利益

当期純利益

（千米ドル）

注：当社の財務情報は、米国で一般的に認められた会計基準（GAAP）に準拠して作成された財務書類に基づいております。2009年および2010年12月31日のデータは、未監査の財務書類から抜粋されたものです。2014年6月10日 株主説明会 35

19,328

39,186

27,096

13,761

2012 2013

インライセンス 専用技術

• 専用技術:エミクススタト塩酸塩に基づく臨床プログラ

ムからの収益増加の主な要因は、臨床第2b/3相試

験の準備、開始および遂行に関する活動の増加なら

びにかかる試験の開始に関連した5.0百万米ドルのマ

イルストーン支払いによるもの

• インライセンス：インライセンス臨床プログラムからの

収益減少の主な要因は、2012年10月における緑内障

契約に基づく臨床第1/2相試験の完了による6.6百万

米ドルおよび2013年9月におけるレバミピド契約解除

による6.7百万米ドル減収に起因するもの。尚、レバミ

ピド契約が解除された結果、返還条項が終了となった

ことによる2.0百万米ドルの繰延収益が差し引かれて

いる

貸借対照表データ貸借対照表データ貸借対照表データ貸借対照表データ

• 資産資産資産資産

− 流動資産は、前年対比で6.9%増加。これは、支払請求お

よび回収のタイミングに起因する未収金1.6百万米ドル

の増加、ならびに当社の開発プログラムに関連する前払

費用およびその他の流動資産の0.4百万米ドルの増加に

よる

− 非流動資産は、前年対比で57.8％増加。これは主に、長

期投資の3.5百万米ドルの増加、繰延株式発行費用の

4.3百万米ドルの増加および課税所得を減殺するために

純営業損失を活用した結果としての、長期繰延税金資

産の2.6百万米ドルの減少による

• 株主資本株主資本株主資本株主資本

− 前年対比で21.5％増加。これは主に、当期における会社

利益の結果として累積欠損が4.3百万米ドル減少したこ

とによる

2014年6月10日 株主説明会 36

23,638

34,809

41,495

47,024

54,048

4,209

14,101

20,840

25,607

31,124

-

10,000

20,000

30,000

40,000

50,000

60,000

2009年度 2010年度 2011年度 2012年度 2013年度

資産合計 株主資本合計

（千米ドル）

注：当社の財務情報は、米国で一般的に認められた会計基準（GAAP）に準拠して作成された財務書類に基づいております。2009年および2010年12月31日のデータは、未監査の財務書類から抜粋されたものです。

マネジメントチームおよび役員紹介マネジメントチームおよび役員紹介マネジメントチームおよび役員紹介マネジメントチームおよび役員紹介

マネージメントチームマネージメントチームマネージメントチームマネージメントチーム

ヘン・ヘン・ヘン・ヘン・デ・ヤングデ・ヤングデ・ヤングデ・ヤング(CHIC(CHIC(CHIC(CHIC、、、、SPHRSPHRSPHRSPHR) ) ) ) 副社長人事担当 デヴィッド・デヴィッド・デヴィッド・デヴィッド・LLLL・・・・ローランスローランスローランスローランス(CPA)(CPA)(CPA)(CPA)最高財務責任者 光延光延光延光延 佳子佳子佳子佳子エグゼクティブディレクター、アライアンス＆事業戦略 シィーシ・ワンシィーシ・ワンシィーシ・ワンシィーシ・ワン(PhD(PhD(PhD(PhD、、、、CCRP)CCRP)CCRP)CCRP)エグゼクティブディレクタークリニカルオペレーションカリン・ルドヴィックカリン・ルドヴィックカリン・ルドヴィックカリン・ルドヴィック(MD)(MD)(MD)(MD)副社長臨床開発担当 ハンズ・ピーター・ハンズ・ピーター・ハンズ・ピーター・ハンズ・ピーター・フレジャーフレジャーフレジャーフレジャー (PhD)(PhD)(PhD)(PhD)副社長コマーシャル・オペレーション＆マーケティング戦略 スーザン・スーザン・スーザン・スーザン・シュナイダーシュナイダーシュナイダーシュナイダー (MD)(MD)(MD)(MD)エグゼクティブメディカルアドバイザー

窪田良窪田良窪田良窪田良 ((((MDMDMDMD、、、、PhDPhDPhDPhD) ) ) ) 代表取締役会長・社長兼CEO

2014年6月10日 株主説明会 38

役員一覧役員一覧役員一覧役員一覧

役員役員役員役員 年齢年齢年齢年齢 役職役職役職役職 略歴略歴略歴略歴

窪田良

MD, PhD

47 会長・社長兼

最高経営責任者

• 当社創業者、2005年4月より取締役会長を務める

• 慶應義塾大学にて講師およびワシントン大学にて助教授を務めた

• 米国眼科学会(AAO)、視覚眼科研究協会(ARVO)、日本眼科学会、慶應医学会、在日米国商工会議

所（ACCJ）、一般社団法人日米協会の会員

• ワシントン州日米協会理事、Japan Institute of Global Health (JIGH)のアドバイザー、G1 ベンチャー

のアドバイザリー・ボードを務める

ピーター・ A・

クレセル

70 取締役 • 2007年8月より当社取締役

• アラガン社において、国際薬事規制担当上級副社長として勤務

• Bristol-Myers Squibb Companyにおいて国際薬事規制担当役員を務めた

• シラキュース大学微生物学理学士号、経営学修士号取得

グレン・Y・

サトウ

54 取締役 • 2009年8月より当社取締役

• 2006年から法律事務所であるCooley LLPでパートナー

• PDL BioPharma Inc. およびExelixis, Inc. では最高財務責任者を務めた

• ウェズリアン大学の経営学学士号取得

• カリフォルニア大学法学博士号および経営学修士号取得

2014年6月10日 株主説明会 39

2014年3月現在

役員一覧（続き）役員一覧（続き）役員一覧（続き）役員一覧（続き）

役員役員役員役員 年齢年齢年齢年齢 役職役職役職役職 略歴略歴略歴略歴

マイケル・

シュツラー

51 取締役 • 2012年5月より当社取締役

• ワシントン州テクノロジー産業協会の現CEO

• Livemocha, Inc.のCEOおよび取締役を務めた

• CEOsherpa LLCの創業者

• Digital Forest Inc.、Talent Spring Inc.、FlowPlay Inc.の役員を務めた

• ワシントン大学のマイケル・G・フォースター・スクールオブビジネスのイノベーション・アンド・アントレ

プレナーシップ・センターにおいてアドバイザー・ボードのメンバーを務める

• ペンシルベニア州立大学理学士号取得、ロチェスター大学経営学修士号取得

ブライアン・

オカラガン

44 取締役 • 2013年9月より当社取締役

• Sonrgy社の現会長兼CEOを務める .

• Sangart社の社長、CEO兼役員を務めた

• BIOCOM社、Aquavit Biopharma社および San Diego Century Clubの現役員

• NPS Pharmaceuticals社、Covance社、Novartis Pharmaceuticals社の管理職を務めた

• ヘンリー・カレッジ・オブ・ビジネス・マネジメントでMBAおよびコーク・リージョナル・カレッジ／マーケ

ティング・インスティチュート・オブ・アイルランドでマーケティング・ディプロマを取得

2014年6月10日 株主説明会 40

2014年3月現在

アキュセアキュセアキュセアキュセラ・インクのラ・インクのラ・インクのラ・インクの沿沿沿沿革・歴革・歴革・歴革・歴史史史史

アキュセアキュセアキュセアキュセラ・インクのラ・インクのラ・インクのラ・インクの歴史歴史歴史歴史

年代年代年代年代 イベントイベントイベントイベント

2002年4月 自宅の地下室にて会社設立（シアトル）

2002年8月 正社員の採用と民間のインキュベーション施設に

ラボ開設

2003年7月 ワシントン大学よりオキュスクリーンの技術移転

2003年10月 シリーズAファイナンス ($2.1M)

2003年10月 富山化学とオキュスクリーンの技術提携

2004年11月 シリーズBファイナンス ($13.4M)

2006年3月 シアトル郊外ボセルに本社を移転

2007年1月 ワシントン大学よりビタミンA誘導体に関する技術移転

2007年1月 ビタミンA誘導体を用いた臨床試験を開始

2007年3月 シリーズCファイナンス ($25M)

2007年9月 2種のSBIRグラントを取得

2014年6月10日 株主説明会 42

アキュセラ・インクの歴アキュセラ・インクの歴アキュセラ・インクの歴アキュセラ・インクの歴史（続き）史（続き）史（続き）史（続き）

年代年代年代年代 イベントイベントイベントイベント

2008年5月 アキュセラ独自化合物、ドライ型加齢黄斑変性治療

薬「エミクススタト塩酸塩」臨床第1a相試験開始

2008年9月 大塚製薬と加齢黄斑変性に関する$250Mの共同開発

契約を締結ならびにドライアイ治療のための共同開

発契約の2つの契約を締結

2009年12月 ドライアイ患者を対象とした「レバミピド点眼」臨床第2

相試験開始

2010年1月 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象

とした「エミクススタト塩酸塩」臨床第2a相試験開始

2010年3月 FDAより「エミクススタト塩酸塩」に対するファスト・ト

ラックの指定を受ける

2010年9月 大塚製薬と緑内障（眼圧下降）化合物「OPA-6566」に

関する共同開発および共同販売契約を締結

2010年9月 創業の地シアトルに再移転

2014年6月10日 株主説明会 43

アキュセラ・インクの歴アキュセラ・インクの歴アキュセラ・インクの歴アキュセラ・インクの歴史（続き）史（続き）史（続き）史（続き）

年代年代年代年代 イベントイベントイベントイベント

2011年8月 高眼圧症または開放隅角緑内障患者を対象とした

「OPA-6566」臨床第1/2相試験開始

2012年7月 ドライアイ患者を対象とした「レバミピド点眼」臨床第3

相試験開始

2013年3月 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象

とした「エミクススタト塩酸塩」臨床第2b/3相試験開始

2014年2月 東京証券取引所マザーズ市場へ上場

2014年3月 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象

とした「エミクススタト塩酸塩」臨床第2b/3相試験被験

者登録完了

2014年6月10日 株主説明会 44

アキュセラ・インクは、世界中で数百万

人の人々に影響を及ぼしている、視力を

脅かす眼疾患を治療または進行を遅らせ

る可能性のある革新的な治療薬の探索お

よび開発に取り組んでいる、臨床開発段

階のバイオ製薬企業です。