diseños de los estudios de investigación clínica dr. josé m. ceriani cernadas servicio de...

Diseños de los estudios de investigación clínica

Dr. José M. Ceriani Cernadas

Servicio de Neonatología

Antes de comenzar una investigación

Hacer la pregunta en forma correcta Evaluar:

aspectos éticos

diseño apropiado

selección y tamaño de la población

variables en estudio

planificación del análisis

adiestramiento del personal

duración del estudio

costos

Antes de comenzar una investigación

Tener presente en todo momento los aspectos éticos. Considerar de antemano los problemas que se pueden

presentar. Hacer una adecuada búsqueda bibliográfica Confeccionar el protocolo en forma detallada, buen protocolo = buen estudio. Redactar un cosentimiento completo y claro. Suele ser útil efectuar antes un estudio piloto. Recordar que es imprescindible publicar el estudio.

Puntos a tener en cuenta al iniciar una investigación

¿Que se estudiará? Definición del problema ¿Que se propone conocer? Definición del propósito. ¿Que preguntas se espera responder con el estudio? Definición de los objetivos. ¿Que resultado se espera alcanzar? Formulación de la

hipótesis. ¿Quienes serán estudiados? Población ¿Como se recolectará la información? Elección del

diseño metodológico.

Descripción del protocolo de investigación

Pregunta

Diseño

Sujetos en estudio

Lugar

Variables

¿Cual es la pregunta? ¿Porqué es importante?

¿Como se va a hacer el estudio?Tiempos. Tipo de estudio

¿Quienes son los sujetos? ¿Como selos va a seleccionar? (Muestra).

Donde se va a realizar?¿ ¿Que variables se consideraran?¿Como se recolectaran los datos? ¿Como se mediran?

Descripción del protocolo de investigación (cont.)

ConsideracionesEstadísticas

Hipótesis. Tamaño muestral.Planificación del análisis de los datos.

¿Análisis de subgrupos?

Cronograma Distribución del tiempo asignado a cada actividad específica del protocolo (preferentemente tabla)

PresupuestoDescripción de los recursos necesarios (montos correspondientes a cada uno)

El desafío no es tanto formular preguntas

interesantes sino encontrar las que son

relevantes y puedan ser respondidas a

partir de un estudio válido y factible.

Sesgo Diferencias sistemáticas en los grupos que se

comparan o en el modo que se realizan las observaciones.

Ejemplos: Estudiar en dos poblaciones la frecuencia de

alimentación a pecho sin considerar la educación materna y el trabajo del padre.

Estudiar la evolución antropométrica de un grupo de prematuros y pesarlos o medirlos con diferentes instrumentos o métodos.

Sesgo Puede estar en todas las etapas de un estudio

Planificación Revisión bibliográfica tendenciosa

Diseño Errores cuasi-irreparables

Recolección de datos Errores cuasi-irreparables

Análisis Tendencioso (errores evitables)

Presentación Tendenciosa

Interpretación Tendenciosa

Publicación Se publican más los estudios con resultados positivos

Clasificación de los diseños

Estudios observacionales Descriptivos Transversales (prevalencia) Caso-Control (factores de

riesgo,retrospectivos) Cohortes:

• longitudinal (prospectivos)• cohortes históricas

Estudios experimentales Ensayos controlados:

1. Controles paralelos o concurrentes distribución aleatoria no aleatorizados

2. Controles secuenciales

3. Controles históricos No controlados

Diseño del Estudio

Joseph P. Yetter, COL, MC Colin M. Greene, LTC, MC MAMC Faculty Development Fellowship

El ajo es la clave para una buena salud

Asegúrese de comer ajo en cada comida

El ajo hace un corazón saludable

Pregunta Hipotética de Investigación

Su misión:Reducir la incidencia de enfermedades cardíacas

Su Credo:El consumo de ajo es la clave para una buena salud

Su hipótesis:La ingesta de ajo disminuye los riesgos de

enfermedad cardíaca adquirida (ECA)

Clasificación de los diseños

Estudios observacionales Descriptivos Transversales

Caso-Control

Cohortes

• Longitudinal

• Cohortes históricas

Estudios experimentales Ensayos controlados:

1. Controles paralelos o concurrentes

distribución aleatoria

no aleatorizados

2. Controles secuenciales

3. Controles históricos No controlados

Estudios Descriptivos

Informes del caso

Serie de casos

Estudios de la población

Estudios Descriptivos: Usos

Generar hipótesis

Sugerir asociaciones

Estudios análiticos de observación

De corte Transversal

Caso-control

Cohorte

Clasificación de los diseños

Estudios observacionales Descriptivos Transversales Caso-Control

Cohortes :longitudinal y

cohortes históricas

Estudios experimentales Ensayos controlados:

1. Controles paralelos o concurrentes

distribución aleatoria

no aleatorizados

2. Controles secuenciales

3. Controles históricos No controlados

Estudio de Corte Transversal

Datos recogidos en un único punto en el

tiempo.

Describe asociaciones.

Derermina prevalencia.

A “Snapshot”

Estudio de Corte Transversal

Población

Consumidores de ajo

No consumidores

Prevalencia de ECA

Prevalencia de ECA

Marco de tiempo = Presente

Estudio de corte transversal

Consumo de ajo+ -

ECA

+

- 90

10 90

10

Estudio de corte transversal

Fortalezas Rápido Barato

Debilidades No se puede establecer causa-efecto

Clasificación de los diseños

Estudios observacionales Descriptivos Transversales Caso-Control Cohortes longitudinal e

histórica.

Estudios experimentales Ensayos controlados:

1. Controles paralelos o concurrentes

distribución aleatoria

no aleatorizados

2. Controles secuenciales

3. Controles históricos No controlados

Estudio Caso-control

Comienza con personas que tienen la

enfermedad o el trastorno: casos

Se aparean con los que no tienen la

enfermedad: controles

Mira hacia atrás

Ejemplo de Estudio caso -control

Las personas con ECA ¿ consumen tal

vez una dieta con bajo contenido de ajo?

Estudio de caso-control

Pacientes con ECA

Pacientes sin ECA

PresentePasado

Dieta Alta en ajo

Dieta Alta en ajo

Dieta baja en ajo

Dieta baja en ajo

Casos

Controles

Estudios de caso-control: Fortalezas

Bueno para resultados raros: cáncer Puede determinar múltiples vulnerabilidades Util para generar hipótesis Rápido Barato Proporciona el cociente de las probabilidades

Caso-Control: Debilidades No se puede medir

Incidencia Prevalencia Riesgos relativos

Se puede estudiar solo un resultado Mayor susceptibilidad a sesgos

Clasificación de los diseños

Estudios observacionales Descriptivos Transversales (prevalencia) Caso-Control (factores de

riesgo, retrospectivos) Cohortes longitudinal

(prospectivos) Cohortes históricas

Estudios experimentales Ensayos controlados:

1. Controles paralelos o concurrentes

distribución aleatoria

no aleatorizados

2. Controles secuenciales

3. Controles históricos No controlados

Estudios de Cohorte

Comienzan con pacientes no enfermos

Clasifican pacientes como vulnerables/no

vulnerables

Registran los resultados en ambos grupos

Compararan resultados usando riesgos relativos

Estudio de cohortes prospectivo

No comen Ajo

Consumidores de Ajo

Sin ECA

ECA

ECA

Sin CAD

Presente Futuro

Estudio de Cohorte: Fortalezas

Provee información de incidencia Establece secuencias de tiempo por

causalidad Elimina repetición de tendencias Permite una medición precisa de variables

vulnerables

Estudios de Cohorte: Fortalezas

Se pueden medir múltiples resultados

Se pueden ajustar variables de confusión

Se pueden medir riesgos relativos

Estudio de Cohorte: Debilidades

Costoso Demanda tiempo No se puede estudiar población con

situaciones excepcionales Puede haber variables de confusión difíciles

de controlar.

Estudio de Cohorte: Debilidades

La exposición puede cambiar en el tiempo. La enfermedad puede tener una larga fase

pre-clínica. La población en estudio puede disminuir.

Estudios de Cohorte Histórica

Expuestos

Sin enfermedad

Con enfermedad

Con enfermedad

Sin enfermedad

No expuestos

Fuente de

datos para el estudio

Comienzo del estudio Tiempo

Clasificación de los diseños

Estudios observacionales Descriptivos Transversales (prevalencia) Caso-Control (factores de

riesgo,retrospectivos) Cohortes (longitudinal,

prospectivos) Cohortes históricas

Estudios experimentales Ensayos controlados: 1. Controles paralelos o

concurrentes

► distribución aleatoria

► no aleatorizados

2. Controles secuenciales

3. Controles históricos No controlados

Estudios experimentales

Los ensayos clínicos proveen el “patrón de oro” para determinar la relación entre el ajo

y la prevención de enfermedades cardiovasculares

Ensayos Clínicos: lo ideal (aunque no siempre)

Seleccionado al azar

Doble-ciego o enmascarados

Controlado

Ensayos Clínicos

Población en estudio

Grupo en

tratamiento

Grupo de

Control

Resultados

Resultados

Se-lec-ción al azar

Ensayo Clínico controlado

Población

en estudio

Se-lec-ciónal azar

Pastilla de ajo

Placebo

ECA

Sin ECA

ECA

Sin ECA

Ensayos Clínicos Fortalezas:

Mejor medida de la relación causal Mejor diseño para el control de variables Puede medir resultados múltiples

Debilidades: Alto costo Los puntos éticos pueden ser un problema Consentimiento

Estudios Analíticos:Resumen

CorteTransversal

Caso-Control

Cohorte ECC

Costo + ++ +++ ++++

Duración + ++ +++ +++

Tamaño dela muestra

Varios Pequeño Grande Varios

Incidencia,Prevalencia

Prevalencia Ninguno Incidencia Incidencia

ResultadosMúltiples

Si No Si Si

Sesgos Si Si No No

Causalidad No No No Si

Tener en cuenta

La pregunta Transversal: ¿qué está pasando? Caso control: ¿qué pasó? Cohorte: ¿qué pasará?

El diseño Elegir el que sea más apropiado. Consultar con otros

Recordar siempre antes de iniciar la investigación

¿El diseño del estudio cumple con el principio de no producir daño?

Es imprescindible tener en cuenta en todo momento las

consideraciones éticas