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Dr. Gabriel RodríguezSector Enfermedades de Neurona MotoraDivisión NeurologíaHospital Ramos Mejía
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De que hablaremos?
Consideraciones generales Mecanismos por los que se produce la
enfermedad. Tratamiento
Etiopatogénico (novedades) Sintomático (novedades)
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Generalidades
La ELA es una enfermedad neurológica progresiva degenerativa
No existe cura para la enfermedad El tratamiento mejora la evolución
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Esclerosis Lateral Amiotrófica
JM Charcot (1825 – 1893)
Describe la ELA (1874)
Descubrimiento mutación SOD1 (Rosen y col. 1993)
Ratón transgénico: modelo de ELA Familiar G93A (Gurney y col 1994)
Se aprueba el Riluzole para el tto de la ELA (1994)
Descubrimiento de nuevas mutaciones SOD y nuevas ELA familiares
Investigación básica
• Investigación clínica
• Tratamiento sintomático
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Agregación de proteínas
Excitotoxicidad
Stressoxidativo
DisfunciónmitocondrialElementos del
citoesqueleto yTrasp Axonal
Apoptosis
Cascada inflamatoriay celulas no neuronales
Característicasde NeuronasMotoras
Mecanismos de la enfermedad
Enfermedad Neuronas Motoras
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Neurona
Axon
Cuerpo Neuronal
Glutamato
Astrocito
Neurona
Músculo
Mecanismos de la enfermedad
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Tratamiento
Principios generales
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Tratamiento.Generalidades
Etiopatogénico Sintomático
Modifica la evolución de la enfermedad actuando sobre la causa o el mecanismo que la produce.
Aborda los síntomas y problemas que trae la enfermedad.
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Tratamiento
Etiopatogénico:• Aprobado por las agencias de medicamentos
internacionales: Riluzole• Usado habitualmente: Vitamina E, Memantine
En etapa de prueba: Ceftriaxona, CoQ10, IGF-I, Tamoxifeno, Acetato de Glatiramer, Litio
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Riluzole Aprobado en 1996 (única medicación
aprobada por Agencias). Es segura, no trae grandes
inconvenientes. Extiende modestamente la sobrevida.
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Neurona
Axon
Cuerpo Neuronal
Glutamato
Astrocito
Neurona
Músculo
Acción del RiluzoleRiluzole
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Riluzole(Bensimon y col 1994)
12 24 meses
100
50
RiluzolePlacebo
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Litio?
El Litio retrasa la progresión de la Esclerosis Lateral Amiotrófica
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Litio?
Estudio randomizado contra placebo. Por 15 meses.
16 pacientes recibieron Riluzole mas Litio y 28 recibieron Riluzole solo. (Carbonato de Litio 150 mg 2 comp día, requiere controles especiales)
Mayor mortalidad durante los 15 meses en el grupo que no tomo Litio.
En el modelo animal de ELA el Litio mejoraba las neuronas motoras
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Otros tratamientos
Células madre Quelación y desintoxicación Vitaminas y algunas comidas
saludables Hierbas chinas Acupuntura
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Tratamiento Sintomático Calambres Exceso de saliva Secreción espesa Espasticidad
(brazos o piernas muy duras)
Ansiedad Dolor Problemas para
orinar
Edema en las piernas Problemas para
respirar Problemas para tragar Problemas para
comunicarse Risa o llanto
inmotivado (Síndrome pseudobulbar)
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Problemas respiratorios
Debilidad de músculos respiratorios Insuficiencia ventilatoria Espirometrias seriadas Ventilación no invasiva domiciliaria
(BiPAP) Ventilación Invasiva
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Uso BiPAP Htal Ramos Mejía
20 40 meses
100%
50%
Uso de BiPAP (29)No Uso BiPAP (68)
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Manejo de trastornos fonodeglutorios
Si hay dificultades leves: Rehabilitación fonodeglutoria Cambio en la alimentación
Si los problemas avanzan: Conocer que es la gastrostomía
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Síndrome Pseudobulbar Episodios repentinos, involuntarios y
exagerados de risa o llanto. Deterioran la comunicación social y las
funciones de los enfermos y su entorno familiar.
Impacto psicológico negativo. No hay tratamiento aprobado, pero se
usan algunos antidepresivos
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Desarrollo de una droga
Laboratorio Modelos animales Evaluación de seguridad (voluntarios
sanos) Evaluación de efectividad (ensayos
clínicos) Vigilancia farmacológica
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El futuro para mejorar el tratamiento Médicos: desarrollo de fármacos
(ensayos clínicos). Pacientes: participación en ensayos.