INDIV IDUALIS IERTE MEDIZ IN –DAS ALLGEMEINE VERSTÄNDNIS
E b M K o n g r e s s 2 0 1 1 : E b M & I n d i v i d u a l i s i e r t e M e d i z i n
DAS ALLGEMEINE VERSTÄNDNIS
E b M - K o n g r e s s 2 0 1 1 : E b M & I n d i v i d u a l i s i e r t e M e d i z i n
B e r l i n , 2 4 . - 2 6 . 3 . 2 0 1 1
Dr. Bärbel HüsingFraunhofer-Institut für System- und Innovationsforschung, Karlsruhe
© Fraunhofer ISI
I s t ind iv idua l i s ie r te Mediz in e ine Mediz in , d id ie…
„… dem Menschen besonders zugewandt ist“
„…den Patienten mit seinen
„… eine ganzheitliche Sicht auf Patientinnen und Patienten hat“individuellen Wünschen und
Problemen, Werten und Präferenzen wahr- und ernst
i t“
und Patienten hat
nimmt“
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I s t ev idenzbas ier te Mediz in ind iv idua l i s ie r te M di i ?Mediz in?
„Es bedarf der klinischen Erfahrung des Arztes,
d B ü k i hti d ti t i di id ll Sit tider Berücksichtigung der patientenindividuellen Situation,
um die bestmögliche externe Evidenz in eine
für den individuellen Patientenfür den individuellen Patienten
bedarfsgerechte Therapieentscheidung umzusetzen“
Sackett et al. (1996): BMJ, 312, S. 71-72
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PotenzialeAusgangslage
Höhere Qualität der VersorgungWeniger Nebenwirkungen und Fehlversorgung
g g g
Alternde BevölkerungChronische KrankheitenN b i k und Fehlversorgung
Zielgerichtete, bedarfsgerechte Allokation
NebenwirkungenFehlversorgungSteigende Kostenschwieriger werdende
Prävention und FrüherkennungGeringere KostenPatienten im Mittelpunkt
gFinanzierbarkeitSinkende Produktivitätder Pharma-FuE
Patienten im MittelpunktHöhere AdhärenzMärkte für die Gesundheitswirtschaft
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Studien zur ind iv idua l i s ie r ten Mediz in
http://www.tab-beim-bundestag.de http://www.nuffieldbioethics.org
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p g p g
Tre iber für d ie ind iv idua l i s ie r te Mediz in
Wissenschaftlich-technische Entwicklungen und Erkenntnisse
Genom und PostgenomforschungGenom- und Postgenomforschung
IuK-Technologien, Internet
Bildgebung Gesellschaftlicher Trend zur Individualisierung auch im
d d l
ZelltechnologieIndividualisierung, auch im Gesundheitswesen
Höhere Autonomie und Patientensouveränität
Individualisierte Medizin
Patientensouveränität
Für Individuen: mehr Kontrolle über bzw. Verantwortung für seine Gesundheit
Medizinischer Bedarf
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Fünf Konzepte der Ind iv idua l i s ie rung
Therape tische UnikateTherapeutische Unikate
Patientenindividuell gefertigte Interventionen, nur für Zielperson wirksam
Autologe Zelltherapien, patientenspezifische Tumorvakzine, Bestrahlungen
Biomarker-basierte Stratifizierungen von einheitlich erscheinenden Patientengruppen in klinisch relevante Sub-Gruppen, die unterschiedlich behandelt werden
Biomarker-basierte Stratifizierungen von einheitlich erscheinenden Bevölkerungsgruppen zur Ermittlung individueller Risikoprofile
Umgang mit den Risiken entsprechend der individuellen Präferenzen
Direct-to-consumer-Angebote von Gesundheitsdienstleistungen
Genprofile, Ganzkörperscans
Online medicine: Internetbasierte Dienste
Gesundheitsinformationen und –beratung für Patienten und BürgerGesundheitsinformationen und beratung für Patienten und Bürger
Austausch und Kommunikation mit medizinischem Fachpersonal und Mit-Patienten
Erhebung und Verwaltung von Gesundheitsdaten in einer persönlichen Gesundheitsakte zum Monitoring des individuellen Gesundheitszustands
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Gesundheitsakte zum Monitoring des individuellen Gesundheitszustands
Zwischenfaz i t
„Bunter Strauß“ sehr heterogener Entwicklungen
Jedes Konzept hat spezifische Ziele, Anwendungen und Problembereiche
Differenzierte Analyse und Diskussion erforderlichy
Im FolgendenIm Folgenden
Biomarker-basierte Stratifizierung in der Therapie
Wo stehen wir?
Welche Herausforderungen?
Welcher Diskussions- und Handlungsbedarf?
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Innovat ionsver läufe : „Kamelhöcker-Kurve“Roboter
200 1000Diffusion
140
160
180
700
800
900
Patente
Ernüchterung
100
120
140
Pate
nte
500
600
700
likat
ione
n
Publikationen (-1)
Aufstieg
40
60
80
P
200
300
400 PublEuphorie
Neuorientierung
Entdeckung
0
20
40
0
100
200Entdeckung
19741976
19781980
19821984
19861988
19901992
19941996
19982000
2002
Quelle: Fraunhofer ISI
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Quelle: Fraunhofer ISI
Wo steht d ie ind iv idua l i s ie r te Mediz in?
Annahme:Prinzipiell ähnlicher Innovationsverlauf für die individualisierte Medizin
These:Die individualisierte Medizin befindet sich in der frühen Phase von Entdeckung, Euphorie und Ernüchterung
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Entdeckung und Euphor ie – Forschung und G dh i f h l i ikGesundhei t s forschungspol i t ik
Bekanntmachung der Vision zur Akquisition von Ressourcen
Strategischer Schwerpunkt in Hightech-Strategie 2020und im Rahmenprogramm Gesundheitsforschungh b bf dhttp://www.bmbf.de
Forschung gut aufgestellt
Technologien
Forschungsinfrastrukturen (z.B. Kohorten, Biobanken, Kooperationen)
Wissensbestände
Größere Projekte implementiertGrößere Projekte implementiertGreifswalder Approach to Individualised Medicine (GANI_MED)http://www.medizin.uni-greifswald.de/GANI_MED/
Spitzenclusterm4 – Personalisierte Medizin und zielgerichtete Therapien – eine neue Dimension in der Medikamentenentwicklunghttp://www.m4.de
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Entdeckung und Euphor ie –Ph i d iPharmaindust r ie
Starke Zunahme des Interesses und der Aktivitäten in den letzten Jahren
Präklinik (z.B. Toxikologie) 40%
Projekte mit pharmakogenetischen Begleituntersuchungen
Ko-Entwicklung Biomarker und Wirkstoffe, v.a. Krebs(„basic pathway/mechanism as target“:
i P th d 26%
36%
30%
40%
gemeinsame Pathways, andere Indikationen für etablierte Medikamente (KRAS, EGFR, BRAF…))
Molekulare Tests 13%
20%
Molekulare Tests (Diagnostik, Prognostik, Monitoring)
13%
10%
0%
2005 2007 2009
Quelle: vfa „Forschung für das Leben“, 7/2009
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Quelle: vfa „Forschung für das Leben , 7/2009
Entdeckung und Euphor ie – ta rge ted the rap ie s , the rap iebes t immende D iagnos t i k
Medika- Krankheit Test auf Zugelassen
the rap iebes t immende D iagnos t i k
Proof of concept in Einzelfällen erbracht
10 Kombinationen Test/Medikament in Deutschland zugelassen
mentg
seit
Abacavir HIV/AIDS Nebenwirkung 2/2008
Dasatinib Leukämie Wirksamkeit 11/2006Weitere Kandidaten in der Pipeline
Krebs, AIDS
>1 % der zugelassenen Medikamente
Dasatinib Leukämie Wirksamkeit 11/2006
Erlotinib Lungenkrebs Wirksamkeit 9/2005
Gefitinib Lungenkrebs Wirksamkeit 7/2009g
Imatinib Leukämie Wirksamkeit 11/2001
Lapatinib Brustkrebs Wirksamkeit 6/2008
Maraviroc HIV/AIDS Wirksamkeit 9/2007
Nilotinib Leukämie Wirksamkeit 11/2007
Panitumumab Darmkrebs Wirksamkeit 12/2007Panitumumab Darmkrebs Wirksamkeit 12/2007
Trastuzumab Brustkrebs Wirksamkeit 8/2000
f d St d H b t 2010
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www.vfa.de; Stand Herbst 2010
Ernüchterung (1 ) – Va l id ierung und Nutzen
Wissenschafts- und technikgetriebenes, techniklastiges Konzept
Bedarf der Ergänzung und Weiterentwicklung!
Wird die medizinische Entscheidungsfindung verbessert, ein besseres Behandlungsergebnis erzielt?
Postgenomforschung liefert enorme Vielzahl neuer BiomarkerPostgenomforschung liefert enorme Vielzahl neuer Biomarker
Lediglich statistische Korrelation mit Krankheit
Validierung erforderlich, aber: anspruchsvoller, zeit- und ressourcenintensiver Prozess
G f h d h ll Ei füh i ht i h d lidi t Bi k i diGefahr der vorschnellen Einführung nicht ausreichend validierter Biomarker in die Versorgung
Ausbau der Validierung und translationalen Forschung!
f i i füh i di kli i h d üb h d hStufenweise Einführung in die klinische Versorgung und Kostenübernahme durch GKV in Abhängigkeit vom Wissensstand
z.B. Zentren, Konditionale Zulassung, progressive licensing, Risk sharing agreements
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Er nüchte rung (2 ) : The rap ien fü r immer k l e ine re Pa t i en tengruppen Orphan i s i e rung“?Pat i en tengruppen - „Orphan i s i e rung“?
Herausforderungen an klinische Studien
Von nachträglicher Analyse der Probanden auf Biomarker zu Rekrutierung nur derjenigen Probanden, bei denen ein Ansprechen erwartet wird
Andere Studienformen mit kleinerer Fallzahl und erhoffter größerer Effektstärke
Multizentrische, internationale Rekrutierung von Probanden
Umstrukturierung Pharma-FuE: Diagnostischer Test ist vor Studienbeginn bereitzustellenUmstrukturierung Pharma FuE: Diagnostischer Test ist vor Studienbeginn bereitzustellen
Weiterentwicklungen des Studiendesigns
Grenzen der Praktikabilität? Grenzen von Kosten/Aufwand zu Erkenntnisgewinn?
Orphan drugs als Normalfall?
Anreize für die Entwicklung von „orphan drugs“
AMNOG: keine Nutzenbewertung
Hohe Therapiekosten – Bezahlbarkeit bei Ausweitung auf Vielzahl von Arzneimitteln
Monitoring der Entwicklung für targeted therapies!
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Monitoring der Entwicklung für targeted therapies!
Ernüchterung (3 ) : S t rat i f i z ie rende Mediz in i A P i V hä l iim Arzt -Pat ient -Verhä l tn i s
Diagnostik, Therapieplanung und –durchführung wird komplexer und aufwändiger
Je mehr Subtypen, umso schwieriger die Differenzierung, umso höher das Risiko von Missklassifikation und Behandlungsfehlern
Akzeptanz bei medizinischem Personal und Patienten?
Wirksame Qualifizierung und hochwertige Unterstützung des medizinischen Personals
VergütungsstrukturenVergütungsstrukturen
Höherer Erklärungsbedarf der Therapieoptionen und –sequenzen
Fikt d ti l t h id d d h d l d M hFikton des rational entscheidenden und handelnden Menschen: Forschungsbedarf zu Patientenpräferenzen und -verhalten
Umgang mit erhöhtem Bedarf bei begrenzten Ressourcen
ü kVergütungsstrukturen
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Zusammenfassung
Individualisierte Medizin umfasst sehr heterogene EntwicklungenDifferenzierte Betrachtung erforderlich!
Individualisierte Medizin ist eine Priorität in der aktuellen Gesundheitsforschungspolitik
Diskussion zwischen Entdeckung, Euphorie, Ernüchterung und Verunsicherung
Klärung zahlreicher Fragen erforderlich
Weiterentwicklung techniklastiges KonzeptWeiterentwicklung techniklastiges Konzept
Einführung in die medizinische Versorgung als Balanceakt zwischen notwendiger Erweiterung des Wissens über Nutzen und Folgen und raschem Zugang zu Innovationen
Validierung, translationale Forschung
Zentren, konditionale Zulassung
Umgang mit kleinen Patientengruppen: klinische Studien NutzenbewertungUmgang mit kleinen Patientengruppen: klinische Studien, Nutzenbewertung, Bezahlbarkeit
Umsetzung im Arzt-Patient-Verhältnis: Forschungsbedarf, Rahmenbedingungen
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Vie len Dank für Ihre Aufmerksamkei t!
KontaktDr. Bärbel HüsingLeiterin Geschäftsfeld Biotechnologie und LebenswissenschaftenCompetence Center Neue TechnologienFraunhofer-Institut für System- und InnovationsforschungBreslauer Str 48Breslauer Str. 4876139 [email protected]://www.isi.fraunhofer.de
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