emmaus life sciences inc. 주식회사엠마우스생명과학 · 2019-11-22 · emmaus life...

Bringing Better Medicine To Patients

Emmaus Life Sciences Inc.주식회사 엠마우스생명과학Biotechnology and Pharmaceuticshttp://www.emmausmedical.comhttp://www.emmauslifesciences.co.kr

Yutaka Niihara, M.D., MPHCEO & Chairman

Willis C. Lee, MSCOO

Peter B. Ludlum, MBACBO

Emmaus Life Sciences Inc. 2 - Page2 - Page

Safe Harbor StatementThis presentation contains forward-looking statements. These statements are not guarantees of future performance and involve a number of unknown risks, assumptions, trends, uncertainties and factors that are beyond our control. Given these risks, assumptions and uncertainties, you should not place undue reliance on these forward-looking statements. Important factors that could cause actual results to differ materially from those indicated by such forward-looking statements include, among others, those that will be set forth under the headings “Special Note Regarding Forward-Looking Statements”, “Risk Factors” and “Management’s Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations” in Emmaus Life Sciences’ (the “Company”) SEC filings as noted below. All statements contained in this presentation are made only as of the date of this presentation and are subject to uncertainty and changes. Except as required by law, we expressly disclaim any responsibility to update our forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise. “Emmaus Life Sciences” is a registered trademark and “Emmaus” and the “Emmaus Life Sciences” logo are unregistered trademarks of the Company. Other trade names, trademarks and service marks appearing in this presentation are the property of their respective owners. Solely for convenience, the trademarks, service marks and trade names in this presentation are referred to without the ® and TM symbols, but such references should not be construed as any indicator that their respective owners will not assert, to the fullest extent under applicable law, their rights thereto.

Emmaus Life Sciences Inc.

Strictly Private and Confidential

사업연혁 – Key Milestones

3 - Page3 - Page

2000 2001 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017

December ㅣ Emmaus Medical, LLC 설립

August ㅣ FDA로부터 SCD 희귀의약품 승인

October ㅣ Emmaus Medical, LLC에서 Emmaus Medical, Inc.로 합병

January ㅣ FDA 신속 승인 절차 부여

October ㅣ SCD 2상 임상실험 완료

April ㅣ CellSeed와 특허권 협약

July ㅣ EU에서 EMA 희귀의약품 승인

May ㅣ Emmaus Medical, Inc.에서Emmaus Life Sciences, Inc.로 합병

December ㅣ 3상 실험 완료 : S-1 비공개 파일

March ㅣ FDA 3상 임상 실험 완료 확인 발표

June & October ㅣ FDA 신약 신청 사전 회의December ㅣ 미국 혈액학 협회에서 프레젠테이션 초대 (ASH)

September ㅣ FDA 신약 허가 신청

October ㅣ 리뷰를 위한 오리엔테이션 미팅



SCD : 증상 – Debilitating Effects

4 - Page4 - Page

수명을감소 시킴

미국 환자 수명 : < 50세 중앙아프리카 지역 5세 이하 90%, 20세

이하 99% 사망 SCD 가지고 있는 아이들의 뇌졸증 확률

200배-400배

치명적인합병증

낫 모양 적혈구에 따른 혈관 폐색 결과 극심한 난치성 근골격계 및 내장의 통증

유발 위기에 따른 잦은 입원 유발

기타 결과 중요 장기 기능 손상과 수명 감소 심장 마비, 뇌졸증, 급성 흉부 증후근 및

생명을 위협하는 감염

SCD(겸상 적혈구 빈혈증)는 지속적인 의학적 관심을 요구함



엠마우스의 해법 – The Emmaus Solution

5 - Page5 - Page

• 겸상적혈구 위기 빈도를 감소시킴 (25% 감소)• 입원 횟수와 기간을 감소시킴 (각각 33% & 41% 감소)• Acute Chest Syndrome 주요 사건이 감소된 경우 (최소 58%)

• 겸상적혈구는 자연적으로 L-글루타민을 고효율로 흡수함• NAD 산화 환원 전위와 NADH 레벨을 증가시킴• 혈관 폐색을 감소시킴(Makes RBCs less adhesive.)

• 일반적으로 액체에 용해되는 파우더 형태로 매일 어른은 30그램 복용• 아침과 저녁에 각각 15그램 복용• 뛰어난 안전성 보장

당 사 의 L- 글 루 타 민치료제는 3상 데이터를기 반 으 로 SCD 를효율적으로 치료

L- 글 루 타 민 은겸 상 적 혈 구 의산 화 스 트 레 스 를감소시킴

편리한 경구 투약

엠마우스생명과학 SCD 치료방법은 당뇨치료와 유사한 형태임

1. Oral L-Glutamine Therapy for Sickle Cell Anemia: by Niihara et al., American Journal of Hematology 1998



위기 심각도 감소 – Reduction in Severity of Crises

6 - Page6 - Page

In our trial, the median number of sickle cell crises was reduced from 4 to 3.Likewise, median number of hospitalizations was reduced from 3 to 2.

25%

33%41%

58%

0%

10%

20%

30%

40%

50%

60%

70%

80%

90%

100%

Sickle Cell Crises Hospitalization Days in Hospital Acute ChestSyndrome

Compared to Placebo:

25% reduction in crises; p=0.0052

33% reduction in hospitalization; p=0.0045

41% reduction in hospital days; p=0.022

58% fewer cases of acute chest syndrome; p=0.0028

48-week trial (L-glutamine = 152, Placebo = 78)

While some therapies seek to reduce hospital visits by hours or by aday, WE SEEK TO REDUCE HOSPITALIZATIONS



목표시장 요약 – Target Markets: Summary

7 - Page7 - Page

국과 유럽 내에서는 희귀질환이지만, 세계적으로는 환자수 대규모

미국 : 90,000~100,000명의환자

• 3상시험에 참여한 31개 병원을 신약출시의 발판으로 함• 선택적 영업 : 환자들이 밀집된 주(CA, FL and NY)를 먼저

선택 – 총 환자의 30%• 혈액암 전문의 / 소아혈액암 전문의 / 소아과 주치의

EU : 80,000명의 환자 • 확산율이 높은 국가부터 먼저 선택• 겸상적혈구 협회 – 런던과 유럽 전역의 유사 성격의 그룹

그 외 지역 : 환자 수20백만명~25백만명

• 아프리카 – 환자수가 가장 많은 지역 (케냐, 가나, 카메룬과이미 관계 성립됨)

• 라틴아메리카 - 1백만명(최다수인 브라질 외 대부분의국가가 Target Market)

• 인도와 중동도 환자 다수 보고됨• FDA/EMA 승인을 레버리지할 계획(제약 등급 수준 제품의

공급 & 지역 정부 및 ROW 배분 기관들과의 협력)

1. CDC website2. Modell, B., M. Darlison, et al. (2007). "Epidemiology of hemoglobin disorders in Europe: an overview.” Scandinavian Journal of Clinical & Laboratory Investigation 67(1): 39‐70.3. www.who.int/genomics/public/Maphaemoglobin.pdf



엠마우스의 장점 – Emmaus’ Advantages*

8 - Page8 - Page

Emmaus HydroxyureaBone Marrow

TransplantAcute

TreatmentsStem Cell

TreatmentsSmall

Molecule**

Availability –Adults

Completed Phase 3

Approved since 1998

Limited in use due to lack of closely matched donors

Leading candidates in

Phase 3


Phase 1/2Phase 1/2

Availability –Pediatrics

Completed Phase 3

Not approvedLimited in use due to lack of closely matched donors


Phase 3


Phase 1/2

Current trialdoes not cover

pediatrics

Ease of Administration

Oral OralComplex surgical

procedure

Complex surgical

procedures

Complex surgical

proceduresOral

Cost

Affordable treatment with potential for

strong margins

Requires blood monitoring

High cost Unknown Unknown Unknown

SafetyStrong safety results from48-week trial

Significant toxicities

High risk of complications

including graft vs. host disease, infection and

death

Unknown UnknownHave only done28-day safety

trial

Will Treatment Reduce Future Sickle Cell Crises

Yes, based on Phase 3 results

Unknown Unknown Unknown Unknown Unknown

* As of April 2016 / ** Global Blood Therapeutics



핵심경쟁력– Compelling US Commercial Potential

9 - Page9 - Page

L-글루타민상업화 관련성공적 여건

환자 출생시병명 확인(95%가

의료보험적용)

의료시스템의 높은활용자

경쟁자거의 없음

현재 SCD 환자 총비용: $20억/년

(미국)

개발비용의효율적구조

31개임상실험병원 및우수한전문의

핵심 통계

• 출생 시 (병명) 확인됨• 95%가 의료보험 적용• 의료시스템의 높은

활용자

제한적 경쟁• 20년 만의 새로운

치료제• 최초의 소아용 치료제

지급인에게로의비용

• 미국에서 $20억 지출

경제적인 효과 • 상당한 비용절감

Patients Insured, Identified and Accessible



시장 성공요인 – PGLG Success Factors

10 - Page10 - Page

시장규모의 성장 가능성

• 출생 시 (병명) 확인됨• 미국 내 95%가 의료보험 적용• 의료시스템의 높은 활용자• 유전병으로 환자수가 지속적으로 늘어나고 있는 추세

제한적 경쟁• 20년 만의 SCD 새로운 치료제• 최초의 소아용 치료제

SCD에 독보적인 치료제• 엠마우스생명과학의 신약허가가 거의 확실시 되어 임상

중단하는 회사가 나타나고 있음

천연물질 유래 치료제 • 인체에 무해하여 범용적인 약으로 자리잡을 가능성이 높음



임상사이트는 신약출시 플랫폼 – Trial Sites Provide Launch Platform

11 - Page11 - Page

Commercializing the First SCD Product in 20 Years

> 상기지역은 매월 300명씩 SCD환자증가> 강력한 현지 제품인지도> 3개 주의 12개 지역은 환자인구의 30%차지

San Francisco

Los Angeles

Phoenix

Aurora Kansas City

Las Vegas

Chicago

Washington D.C.

New Orleans

New York

Boston

St. Petersburg

Atlanta

Charlotte

Memphis

Louisville

Detroit

Richmond

Jackson

MobileGainesville

Baltimore

Camden



단장증후군 치료제 – NutreStore® for Short Bowel Syndrome

12 - Page12 - Page

1. Economic Implications of growth Hormone use is patients with short bowel syndrome Kristen Migliaccio-Walle et al. Cur Med Res Opin 2006;22(10):2055-20632. NutreStore Full Package Information

현재 미국에서 판매 중인 의약품

판매중인 NutreStore®ㅣL-글루타민 분말 복용제

NutreStore®ㅣL-글루타민 분말 복용제ㅣ는 특별 영양 보충을 받고 있는 환자가 본 증상에승인된 재조합형 인간 성장 호르몬과 함께 사용할 경우 SBSㅣShort Bowel Syndromeㅣ단장증후군ㅣ 치료에 효험이 있음.

• 위장관을 통한 양분 흡수 능력의 대폭 저하• 영양실조, 심각한 감염, 장기부전 등 복합증세

SBSㅣ단장증후군ㅣ에 대해 승인된 성장 호르몬을 이용한 병용 치료법 시행 연구 결과 다음 치료 기능성이 나타남

• 치료 4주 후 5.4 – 1.2일 정맥 주사 비경구 영양법의 평균 빈도 감소• 주당 요구되는 양과 칼로리 함량 감소

NDA for NutreStore®는 엠마우스생명과학 소유임.



단장증후군 – Short Bowel Syndrome

13 - Page13 - Page

구분 주요설명

단장 증후군

소장이 짧아 영양소의 소화흡수기능이 저하됨으로써 발생되는 여러 가지 대사적 이상을말하는데 발병 유형에 따라 선천성과 후천성으로 구분됨.선천성은 태아가 짧은 소장을 갖고 태어나는 경우이며, 후천성은 다른 질병이나 외상등으로 잘라내고 남은 소장의 길이가 너무 짧아 장애를 일으키는 경우가 대부분임.

원인

100,000명 출생당 24.5명의 빈도로 발생.건강한 성인의 소장 길이는 평균적으로 6m 정도이나 단장증후군은 일반적으로 장이 2m 이하만 남아 있어서 충분한 영양분을 흡수하지 못할 때 발생함.성인에서 단장 증후군을 일으키는 가장 흔한 원인은 장 절제술이며, 염증성 장질환, 특히크론병, 장 꼬임증, 소장이 저절로 꼬여서 혈류 장애를 일으키고 장괴사를 일으키게 되는경우, 소장의 종양, 칼로 찔림과 같은 소장의 직접적인 손상, 괴사성 소장대장염 등이단장증후군을 일으킬수 있음.단장증후군은 단순히 소장의 길이에 의해서만 결정되는 것은 아니며,회장맹장판막·대장으로 유입된 음식물이 소장으로 역류하는 것을 막는 기관인 회맹판의존재 여부와 남은 대장의 길이에 따라 증상 차이가 큼. 예를 들면 회맹판과 대장이 온전한신생아의 경우 고작 15cm의 소장만으로도 정상적인 기능이 이루어지지만 회맹판이없으면 소장이 40cm나 되어도 병증이 나타날 수 있음.

치료방법

단장증후군을 완치하는 근본적인 치료는 아직 없으며, 단장증후군의 경우 생존율을높이기 위해 중요한 것은 영양 공급을 원할하게 하도록 하는 것이 유일함.영양치료의 원칙은 소장의 적응도를 증진시키고 수분 및 전해질 균형을 유지하고 영양소결핍을 예방, 신결석을 예방, 체중감소를 방지하는 것임.

출처 : 서울아산병원 질환백과



조직세포배양 각막이식

14 - Page14 - Page

Oral Mucosal Epithelial Cell Sheet for Corneal Regeneration

37⁰C

Transplantationwith No Suture

Oral Mucosal Epithelial Cell SheetResembles Corneal Epithelium

Consists of Three to Five Cell Layerssmall basal cells, flattered middle cells and polygonal and flattened superficial cells

Smooth Surface and Transparency Similar Microstructure

microvilli, tight junctions, desmosomes and basement membrane Expressed Ketatin 3 as an Epithelial Cell Phenotypic Marker

Biopsy of Oral Mucosal Epithelium Cells

Oral Mucosal Sheet (Stained) Corneal Sheet (Stained)

Ex vivo Expanding of Epithelium Cells in UpCell®-Insert

20⁰C

Cells Growin ≈ 12 days

Cell Sheet HarvestingBy Reducing Temperature

Cultured Oral Mucosal Epithelial Cell Sheet (CAOMECS)(Actually Transparent but Shown in Color for Presentation Purpose)

Patient in clinic Cell Sheet Manufacturing in GMP Facility

Seeding Cells ConfluentCell Sheet



파이프라인 – Pipeline

15 - Page15 - Page

SCD TraitSCD 특성을

보이는 유사환자미국 내 환자수 : 3백만 명 이상

SCDㅣ5세 이하 적절한 시점에추가실험 시도

출생 시부터유전병을 나타냄

게실금(Diverticulosis)

특허 신청(중국ㅣ호주 특허취득)

미국 내 입원환자수: 30만 명 이상

당뇨(Diabetic)

특허 신청미국 내 확진환자수

: 2천만 명이 상

조직세포배양각막 이식(Cornea Repair)

CellSeed로부터미국특허권 부여

받음희귀질환 치료기회

SCD실험을 기반으로 한파생 치료법

L-글루타민 관련심층 연구와 연계

미국 내에서전임상단계 리서치 진행 중유럽에서 2차 임상실험완료

L-glutamine Platform Products and Regenerative Medicine



주요 보유제품 – 치료제 및 치료법

16 - Page16 - Page

분류 주요설명 현황

SBS(Short Bowel Syndrome) 치료제

SBS(단장증후군) 치료에 효험이 있는

L-글루타민 분말 복용제로 승인된 재조합형인간 성장 호르몬과 함께 사용

현재 미국 및판매 중

조직 세포 배양 치료법세포시트 공학을 통한 재생의학 기술 플래폼

각막재생, 심장재생, 치아치주 치료, 식도복원, 연골치료 등에 적용 가능

FDA 3차임상실험 준비중

SCD(Sickle Cell Disease) 치료제

SCD(겸상 적혈구 빈혈증) 질병 과정을 제어하기 위한효과적인 수단L-글루타민은 혈관 세포에 부착하는 겸상 적혈구 수를감소시킴으로 해당 증상을 억제

소아환자를 위한 잠재적인 첫 FDA 치료제이며 최근 20년 이내 성인을 위한 첫치료제

FDA 3차임상실험 완료및신약허가신청완료



17 - Page

SCD 치료제 신약허가 현황 – PGLG NDA Status for SCD

PreclinicalPharmacology

Preclinical Safety

7,000,000Compounds Screened

Idea Drug16 Years

1 – 2 ProductsDiscovery Exploratory Development Full Development

Phase I Phase II Phase III

Clinical Pharmacology& Safety

About 100 Discovery Approaches

New Drug Application(NDA) 제출완료 (2016.09.07)

리뷰를 위한 오리엔테이션 미팅 (2016.10.27)

신약승인신청(NDA) Acceptance 완료 (2016.11.07)

SCD 치료제 신약허가 승인 예정 (2017.06.XX)

SCD 치료제 신약판매 예정 (2017.08.XX)

• 지난 10월 27일 FDA와 NDA 마지막 단계인 Review & Application Orientation Meeting을 성공적으로 마침.• NDA 제출 후 60일 이내 NDA Rejection 통지가 없으면 6개월 안에 약효, 안전성, 공장점검 후 신약판매승인 통보• License Out : 현재 전세계 Pfizer, GSK 등 유력제약회사에 판권 Nego 중.



18 - Page

IPO 일정 계획 – NASDAQ

구분 내용 비고

NASDAQ 상장 가능성SEC에 Filing하고 있는 Public Reporting 회사로서 상장요건을 충족시켜 언제든지 NASDAQ 상장 가능함

NASDAQ 상장 Closing 예정 2017년 02월 예정

상장 전 Valuation US$ 250M – US$ 325M 추정 2016년 10월 현재

상장 시 시가종액 Min. US$ 400M 수준 예상

SCD 신약승인 후 시가총액 Min. US$ 1,000M 수준 예상

접촉 중인 주관사 Bank of America, Piper Jaffary 등

가격상승요인• 신약허가(NDA) Acceptance• Pfizer, GSK 등 유력제약회사와의 License 계약• 신약허가 승인 및 판매개시

대표주관회사계약체결

상장심사청구 및 승인

Due-diligence

증권신고서(공모예정가 제시)

IR 및Roadshow

수요예측 실시(공모가 결정)

청약(일반 및 기관)

신규상장신청

매매개시(주가형성)

배정과 납입


www.pptworld.co.kr

Thank you for you attention.

emmaus life sciences inc. 주식회사엠마우스생명과학 · 2019-11-22 · emmaus life...

Documents