平成30年6月6日

オープンイノベーションによるアカデミア創薬のワンストップ拠点構想

京都大学大学院医学研究科

萩原 正敏

赤字額は2000年には2205億円だったが、その後15年連続で増加し、2015年には2兆4584億円と10倍以上拡大した。

複数の免疫チェックポイント薬の上市と適応拡大が予定されており、医薬品輸入額は今後さらに増加すると予想される。

京都大学発の免疫チェックポイント阻害薬が、もし国内で開発が主導され実用化されていれば？

オプジーボの2023年売上予測は160億ドル（1兆8000億円）で、他の免疫チェックポイント阻害薬のライセンシング収入も我が国に還流していた。

オプジーボ、キイトルーダ、ヤーボイなどの臨床試験が400件以上実施されており、免疫チェックポイント阻害薬の売上高合計は、2030年には770億ドル（8兆5000億円）に達すると予想されている。

PD-1は1992年に京都大学の本庶研でT細胞の細胞死誘導時に発現が増強される遺伝子として単離・同定され、2005年に湊研で作られたPD-1抗体が悪性黒色腫に対し優れた治療効果を有することが証明された。

しかながら、その後の開発は米メダレックス社が主導し、同社を買収したＢＭＳ社が、日本、韓国、台湾以外のオプジーボの製造・販売権を有する。

History of ant-PD-1 antibody drug

Professor Honjo,T., Lab.Professor Minato,N., Lab

Discovery of New protein cDNA PD-1( protein cell death 1)in mouse; 1992

in human genome; 1994Solution for the mechanism of immuno-tolerance

by PD-1; 1999Solution for the mechanism of control of killer

and helper T cell by PD-1; 2003Control of a metastasis of melanoma

by anti-PD-1 antibody; 2005Approval , Ono pharmaceutical & BMS; 2014

創薬・医療機器開発での産学連携の重要性

アカデミア

• 研究組織の規模小

• ボランティア多数

• 研究テーマ多彩

• 研究設備は先端的だが、大規模解析には不向き

• 学術情報が充実

• 製品化のノウハウ無し

• 医療情報豊富

産業界

• 研究組織の規模大

• ボランティア無し

• 研究テーマは限定

• 大規模解析に適する研究設備を有する

• 産業情報が充実

• 製品化のノウハウ抱負

• 医療情報は全て二次情報

臨床現場に即した

創薬標的（候補化合物なし）

有望だが開発から

ドロップアウトした企業化合物

アカデミア発化合物シーズ

アカデミア発アッセイ・解析技術

アカデミア発モデル動物モデル細胞

アカデミアの研究者、特に京都大学の研究者は、創薬

に有用な要素技術を有するがマッチングしづらい？

■病院西構内

現在までに整備した創薬研究支援体制化合物探索から動物POC取得まで

DNAシークエンス解析室

創薬拠点コアラボ

質量分析室

蛍光生体イメージング室マウス行動解析室小動物MRI室

薬学・創薬コアラボ

医学研究支援センター/創薬拠点コアラボと薬学・創薬コアラボにて

60機を超える機器を創薬研究に利用可能5種類の受託解析が依頼可能

30000個以上の化合物がスクリーニングに提供可先行事業より継続中の創薬支援案件

合成展開支援室

0

100

200

300

400

500

600

700

800

900

医学研究支援センター利用状況（DNAシーケンス解析室、創薬コアラボ、質量分析室）

学外

産学連携

基礎医学

その他医学

臨床医学

その他本学

0

500

1000

1500

2000

2500

3000

3500

4000

年度別機器利用者数（のべ人日）

年度別センター利用者数

（人）

クリニカルバイオバンク京都大学及び関連病院から

集められる各種患者検体の収集

ドラッグディスカバリーセンターワンストップ創薬基機能の拡大

初期創薬研究支援の充実

ゲノム医学センター医学に特化した

遺伝子研究の推進と応用展開

薬学オープンサイエンスラボスペース

イノベーションハブ京都

薬学講堂・講義室

最新質量分析機を活用した創薬研究

創薬人材育成教育

ベンチャー企業を含む十数社が入居ドラッグディスカバリーセンター等を活用し

独自の創薬研究の展開と同時にアカデミアリソース・人材との交流を推進

ヒット化合物の合成最適化支援と非臨床試験に向けた対応支援

薬学・創薬コアラボ

医薬系総合研究棟竣工と創薬研究支援機能の集約

イノベーションハブ京都（医薬系総合研究棟 3階・4階）

イノベーションハブ京都

動物実験施設

基盤技術プラットフォーム• 医学研究支援センター• ゲノム医学センター

医薬系総合研究棟

2017年9月13日開所

コンセプト

異分野のスペシャリストたちの交流から生まれた

メディカルバイオ分野のイノベーションを基に

ベンチャーを創出・育成するための

インキュベーション施設

イノベーションハブ京都の特徴

•バイオセーフティーレベル2（P2）の研究設備

•動物実験施設（B1、B2）

•医学研究支援センター（5F）

•「医学領域」産学連携推進機構による種々の

支援（事業化、資金調達など）

Incubation Coa Lab

京都大学メディカルイノベーションセンター

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（２００７年創設）

臨床研究総合センター

• 医薬品、医療機器、再生医療製品など多様なシーズの開発支援

• 最適な臨床応用を目指した、前臨床開発段階からの医学専門家の関与

• 各種規制要件を網羅した、データセンターの品質管理体制• 豊富な経験を有する生物統計家による統計相談

• 欧米・アジアのアカデミア臨床研究支援組織ネットワークによるシーズの国際展開

15

橋渡し研究戦略的推進プログラム（第3期橋渡し）医療法上の臨床研究中核病院

開発戦略・薬事戦略

PMDA相談、治験届等薬事業務

スタディマネジメント

モニタリング

安全性薬理・薬効薬理毒性・薬物動態

コンサルテーション

規格決定製品製造

コンサルテーション

知財戦略

経費獲得支援・経費管理支援

企業交渉/契約

医学専門家によるコンサルテーション

試験物の調達・管理

安全性情報管理

試験実施計画書、概要書、症例報告書、各種手順書、IC文書、総括報告書作成支援

症例登録、データマネジメント、統計解析

監査（信頼性保証）対応支援

第三者委員会の設置・運営支援

臨床研究コーディネーター

施設内の試験薬管理

医療機関支援

シーズ探索 非臨床試験 臨床試験 承認申請

シーズ発掘

特許化

非臨床試験原薬、製剤

医師主導治験

臨床試験

導出薬事承認

シーズの開発段階に応じた支援業務

医薬品/医療機器/再生医療等製品 開発支援

豊富な経験を持つ医療開発の・ナビゲーター・コーディネーター・実務担当者（生物統計家、弁理士含む）が

開発を支援

各疾病に対するバイオマーカー及び創薬標的探索

化合物スクリーニングと高次評価

化合物ライブラリー

製薬企業と京都大学の提携による創薬開発プロジェクトの推進

（メディカルイノベーションセンターなど）

ヒト組織バンクの設立（平成28年度より）

京都大学医学部付属病院における橋渡し研究及び臨床試験の推進

（臨床研究中核病院整備事業、臨床研究総合センター）

創薬技術の効率的な移転にむけたデータパッケージの作成支援体制整備

（「医学領域」産学連携推進機構）

創薬等支援プラットフォーム事業

スクリーニング拠点の整備と化合物の一般提供及び研究技術開発支援

臨床研究 臨床治験

非臨床研究

動物でのPOC取得

創薬

構造最適化

アカデミア創薬のワンストップ拠点構想

構想：ワンストップ創薬サイクルの実現

知財・非臨床・臨床試験までの展開支援

初期創薬開発

Drug Discovery Center

創薬人材養成

高次評価と動物POC取得

医学研究支援センター

医師主導治験の推進（iPS治験センター、平成３２年竣工）

19

創薬インキュベーション

イノベーションハブ京都

製薬企業

京都市をライフサイエンス産業の集積した21世紀型テクノポリスへ