la dimensión internacional de la investigación, diagnóstico y tratamiento de las enfermedades...
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Itziar Astigarraga
XIX J d d D h G HXIX Jornadas de Derecho y Genoma Humano
Baja prevalencia (UE <1 casos/2.000 personas)Agrupa 6.000- 8.000 ERg pHeterogeneidad: “Enfermedades de todo tipo”Gran variabilidad clínica y complejidadGran variabilidad clínica y complejidad◦ Forma de presentación, edad, gravedad, pronósticoAfectan al 6-8% de la poblaciónAfectan al 6 8% de la población
Investigar en todas y cada una de las ER
Necesidad de investigar en cada enfermedade incluso en cada grupo de personasg p p
INVESTIGACIÓN Y MEDICINAINVESTIGACIÓN Y MEDICINA PERSONALIZADA
Consorcio internacional de investigación de ERConsorcio internacional de investigación de ER
Iniciativa de la Unión Europea y el Instituto Nacional de la Salud de Estados Unidos
Inicio Abril 2011Inicio Abril 2011
Aunar recursos y armonizar políticas queAunar recursos y armonizar políticas que aceleren la investigación
Reúne agencias reguladoras investigadores gruposReúne agencias reguladoras, investigadores, grupos de pacientes, industria farmacéutica y sanitarios
Marco científico y político para guiar la investigación y promover la colaboracióny p
Objetivos: Proporcionar 200 nuevas terapias para las j p p pER y herramientas de diagnóstico para la mayoría de las ER para el año 2020
España: Uno de los países miembros de IRDiRC
ISCIII: Agencia gubernamental de financiación
2007 2013 53 000 M€2007-2013: presupuesto 53.000 M€
Investigación e innovación: Prioridad políticaInvestigación e innovación: Prioridad política
65 proyectos financiados de ER65 proyectos financiados de ER
Dotación económica > 313 Millones EurosDotación económica > 313 Millones Euros
Identificando y movilizando una masa críticaIdentificando y movilizando una masa crítica de expertos, el programa ofrece avance en:
Conocimiento del curso y mecanismos de ER
Tests diagnósticos, medidas preventivas y terapéuticas
Alivio del impacto negativo de la enfermedad sobre la calidad de vida de los pacientes y sus familias
ProyectoInternacionalInternacional2008-2011
13 proyectos financiados: 1 coordinado en España (Barcelona, única participación)“Escaso número de pacientes requiere colaboración transnacional y multidiciplinar”
TREAT-HLH ?TREAT HLH ?
Datos de la presentación del director ISCIII en IRDiRCDatos de la presentación del director ISCIII en IRDiRC, J.J. Navas. Montreal octubre 2011
Burgos, Noviembre 2010
1. Francia (2005-2008)2. Bulgaria3. Portugal 4. Grecia5.España 2009 (*)6. República Checa 20107. Bélgica 20118. Reino Unido 2012
???? 2013
Aprobada por Consejo InterterritorialAprobada por Consejo Interterritorial 6/2009Líneas estratégicas de actuaciónLíneas estratégicas de actuación
1. Información sobre ER2. Prevención y detección precoz3. Atención sanitaria4. Terapias 5 Atención socio-sanitaria5. Atención socio-sanitaria6. Investigación7. Formación
60 grupos de investigación
Plan de acción de la Estrategia en EnfermedadesRaras en la CAVRaras en la CAV
J i 2011Junio 2011
PLAN PARA EL DESARROLLO DE LA GENÉTICA EN LA COMUNIDAD AUTÓNOMA DEL PAÍS VASCODEL PAÍS VASCO
2008 Junio 20112008- Junio 2011
Portal de información de enfermedades raras y medicamentos huérfanosmedicamentos huérfanos
Herramienta informática excelente para ERp◦ www.orpha.net
Fá il i f ió útilFácil acceso a información muy útil ◦ Para pacientes y familiares con ER◦ Para conocer la investigación sobre ER◦ Para conocer la investigación sobre ER◦ Medicamentos huérfanos
Plataformas para la cooperación y redesPlataformas para la cooperación y redes públicas para ER:
◦ EEUU: RDCRN- RD Clinical Research Network
E ropean Clinical Research Infrastr ct res Net ork◦ European Clinical Research Infrastructures Network
◦ España: CIBERERp
Cooperación internacional
Mismos requerimientos de calidad
Éticos Eficacia y Seguridad◦ Éticos, Eficacia y Seguridad
DificultadesDificultades
◦ Tamaño pequeño de la muestraó áf◦ Dispersión geográfica
◦ Problemas de coordinación multi-lingual y cultural
Enfermedades Raras: Pocos pacientes
Para enfermedades crónicas, graves en las que la inversión necesaria para desarrollar
d i i iblproductos sea superior a ventas previsibles
Para enfermedades sin fármacos disponiblesPara enfermedades sin fármacos disponibles en las que nuevos medicamentos puedan tener beneficio muy significativobeneficio muy significativo◦ Ciertas infecciones en países en vías de desarrollo
Iniciativas políticas para favorecer desarrolloIniciativas políticas para favorecer desarrollo
◦ Congreso EEUU: Orphan Drug Action 1983◦ Congreso EEUU: Orphan Drug Action 1983◦ Parlamento europeo: Regulación 141/2000
◦ Ministerio Sanidad: Estrategia en EERR 2009◦ Gobierno Vasco: Plan de acción en la CAV 2011
Bull World Health Organ vol.84 no.9 Genebra Sept. 2006
Políticas de Medicamentos huérfanos: +++ Incentivos p desarrollo de Medicamentos para ER
Exclusividad de mercado Exclusividad de mercado 10 años tras autorización10 años tras autorización10 años tras autorización10 años tras autorización
Procedimiento centralizadoAcceso directo a EMEA
Protocolo de asistenciaAsesoramiento científico gratisg
Reducción de impuestosInvestigación con fondos UEWästfelt M, fadeel B, Henter J-I. A jouney of hope: lessons learned from studies on rare diseases and orphan drugs. Journal of Internal Medicine 2006; 260: 1-10
h dh h f h dSashidher KS. The rise of orphan drugs. August 2011
George van Antwerp, junio 2011
Big Pharma steps into orphan drug market. Biomarket Trends, 2010; 30
Pocos pacientes= Poco mercadoPocos pacientes= Poco mercadoEnsayos clínicos difíciles y costososMarketing muy limitadoMarketing muy limitado◦ Expertos, asociaciones
Gran atractivo p industria farmacéuticaG d l b i E bi l í◦ Grandes laboratorios, E. biotecnología
◦ Futuro ???
Cáncer infantil: ejemplo de ERCáncer infantil: ejemplo de ER
Programas de “Hermanamiento hospitalario”Programas de Hermanamiento hospitalario◦ Experiencia St. Jude. Memphis (EEUU)
18 centros asociados de 14 países8 pObjetivos:
1. Mejorar supervivencia de niños con cáncer1994: Brasil. LLA 29% al 70%. El Salvador de 10 a 60% en 5a
2. Compartir conocimiento3 Mejorar calidad de la enfermería pacientes/ familias3. Mejorar calidad de la enfermería pacientes/ familias4. Integrar actividad investigadoraExcelentes resultados: 17.000 niños tratados en 2010
Incremento de usuarios registrados >25.000 en 2010
UNIDAD DE HEMATO-ONCOLOGIA
Elena Catá del PalacioElena Catá del PalacioDra. Angélica SamudioDra. Angélica Samudio
CENTRO MATERNO INFANTIL-ASUNCIÓN- PARAGUAY.
Mercedes Hernández NúñezMercedes Hernández Núñez--PoloPoloAntonio Pérez MartínezAntonio Pérez MartínezLuis Madero LópezLuis Madero López
Dr. Diego FigueredoDr. Diego Figueredo
Miquela CanizaMiquela Caniza
INTERNATIONAL OUTREACH PROGRAMST JUDE CHILDREN´S RESEARCH
HOSPITALMiquela CanizaMiquela Caniza
Carmen SandovalCarmen Sandoval
Raúl RibeiroRaúl Ribeiro