mÉdico de guardia: gwen l. nichols, m.d

TorchInternational Waldenstrom's Macroglobulinemia FoundationVolume 14.3

IWMFne wslet ter

PRUEBAS CLÍNICAS-¿DEBERÍA USTED PARTICIPAR?

La Dra. Gwen L. Nichols es actualmente la Jefa de Oncología del Roche Translational Clinical Research Center en Hoffman- LaRoche. En esta capacidad ella trabaja en el desarrollo de nuevos medicamentos para indicaciones oncológicas, traduciéndolas desde el laboratorio a pruebas clínicas en humanos.

La Dra. Nichols se entrenó en medicina interna de University of Chicago y completó una investigación post-doctoral y una beca de investigación en hematología oncológica en el en el Memorial Sloan Kettering donde sirvió como médica asistente en el servicio de leucemia. Antes de unirse a Hoffman en 2007, la Dra. Nichols fue la directora del programa de malignidades hematológicas de Columbia University en New York. En esta capacidad ella manejó La investigación de laboratorio y desarrolló pruebas clínicas enfocadas en malignidades hematológicas. Mientras estuvo en Columbia también mantuvo

práctica clínica activa y sirvió Como Decano Asistente de estudiantes de la Facultad de Medicina de Médicos y Cirujanos de Columbia University. La Dra Nichols fue votada en Columbia como la “Medica del Año” así como también fue elegida para el Premio Humanismo en Medicina.

La Dra Nichols es miembro del Comité Consultivo Científico de la IWMF y ha efectuado varias presentaciones en los Foros Educativos de IWMF.

El tema de las pruebas clínicas ha sido extensamente mencionado en la prensa reciente. Un artículo de 2013 en el New York Times Sunday Review titulado “Las pruebas clínicas ¿sirven?” (“Do Clinical Trials Work?”) trae preguntas acerca del largo tiempo que toma el desarrollo de drogas, sus costos, y el beneficio mensurable de las pruebas clínicas tal como se efectúan actualmente. Un reciente anuncio del Blood Cancer Research Partnership (BCRP) entre la Leukemia & Lymphoma Society y el Dana-Farber Cancer Institute han elevado muchas esperanzas así como preguntas acerca de expandir el acceso a las pruebas clínicas en el marco de comunidades. Pocos estarán en desacuerdo que los medicamentos mas efectivos recientemente desarrollados, necesitan llegar al paciente adecuado mas rápidamente y menos costosos. La fórmula para hacer esto más eficientemente, sin compro-meter la seguridad del paciente, es una tarea en curso.

Para individuos que estén decidiendo si participan o no en una prueba clínica, existe un montón de información conflictiva. No siempre es claro cuál puede ser el propósito de una prueba dada, Qué es lo que un participante debe esperar, y quien se beneficia realmente de la participación del paciente. Mientras no exista “una medida les sirve a todos” las respuestas a la pregunta “¿Debería usted participar?” un claro entendimiento de las preguntas y complejidades involucradas puede ayudarlo a obtener la información necesaria para realizar una decisión informada.

¿CÓMO SE DESARROLLA UNA DROGA?

El largo proceso de desarrollo de un nuevo medicamento casi siempre comienza cuando un

Médico de Guardia, continúa en la página 2

DENTRO DE ESTA PUBLICACIÓN

Médico de Guardia: Gwen L. Nichols, M.D.. .. 1

El Rincón del Presidente .................. 4

Informe del Tesorero .... 5

2013: Nuestro Décimoquinto Aniversario ................. 6

Programa de Investigación de la IWMF ................. 8

Imagina una Cura ....... 13

Quinto Aniversario de la Ben Rude Heritage Society ...... 16

Ronald G. Draftz: Judith May Premio a la Voluntaria del Año ..................... 17

Recordando a Arnie Smockler y los Primeros Días de la IWMF ............... 18

WM Enfermedad Terminal Cara a Cara con la Mortalidad ..... 19

Cuando Cambiar desde Observar y Esperar al Tratamiento .......... 20

Álbum de Foro Educativo 2013 ........ 21

Resumen de las Últimas Noticias Médicas ................... 28

Desde el IWMF-Talk ... 30

A la Luz de la Antorcha................... 32

Hora de Felicida para los Cocineros ........... 33

Escenario Internacional ............ 34

Noticias de Grupos de Apoyo .................. 35

MÉDICO DE GUARDIA: GWEN L. NICHOLS, M.D.

Publicación Aniversario Otoño 2013

Dra, Gwen Nichols


FUNDADORArnold Smokler

PRESIDENTA EMÉRITAJudith May

PRESIDENTECarl Harrington

SECRETARIA-TESORERACynthia Ruhl

VICEPRESIDENTESTom Myers, Jr.Elena MalunisMichael Sesnowitz

CONSEJO DE ADMINISTRACIÓNL. Don BrownPeter DeNardisMarty GlassmanSue HermsMarcia KlepacRobert A. Kyle, M.D.Guy Sherwood, M.D.Ronald Yee

OFICINA ADMINISTRATIVASara McKinnie, Office Manager

COMITÉ CONSULTIVO CIENTÍFICO DE IWMFRobert A. Kyle, M.D., Director Mayo ClinicStephen Ansell, M.D. Mayo ClinicBart Barlogie, M.D. University of ArkansasJames R. Berenson, M.D. Institute for Myeloma & Bone Cancer ResearchMorton Coleman, M.D. Weill Cornell Medical CollegeMeletios A. Dimopoulos, M.D. School of Medicine, University of Athens, GreeceStanley Frankel, M.D. Columbia UniversityMorie Gertz, M.D. Mayo ClinicIrene Ghobrial, M.D. Dana-Farber Cancer InstituteEva Kimby, M.D. Karolinska Institute, SwedenVéronique Leblond. M.D. Hôpital Pitié Salpêtrière, FranceGwen Nichols, M.D. Hoffmann-La Roche, Ltd.Roger Owen, M.D. St. James’s Institute of Oncology, United KingdomSteven Treon, M.D. Dana-Farber Cancer InstituteMary Varterasian, M.D.Donna Weber, M.D. M.D. Anderson Cancer Center

DIRECTIVOS YADMINISTRADORES

PRESIDENTCarl Harrington

EDITORAlice Riginos

ASSOCIATE EDITORSue Herms

SUPPORT GROUP NEWSPenni Wisner

The IWMF Torch is a publication of:International Waldenstrom’s Macroglobulinemia Foundation6144 Clark Center Avenue • Sarasota, FL 34238Telephone 941-927-4963 • Fax 941-927-4467E-mail: [email protected] • Website: iwmf.com

CULINARY EDITORPenni Wisner

INTERNATIONAL CORRESPONDENTAnnette Aburdene

IWMF-TALK CORRESPONDENTJacob Weintraub

CARTOONISTLinda Pochmerski

IWMF is a 501(c)(3) tax exempt non-profit organization Fed ID #54-1784426. Waldenstrom's macroglobulinemia is coded 273.3 in the International Classification of Diseases (ICD) of the World Health Organization.

This publication is designed to provide information about the disease Waldenstrom’s macroglobulinemia. It is distributed as a member service by the International Waldenstrom’s Macroglobulinemia Foundation, Inc., to those who seek information on Waldenstrom’s macroglobulinemia with the understanding that the Foundation is not engaged in rendering medical advice or other professional medical services.

laboratorio ha, focalizado una vía molecular particular o enfermedad o sus compuestos cribados. Si en el curso de estas investigaciones, se descubre una actividad que pueda ser relevante contra cáncer in vitro (en el tubo de ensayo), pueden ser explorados una variedad de modelos de cáncer para evaluar las innovaciones terapéuticas potenciales. Esto puede ser logrado en un laboratorio académico o dentro de una empresa.

Podría tomar años comprender el mecanismo de acción en líneas de células y en tumores animales antes que un descubrimiento particular pueda convertirse en una droga. Este proceso casi siempre involucra un trabajo extenso químico y de formulación de manera tal que el agente pueda ser producido como píldora o líquido que sea seguro para los humanos, en cantidades adecuadas para posteriores pruebas. Las pruebas toxicológicas son típicamente el siguiente paso. Se requieren estudios de seguridad muy específicos (dependiendo del tipo de agente) en modelos de animales antes de que la droga pueda ser sometida a las agencias reguladoras para obtener aprobaciones que permitan estudios en humanos.

Luego, debe someterse una solicitud de Investigación de Drogas Nuevas (Investigational New Drug Application or IND) a las autoridades de la salud que debe incluir documentación extensa de cómo se producirá y almacenará la droga, y como se garantizará la seguridad del paciente.

La Fase I es generalmente una prueba “Entrada en Humanos”. Esto es habitualmente, la primera vez que algún humano ha recibido la droga. Los hallazgos críticos para la Fase I, son comprender la farmacología del nuevo agente: qué cantidad de droga suministrar y como debe ser dosificada (dosificación de cantidad y frecuencia) en pacientes. Todo esto es conseguido con incrementos en pasos inteligentes para aprender acerca de los efectos colaterales dañinos, así como los efectos beneficiosos. En la Fase I el objetivo es siempre errar en el lado de la seguridad, de forma tal que la dosis que los pacientes de los estudios iniciales reciben, puede no ser la cantidad de la dosis final o efectiva.

Los estudios comienzan con dosis bien menores que las dosis donde los efectos colaterales fueron vistos en animales, ya que los animales podrían no predecir lo visto en humanos. Las pruebas de dosis en Fase I continúan tanto a una dosis biológica máxima (donde se pronostica que un efecto será visto) o a una dosis máxima tolerada. Las pruebas de Fase I están miran los efectos de la droga en la sangre o en los tejidos a medida que las dosis se incrementan. Los pacientes que participan en las pruebas de Fase I deben estar de acuerdo con las pruebas requeridas por el estudio firmando un formulario informativo de consentimiento. En general, la cantidad de exámenes, la cantidad de días en la clínica y los requerimientos de biopsias y escaneos pueden ser

PHOTOGRAPHERSJack Whelan, Ron Yee

FORMATTING & PRODUCTIONSara McKinnie

TORCH ADVISORY PANELRobert Kyle, Judith May,Guy Sherwood

Médico de Guardia, continuación de la página 1

3IWMF TORCH Volumen 14.3

extensos, a fin de determinar la mejor manera de suministrar la droga en el futuro.

Las pruebas de Fase 2 casi siempre involucran a más pacientes. En este punto los investigadores analizan la eficacia de la droga en pacientes seleccionados por las características de la enfermedad. Estas pruebas pueden ser efectuadas en combinación con o en comparación con un standard de tratamiento de cuidado. Las pruebas de Fase 2 tienen criterios de elección para seleccionar a los pacientes. Los factores pueden incluir estados particulares de una enfermedad dada, el número de tratamientos anteriores, características generales de la salud, biopsia de tumor o características patológicas. El número de pacientes y los estudios efectuados, están basados en el nivel requerido por la seguridad estadística para respaldar descubrimientos reproducibles que podrían demostrar beneficios superiores a los tratamientos disponibles.

Para participar en una prueba Fase 2, necesitan cumplir todos los criterios de entrada para asegurar que los datos del estudio son confiables. Esto puede ser frustrante, particularmente cuando las características de la enfermedad de uno difieren de la norma. Para los investigadores puede también ser una preocupación válida que una población muy seleccionada podría no reflejar a la población general de pacientes con una condición dada. Las formas innovadoras de expandir donde las pruebas de Fase 2 pueden ser efectuadas pueden mejorar los índices de éxito de los estudios de Fase 2, y ayudar en pronosticar con éxito en Fase 3.

Las pruebas de Fase 3 están basadas en los datos de Fase 2. Están especialmente diseñados para demostrar beneficios clínicos versus un tratamiento standard. Las pruebas de Fase 3 involucran a más pacientes y un número mayor de locaciones. La mayoría de las pruebas Fase 3 se efectúan para conseguir la aprobación de la droga para ser comercializada. Las pruebas de Fase 3 son generalmente aleatorizadas y casi siempre doblemente ciegas. Aleatorización significa que los pacientes son asignados a un tratamiento en particular por casualidad (el examen del tratamiento pude contener o no la droga que está siendo examinada). Doble-ciego significa que ni el paciente ni el médico saben cuál es el tratamiento que el paciente está tomando. Los placebos son extraños en oncología pero los participantes de una prueba Fase 3 pueden tomar una droga de cuidado standard que está incluso disponible para aquellos con la misma enfermedad que no están participando en la prueba.

Los resultados de los estudios Fase 3 son presentados a la autoridades de la salud como parte de una solicitud de una nueva droga (NDA). Las pruebas Fase 3 casi siempre toman años en efectuarse. Una de las razones es el gran número de pacientes que se necesitan para que participen. Otro es que los puntos finales de un estudio en oncología son frecuentemente supervivencia libre de progresión o supervivencia total a través de un período de tiempo significativo. Afortunadamente, a medida que los tratamientos mejoran, la

mediana de supervivencia total de muchas enfermedades es más larga que en el pasado. Pero esto plantea un interrogante difícil para el desarrollo de drogas. Debemos esperar años para contestar los interrogantes de los beneficios para los pacientes basados en supervivencia o existen términos que van a predecir adecuadamente que es lo que va a suceder en los años a través del camino? Los investigadores y las autoridades regulatorias están examinando cuidadosamente estos interrogantes para el desarrollo futuro de drogas. Puede parecer obvio que la reducción de un tumor o un nódulo linfático van a predecir una mejora en la supervivencia libre de progresión o en la supervivencia total, pero esto no es siempre el caso. Cada enfermedad en particular debe ser examinada para adecuar los marcadores de eficacia que puedan servir como “sustitutos” confiables para ayudar a los pacientes a vivir por más tiempo.

Ustedes habrán escuchado últimamente acerca de estudios que cayeron fuera de las Fases típicas. Estos pueden involucrar a farmacología o a nuevas formulaciones de una droga, diferentes dosificaciones o programas, o pruebas de bío-marcadores que predicen actividad; mientras que otros conducen simplemente a aprender más sobre la enfermedad. Estas pruebas pueden hacer acceder a los pacientes a drogas



Preguntas para efectuarle a su médico acerca de participar en una prueba clínica:

¿Cuál es la Fase del estudio y cuál es el objetivo o el punto final?

¿Cuán frecuentemente necesitaré estar en el hospital/ clínica para examen y qué tipo de examinación se requiere?

¿Si yo fallara en la respuesta a la droga, hacer este tratamiento me impediría hacer otros tratamientos?

¿La Ciencia hace sentido?

¿Cuál es la probabilidad de que voy a ser ayudado por participar?

¿Existen terapias aprobadas o standard que tenga sentido utilizarlas primero?

Preguntas para hacérselas a usted mismo antes de participar en una prueba clínica:

¿Deseo que me efectúen una biopsia u otros estudios (rayos x, análisis de sangre) requeridos para participar?

Estoy listo para participar a fin de ayudar a otros en el futuro si es que esto tiene una pequeña chance de que me sirva?

¿Soy alguien que cree en el proceso científico?

¿Estoy deseando seguir todos los elementos de la investigación, aún si fueran inconvenientes?

4 IWMF TORCH Volumen 14.3

EL RINCÓN DEL PRESIDENTE

Estamos celebrando! Esta publicación especial a todo color del decimoquinto aniversario de Torchmuestra cuanto debemos estar agradecidos en 2013 versus 1994 cuando Arnie Smokler comenzó el primer grupo de apoyo o en 1998 cuando fuimos incorporados como la IWMF. En esta publicación van a sentir cómo era la vida para el recientemente diagnosticado y otros extraordinarios “pioneros”

de WM. Ellos, a través de diligencia y trabajo duro, guiaron en forma efectiva a los WMers fuera de un tiempo de ignorancia y aislamiento hacia una nueva era de entendimiento y conocimiento de nuestra enfermedad.

Entre los artículos de este Torch, la Presidenta Emérita Judith May escribió una crónica de la historia de la IWMF, Davell Hayes cuenta acerca de cómo se llevó a la IWMF arriba y funcionando, y Eugene Turner, con 18 años de supervivencia y una leyenda viviente del grupo de apoyo de California del Norte, comparte su experiencia cuando las perspectiva de un paciente diagnosticado con enfermedad avanzada eran desalentadoras. Para estos pioneros los obstáculos eran verdaderamente altos. Como Laurie Rude-Betts, quien contribuyó al artículo de Davell, comentó, “Ellos luchaban por sus vidas.” ¡Porque ellos lo hicieron es que estamos ahora mucho mejor!

¿Cuánto mejor?

• En 1994, Arnie Smokler comenzó con una lista de 21 pacientes de NORD (National Organization of Rare Diseases). Hoy tenemos 6307 miembros en 64 países alrededor del mundo.

• En 1994 nadie sabía con certeza cuál era la expectativa de vida para un paciente de WM. En 2006 cuando fui diagnosticado la página web de IWMF decía 5-7 años desde el diagnóstico.Hoy decimos 11.6 años desde el comienzo del tratamiento. Y estos son ahora datos antiguos no basados en los tratamientos actuales y por venir.

• Desde el año 2000 la IWMF ha invertido más de $6,300,000 en 35 proyectos de investigación estratégicos enfocados en WM. Nuestro Programa de Investigación ha logrado tremendos resultados, así como también podrá leer en este Torch acerca

de líneas de células, modelos de ratón, y de la identificación de la mutación genética MYD88, resultados que nos benefician a todos con más y mejores opciones de tratamiento y vidas más largas y saludables. Todo esto es posible gracias a la generosidad de WMers como usted.

• En 1998, teníamos en EEUU 10 grupos de apoyo y 1 en el UK. Ahora tenemos 75 grupos de apoyo en EEUU, 7 en Canadá y 4 en el UK. Otros grupos y contactos están en Bélgica, Grecia, Dinamarca, Suecia, Noruega, Islandia, Irlanda, Alemania, Finlandia, Holanda, Francia, Italia, Australia, Israel, India, y más allá.

• El primer Foro Educativo tuvo 75 asistentes. Nuestro Foro de 2013 en San Diego tuvo cerca de 250 asistentes.

Los números resaltados más arriba no están cerca de capturar nuestros grandes pasos hacia adelante con nuestros otros esfuerzos en educación y apoyo, incluyendo la página web de IWMF iwmf.com, el Torch, nuestra serie de boletines, la Base de Datos de Pacientes, la IWMF de la Línea de Vida (Lifeline), IWMF-TALK, y más.

Hemos dejado los días oscuros atrás, y ahora, gracias al avance del conocimiento, estamos en una nueva era para los WMers en todos lados. Con el enorme progreso en la investigación del MYD88 al Avance en la Designación de la Terapia de la FDA para ibrutinib, estamos más cerca que nunca de una cura.

El programa de tiempos para 2014 para asistir a lo que sigue – ustedes aprenderán mucho y van a disfrutar reuniéndose con sus camaradas WMers.

• El decimonoveno Foro Educativo anual de IWMF en Tampa, Florida, en el Reinassance Tampa International Plaza Hotel en Mayo 16-18

• El quinto Foro Internacional de Pacientes de Waldenstrom en London en Mayo 16 al 18

¿Por qué no canalizar algo de ese espíritu pionero de IWMF IWMF en uno mismo? Si aún no ha llenado su tarjeta de de compromiso para Imagina una Cura hágalo y envíela hoy mismo. ¡Si ya lo ha hecho, muchas gracias! ¡Por favor considere también en donar tiempo en voluntariado y sus aptitudes a la IWMF!

Todo es posible si trabajamos juntos. ¡Vea solamente los lo que Arnie hizo!

Que permanezcan bien Carl

Carl Harrington, Presidente


Las finanzas de la IWMF están contabilizadas a través de dos fondos separados. El Fondo de Investigación es utilizado solamente para proveer subvenciones que nuestro Comité de Investigación revisa y recomienda. Nuestro Fondo de Asociados provee fondos para todos nuestros excepcionales servicios para nuestros miembros, incluyendo el Foro Educativo, la página web (iwmf.com), y el Torch. Ambos fondos son críticamente importantes para el funcionamiento de la IWMF.

Lo que sigue es un sumario de los resultados financieros de los primeros seis meses de 2013. Los montos están redondeados al mil más cercano y están sin auditar. De todas maneras, quería compartir con ustedes donde está parada financieramente la IWMF en la primera mitad de 2013.

Investigación Servicios a los Asociados Total

Ingresos $ 144,000 $ 357,000 $ 501,000

Desembolsos $ 325,000 $ 361,000 $ 686,000

Ingresos Netos $-181.000 $ -4,000 $-185,000

Debido a las generosas donaciones la Campaña para que Coincida al principio de este año, estamos en una posición muy positiva para la mitad del año. Esperamos que ustedes continuarán apoyando a la IWMF en lo que queda del año ya que el Comité de Investigación tiene más proyectos que han sido sometidos a nosotros a ver si los podemos financiar. Tenemos reservas de efectivo para cumplir con nuestros compromisos corrientes a nuestros investigadores. Nuestras reservas de efectivo a fin de junio de 2013 eran para Investigacón $ 527,400 y para Servicios a los Asociados eran de $ 257,920.

Estamos también en los pasos finales de completar la auditoría financiera para 2012. Cuando el informe de auditoría y la devolución de impuestos estén revisados y disponibles, serán publicadas en la página web. Como tesorera puedo asegurarles que el directorio hace lo mejor que puede para asegurar que cada dólar donado es gastado apropiadamente en servir a ustedes nuestros miembros y para mantener el avance de la importante investigación.

Si tiene alguna pregunta, siéntase libre de contactarme a: [email protected]

¿QUÉ HAY DE NUEVO EN LA PÁGINA WEB DE LA IWMF?• Una lista de hematólogos de todas partes del mundo con interés y experiencia en WM está ahora disponible en

iwmf.com/about-wm/finding-a-doctor.aspx

Todos los médicos en este directorio han acordado ser incluidos para consulta por otros médicos y/o pacientes. La IWMF no promociona de ninguna manera la lista de médicos y la IWMF no ha verificado sus cualidades médicas. La lista también incluye especialistas en nervios periféricos que tienen experiencia en tratar neuropatías periféricas causadas por WM o tratamientos para WM.

• La lista de pruebas clínicas de WM fue expandida para incluir otros países fuera de EEUU. Ver: iwmf.com/treatment/clinical-trials.aspx

• Tenemos ahora disponibles gráficos que proveen explicaciones de ítems que son comunes a la mayoría de los exámenes de sangre de los pacientes (como CBC, CMP, HgB, WBC, IgM, MPV, etc.)Ver: iwmf.com/about-wm/bloodtests.aspx

• Las publicaciones de IWMF están ahora disponibles tanto por vía mail como directamente desde la página web de IWMF en: iwmf.com/publications/

• Las reuniones de los grupos de apoyo a realizarse están ahora listadas en la página web de IWMFVer: iwmf.com/services/support-groups.aspx

INFORME DEL TESORERO HASTA EL 30 DE JUNIO DE 2013por Cynthia ruhl, seCretaria-tesorera


Este año celebramos el deci-moquinto aniversario como fundación privada certi-ficada sin fines de lucro. Es adecuado que tomemos un momento para revisar la historia de la enfermedad conocida como macroglob-ulinemia de Waldenstrom, cómo se desarrolló nues-tra organización y nuestros logros a través de quince años

Los Primeros Años

Es importante recordar y entender para nuevos pacientes que WM es una

nueva enfermedad descripta. El Dr. Jan Waldenström, un hematólogo sueco, reconoció que había descubierto un linfoma de sangre separado y distinto en 1944 e identificado un elevado IgM como un signo distintivo de WM. De todas formas a lo largo de 50 años no existió ninguna organización que se haya enfocado exclusivamente en WM para asistir a los pacientes de WM.

La semilla para la IWMF fue plantada en 1994 cuando Arnold Smokler, un farmacéutico retirado en el área de Washington D.C., fue diagnosticado con WM. Habiendo encontrado poca información disponible acerca de esta enfermedad y ninguna forma de localizar a otros pacientes Arnie aceptó el desafío y se puso en acción.

El primero objetivo fue encontrar otros pacientes de WM. Arnie contactó a la National Organization for Rare Diseases (NORD) y pidió que los nombres de los pacientes con WM en el área de Washington D.C. le sean enviados desde NORD. NORD le envió una lista de 21 pacientes con WM. Seguidamente Arnie contactó a aquellos que estaban en la lista y los invitó a que vinieran al primer grupo de apoyo de WM. A través del año siguiente el grupo se incrementó a medida que más pacientes se enteraron de su existencia. Al principio de 1995 fue lanzado un boletín mensual. Los primeros temas consistieron principalmente de cartas de los pacientes informando acerca de sus tratamientos. Arnie inmediatamente comenzó a acceder a publicaciones profesionales y estudios y expandió el ámbito del boletín publicando información acreditada acerca de WM. En aquel mismo año, 1995, estableció una página web y nombró la organización Waldenstrom`s Macroglobulinemia Support Group (WMSG). Otros pacientes recientemente diagnosticados encontraron rápidamente la página web y los comienzos de un grupo nacional de soporte echó raíces.

2013: NUESTRO DÉCIMOQUINTO ANIVERSARIOpor Judith May, presidenta eMérita

En 1996 Arnie organizó la primera conferencia de WMSG en Arlington, Virgina, y asistieron 75 pacientes y cuidadores de salud. Más tarde en ese año el IRS reconoció al WMSG como una organización sin fines de lucro bajo el código de IRS en la sección 501(c)(3). En 1997 tuvo lugar la segunda conferencia del WMSG con 200 asistentes. La asociación creció significativamente llegando a diez grupos de apoyo en EEUU y uno en el UK, marcando la evolución del WMSG hacia una organización internacional. A comienzos de 1998 la organización se hizo conocida como la International Waldenstrom´s Macroglobulinemia Foundation. En la primavera de 1998 el primer Foro Educativo fue efectuado en Atlanta, Georgia, con más de 200 asistentes. El primer Consejo de Administración fue elegido en este Foro. Entre los Administradores estaba Ben Rude y Judith May, que luego fueron presidentes de la IWMF.

La primera reunión del Consejo de Administración se efectuó también en 1998. Los Administradores discutieron acerca de desarrollar una eficiente infraestructura y una estructura de comité. Una solicitud para incorporación fue sometida al estado de Florida donde vivía Arnie entonces, y una pequeña oficina de una sola persona fue establecida en Sarasota. Sara McKinnie, quien aún continúa como gerente de oficina fue nuestra primera empleada contratada por Arnie.

Una Declaración de la Misión fue desarrollada en 1999 cuyos objetivos para la nueva fundación eran básicamente los mismos que hoy:

• Proveer ánimo y apoyo a pacientes de WM y sus familias;

• Proveer medios de comunicación para pacientes y sus familias;

• Proveer información y programas educativos que aborden tópicos importantes para pacientes de WM;

• Para incrementar el conocimiento de los temas relativos a WM;

• Para alentar y apoyar la investigación dirigidas a tratamientos más efectivos y por último una cura para WM.

Pasando la Antorcha de Arnie a Ben.En 1999, Arnie Smokler decidió que era tiempo de encomendar la Fundación a otra mano fuerte y dar un paso atrás. El dejó un Consejo de Administración enérgico, el comienzo de programas educativos importantes y una base de contribuciones crecientes. Estamos agradecidos para siempre por el liderazgo de Arnie y su dedicación a la Fundación y a los pacientes de WM.

Carl Harrington anunciando con el Torch su elección como

Presidente de la IWMF.

2013: Nuestro Décimoquinto Aniversario, continúa en la página 7


2013: Nuestro Decimoquinto Aniversario, continuación de la página 6

Cuando Arnie dio un paso atrás, el Vicepresidente Ben Rude, se convirtió en el segundo Presidente de la IWMF. La contribución de Ben Rude en mantener y reforzar la Fundación era exactamente lo que se necesitaba. Durante los años de Ben como Presidente, la membresía creció continuamente y los servicios a los miembros se expandieron significativamente.

Nuestros primeros boletines de la IWMF para pacientes fueron desarrollados, el número de los grupos de apoyo creció y se estableció la línea de vida telefónica (Lifeline) de la IWMF. Un Consejo Científico (Scientific Advisory Committee or SAC) compuesto de 17 miembros fue establecido. Nuestro SAC es un grupo de los más prominentes médicos e investigadores de la comunidad médica de WM con el doctor Robert Kyle de Mayo Clinic como presidente. Los miembros del SAC revisan propuestas de investigación para objetivos apropiados, contratación de personal y presupuesto, y clasifican los proyectos para recomendación de fondos. Este procedimiento es esencial para nuestro Programa de Investigación.

Ben se esforzó por lograr un amplio conocimiento y comprensión de WM y de la IWMF entre los médicos, agencias gubernamentales, y otras organizaciones de cáncer en la arena global de la investigación de cáncer. Como un portavoz natural para la IWMF Ben frecuentó muchas conferencias de cáncer donde entregó su tarjeta personal e hizo muchos contactos beneficiosos. Judith May fue luego Vicepresidenta para Investigación y trabajó para el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EEUU (U.S. Department of Health & Human Services) en Washington D.C., donde tuvieron lugar muchas de las reuniones y conferencias. Ella acompañó frecuentemente a Ben Rude para asistirlo en hacer relaciones para la IWMF.

Una reunión muy significativa fue el primer Taller Internacional de WM, una conferencia para investigadores de WM, que tuvo lugar en Septiembre de 1999. En gran parte el éxito de esta conferencia fue debido a las contribuciones del Dr. Bruce Cheson del National Cancer Institute (NCI) y de la Oficina de Enfermedades Raras (the Office of Rare Diseases) en el Instituto National de Salud (National Institutes of Health or NIH). El NIH y la IWMF fundaron conjuntamente este primer taller que tuvo lugar en Bethesda, Maryland, con la asistencia de 19 investigadores de WM. Los Talleres Internacionales sobre WM continúan aún como eventos bienales, más recientemente en Agosto de 2012 en Newport, Rhode Island. En el Taller de Newport participaron 200 investigadores, un incremento significativo en investigadores de WM comparado con el evento de 1999. El Dr. Steven Treon del Bing Center for WM en el Dana-Farber Cancer Institute asumió la responsabilidad a través de los años de continuar los talleres y estamos extremadamente agradecidos por sus esfuerzos de alentar y expandir la investigación en WM.

Perdimos a Ben Rude en enero de 2005 por un linfoma 2013: Nuestro Décimoquinto Aniversario, continúa en la página 41

agresivo de células-T que había desarrollado solo unos meses antes, su legado como presidente es parte permanente de nuestra historia y Ben será siempre recordado.

Judith May Toma las RiendasJudith May fue subsecuentemente elegida como la tercera Presidenta en Febrero de 2005. Como miembro fundadora del primer Consejo de Administración y Vicepresidenta de Investigación por seis años, ella estaba bien preparada para asumir el rol de Presidenta.

Durante los cerca de ocho años de Judith como Presidenta, la IWMF experimentó un crecimiento continuo. Se efectuaron mejoras en los servicios a los miembros y en el Programa de Investigación de la IWMF liderados por el Vicepresidente para Investigación Tom Myers. Hubo significantes cambios en el programa de captación de fondos, en el programa internacional, en los grupos de apoyo y en los esfuerzos del voluntariado, incluyendo una nueva y mucho mejor página web de la IWMF y el desarrollo de una base de datos de pacientes. La prioridad de Judith fue diseñar una infraestructura más profesional de comisiones, políticas y procedimientos para guiar al Consejo de Administración y a la Fundación en el futuro promoviendo progreso hacia los objetivos de la Fundación. Todo esto no podría haber sido cumplido sin el esfuerzo voluntario requerido para mejorar los servicios existentes y desarrollar nuevos servicios para los miembros. Y esto no podría haber sido cumplido sin la formación de asociaciones con otras organizaciones y agencias federales para desarrollar nuevos caminos para la Fundación.

El número de voluntarios que se presentaron para emprender los proyectos especiales, el trabajo de los comités, el mejoramiento de los servicios o de convertirse en líderes de grupos de apoyo hicieron posible la expansión de los servicios y de otros proyectos especiales. La IWMF es hoy fuerte debido a los esfuerzos de más de 100 voluntarios dedicados. El Consejo es una entidad que evoluciona y más Administradores son seleccionados más seguidos de los voluntarios y de los líderes de grupos de apoyo que han mostrado su compromiso de ayudar con el trabajo de la Fundación y se han vuelto conocidos para los Administradores. El Consejo de Administración de la IWMF está comprendido enteramente de miembros voluntarios. Asimismo, los miembros del Comité de Investigación, los líderes de los grupos de apoyo, y los consejeros de Lifeline, y el equipo de Torch son todos voluntarios.

Es verdaderamente cierto que la IWMF es una organización de pacientes ayudando a pacientes.

Nuestra mayor asociación con el Lymphoma Research Foundation (LRF) permite unir a la IWMF con los talleres regionales de la LRF y su foro educativo anual y mantener seminarios separados para pacientes de WM sin costo


Programa de Investigacion de la IWMF, continúa en la página 9

Cuando hace quince años se estableció la IWMF, fue imaginado un programa robusto de investigación desde la primera reunión del Consejo de Administración. En 1998 se sabía muy poco acerca del extraño linfoma llamado macroglobulinemia de Waldenstrom (WM), incluyendo a su patogénesis, la existencia de subtipos familiares, cuales drogas y regímenes de tratamiento eran efectivos. Casi todos los aspectos de WM estaban abiertos a investigación preliminar.

En respuesta al compromiso de la Fundación, fue establecida la oficina del Vicepresidente para Investigación, mantenido primero por Judith May y desde 2005 hasta el presente por Tom Myers. El Comité Científico Consultivo (Scientific Advisory Committee or SAC) fue también creado, formado por excelentes clínicos e investigadores con conocimientos especializados en WM y creado para evaluar propuestas para proyectos de investigación enviados a ellos por el Vicepresidente para Investigación. Cuando planeados los proyectos aprobados por el SAC son luego revisados y administrados por el Comité de Investigación, un grupo de reconocidos miembros de IWMF.

En 1999 los primeros proyectos aprobados fueron financiados por medio de becas del Fondo de Investigación de la IWMF. Desde 1999 se ha provisto respaldo continuo para investigación en WM y con el crecimiento del número de miembros de la Fundación, las contribuciones designadas para investigación también han aumentado. Desde la primera beca en 1999, la IWMF ha invertido más de $6,300,00 en más de 35 proyectos de investigación estratégicos enfocados en WM incluyendo aquellos a 18 individuos representando organizaciones de investigación en Canadá, China, Francia, Grecia, y EEUU. Los adjudicatarios reflejan el aspecto internacional de la IWMF. Actualmente el SAC y el Comité de Investigación están evaluando cuatro nuevas propuestas de beca. Se esperan más pedidos en el futuro.

Cuando miramos atrás en 15 años de progreso o de avance en entendimiento y manejo de WM, es impresionante documentar el impacto que el programa de investigación que esta pequeña fundación ha realizado.

Hablando en general, los proyectos financiados se dividen en 3 grandes categorías y la siguiente lista de investigadores y sus proyectos financiados por la IWMF reflejan estas mismas categorías:

• Investigación exploratoria en la patogénesis de WM y el descubrimiento de promisorios caminos nuevos para apuntar a las células de WM.

• Investigación traslativa para descubrir si las drogas utilizadas para otros cánceres son efectivas contra

PROGRAMA DE INVESTIGACIÓN DE LA IWMFpor toM Myers, ViCepresidente para inVestigaCión

y John paa sCh, CoMité de inVestigaCión de l a iwMF

las células de WM o si nuevos blancos identificados en investigación exploratoria resultan en mejores terapias.

• Investigación para desarrollar “herramientas” de WM apropiadas para ser usadas en probar nuevas drogas.

INVESTIGACIÓN EXPLORATORIA EN LA PATOGÉNESIS DE WM Y EL DESCUBRIMIENTO DE PROMISORIOS CAMINOS NUEVOS PARA APUNTAR A LAS CÉLULAS DE WM: La patogénesis se refiere al origen y desarrollo de una enfermedad. Comprendiendo este proceso se pueden identificar promisorios objetivos nuevos para el tratamiento de WM.

2000 Vincent Rajkumar, M.D., Mayo Clinic.El Dr. Rajkumar investigó el crecimiento de los vasos sanguíneos en pacientes de WM y mostró que este no es un factor en las características de WM, si bien importante en el mieloma múltiple para predecir la severidad de la enfermedad.

2001 Rafael Fonseca, M.D., Mayo Clinic.En este estudio el Dr. Fonseca apuntó a identificar y confirmar translocaciones y supresión de partes de ciertos cromosomas. Comparando sus resultados a otras formas de enfermedades hematológicas, el encontró que en WM hay frecuentemente una supresión en una región del cromosoma 6q.

2004-2005 Constantine S. Mitsiades, M.D., Dana-Farber Cancer Institute.El Dr. Mitsiades efectuó estudios de proteínas que regulan el crecimiento y muerte de las células de WM. Sus estudios resultaron en el desarrollo de nuevos tratamientos tales como Velcade.

2004, 2006, 2011 Stephen M. Ansell, M.D., Ph. D., Mayo Clinic.Una serie de becas entregadas al Dr. Ansell respaldaron su investigación del rol del BLyS (estimulador de células-B) así como de proteínas tales como STAT3 y STAT5 que están dentro de las células-B de WM. Los proyectos del Dr. Ansell incrementaron en gran medida el entendimiento del microambiente alrededor de las células de cáncer de WM y los roles de varias proteínas en el proceso de secreción de IgM. Su actual beca será efectiva hasta fines de 2014.

2014, Linda M. Pilarski, M.D., Ph. D., Cross Cancer Institute en Alberta, Edmonton, Canada.El trabajo efectuado por la Dra. Pilarski reveló varias características genéticas de WM, incluyendo el descubrimiento de muchas mutaciones en el gen por HAS1 están presentes en las células de WM pero no en las células sanas de un paciente. La presencia de estas mutaciones



que dirige a una unión alternativa del gen HAS1, pueden identificar aquellos pacientes de WM con alto riesgo de progreso de la enfermedad.

2007 Esteban Braggio, Ph.D., Mayo Clinic.El Dr. Braggio efectuó un análisis de las células-B, de 42 pacientes de WM para identificar mutaciones así como alteraciones genéticas y que podrían afectar la vía NF-kB en las células-B de WM. Su investigación mostró que estas diferencias podrían guiar a un rol más activo para la vía NF-kB, que es un promotor clave de muchos genes que guían a la inflamación, inmunidad innata, crecimiento de células, y apoptosis (muerte celular).

2007 Anastasia S. Tsingotjidou, D.V.M., Ph.D., Aristotle University, Thessaloniki, Grecia.El éxito que la Dra. Tsingotjidou tuvo desarrollando un xenoinjerto modelo de ratón de WM dirigió a un estudio posterior financiado por la IWMF para investigar la presencia de neuropatías periféricas asociadas con WM. El estudio demostró que las neuropatías periféricas podrían ser detectadas en un ratón con WM, y que este descubrimiento permitirá a los científicos estudiar neuropatías periféricas en animales.

2007 Steven P. Treon, M.D., M.A., Ph. D., Dana-Farber Cancer Institute.En este amplio estudio en la base genética y en la patogénesis de WM , el Dr. Treon identificó tres subtipos de la enfermedad entre pacientes de WM que él designó el subtipo esporádico de WM, el subtipo familiar de WM solamente y el subtipo familiar mezclado de desórdenes en células-B. Los tres tienen diferencias genéticas y epigenéticas. Los análisis posteriores efectuados por el Dr. Treon y su equipo de investigación, pueden guiar al entendimiento de por qué las células-B de WM no se diferencian en las células de plasma, por qué ciertos pacientes tienen una enfermedad más agresiva y puede sugerir objetivos nuevos para el tratamiento de WM.

2010 Steven P. Treon, M.D., M.A., Ph. D., Dana-Farber Cancer Institute.En 2010 le fue adjudicado al Dr. Treon una beca para conducir un estudio basado en la secuenciación del genoma entero (whole genome sequencing or WGS) efectuado en ambas células de WM y células sanas de pacientes de WM. Su grupo analizó luego los resultados del WGS. El resultado creó mucho entusiasmo cuando fue anunciado en 2011 porque el mismo guió al descubrimiento de la mutación en el gen que produce la proteína MYD88. Esta mutación está identificada como L265P y se encuentra en las células-B de WM en el 90% de los pacientes examinados pero no en sus células sanas. Este alto porcentaje de un punto de mutación único es una ocurrencia muy extraña y ha atraído mucho interés en las comunidades clínicas y de investigación de WM. Varios otros estudios alrededor del mundo también demostraron que un alto porcentaje de WM tiene la mutación MYD88. Un mejor entendimiento del rol significativo de esta mutación es

importante, y la IWMF ha iniciado financiación para abordar este tema, ver página 10.

2010 Travis J. Henry, Ph. D., y Rafael Fonseca, M.D., Mayo Clinic.El Dr. Henry y el Dr. Fonseca investigaron la relación del típicamente nivel elevado de IL-6 en el suero de pacientes de WM con la cantidad de hepcidina, una importante hormona en la regulación del nivel adecuado de hierro. La hepcidina inhibe el transporte del hierro al intestino, previniendo el exceso de absorción del hierro; también inhibe el transporte del hierro fuera de los macrófagos en los que está almacenado. El incremento de los niveles de IL-6 lleva a la producción de mucha hepcidina, que reduce la cantidad de hierro absorbido del intestino los atrapa dentro de los macrófagos. Cuando el hierro se vuelve indisponibleel resultado es un reducido nivel de hemoglobina en los glóbulos rojos y por consiguiente, anemia.

2012 Abdel Kareem Azab, Ph.D., anteriormente en el Dana-Farber, actualmente en Washington University.El Dr. Azab presentó la hipótesis que la hipoxia (niveles bajos de oxígeno) dentro de las células es un factor contribuyente que lleva a la diseminación de las células de WM dentro de la médula ósea. El está actualmente en el segundo año de una investigación de dos años de esfuerzo, y está haciendo buenos progresos. El Dr. Azab planea ver si señalando las proteínas involucradas en condiciones de hipoxia, puede reducir la propagación de células de WM en la médula ósea.

INVESTIGACIÓN TRASLACIONAL: La investigación traslacional describe los esfuerzos dirigidos hacia convertir descubrimientos de la investigación básica en nuevas herramientas clínicas y de investigación, medicamentos y terapias. Este área de investigación respaldado por la IWMF estudia el efecto en drogas y en diferentes formas de tratamiento que probado ser eficaces en otras formas de linfoma o que han evolucionado de conocimientos obtenidos de la patogénesis de WM.

2000 Ayad Al-Katib, M.D., Wayne State University.Un estudio acerca de ciertos agentes en el crecimiento de las células de WM fue previamente conducido por el Dr. Al-Katib. Para este estudio fue desarrollada la primera línea celular de WM. Luego trató a la línea celular y el ratón en el cual se inyectó la línea celular, primero con 2CdA, un conocido agente de tratamiento de WM, y luego 2CdA combinado con el químico briostatina, derivado de una especie marina. La combinación de agentes aparecía como más efectiva que cualquiera de los agentes sólo. Hoy, los científicas encuentran que los agentes son más efectivos en combinaciones que en tratamiento de forma única. Desafortunadamente esta línea celular demostró ser inestable a través del tiempo.

2000 Steven P. Treon, M.D., M.A., Ph. D., Dana-Farber Cancer Institute.

Programa de Investagacion de la IWMF, continuación de la página 8



El anticuerpo monoclonal Rituxan (rituximab) fue una reciente incorporación en 2000 a la corta lista de drogas efectivas contra WM. El Dr. Treon estudió como trabaja el Rituxan en los pacientes de WM para entender la resistencia al Rituxan experimentada por algunos pacientes y para desarrollar nuevas terapias potenciales. Un resultado fue el identificar a Campath 1-H como agente monoclonal aprobado por la FDA, efectivo contra las células de WM.

2004 Cristopher Bredeson, M.D., M,Sc.,F.R.C.P.C.A., y Hari Parameswaren, M.D., Registro Internacional de Trasplantes de Médula Ósea, Medical College of Wisconsin.El trasplante de médula ósea (stem cell transplant or SCT) es una forma posible de tratamiento en WM, aunque infrecuente. En 2004 la IWMF financió al Dr. Bredeson y al Dr. Parameswaren para que efectúen un estudio retrospectivo de pacientes de WM que habían recibido un SCT. El estudio mostró que mientras ambos alogénicos (recibieron células madre de un donante) y autólogos (recibieron sus propias células madre), fueron efectivos, con un alto riesgo de mortalidad en los SCT alogénicos. También, si existe la posibilidad de un SCT autólogo en el futuro de un paciente, debería evitar recibir análogos nucleosidos y ciertos alquilantes, ya que pueden afectar la movilización de la células madre.

2006 Irene M. Ghobrial, M.D., Dana-Farber Cancer Institute.La Dra. Ghobrial investigó a la droga perifosina en ratones con WM y con líneas celulares en “tubos de ensayo” y demostró que la perifosina inhibe el crecimiento de las células de WM. Su trabajo previo indicó que la perifosina interrumpe una vía de desarrollo causando que las células de WM busquen refugio en la médula ósea. La perifosina también parece causar que las células de WM que ya se han refugiado en la médula ósea sean liberadas en la sangre periférica donde pueden ser destruidas por otros reactivos. Este proyecto permitió a la Dra. Ghobrial de examinar la sangre de pacientes antes y después que fueron tratados con perifosina para determinar si los mismos efectos ocurren en humanos. Los resultados demostraron que perifosina como droga sola prolonga el tiempo de progresión en pacientes con recaída o con WM refractario. El índice de respuesta fue de 36%. También se demostró que perifosina en combinación con Rituxan y Velcade aumenta la mortalidad de células de WM.

2010 Brad Nelson, Ph.D., Tev and Joyce Deeley Research Centre, Victoria, BC, Canada.El Dr. Nelson aspira a utilizar vacunación terapéutica para mejorar la respuesta antitumor en las células-T en pacientes con WM y otros con canceres linfoideos. Esta investigación fue totalmente financiada por la WMFC, Waldenstrom's Macroglobulinemia Foundation of Canada. El descubrimiento de la mutación del gen MYD88 presenta un objetivo posible para la respuesta de las células-T mejoradas, y la posibilidad

de vacunación contra WM que ha ganado interés.

2011 Xavier Leleu, M.D., Hospital Huriez, Lille, FranciaEl Dr. Leleu propuso examinar a pomalidomida, un derivado de taladomida, de efecto beneficioso en WM. Parte de su investigación involucró a líneas celulares de WM, incluyendo una desarrollada en un esfuerzo co-financiado por la IWMF. Él demostró que la pomalidomida no era efectiva en WM y en una detallada investigación determinó que el bajo nivel de expresión de una proteína particular, cereblon (CRBN) en WM, era la causa principal de la inactividad de la droga.

2013 Steven P. Treon, M.D., M.A., Ph. D., Dana-Farber Cancer Institute.Esta subvención es por un esfuerzo de seguimiento que va a investigar el rol de la mutación MYD88 en las células-B de WM que fue descubierto en un intento previo co-financiado por la IWMF. El Dr. Treon está viendo el desarrollo de nuevas drogas, o la utilización de las drogas actuales disponibles, para enfocar los elementos de la vía del MYD88 que parecerían estar constitutivamnete activadas en las células de WM. Una proteína que está siendo considerada como objetivo es la IRAK1/4.

DESARROLLO DE “HERRAMIENTAS” PARA EL ESTUDIO WM: El estudio de una enfermedad requiere de “herramientas” apropiadas, y la IWMF realizó esto al principio en su programa de investigación y proveyó para el desarrollo de “herramientas” casi desde el principio. La determinación de desarrollar “herramientas” fue acelerado en 2008 cuando la Leukemia & Lymphoma Society (LLS) patrocinó un taller en Washington D.C. donde científicos de todo el mundo se reunieron para desarrollar un programa que guiaría al entendimiento de WM. La recomendación de este taller fue desarrollar líneas celulares representativas de la enfermedad, criar ratones que pudieran adquirir WM debido a su disposición genética (ratones transgénicos), y proveer un banco de tejidos de células de WM disponible para todos los científicos. Estas “herramientas” permitirían la investigación de la enfermedad y sus tratamientos sin utilizar pacientes humanos. Siguiendo estas recomendaciones, la IWMF está respaldando los desarrollos de líneas celulares, bancos de tejidos y modelos animales.

LÍNEAS CELULARES:

2010-2012 Stephen M. Ansell, M.D., Ph.D., Mayo Clinic.

2010-2014 Asher A. Chanan-Khan, M.D., anteriormente del Roswell Park Cancer Institute, ahora en Mayo Clinic.

2010-2011 Suning Chen, Ph. D., Soochow Hospital, China.

2010-2013 Irene M. Ghobrial M.D., Dana-Farber Cancer Institute.La IWMF y la LLS son socios en respaldar la investigación dirigida al desarrollo de líneas celulares representativas de WM. Las líneas celulares son células cultivadas bajo condiciones




controladas en un laboratorio. Una línea celular es derivada de un tipo de célula en particular y puede reproducir indefinidamente y sin cambios, lo que la hace muy útil para propósitos de investigación. Cuatro investigadores de diferentes locaciones comenzaron a desarrollar en 2010 líneas celulares. El Dr. Ansell de Mayo fue exitoso en desarrollar una línea de celular representativa estable. El Dr. Chanan-Khan del Roswell Park también desarrolló una línea celular que probó ser útil en la investigación de WM. El Dr. Chen de China y la Dra. Ghobrial de Dana-Farber encontraron dificultades en producir líneas celulares aceptables.

BANCO DE TEJIDOS

2010-2016 Irene M. Ghobrial, M.D., Dana-Farber Cancer InstituteEn 2010 la Dra. Ghobrial sometió un pedido de subvención que incluía el establecimiento de un banco de tejidos para contener mil muestras de material de médula ósea de pacientes de WM. Adicionalmente el proyecto buscaba obtener encuestas epidemiológicas de los pacientes que proveían las muestras de tejidos. El progreso fue extremadamente lento debido a la dificultad en obtener biopsias frescas de médula ósea. En 2013 solamente se recolectaron 90 muestras de médula ósea fresca, 325 de sangre periférica y 90 de saliva. La Dra. Ghobrial tiene un gran número de muestras previamente recolectadas embebidas en parafina y está trabajando para determinar si esas muestras pueden ser usadas de la misma forma que las muestras frescas de médula ósea.

MODELOS DE RATÓN:

2007 Anastasia S. Tsingotjidou, D.V.M., Ph.D., Aristotle University, Thessaloniki, Grecia.El primer modelo de ratón patrocinado por la IWMF fue desarrollado por la Dra. Anastasia S. Tsingotjidou, que implantó ambos, muestras de médula ósea con WM de humano a adulto y muestras de médula ósea saludables en un ratón, cada uno en miembros

Los bancos de tejidos han realizado grandes contribuciones a la investigación de muchas enfermedades importantes y ahora se está creando

un banco de tejidos como una herramienta de investigación para WM.

Validados como estables, adecuados y competentes, los candidatos para líneas celulares representativas de WM hacen cola con la expectativa

de hacer el viaje hacia los emprendimientos de investigación de WM.


LÍNEAS CELULARES

BANCO DE TEJIDOS

BANCO DE

WM LA ENTREGA DE

TEJIDOStejidos

TEJIDOS

CELÓN

DESTINO

WM BANCO DE TEJIDOSRECOGIDA DE MUESTRAS

DE PACIENTES ES SEGURA Y TODAS LAS

CONTRIBUCIONES HARÁ ESTE BANCO UNA

HERRAMIENTA DE ÉXITO PARA LA INVESTIGACIÓN

¡¡Tu abuelo se va a depositar sus muestras

de tejido aquí. Muy bueno, ¿eh?!!

CÉLULAS ACEPTADAS

CÉLULAS RECHAZADOS

El Restaurante

de PETRI

INVESTIGACIÓN

ESPECIALES

PLATO DE

PETRI

WM TREN EXPRESO DE LÍNEAS CELULARES


Diseñador de Modelos de Ratón, que son diseñados para modelo de las características de la enfermedad de WM, son presentados haciendo su debut en la pasarela.

traseros separados. Todos estos xenoinjertos en ratones incrementaron los niveles de IgM luego de un mes, pero estos niveles disminuyeron en el segundo mes para elevarse nuevamente después. La causa de esta elevación en el primer mes puede ser similar al destello visto frecuentemente por la gente que recibe Rituxan. Adicionalmente ella pudo demostrar que las células de WM no solamente podían sobrevivir en el ratón pero podían metastizar a las muestras saludables de medula ósea trasplantada.

2010 Siegfried Janz, M.D., Ds.C., University of Iowa.El segundo modelo de ratón financiado por la IWMF fue entregado al Dr. Siegfried Janz que puso a alterar exitosamente genéticamente a los ratones (ratones transgénicos) de forma tal que tenían características representando la biología de WM y podían pasar estas características a sus crías. Estos cambios incluyen la sobreproducción de IL-6 y BCL-2, dos proteínas prevalentes en WM. El Dr. Janz creó un nuevo

modelo de ratón, utilizando dos líneas diferentes de ratón con sobre expresión de estas proteínas más un ratón con discapacidad en la producción de AID (activación inducida de citidina de aminasa), que es clave en el cambio de la producción de anticuerpos por células-B del tipo de IgM a otros tipos tales como el IgG y el IgA. Los nuevos ratones conteniendo todos tres características genéticas podían producir tumores y excesivo IgM. Por el contrario al modelo de ratón desarrollado por la Dra. Tsingotjidou, la línea de ratones alterados genéticamente del Dr. Janz pueden ser reproducidos desde el esperma almacenado en el Jackson Laboratory en Maine.

2012 Ruben Carrasco, M.D., Ph.D., Dana-Farber Cancer Institute.El modelo más reciente de ratón, financiado por la Leukemia & Lymphoma Society y la Waldenstrom`s Macroglobulinemia



MODELOS DE RATÓN

Los ratones han recorrido un largo camino...

Es el momento de conocer a nuestros nuevos parientes, la nueva generación

de prestigio: Modelos de Ratón del Diseñador de WM Humano.

Vamos a darles una gran bienvenida ... ¡y stomp y aplaudir a nuestros pies!

La Presentación de la Nueva Generación Primera Vez: Diseñador

Ratón Modelado de WM


Imagina una Cura, continúa en la página 14

La nueva campaña Imagina una Cura fue anunciada en el Foro Educativo de 2013 de la IWMF en San Diego en Mayo último. El objetivo es generar $9,000,000 en compromisos en un período de cinco años para financiar ambos investigación y servicios a los miembros. Los compromisos pueden ser promesas pagadas en un período de 2-5 años ó un obsequio de una sola vez. Las donaciones pueden ser efectuadas en efectivo, en activos financieros tales como acciones, bonos, y fondos de inversión, activos reales tales como tierras o herencias. El objetivo es recaudar $4,500,000 para investigación, $2,700,000 para servicios a los miembros, y $1,800,000 en provisiones para herencias que podrán ser dirigidas tanto a investigación como a servicios a los miembros. Espero que ustedes elijan participar.

Cuando hace dos años fui diagnosticado con WM me fui de la oficina de mi médico recordando tres palabras: extraña, cáncer, e incurable. Yo asumí que me quedaba poco tiempo y comencé a dejar todos mis asuntos en orden, queriendo minimizar el trastorno para la vida de aquellos que iría a dejar detrás. En mi búsqueda de obtener una mejor comprensión acerca de WM, descubrí una verdadera y distinguida organización, la IWMF. Leyendo los boletines de IWMF acerca de inmunología y opciones de tratamiento, comencé a aprender acerca de la enfermedad y probablemente más importante, comencé a adquirir esperanza. Conectándome con IWMF-TALK estuve dispuesto a aprender de las expectativas de otros cuando establecí una pregunta acerca de una opción de tratamiento recibí respuestas de los WMers en tres diferentes continentes. Cuando quise hablar con alguien que había experimentado el mismo tratamiento me dirigí a IWMF Lifeline. Una mujer maravillosa que solamente sabía que yo era un paciente recientemente diagnosticado tomó cerca de una hora en el teléfono ayudándome a comprender los pro y los contras del tratamiento desde la perspectiva de un paciente. Nunca voy a olvidar su amabilidad.

Mi esposa y yo ya no estábamos lidiando con esta enfermedad solos, pronto formamos parte de una muy cariñosa y comprensiva comunidad, un sentimiento que fue luego mejorado cuando nos unimos a nuestro grupo local de apoyo. Ese sentido de comunidad hizo una enorme diferencia en mi vida.

Luego, en 2012, asistí al Foro Educativo de Filadelfia y vi de primera mano como la investigación financiada por la IWMF estaba transformando los tratamientos de WM. Científicos y clínicos mundiales informaban acerca de su trabajo, y estaba claro que muchos de los avances que aprendí resultaron de investigaciones que habían sido patrocinadas por la IWMF. Estaba sorprendido de cuan accesibles eran los investigadores y estaba entusiasmado de ser capaz de discutir sus trabajos con ellos. Aquí había una organización que no solamente

IMAGINA UNA CURApor MiChael sesnowitz, ViCepresidente para reCaudaCión de Fondos

conocía las necesidades inmediatas de los pacientes y sus familias a través de su extensa provisión de servicios a loa miembros, sino que también cubrían su bienestar de largo plazo patrocinando investigaciones que podrían conducir a mejores tratamiento, y posiblemente a una cura.

Después de asistir al Foro Educativo, moví la IWMF a lo más alto de mis prioridades de donaciones benéficas.

Cada otoño dicto un curso de finanzas públicas para estudiantes junior y seniors. Uno de los tópicos en que tomamos algo de tiempo, es la diferencia entre bienes públicos y privados. Los bienes privados son rivales en consumo, lo que simplemente quiere decir que usted y yo no podemos consumir la misma rebanada de pan. Por otra parte, los bienes públicos no son rivales en consumo. Una vez que un bien público es provisto, el consumo de una persona no excluye el de otra. La investigación científica es un ejemplo de un bien público. Una vez que los resultados de una investigación están diseminados, el uso de esos resultados por una persona no excluye el de otra. Para muchos bienes públicos, la exclusión del consumo es muy difícil o imposible, entonces los beneficios son ambos no rivales y extendidos. Estas son las razones de porque el Gobierno Federal respalda la investigación a través de agencias tales como NIH y NSF. El gobierno entra debido a que el sector privado va a sub-asignar recursos para la provisión de bienes públicos tales como investigación.

Pero mientras el gobierno federal gasta billones de dólares en investigación médica, no respalda virtualmente a la investigación en WM debido a que WM es una enfermedad huérfana. Es por esto que es imperativo que la IWMF recaude fondos para investigación y que todos nosotros respaldemos a la Campaña Imagina una Cura. El gobierno nos ignora porque somos muy pocos, y como hay muy pocos de nosotros, no podemos confiar en WMers para proveer los fondos. Si no participamos todos, la investigación no se realizará.

A diferencia del gobierno, la IWMF no tiene el poder de crear impuestos. Confiamos en la generosidad tolerante de nuestros miembros, familias y amigos, Dado el reducido número de nuestros miembros cada uno y todos los compromisos, importan. Y debido a que muchos proyectos de investigación son de varios años de gestión, las promesas por varios años son esenciales si el proyecto va a ser gestionado.

Yo creo que la IWMF es el mejor administrador de mis dólares para investigación debido a que su Comité Consultivo Científico (SAC) está compuesto por los más talentosos investigadores de WM de alrededor del mundo y bajo el muy dispuesto liderazgo del Dr. Robert Kyle, que guía la adjudicación de fonos a los proyectos con mayor potencial de


Imagina una Cura, continúa en la página 15

re-pago. Cada dólar destinado a investigación va a patrocinar un proyecto aprobado por el SAC. Ni un solo centavo es usado para gastos generales.

Desde 1999 la IWMF ha provisto más de $6,300,000 en financiación de investigación de WM. En 2008 se les pidió a los principales investigadores de WM alrededor del mundo, que identificaran las brechas que estaban limitando el progreso en la investigación de WM. Ellos identificaron lo siguiente:

• Una inadecuada comprensión de la importancia de la genética familiar en WM

• La falta de un modelo de ratón de WM

• La usencia de líneas celulares confiables de WM

• La ausencia de un banco de tejidos de WM

• La falta de secuenciamiento genómico en pacientes de WM

Con el auxilio de nuestro SAC, el fondo de investigación de la IWMF ha señalado cada uno de estos asuntos.

Un estudio de Dana-Farber encontró que mas de un cuarto de los pacientes con WM tiene un primer o segundo grado relativo con un trastorno linfoproliferativo de células-B, Conociendo o no si la enfermedad de un paciente específico familiar-basado, es importante porque existe alguna evidencia que la eficacia de los tratamientos pueden variar si la enfermedad es o no es familiar.

Como el Genoma los Gnomos quienes han arribado a una nueva platea, el descubrimiento de la mutación de MYD88 L265P fue posible por la secuenciación total del gen, que trajo a la investigación de WM a un nuevo nivel de comprensión, las vías de señalamiento que

permiten a las células de WM a crecer y sobrevivir. Un nuevo horizonte aparece más adelante para próximos descubrimientos.

Imagina una Cura, continuación de la página 13

DESCUBRIMIENTO DE MYD88 L265P

¡¡¡Woo-Hoo!!! - ¡Grandes Noticias!¡¡¿Genoma?!! ¡¡¡Acabamos de

descubrir MYD88 L265P!!!

¡¡¡Woo-WHOA!!!

¡¡¡¡Genoma!!!!

¡Acabamos de descubrir MYD88

L265P!!!Recomendar Genoma!


Existen ahora líneas celulares confiables que fueron desarrolladas por el Dr. Stephen Ansell por el Dr. Asher Chanan-Khan, ambos de Mayo Clinic, que están siendo utilizadas por investigadores de alrededor del mundo para testear la efectividad de nuevas drogas y nuevos tratamientos contra un standard común – un standard que permanece constante de examen en examen, de país en país, y a través del tiempo.

El Dr. Siegfried Janz de University of Iowa ha desarrollado un modelo de ratón, y continúa desarrollando el trabajo en este area.

La Dra. Irene Ghobrial del Dana-Farber Cancer Institute está desarrollando un banco de tejidos. Esto ayudará a los investigadores a comprender a las células de WM en varios estados de progresión de la enfermedad.

La secuenciación genómica total efectuada por el Dr. Steven Treon y su equipo de investigación en el Bing Center para WM en el Dana-Farber Cancer Institute ha guiado hacia el entusiasmante descubrimiento de la mutación del MYD88 que es compartido por el 90% de los pacientes de WM. Entre otras cosas, la mutación activa la tirosina kinasa de Bruton, permitiendo la supervivencia y la proliferación de las células de WM. El inhibidor BTK ibrutinib, que recibió la Designación de Descubrimiento de la Terapia por la FDA para WM a principios de este año puede muy bien convertirse en la primera droga que gana la aprobación de la FDA para WM.

Mientras que los resultados de las pruebas clínicas de ibrutinib son muy alentadoras, esto no es una cura. La mutación MYD88 activa otras vías, y estas deberían ser cerradas antes que WM pueda ser totalmente controlado o curado. Trabajar a lo largo de estas líneas es continuo en el Bing Center del Dana-Farber y es esencial de que estemos dispuestos a continuar a financiar este tipo de investigación.

Los éxitos que han resultado de la financiación de la investigación de la IWMF han sugerido nuevas vías para la investigación de tomar y han liderado a un incremento en el número de investigadores que quieren estudiar WM. Esas son buenas noticias para todos nosotros. Pero estas buenas noticias nos presentan el desafío de encontrar los dólares incrementales necesarios para financiar estos nuevos proyectos. Depende de nosotros asegurar que las propuestas aprobados por nuestra SAC no vayan sin financiamiento de manera tal que los talentosos investigadores que quieran estudiar WM puedan continuar trabajando en representación nuestra, para encontrar mejores tratamientos, y, sí, para encontrar una cura. Con el impulso de nuestro lado, no dejemos que estos investigadores cambien su atención a otras enfermedades. Tengámoslos a todos completamente ocupados trabajando en encontrar una cura para WM.

Mientras que gran parte de mi donación va a soportar investigación, una parte de ella irá a los servicios a los miembros. Nunca voy a olvidar el rol crítico que la IWMF

jugó en mi vida cuando fui recientemente diagnosticado. Y quiero que la organización esté ahí para aquellos que serán diagnosticados en el futuro.

La variedad que los servicios a los miembros proveen es, por supuesto, no justamente para los recientemente diagnosticados. No me imagino que pase un día donde yo no haga uso al menos de uno de esos servicios. IWMF-TALK continúa proveyéndome con importante información diariamente. Los artículos publicados por Peter DeNardis son siempre interesantes e informativos. Yo aprendí de ambas, de las preguntas efectuadas por participantes y por las respuestas publicadas. Las series de los boletines de WM proveen información valiosa acerca de inmunología, tratamientos y exámenes médicos, contestando muchas de las preguntas que yo tengo. Estos boletines siempre necesitan ser actualizados a medida que se efectúan nuevos descubrimientos. Los artículos en el Torch son siempre esclarecedores actualizándome acerca de nuevos desarrollos de investigación, protocolos de exámenes y tratamientos, sucesos en los grupos de apoyo y mucho más. La base de datos de pacientes nos permite plotear nuestros resultados de laboratorio haciendo más fácil efectuar tendencias. Los foros educativos nos dan la oportunidad no solo de escuchar acerca de los últimos desarrollos de investigación, sino también hablar con los investigadores y clínicos que están liderando el camino a mejores tratamientos y a una cura. ¿Dónde podríamos tener acceso a tantos expertos líderes en una tan extraña enfermedad?

Yo espero que ustedes se unan a mi esposa y a mí a efectuar un compromiso multi-año para la Campaña Imagina una Cura. Ustedes pueden elegir destinar su regalo a investigación ó a servicios a los miembros o a la combinación de ambos. Ustedes pueden donar efectivo, acciones, bonos, fondos de inversión, propiedades ó herencias. Para un compromiso de cinco años de $50,000 ó más (pesos 10,000 por año) ustedes pueden establecer un fondo con nombre. Para $250,000 ó más pueden establecer una donación. Pueden efectuar su compromiso o regalo utilizando el sobre adjunto o yendo a nuestra página web (imwf.com) y cliqueando en nueva campaña usando el link de nuestra página principal.

Si usted tiene más de 70 años y medio, se puede donar hasta $100,000 de su distribución requerida IRA este año. Bajo ciertas circunstancias, hacerlo podría reducir su base imponible por más de la magnitud de su regalo.

El impulso está ahí. No dejemos que muera. Todo depende de todos y cada uno de nosotros para asegurar el éxito de la Campaña Imagina una Cura haciendo tan generosa contribución como nos sea posible. Sólo juntos podemos derrotar WM.

Imagina una Cura, continuación de la página 14


En este año del Foro Educativo de San Diego, once nuevos miembros fueron admitidos en la Ben Rude Heritage Society. El año 2013 es el quinto aniversario de la Sociedad establecida en 2008 en honor de quien fuera mi marido, el segundo Presidente de la IWMF. A través de esta Sociedad, el liderazgo y el legado de Ben permanecen, y estoy honrada de haber servido como su máxima autoridad por estos cinco años pasados.

Los once miembros admitidos en 2013 efectuaron donaciones a la IWMF tanto en herencias, donaciones anuales, fideicomisos, pólizas de seguros, o similares donaciones. Con estas donaciones la IWMF asegurará el apoyo a todos aquellos afectados por WM y financia en forma contínua investigación , en representación de 1500 pacientes quienes han sido recientemente diagnosticados, cada año, así como para pacientes veteranos.

En 2008 once miembros fundadores fueron enrolados, y la Sociedad comenzó con donaciones totalizando más de un cuarto de millón de dólares. En sólo cinco cortos años el total alcanzó $1,852,141!

Lynn Martin es el primer miembro admitido de este año. Diagnosticado en 2008, Lynn es el vicepresidente y copropietario de New Wave Technologies. Entre sus actividades favoritas están, el golf, la investigación, y pasar tiempo con su familia. El año pasado Lynn asistió al Foro Educativo que tuvo lugar en Philadelphia. En el almuerzo de premiación donde los nuevos miembros de la Ben Rude Heritage Society fueron reconocidos, Lynn estuvo inspirado de poner a la IWMF en sus planes de herencia. Estamos muy agradecidos que Lynn se haya motivado para hacerlo.

En San Diego los siguientes miembros de la sociedad fueron honrados póstumamente: C. Edwin Baker, Arlow Brahm, Robert and Anne Coulbourn, Leslie C. Guthrie, Jr., Evelyn Klein, Janet Levy, Brandt Norquist, and Allan Shaw. Uno de los miembros pidió quedar en el anonimato.

Como un símbolo de apreciación de la Fundación, los miembros o sus sobrevivientes están representados con una escultura de cristal que es apropiadamente personalizada con sus nombres y la fecha de presentación. La Vey Norquist, esposa de Brandt Norquist, hizo el siguiente comentario cuando recibió el premio de la Ben Rude Heritage Society en representación de su esposo: “El premio más lindo es

QUINTO ANIVERSARIO DE LA BEN RUDE HERITAGE SOCIETYpor laurie rude-Bet ts

el diario recordatorio de laferviente esperanza de Bud que pronto, muy pronto, esta terrible enfermedad, será solamente un mal recuerdo del pasado” Y la esposa de Les Guthrie, Mary Ann, dijo: “ El premio de la Ben Rude Heritage Society etá en mi escritorio cerca de una hermosa orquídea que un amigo me dio cuando Les murió. Yo espero que a través de vuestro continuo esfuerzo de recaudación de fondos, estarán disponibles nuevos y mejores tratamientos para los pacientes con Waldenstrom.”

¡Agradecemos a estos donantes y a sus familias por sus generosas donaciones y por demostrar su apoyo a la Ben Rude Heritage Society!

Como se refleja en la lista de miembros de este año de la Ben Rude Heritage Society, ustedes deben saber que este grupo refleja una sección transversal de nuestra membresía y que ha crecido un tercio en el pasado año. Los miembros de la Sociedad han efectuado donaciones de legados para asegurar la viabilidad de la IWMF en el largo plazo. Su generosidad asegura que seremos capaces de continuar proveyendo servicios para pacientes en el futuro y que seremos capaces de financiar investigación dirigida a mejores tratamientos y a una posible cura.

Las donaciones de legados son una parte importante del futuro de la IWMF, y la porción de legados representa el 20% de la Campaña Imagina una Cura. Si alguno de ustedes está pensando acerca del planeamiento de su patrimonio personal, espero que consideren incluir a la IWMF como beneficiario. Si ustedes quisieran tener mayor información acerca de las maneras de cómo dejar una donación de sus legados, por favor contacten a la oficina de la IWMF o a Dave Benson, el Gerente Senior de Desarrollo. Estaremos felices de contarles acerca de cómo podrían ser parte de la Ben Rude Heritage Society y de la interesante Campaña Imagina una Cura.

Por favor recuerden qué importante son ustedes para la IWMF ya que somos una pequeña familia de pacientes de un extraño cáncer. Sin vuestro apoyo no seríamos capaces de proveer los recursos educativos necesarios para nuestros miembros y nuestras necesidades de investigación no se cumplirían. La Campaña asegura que vuestro legado y liderazgo, además, permanecerán para siempre a través de la Ben Rude Heritage Society de la IWMF.

Haga Oír su VozTorch le da la bienvenida a cartas, artículos, o a sugerencias de artículos. Si usted tiene algo que quisiera compartir con sus compañeros WMers, por favor contacte al editor de Torch Alice Riginos en [email protected]


GRACIAS

A todos los miembros de IWMF –

Ustedes han sido muy generosos en sus emails y notas

agradeciéndome personalmente y en las donaciones en

mi honor que han llegado a la oficina de la IWMF, y les

agradezco por esto. El tiempo que yo he estado trabajando

para ayudar a construir la IWMF es por si solo un premio,

pero ha significado muchísimo para mí leer vuestras notas

del corazón, los comentarios en ¡el “Dos Pies,” gracias

por vuestra tarjeta! Y el álbum de fotos y notas que me

entregaron en el Foro Educativo de la IWMF en Mayo. Estoy

muy agradecida que he tenido la oportunidad en la vida de

ser Presidenta de esta maravillosa organización.

Yo continúo estando involucrada como primer Presidenta

Emérita de la IWMF trabajando para establecer un

Programa de Apoyo de Pacientes, y como miembro del

Comité de Investigación, estoy también disponible para

asistir al Presidente Carl Harrington y al Consejo de

Administración de la IWMF para que continúen con el

impulso a la Fundación.

Espero verlos en el próximo Foro Educativo en Tampa,

Florida.

Con cálidos saludos y los mejores deseos para vuestra salud,

Judith May

Voluntario: Elegir actuar en reconocimiento a una necesidad con una actitud de responsabilidad social y sin preocupación por una recompensa monetaria, yendo más allá de sus obligaciones básicas.

La historia del voluntarismo en América es larga y rica y es la sangre de la vida de muchas organizaciones.

Una organización sin fines de lucro no podría tener éxito sin un cuerpo de voluntarios robusto. Es debido a un gran número de voluntarios dentro de la membrecía de la IWMF que nuestra Fundación suministra mucho a muchos. Recientemente el Consejo de Administradores determinó que un premio especial de la IWMF a fin de reconocer cada año a un voluntario sobresaliente y decidió llamarlo Premio Judith May Voluntario del Año. Le agradezco al Consejo de Administración de la IWMF por este gran honor, ya que el voluntarismo es algo en el que creo fuertemente y en el que he participado en la mayor parte de mi vida. Es como el corazón de la IWMF.

Es adecuado y apropiado que el primer Premio Judith May Voluntario del Año, debería ser para Ronald Draftz, un hombre que encarna todas las virtudes de la palabra voluntario.

Ron era un hombre humilde con una gran compasión por otros. La principal memoria para muchos pacientes recién diagnosticados, y especialmente pacientes con problemas médicos serios, fue el día en que recibieron una llamada de Ron Draftz. Tanto que Ron hablara por teléfono o cara a cara, o aún por e-mail, era inmediatamente obvio que se trataba de una persona de intelecto agudo con un impresionante conocimiento de WM. Su naturaleza cariñosa y su disposición a hablar lo todo lo necesario con respecto a cualquier preocupación que alguien podía tener son muy bien recordados por la mayoría de los pacientes a los que él ayudó a través de momentos dificultosos, brindándoles confort, respaldo, y consejo.

Entre los muchos roles y proyectos que Ron tomó como voluntario, los más significativos son:

• Co-Líder de Grupo de Apoyo del numeroso grupo de pacientes de Chicago;

• Miembro dedicado de Comité de Investigación;

• Consejero científico del equipo de Torch, encabezando los artículos de Médico de Guardia;

• Moderador de respaldo para IWMF-Talk y valioso contribuyente;

• Rescatador de un Proyecto de Base de Datos de Pacientes al que expandió y revisó al punto de estar

RONALD G. DRAFTZ:JUDITH MAY PREMIO A LA VOLUNTARIA DEL AÑO

por Judith May, presidenta eMerita

listo para la registración de los pacientes después de haber sido abandonado diez años antes;

• Fotógrafo oficial para los Foros Educativos de la IWMF por muchos años;

• Iniciador del extravagante club 10K, un exclusivo club para pacientes de WM cuyo IgM alcanzó un nivel de 10,000 o más.

Ron va ser siempre recordado por su asesoramiento misericordioso y por su profundo conocimiento de nuestra enfermedad y de la ciencia detrás de ella. Las horas – incluso años – que el dedicó a ayudar a pacientes de WM fueron brindadas sinceramente de forma tal que otros fueran asistidos en su momento de necesidad.

Ron murió en Agosto de 2011. Lo extrañamos mucho. Es un verdadero honor nombrar Ronald D. Draftz como primer receptor del Premio Judith May Voluntario del Año.

La hija de Ron, Anglique Draftz, recibió el premio póstumo en el Foro Educativo de Pacientes en San Diego, California, el 17 de Mayo de 2013, representando a la familia de Ron, incluyendo a su madre, Germaine, y a sus hermanos David y Aimée.


En ocasión del decimoquinto aniversario de la IWMF, Davell Hays y Laurie Rude-Betts compartieron con el Torch sus recuerdos personales del Fundador de la IWMF, Arnold Smokler y los esfuerzos incansables no sólo para poner pacientes de WM en contacto uno con otro sino también para establecer una organización que compartiría y diseminaría conocimiento de su casi nunca oído linfoma tipo no-Hodgkin.

Comienza Laurie: Que puedo decir acerca de Arnie excepto que le debemos todo a él. Como farmacéutico, un hombre de ciencia quería saber todo acerca de la enfermedad de la cual habíamos sido diagnosticados, pero existía muy poca información publicada. Afortunadamente este era el momento cuando internet estaba tomando fuerza, y Arnie quería poner el nombre del cáncer allí. Y comenzar a comunicarse con otros, especialmente con aquellos que estaban afectados. Ben Rude fue afortunado en que su diagnóstico en 1996 le llegó después a sus colegas en la facultad donde él había enseñado: adquiera una PC. Ellos no solo encontraron a WM en internet, ellos también llegaron a la referencia del grupo de apoyo y al número de teléfono de Arnie. Yo nunca me voy a olvidar que aliviado estuvo Ben luego de una hora larga de conversación con Arnie. Esto significó el mundo para nosotros de que Ben estuviera dispuesto a hablar con alguien que tuviera conocimiento y experiencia y que en realidad tenía WM y que estaba en contacto con otros aquejados por este cáncer misterioso.

La primera vez que estuvimos cara a cara con Arnie fue cuando él tuvo, creo, la segunda reunión del grupo de apoyo en el área de Washington D.C. y la querida esposa de Arnie, Bernie, y su hijo e hija estaban todos ayudando en la reunión. Arnie tuvo muchos planes para expandir el ámbito del grupo de soporte y Ben estaba determinado a ayudarlo. En 1998 el primer Foro Educativo, se efectuó en Atlanta y fue elegido el primer Consejo de Administradores. Más tarde en el mismo año, en la primera reunión del Consejo de Administración, Ben fue elegido Vicepresidente. Hasta ese momento Arnie había hecho todo!

Davell recuerda su primer contacto con Arnie Smokler. Como su grupo de apoyo se incrementó en tamaño, los participantes se dieron cuenta de la necesidad de una organización formal.Cuando fui diagnosticada por primera vez en 1993, había solamente unos 20 casos conocidos de WM. (Mi mejor amigo descubrió esto a través de la National Organization for Rare Diseases). Arnie contactó a cada uno individualmente y comenzó una línea de conversación. Como farmacéutico, Arnie podía suministrar aportes a la línea de conversación de su conocimiento médico. Siempre salió de su camino

RECORDANDO A ARNIE SMOKLERY LOS PRIMEROS DIAS DE LA IWMFeVoCado por daVell hays y laurie rude-Bet ts

para ayudar a la gente. Después que mi amigo encontró el sitio de Arnie y se unió a él, Arnie me hablaba muy seguido personalmente a través del email y del teléfono. Rápidamente desarrollamos una amistad y un mutuo respeto. Yo era proclive a métodos alternativos y complementarios. Arnie me apoyaba en mis contribucionesal sitio alentándome y a todos los que respondían a estudiar, investigar, probar nuevas cosas, y luego siempre a compartir nuestra creciente información. Arnie era incansable en sus contribuciones. Esto se convirtió en el punto central de su vida.

La gente se sentía totalmente libre para decir lo que quisieran en la línea de conversación – era un lugar de mucho confort en un mundo donde había muy pocos médicos que sabían qué era WM. ¿Se pueden imaginar que emoción era encontrar otra persona que tenía tu misma enfermedad cuando habías llegado a creer que estabas luchando contra esta cosa casi solo? A medida que el número de participantes creció, nos dimos cuenta que podría haber realmente un número significativo de nosotros. Hasta ese momento no había ninguna organización prestándole atención a nuestra enfermedad. No se había efectuado ninguna investigación que nos ayudara. De pronto comprendimos que si había alguna esperanza de extender nuestras vidas y con suerte encontrar una cura, una estructura formal sería necesaria para erigir y aplicar presión a ambos, organizaciones gubernamentales y privadas. Nuestra línea de conversación estaba atrayendo más y más gente y algunos de ellos tenían habilidades significativas en un número de áreas profesionales. Aquellos que eran más francos comenzaron a explorar un posible futuro para nosotros.

Un grupo de diez de nosotros acordó reunirse y discutir ideas. Las cosas comenzaron a tomar su lugar a medida que cada uno de nosotros encontró su propia especialidad. Qué increíble grupo de gente. Todos estábamos deseosos de dar nuestros recursos y tiempo libre. Yo tengo fuertes habilidades organizativas y me convertí en la mano derecha de Arnie como secretaria. A medida que fuimos dividiendo nuestras tareas para hacer mejor uso de nuestros talentos y tiempo, siempre todo se centró en Arnie como el líder. Nos dimos cuenta que íbamos a necesitar financiar nuestra propia investigación ya que nuestra pequeña base de pacientes no sería suficiente para estimular una investigación en WM. A fin de cumplir esto necesitamos una organización formal exenta de impuestos. Formamos el directorio, escribimos las declaraciones de misión y los artículos de incorporación. Aprendimos como recaudar fondos, aprendimos a como evaluar propuestas de investigación. Todos trabajamos incansablemente.

Recordando a Arnie Smokler, continúa en la página 42


WM Enfermedad Terminal, continúa en página 42

Hola compañeros WMers,

Antes de ser diagnosticado con WM, nunca había escuchado la palabra ni tuve a alguien cerca o lejos de mí. No me pregunté necesariamente “¿por qué a mí?” por mucho que me preguntaba de qué origen era la causa de este cáncer.

Yo soy un masculino afro-americano de un pueblo de tamaño mediano en el centro del Estado de New York. Fui al colegio

secundario haciendo bastante más de lo que todos hicieron. Sufrí las enfermedades típicas de la niñez tales como: varicela, sarampión, y paperas. El área tenía una economía basada en la industria y una gran base aérea militar. Durante los veranos yo trabajaba en un molino de cobre como maquinista u obrero. No puedo decir mirando hacia atrás que estuve expuesto a ninguna sustancia fuera de lo común. Pasé algunos años en una universidad del oeste medio antes que finalmente me asentara en California Central en 1970.

Como muchos en los 60s, experimenté con drogas recreativas y luego me convertí en vegetariano por unos quince años. Siempre fui físicamente activo en deportes y actividades al aire libre. Yo mido 6 pies y 2 pulgadas de alto con un peso promedio de 190 libras. Trabajé en la construcción de casas en mis años jóvenes, y luego me involucré en computadoras y fotografía. Mi vida era normal y sin incidentes.

Alrededor de 5 años antes de mi diagnóstico, comencé a notar sutiles cambios en mi salud y fortaleza. Hice muchos viajes de mochilero y luego noté una leve disminución en mi habilidad de hacer como usualmente hacía. También comencé a tener hemorragias nasales menores tal vez una cada tres o cuatro meses. Duraban solamente un par de minutos. Mi primer médico atribuyó ambos síntomas a la edad. Unos años más tarde, en Enero de 1996, mi chequeo anual reveló un elevado nivel de proteína en orina. Mi médico no estaba muy preocupado e hizo una nota para chequearlo nuevamente en el próximo año. Pero para estar más seguro también me refirió al Dr. John Fisher del Sutter General Hospital. Mi turno fue para el 19 de Septiembre.

La noche del 19 de Agosto de 1996, mi mundo cambió. Me desperté y traté de salir de la cama, y casi me muero. Tuve un incesante caso de vértigo. Gatee alrededor de la casa por varios días, cuando finalmente estaba apto de ir a mí

WM ENFERMEDAD TERMINAL: CARA A CARA CON LA INMORTALIDAD

por eugene turner, MieMBr o de l a iwMF

médico clínico, comenzó a tratarme por gripe. Para ser justo, estábamos en la estación de la gripe.

Antes de una semana aproximadamente sin respuesta a la medicación, comencé a notar un leve desenfoque en mi visión mientras leía el diario. Al principio pensé que era mi imaginación. Finalmente mi visión se puso muy borrosa, que decidí ir a un oculista. quien no pudo encontrar nada mal excepto hemorragias en mis retinas y forma de salchicha. Me dieron gotas para los ojos. Seguidamente mi audición comenzó a disminuir gradualmente. Fui a un otorrino y me dio gotas para los oídos. Durante el mismo período mi peso bajo de 190 a 165 libras. Luego tuve lo que más tarde fue descripto “cerca de un ataque al corazón.” Mientras estaba acostado en el sofá de repente mi corazón “salteó” un latido. Escuché un audible martilleo no rítmico en el pecho por unos pocos alarmantes segundos.

En Septiembre un día después de mi turno registrado con el oncólogo Dr. Fisher me desperté de una siesta y había perdido el 70% de mi visión y el zumbido de mis oídos era tan fuerte que no podía entender lo que la gente me hablaba. En el ocaso de Septiembre 17 de 1996, fui admitido a la unidad de cuidados intensivos del Sutter General Hospital. Tenía 48 años y estaba en condición crítica.

La primera noche en la ICU fue muy emocionante. Cuando el frenesí de la actividad se aquietó y el lugar se despejó, me encontré solo. Nosotros hablamos muy seguido de WM desde el lado técnico, de la ciencia, de las drogas y de los protocolos de tratamiento. Casi nunca lo hacemos desde el impacto emocional. Desde que estuve acostado en la cama del hospital evalué mi situación. Supe que estaba realmente enfermo. Estaba intensamente al tanto de la fragilidad de mi existencia. Estaba sufriendo. Estaba casi ciego y sordo. Tenía dificultades para respirar. Tenía un raro y ominoso sentimiento, una nube negra sobre mí, repentinamente pensé: me estoy muriendo. Como ahora. El terror me golpeó como un rayo. Me largué a llorar y comencé a temblar. Imágenes terribles fluyeron en mi mente. Me pregunté a mi mismo, ¿Cómo sabré? Finalmente, exhausto, me dormí inconscientemente. Me desperté a la mañana siguiente con el pinchazo de una aguja. Agradecido por ver la mañana. ¿Día uno? Me pregunté. ¿Puede ser?

Ese día me suministraron cuatro unidades de sangre junto con una unidad de plaquetas. Nombré al laboratorio como flebotomistas “vampiros” porque por las primeras dos semanas me sacaron sangre cada 4 horas, día y noche. ¿Mencioné que odiaba a las agujas? En el ocaso del segundo día el Dr. Fisher entró a mi cuarto y dijo estas temibles palabras, “tienes cáncer.” Nunca me voy a olvidar el impacto

Eugene Turner


Cuando Cambiar, continúa en la página 44

El Dr. Gertz es el Roland Seidler, Jr., del Arte de la Medicina y Jefe del Departamento de Medicina, Mayo Clinic, Minnesota. E-mail: [email protected]

Debido al avance tecnológico disponible para la detección de proteína anormal, un creciente número de pacientes de WM se descubrió que tenían proteínas monoclonales IgM en su sangre y células Waldenstrom en la médula ósea pero no tenían síntomas. Cuando se efectúan exámenes de detección en paciente sobre los 50 años, aproximadamente 1 persona en 200 en los Estados Unidos tendrá una proteína IgM y, en consecuencia es un riesgo para el desarrollo de WM. Virtualmente todos los pacientes con WM tienen una proteína IgM detectable que precede al diagnóstico. De hecho, el riesgo del desarrollo de WM en la presencia de una proteína IgM es cerca de 8000 veces que en la población general.

Como la WM es un proceso progresivo lento y es actualmente incurable, no hay ventaja en comenzar la terapia en ausencia de síntomas. Si la enfermedad fuera curable, sería apropiado administrar la cura y no preocuparse de ella nunca mas. Desafortunadamente, este tipo de intervención temprana no ha demostrado prolongar la supervivencia. Si la calidad de vida pudiera demostrarse en pacientes en tratamiento, esto sería una justificación para el tratamiento en pacientes asintomáticos. Por lo tanto, el tratamiento no está asociado con una mejor calidad de vida en paciente asintomático. Esto nos lleva a la siguiente pregunta “¿Cuándo es apropiado tener tratamiento?” Una pregunta similar preocupa a pacientes quienes ya han recibido tratamiento y están de nuevo en observación y siendo monitoreados: “¿Cuándo es la re-iniciación adecuada de la terapia y cuándo es inadecuada?”

No puede ser sobre enfatizado que el nivel de la proteína IgM no debe ser utilizada como criterio para la iniciación de la terapia. En otras palabras, hay algo erróneo al decir “Comenzaremos con el tratamiento cuando su IgM sea de 2000 o 3000 o 8000, etc.” si el paciente es de otra manera asintomático y no existen otros riesgos asociados. Siendo el caso ¿Cuáles son los síntomas comunes que necesitan ser monitoreados en pacientes que está en “observar y esperar?”

Las respuestas no son directas y requieren una estrecha colaboración con su oncólogo. Diferentes pacientes tendrán un grupo de síntomas diferentes basados en los específicos de sus enfermedades, y los síntomas se manifiestan diferentemente, por lo que no existe una sola respuesta correcta que pueda ser aplicable a todos los pacientes. A pesar de que esto no es solamente el único criterio para iniciar una terapia, la razón más común por la que los pacientes requieren tratamiento es una declinación progresiva del recuento de sus glóbulos rojos.

CUANDO CAMBIAR DESDE OBSERVAR Y ESPERAR AL TRATAMIENTO

por Morie a. gertz, M.d., M.a.C.p.

Esto resulta en un incremento de los niveles de anemia cuya manifestación sintomática es una fatiga progresiva, falta de aire, dificultad en subir escaleras, etc. Típicamente, cuando WM evoluciona, el nivel de IgM subirá a través del tiempo y la elevación en proteínas generalmente significa que hay un incremento en el número de células anormales de WM en la médula ósea. A medida que estas células aumentan en número comenzarán a interferir con las funciones normales de producción de sangre de la médula ósea. Llevándola a una declinación progresiva en el recuento de glóbulos rojos que resultarán en anemia. Si un paciente tiene un nivel de IgM en ascenso y el conteo de sangre está cayendo y continúa su declinación, normalmente a un bajo nivel, pero el paciente está comenzando a desarrollar fatiga, apatía o falta de aire, se justifica la terapia ya que destruirá las células de WM en la médula ósea. La destrucción de las células de WM permitirá mejorar la producción de glóbulos rojos y la corrección de la anemia. La anemia es el indicador más común para la iniciación del tratamiento.

En algunos pacientes, las plaquetas que son producidas en la médula ósea también son afectadas. Las plaquetas son células que coagulan la sangre. Cuando la producción de plaquetas disminuye, a pesar de que esto es un desarrollo poco común, se justifica el tratamiento aún si los síntomas están ausentes. Si el recuento de plaquetas disminuye mucho, los pacientes están en riesgo de tener moretones o hemorragias. Más aún el tratamiento de WM con alguno de los agentes altamente efectivos disponibles pueden hacer bajar el recuento de plaquetas. Y si el recuento de plaquetas es se lo deja bajar excesivamente antes de que la terapia se inicie, se puede incrementar el riesgo del tratamiento relativo a la aparición de moretones o hemorragias. A pesar de que no existe un corte especifico, de acuerdo a mi práctica, yo comenzaría la terapia si el recuento de plaquetas ha caído hasta la mitad del nivel normal.

Ocasionalmente los pacientes requieren tratamiento debido a la elevación del nivel de viscosidad en el suero. Uno no puede estimar clínicamente la viscosidad del suero. Debe ser medida para confirmar el síndrome de hiperviscosidad. Las señales más confiables de hiperviscosidad son la presencia de hemorragias nasales y hemorragias en las encías que son difíciles de controlar. Los pacientes con hemorragias nasales causadas por la hiperviscosidad han tenido que pasar por múltiples episodios de cauterización antes que el problema sea reconocido. La hiperviscosidad puede causar riesgo a la visión. Y puede causar serias hemorragias en el ojo y cuando se eleva a niveles extremos puede ser un desencadenante para la iniciación de la terapia.

Album de Foro Educativo 2013Creado por Alice Riginos y Sara McKinnie


El Foro Educativo de 2013, el decimo octavo Foro Educativo Anual dedicado a la enfermedad de macroglobulinemia Waldenstrom tuvo lugar en San Diego, California, el 17-19 de Mayo en el Westin San Diego. Los sumarios de los trabajos científicos presentados en el Foro Educativo 2013 ya han sido publicados en el Ed Forum Review 2013 y está disponible en iwmf.com. Este álbum de fotografías representa los momentos más importantes del Foro para aquellos que no pudieron asistir y es un recuerdo para aquellos que estuvimos presentes en San Diego.

De todos los servicios a los miembros provistos por la IWMF, el Foro Educativo requiere el mayor esfuerzo

Participantes entusiasmados arribando de todas direcciones. Sanjeev y Sucheta volaron desde Dubai! A las 9:00 el Foyer Salón de Baile está listo para la registración.

para organizar y dirigir durante tres intensos días de lecturas formales sesiones de trabajos y eventos sociales. Los asistentes escucharon acerca de las más últimas investigaciones efectuadas sobre WM por los investigadores mismos. Y asistentes igualmente importantes también ganaron con esta única oportunidad de reunirse informalmente con otros que están encarando los desafíos de vivir con WM. La confianza inspirada por reuniones informales y conversaciones fuera del recinto fue tremenda, y solamente posible en un Foro Educativo de IWMF.

Le debemos muchas gracias a nuestro fotógrafo, Jack Whelan, por las fotografías reproducidas en este álbum.

Album de Foro Educativo 2013Creado por Alice Riginos y Sara McKinnie

Viernes, Mayo 17 por la mañana.

Una selección de las publicación de la IWMF y otros materiales impresos estuvieron disponibles en el área de registración durante el foro. La actualización más nueva de nuestro boletín Opciones de Tratamiento se agotó rápidamente.

Sus miembros muy trabajadores del comité del Foro Educativo estaban disponibles a mantener las cosas fluyendo suavemente. De izquierda a derecha, Sara McKinnie, Elena Malunis, Guy Sherwood, Carl Harrington, Sue Herms.

Album de Foro Educativo 2013´


El Foro Educativo 2013 abrió oficialmente a las 10 am cuando el Presidente Carl Harrington dio la bienvenida a todos los asistentes en la sesión del Viernes por la mañana. El conjunto se dividió luego en dos diferentes grupos durante la mañana – uno para los recientemente diagnosticados y otro para los pacientes veteranos.

Para la sesión plenaria de la tarde y para aquellos en los siguientes dos días el Salón de Baile fue transformado en un salón de conferencias con proyección doble y filas de asientos con escritorios para tomar nota.

¡El interés de la audiencia en los procesos es evidente!

El programa de la tarde incluyó sesiones de trabajo dirigidas a grupos más pequeños que estaban buscando información más específica, por ejemplo información acerca de un tratamiento en particular de pacientes que tenían experiencia de primera mano. En las sesiones de la tarde lideradas por “veteranos” experimentados, Rituxan, Velcade, Bendamustina, Plasmaferesis, y Transplantes de Células Madre y Bancos de Células Madre fueron los tópicos cubiertos.

La recepción y cena en la noche del Viernes les dió una ocasión a los asistentes de mezclar y relacionarse haciendo nuevos conocidos y amigos.


Al final de la cena el consejo de administración sorprendió a la Presidenta Emerita Judith May tomando esta oportunidad para la Fundación de expresar su gratitud por sus servicios y liderazgo a través de 15 años que ella estuvo en Consejo de Administración de la IWMF y por ocho de esos años en la oficina de la Presidenta.

Una tarjeta enorme firmada por los asistentes al Foro Educativo le fue entregada a Judith por el actual Presidente Carl Harrington. La Gerente de Oficina, Sara McKinnie preparó un álbum de recortes lleno de fotografías y cartas enviadas a Judith cuando dejó la presidencia a principios de ese año. Y en representación del Consejo, Tom Myers con un despampanante juego de copas de vino hechas a mano. Judith estaba visiblemente sorprendida y encantada por estos maravillosos regalos.

Seguidamente Judith subió al podio para inaugurar un nuevo premio para la IWMF, el Premio Judith May Voluntario del Año. Este premio que honra a Judith como un ejemplo de voluntarismo ilimitado, es para ser entregado anualmente en reconocimiento de servicio excepcional prestado a la Fundación por un individuo. Judith anunció que fallecido

Ronald Draftz fue el primer voluntario de la IWMF a hacer honrado por el extraordinario impacto que él tuvo en la Fundación (por favor ver el artículo de la pagina 17 de esta edición). Una hermosa escultura de cristal grabado fue entregado por Judith a la hija de Ron, Angelique Draftz, que estaba presente en representación de la familia Draftz.

La noche cerró con un discurso de Jack Whelan quien contó sus experiencias personales como paciente de WM, experiencias que alternaron entre lo divertido y lo aleccionador.


Sábado, Mayo 18

Zachary Hunter, Dr. Robert Kyle, y Dr. Steven Treon

Dr. Stephen Ansell y Dra. Ranjana Advani

Dra. Irene Ghobrial y Dr. Robert Kyle

Dr. Joseph Mikhael


El Sábado fue un día de muchas presentaciones lideradas por investigadores y clínicos que discutieron los últimos resultados de las investigaciones en WM, extendiondose desde una explicación de citoquinas celulares, una actualización del banco de tejidos de WM, oncología integral, la importancia del MYD88 L265P, e información reciente en tratamientos de WM incluyendo ibrutinib. Los oradores también estuvieron dispuestos para los asistentes en todo el día. Los asistentes que buscaban información específica tuvieron la oportunidad de plantear sus preguntas de forma informal, a las autoridades líderes en WM. Se realizaron mas sesiones en grupos por la tarde sobre los tópicos de Dadores de Cuidados, Manejo del Dolor, la Base de Datos de Pacientes, los Nuevos Diagnosticados y el WM Hereditario.

Por su servicio en el Consejo de Administración fueron entregdos los premios “Un Mundo de Agradecimiento” a Judith May y a Cindy Furst. A principios de este año, Cindy dejó el Consejo después de servir como administradora por cuatro años.

Lo más destacado del almuerzo de premiación fue el ingreso de once nuevos miembros en la Ben Rude Heritage Society. Lynn Martin estaba presente para recibir su premio y fue calurosamente agradecido por Laurie Rude-Betts, Máxima Autoridad de la Sociedad. Todos los que ingresaron hicieron provisiones en la planificación de sus patrimonios para donaciones a la IWMF. Por favor vean la página 16 de esta edición del Torch para mayores detalles a los ingresantes y a la Ben Rude Heritage Society.

Dr. Stephen Ansell


Las felicitaciones fueron debidas al los miembros del Comité del Foro Educativo que planearon el programa de los oradores del Foro, realizaron los arreglos en el Westin, y supervisaron los procedimientos muy esforzadamente. Gracias también para la Gerente de Oficina Sara McKinnie y todo el personal por todo el trabajo duro que puso la Fundación en curso para un exitoso Foro.

¡Fue un Foro de Educación excelente en todos los sentidos! ¡Nos vemos el próximo año en Tampa!

Como es ahora la tradición, el Foro Educativo 2013 cerró el Domingo por la mañana siguiendo a la siempre popular sesión de “Pregúntele al Doctor” moderada por el Dr. Robert Kyle. En los dos días previos, los asistentes al foro fueron alentados a efectuar preguntas que les gustaría escuchar cuando fueran discutidas por un panel de expertos. Esta era la oportunidad para escuchar una segunda, o posiblemente una tercera opinión en respuetas a las preguntas sometidas, seleccionadas por el Dr. Kyle.

Los panelistas para el 2013 fueron: Dra. Mary Lou Mc Master, Dr. Marvin Stone, Dr. Steven Treon, Dr. David Maloney, y Dr. Morie Gertz.

Dr. Morie Gertz

Dra. Mary Lou McMaster

Dr. Steven Treon

Dr. Marvin Stone

Dr. David Maloney

Dr. Robert Kyle

Domingo, Mayo 19


Informe de Ensayo Fase II de Ibrutinib en WM Recidivante/Refractario – El Dr. Steven Treon presentó en el Dana-Farber Cancer Institute datos preliminares de un ensayo Fase II del inhibidor ibrutinib oral BTK en 35 pacientes con recidivante/refractario WM en la Conferencia Internacional de Linfoma Maligno en Lugano Suiza. El mejor índice de respuesta total fue aproximadamente del 83% (11.4 respuestas parciales muy buenas, 54.3 respuestas parciales y 17.1 respuestas menores). El perfil de seguridad observado en pacientes de WM era similar al de otras malignidades de células-B. Los eventos adversos grado 3 y mayores fueron infrecuentes, con trombocitopenia (disminución de plaquetas) y neutropenia (disminución de neutrófilos) en el 8.6%. El estudio fue expandido por un adicional de 28 pacientes para evaluar la seguridad y la eficacia del ibrutinib.

El Estudio Analiza la Prevalencia de los Trastornos Autoinmunes en Pacientes de WM – Un estudio conjunto de de University of Connecticut, the Hospital of the University of Pennsylvania, y St. Francis Hospital in Hartford, CT, efectuaron un análisis de la prevalencia del fenómeno autoinmune en pacientes de WM y lo compararon con la población general. Este pequeño estudio encontró que el 58,3% de los pacientes de WM tienen trastorno autoinmune incluyendo anemia perniciosa, tiroiditis de Hashimoto, trombocitopenia inmune, anemia hemolítica autoinmune, Polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica, aplasia pura de células rojas, polimialgia reumática, arteritis temporal y ANA positivo. Muchas de estas condiciones significativas excedieron la prevalencia total en la población general a pesar de que los autores notaron que un análisis de grandes cohortes es necesario para confirmar estas observaciones.

Datos Presentados en un Ensayo Fase II de Panobinostat en WM Recidivo/Refractario – Un ensayo Fase II multi-centro informó datos de agente único panobinostat en pacientes con WM recidivo/refractario. Panobinostat es una histona oral inhibidora del deacetylasa. Un total de 36 pacientes recibió tanto 25 como 30 mg tres veces a la semana. Una respuesta mínima o mejor fue lograda en el 47% de los pacientes. Adicionalmente el 50% logró enfermedad estable y ninguno mostró progresión mientras estuvo en terapia. La mediana de tiempo para la primer respuesta fue de 1.8 meses y la mediana de supervivencia libre de progresión fue de 6.6 meses. Toxicidades grado 3 y 4 incluyeron trombocitopemia, anemia, leucopenia y fatiga.

Datos sobre ABT-199 para NHL Recidiva/Refractaria Presentada en ASCO – Un estudio internacional Fase I del inhibidor oral BCL-2 ABT199 para linfoma no-Hodgkin fue recientemente informado en la reunión anual de 2013 de ASCO. Una dosis sola (50-400mg) fue administrada seguido por seis días sin droga previamente a la iniciación de una dosis continua diaria. Hasta Enero se habían inscripto 31 pacientes. Los eventos adversos más comunes fueron

RESUMEN DE LAS ÚLTIMAS NOTICIAS MÉDICASpor sue herMs

náusea, diarrea, dispepsia (indigestión), vómitos, fatiga, pirexia (fiebre) y tos. Con una mediana de seguimiento de cinco meses, 29 pacientes estaban evaluables por eficacia. La respuesta total fue de 55% y 3 de los pacientes de WM lograron en el ensayo una, respuesta parcial.

Resultados Decepcionantes Reportados para el Anticuerpo Monoclonal Belimumab en WM – Un estudio conjunto Fase II llevado a cabo por el Peter MacCallum Cancer Center en Australia y el Nottingham City Hospital en el UK reportaron decepcionantes en el uso de belibumab como terapia de agente anticuerpo monoclonal único. Belibumab enfoca a la proteína BLYS (Estimulador de Linfocito B) que está sobre-expresada en las malignidades de células-B, incluyendo WM. Doce pacientes fueron inscriptos en el estudio a pesar de que 10 pacientes tuvieron enfermedad estable con la terapia, no hubo respuestas objetivas.

Un Estudio Japonés Discute la Incidencia de WM en Japón y Taiwan – Un estudio Japonés de Teikyo University en Tokyo y de la Nagasaki University Graduate School of Biomedical Sciences discutieron la incidencia del linfoma linfoplasmacítico (LPL)/WM en Japón y Taiwan basado en registros de cáncer desde 1996 a 2003. Un total de 280 casos nuevos de LPL/WM fueron registrados en Japón y 56 en Taiwan, siendo la mediana de edad al momento del diagnóstico 73 y 67 años respectivamente. La incidencia demostró predominancia masculina en ambos países, y la incidencia específica de los índices de edad se incrementaban rápidamente con la edad. Especialmente en personas sobre los 65 años de edad. Los índices de incidencia cada 100,000 personas-años fue de 0.043 en Japón (0.071 para hombres y 0.023 para mujeres) y 0.031 en Taiwan (0.041 para hombres y 0.020 para mujeres). Los índices en Japón y Taiwan fueron más bajos que los índices reportados en la literatura para asiáticos que viven en EEUU. Una tendencia incremental fue observada en la incidencia en el período desde 1996 a 2003 en Japón solamente.

LLS y el Dana-Farber Cancer Institute Establecen una Red Basada en Ensayos de la Comunidad para Terapias de Cáncer de Sangre – La Leukemia & Lymphoma Society (LLS) se unió al Dana-Farber Cancer Institute para establecer una red de sitios para examinar ensayos clínicos de terapias de cáncer de sangre innovadoras en el marco de comunidades oncológicas a través los EEUU. La Asociación para Investigación de Cáncer de Sangre (Blood Cancer Research Partnership) traerá ensayos clínicos más cerca de donde los pacientes viven y ayudará a evitar uno de los más importantes cuellos de botellas en el desarrollo de nuevas terapias de cáncer. La necesidad que más pacientes tomen parte en ensayos. Fueron identificados 11 sitios potenciales en los siguientes estados: New York, Georgia, Colorado, Illinois, California, Florida, Texas, Kansas, Tennessee,

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New Jersey, y Washington. LLS está invirtiendo $1,050,000 en el proyecto de 3 años.

Nueva Advertencia de la FDA Agregada por el Riesgo de Trombosis con Terapia de Immunoglobulina – La Food and Drug Administration de EEUU requerirá ahora a los fabricantes de agregar información sobre el riesgo de trombosis (coagulación de la sangre), en las etiquetas de los actuales productos envasados para todos los intravenosos subcutáneos e intramusculares de inmunoglobulina humanos. La nueva advertencia incluirá los factores que puedan incrementar el riesgo de trombosis y las posibles formas para reducir el riesgo.

Bendamustina Aprobada por Health Canada para NHL Recidivo Indolente – En Abril, bendamustina fue aprobada por Health Canada para el tratamiento de linfoma no-Hodgkin y leucemia linfocitica crónica recidivas indolentes. Fueron listados en formularios provinciales en las provincias del oeste y se espera que sean listadas en formularios en Ontario y en las provincias atlánticas en breve. Health Canada es la Agencia Federal encargada de la responsabilidad de mantener el sistema de cuidado de la salud y de manejar los costos del cuidado de la salud en Canadá.

Enzastaurin fue Discontinuado – Eli Lilly and Co. está finalizando el desarrollo de enzastaurin luego de que fallara en un ensayo Fase II para demorar la recaída de la enfermedad en pacientes con linfoma de células-B difusas grandes que habían sido tratados previamente con terapia de CHOP o R-CHOP. Enzastaurin es una pequeña molécula inhibidor serina/treonina quinasa y fue comparada en el ensayo a un placebo para pacientes con riesgo de recaída.

Obinutuzumab (GA101) Resultados Reportados para Linfomas Indolentes en Recaída/Refractarios – Obinutuzumab (GA101) fue testeado en un estudio Fase I/II de linfomas indolentes en recaída/refractarios con resultados reportados en el Journal of Clinical Oncology por Hospices Civils de Lyon-Universitè de Lyon, Francia. Esta droga es diseñada para acertar el mismo objetivo molecular (CD20) que hace rituximab. En este ensayo, fueron aleatorizados 40 pacientes para recibir dos diferentes programas de dosis. El programa más elevado mostro un índice de respuesta total de 55% versus 17% para aquellos de los programas más bajos de dosis, y 9% del grupo de la dosis elevada tuvieron una respuesta total, comparada con ninguna del grupo de

dosis baja. Entre los pacientes refractarios a rituximab, 5 de 10 lograron una respuesta en el grupo de dosis elevada vs. 1 de 12 pacientes del grupo de dosis baja. La mediana de supervivencia libre de progresión fue de 11.9 meses en los pacientes de dodid elevadas y 6 meses en lo pacientes de dosis bajas, Lo eventos adversos mas comunes estuvieron relacionados con la infusión. El programa de dosis elevadas de 1,600 mg en los día 1 y 8 del ciclo 1 y 800 mg en el dia 1 de los ciclos 2 al 8 está siendo sometido a un desarrollo más extenso. Un programa simplificado utilizando 1,000 mg para todos los ciclos con dosis en los días 1, 8 y 15 del ciclo1 está siendo mudado a exámenes de Fase III.

Un Estudio de Fase III en Idelalisib (GS-1101) en NHL – Gilead Sciences anunció resultados provisorios de un estudio Fase II evaluando a idelalisib (anteriormente GS-1101 o CAL-101) un inhibidor oral de PI3K, para tratamientos de pacientes con linfoma no-Hodgkin indolente que es refractario al rituximab y a la quimioteraoia de agentes alquilantes. En este estudio, el tratamiento de agente único con idelalisib logró un índice de respuesta total de 53.6%, con una mediana de respuesta a este análisis provisorio de 11.9 meses. El eventos adverso más común de grado 3 o 4 fue diarrea, con elevaciones en los exámenes de las funciones del hígado y neutropenia (disminución de neutrófilos).

Gorras Frías a ser Examinadas para Prevenir la Caída del Cabello durante la Quimioterapia – Investigadores de California y New York comenzarán a examinar el efecto de gorras frías para prevenir la caída del cabello en pacientes con cáncer de mama que estén bajo tratamiento de quimioterapia. Las gorras frías han sido utilizadas en Europa y Canadá para prevenir ó minimizar la caída del cabellos, pero no han sido aún aprobadas por la FDA en los EEUU. Se supone que las temperaturas cerca del congelamiento reducen el flujo de la sangre en el cuero cabelludo haciéndolo más que sea más difícil para las drogas de quimioterapia alcanzar y dañar los folículos del cabello. Los investigadores están utilizando una marca de gorra fría llamada DigniCap. El ajuste apretado de la gorra aislada es adjuntada a un refrigerador durante la quimioterapia para mantener una temperatura de 41 grados F.

El autor el esfuerzo de Peter DeNardis, Wanda Huskins, y John Paasch en diseminar novedades de interés a la comunidad de la IWMF – TALK. El autor puede ser contactado en [email protected] para preguntas o información adicional.

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Me siento honrado de haber sido invitado a continuar con la columna para el Torch de “DESDE EL IWMF-TALK”. Para todos aquellos que no me conocen yo soy un pediatra semi-retirado y he tenido WM en los últimos doce años. He sido seguido localmente en el oeste de Michigan y en la Mayo Clinic en Rochester, MN. He estado en observar y esperar por todo el período. He sido un miembro de IWMF-TALK por los últimos once años.

Durante los meses pasados, los tópicos cubiertos en IWMF-TALK han variado desde viejos temas, tales como neuropatías periféricas, plasmaferesis y tratamientos establecidos para nuevos temas especialmente los artículos recientemente publicados por el Dr. Steven Treon acerca de la mutación del MYD88 y los nuevos tratamientos incluyendo ibrutinib. Siempre hay pacientes diagnosticados recientemente que están aprendiendo acerca de WM y que tienen muchas preguntas así como viejos pacientes confrontando nuevos desarrollos, experiencias y tratamientos. Recientemente hubo discusiones acerca de la sordera súbita, preocupaciones acerca de viajar y acerca del proceso de aprobación de drogas y como esto nos afecta.

IBRUTINIB:Mucha gente en ensayos clínicos con ibrutinib ha informado excelentes resultados con este nuevo tratamiento. Mitch O informó que su IgM disminuyó a 700, aunque en un correo más tarde informó un rango de IgM por debajo de 400 y un incremento en la hemoglobina a 15.7. Se sentía fuerte y normal, se había olvidado que podía haberse sentido de esta forma. El expresó preocupación acerca de la necesidad de continuar tomando ibrutinib y si esto podría conducir a la reducción de la eficacia en el futuro. Mitch no tuvo efectos colaterales significativos excepto por algún aumento de peso y dos detellos de acné. Hank S también está participando en el ensayo de ibrutinib y el está siguiendo su IgG estrechamente. Siempre estuvo en el rango normal pero disminuyó algo durante el ensayo.

El Presidente de IWMF, Carl Harrington informó de una conversación con el Dr. Treon acerca que si una persona necesitó tener la mutación MYD88 a fin de que ibrutinib tenga efecto. El Dr. Treon informó que en este momento no hay razón para evitar el tratamiento con ibrutinib aún si la persona no tiene esta mutación. Sue Herms, miembro del Consejo de Administración, señaló que los pacientes de CLL (leucemia linfocítica crónica) y del linfoma de células de manto están utilizando ibrutinib con gran éxito. Y que la mutación MYD88 es aparentemente no tan prevalente en esas enfermedades como lo es en WM y aún puede estar ausente.

Había alguna discusión acerca del mecanismo de acción y si ibrutinib un inhibidor BTK (tirosina quinasa de Bruton)

DESDE EL IWMF-TALKpor JaCoB weintrauB, M.d.

realmente mata a las células de WM. La pregunta le fue efectuada al Dr. Treon y sí estuvo de acuerdo que de hecho las células de WM son matadas por este nuevo tratamiento.

Pete DeNardis un miembro del Consejo publicó un artículo acerca del estudio Fase II del Dr. Treón. Este estudio demostró que el nivel de respuesta total fue de 83% con muy buenas respuestas parciales de 54.3%. La carga de la enfermedad de la médula ósea disminuyó de un total del 70% a 40%. Los efectos adversos serios fueron infrecuentes con trombocitopenia y neutropenia en el 8,3% de los pacientes estudiados.

Estense atentos porque cuanto más ensayos clínicos comiencen, más de nosotros informaremos nuestras experiencias con ibrutinib.

BENDAMUSTINA:Bendamustina también trae muchas discusiones continuas. La mayoría de la gente está informando muy buenos resultados con pocos efectos colaterales. Muchos están usando esto en combinación con Rituxan. Sin embargo parece haber un grupo de pacientes tratados con bendamustina cuyos resultados de laboratorio no muestran mayores cambios.

David B estuvo tres meses en su tratamiento con bendamustina y ofatumumab pero no vio ningún resultado, ni bueno ni malo, excepto de una reducción en su IgM (pero el nivel de IgM nunca había sido un problema para él). Ofatumumab es también conocido como HumaxCD-20 un anticuerpo monoclonal humanizado que funciona de la misma forma que Rituxan. El le preguntó a otros que le comentaran en sus resultados con este tratamiento ó con bendamustina y Rituxan.

Caroline C informó acerca de sus tratamiento de bendamustina combinado con Rituxan. Ella tuvo leves náuseas, persistente cansancio y algunos síntomas de GI que no fueron tan malos como habían sido anticipados. Ella no se sintió muy bien hasta dos meses después del último tratamiento de bendamustina. Sus piernas y manos ahora se sienten más fuertes y ella es capaz de tocar la guitarra a un alto nivel nuevamente. Esto es significativo debido a su presentación inicial con neuropatía severa. Ella notó una constante disminución en su IGG aunque aún está en el rango normal. Su pico-M es apenas medible.

Kay D se está acercando a la última de 6 infusiones de bendamustina. Ella también estuvo recibiendo Rituxan. Kay ahora tiene mucho menos fatiga, no tiene anemia y un IgM mucho más bajo. Ella respondió inmediatamente y por el tercer mes se estaba sintiendo “verdaderamente muy bien.”

De todas maneras, David B informó que su último examen de sangre mostró un recuento de plaquetas y glóbulos blancos

Desde el IWMF-TALK, continúa en la página 31


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peligrosamente bajo, en consecuenciala segunda ronda de infusiones de bandamustina y ofatumumab fue demorada. El también informó que su IgM disminuyó de 2060 a 1720.

Un problema con bendamustina es su efecto en las venas. Muchas personas informaron endurecimiento en las venas ó coagulación con las infusiones de bendamustina. Charles S está en el medio de un tratamiento de 6 ciclos con bendamustina y Rituxan. El notó una sección irritada de la vena de la infusión, y era difícil al tacto. La enfermera de la infusión agregó una bolsa de suero salino a la tubería de infusión para diluir el “benda” en su ingreso a las venas y eso ayudó. Otros también informaron menor endurecimiento de las venas cuando el bendamustina está más diluido que lo normal. Arno M informó que sus paréntesis oncológicos, la infusión de bendamustina con 0.5L de suero salino, una infusión antes y una después de la de bendamustina parecen prevenir la irritación de su vena intervenida.

PUERTO VS VIA DE ACCESO INTRAVENOSO:Existe una considerable discusión acerca del uso de puertos, líneas PICC, y vías de acceso intravenoso.

Megan D informó que su marido Mark siempre utilizó sus venas solamente, debido a la necesidad de tener movimiento libre en sus brazos en su profesión de artista mural. Sin embargo cuando él comenzó el tratamiento con bendamustina, optó por un puerto también utilizable para plasmaféresis. Hasta ahora este puerto fue solamente utilizado para quimio, y Mark ha evitado el endurecimiento que otros experimentaron con la vía intravenosa de bendamustina.

Liane C informó que la inserción de su puerto y la plasmaferesis fueron hechas como procedimientos para pacientes externos, con la inserción efectuada bajo anestesia local. No fue doloroso. Durante el procedimiento de plasmaferesis ella pudo comer, moverse por los alrededores y caminar. En su casa a ella se le permitió aún tomar duchas y también pudo realizar trabajo de campo en la parte rural de

Wisconsin. Esto hizo la quimioterapia y las extracciones de sangre fáciles. Su puerto tenía un catéter doble entubado bajo su piel de forma tal que los puertos caían en su pecho fuera del camino.

El miembro del Consejo Guy Sherwood, M.D., informó que un puerto de catéter simple es inútil para la plasmaféresis pero útil para las infusiones de quimio, especialmente bendamustina y otra quimios severas. Sin embargo Scott Kera insistente acerca de tratar de evitar puertos si fuera posible. El expresó preocupación acerca de la necesidad de mantener los puertos limpios y de las infecciones potenciales. Scott se manejó muy bien con todas las infusiones y plasmaferesis utilizando las venas de sus brazos.

¿UNA CINTA PARA WM?Existió una discusión del color apropiado para una cinta específica para los pacientes de WM. David S encontró que los linfomas no-hodking usan cintas verde lima como su color.

Sin embargo, John P informó que Christopher Patterson del Bing Center tenían cintas en la muñeca color perla con “Waldenstrom’s Macroglobulinemia” grabado que habían estado disponibles en una mesa en uno o más de los Foros Educativos. Una discusión general consiguió acerca de por qué la gente usa una cinta o brazalete de cáncer. Christopher C sugirió que usar un brazalete no ayuda a encontrar a otros pacientes de WM ya que existen muy pocos de nosotros. Sin embargo una razón para utilizar un brazalete o cinta es para tomar conciencia, y otros informaron que sus brazaletes generaron discusiones acerca de WM y acerca de cáncer en general.

Esto es sólo un muestreo de las discusiones en IWMF-TALK. A medida que los miembros se unan y las recomendaciones de tratamientos cambien y los miembros de larga data informen de cambios en su estatus, yo espero que las discusiones continúen siendo informativas de apoyo y alentadoras. ¡Sintonice IWMF-TALK para las últimas informaciones!

COMO UNIRSE A IWMF-TALKA continuación mostramos dos formas de unirse:

1. Envíe un email en blanco a: [email protected] Asegúrese de introducir la palabra “subscribe” como su asunto y no firme o ponga en el área de mensaje (asegúrese de no tener ninguna información de firma allí). También no ponga un “punto” después de “edu” o será rechazado. Una vez aprobado usted puede enviar emails a [email protected]

2. Contacte a Peter DeNardis en [email protected] y suminístrele su nombre completo.


Bill y Linda Pochmerski

Linda Pochmerski es la artista que creó las caricaturas basadas en los actuales proyectos de investigación de la IWMF, que animan esta edición aniversario. En un ensayo personal Linda refleja en como su creatividad se nutrió desde su niñez, y es muy importante para su vida hoy.

La vida no es acerca de encontrarte a ti mismo es acerca de crearte a ti mismo. – George Bernard Shaw

Poco sabía cuando por primera vez leí esta cita que me traería mucha curiosidad y me siguió a todas partes como si tuviera un recordatorio significativo esperándome. Cuando comencé valorar el significado de la cita, creándose a sí mismo, se refiere a la capacidad de crear y de comunicarse, mientras que, como si yo estuviera tratando de encontrarme a mí mismo, no podría haber iniciado ninguna acción. Su significado me tocó personalmente para apoderarse de mi propiedad a través de un incentivo para crear en la única forma de cómo veo yo las cosas y para comunicar mis ideas a través del arte de mis imágenes. Yo aprendí a edad temprana que el dibujo era una propiedad natural, una forma de divertirse explorando nuevas experiencias que vienen a la vida en papel y que se transformó en mi salida de tiempo de recreación. Cuando comencé a compartir mi historia, estoy volviendo a mi temprana atracción por el arte y de las impresiones sociales que la influenciaron.

Todo niño es un artista. El problema es como permanecer como artista una vez que uno crece. – Pablo Picasso

Yo comencé a acumular las impresiones de mi niñez durante los 1950s y asumí una era de tradición social y conformidad que mucha gente abrazó pero que no estuvo sin rock n´roll y las rebeliones sociales saliendo de la nada. Algunos como un ejemplo vieron la personalidad de Elvis Presley como una

A LA LUZ DE LA ANTORCHApor linda poChMerski

amenaza de un paso fuera de la caja durante ese tiempo. Yo no sé cuánto de la influencia de la era quedó realmente conmigo, pero mi estrategia de la niñez se mantuvo simple. Era recreación un día en un momento. Yo era lo suficientemente vieja para recordar aquellos shows de TV “Ozzie and Harriet” y “Father Knows Best” que eran ejemplos clásicos que podrían ser descriptos como alegres pinturas de Norman Rockwell sin humor amenazante pero no obstante me podría ver reflejada en ellas. Otro show de TV por el particularmente destacado artista Jon Gnagy donde podías dibujar junto con él mientras él estaba dando sus instrucciones de arte paso a paso. Luego que demostré mi interés en dibujar en borrador, me transformé en una orgullosa poseedora del kit de dibujo de Jon Gnagy.

Los niños nacen naturalistas. Exploran el mundo con todos sus sentidos, experimentan en el ambiente, y comunican sus descubrimientos a todos los de su alrededor.-The Audubon Nature Preschool

Yo crecí en New Jersey a lo largo de la costa de Jersey, una corta vuelta en bicicleta desde las playas oceánicas y los paseos a lo largo de la costa. Sin tomar en cuenta nuevamente la influencia la grandeza del ambiente hacia mi crecimiento personal, todo eso importaba porque era mi óptimo parque de juego. El verano quería decir mi tiempo dividido compartido con mi familia y los mejores amigos, montando olas en la playa Sea Watch, haciendo “pruebas de espanto” como las llamábamos (principalmente para asustar a nuestros padres), construyendo una simple casa de árbol hecha de un solo panel para sentarse con peldaños que nos llevaban hacia él y preparando hamburguesas de barro para venderlas muy baratas, y la lista continúa. Mis padres, quienes nunca conocieron una atracción al costado del camino o un sitio histórico que no les gustara, cargarían el auto con todas las provisiones necesarias para cinco y transformarían nuestro viaje de excursión en memorias perpetuas que habían sido registradas en nuestros álbumes familiares.

Si escuchas una voz dentro tuyo diciendo “tú no puedes pintar”, luego de todas formas pinta y esa voz será silenciada. – Vincent Van Gogh

Nuestro hogar se asentaba en dos acres y acomodaba al de mis abuelos situado justo detrás nuestro. Recuerdo observando a mis abuelos en los bosquejos preliminares transformados en bellos paisajes, paisajes de mar y pinturas de animales al oleo que me inspiraron a agregar a mi portfolio garabatos de personas de palo. Mis abuelos pacientes con su cálido comportamiento más su intuición para mantener sus instrucciones simples, todos los puntos de sus suposiciones intuitiva para no agobiarme antes de comenzar. Ellos crearon el perfecto marco que pudiera beneficiar la libre expresión de

A la Luz de la Antorcha, continúa en la página 44


HORA DE LA FELICIDAD PARA LOS COCINEROSpor penni wisner

Esta es la TemporadaSi piensan que encontrarán aquí ideas para abridores creativos para los cocktails de sus fiestas o cenas, piénselo de nuevo. “¿Qué puedo llevar?” mi respuesta es: “Los hors d`oeuvres.” De alguna manera me golpean como cursilería, no como comida real. Si las arvejas frescas de huerto están en estación, simplemente pongo un bowl de ellas para desenvainar y comer. Para el resto del año tengo muy pocas ideas. Y no quiero ningún hors d’oeuevre para competir por la atención a la comida en la que he puesto un montón de ideas en ella.

¿Pero ustedes sabían que un “pero” estaba viniendo, no es cierto? Pequeños bocados sirven a un importante propósito: Ellos fijaron ese vaso de vino, ese Campari con soda, Negroni o – ¿hay algún mezclador en la casa? – uno de los supuestos cocktails último grito apareciendo en restaurantes y bares en toda la ciudad. El suyo también, espero, ya que puede ser delicioso. Yo estoy particularmente interesada en aquellos basados en prosecco. Oh, me distraje nuevamente.

Tan buenas como las almendras Marcona son, tan adictivos como los palillos de pescado con arroz Medley con sus explosivas arvejas wasabi puede ser, necesitamos tener algo tan fácil como abrir una bolsa pero más elegante. ¿Y si fuera también más saludable? Bueno, tengamos otra ronda.

Los hongos caben en la cuenta admirablemente. Son de bajas calorías buenas fuentes de fibra, y son buenas a excelentes fuentes de vitaminas y minerales. Tienen además efectos anti-inflamatorios (En mi casa mis dos hijos están siguiendo una dieta antiinflamatoria). Para mí el atributo más importante es que son deliciosos y versátiles en la cocina. Para ser saludables y seguros, los hongos deben ser cocinados, aún aquellos pequeños y blancos que se incluían crudos en las ensaladas de mi juventud. También sobreviví. Ahora que sabemos y estamos mejor – así dicen – mas viejos y mas sabios, cocinamos nuestros hongos. ¿No es así?

Entonces, por qué no comenzamos con esto: Compre media libra de hongos botón marrones. Para mejor vista del plato terminado, elija los firmemente cerrados. (Botones blancos, botones marrones también llamados crimini, y hongos portobello son todos de la misma categoría: Agaricus bisporus. De hecho los portobello son criminis mas grandes). Recórtelos y lávelos. Aquí tengo un truco que aprendí de un

chef profesional hace muchos años: remoje y revuelva los hongos rápido y vigorosamente en agua fresca y drénelos inmediatamente y luego dispérselos en un repasador grande. Envuelva los hongos en el repasador plegando las puntas largas juntas. Ahora sujete el repasador por las puntas y sacuda el bulto ida y vuelta. Con suerte el repasador estará bien cerrado o los hongos volarán por todos lados. Si usted está trabajando con antelación (lo que necesita hacer), nadie estará allí para verlo. Recoja los que se escaparon y comience de nuevo.

Ahora ponga una sartén grande no-reactiva en la cocina. Para media libra de hongos, agregue a la sartén el jugo de dos limones, media taza de vino blanco seco, media taza de aceite de oliva de buena calidad ( en el sentido de fresco, no rancio – recuerdo que hablamos de este tema) un ramo de tomillo, oregano o romero (o los tres), una pizca de pasta de tomate (como los tomates están en estación puede agregar tomate fresco, pelado y triturado también), 20 semillas de cilantro, un diente de ajo prensado y un gran pellizco de sal y algo de pimienta molida fresca. Cocine la mezcla a fuego lento a mediana temperatura y cocínela por un minuto a dos para unir los sabores. Agregue sus hongos lavados y secos y hiérvalos a fuego lento hasta tiernizarlos, por unos 10 minutos. Deje que los hongos se enfríen en los jugos en los que se cocinaron, transfiéralos a un bowl, tápelos y refrigérelos. Los puede comer inmediatamente de que se enfríen pero ganarán mas sabor si los deja un día. Sirva los hongos a la temperatura ambiente en un lindo bowl con escarbadientes o pínchelos en brochetas tanto solos como con tiras de ajíes colorados, tomates cherry, y/o pequeñas bolas de mozzarella fresca o cubos de Parmesano o Gruyere. Una media libra de hongos puede servir para cuatro a seis. Pero las fiestas de vacaciones suelen involucrar a muchas personas, entonces duplique o triplique la receta. Se mantendrá por varios días si esta refrigerada.

Es el quinto aniversario de Hora de la Felicidad para los Cocineros, también. Gracias Penni por todas estas comidas saludables y agradables al paladar y por los inestimables consejos de marketing y preparación. Aquí hay happy hours para rato!

Nuestro lema: Coman bien para estar bien

QUINTO FORO INTERNACIONAL DE PACIENTES EN EL HORIZONTENo es muy temprano para comenzar a efectuar planes para asistir al Quinto Foro Internacional de Pacientes que tendrá lugar en London en Agosto 18, 2014, en el Park Plaza Westminster Hotel. La IWMF, WMUK, y el Bing Center del Dana-Farber Cancer Institute están trabajando conjuntamente para hacer de esto un evento de pacientes sobresaliente. El programa incluirá locutores invitados y una sesión de Pregúntele al Doctor, y un amplio resumen de las últimas investigaciones en WM liderado por el Dr. Steven Treon del DFCI por la tarde.

La asistencia está limitada a 220. La reserva para el Quinto Foro Internacional de Pacientes estará disponible en la página web del WMUK: wmuk.org.uk a fines de año.


REUNIÓN DE AFILIADOS DE EUROPEAN WM NETWORK: LONDON 2013Seis países Europeos estuvieron representados el 16 de Marzo en la reunión anual de la Junta de EWMn que tuvo lugar en el Royal College of General Practicioners con anticipación del Cuarto Foro Internacional Doctor/Paciente del dia siguiente. También estuvo presente el Dr. Robert Kyle de la Mayo Clinic, EEUU, y Marta Campabadal, que trabaja para EURORDIS Rare Diseases Europe (Enfermedades Raras de Europa). Marta maneja junto a sus colegas RareConnect, un sitio web pionero que apoya a todos los afectados por enfermedades raras. Actualmente hay cuarenta comunidades incluyendo a WM, que están respaldadas por RareConnect. Cada comunidad tiene foros de discusión online accesibles en cinco idiomas europeos, así como áreas para publicar historias, perfiles personales artículos e información. Marta dio una vivida e informativa presentación de la “experiencia del usuario” de la RareConnect, incluyendo una visión de conjunto de los elementos de multimedia disponibles para las comunidades del sitio y destacando la importancia de el asunto de la privacidad en línea.

La reunión se enfocó en dos aspectos principales del trabajo de la EWMn en respaldo y apoyo del paciente. La extensa experiencia del Dr. Kyle con grupos organizados para promover ambos respaldo y defensa, especialmente con la IWMF, fue de un valor particular, y enfatizó que las actividades orientadas hacia los pacientes, sus cuidadores y familias eran vitales en todas las etapas. El Dr. Kyle se refirió a la importancia del involucramiento local para construir una base fuerte entre los pacientes, cuidadores y profesionales a fin de tratar con los desafíos del apoyo activo. El punto fue poderosamente instalado de manera tal que al apoyo no sería un mero asunto del tamaño de nuestros grupos de pacientes afiliados pero descansaría en la fortaleza de organización y disposición de ser asertivo, aún ruidoso, en el interés de los sufrientes.

El siguiente objetivo de la Junta es el de concentrarse en fortalecer la cooperación con aquellas agencias de salud en Europa que ya tienen conexiones (Eurordis, ECPC, EMA). Los objetivos clave son el establecimiento de registros de pacientes así como el aseguramiento de ensayos clínicos y nuevos tratamientos en Europa.

La página del Boletín en ewmnetwork.eu tiene conexiones con la presentación de más arriba, en 5 idiomas.Phil Manning, WMUK, reportando.

CUARTO FORO INTERNACIONAL DE PACIENTES: LONDON 2013El 17 de Marzo, albergado por el WMUK, el Cuarto Foro Internacional de Pacientes contó con la asistencia de unos 150 delegados en el Royal College of General Practitioners. El programa de los participantes tal como prometió la Dra. Shirley D´Sa (UK) en sus comentarios de apertura sería “vivaz e interactivo” incluyendo como oradores a la Dra.

ESCENARIO INTERNACIONALeditado por annet te aBurdene

Helen McCarthy (UK) y el Dr. Robert Kyle (EEUU) más un panel consistente de la Dra. Chara Kyriakou, el Dr. Roger Owen, y el Dr. Guy Pratt (todos de UK) y la Dra. Monique Minnema (Holanda). La discusión cubrió tales tópicos como fueron prometidos de ibrutinib (ahora en ensayo clínico en los EEUU), expectativa de vida con WM e indicadores de pronóstico.

Durante los intervalos los clínicos participantes estaban disponibles para sesiones de “Pregúntele al Dr./Enfermera-lite”, donde los pacientes y los cuidadores podrían elevar sus propias preocupaciones directamente y muchos de los asistentes tomaron ventaja de estas valiosas oportunidades. “Relatos de los Pacientes” fueron expuestos dando panoramas contrastantes de la vida con WM.

Las sesiones de la tarde comenzaron con dos presentaciones del Dr. Roger Owen. Siendo el primero en el inminente ensayo R2W en el UK (que va a comparar fludarabina, ciclofofamida, y rituximab con bortezomib, ciclosfosfamida y rituximab como terapia anticipada). En su segunda presentación el Dr. Owen dio el primer aviso no oficial y – antes de la publicación oficial – de los nuevos lineamientos de tratamiento en UK para WM. La Dra. D´Sa habló luego sobre “viviendo con WM” y enfatizó que encontrar información confiable y distinguir los síntomas de WM del “ruido” general es casi siempre un desafío para los pacientes, ofrecido por la vida diaria. En esto la IWMF y WMUK y otras organizaciones pueden ser de ayuda. Una sesión final de preguntas al panel de médicos concluyó el programa formal.

Un DVD del foro está disponible. Vean en wmuk.org.uk para detalles.

Muchas gracias a nuestros sponsors incluyendo a la IWMF, European WM Network, y Eurordis. Sin su apoyo el éxito del foro no hubiera sido posible.Phil Manning, WMUK, reportando.

CMWP ASOCIACIÓN DE PACIENTES (MM Y WM) HOLANDA

El 13 de Abril la asociación de pacientes Contact Group Mieloma y Waldenstrom Patients (CMWP) mantuvieron su simposio anual al que asistieron alrededor de 100 pacientes y sus acompañantes. La especialista holandesa en WM Dra. Monique Minnema del University Medical Center, Utrecht, dio una interesante presentación del estado actual del diagnóstico y tratamiento. En las preguntas que siguieron se expresó gran interés en ibrutinib. La Dra. Minnema explicó que esta droga es muy promisoria. Sin embargo, si todo fuera bien, va a tomar tiempo antes que la medicación esté disponible en Europa ya que los procedimientos necesarios son muy largos.

Precediendo al simposio, tuvo lugar la reunión general anual de CMWP. Un momento histórico en esta reunión anual fue la decisión de disolver la CMWP de 30 años de antigüedad

Escenario Internacional, continúa en la página 35


Escenario Internacional, continuación de la página 34

Noticias de Grupos de Apoyo, continúa en la página 36

y de formar una nueva organización hematológica, Hematon. Esta nueva organización es una fusión de las cuatro organizaciones hematológicas de pacientes holandesas: CMWP (MM & WM) SCL (leucemia), LVN (linfoma) y CST (trasplante de células madre). La razón de fusionarse es el hecho de que todos estaban preocupados y convencidos que juntar las fuerzas ofrecía grandes beneficios a los pacientes y sus familias, particularmente en el campo del respaldo, innovación y administración. Sin embargo, todas las partes prometieron que iban a mantener su propia identidad respecto a los tópicos específicos de la enfermedad tales como grupos de apoyo, boletines, y sitios web. Más información en holandés en waldenstrom.nlMarlies Oom, European WM Network, reportando.

WALDENSTRÖM FRANCE ASSOCIATIONLa reunión anual de Waldenström France Association tendrá lugar en Septiembre 28 en Paris en el Plateforme Maladis Rares, Hopital Broussais, 96 Rue Didot, 75014. La oradora será la Dra. Veronique Leblond, una oncóloga francesa altamente reconocida especializada en WM y miembro del Comité Científico Consultivo de la IWMF.

Para detalles del programa e información de registro por favor ver en ó contactar: portail.waldenstromfrance.org/[email protected]: +33 (0)490 870 930Michel Houche, Waldenström France Association, reportando.

CALIFORNIASacramento y Área de la Bahía

En la reunión del otoño en el complejo del Kaiser Hospital en Roseville, el tema fue la comunicación clara. El grupo vio un video del programa de televisión “Segunda Opinión”. El programa se enfocó en cómo mejorar las necesidades del cuidado de la salud mejorando las comunicaciones entre el médico y el paciente. Luego, los miembros intercambiaron noticias mientras compartían comida informal con los dedos.

COLORADO Y WYOMINGUna multitud participó en la exitosa sesión y almuerzo de “Charle con el Experto” enfocada en WM que fue parte de una dia de Abril Leukemia & Lymphoma Society Rocky Mountain Blood Cancer Conference. Asistieron a la conferencia 300 personas para aprender acerca de tópicos tales como nutrición, como funciona la quimioterapia, tópicos de cuidados, supervivencia, y Medicare. Estuvieron presentes en la reunión del grupo de apoyo, almuerzo y presentación, 35 WMers y 70 enfermeras y trabajadores sociales. El Dr. Jeffery Matous del Colorado Blood Cancer Institute presentó recientes actualizaciones acerca de investigación del Dr. Steven Treon del Dana-Farber Cancer Institute. Ambos médicos estuvieron juntos en Kyoto, Japón, para una Conferencia sobre Mieloma Múltiple donde WM también estuvo cubierto. Adicionalmente el Dr. Matous hizo un resumen de los buenos resultados de ensayos locales con bendamustina y Rituxan y los alentadores resultados de los ensayos con ibrutinib. El Dr. Matous también cubrió los descubrimientos más recientes relativos a la mutación MYD88 y su posible impacto en futuras terapias. Esta tercera conferencia anual y sesión de WM fue el fruto de una maravillosa colaboración con la sucursal local de LLS.

NOTICIAS DE GRUPOS DE APOYOeditado por penni wisner

FLORIDACentro Norte

Harriett Pawliger una Licenciada Consejera de Salud Mental retirada, está comenzando un grupo de apoyo en el área para pacientes de WM, amigos y familia. Las reuniones tendrán

lugar en Gainesville. Harriett obtuvo un título en terapia ocupacional en la University of Florida. Mientras estudiaba allí, conoció a David Pawliger, un estudiante de medicina; se casaron y tuvieron tres hijos. Su familia ahora incluye 2 yernos y 2 nietos. En 2011 Harriett y David celebraron su 50 aniversario. Después de trabajar muchos años como una terapeuta ocupacional, Harriet se inscribió nuevamente en la University of Florida. En 1985 recibió una maestría y una

especialización de consultora en educación y un certificado en gerontología del Center for Gerontological Studies. Ella luego se unió a un grupo especializado en temas de adultez y edad. Ella también fue voluntaria en la American Cancer Society y facilitó un grupo de apoyo de cáncer de pecho por muchos años. Adicionalmente ella facilitó otros varios grupos de apoyo, incluyendo un grupo de cuidadores. En 2009 Harriett fue diagnosticada con WM. Aunque desarrolló algunas neuropatías periféricas ella se mantuvo en observación y espera. Adicionalmente a su cuidado local ella viajó a Boston una o dos veces por año a visitar al Dr. Steven Treon en DFCI y participó en su estudio del genoma. Harriett mira mucho más

Harriet Pawlinger


allá para facilitar este nuevo grupo de apoyo. Este va a brindar oportunidades a miembros para compartir sus experiencias con esta rara enfermedad, para apoyarse el uno al otro a lo largo de sus viajes y para adquirir mayor conocimiento de información de expertos vía oradores, videos y folletos. Si usted está interesado en unirse a este grupo o quisiera más información por favor contacte: Harriett Pawliger en [email protected] o en 352-331-7340.

INDIANADieciséis WMers y sus cuidadores se reunieron en Junio en la oficina de Indianápolis de la LLS. Claire Kammen de la LLS proveyó un desayuno en el café Starbuck’s. El ambiente relajado guió a conversación confortable compartida por todos. El tópico de la fatiga había sido recientemente debatido en IWMF-TALK y fue introducido al grupo como un tópico para exploración. Los temas del día fueron conversación, aprendizaje y el compartir. Después de la discusión el grupo vio la presentación del Dr. Morie Gertz, “Yuyos en el Jardín”. Jenny Terry, una abogada en el cuidado de la salud planea discutir los cambios por venir en el cuidado de la salud en la próxima reunión.

NEW ENGLANDBoston

Representantes del DFCI, incluyendo al Dr. Steve Treon y Chris Patterson, y todos los miembros de grupo de apoyo

agradecieron a Lynne y Joe Mara por sus muchos años como líderes de grupo y recaudadores productivos para la investigación y cuidado de WM. Le pasaron la antorcha a Jan y Jack Whelan. Estos cuatro amigos se conectarían seguido en las reuniones así como en los lugares de infusión y pasillos de la DFCI. Jack también expresó un especial agradecimiento a Judy Christensen, quien fue una importante contribuidora y parte del grupo de liderazgo

desde el principio. Jack Whelan, transitando por su carrera como un analista investigador en IT “investigación de defensa,” estuvo activo en la IWMF como un fotógrafo voluntario, como un recaudador persiguiendo a compañías de Bio-farma y como un orador clave de sesiones en los Foros Educativos de IWMF y de la LLS, donde él es defensor legislativo. Puede ser familiar a muchos WMers por sus fotografías de siete (hasta ahora) Foros Educativos (vean Jack.Whelan.com/video/San Diego). Jack es miembro asociado de la American Association for Cancer Research (AACR), completando el programa Científico-Superviviente; el está activo en la American Society of Clinical Oncology

(ASCO), completando el programa de Becas para la Defensa del Paciente: y tiene una beca de la Defensa del Paciente con la Drug Information Association (DIA). Su mujer Jan y tres hijas – Laurie, Patti and Karen – fueron voluntarias en el Foro Educativo de San Diego y también colaboraran con las actividades del grupo de apoyo. Agradezco por esta oportunidad de devolver, Jack cree como WM se transforma en un cáncer de sangre manejable como resultado de las nuevas opciones de tratamiento, el optimismo y la alegría son ingredientes clave para cualquier plan de tratamiento.

NEW MEXICOGinny-Kay Massara está en el proceso de organizar un nuevo grupo para New Mexico. A pesar de haber nacido y crecido en la costa este, Ginny-Kay se mudó a New Mexico en 1961 para obtener una graduación en antropología y

nunca dejó el estado. Ella tiene tres hojos y nueve nietos y dos no-biológicos. Ginny se ha retirado como paramédica y bombero, pero no de la escuela. En estos momentos está finalizando un Ph.D en arqueología e historia bíblica. Ginny-Kay toca la guitarra para su grupo de veneración de la iglesia, crochet, y trabaja en genealogía, así como en cientos de otros hobbies pospuestos hasta su retiro. Se le diagnosticó WM en 2010 y actualmente está siendo tratada

con rituximab y IV gamma globulina. A ella le gustaría saber de cualquier WMers en New Mexico o de cualquiera de los estados de alrededor y se la puede encontrar en [email protected].

NEW YORKCiudad de New York

La Dra. M. Lia Palomba del Memorial Sloan-Kettering habló al grupo del area metropolitano en Mayo. La Dra. Palomba tiene un especial interés en la investigación de WM y aceptó la invitación del Dr. Treon a participar en el muy comentado ensayo de ibrutinib en el Memorial. Más de 50 pacientes y sus cuidadores abarrotaron el salón de la reunión, ansiosos de escuchar más acerca de ibrutinib, ahora disponible localmente para a los de New York a través de este ensayo, y también más acerca de Sloan-Kettering, que previamente no había aparecido e enfocarse en WM. La Dra. Palomba fue excepcionalmente impactante y compasiva. No sólo encantço a todos, pero, a pesar de haber dejado un domingo a la tarde para la presentación, dijo que estría encantada de volver. Los participantes dejaron la reunión sonriendo y alentados por

Jack Whelan

Ginny-Kay Massara


Noticias de Grupos de Apoyo, continuación de la página 35


Miembros del grupo de Ohio del Este-Pennsylvania Oeste reunidos en la Independence Library para escuchar detalles de la Base

de Datos de Pacientes de Peter DeNardis (Pete está cuarto a la izquierda).


el interés expandido en la Ciudad por nuestra extraña condición y la entusiasmante promesa de tratamientos nuevos y más seguros.

Este de NY/Oeste de New England

Una vez más Kay y Tom Zolezzi abrieron su asombroso hogar para el pic-nic anual de verano en Agosto. Fue un día perfecto (soleado y apacible) para disfrutar su jardín con su pileta y un vasto surtido de flores, hierbas y especias (identificadas con marcadores!). Se unieron durante el día Mary Ughetta, Thas y Sylvia Raushi, Sandy y Kent Salomon, y Mel y Sissy Horowitz. Luego de una amplia y extendida conversación (incluyendo política, el tiempo, las vacaciones de verano, la política de educación, y ¡oh también WM!) se sirvieron aperitivos (camarones marinados y fruta, papas fritas con salsa de ananá), bebidas, quiche de vegetales, pollo con hongos, ensalada de pasta, ensalada de arroz con pollo y uvas, y el famoso sándwich de helado con galletitas de postre. La reunión del otoño estará enfocada en el rol que la religión podría jugar cuando loa pacientes enfrentan una condición médica muy seria. El orador tiene ambas posiciones médicas y de la iglesia. Para no olvidarse: la fiesta del feriado de Diciembre 7. Cualquiera que esté en el área de Albany, NY, es bienvenido a participar en los eventos.

Rochester: NY Oeste y Centro

El grupo se juntó para almorzar en la primavera y el otoño. Aquellos que concurrieron tenían una salud razonablemente buena, uno estaba en remisión y sin quimio por 11 años. Otro está en observación y espera, aún con un nivel de IgM sobre los 2000 mg/dL. En la discusión el grupo conjeturó que esto parecería ser la tendencia: los oncólogos no recomiendan tratamiento a menos que el paciente exhiba algunos síntomas serios de WM. La otra tendencia que los miembros notaron que los protocolos de los tratamientos habían cambiado en gran medida y para mejor. Ahora los miembros que necesitan tratamiento reciben habitualmente terapias de drogas múltiples, especialmente Rituxan mas uno o más de los nuevos agentes quimioterapéuticos. Los que tienen muchos años de tratamiento fueron tratados con una droga por vez hasta que algo funcionó,

OHIO ESTE, PENNSYLVANIA OESTE Y WEST VIRGINIA

Una muy linda biblioteca en Independence, OH, era la localidad de la reunión reciente. Un inusual gran concurrencia de WMers y gente de apoyo se juntó para compartir y educación. Peter DeNardis, conocido por la comunidad de WM como nuestro formidable gerente de IWMF-TALK, brindó un resumen comprensivo de la Base de Datos de Pacientes con folletos para referencias futuras. La presentación de Pete estimuló mucha discusión e ideas razonadas. El grupo de compartir ofreció a los miembros

la oportunidad de sentirse conectados y al mismo tiempo apreciar las únicas diferencias en las historias personales de WM. Todos disfrutaron de un abundante y delicioso refrigerio, incluyendo una gran bandeja de fiambres y una selección de frutas. Los planes fueron alternar los lugares de las reuniones entre Pittsburgh y Cleveland a fin de hospedar a más de nuestros miembros de grupo.

OREGON/SUDOESTE DE WASHINGTONEn el supuestamente lluvioso Noroeste, fue un muy lindo día lleno de sol cuando el grupo se reunió en Julio. Veintiséis miembros dieron la bienvenida a Christopher Yasenchak, M.D., quien habló acerca de “Actuales Perspectivas: Macroglobulinemia de Waldenstrom.” El Dr. Yasenchak se especializa en medicina oncológica con énfasis en canceres de sangre, linfoma, mieloma, y en desordenes intestinales. El es actualmente Director Co-Medicinal de Investigación de Compass SWW Oncology y vino a Oregon de una residencia y beca en la Mayo Clinic de Minnesota. Luego de una introducción donde categorizó a los linfomas no-Hodgkin, el Dr. Yasenchak se enfocó en las terapias emergentes para WM y de otros tipos de linfomas. El habló de la utilización de drogas viejas y nuevas y de la combinación de drogas para las diferentes fases de WM, por ejemplo, los tratamientos de primera vez y los tratamientos de recaídas. El describió la próxima generación de terapias dirigidas y mostró cuales marcadores celulares direccionan. También describió las diferentes fases de los ensayos clínicos y dónde alguna de las nuevas drogas están en el proceso de ensayo. Durante la presentación informativa y alentadora, su entusiasmo acerca del progreso en el tratamiento de linfomas fue evidente, como fue su preocupación para aquellos de nosotros tratando con canceres de sangre y su pasión por encontrar mejores herramientas para tratamiento y cura en los años venideros. El grupo estaba encantado de tener algunos nuevos miembros asistiendo a esta importante reunión, incluyendo a dos parejas del centro de Oregon. En este mismo evento, Joan Berglundresignó su liderazgo al grupo luego de siete años de servicio. Joan tuvo la visión de fundar el grupo hace años y estuvo dedicada a su crecimiento y estabilidad desde entonces.



La asociación del LLS local y la IWMF brindan apoyo al grupo proveyendo lugares para las reuniones y almuerzo, así como también con publicidad. Sue Sumpter, coordinadora de Servicios al Paciente de la LLS, es una continua y generosa seguidora. La próxima reunión está planeada para el mediodía del 26 de Octubre hasta las 2:00 pm, en el Fairfield Inn and Suites, 6100 SW Meadows Road, Lake Oswego, OR (muy cerca del cruce de 1-5 y la Rte217).

PENNSYLVANIAArea de Harrisburg

Don and Kate Wolgemuth nuevamente fueron anfitriones del picnic puertas adentro de verano. Todos disfrutaron mucho de la comida y de la conversación de manera tal que el evento duró una hora más de lo previsto. Este año vinieron pocos miembros debido a alguna enfermedad. El grupo espera darles la bienvenida y juntar nuevos miembros para Noviembre. La frecuencia de la reunión del grupo ha cambiado a tres reuniones por año: Abril y Noviembre en el segundo Domingo desde las 2 a 4 pm en Messiah Village’s Board Room, mas el picnic de Agosto que continuará pero podría variar el lugar.

SOUTH CAROLINAEl Dr. Robert Stuart habló acerca de los avances en en la investigación y tratamiento de WM con el grupo en Charleston en la primavera pasada. El Dr. Stuart es profesor de medicina, hematología/oncología en la Medical University of South Carolina (MUSC). Él también trata a varios de los WMers del grupo de apoyo. El Dr. Stuart brindó un sumario informativo del descubrimiento del Dr. Treon del gen mutado, MYD88 L265P, encontrado en las células tumorales de más del 90% de los pacientes de WM. La presencia de la mutación del MYD88 impacta en la via de señalamiento que lleva al crecimiento de las células de WM. El Dr. Stuart

también habló al grupo acerca de ibrutinib, el agente oral en investigación desarrollado para el tratamiento de linfomas, el que recientemente recibió la Designación de Avance de Terapia para WM por la FDA. A pesar de que estuvimos leyendo en el Torch acerca de estos avances significativos, fue refrescante para los miembros del grupo de tener un dialogo interactivo con el Dr. Stuart. Él también resaltó las principales fases de los ensayos clínicos, los que fueron de mucho interés para uno de los miembros que está cerca de unirse a uno, y dio una breve sinopsis de los pro y los contra de varios delos tratamientos mas comúnmente utilizados. Gracias Dave y Donna Orner y a Sue Herms por coordinar la visita del Dr. Stuart a la reunión del grupo de apoyo. En la reunión del otoño en Columbia, los miembros del grupo de apoyo se reunieron de manera informal para intercambiar información y compartir experiencias.

TEXASDallas y Norte de Texas

En la primavera, la miembro del grupo de apoyo Judy Francis les contó a los asistentes acerca de su experiencia con el trasplante autólogo de células madre (ASCT). Judy recibió el trasplante en el otoño de 2012 y está bien. Ella ofreció una mirada profunda acerca del planeamiento para y supervivencia a un trasplante, incluyendo algunos consejos e información que no se encuentra en “la literatura.” En Julio, nuestro grupo honró a dos de nuestros seguidores apasionados con reconocimiento de su apoyo y donaciones a la IWMF. El Dr. Marvin Stone fue presentado con un panel de estampillas relativas a la medicina y creado por el miembro del grupo Phil Yedwab. Distinguía a eventos y médicos históricos en estampillas montadas con una descripción debajo de cada una. El grupo también hizo una contribución al Fondo de Investigación de la IWMF en su honor. Además de estar activo en la IWMF por muchos años, el Dr. Stone ha sido un gran apoyo del grupo, ayudando a organizar oradores

Una multitud feliz se reunió en el picnic anual de verano de Harrisburg, puertas adentro, Desde abajo a la izquierda: Liz Shearer, Kate Wogelmuth, Terrie Eshleman,Betty Wilt, Robin (hija de Betty), Roberta Neill, Darwin Eshleman, Lois Eshleman, Fran Wida, Connie Wida, Don Wolgemuth, Mike Shearer.

El Dr. Robert Stuart habló en Charleston a una audiencia ansiosa acerca de los significativos avances de los últimos resultados en la investigacion de WM.




ADMINISTRADORES DE LA IWMF 1998-2013*indiCa adMnistradores aCtuales

1998-1999

Arnold Smokler, FL, el Ex Presidente

Norm Spector, CA

Anne Greene, MD

Sue Lynch, FL

Judith May, CA

Dick Mann, NY

John Renshaw, MD

Bob Carroll, CO

Ben Rude, CA

Kathleen Ugenti, NY

Davell Hays, CA

Pat Kees, FL

Les Smith, MD

John Spencer, GA

Thad Raushi, NY

Michael Luttrell, CA

2000

Jim Bunton, Canada

Jack Gelber, NY

James Berg, PA

Howard Donley, CA

John Sullivan, NJ

Mary Ughetta, NY

Harold Caplin, CA

2001

Lou Birenbaum, MO

Jim Johannsen, CA

Neil Massoth, NJ

*Tom Myers, MD

2002

Bob Bent, IN

Tom Hoffmann, M.D., AR

Ron Payne, OH

2003

Ron Draftz, IL

Carol Gelber, NY

Peter Mitro, OH

2004

Tony Brown, CA

Elinor Howenstine, CA

*Robert Kyle, M.D., MN

Don Lindemann, CA

Dave Lively, WI

Karen Pindzola, PA

Guy Sherwood, M.D., IN

*Ron Yee, PA

2007

Arlene Hinchcliffe, Canada

Dick Weiland, MN

Roy Parker, CO

2008

Bill Paul, TN

*Don Brown, IL

*Peter DeNardis, PA

Cindy Furst, CO

2009

*Marty Glassman, CA

*Sue Herms, SC

*Guy Sherwood, IN

2010

*Carl Harrington, PA

2012

*Elena Malunis, NY

*Cynthia Ruhl, CA

*Marcia Klepac, PA

*Michael Sesnowitz, VA

Los actual Consejo de Administracion de IWMF en su reunión de Noviembre en Sarasota. Al extremo izquierdo se encuentra de visita invitado Arlene Hinchcliffe, la Presidenta de Waldenstrom's Macroglobulinemia Foundation of Canada. Miembros y oficiales de IWMF, de izquierda a derecha, son: Michael Sesnowitz, Marty Glassman, Sue Herms,

Cynthia Ruhl, Don Brown, Robert Kyle, entrante el Presidente Carl Harrington, saliente la Presidenta Judith May, Tom Myers, Elena Malunis, Peter DeNardis, Guy Sherwood, Marcia Klepac, Ron Yee.


que no cumplen el particular criterio de entrada para un estudio aleatorizado.

ALGUNAS PREGUNTAS FRECUENTES

¿Porqué el desarrollo de una droga lleva tanto tiempo?

El proceso de desarrollo tiene un montón de salvaguardas para proteger a los participantes. Algunos se quejan porque las drogas no son lo suficientemente seguras, que las empresas apresuran la aprobación de las drogas, y que demasiadas drogas son retiradas del mercado después de haber sido aprobadas. Es un delicado balance entre tener nuevos medicamentos para los pacientes, estando seguros que la investigación y desarrollo del negocio están en buen estado financiero, y descubriendo escasos (1/1,000 o 1/100,000) pero importantes efectos colaterales. Esto puede llevar años. Las empresas casi siempre acuerdan el post-marketing o evaluaciones Fase 4 para seguridad y eficacia precisamente para saber acerca de estos escasos pero importantes efectos colaterales.

¿Porqué muchas de las pruebas se efectúan solamente en grandes centros de investigación?

Determinar el efecto colateral de una droga comparados a los efectos de una determinada enfermedad, otras condiciones médicas u otros medicamentos puede ser un desafío, particularmente en pacientes oncológicos. Si un investigador es muy conservador, el examen de una droga puede ser detenido antes que una dosis efectiva sea alcanzada. Si un investigador es muy liberal con el criterio, la seguridad podría ser comprometida. Esto es porque los sitios de investigadores e investigación son vistos para experiencia previa a ser seleccionado a participar en un ensayo clínico. Los ensayos clínicos requieren un exhaustivo testeo especializado y cuidadoso monitoreo. También los especialistas en investigación de enfermería, requerimientos de investigación de farmacia, y laboratorios especializados y equipo de testeo pueden estar disponibles únicamente en centros de investigación específica.

La nueva Asociación de Investigación de Cáncer de Sangre (Blood Cancer Research Partnership) examinará si los ensayos pueden ser realizados en escenarios más pequeños con practicantes/investigadores a fin de alcanzar más pacientes no dispuestos a viajar a grandes centros académicos. Este tipo de programa puede ser particularmente muy importante para enfermedades extrañas donde ningún centro tiene suficientes pacientes para realizar un ensayo. Este concepto puede tener el beneficio de traer más pacientes del “mundo real” a ensayos clínicos, pero también tiene el riesgo de tener que parar los ensayos muy pronto debido a la inexperiencia de los investigadores y del personal. Este nuevo programa será observado estrechamente como un nuevo modelo para el futuro.

¿Las compañías de drogas realizan ensayos con drogas que ellos saben que no son buenas?

Dado el extraordinario costo del desarrollo de drogas y el

objetivo de lograr su aprobación y recuperar los costos del desarrollo e investigación, no existe incentivo para una compañía de comenzar un gran ensayo Fase 3 sin una razonable convicción en su éxito. Esta decisión también es solamente efectuada luego de un cuidadoso escrutinio de los datos de la Fase 2, en discusión con las autoridades regulatorias. Cuando faltan los datos prometidos de Fase 2, las compañías se favorecen ahorrando dinero parando los desarrollos o haciendo nuevos ajustes en vez de iniciar un ensayo Fase3 para su aprobación. Frecuentemente este análisis de costo/beneficio siginifica que los desarrolladores de drogas han elegido proceder con ensayos Fase 3 principalmente cuando tienen indicios (mas enfermedades predominantes) que tienen gran mercado potencial. Sin embargo, con la reciente tendencia a terapias mas especificas y enfocadas, este modelo está cambiando.

¿Cómo podrían las enfermedades raras estar mejor representadas?

Nuevos modelos de participación en ensayos clínicos incluyendo a grupos cooperativos, consorcios, y redes de ensayos clínicos a través de grupos de apoyo de enfermedades específicas, son formas de brindar acceso a nuevas drogas para pacientes con enfermedades raras. Incentivos regulatorios tales como Denominación de Drogas Huérfanas (Orphan Drug Designation) podrían también brindar un estímulo a los investigadores para estudiar indicaciones más raras. Los incentivos para patrocinadores incluyen subvenciones y guía para ensayos clínicos. Este programa está particularmente diseñado para tratamientos de enfermedades /trastornos que afectan a menos de 200,000 personas en los EEUU, y por consiguiente no se espera que se recuperen los costos de desarrollo y mercadeo.

¿Que está haciendo la FDA y otras autoridades de la salud para mejorar el proceso de desarrollo de drogas mientras se mantiene la seguridad?

La FDA tiene varios programas nuevos para acelerar el desarrollo de agentes promisorios. Un programa, Avance en la Designación de la Terapia (Breakthrough Therapy Drug Designation), está planeado para acelerar el desarrollo de drogas para condiciones serias o con amenazas de vida. Un Avance en la Designación de la Terapia requiere evidencia clínica preliminar que la droga podría tener actividad substancial. Si una droga recibe esto, la FDA tiene un compromiso organizacional de trabajar con el patrocinador para conseguir los datos necesarios para la aprobación lo más eficientemente posible.

La aprobación acelerada (accelerated approval) está planeado para drogas que demuestran un efecto en un “punto final sustituto” que es razonablemente puede predecir beneficio clínico y que puede ser medido antes que un efecto de supervivencia. La aprobación acelerada puede requerir ensayos adicionales antes de ser aprobada, y la aprobación puede ser retirada si el beneficio no es verificado.





2013: Nuestro Decimo Quinto Aniversario, continuación de la página 7


La revisión prioritaria (priority review) fue iniciada como parte del Acto de la Cuota de Usuario del Medicamento Recetado (Prescription Drug User Fee Act or PDUFA). Si una droga recibe una revisión prioritaria, la FDA accede a completar la revisión y actúa en una aplicación de 6 meses en lugar del tiempo de revisión standard de 10 meses.

REFLEXIONES FINALES

El desarrollo de drogas está experimentando cambios dramáticos. Así como entendemos las diferencias biológicas entre pacientes con la misma enfermedad y las diferencias biológicas entre los individuos, nuestra estrategia está transformándose más específica en los pacientes que en la

enfermedad. Esto plantea un nuevo juego de desafíos para los científicos de investigación y requiere nuevos paradigmas para el desarrollo y aprobación de drogas. Nuevas formas de conducir ensayos, nuevos puntos finales para el éxito, nuevas formas de colaboración, y nuevos procesos regulatorios son sólo el principio. Es un momento apasionante para la investigación clínica. ¿Deberían participar? Para cada individuo es una pregunta de riesgo beneficio. Para todos nosotros involucrados en el desarrollo de drogas, esperamos que para muchos pacientes, la respuesta vaya a ser sí.

para la IWMF. Nuestra asociación con la Leukemia & Lymphoma Society (LLS) ha mejorado mucho nuestro foco en la investigación. En este momento estamos financiando estudios de investigación acerca de WM juntamente con la LLS. La LLS es ahora un socio importante en el desarrollo de grupos de apoyo y programas para reuniones de los grupos de apoyo. Nuestra asociación con la European Waldenstrom’s Macroglobulinemia Network (EWMnetwork) nos permite agrandar nuestro programa internacional para pacientes de WM y mantiene una gran promesa de asociaciones futuras en importantes temas. Teniendo el enlace con el Food and Drug Administration (FDA) ha sido muy beneficioso nuestro entendimiento de su Orphan Drug Program, la importancia de pruebas clínicas y el rol de firmas farmacéuticas. Los contactos continuos con la Office of Rare Diseases en el NIH y con el National Cancer Institute ha guiado a incrementar el conocimiento de nuestra pequeña organización en parte de estas grandes agencias. El consejo de las agencias federales ha impactado en nuestras prioridades de investigación y ha reforzado nuestro entendimiento de la gran arena de investigación médica donde la IWMF encaja.

Judith pasa el Martillo a Carl HarringtonHoy estamos comenzando una nueva era con Carl Harrington, el cuarto presidente de la IWMF, que preside un excelente y habilidoso Consejo de Administración. El trabajo de campo está en su lugar para comenzar una nueva fase de desarrollo para la IWMF. Es un momento excitante para la Fundación y sus miembros. Los cambios que van a venir son necesarios e inevitables ya que el Directorio trabaja hacia un menos costoso y más amigable sistema electrónico para distribuir información. Probablemente los servicios sean rediseñados, algo diferentes mientras que más pacientes sean diagnosticados a edad más joven. Tómense un momento y piensen cómo podrían estar disponibles para ayudar. Vuestra ayuda es importante para todos los pacientes de WM de hoy y para todos los pacientes que serán diagnosticados en el futuro.

Algo que hemos aprendido de los primeros quince años es que a pesar de ser una de las mas pequeñas organizaciones de enfermedades raras, hemos ganado la reputación de la pequeña organización que podía, e hizo.

of Canada y científicamente respaldado por la IWMF SAC y el Comité de Investigación, está bajo desarrollo por el Dr. Ruben Carrasco en el Dana-Farber. Este ratón transgénico condicional tendrá la mutación en el gen MYD88 que fue descubierto por el grupo del Dr. Treon en el en el trabajo conjunto co-patrocinado por la IWMF. Como fue descripto en otro lugar esta mutación estaba presente en el 90% de los pacientes secuenciados y es un significativo descubrimiento. El impacto total de esta mutación debe ser aún determinada, pero teniendo una línea de ratones con esta mutación condicional, va a proveer una herramienta para comprender su rol en la patogénesis de WM y es una plataforma clave para evaluar drogas afectando las vías influenciadas por MYD88.

CONCLUSION:

La lista de subvenciones financiadas por la IWMF entre 2000 y 2013 no solamente revela el fuerte compromiso de la Fundación a investigar desde su establecimiento sino también demuestra un significante progreso en la expansión del conocimiento acerca de nuestra extraña enfermedad. Este progreso también es verdad en la investigación conducida por todo el mundo en WM.

Los avances basados en la investigación sobre genomas ofrecen ahora la posibilidad de drogas que tratan WM como una condición crónica y puede aún ofrecer la posibilidad de una cura. Es un momento interesante para la investigación de WM y la IWMF va a hacer un activo participante.


Para traer gente e ideas juntas Arnie sugirió mantener un foro educativo e invitar a todos aquellos médicos con quienes habíamos desarrollado relaciones. Arnie hizo casi todo el trabajo para juntar los primeros pocos Foros Educativos. Inmediatamente nos dimos cuenta que necesitábamos ser pulidos y profesionales para inspirar a la gente a donar y a ayudar a recaudar fondos. Una gran parte de nuestro éxito es debido a los fabulosos médicos e investigadores que pudimos atraer. Todos estaban operando como voluntarios pero el tiempo pasó y los fondos estuvieron disponibles, nosotros podíamos pagar el viaje requerido por las reuniones de Directorio. Otra cuestión esencial para nuestro éxito fue que pudimos tener una central física para la Fundación, con una persona asalariada que haga funcionar la oficina y sean el contacto personal inicial. Entonces llegó nuestra increíble Sara McKinnie, brillante, reconfortante, eficiente, y también incansable.

Yo no diría que estuvimos de acuerdo en todo, todo el tiempo. Aprendimos las Reglas de Robert de Orden de cómo conducir reuniones de negocios, y cómo lograr consenso. Estamos aprendiendo por el asiento de nuestros pantalones. Pero siempre, nuestro objetivo es tener la mejor calidad de vida dentro de esta enfermedad, que nos mantiene en el camino, compartiendo nuestra información y empatía con otros reconfortando y dando esperanza.

Cuando el Consejo se reunió, hicimos uso de cada minuto de nuestro tiempo. Aunque el plan era para reuniones durante el día y luego tiempo para cenar y relajación, todos queríamos reunirnos tarde en la noche. ¡Nada era más importante que el crecimiento de nuestra organización!

Ben Rude se transformó en Vicepresidente y podría tomar parte en cualquier situación que requiriera la necesidad del Presidente. Como cada uno de los Miembros del Consejo cubría una necesidad esencial, difícilmente podríamos mantenernos fuera de dedicar nuestras vidas a esta organización. Pudimos ver el progreso. Desarrollamos publicaciones profesionales para compartir nuestro crecimiento en el conocimiento con médicos y pacientes por igual. Evaluamos y financiamos investigación. Observamos como nuestros esfuerzos recogieron recompensas para todos nosotros.

Laurie concluye:Arnie fue un hombre muy enérgico y determinado. El fue un bulldog cuando hizo todo lo que pudo para la causa de ayudar a la gente con WM. No escatimó esfuerzo o gasto en socorrer a aquellos que necesitaron información y estímulo.

¡Toda organización en ciernes sería afortunada de tener a Arnie Smokler para lanzarse!

Recordando a Arnie Smokler, continuación de la página 18

que esas palabras tuvieron en mí. El primer diagnóstico fue cáncer de médula ósea, cáncer linfático y leucemia. Vaya, me sentí especial. Los resultados de mis análisis de sangre fueron: WVCs:10.2, RBCs:2.7, Hgb:5.8, Plts:87, un IgM de 14,000 mg/dL (un nivel normal es menor que 300 mg/dL, y una viscosidad en el suero de 16 (debido a que era muy alto los doctores pidieron un Análisis Interpretativo de Proteína de Suero). El Dr. Fisher me explicó que los problemas de corazón, vista y oído eran debidos al alto nivel de viscosidad del suero. Una biopsia de la médula ósea fue efectuada para tener un diagnóstico más específico. Cuando el laboratorio envió los resultados, yo fui diagnosticado con WM. En este punto, yo podía apenas escuchar y solo podía ver siluetas. Yo tenía un corazón agrandado, un bazo agrandado, un riñón agrandado y ganglios linfáticos hinchados. Finalmente alguien me creyó cuando dije que yo estaba enfermo.

Entonces comenzó un torbellino de actividad: más unidades de sangre, oxígeno y la instalación de un catéter Quinton para la primera de muchos tratamientos de plasmaferesis. Un par de días después el Dr. Fisher dijo: “Bienvenido nuevamente a la vida.” Esas palabras se quedaron conmigo desde entonces. No fue luego de dos semanas más tarde que descubrí que él había llamado a mi familia en la costa este para decirles si querían verme por última vez. Yo tenía probablemente dos días de vida.

Algunas semanas más tarde y enfrentando facturas médicas masivas yo apliqué para Medi-Cal. El Dr. Fisher escribió una carta escueta explicando mi condición. La última oración que nunca voy a olvidar: “Su pronóstico es desalentador.”

Por consiguiente comenzó mi tumultuoso viaje hacia la curación. En los años siguientes, yo sobreviví un día cada vez. Yo tenía dos cursos cada uno de fludarabina, 2CdA, y Leukeran. Mi IgM subía y bajaba pero nunca cayó más allá de 8,720 mg/dL. Fui a la sala de emergencias por lo menos una vez por mes con todo, hemorragias nasales sin parar, dolor de huesos en mi muslo superior izquierdo (¿recuerden, observando dibujos animados y uno de los protagonistas sería molido y un círculo de estrellas y planetas circularía su cabeza? Bueno estoy aquí para decirles que eso realmente pasa), e infecciones (el tiempo más rápido para que mi temperatura normal del cuerpo a “ayuda” era de cuarenta y cinco minutos. Llegué a los 105º F un par de veces y a 104º F muchas veces más)

Fui admitido en el hospital por lo menos siete veces, sin incluir dos veces en la sala de cuidados intensivos de la médula ósea. La mayoría de las estadías en los hospitales fueron por un mínimo de tres días hasta un total de siete días.

WM: Enfermedad Terminal, continuación de la página 19

WM: Enfermedad Terminal, continúa en la página 43


Lo que me irritaba más diariamente era la falta de movilidad. Se sentía como si mi cuerpo estaba en un lento estado de descomposición. Mi fuerza se había drenado y yo estaba tan débil que necesitaba un bastón para caminar. Cada paso que daba estaba calculado. Yo estaba constantemente con dolor y vivía con miedo de caerme.

Una de las medicinas que tomé fue prednisona. Un día mientras estaba descansando yo sentí una puntada y una repentina ráfaga de calor en mi muslo izquierdo. Para fin del día mi pierna se había hinchado al doble de su medida normal y dolía constantemente. Fui al hospital. Una arteria importante se había roto. Unas de las causas posibles era la prednisona: uno de los potenciales efectos colaterales de su uso en el largo plazo es el afinamiento de las paredes de los vasos sanguíneos. Debido a la debilidad en la fortaleza muscular, mi columna vertebral se comprimió agravando una vieja herida. Yo fui hospitalizado y tratado varias veces por la enfermedad de disco degenerativo. Diverticulitis, otro síntoma relacionado con WM también me llevó al hostipital.

Consejo de supervivencia: Si usted está experimentando episodios que lo puedan llevar al hospital, encuentro beneficioso documentar los síntomas (duración, intensidad, etc.). Si le pasa que termina en una sala de emergencias usted no va a estar lo suficientemente lúcido para dar muchos detalles. Para tratamientos críticos el tiempo es esencial. Y lo menos que el doctor debe suponer, lo mejor para usted.

No estaba hasta que fui puesto en plasmaferesis para “el resto de mi vida” que los síntomas sosegaron. El Dr. Fisher comentó que si yo podría mantenerme vivo lo suficiente, había nuevos protocolos de tratamiento en el horizonte. (Gracias al Dr. Treon y a los otros investigadores de WM). Luego de dos años de plasmaferesis al menos una vez por semana, mi IgM bajó tanto como a 7,000 mg/dL con solo algunas infecciones menores y fiebre.

En ocasiones mi IgM disminuyó por debajo de 4,000 pero nunca se quedó ahí por mucho tiempo.

La decisión de escribir aquí de mi experiencia cercana a la muerte me ha causado alguna ansiedad. El conflicto moral y emocional causado por enfrentar mi mortalidad fue muy personal, y lo he conversado únicamente con unos pocos amigos íntimos. Mi lucha afectó no solamente a mí pero todos aquellos muy cerca de mí. Para aquellos que pueden no estar confortables con lo que sigue, me disculpo profundamente. Pero yo les hablo a aquellos que pueden encontrar consuelo en mi experiencia.

Por los 18 meses iniciales, 2 años después de mi diagnóstico, yo estuve en estado crítico. La muerte se transformó en mi compañera siempre lo suficientemente cerca como para tocarla. A medida que pasaba el tiempo comencé a no tenerle miedo a la muerte pero sino verla como un consuelo, un amigo, una liberación de la agonía que yo superaba cada día. No existía un pronóstico claro de supervivencia por lo tanto

¿por qué ir a través de este infierno? Yo estaba delirante de tantas drogas y procedimientos que pensé muy seguido en el suicidio. Muchas veces me sentía adormecido por la noche con mi mano en mi tubo catéter; con que solo me diera vuelta me hubiera desangrado. Todo el mundo hubiera pensado que habría sido un accidente. Por lo tanto ¿por qué no? Me hice esta pregunta muy seguido y aun en cada día yo encontraba una chispa de esperanza de aquellos que rezaban por mí y que habían tenido amor por mí. Peleé para sobrevivir, si no fue por mí, fue por ellos.

Durante este período tuve cuatro episodios cerca de la muerte. En los hospicios hay una frase que dice: “Una persona está muriendo activamente.” Muriendo activamente es cuando los órganos del cuerpo y los procesos de vida comienzan a cerrarse. Yo recuerdo el momento que yo entré en este estado por primera vez. Yo estaba en el hospital siendo tratado por uno de mis muchos episodios conectado como era lo usual y sólo en mi habitación. Despaciosamente noté este extraño sentimiento de pérdida de control. No podría sentir más a mi cuerpo; ya no estaba más dolorido. Me sentí liviano y a la deriva, un sentimiento de casi cayendo. Mis ojos se quedaron fijos mirando hacia arriba. No me podía mover y perdí el conocimiento de mi cuerpo físico. Escuché a las máquinas sonando en el fondo y algún tipo de conmoción. Mi atención se enfocó en mi conocimiento interior. Comencé a estar a la deriva en mi interior patinando por un largo túnel. Me sobrevino un sentimiento de calma y también de confusión. Curiosamente yo estaba totalmente consciente y en tono en todo momento. Algo único me estaba pasando y no estaba seguro si me iba a buscar. ¿Estaba teniendo una experiencia fuera del cuerpo? Yo estaba entusiasmadamente al tanto de un “diferente” ambiente. Yo me di cuenta que preciosa es la vida y que yo no estaba listo aun para irme. Repentinamente fui recuperado en la habitación y el Dr. Fisher estaba mirándome directamente a mis ojos. Nuevamente escuché esas palabras: “Bienvenido, pensé que te habíamos perdido.”

El siguiente momento en el que me sentí vencido por un dolor agudo tan intenso que me causó delirio y alucinación. Mi cuerpo no estaba feliz de que yo había vuelto. Ahora tenía que “reiniciarse.” El intenso dolor hizo que cuestionara mi decisión de vivir pero yo estaba aquí y este era el precio que había pagado por volver. Un día ó más tarde, mientras revisaba el evento, me di cuenta de la gravedad de lo que mi médico había dicho. Yo reconocí que había experimentado un evento significativamente espiritual. El impacto de aquel momento me cambió para siempre. Nunca más tomé cada día y cada momento como otorgado. Fue durante uno de estos momentos que le comenté a un amigo que había descubierto el significado de la Vida…respirando. ¡Si estas respirando significa que todavía estás vivo!

Pasó el tiempo mientras continué luchando contra el cáncer pero en vano. Me uní a un ensayo clínico en el que los participantes habían tenido dos trasplante de células madre


WM: Enfermedad Terminal, continúa en la página 44


(autólogos) dentro de un solo año. El primero había sido en Noviembre del 2000 y el segundo en Junio de 2001. El primer trasplante disminuyó a mi IgM de alrededor de 8000 mg/dL a cerca de 5000. El segundo lo bajó a 1900. Mi IgM bajo hasta 1200 y comenzó a subir lentamente luego. Mi vista, oído y mi vigor mejoraron en gran medida, o a los niveles de pre-diagnóstico pero lo suficiente como para recuperar mis actividades “normales.” Desde los trasplantes dobles, no he tenido ningún otro tratamiento de quimio. Tampoco estuve nunca “libre de cáncer.”

Mantuve una optima salud con buena nutrición (tengo una dieta libre de gluten, libre de lactosa, y mis brownies son amados por grupo de apoyo de IWMF), ejercicio (no mochileo tanto como solía hacerlo pero hago caminatas muy seguido en el campo), y mucho descanso. He aprendido la forma más difícil que la forma más rápida de molestar a mi frágil sistema inmune es desde el agotamiento.

Actualmente y desafortunadamente ha habido un dramático pico en mi nivel de IgM. Dentro de un par de meses subió a 4,400 de alto, suficiente y más que suficiente que el Dr. Fisher estaba contemplando una “agresiva quimio” nuevamente. Yo no estaba feliz de escuchar esas palabras. Luego tan repentinamente como había subido mi IgM bajó a alrededor de 3600 y se niveló. Estoy considerando de tener un cáncer activo nuevamente y estoy mirando las experiencias que otros han tenido con los protocolos de nuevos tratamientos hoy disponibles. Voy a necesitar una o dos elecciones para el futuro cercano.

Después de haber gastado todo ese tiempo en el cuidado de otros, desarrollé una fuerte sensación de compasión para aquellos en situaciones similares. Por los últimos diez años he estado involucrado en la industria del cuidado de la

Ocasionalmente los pacientes necesitarán tratamiento debido a la pérdida de peso o a sudores nocturnos o a una progresión rápida en el agrandamiento de los ganglios linfáticos. Esto son desarollos poco comunes y debe levantar sospechas en la mente del oncólogo que el WM se puede haber convertido en una forma de linfoma más agresivo. Sin embargo, hay una proporción muy pequeña de pacientes en cuyos estos llamados “síntomas constitucionales” tienen suficiente impacto en pacientes para justificar una intervención terapéutica. Cuando Waldenstrom causa agrandamiento del hígado y/o el bazo, a pesar de que esto ocurra muy raramente, puede alcanzar un nivel donde los pacientes desarrollan molestias abdominales. Si esto interfiere con su calidad de vida, la terapia estará justificada.

Existen varias manifestaciones asociadas con las proteínas monoclonales IgM que justifican terapia, aún cuando no haya problema con anemia, pocas plaquetas, agrandamiento

salud así como en un profesional de la salud a domicilio y trabajador en un hospicio. Conocí mucha gente maravillosa y encontré muy gratificante estar dispuesto a hacer por ellos lo que hicieron por mí, especialmente encontré el hospicio edificante. Tuve profundas experiencias de muchos que estuvieron reconfortados con mi capacidad a escuchar por lo que ellos están pasando sin ser crítico.

No hay suficientes palabras para expresar la gratitud y el aprecio que tengo por los médicos y el personal del Sutter General Hospital, por los años de cuidado que ellos dedicaron para mantenerme vivo. Hubo muchos momentos cuestionables pero ellos no se rindieron y tampoco lo hice yo. Yo estoy en deuda con muchos de mis queridos amigos y familia que me mantuvieron estrechamente en sus corazones y rezos. Muchos se involucraron personal e íntimamente en mi cuidado. Cada día desde entonces ha sido un regalo que yo estoy muy honrado de tener. Yo me despierto cada día y acepto lo que sea. No tengo días malos. Si puedo salir de la cama, son días buenos ó días mejores. Me dedico a hacer un beneficio para otro. Es lo menos que puedo hacer.

La vida es un regalo bendito. La muerte es una transición profunda. Las cuestiones eternas siempre han sido lo que pasa después y ¿estamos al tanto de ello?

No hago más esas preguntas. No rendirse nunca pero cuando el tiempo está tras uno, ríndete con gracia.

Muchas gracias a Penni Wisner por sus útiles sugerencias para componer este artículo.

Eugene Turner puede ser encontrado en: [email protected]

del hígado y el bazo, pérdida de peso, etc. Una pequeña proporción de pacientes con una proteína IgM pueden desarrollar amiloidosis sistémica. La amilodosis sistémica es, por fortuna, una rara complicación de las proteínas IgM y de Waldenstrom. Pero debido que este es un trastorno serio, muchos pacientes requieren terapia, aun en la ausencia de síntomas porque el amiloide puede causar daños en órganos vitales. Escasos pacientes con proteínas IgM pueden desarrollar anemia hemolítica de aglutinina fría ó crioglobulinemia que tampoco tiene un curso tan benigno como WM y requieren intervención temprana para prevenir complicaciones serias en órganos finales.

El manejo del paciente de “observar y esperar” es una asociación entre el paciente y el médico del paciente. A veces este es un excelente escenario para una segunda opinión para proveer parámetros en el caso de que el oncólogo tenga


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Cuando Cambiar, continua en la pagina 45


un chico. Desplegaron sus pinceles, oleos, tiners y un lienzo en blanco y me pidieron que cree lo que yo quisiera, tomara el tiempo que tomase y que me divirtiera haciéndolo. Su meticulosa preparación en hacer que yo comenzara era como si lo estuviera haciendo para ellos y esto me dio un sentido de talento potencial que ya necesitaba ser descubierto. Finalmente el lienzo en blanco se convirtió en las Cataratas del Niágara – con alguna similitud realística – pero, no obstante mis abuelos lo declararon un triunfo y lo completaron con un marco profesional artístico.

Sin ninguna duda, la estrecha proximidad de mis abuelos me dió otro equipo de mentores de cuidado que me incitaron a hacer lo que me hacía feliz todo el tiempo.

Gran parte de mi vida sucedió en un gran y maravilloso estallido de buena fortuna, y luego yo correría para ser merecedora de ella.– Julie Andrews

De esos años pasados, yo supe tempranamente que había nacdo bajo una estrella de suerte, viviendo entre una familia de individuos creativos que estimularon mis impresiones y que me dieron un comienzo feliz y seguro. Dibujar me ha

acompañado a través de muchas interacciones personales y el resultado es que tengo estas expectativas: dibujar no me abandonaría y estará allí cando sea que yo lo necesite. Abre puertas a inesperados proyectos de arte en el lugar de trabajo más allá de las tareas de rutina de mí aprovisionadora carrera; participó en tiempos de celebración, ocasiones especiales, y ahora ha trascendido mas allá de mi diagnóstico de WM en 2007. Posteriormente, esas simples instrucciones que oí años atrás para crear lo que quisiera, tome lo que tome, y divierte mientras se hace se convirtió en un sonido filosófico y en uno que voy a continuar trabajando hoy con resultados disfrutados.

Mira a ti mismo como “Nosotros” y nunca estrás solo– Desconocido

Con la ayuda de mi maravilloso marido Bill, mi confiable oncólogo y el personal de EvergreenHealth and Seattle Cancer Care Alliance at Halvorson Cancer Center – y con dedicados esfuerzos de la IWMF para proveer respaldo al paciente e investigación, cualquier cosa es posible.

Nunca jamás te rindas– Winston Churchill

Cuando Cambiar, continuación de la página 44

A la Luz de la Antorcha, continuación de la página 32


poca experiencia en WM. El aporte de un centro médico experimentado casi siempre ayuda a definir los extremos de monitoreo a fin de llegar a una conclusión adecuada.

En síntesis, algunos de las señales que indican la necesidad de tratamiento de WM incluyen: fatiga, falta de aire con

esfuerzo, buktos palpables, sangrado de nariz o encías, perdida de peso sin explicación o fiebre. Tengan en cuenta que no hay umbral sobre el cual el nivel de IgM requiera la iniciación de quimioterapia.

así como siendo el mismo un orador. Pam Carnevale, quien ayuda a organizar nuestras reuniones en el Baylor Hospital de Dallas, fue obsequiada con un certificado enmarcado de apreciación. Además donación al Fondo de Servicios a los Miembros de la IWMF, que mantiene las operaciones de la Fundación, (todo excepto investigación) fue efectuada en honor a Pam. Pam es la gerenta del Cvetko Center for

Cancer Support and Education en Baylor. Ella provee desde café hasta las tarjetas para muchos de los oradores invitados. El grupo está agradecido de tener un apoyo local en Baylor Dallas y en Cvetko Center. Luego de un intervalo en el verano, las reuniones se reanudaron en Septiembre. Fue muy bueno verlos a todos y actualizarse en las noticias. Para el programa educativo, el grupo miró el Foro Educativo de la presentación del Dr. Treon del MYD88.

International Waldenstrom’s Macroglobulinemia Foundation6144 Clark Center AvenueSarasota, FL 34238

Telephone 941-927-4963 • Fax 941-927-4467E-mail: [email protected] • iwmf.comIWMF is a 501(c)(3) tax exempt non-profit organizationFed ID #54-1784426

GUARDE LA FECHA!El Foro de Educación IWMF 2014

Mayo 16 - 18Tampa, Florida

El Foro de Educación 2014 se llevará a cabo en el Renaissance Tampa International Plaza Hotel.

Busque detalles en el próximo Torch.

mÉdico de guardia: gwen l. nichols, m.d

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