oszczędności to wielki dochód” cicero 106 - 43 pne

Farmakoekonomika

Rafał

DerlaczZakład Regulacji Metabolizmu, Wydział

Biologii, UW

[email protected]@adamed.com.pl

03 03 ‐‐

04 Ekonomia nowoczesnych technologii04 Ekonomia nowoczesnych technologii

RafaRafałł

Derlacz Derlacz ‐‐‐‐

ZakZakłład Regulacji Metabolizmu UWad Regulacji Metabolizmu UW

03 03 ‐‐


RafaRafałł



“It is not the strongest of the species that survive, nor the

most intelligent, but the one most responsive to change.”

Charles Darwin

“Success is the ability to go from one failure

to another with no loss of enthusiasm.”

Winston Churchill

03 03 ‐‐


RafaRafałł



,,Oszczędności

to wielki dochód”

Cicero 106 ‐

43 p.n.e.

MedycynaEkonomia

Przemysł

03 03 ‐‐


RafaRafałł



,,Oszczędności


Cicero 106 ‐

43 p.n.e.

MedycynaEkonomia

Przemysł

Farmakoekonomika Raymond Townsend

(1986)

“the description and analysis of the costs of drug therapy to health systems and society”

Townsend RJ. Postmarketing

drug research and development. Drug Intell

Clin

Pharm

1987;21: 134‐6

03 03 ‐‐


RafaRafałł



,,Oszczędności


Cicero 106 ‐

43 p.n.e.

MedycynaEkonomia

Przemysł

Farmakoekonomika

UWAGA!! – to nie jest nauka o ochronie zdrowia, ani też

o tym jak ograniczyć

koszty leczenia,nie jest też

nauką

o samych kosztach ochrony zdrowia

Jest narzędziem pomagającym optymalizować

wykorzystanieśrodków finansowych w procesie wprowadzania nowych

terapii, nowych technologii związanych z medycynąi biotechnologią

medyczną

03 03 ‐‐


RafaRafałł



Po co nam ta cała farmakoekonomika??

Nakłady finansowe na ochronę

zdrowia stale rosną, a każdy systemopieki zdrowotnej (w skali całego kraju) cierpi na deficyt środków

1. Epidemiologia (co raz większa zachorowalność)

2. Demografia (starzenie się

społeczeństwa)

3. Rozwój cywilizacji

4. Stale rosnące koszty administracji

5. Rosnące wymagania pacjentów

6. Inflacja

7. Medycyna defensywna

03 03 ‐‐


RafaRafałł



Śmiertelność

w USA

Zgony (tysiące)przyczyny

1990

2000

tytoń

400

435otyłość

300

400

alkohol

100

85infekcje

90

75

środki toksyczne

60

55wypadki samochodowe

25

43

wypadki z bronią

35

29choroby płciowe

30

20

narkotyki

20

17

Journal of the American Medical Association marzec 2004

03 03 ‐‐


RafaRafałł



GRECJA 25‐40%

ROSJA 10‐30%

FRANCJA 10%

HISZPANIAPORTUGALIA

15%

USA

30‐40%BRAZYLIA 10%

CHINY 2%

JAPONIA 3%

NIEMCY 15‐20%

WŁOCHY 10%

POLSKA20‐30%

FINLANDIA 15‐20%

03 03 ‐‐


RafaRafałł



Gazeta Wyborcza –

22 09 2007Pokolenie naszych dzieci będzie pierwszym, które będzie żyć

krócej od nas…

03 03 ‐‐


RafaRafałł



03 03 ‐‐


RafaRafałł








społeczeństwa)




6. Inflacja


03 03 ‐‐


RafaRafałł



03 03 ‐‐


RafaRafałł








społeczeństwa)




6. Inflacja


03 03 ‐‐


RafaRafałł



Działania niepożądane: W trakcie leczenia mogą

wystąpić: pocenie się, nudności, wymioty, krwawienie z

przewodu pokarmowego, zaostrzenie (nawrót) choroby wrzodowej, zaburzenia krzepnięcia krwi,

zwiększone krwawienia miesiączkowe. Uważa się, że kwas acetylosalicylowy jako hapten może prowadzić

do

reakcji uczuleniowych typu dychawicy oskrzelowej. Rzadko powoduje reakcje uczuleniowe pod postacią

napadów duszności, zmian skórnych, rumienia, pokrzywki. Większe dawki lub długotrwałe stosowanie może

prowadzić

do śródmiąższowego zapalenia nerek, przyspieszenia oddechu, niewydolności krążenia, zaburzeń

równowagi kwasowo‐zasadowej (przejściowa zasadowica

a następnie kwasica), stanów zamroczenia,

pobudzenia, omamów, drgawek (zwłaszcza u dzieci). Wyjątkowo powoduje zaburzenia o.u.n. (ataksja,

zamroczenie, zaburzenia wzroku i słuchu). Opisano pojedyncze przypadki zaburzenia czynności nerek i

wątroby, hipoglikemii, ciężkich reakcji skórnych.

Nie stosować

w III trymestrze ciąży (może powodować

wady płodu i komplikacje w czasie porodu). W I i II trymestrze ciąży stosować

tylko po rozważeniu stosunku

ryzyka do oczekiwanych korzyści. Salicylany przenikają

w niewielkich ilościach do mleka matki. W przypadku

regularnego przyjmowania dużych dawek (300 mg/dobę) karmienie piersią

powinno być

wcześniej

przerwane ze względu na zagrożenie dla dziecka.

03 03 ‐‐


RafaRafałł



Działania niepożądane: W trakcie leczenia mogą

wystąpić: pocenie się, nudności, wymioty, krwawienie z

przewodu pokarmowego, zaostrzenie (nawrót) choroby wrzodowej, zaburzenia krzepnięcia krwi,

zwiększone krwawienia miesiączkowe. Uważa się, że kwas acetylosalicylowy

jako hapten może prowadzić

do

reakcji uczuleniowych typu dychawicy oskrzelowej. Rzadko powoduje reakcje uczuleniowe pod postacią

napadów duszności, zmian skórnych, rumienia, pokrzywki. Większe dawki lub długotrwałe stosowanie może

prowadzić

do śródmiąższowego zapalenia nerek, przyspieszenia oddechu, niewydolności krążenia, zaburzeń

równowagi kwasowo‐zasadowej (przejściowa zasadowica

a następnie kwasica), stanów zamroczenia,

pobudzenia, omamów, drgawek (zwłaszcza u dzieci).

Wyjątkowo powoduje zaburzenia o.u.n. (ataksja,

zamroczenie, zaburzenia wzroku i słuchu). Opisano pojedyncze przypadki zaburzenia czynności nerek i

wątroby, hipoglikemii, ciężkich reakcji skórnych.

Nie stosować

w III trymestrze ciąży (może powodować

wady płodu i komplikacje w czasie porodu).

W I i II trymestrze ciąży stosować

tylko po rozważeniu stosunku

ryzyka do oczekiwanych korzyści. Salicylany przenikają

w niewielkich ilościach do mleka matki. W przypadku

regularnego przyjmowania dużych dawek (300 mg/dobę) karmienie piersią

powinno być

wcześniej

przerwane ze względu na zagrożenie dla dziecka.

03 03 ‐‐


RafaRafałł



03 03 ‐‐


RafaRafałł



PośrednikLekarz

Farmaceuta(APTEKA)

Producent

Klient (Płatnik)Pacjent

Agencja ubezpieczeniowaNFZ

Społeczeństwo

Firma farmaceutyczna

‐Innowacyjna‐Generyczna

03 03 ‐‐


RafaRafałł



PośrednikLekarz

Farmaceuta(APTEKA)

Producent



Społeczeństwo



Wysoka skuteczność

terapii Jak najmniej działań

niepożądanych i powikłań

Sukces terapeutyczny(koszt terapii raczej nie jest istotny)

03 03 ‐‐


RafaRafałł



PośrednikLekarz

Farmaceuta(APTEKA)

Producent



Społeczeństwo



Compliance* Poprawa jakości życia, zadowolenie Większa opłacalność

terapiiZmniejszenie nakładów na ochronęzdrowia

*Współpraca pacjenta z lekarzem, % wykonanych przezpacjenta zaleceń

lekarza, terminowość

przyjmowania leku

03 03 ‐‐


RafaRafałł



PośrednikLekarz

Farmaceuta(APTEKA)

Producent



Społeczeństwo



Zysk, a co najmniejzwrot poniesionych nakładówKolejne inwestycje

03 03 ‐‐


RafaRafałł



Ekonomia ochrony zdrowia, co powinno decydować

o wprowadzeniu na rynek nowego

leku, wyrobu medycznego, technologii medycznej, testu diagnostycznego…

skuteczność

bezpieczeństwo

opłacalność

potrzebaspołeczna

03 03 ‐‐


RafaRafałł



03 03 ‐‐


RafaRafałł



Incr

ease

in p

lasm

a gl

ucos

e an

d pr

ogre

ssio

n of

dis

ease

Glucose influx from GI tract

Impaired insulin action(insulin desensitization)

Inadequate glucagon suppression (α-cell dysfunction)

Acute β-cell dysfunction(insulin undersupply)

Chronic β-cell decline

Gluconeogenesis(Glucose generation)

α-Glucosidaseinhibitors

Metformin

TZDs

unmet need

Meglitinides

Sulfonylureas

unmet need

Unmet medical need

in

diabetes

Unmet market

need

unmet needPoor diagnosis rate

03 03 ‐‐


RafaRafałł



Badania prekliniczne

(toksykologia)

‐

Toksyczność

ostra

‐

Toksyczność

podprzewlekła

‐

Toksyczność

przewlekła

‐

Mutagenność

(Kancerogenność)

‐

Toksyczność

rozwojowa

Badania kliniczne‐

Faza I (farmakokinetyka, bezpieczeństwo)

‐

Faza II (skuteczność, bezpieczeństwo)

‐

Faza III (skuteczność, bezpieczeństwo)

03 03 ‐‐


RafaRafałł



Toksykologia

= 3 000 000

USD *

Faza I

100

16 000 USD = 1 600 000 USD

Faza II

400

20 000 USD = 8 000 000

USD

Faza III

5000

25 000 USD = 125 000 000

USD

* wszystkie podane wartości to wartości szacunkowe dla badań

w obszarze chorób sercowo‐naczyniowych, endokrynologii, chorób metabolicznych

03 03 ‐‐


RafaRafałł



The R&D process is failing somewhere between initial innovation and market approval

Source: Datamonitor adapted from FDA CDER (www.fda.gov) and Zheng

et al. (2006)

03 03 ‐‐


RafaRafałł



03 03 ‐‐


RafaRafałł



Badanie kliniczne a farmakoekonomia, czyli witamy w realnym świecie….

Efektywność

eksperymentalna vs

Efektywność

rzeczywistaEfficacy

Effectiveness

1. Skuteczność

kliniczna, punktem

końcowym jest dowolny parametr2. Badanie RCT (Randomized Clinical Trial)3. Mała, wyselekcjonowana grupa pacjentów4. Placebo5. Stały schemat postępowania

terapeutycznego6. Prowadzone wśród specjalistów7. Brak obserwacji pacjenta po wykluczeniu z badania8. Krótki czas trwania badania

1. Efektywność

jako punkt końcowy

2. Badanie obserwacyjne 3. Szeroka populacja pacjentów4. Lek referencyjny5. Częste modyfikacje postępowaniaterapeutycznego6. Codzienna praktyka lekarska7. Uwzględnia dane wszystkich pacjentów8. Długi czas trwania badania

03 03 ‐‐


RafaRafałł



Komu potrzebna jest farmakoekonomika?

Ministerstwo Zdrowia

Agencje rządowe (FDA, EMEA)

Urząd Rejestracji

NFZ

Dyrektorzy jednostek służby zdrowia

Lekarze i farmaceuci

Firmy farmaceutyczne

03 03 ‐‐


RafaRafałł



03 03 ‐‐


RafaRafałł



Metody analizy farmakoekonomicznej

Analiza kosztów choroby (Cost

of

ilness

analysis)Analiza minimalizacji kosztów (Cost

minimization)

Analiza efektywności kosztów (Cost‐effectiveness

analysis)Analiza wydajności kosztów (Cost‐benefit

analysis)

Analiza użyteczności kosztów (Cost‐utility

analysis)

03 03 ‐‐


RafaRafałł




Analiza kosztów choroby (Cost

of

ilness

analysis)

Analiza kosztów bezpośrednich i pośrednich związanych z występowaniem i leczeniem danego

schorzenia, która jest pierwszym etapem pełnej oceny farmakoekonomicznej

Informacje na temat rozkładu poszczególnych składowych kosztów

Analiza obciążenia finansowego systemu opieki zdrowotnej, społeczeństwa oraz samego pacjenta

Na podstawie danych epidemiologicznych i demograficznych umożliwia wyjaśnienie tendencji

zmian kosztów danej jednostki chorobowej

Jest punktem wyjścia dla dalszych, specyficznych analiz farmakoekonomicznych

Umożliwia zestawienie analizy kosztów choroby z danymi dotyczącymi skuteczności klinicznej leczenia

03 03 ‐‐


RafaRafałł



100 do 130 milionów – ponad 50%mieszkańców USA żyje z nadwagą

leczenie powikłań

pochłania rocznie ponad 100 mld

USD

ponad 35% cierpi na otyłość

03 03 ‐‐


RafaRafałł




Analiza minimalizacji kosztów (CMA Cost

minimization

analysis)

Mierzone i porównywane efekty są

zawsze jednakowe dla porównywanych alternatyw,

są

wyrażane w jednostkach pieniężnych. Są

one związane z identycznymi procedurami

leczniczymi o analogicznej skuteczności, profilu klinicznym oraz działaniach ubocznych.

Obrazuje jedynie różnicę

w kosztach i przez niektórych autorów klasyfikowana jako

uproszczona forma analizy koszt‐efektywność. Wynik jest różnicą

kosztów obu metod, z

których wybierana jest najtańsza.

Jest zawężoną

i praktycznie nieużywaną

odmianą

analizy kosztów i efektywności.

03 03 ‐‐


RafaRafałł




Analiza efektywności kosztów (CEA Cost‐effectiveness

analysis)

Koszty mierzone są

w jednostkach monetarnych. Porównuje koszty procedur medycznych, gdy

dwie lub więcej różne procedury osiągają

podobne korzyści.

Mierzone efekty są

jednakowo wyrażone dla obu porównywanych alternatyw, wyrażane są

w

jednostkach naturalnych (miarach efektywności) ‐

ilość

zyskanych lat życia, liczba dni wolnych

od objawów, liczba unikniętych

powikłań.

Wynikiem tej analizy jest koszt na jednostkę

efektu terapeutycznego, a więc ilość

pieniędzy

potrzebna na na

przykład rok uratowanego życia, na skrócenie pobytu w szpitalu o x dni…

W wyniku tej analizy procedurę

medyczną

można uważać

za efektywną

gdy jest mniej

kosztowna niż

inne, w równym stopniu skuteczna. Może być

także bardziej kosztowna niż

inne

ale dostarczać

dodatkowej korzyści (extra benefit). W tym przypadku dodatkowe korzyści

usprawiedliwiają

poniesione koszty.

03 03 ‐‐


RafaRafałł



03 03 ‐‐


RafaRafałł




Analiza wydajności kosztów (CBA ‐

Cost‐benefit

analysis)

Porównuje koszty i korzyści alternatywnych procedur medycznych wyrażane w jednostkach

monetarnych.

Wynikiem jest wartość

wskaźnika stosunku kosztów do korzyści (costs/ benefits

ratio, C/B)

lub korzyści netto (net benefit), czyli różnica pomiędzy korzyścią

a kosztem.

Wybiera się

procedurę

medyczną

przynoszącą

największą

korzyść

lub najniższy wskaźnik

kosztów do korzyści.

Jej wadą

jest brak możliwości zamiany na jednostki monetarne takich korzyści jak zyskane

lata życia, lata w lepszym stanie zdrowia, skrócenie bólu, dlatego też

nie jest obecnie szeroko

stosowana.

03 03 ‐‐


RafaRafałł




Analiza użyteczności kosztów (CUA ‐

Cost‐utility

analysis)Koszty mierzone są

w jednostkach monetarnych

Mierzone efekty nie są

koniecznie jednakowe dla obu porównywanych alternatyw. Jest

rozszerzeniem analizy kosztów i efektywności przez uzupełnienie efektywności oceną

stanu

zdrowia z punktu odczucia pacjenta.

Miarą

efektywności jest użyteczność

(w odróżnieniu od jednostek naturalnych pozwala

uwzględnić

preferencje pacjenta lub środowiska). Ocena ta wyrażana jest w jednostkach

dodatkowych : QALY (Quality‐Adjusted

Life‐Year, lata życia ze skorygowaną

jakością), PYLL

(Potential‐Year

of

Life

Lost, utracone lata potencjonalnego życia), QoL

(Quality

of

Life, jakość

życia), Healthy

years

(Dodatkowe lata przeżyte w zdrowiu) itp. Jednostki te nazywane są

przez

niektórych badaczy wskaźnikami użyteczności (utility).

03 03 ‐‐


RafaRafałł



Ile kosztuje życie? A dokładniej, ile kosztuje rok życia?

QALY (ang. Quality‐adjusted

life

year). Rok życia skorygowany o jakość

życia;

popularna jednostka pomiaru jakości życia, będąca kompilacją

jego jakości i długości.

Wartość

ta jest próbą

szacowania skuteczności procedur medycznych.

A * B = (QALY) AB

A ‐

liczbie lat zyskanej dzięki danej interwencji medycznej

B ‐

subiektywne odczucie satysfakcji z życia w skali od 0 (śmierć) do 1 (pełne zdrowie).

03 03 ‐‐


RafaRafałł



Ocena jakości życia…

Definicje jakości życia (wg WHO 1993) „Poczucie jednostki co do jej pozycji życiowej w ujęciu kulturowym oraz

systemu wartości, w którym ona żyje

w odniesieniu do jej osiągnięć, oczekiwań, standardów

i zainteresowań”„Socjalny, fizjologiczny, psychiczny, intelektualny dobrostan danego

człowieka”

03 03 ‐‐


RafaRafałł



oszczędności to wielki dochód” cicero 106 - 43 pne

Documents