Pharmachild

Ellen Nordal Barne- og ungdomsklinikken Universitetssykehuset Nord-Norge

Bakgrunn • Prosjektstøtte til Pharmachild fra Nettverket i

2012-2013 –  OUS –  St Olav –  UNN

• Samarbeidsavtale fra 2014

•  Barneleddgikt Juvenil idiopatisk artritt = JIA medikamentell behandling

•  PRINTO, Pharmachild

–  Internasjonalt –  I Norge

Agenda

BEHANDLINGSMÅL • God funksjonsevne

–  livskvalitet –  habilitering

• Unngå senskader –  kontrakturer –  vekstforstyrrelser –  blindhet

vekst

Barneleddgikt

JRA Juvenil

rheumatoid artritt

JCA Juvenil kronisk artritt

JIA Juvenil idiopatisk artritt

•  ukjent etiologi •  varighet >6 uker

•  debut <16 års alder

Behandling • NSAID • Steroidinjeksjoner • MTX • Biologiske legemidler

– Anti-TNF • Etanercept • Infliximab • Adalimumab

– Anti-IL-1, IL-6, CTLA-4

Anti-TNF og malignitet

www.printo.it (> 60 countries)

“...to foster, facilitate, and conduct high quality research in the field of pediatric rheumatology...”

PRINTO bylaws 1996 >11,000 people/day

JIA og malign sykdom • Biologisk behandling og kreftrisiko ved JIA

er uavklart på grunn av andre faktorer som samtidig bruk av immunosupressiva

• Gir sykdommen i seg selv økt kreftrisiko? • Et omfattende pharmacovigilans system

– Stor kohort – Lang oppfølgingstid

Ruperto N, Martini. Nature Rheumatol 2011

Pharmachild: retrospektiv del

Pharmachild: prospektiv del

Behandlingsgrupper 1.  JIA behandlet med NSAIDs/ steroid

injeksjon 2.  JIA behandlet med biologika 3.  JIA behandlet med MTX 4.  JIA behandlet med en kombinasjon ev

MTX + biologika/ andre medikamenterand/or steroid injection with at least 3 years follow-upJIA treated only with NSAIDs and/or steroid injection with at least 3 years follow-up).

Farmakovigilans/ sikkerhet • Events of Special Interest (ESI)

• Andre moderate/alvorlige adverse events (AE) (MedDRA dictionary) – Mild events excluded

Online web register: Pasientliste på lokal PC

Kryptert på PRINTO server

Status pr September 2014

• 87 aktive sentra i 33 land • Census 10246 pasienter • Retrospektiv del fullført: 6450

–  4007 (biologika ± MTX) –  1633 (bare MTX) –  810 (NSAIDs only)

• Retro +Prospektiv del fullført: 1306 142 (only Prosp)

Status i Norge per oktober 2014

• 3 sentra; OUS, St Olav, UNN • Retrospektiv del fullført: 348

–  810 (NSAIDs only)

• Retro + inkludert i prospektiv del 270

ESI/ andre Adverse Events

ESI / AE N (%)

Retrospektive pasienter 6450

Retrospektive pasienter med ESI 627/6450

(9.7%)

Retrospektive pasienter med systemisk JIA og ESI

153/627 (24.4%)

Retrospektive pasienter med AE 889/6450

(13.8%)

Retrospektive pasienter med systemisk JIA og AE

153/889 (17.2%)

Snart 13 000 barn med JIA i EU registre  

Pharmachild N = 6450#

# 27th Aug 2014  

NR UK N = 1754#

# 15th July 2014  

NR Germany N = 3243#

# 31st Dec 2013  

NR Portugal N = 112#

# April 2013  

NR Sweden N = 1403#

# June 2014  

TOTAL N = 12962  

Age at onset   5.5 (2.4 – 10.0)   -   7.2 (3.1-11.4) N=3094   6.3 (2.5-10.9)   6.6 (2.7-11.1)   -  

Age at JIA Diagnosis   6.3 (2.9 – 11.0) N=6310  

5.8 (2.2 – 10.5) N=1700  

8.2 (4.0-12.3) N=2067   7.3 (3.3-12.3)   -   -  

Disease duration at the last available follow up   4.9 (2.4 – 8.3)   5.6 (2.8 – 8.9)

N=1493  5.2 (3.1-8.4)

N=3090   3.0 (0.5-9.6)   4.2 (2.2-7.7)   -  

Gender:              Female   4323 (67.0)   1183 (67.5)   2117/3136 (67.5)   70 (62.5)   908 (64.7)   8601/12855 (66.9)  Male   2127 (33.0)   571 (32.6)   1019/3136 (32.5)   42 (37.5)   495 (35.3)   4254/12855 (33.1)  

Nr. of Systemic patients   772 (12.0)   213(12.5) N=1710   212 (6.5)   14 (12.5)   70 (5.7)   1281/12918 (9.9)  

Nr. of Oligo persistent patients   1534 (23.8)   153 (9.0)

N=1710   496 (15.3)   -   -   2183/11403 (19.1)  

Nr. of Oligo extended patients   820 (12.7)   314 (18.4)

N=1710   542 (16.7)   -   -   1676/11403 (14.7)  

Nr. of Oligo (persistent and extended) patients   2354 (36.5)   467 (27.3)

N=1710   1038 (32.0)   31 (27.7)   583 (47.8)   4473/12918 (34.6)  

Nr. of Polyarticular RF- patients   1730 (26.8)   566 (33.1)

N=1710   974 (30.0)   26 (23.2)   327 (26.8)   3623/12918 (28.0)  

Nr. of Polyarticular RF+ patients   255 (4.0)   164 (9.6)

N=1710   207 (6.4)   21 (18.8)   45 (3.7)   692/12918 (5.4)  

Nr. of Psoriatic patients   240 (3.7)   113 (6.6)   252 (7.8)   3 (2.7)   87 (7.12)   695/12918 (5.4)  

Nr. of Enthesitis patients   741 (11.5)   115 (6.7) N=1710   457 (14.1)   17 (15.2)   79 (6.5)   1409/12918 (10.9)  

Nr. of Undifferentiated patients   358 (5.6)   72 (4.2)

N=1710   103 (3.2)   0 (0.0)   28 (2.3)   561/12918 (4.3)  

Therapy:              MTX only   1633 (25.3)   596 (34.0)   1132/3134 (36.1)   0 (0.0)   408/1308 (31.2)   3769/12758 (29.5)  Only one Biologic Drug   329 (5.1)   36 (2.1)   104/3134 (3.3)   1 (0.9)   88/1308 (6.7)   558/12758 (4.4)  Only one Biologic Drug + MTX   2798 (43.4)   957 (54.6)   1545/3134 (49.2)   27 (24.1)   388/1308 (29.7)   5715/12758 (44.8)  

More than one Biologic   55 (0.9)   0 (0.0)   13/3134 (0.4)   6 (5.4)   43/1308 (3.3)   117/12758 (0.9)  More than one Biologic + MTX   825 (12.8)   165 (9.4)   340/3134 (10.8)   78 (69.6)   8/1308 (0.6)   1416/12758 (11.1)  

No MTX or Biologic drugs   810 (12.6)   0 (0.0)   0 (0.0)   0 (0.0)   373/1308 (28.5)   1183/12758 (9.3)  Nr. patients with ESI or moderate/severe/serious AE

1070 (19.2) 1197 (68.2) 1163(37.1) 27 (24.1) 11 (0.8) 3364 (28.4)

Nr. patients with ESI 627 (9.7) 255 (14.5) 249 (7.9) 5 (4.5) 2 (0.1) 982 (8.3) Nr. patients with moderate/severe/serious AE

889 (13.8) 942 (53.7) 1069 (34.1) 24 (21.4) 68 (4.8) 2965 (25.0)