powerpoint presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. these statements...

26
基石药业 (2616.HK2020年中期业绩会推介材料 2020819

Upload: others

Post on 06-Oct-2020

8 views

Category:

Documents


0 download

TRANSCRIPT

Page 1: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

基石药业 (2616.HK)

2020年中期业绩会推介材料

2020年8月19日

Page 2: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

2

免责声明

By attending the meeting where this presentation is made, or by reading the presentation materials, you agree to be bound by the following:

The information in this presentation has been prepared by representatives of CStone Pharmaceuticals (the "Company" and, together with its subsidiaries, the "Group") for

use in presentations by the Group for information purpose. No part of this presentation will form the basis of, or be relied on in connection with, any contract or commitment

or investment decision.

Certain statements contained in this presentation and in the accompanying oral presentation, may constitute forward-looking statements. Examples of such forward-looking

statements include those regarding investigational drug candidates and clinical trials and the status and related results thereto, as well as those regarding continuing and

further development and commercialization efforts and transactions with third parties. Such statements, based as they are on the current analysis and expectations of

management, inherently involve numerous risks and uncertainties, known and unknown, many of which are beyond the Company’s control. Such risks include but are not

limited to: the impact of general economic conditions, general conditions in the pharmaceutical industry, changes in the global and regional regulatory environment in the

jurisdictions in which the Company’s does business, market volatility, fluctuations in costs and changes to the competitive environment. Consequently, actual future results

may differ materially from the anticipated results expressed in the forward-looking statements. In the case of forward-looking statements regarding investigational drug

candidates and continuing further development efforts, specific risks which could cause actual results to differ materially from the Company’s current analysis and

expectations include: failure to demonstrate the safety, tolerability and efficacy of the Company’s drug candidates, final and quality controlled verification of data and the

related analyses, the expense and uncertainty of obtaining regulatory approval, the possibility of having to conduct additional clinical trials and the Company’s reliance on

third parties to conduct drug development, manufacturing and other services. Further, even if regulatory approval is obtained, pharmaceutical products are generally

subject to stringent on-going governmental regulation, challenges in gaining market acceptance and competition. These statements are also subject to a number of material

risks and uncertainties that are described in the Company’s prospectus published onto the websites of the Company and The Stock Exchange of Hong Kong Limited and

the announcements and other disclosures we make from time to time. The reader should not place undue reliance on any forward-looking statements included in this

presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows any

obligation to update or revise such statements as a result of any event, circumstances or otherwise, unless required by applicable legislation or regulation.

Forward-looking statements are sometimes identified by the use of forward-looking terminology such as "believe," "expects," "may," "will," "could," "should," "shall," "risk,"

"intends," "estimates," "plans," "predicts," "continues," "assumes," "positioned" or "anticipates" or the negative thereof, other variations thereon or comparable terminology or

by discussions of strategy, plans, objectives, goals, future events or intentions.

No representation or warranty, express or implied, is made as to, and no reliance should be placed on, the fairness, accuracy, completeness or correctness of the

information, or opinions contained herein. The information set out herein may be subject to updating, revision, verification and amendment and such information may

change materially.

This presentation and the information contained herein is highly confidential and being furnished to you solely for your information and may not be reproduced or

redistributed in any manner to any other person, in whole or in part. In particular, neither the information contained in this presentation nor any copy hereof may be, directly

or indirectly, taken or transmitted into or distributed in any jurisdiction which prohibits the same except in compliance with applicable securities laws. This presentation and

the accompanying oral presentation contains data and information obtained from third-party studies and internal company analysis of such data and information. We have

not independently verified the data and information obtained from these sources.

By attending this presentation, you acknowledge that you will be solely responsible for your own assessment of the market and the market position of the Group and that

you will conduct your own analysis and be solely responsible for forming your own view of the potential future performance of the business of the Group.

Page 3: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

3

成为全球知名的中国领先的生物医药公司

行业领先的

管理团队

综合性的

清晰聚焦临床开发的生物制药企业并向商

业化阶段转型

1.5亿美元

A轮

2.62亿美元

B轮(2016年7月)(2018年5月)

公司成立4年

3.28亿美元

香港IPO

(2019年2月)布局均衡的

专注于免疫肿瘤及精准治疗药物的肿瘤产品组合,2020

年将有超过5项NDA递交

香港联交所上市2616.HK

备注::NDA=新药申请

Page 4: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

4

基石药业正在迅速迈入商业化阶段,转型为具备全产业链能力的生物制药公司

一流水准的生产基地动工

阿泊替尼(KIT/PDGFRA

抑制剂)在大陆及台湾地区递交新药上市申请

与Blueprint及Agios达成产品引进项目

公司成立(2015年12月)

苏州转化医学中心成立

Ivosidenib

(IDH1抑制剂)在台湾地区递交新药上市申请

Pralsetinib(RET

抑制剂)针对二线RET融合阳性非小细胞肺癌的中国注册试验取得成功

与 Numab达成产品引进及研发合作项目

与Bayer达成全球临床合作项目

舒格利单抗 (CS1001,

PD-L1抗体)针对一线IV期非小细胞肺癌(鳞状和非鳞状)的中国注册试验取得成功

商业化能力迅速提升

2016 2017 2018 2019 2020

港交所IPOA轮融资 B轮融资

舒格利单抗 (CS1001,

PD-L1抗体)I期试验首例患者给药

Page 5: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

5

舒格利单抗 (CS1001, PD-L1抗体)

• 在一线治疗IV期鳞状和非鳞状NSCLC的III期试验达到主要终点且取得强阳性关键性结果

• NDA递交准备中

2020年至今取得的关键临床和注册里程碑,助推基石药业商业化转型

▪ 三项关键性研究取得强阳性结果

▪ 显著的降低了基石后期产品的风险

Pralsetinib (RET抑制剂)

• 二线RET融合NSCLC的中国患者队列关键研究显示了深度持久的抗肿瘤活性,与全球数据一致

• 中国大陆NDA递交准备中

阿泊替尼 (KIT/PDGFRA抑制剂)

• PDGFRA 外显子18突变胃肠道间质瘤的NDA申请已被NMPA和台湾FDA受理

备注: NSCLC=非小细胞肺癌,,NMPA=中国国家药监局,FDA=食品药品监督管理局

Page 6: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

6

2020年至今后期产品其他显著成就

◼ 包括III期非小细胞肺癌、一线胃癌、一线食管癌和复发/难治性结外自然杀伤T细胞淋巴瘤(R/R- ENKTL)的5项关键试验进展顺利,其中R/R- ENKTL试验的IND获得FDA批准,研究将扩展至美国

◼ 针对一线肝细胞癌的全球III期试验正在进行中,并获得了美国FDA授予的孤儿药资格(ODD)

◼ 完成中国一线RET突变MTC关键试验的入组

◼ 启动在一线RET融合阳性NSCLC的关键试验

◼ 针对其他RET突变实体瘤的篮子队列在入组中

◼ 获得台湾FDA NDA批准,用于治疗患有IDH1突变的复发/难治性急性髓系白血病成人患者。预计2020年下半年获得上市批准

备注::R/R =复发或难治性,ENKTL =结外自然杀伤T细胞淋巴瘤,NSCLC =非小细胞肺癌,MTC =甲状腺髓样癌,IND=新药临床试验申请

Pralsetinib

(RET抑制剂)

舒格利单抗(PD-L1抗体)

Ivosidenib

(IDH1抑制剂)

CS1003

(PD-1抗体)

Page 7: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

7

IDH1突变复发/难治性

急性髓系白血病

显著的商业化进展截至2021年预计将有4款产品的超过5项NDA获批

Ivosidenib

(IDH1 抑制剂)

阿泊替尼(KIT/PDGFRA

抑制剂)

Pralsetinib

(RET抑制剂) 舒格利单抗(PD-L1抗体)

PDGFRA外显子18

突变胃肠道间质瘤

RET融合

二线非小细胞肺癌

一线IV期非小细胞肺癌

(鳞状和非鳞状)

中国台湾新加坡

中国大陆中国台湾

中国大陆中国台湾

中国大陆

Page 8: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

8

早期产品2020年至今显著进展

◼ 在特定瘤种中启动CS1002 (CTLA-4抗体)及CS1003 (PD-1抗体)联用剂量扩展期临床试验

◼ 在FGF19+肝癌患者中启动fisogatinib (FGFR4抑制剂)及舒格利单抗 (PD-L1

抗体)联合疗法II期临床试验

◼ 多纳非尼+舒格利单抗联合疗法中国IND于2020年4月获批

◼ NM21-1480 (PD-L1×4-1BB×HSA三特异性分子) 美国IND于2020年6月获批(Numab), 台湾地区IND于2020年8月获批

◼ CS3002 (CDK4/6抑制剂): IND获得NMPA批准; 澳大利亚单药剂量递增临床试验于2020年1月实现首例患者给药(FPFD)

◼ CS3005 (A2aR拮抗剂): IND获得NMPA批准; 澳大利亚单药剂量递增临床试验于2020年1月实现首例患者给药(FPFD)

◼ 舒格利单抗 (PD-L1抗体), CS3002 (CDK4/6抑制剂)及CS3003 (HDAC6抑制剂)在2020 AACR第二阶段线上年会上发布临床前数据

两项单药剂量递增试验实现首例患者

给药

两项联合疗法临床试验启动

临床前数据发布

两项IND获批

备注: AACR = 美国癌症研究协会.

Page 9: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

9

2020年至今商业运营、商务拓展及生产取得令人瞩目的成就

商业运营

商务拓展

生产

◼ 迅速提升商业化能力,多位经验丰富的部门负责人到岗,包括台湾及香港地区总经理、销售、市场、医学事务及市场准入等

‒ 核心管理团队均拥有超过15年的中国医药行业经验,有着广泛和强大的人脉资源

‒ 已建设具有极强竞争力的核心销售团队覆盖中国大陆及台湾地区的目标医院

◼ 成功将待商业化产品ivosidenib (IDH1抑制剂)以及阿泊替尼(KIT/

PDGFRA抑制剂)纳入CSCO诊疗指南

◼ 持续与潜在合作伙伴就多项极具价值的合作机会进行洽谈,包括项目引进、产品授权及战略合作

◼ 将ivosidenib (IDH1抑制剂)的开发及商业化权利覆盖区域从大中华区扩展至新加坡

◼ 国际一流、国内顶尖的全球研发总部及产业化基地动工,预计2020年下半年完成主体建筑封顶

◼ 通过多渠道与目标医生就疾病、诊断及产品进行广泛的互动和沟通

◼ 海南博鳌乐城率先落地项目签署首份商业协议,提升品牌知名度,为近期在中国大陆的成功上市打下坚实基础

备注: CSCO=中国临床肿瘤学会

Page 10: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

10

▪ 竞争定位

▪ 首个作为一线治疗在IV期鳞状和非鳞状NSCLC患者的随机双盲III期试验中显示出压倒性疗效的PD-L1抗体

▪ 创新性设计

▪ 1项注册试验同时覆盖两种关键的组织学亚型(鳞状和非鳞状),所需试验患者人数更少(n=480),完成速度更快,试验成本更低

▪ 卓越的执行

▪ 尽管入组竞争激烈且处于新型冠状病毒肺炎爆发的严峻形势,我们从首例患者入组到完成480例患者试验的主要结果公布仅用了20个月,而行业基准为25个月左右。我们从启动I期到首次III期报告结果也仅用了不到3年

▪ 期中分析显示,舒格利单抗联合化疗在统计学和临床上显著延长了PFS,降低50%的疾病进展或死亡风险 (HR = 0.5, p < 0.0001)

▪ 在包括了组织学亚型和PD-L1表达水平的所有亚组均显示出了临床获益

▪ 舒格利单抗联合化疗的安全性良好,未发现新的安全性信号

▪ 计划于2020年4季度递交NDA申请成就

重要性

舒格利单抗(PD-L1)III期试验取得强阳性结果一线治疗NSCLC(IV期鳞状和非鳞状)

备注: PFS=无进展生存期, HR=风险比

Page 11: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

11

▪ 本地市场竞争定位

▪ 有望成为中国市场上第一个治疗RET 融合阳性NSCLC患者的RET抑制剂

▪ 卓越的执行

▪ 从我们获得授权到公布这项桥接性注册研究的关键结果仅用了2年

▪ 从第一例患者入组(FPI)到公布关键结果仅用了11个月,入组率比全球平均水平高4倍

▪ 在二线RET融合阳性的NSCLC中国患者队列中观察到深度持久的抗肿瘤活性,数据将在接下来的学术会议上公布

▪ 疗效和安全性结果与全球数据一致,pralsetinib在中国患者人群中耐受性良好

▪ 计划于2020年第三季度在中国大陆递交NDA申请成就

重要性

Pralsetinib(RET)在中国患者队列的关键试验显示深度持久的疗效二线治疗NSCLC(RET融合阳性)

Page 12: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

12

重要性

成就

▪ 本地市场竞争定位

‒ 有望成为国内首个针对PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤的治疗方法

▪ 卓越的执行

‒ 从获得授权到在中国大陆和台湾递交NDA仅用了大约20个月

‒ 相比原定的NDA申报计划提前了2个季度

▪ 今年4月针对PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性成人胃肠道间质瘤的NDA申请在中国大陆获得受理

▪ NMPA授予了优先审评资格

▪ 今年3月针对PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤的NDA申请在台湾地区获得受理

▪ 中国患者队列的初步疗效和安全性数据在2020年ASCO会议上公布

阿泊替尼(KIT/PDGFRA)NDA申请在中国大陆和台湾获得受理PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤

备注: ASCO = 美国临床肿瘤学会年会

Page 13: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

13

舒格利单抗独特的作用机理以及NM21-1480三特异性分子的突出的设计使其拥有成为同类最优免疫检查点抑制剂的潜力

4-1BB

T cell

PD-1

PD-L1

4-1BB

Cancer

T cell

scMATCH3

• 基石和Numab共同开发的领先的下一代PD-

L1候选产品

• 单价三特异性分子,可结合 PD-L1 (免疫检查点)、4-1BB(免疫激动剂)以及 HSA (半衰期延长)

• 4-1BB在肿瘤细胞与PD-L1高度亲和连结的情况下才被激活

• IND于2020年6月以及2020年8月分别获得美国FDA以及台湾FDA批准

• 位于美国和台湾的多中心I期临床研究患者招募进行中

• 全人源、全长 IgG4–最小可能性产生抗药物抗体(ADA)

• 自然缺失ADCC/CDC活性–更好的安全性,避免不必要的T细胞攻击

• 保留ADCP活性 ,可引起巨噬细胞直接吞灭肿瘤细胞,同时加强肿瘤细胞抗原递呈,获得长期抗肿瘤免疫

• 除了在自然杀伤T细胞淋巴瘤的显著数据之外,这一创新机制也解释了我们在临床试验中观察到的舒格利单抗在非小细胞肺癌以及食管癌中的较高临床活性

NM21-1480 (PD-L1x4-1BBxHSA)2舒格利单抗独特的作用机制1

备注:IgG4=免疫球蛋白G4, ADCP=抗体依赖的细胞吞噬,ADCC=抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用,CDC=补体依赖的细胞毒性

Page 14: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

14

一流水准的生产基地建设中,预计明年正式投入使用

◼ 2019年8月,我们与新建元(苏州工业园区下属一家国有企业)签订协议,于苏州工业园区建造生产基地

◼ 2020年上半年动工建设,2020年下半年主体建筑将封顶,预计2021年底前正式投入使用

◼ 规划总计容面积面积大约为 100,000 平方米

◼ 生产能力:建成后,基地将同时具备研发、中试及商业化生产的一体化研发生产能力

◼ 预计产能: 26,000L大分子制剂 ,10亿片小分子片剂及小分子胶囊

◼ 在临床和商业化阶段生产上与药明生物持续保持战略合作关系

小分子 生物制剂

符合中国与全球的药品生产管理规范(GMP)

规划的生物制剂工厂产能设计:26,000L大分子生物药和10亿片小分子药物

完善质控更低成本

保护关键技术 合规监控

高效规划

长期稳定

供应价值创造

Page 15: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

15

2020上半年财务情况总结

现金余额

◼ 截至2020年6月30日,现金、现金等价物以及定期存款为21.24亿元人民

币,2019年12月31日为27.26亿元人民币

◼ 现金头寸减少6.02亿元,主要由于研发开支、行政及销售开支所致

现金来源

◼ IPO 现金:23.94亿港币(超额配售后)

◼ 银行借款:银行贷款授信额度2亿元人民币,主要用于营运资本的改善,

以及生产基地和其他设施的建设

现金用途◼ 研发开支(non-IFRS1 ):4.70亿元人民币

◼ 行政及销售开支(non-IFRS1):1.00亿元人民币

备注: 1. 经以股份为基础的补偿调整后

Page 16: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

16

注册性研究数据

◼ 舒格利单抗(PD-L1): IV期非小细胞肺癌注册性研究数据于8

月公布

◼ 阿泊替尼(KIT/PDGFRA): PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤注册性研究数据于2020年ASCO公布

◼ Pralsetinib (RET): 一线RET融合非小细胞肺癌注册性研究数据于7月公布

2020年至今,得益于公司出色的执行能力,多项激动人心的里程碑得以实现,我们期待着更多重要里程碑的到来

2020年至今已实现的里程碑 2020年将要完成的重大事件

NDA递交

◼ 阿泊替尼(KIT/PDGFRA): PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤 NDA已在4月由中国药监局受理,另外PDGFRA外显子18

突变胃肠道间质瘤 NDA也在3月递交至台湾FDA

临床开发

早期研究、商业运营、

商务拓展及生产

NDA批准

◼ Ivosidenib (IDH1): 复发/难治性急性髓系白血病,中国台湾 ◼ 舒格利单抗(PD-L1): IV期非小细胞肺癌,中国大陆

◼ Pralsetinib (RET): 二线RET融合非小细胞肺癌,中国大陆

◼ Ivosidenib (IDH1): 复发/难治性急性髓系白血病,新加坡

NDA递交

注册性研究数据

◼ 舒格利单抗(PD-L1): III期非小细胞肺癌注册性研究数据于2020年第四季度 / 2021年第一季度公布

◼ Pralsetinib (RET): 一线甲状腺髓样癌注册性研究数据于2020

年第四季度公布

早期研究

◼ NM21-1480 IND于美国和台湾获批

◼ 舒格利单抗(PD-L1), CS3002 (CDK4/6)以及CS3003

(HDAC6)的临床前数据于2020年AACR第二阶段线上年会上公布

商业运营

◼ 制定健全的商业计划为产品上市做好准备

◼ 打造完善且有力的商业运营能力

商务拓展

◼ Ivosidenib (IDH1)获得新加坡的开发及商业化权益

商务拓展

◼ 持续于潜在合作伙伴针对多项合作机会进行洽谈,包括引进、授权及战略合作

商业运营

◼ TIBSOVO (ivosidenib)针对复发/难治性急性髓系白血病在台湾上市1

生产

◼ 主体建筑预计在2020年下半年封顶

国际会议公布的主要数据

◼ IV期鳞状及非鳞状非小细胞肺癌Ib期试验数据于2020年ASCO公布

备注: 1. 取决于上市许可的批准

Page 17: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

业务概览

Page 18: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

18

具备出色业绩和互补专长的行业领先的管理团队

江宁军 MD, PhD

董事长兼首席执行官

杨建新 MD, PhD

首席医学官

谢毅钊MD, PhD

首席转化医学官

李景荣 PhD

产品开发与生产高级副总裁

王三虎 MPH

政府及注册事务高级副总裁

张英华人力运营副总裁

袁斌 PhD, MBA

首席战略官

王辛中 PhD

首席科学官

赵萍 MD, MBA

大中华区总经理兼公司商业运营负责人

Page 19: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

19

Paul Bunn

MD

Weiping Zou

MD,PhD

Richard Finn

MD

2018-2019年AACR前主席美国约翰霍普金斯大学

肿瘤学教授

AACR肿瘤免疫学会主席美国密歇根大学

Charles B.de Nancrede

冠名教授

国际肝癌协会前主席美国加州大学洛杉矶分校

临床教授

Elizabeth Jaffee

MD

2002-2003年ASCO前主席美国科罗拉多大学

终身成就奖

卓越的世界级科学顾问委员会具备丰富的肿瘤及免疫肿瘤专长

Page 20: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

20

专注于免疫肿瘤和精准治疗药物的均衡肿瘤产品组合

20

候选药物主要适应症和治疗线数

商业权利 临床前 剂量递增概念验证(POC)

关键性试验(Pivotal)

新药上市申请 合作伙伴

舒格利单抗(CS1001, PD-L1)

非小细胞肺癌,胃癌,食管癌复发/难治性自然杀伤T细胞淋巴瘤

CS1003(PD-1)

肝细胞癌

Ivosidenib(IDH1)

复发/难治性急性髓系白血病,

一线急性髓系白血病, 胆管癌

阿泊替尼(KIT / PDGFRA)

PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤,

晚期系统性肥大细胞增多症,

惰性系统性肥大细胞增多症

Pralsetinib(RET)

一线/二线非小细胞肺癌,

一线甲状腺髓样癌

Fisogatinib(FGFR4)

一线/二线肝细胞癌

CS1002(CTLA-4)

实体瘤

CS3006(MEK)

实体瘤

CS3003(HDAC6)

实体瘤,

复发/难治性多发性骨髓瘤

CS3002(CDK4/6)

实体瘤

CS3005(A2aR)

实体瘤

NM21-1480(PD-L1/4-1BB/HSA)

实体瘤

CS1009

CS3004

CS2004

临床前

后期阶段

尚未披露

临床

/IN

D

中国全球 韩国 新加坡

台湾NDA批准

中国大陆及台湾NDA递交

资料来源:公司备注:所示产品的临床进展为“商业权利”一栏标注的地区的进展状态

Page 21: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

21

聚焦中国最大的适应症,覆盖超过55%的癌症新增病例

PD-L1 单药

III期NSCLC

肺癌

774,323

胃癌 肝癌 食管癌

456,124 392,868 307,359

PD-L1 + 化疗

IV期NSCLC

PD-L1 + 化疗

晚期GC/GEJ

PD-L1+瑞戈非尼

晚期GC/GEJ

PD-1 + VEGFRi

晚期HCC

PD-L1 + Fisogatinib

FGF19+ HCC

PD-L1 + 化疗

晚期ESCC

癌症类型

新增例数(2018)

五年患病例数(2018)

716,411 603,851 296,780 284,163

正在进行和计划的

临床试验

结直肠癌

516,859

1,237,145

PD-L1+瑞戈非尼

晚期CRC

Pralsetinib RETm

一线及二线NSCLC

注册性

Fisogatinib

FGF19+ HCC

探索性

PD-1+瑞戈非尼

晚期GC/GEJ

PD-1+瑞戈非尼

晚期CRC

资料来源:Globocan 2018

备注:NSCLC = 非小细胞肺癌; GC = 胃癌; GEJ = 胃食管交界处腺癌; HCC = 肝细胞癌; ESCC = 食管鳞状细胞癌; CRC = 结直肠癌;

VEGFRi = 血管内皮生长因子受体抑制剂

Page 22: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

22

低风险的联合疗法基石独有的创新联合疗法

多特异性/多功能性

PD-(L)1 + Chemo/RT

(S3 NSCLC, S4 NSCLC,

1L GC, 1L EC)

PD-1 + CS1002 (CTLA-4)

PD-(L)1 + Regorafenib (VEGF)

PD-L1 + Fisogatinib (FGFR4)

PD-L1 + CS3002 (CDK4/6)

NM21-1480

(PD-L1 x 4-1BB)

更多…

更多…

PD-(L)1 + Lenvatinib (VEGF)

3免疫肿瘤骨架产品

■ 中国唯一一家同时拥有临床阶段PD-L1,

PD-1 及 CTLA-

4的公司

■ 10 个自主研发的低风险联合治疗产品以及5 个引进的同类首创/同类最优产品

15在研产品

■ PD-L1x4-1BB

带来更灵活的联合疗法并有望达到更好疗效

1潜在第二代PD-(L)1

更多…

PD-1 + CS1002 (CLTA-4) +

CS3005 (A2aR)

I/O+Chemo/ RT I/O+I/OI/O+TT (targeted

therapy)

11 项联合疗法试验,包括5项注册性研究

III期

III期

围绕3大免疫肿瘤骨架产品的大规模产品组合引领差异化联合疗法策略

Page 23: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

23

临床研发引擎:由经验丰富的管理者领导,具备全球性CRO

支持的强大内部团队

23

拥有~180名临床员工的强大自有研发团队,占所有员工的~55%,其中有~75%拥有高学位2 并且 ~72%拥有在大型国际性公司的临床研发经验

▪ 前百济神州临床研发负责人及高级副总裁,带领PD-1,BTK,PARP及RAF二聚体抑制剂的发展

▪ 曾领导超过 40 项国际及中国临床试验

杨建新MD, PhD

首席医学官

▪ 前默沙东(美国)早期临床研发部门执行总监▪ 曾领导超过 30 项肿瘤首次人体试验▪ 曾领导超过 20 免疫肿瘤联合疗法试验

谢毅钊 MD, PhD

首席转化医学官

▪ 赛诺菲前亚太地区研发部门负责人

▪ 曾带领多达21,000患者的大型临床试验

▪ 曾在5年内领导 79 项临床试验并取得 30

项NDA

江宁军MD, PhD

董事长兼首席执行官

由内部团队进行临床战略规划和开发监督,同时将日常执行工作外包给全球性CRO,从而确保效率和可扩展性之间的最佳平衡

注册事务

临床研发

&

药物警戒

1

临床运营

生物计量学

&医学撰写

质量监管

负责后期临床研发以及注册事务

早期研发

临床药理学

转化医学

&

生物标记物

分子诊断

负责早期临床研发以及诊断/生物标记物

备注:1. 包括胃肠道肿瘤,肺癌,血液及其他实体瘤,以及药物警戒研究;2. 硕士及以上;3 CRO=药物研发外包机构

Page 24: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

24

■ 基石内部研发平台

■ “轮辐”模式进行内部项目研发推进➢ 基石命名靶点;内部团队负责人及项目经理带领项目推进➢ 先导物发现及优化由CRO或其他平台公司进行,直到临床前候选

化合物阶段,将回到基石继续推进

■ 公司和领先的学术试验室合作进行先导候选物的鉴别,继而带来基石进行后续研发

备注:DDSU=国内新药研发服务部Source:L Jiang et al. Ferroptosis as a p53-mediated activity during tumour suppression Nature 2015, 520: 57–62

通过疫苗进行抗原的注射

外部合作内部研发

肿瘤疫苗

针对铁死亡通路可潜在加强细胞敏感度并提高免疫治疗有效性

免疫力免疫治疗化疗放疗

氧化应激高活性氧自由基

(ROS)

肿瘤糖酵解作用低葡萄糖

调节T细胞( Treg)凋亡

肿瘤铁死亡(ferroptosis)

氨基酸代谢

髓系细胞发展

原始以及效应性T

细胞功能障碍

树突细胞(DC)病变

新型生物学

Weiping Zou

MD, PhDElizabeth Jaffee

MD

Numab

药明康德

药明康德DDSU

公司A

公司B

公司C

基石药业

专注领域:“颠覆性”生物学,多特异性生物制剂,癌症疫苗

Page 25: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

25

近期我们将聚焦精准治疗,长期则将着重于PD-(L)1针对的中国多发肿瘤的治疗

近期(2020~2021) 中期(2022~2025) 长期(2026~)

预计 4 个产品

覆盖 4+ 个适应症1

Pralsetinib

PDGFRA胃肠道间质瘤

二线非小细胞肺癌

复发/难治性

急性髓系白血病

IV期非小细胞肺癌

(鳞状和非鳞状)

预计 ~6 个产品

覆盖 14+个适应症1

预计 ~13 个潜在获批产品

覆盖 20+适应症1

Pralsetinib

PD-1

PDGFRA胃肠道间质瘤,

系统性肥大细胞增多症

一线、二线非小细胞肺癌一线甲状腺髓样癌

复发/难治性急性髓系白血病,不适合强化治疗急性髓系白血病

IV期非小细胞肺癌(鳞状和非鳞状)、III期非小细胞肺癌、食管鳞状癌,胃癌、自然杀伤T细胞淋巴瘤

肝细胞癌

肝细胞癌

Pralsetinib

PD-1

PDGFRA胃肠道间质瘤,

系统性肥大细胞增多症

一线、二线非小细胞肺癌一线甲状腺髓样癌

复发/难治性急性髓系白血病,不适合强化治疗急性髓系白血病

IV期非小细胞肺癌(鳞状和非鳞状)、III期非小细胞肺癌、食管鳞状癌,胃癌、自然杀伤T细胞淋巴瘤

肝细胞癌

肝细胞癌Fisogatinib

FisogatinibCTLA-4; CDK4/6; A2A; PD-L1/4-1BB/HSA; CS1009, CS3004, CS2004

备注:1. 针对引进的资产,NDA审批时间将基于我们合作伙伴被美国FDA批准的时间

舒格利单抗(PD-L1)

舒格利单抗(PD-L1)

舒格利单抗(PD-L1)

我们不断丰富我们管线产品,来契合我们的管线2.0战略

Page 26: PowerPoint Presentation · presentation or in the accompanying oral presentation. These statements speak only as of the date made, and the Company is under no obligation and disavows

谢谢!