Estado actual de los registros de neoplasias mieloproliferativas

III Reunión de GEMFIN

Alberto Alvarez Larrán

Servicio Hematología, Hospital Clínic, Barcelona

Madrid, mayo 2018

Registro PV • Started in 2011

• Retrospective but updated periodically

• Coordinator: Alberto Alvarez-Larrán

• Data entry by investigators in a online CRF

• Financial support from Novartis

PV registry, n = 1645

Region Population Patients included

Patients x 100.000

population

Andalucía 8.403.450 197 2.34

Cataluña 7.453.957 370 4.96

Madrid 6.506.437 269 4.13

Valencia 4.932.302 138 2.79

Galicia 2.703.662 123 4.55

Castilla-León 2.423.875 148 6.1

País vasco 2.168.254 103 4.7

Islas Canarias 2.164.344 82 3.8

Murcia 1.474.071 84 5.7

PV registry: Patient characteristics

• Median age: 68 years

• Sex: Male 52%, female 48%

• Median follow-up: 5 years

86%

1% 6% 7%

JAK2V617F

Exon 12

JAK2 negative

ND

PV Registry: Therapy

• Phlebotomies: 69%

0

20

40

60

80

100

Hu IFN Ana P32 Ruxo Bu

81%

2% 4% 1% 3% 4

N=1365 N=30 N=64 N=11 N=53 N=53

Comparison of Ruxolitinib and Real-world Best Available Therapy in terms of Overall Survival and Thrombosis in Patients with Polycythemia Vera who are Resistant or Intolerant to Hydroxyurea Alvarez- Larrán A, Verstovsek S, Pérez-Encinas M, Kiladjian JJ, Ferrer-Marín F, Vannucchi A, Martínez López J, Besses C, Cameron C, Situ A, Charter A, Hernández-Boluda JC

• Poster session. 23rd congress of EHA, Estocolmo

PV registry: Future objectives

Survival and thrombosis according to treatment modalities in patients with resistance/intolerance to Hu

Thrombosis in low-risk patients managed with phlebotomies

ET Registry • Started in 2017

• Prospective

• Duration: 5 years

• Coordinator: Juan Carlos Hernández-Boluda, Carles Besses and Alberto Alvarez-Larrán,

• Data entry by investigators in a online CRF

• Financial support from Shire

Comunidad autónoma Coordinador Estado actual

Andalucía Maribel Mata Aprobado, abierto

Aragón Gonzalo Caballero Aprobado, abierto

Baleares M. Antonia Durán Aprobado, abierto

Canarias José M. Raya Aprobado, abierto

Castilla-La Mancha - -

Castilla-León Beatriz Cuevas Aprobado, abierto

Cataluña Alberto Alvarez Larrán Aprobado, abierto

Galicia Manuel Perez Encinas Aprobado, abierto

La Rioja Jesús Feliu Aprobado, pte contrato

Madrid Joaquín Martínez Aprobado CA, pte CEIC y contrato

Murcia Paqui Ferrer Aprobado CEIC, pte CA

Navarra May Antelo Aprobado, pte contrato

País Vasco Ana Moretó Aprobado, abierto

Valencia Juan Carlos Hernández Boluda

Aprobado, abierto

RETE, n= 1141

Region Population Patients included

Patients x 100000

population

Andalucía 8.403.450 29 0.3

Cataluña 7.453.957 197 2.6

Madrid 6.506.437 - -

Valencia 4.932.302 218 4.4

Galicia 2.703.662 138 5.1

Castilla-León 2.423.875 136 5.6

País vasco 2.168.254 - -

Islas Canarias 2.164.344 145 6.7

Murcia 1.474.071 119 8.1

ET Registry: Patient characteristics

• Median age: 62 years

• Sex: Male 39%, female 61%

• Follow-up: 1 year

61% 16%

10%

1% 11%

JAK2V617F CALR TN MPL ND

N= 1141

ET Spanish Registry: Therapy

35% 65%

First-line therapy

Low-dose aspirin or observation

Cytoreduction

0

25

50

75

100

HU ANA IFN BU

66%

17%

2% 2%

N= 1141 N= 873

RETE: próximos objetivos

• Probabilidad de trombosis según IPSET • Edad < 60 años, JAK2V617F+ con FRCV

• Edad > 60 años, no historia de trombosis, JAK2V617F-

• Probabilidad trombosis según riesgo cardiovascular • Medición presión arterial

• Colesterol LDL y HDL

MF Registry • Started in 2011

• Retrospective and prospective

• Duration: 5 years

• Coordinator: Juan-Carlos Hernández-Boluda

• Data entry by investigators in a online CRF

• Financial support from Novartis

MF registry, N= 1261

Region Population Patients recruited

Patients x 100000

population

Andalucía 8.403.450 128 1.5

Cataluña 7.453.957 415 5.6

Madrid 6.506.437 155 2.4

Valencia 4.932.302 155 3.1

Galicia 2.703.662 49 1.8

Castilla-León 2.423.875 72 3.0

País Vasco 2.168.254 17 0.8

Islas Canarias 2.164.344 97 4.5

Murcia 1.474.071 48 3.3

MF Registry: Patient characteristics

• Median age: 68 years

• Sex: Male 60%, female 40%

• Follow-up: 3 years

N= 1095

MF Registry: Therapy

N= 1095

Estudio observacional prospectivo para

identificar los aspectos clínicos que

conducen a la toma de decisiones

terapéuticas en pacientes con mielofibrosis

Coordinadores: Regina García Delgado, JC Hernández Boluda

Situación del estudio: fase de análisis de los datos recogidos en

las visitas basal y seguimiento en meses 6 y 12 del estudio

TRATABILIDAD en MIELOFIBROSIS.

Objetivo

- Analizar el impacto de las comorbilidades basales en el pronóstico

y decisión terapéutica de la mielofibrosis

Fuente de los datos:

• Registro español de MF/Estudio Tratabilidad

Fecha de publicación: octubre-noviembre 2018

Análisis real del riesgo trombótico atribuible a

mielofibrosis: incidencia y factores de riesgo

- Coordinadoras: Regina García Delgado y María García Fortes

(Hospital Virgen de la Victoria, Málaga)

- Objetivos:

Principal: incidencia de eventos vasculares en mielofibrosis y

comparación con incidencia prevista para esos pacientes según sus

características basales aplicando los scores de riesgo (Framingham,

Regicor, QRISK…).

Secundario: identificar los factores de la enfermedad que se asocian

con aumento de riesgo trombótico de forma significativa.

- Fuente de datos:

• Registro Español de MF

Evolución natural de pacientes con NMP y

Síndrome de Budd-Chiari/trombosis portal

- Objetivo: analizar si existe alguna diferencia en la evolución

natural de los pacientes con NMP y SBC/TP en comparación con

aquellos que no han presentado este tipo de trombosis

- Variables a analizar: supervivencia, trombosis, hemorragia y

transformación

- Fuente de los datos:

• Registro español de SBC/TP

• Registro español de PV

• Registro español de MF

- Desarrollo del estudio: 2018

MPN-K study

• Sponsor: Fundazione per la Ricerca Ospedale Maggiore de

Bergamo

• Investigador principal: Tiziano Barbui

• Estudio retrospectivo de casos y controles

• Objetivo: explorar si la mutación JAK2V617F predispone a

tener segundas neoplasias

• Protocolo, resolución CEIC y formulario consentimiento

informado disponibles en web GEMFIN

• Soporte CRD: Arianna Ghirardi

E-mail: aghirardi@asst-pg23.it

Otros estudios

• TE MPL: cerrado. Pendiente publicación.

• Trombosis en pacientes con NMP sometidos a cirugía:

• IP: Laura Fox

• Servicio Hematología, Vall d’Hebron

• E-mail: mlfox@vhebron.net

• NGS en pacientes con resistencia a HU:

• IP: Esperanza Such

• Laboratorio de citogenética y biología molecular Servicio de Hematología Hospital Universitari i Politècnic La Fe Torre A – Planta 3 Avenida de Fernando Abril Martorell, nº 106, 46026 Valencia

• E-mail: such_esp@gva.es

Gracias!!!

Alberto Alvarez-Larrán: aalvar@clinic.ub.es

Juan Carlos Hernández-Boluda:

hernandez_jca@gva.es

Carlos Besses: cbesses@parcdesalutmar.cat