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¿Qué es un medicamento huérfano y
cómo se obtiene la designación?
¿Quiénes son los beneficiarios?
Jornada CIBERER – Platforma MM
Josep Torrent-FarnellResponsable Área del Medicamento (CatSalut)
21 de abril de 2017
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¿Qué es un medicamento huérfano?
• Medicamento huérfano: medicamento destinado a tratar una
enfermedad rara (“enfermedad minoritaria” o “rare disease”)
• Enfermedad Rara (ER): prevalencia inferior a los 5 casos cada
10.000 habitantes (EC Regulation 141/2000 on Orphan
Medicinal Products) (Europa)
• Prevalencia que define ER cambia en otros ámbitos
reguladores (USA, Australia, Japón)
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El desarrollo de nuevos medicamentos es un proceso largo, complejo y arriesgado
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Desarrollo medicamentos enfermedades
raras
Desarrollo medicamentos enfermedades
prevalentes
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Limitaciones en la investigación de medicamentos para ER
Menor conocimiento de la fisiopatologia de la enfermedad
Menor disponibilidad modelos preclínicos (validados)
Infradiagnóstico /Heterogeneidad/ Dispersión geográfica
Ausencia/escasez expertos clínicos – centros de referencia
Registros de pacientes en desarrollo
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Limitaciones en la investigación de medicamentos para ER
Bajo tamaño muestral
Selección de comparadores conflictiva (placebo)
Dificultad uso de controles históricos
Dificultad selección endpoints clínicamente relevantes
Tamaño de mercado reducido
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Medicamentos destinados a enfermedades raras antes del año 2000
Medicamentos
convencionales
Medicamentos
huérfanos
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¿Cómo ayudar a superar las barreras en el desarrollo de medicamentos huérfanos?
Creación regulación específica MMHH
� Incentivos� Soporte científico� Papel clave del Comité de
Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento
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La designación huérfana (ODD) como puertade entrada a la investigación
La designación de medicamento huérfano de la EMA (Orphan
Drug Designation - ODD) es la ayuda (incentivos) que facilitaran el
desarrollo de los medicamentos
DESIGNACIÓN HUÉRFANA
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Principales características de la designación huérfana
• Evaluación solicitudes y opinión por el COMP (EMA)
• La Decisión de la Comisión Europea da acceso a incentivos
• Destinado a medicamentos de uso humano
• No disponible para dispositivos médicos
• Procedimiento libre de costes
• Puede ser solicitado en cualquier fase de desarrollo del medicamento
• El solicitante puede ser una empresa o individuo (¡¡investigadores
independientes o institutos de investigación!! )
• Establecido en la Comunidad Europea (EU, Ice, Liech, Nor)
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Criterios para la designación de medicamentos huérfanos
1. Rareza / Retorno de la inversión
Condición médica que afecta a no más de 5 personas cada 10.000 personas en la
UE, o
Sin incentivos es improbable que la comercialización del medicamento genere
suficiente retorno que justifique la inversión necesaria
2. Gravedad
Amenazante para la vida o crónicamente debilitante
3. Tratamientos alternativos autorizados
No existen tratamientos para la condición, o
Existiendo tratamientos para la condición, el producto presenta beneficios
significativos (“significant benefit”)
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Procedimientos: ¿Cómo obtener una designación huérfana?
• Solicitudes realizadas a la EMA: consultable en web EMA
procedimientos (pre-submission meetings, templates, calendars…)
• Application form:
• Descripción de la condición
• Descripción del medicamento
• Cálculo de la prevalencia de la condición
• Justificación de la gravedad
• Justificación del “significant benefit”
• Descripción del desarrollo del medicamento (actual y futuro)
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Proposed Orphan condition
Prevalence justification < 5/10.000No Yes
Satisfactory methods
Yes No
Negative opinion
Overall
Rationale
Designation
Assumption on Significant benefit
No Yes
No Yes
Medical Plausibility
YesNo
Redefine
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Incentivos de la Designación Huérfana
• Únicamente si obtienen ODD (Opinión positiva COMP)
• Económicos / Comercialización
• Reducción / exención tasas
• Exclusividad de mercado en la UE durante 10 años
• Desarrollo del medicamento
• Protocol assistance
• Incentivos nacionales (Estados Miembros)
• Prioridad en los programas de investigación de la UE (p.ej. H2020)
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Hitos de la regulación de medicamentos huérfanos
Más de 1800 moléculas
designadas (eninvestigación)
129 medicamentos
autorizados
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Why Focus on rare diseases ?
Research Perspective� Driver of innovation for therapies
� 20% of all innovative products are intended for RD
� Benefit the most from the Genomics technologies
� Very motivated RD community / Advocacy Groups
� Fund research/ Do research/ manage registries
� Motivate researchers
� Patient-oriented research
� Disease models for research
� Gene expression
� System biology
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Research on RD: a Blooming FieldPubmed articles 1964-2014
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Orphan Drugs in the USA and Europe
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2222
Consolidar la agenda de investigación del UE
en enfermedades minoritarias
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Designación ≠ Autorización
Designación
Autorización de comercialización
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• Experiencia positiva de la regulación huérfana: más de 1800 moléculas
en investigación y 130 medicamentos autorizados
• Las enfermedades raras son un campo de trabajo que suponen una
oportunidad de crecimiento para grupos de investigación básicos
• La designación huérfana es un proceso gratuito, no excesivamente
complejo de abordar y que da derecho a una serie de incentivos
• La designación en si misma también “da valor” a los proyectos de
investigación
• Necesidad de fomentar y facilitar la investigación en enfermedades
minoritarias
Conclusiones
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Gracias por vuestra atenciónhttp://canalsalut.gencat.cat
JOY IN THE STORM (Winning Expert’s Choice photo - EURORDIS Photo Contest 2016)