Ética en los ensayos clínicos para enfermedades raras€¦ · que la participación en el ensayo...

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Ética en los ensayos clínicos para enfermedades raras

Punto de vista de los pacientes

RD Spanish National Strategy

Rosa Sánchez de Vega

Presidenta de FEDER

Madrid, 28 de octubre de 2009

Especificidad de las EERR

o 80% de origen genéticoo 2 de 3 aparecen antes de los 2 años de edadedado el 65% son graves y discapacitanteso Crónicas, discapacitantes, degenerativaso En un 50% de los casos, la vida está en juegoo Causan:

* el 35% de las muertes de niños


* el 35% de las muertes de niñosmenores 1 año* el 10% entre 1 y 5 años* el 12% entre los 5 y 15 años

Especificidad de las EERR

Escasos y dispersos pacientes

Escasa y dispersa información

Escaso y disperso conocimiento

Escasa e inconexa investigación

MAYOR DIFICULTAD EN RECLUTAR PACIENTES,

MAYOR NECESIDAD DE COORDINACIÓN


MAYOR NECESIDAD DE COORDINACIÓN

NECESIDAD DE ABORDAJE EUROPEO

PAPEL CLAVE DE LA ASOCIACIÓN

¿Cómo se siente el paciente ante una invitación a participar en EC?

Preocupación

Incertidumbre, dudaIncertidumbre, duda

Responsabilidad

Angustia

Inseguridad


Miedo

VALORACIÓN PROS-CONTRAS

Variables para la toma de decisión

Riesgo-beneficio Seguridad

Tipo de enfermedad: cómo afecta vida Tipo de enfermedad: cómo afecta vida diariaSituación en ese momentoGravedad o mal pronósticoVelocidad de progreso degenerativoExiste otro medicamento (aunque no tan


Existe otro medicamento (aunque no tan bueno)Ensayo de medicamento curativo o paliativo

Variables para la toma de decisión

Tiempo que lleva con la enfermedad

Se ha probado ya en otros antesSe ha probado ya en otros antes

Tiene que dejar el medicamento que toma, riesgo de empeorar si no funciona o placebo

Hay asociación que le ayuda y apoya

El nuevo tratamiento puede no mejorar pero


El nuevo tratamiento puede no mejorar pero no va a empeorar

Tiene poco que perder

Factores clave para el éxitode un ensayo clínico

Posibilidad de Interlocución con patrocinador e investigador

Buena relación médico-paciente

Información fluida y continua

Sinceridad, confianza para consultar

Implicación del paciente en todas las fases


Implicación del paciente en todas las fases

POR MEDIO DE UNA ASOCIACIÓN

Importancia de la implicación de la asociación

Aglutina pacientes con esa patología

Adapta la información de forma que sea Adapta la información de forma que sea comprensible para el afectado

Motiva a su participación: el afectado tiene motivación más allá de su beneficio personal

Capacita y forma a los socios, da confianza


Difunde los resultados: negativos y positivos

Conoce dónde están los especialistas

Participación en las fases del ensayo

Antes del ensayoAntes del ensayo

Durante el ensayo

Después del ensayo.


Antes del ensayo

Informa sobre el ensayo: pros y contras, condiciones y restricciones del estudio

Motiva a la participación. Deja libertad para participar

Apoya y facilita la labor del patrocinador y médico aclarando dudas e incertidumbres

Colaborando en la elaboración del


Colaborando en la elaboración del documento informativo y consentimiento informado

Un solo interlocutor

En colaboracióncon la asociación

•- El objetivo general del ensayo

•- Criterios de inclusión y exclusión de población seleccionada para el ensayopoblación seleccionada para el ensayo

-- Número de participantes

-- Restricciones, contraindicaciones...

-- Reglas de retirada

- Normas de finalización del ensayo: posibles


- Normas de finalización del ensayo: posibles situaciones de crisis inesperadas

Acuerdo de colaboracióncon la asociación

• Previsión de actuación ante sucesos adverso

• Modalidades de compartir información• Modalidades de compartir información

• Programación de la publicación de resultados y difusión de la información

• Modalidades de acceso a los datos de historia natural o muestras biológicas

Modalidades de cobertura de gastos: viajes


• Modalidades de cobertura de gastos: viajes

• Naturaleza y duración del seguro de cobertura de daños, ligados al ensayo

Consentimiento informado

La colaboración de la asociación en la elaboración del documento informativo elaboración del documento informativo

y del consentimiento informado garantizará que el contenido de estos

documentos esté adaptado a las expectativas y comprensión de los

participantes y se adelantará a problemas que puedan surgir con


problemas que puedan surgir con posterioridad.

EURORDIS Clinical Trials Charter

Consentimiento informado

La colaboración y adecuación del protocolo conseguirá mayor adhesión al protocolo conseguirá mayor adhesión al

ensayo y, por tanto, se reducen los riesgos y retiradas .

La mediación de la asociación con respecto a los aspectos metodológicos reduce la falta de datos y aumenta la calidad científica de los estudios


calidad científica de los estudios

EURORDIS Clinical Trials charter

Consentimiento informadoRequisitos:

No debe crear falsas expectativas, debe ser realista

Debe ser claro, con pros y contrasDebe ser claro, con pros y contras

La información debe ser adaptada a la edad y al nivel de comprensión del paciente

Contemplar capacidad de retirarse en el


Contemplar capacidad de retirarse en el momento que el afectado lo solicite

Información sobre seguro

Durante el ensayo

• El paciente siente incertidumbre por desconocimiento del tratamiento que está desconocimiento del tratamiento que está recibiendo: convencional, nuevo o placeboEsto puede llevar a su retirada del ensayo

• La asociación facilita la tarea al médico:- Explicando modificaciones durante el

proceso


proceso- Información sobre sucesos adversos y

sobre finalización injustificada o prematura..

Viabilidad del ensayo:Ejemplos

ANRIIDIA

Equilibrio riesgo-beneficioEquilibrio riesgo-beneficio

-Estudio de la lágrima

-Paquimetría de la córnea

-Tesis: fondo de ojo


-Miopía en aniridia

Qué le pedimos al médico

Que esté al día en los ensayos clínicos que se están llevando a cabo o sepa dónde buscar informacióninformación

Que invite a sus pacientes a formar parte del ensayo

Que Lo explique de forma comprensible…

Que sea accesible y cercano al paciente: dudas durante el proceso, comentar efectos secundarios


durante el proceso, comentar efectos secundarios

Que de seguridad, confianza y tranquilidad al paciente

Que sea sincero

Qué le pedimos al investigador

Que recuerde que está tratando con personas, en un entorno familiar

Que la participación en el ensayo pone en riesgo su Que la participación en el ensayo pone en riesgo su salud y condiciona la situación familiar

Que mire más allá de sus propios intereses personales o profesionales y competencia profesional.…

Que ponga en marcha líneas de investigación


Que ponga en marcha líneas de investigación traslacional o clínica, es decir, práctica para la mejora de calidad de vida del paciente

Que tenga en cuenta los intereses del paciente

Después del ensayo

Ayuda a la difusión de resultados entre los afectados, medios afectados, medios comunicación etc.

Colabora en la decisión sobre la presentación farmacéutica más adaptada


Colabora en la elaboración de los criterios de evaluación …

El papel de FEDER

Nuestro papel:

Escuchar, comprender, acompañar, participar y


Federación Española de Enfermedades Raras

participar y actuar

Crecimiento de la organización

160

1801999171 asociaciones

20

40

60

80

100

120

140

160 20002001200220032004200520062007

171 asociaciones

7 Delegaciones

JD pacientes o familiares

20 miembros de personal


0

20

Feder´s members

200720082009

personal

Socios por CCAA y Delegaciones


Misión de FEDER

�Luchar y defender los derechos de las personas con enfermedades raras a acdeder a una atención sanitaria de acdeder a una atención sanitaria de calidad

�Dar voz a los pacientes

�Promover el conocimeinto e investigación sobre estas patologías


�Promover políticas sociosanitarias que mejoren la calidad de vida de estos pacientes

Ejes de acción de FEDER

�Fortalecer asociaciones de pacientes

�Apoyo a afectados�Apoyo a afectados

�Visibilidad de las EERR

�Acción política

�Promoción de la Investigación


�Promoción de la Investigación

�Sostenibilidad y buen gobierno

Acción política y relación con instituciones

�Informe del Senado

�Real Decreto de Centros de Referencia�Real Decreto de Centros de Referencia

�Centro de Referencia de Burgos

�Instituto Nacional de Enfermedades Raras

�Centro de Investigación CIBERER

�Estrategia Nacional de EERR, grupos de


�Estrategia Nacional de EERR, grupos de trabajo

�CERMI

�Foro Español de Pacientes

Línea de ayudaServicio de información y orientación

• Único servicio de información y orientación sobre EERR en España

18.000 consultas desde año 2000

Preguntas más sobre EERR en España• Atendido por

trabajadores sociales y psicólogos, por teléfono, internet y presencial

• Es el termómetro que

Preguntas más frecuentes:

• Contacto con personas con la misma patología

• Especialistas y centros


mide la situación de los afectados, sus familias y cuidadores

• Especialistas y centros de experiencia

• Recursos sociales

Tel. 902181725

SIO: Actuaciones desde el año 2000Consultas atendidas 18.515

Consultas de otros países 3.245

Nº de patologías que nos han consultado 1.548Nº de patologías que nos han consultado 1.548

Actuaciones que hemos llevado a cabo 2.320

Afectados que hemos puesto en contacto 2.237

Redes de pacientes que hemos formado 62

Afectados derivados a asociaciones de 4.061


Afectados derivados a asociaciones de 4.061

Beneficiarios del Apoyo psicológico 1.200

Beneficiarios de la Asesoría Jurídica 730

1. Proporcionarles y

Capacitar y fortalecer a los afectados y a las asociaciones“empowerment”

1. Proporcionarles y facilitarles vías o herramientas para que sean escuchados, ganen poder e influencia y sean autónomos


autónomos

Promoviendo el voluntariado

Implicándoles en grupos

Compartiendo la experiencia y el conocimiento, motivando su implicación

Implicándoles en grupos de trabajo

Apoyando sus proyectos

Compartiendo documentos


Participando en encuestas

Campañas de concienciación y reuniones con políticos


Testimonio

“No conocía ningún caso parecido, no tenía informaci ón y losmédicos no sabían darme referencias reales

de la enfermedad de mi hija.

Sin embargo, cuando se cruzó FEDER en mi camino todo cambió.Conocí a otros afectados, descubrí que la enfermeda d es diferente

según quién la padezca , y sobre todo comenzamos a asentar las bases de nuestra futura Asociación.

A partir de este momento, las personas recién diagnosticadas de esta terrible enfermedad ya no van a estar solos, sino que van a recibir nuestro

apoyo y comprensión. Nosotros les guiaremos y les ayudaremos a superar el duro golpe que supone el diagnóstico”.


el duro golpe que supone el diagnóstico”.

María Dolores Montero, madre de una afectada por Hemoglobinuria Paroxística Nocturna

Mirando al futuro con esperanza,en la investigación

Por un futuro mejor para nuestro hijos y para los que están por venir


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