革新的医薬品等の実用化に向けたＰＭＤＡの取組み

独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）

審議役（新薬審査等担当） 山田 雅信

本講演の内容は演者の個人的意見であり、ＰＭＤＡとしての見解ではありません。

第59回 日本薬学会関東支部大会シンポジウム-1 「アカデミアのシーズを画期的な新薬へ」

Pharmaceuticals and Medical Devices Agency

医薬品医療機器総合機構（PMDA）の役割

安全継続的リスク

の最小化

審査リスクの抑制

救済発生した

被害の救済

国民

審査・安全・救済業務の充実

世界初または世界同時に承認される品目数の増加

革新的な製品の承認品目数の増加

製造販売後の継続的な安全性情報の収集・分析等の充実により、未知のリスクへの対応を充実することが必須

発生した副作用による健康被害に対しては、迅速に救済することが必須

製品の多様性等により、健康被害救済件数が増加

安全対策・健康被害救済の体制強化も図りつつ、審査ラグ「０」を実現することが必要

PMDAが果たす３つの役割（セイフティ･トライアングル）

3

ＰＭＤＡの人員体制の推移

革新的医薬品・医療機器創出のための5カ年戦略

医療機器の審査迅速化アクション

プログラム

経済成長戦略大綱

（1,065）

薬害肝炎検証検討委員会中間まとめ

２５６２９１

６０５

５２１

４２６

３４１３１９

７０８

６４８６７８

７５３８２０

4

36 18 33 46 94 67

11.0

16.5

9.7

12.7

6.3 5.6

13.9

15.1

4.3

9.3 9.0 8.8

0102030405060708090100

0

5

10

15

20

25

30

21年度 22年度 23年度 24年度 25年度 26年度

承認件数 通常審査品目 優先審査品目

107 112 130 134 138 117

19.2

14.7

11.5 10.3

11.3 11.9 11.9

9.2 6.5

6.1 7.2 8.8

0

20

40

60

80

100

120

140

0

5

10

15

20

25

21年度 22年度 23年度 24年度 25年度 26年度

承認件数 通常審査品目 優先審査品目

（月） （月）（件数） （件数）

新医薬品 新医療機器

審査期間（中央値） 審査期間（中央値） 審査期間（中央値） 審査期間（中央値）

（ ）は審査期間の目標値。平成21年度～25年度は中央値で設定。平成26年度は60パーセンタイル値で設定。

（21）

（19） （16）

（12） （12） （12） （12）

（11）

（10）

（9） （9） （9）（9）

（14）

（21）

（20）

（17）（16）

（16）

（15）

（13）

（10）

（14）

（10）

承認件数と審査期間

5

革新的医薬品等の実用化に向けたPMDAの取組み

健康・医療戦略（平成２６年７月２２日 閣議決定）

日本再興戦略-JAPAN is BACK-（平成25年6月14日 閣議決定） 「日本再興戦略」改訂2014-未来への挑戦-（平成26年6月24日 閣議決定）

健康・医療戦略推進法、国立研究開発法人日本医療研究開発機構法 薬事法改正（医薬品医療機器法）、再生医療等安全性確保法

国民の「健康寿命」の延伸

国が行う医療分野の研究開発成果の実用化のための審査体制の整備等

→PMDAの体制強化 薬事戦略相談制度の拡充や優先的な治験相談制度の運用改善

薬事戦略相談等に関するPMDAの体制強化と、PMDAと連携した有望シーズの出口戦略の策定･助言等の支援機能を強化

PMDAと国立衛研、大学、研究機関、医療機関、企業等との連携を強化し、研究開発におけるレギュラトリーサイエンスを普及・充実させる

健康･医療戦略

7

世界第一級の審査・安全対策機関を目指して～ＰＭＤＡ第３期中期計画（平成26年度～）の主な項目～

審査ラグ「０」の実現開発ラグ解消の支援

審査の更なる迅速化（承認の予見性も向上）

欧米と同等の電子申請データを活用した次世代審査体制の構築

大前提：欧米並の体制と優秀な人材の確保 [７５１人→１０６５人]

安全対策強化

主要課題

対応策

医療情報データベースの利活用

相談業務の大幅拡充（薬事戦略相談の拡充）

事前評価の拡充（承認審査の実質的前倒し）

再生医療等製品の特別な早期承認制度の導入

リスク管理計画導入への対応

再生医療製品や埋植型医療機器等の

レジストリの構築

日本再興戦略健康･医療戦略

などの

社会的要請に対応

有望なシーズの実用化促進

企業向け開発相談の拡充等

【参考】医薬品・医療機器規制当局の審査・安全対策関係人員の国際比較注1）

注１） 各組織の所掌範囲は異なるので，単純比較には限界がある． 注２） PMDAの全職員数は７０８人［2013.4］

日本 米国 欧州

PMDA注2）/厚生労働省６３６人 ［2013.4］

食品医薬品庁（FDA）約５,４００人 ［2010］

欧州医薬品庁（EMA）約７５０人 [2011]

主なEU加盟規制当局

英国：約900人 ドイツ：約1,050人

革新的な医療機器への審査の重点化

8

開発 承認審査 製造販売後

相談･審査等の質向上

開発ラグの短縮

イノベーションの実用化支援

世界に先駆けたイノベーションの実用化へ

③ 科学委員会国内トップクラスのアカデミアとの連携を強化し、最先端技術への対応を検討

① 薬事戦略相談有望なシーズを開発の次段階に結びつける支援

世界に先駆けた最先端医療の実用化

レギュラトリーサイエンス研究を推進するために増員等による体制強化が必要

ｉＰＳ細胞等の再生医療製品 革新的な医薬品 最先端の医療機器

有望なシーズ

最先端技術製品

② 革新的医薬品等実用化促進事業アカデミアとの人材交流 最先端技術の評価方法の確立を支援・人材を育成

連携大学院ＰＭＤＡの業務に関連した研究の実施

医療情報データベース基盤整備事業

安全対策の充実

9

主として審査チームと

テクニカルエキスパートが

相談に対応。

必要に応じて当該分野の

外部専門家が同席します。

相談内容の整理のためテクニカルエキスパートが主として対応。

必要に応じて審査チームも同席します。

事前面談に向けて、薬事戦略相談課のテクニカルエキスパートが、薬事戦略相談事業の手続きや事業の内容を説明します。

個別面談（無料）

事前面談(無料）

論点整理シーズの実用化の道筋について相談したい

自分のシーズが薬事戦略相談に馴染むのか確認したい

大学・研究機関ベンチャー企業

対面助言（有料）

科学的議論（記録は１ヶ月目処に確定）

① 薬事戦略相談（個別面談、事前面談、対面助言）

10

各試験のプロトコルへの助言 実用化

革新的医薬品医療機器再生医療等製品

基礎研究

有望なシーズ 非臨床試験

臨床試験品質試験

アカデミアベンチャー企業

企業

検証的試験探索的試験

ロードマップへの助言※

○検証的試験のプロトコルへの助言も実施○試験プロトコルだけでなく、開発全体のロードマップへの助言も実施

○開発全体のロードマップへの助言も実施

※： 今回拡充の範囲

○下記のとおり薬事戦略相談の相談区分の拡充・見直しを行い、平成26年11月25日から実施。

・検証的試験プロトコルへの助言として、一定の要件を満たす医療上の必要性の高い品目の場合に

は、アカデミアが主導する後期第Ⅱ相以降の検証的試験も、試行的に薬事戦略相談の対象とす

る。

・ロードマップへの助言として、モノの特性に応じた開発計画のロードマップ等、試験計画の一般的

な考え方や進め方に関する助言のみを対象とする「薬事開発計画等戦略相談」を試行的に創設。

・再生医療等製品の相談区分を、医薬品・医療機器から独立して設定。

薬事戦略相談の拡充

※

※

薬事戦略相談に係る最近の状況

11

個別面談と事前面談

個別面談（手数料不要）• 薬事戦略相談事業の理解を深めてもらうため、薬事戦略相談の詳細

や、研究内容やシーズ等を踏まえた承認取得に向けての懸念点等の相互理解に関する面談

• 相談1回当たり、20分程度とする。

• 相談記録は作成しない。

事前面談（手数料不要）• 薬事戦略相談については、あらかじめ、相談範囲・論点の整理、データ

等の確認、承認申請等に係る一般的なアドバイス等に関して事前に面談を行う。

• 相談1回当たり、30分程度とする。

• 相談記録は作成しない。

12

対面助言と薬事開発計画等戦略相談

薬事開発計画等戦略相談（手数料必要）• 開発計画のロードマップ等、試験計画の一般的な考え方や進め方に関し

て、個別品目に対する事前調査を必須としない案件の相談を行う。

• 相談1回当たり、30分程度とする。

• 相談記録を作成する。

対面助言（手数料必要）• 事前面談に引き続き、一定の要件を満たすものについては、提出された

資料に基づき、現在得られているデータをもとに、今後の治験の実施、承認申請に向けての課題の整理や、具体的な指導・助言を行う。

• 相談1回当たり2時間程度とする。

• 相談記録を作成する。

13

対面助言の相談区分と対象

○ 医薬品、医療機器・体外診断薬、再生医療等製品に係る戦略相談

・ 開発初期段階から、今後の承認に向けて、事前の面談を踏まえ、必要な試験等について、データの評価を伴う案件の相談を行う。※アカデミアが自ら試験を実施する場合であって、次のいずれの要件も満たす医療上の必

要性の高い品目にあっては、臨床開発後期の検証的試験も相談の対象とする。

● 「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」又は「医療ニーズの高い医療機器等の早期導入に関する検討会」の検討又は選定品目であること

● 検証的試験の全部又は一部（マッチングファンド等）の費用を公的研究資金によって賄うこと

○再生医療等製品等の品質及び安全性に係る相談

・ 細胞や遺伝子を加工した製品について、治験開始にあたり必要な品質及び安全性の充足性に関するデータの評価を伴う案件の相談を行う。

14

相 談 区 分1申込当たりの相談手数料

医薬品戦略相談※1 １，５４１，６００円（１５４，１００円）※2

医療機器戦略相談※1、3 ８７４，０００円（８７，４００円）※2

再生医療等製品戦略相談※1 ８７４，０００円（８７，４００円）※2

再生医療等製品等の品質及び安全性に係る相談※1、4

１，５４１，６００円（１５４，１００円）※2

薬事開発計画等戦略相談※5 ７３，６００円

※1：1回当たりの相談時間は2時間程度※2：別に定める要件を満たす大学・研究機関、ベンチャー企業の場合。※3：体外診断用医薬品は、医療機器戦略相談にて対応。※4：1申込で複数回の対面助言が可能。※5：1回当たりの相談時間は30分程度。

対面助言の相談手数料

15

注１：薬事戦略相談事業は、H23.7.1から実施。注２：H25.10.1から実施。注３：H26.11.25から実施。（それまでは医薬品戦略相談又は医療機器戦略相談として実施。）注４：H26.11.24まで医薬品戦略相談として受付けたものを含む。また、[ ]内の数値は、再生医療等製品等に係る治験計画の

届出を行う前に、当該製品の品質及び安全性に係る十分な確認を行うために必要な範囲で、複数日に渡って相談を行ったものを、個別に計上した場合の延べ件数。

注５：H26.11.25から実施。

対面助言平成23年度

（注１）平成24年度 平成25年度 平成26年度 合計

医薬品戦略相談 20 28 66 48 162

医療機器戦略相談 6 5 38 16 65

再生医療等製品戦略相談（注３） - - - 2 2

再生医療等製品等の品質及び安全性に係る相談（注４） 5 [7] 7 [13] 19 [32] 18 [44] 49 [96]

薬事開発計画等戦略相談（注５） - - - 1 1

合計 31 [33] 40 [46] 123 [136] 85 [111] 279 [326]

個別面談／事前面談 平成23年度（注１）

平成24年度 平成25年度 平成26年度 合計

個別面談 （うち関西支部実施（注２）） 118 302 237 (20) 271 (63) 928 (83)

事前面談 （うち関西支部実施（注２）） 153 254 346 (26) 325 (57) 1,078 (83)

薬事戦略相談の実施状況

16

薬事戦略相談 個別面談／事前面談／対面助言 総数内訳表※ 2011/7/1～2015/3/31までの実施ベース

個別面談 医薬品関係

（再生医療関係を除く）

医療機器関係

（再生医療関係を除く）再生医療関係 計 %

大学 136 145 33 314 34%

企業・ベンチャー 95 397 33 525 57%

研究機関・その他 33 46 10 89 10%

計 264 588 76 928

% 28% 63% 8% 100%

うち関西支部実施 21 52 10 83

事前面談 医薬品関係

（再生医療関係を除く）

医療機器関係

（再生医療関係を除く）再生医療関係 計 %

大学 300 151 123 574 53%

企業・ベンチャー 58 108 160 326 30%

研究機関・その他 88 31 59 178 17%

計 446 290 342 1,078

% 41% 27% 32% 100%

うち関西支部実施 45 17 21 83

対面助言 医薬品関係

（再生医療関係を除く）

医療機器関係

（再生医療関係を除く）再生医療関係 計 %

大学 99 32 28 (42) 159 (173) 57% (53%)

企業・ベンチャー 13 17 35 (58) 65 (88) 23% (27%)

研究機関・その他 36 5 14 (24) 55 (65) 20% (20%)

計 148 54 77 (124) 279 (326)

% 53% 19% 28% (38%) 100%

注： （）内の数値は、再生医療等製品等に係る治験計画の届出を行う前に、当該製品の品質及び安全性に係る十分な確認を行うために必要な範囲で、複数日に渡って相談を行ったものを、個別に計上した場合の延べ件数。 17

医薬品

446

41%医療機器

290

27%

再生医療製品

342

32%

（H23.7.1～H27.3.31）

抗悪, 151

第2, 61第3‐1, 44

第6‐1, 36

第1, 34

その他, 23

第6‐2, 21

ワクチン, 20 第4, 17

体内診, 13

第3‐2, 9

血液, 5 遺伝子治療, 4 放射性, 3バイオ品質, 3

第5, 2

第8, 69

第6, 40

第1, 39第5, 34

第7, 32

第3, 25

第4, 25第2, 18

その他, 8

医療機器の分野別内訳（290件） 医薬品の分野別内訳（446件）

薬事戦略相談（事前面談）実施件数の内訳

18

研究等の成果

人材交流による人材育成の推進

大学等研究機関

医療機関等

医薬品医療機器総合機構

国立医薬品食品衛生研究所

審査員の出向（派遣）

研究者の受入

基準、ガイドライン等の早期作成

革新的な技術の実用化促進（ドラッグラグ、デバイスラグの解消）

②革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業（平成24,25年度開始 厚生労働省予算事業）

レギュラトリーサイエンスに精通した人材の育成

適切な研究開発の促進

革新的技術の習得

審査等の迅速化・質の向上

最先端の技術を研究している大学等におけるレギュラトリーサイエンスを基盤とした安全性と有効性の評価法の確立を支援大学等と、国立医薬品食品衛生研究所（NIHS）、医薬品医療機器総合機構（PMDA）

等との間で人材交流を行い、レギュラトリーサイエンスに精通した人材を育成

分野再生医療製品

分野

国立がん研究センター中央病院

北海道大学大学院薬学研究院

東北大学大学院薬学研究科

東京大学医学部附属病院

名古屋市立大学大学院薬学研究科

大阪大学大学院薬学研究科

国立成育医療研究センター病院

京都大学大学院医学研究科

筑波大学医学医療系

東京大学大学院工学系研究科

国立循環器病研究センター

九州大学大学院医学研究院

東北大学大学院医工学研究科

早稲田大学 先端生命医科学センター

大阪大学大学院医学系研究科

京都大学ｉＰＳ細胞研究所

先端医療振興財団

国立成育医療研究センター

千葉大学大学院医学研究院

北海道大学大学院医学研究科

医療機器分野

医薬品分野

計24研究機関（平成25年5月現在）

独立行政法人理化学研究所

東京大学医科学研究所

三重大学医学部附属病院

平成25年度新規採択

平成25年度新規採択

国立がん研究センター東病院

19

委員として参画（基礎研究から実用化・市販後までに渡る分野）

大学等アカデミア

ＰＭＤＡ薬事戦略相談

基礎研究日本発の創薬・機器

シーズ

非臨床試験

治験品質試験

実用化

革新的医薬品医療機器

医薬品・医療機器 審査部 安全部

治験相談 承認審査

承認申請

審査等改革本部橋渡し

承認

人材

交流

先端科学技術応用製品に係る評価方法について、基礎技術の段階から、開発支援、承認審査、市販後安全対策の各段階まで、アカデミアと審査員等との意見交換を通じて、評価方法等について、模索していく枠組みとして平成２４年５月より設置

科学委員会の設置

市販後

市販後安全対策

③科学委員会

20

科学委員会（親委員会）の活動状況

○ 平成26年３月末までの第１期の活動を終え、以下の３報の取りまとめを含む第１期活動報告を作成した。

○ 第２期は、科学委員会の継続性を重視するため、第１期親委員会委員は全員再任（任期２年再任1回）され、加えて、平成26年４月から新たに10名の委員に加わっていただき、26名体制となった。

○ 第２期としての初回にあたる第７回親委員会は平成26年４月24日に、その後、親委員会は４回（平成26年 ６月12日（持ち回り）、平成26年 ８月７日、平成26年12月12日（持ち回り）、平成27年６月４日）開催され、状況としては以下のとおり。① 第１期に引き続き、次のとおり委員長及び副委員長が選任された。

委員長： 入村 達郎 （聖路加国際大学研究センター医療イノベーション部 特別顧問・部長）

副委員長： 山本 一彦 （東京大学医学部 教授）② 専門部会については、議題（テーマ）に応じて新たに５つ設置することとなり、それらの

活動状況が報告された。

• 「iPS細胞等をもとに製造される細胞組織加工製品の造腫瘍性に関する議論のまとめ」• 「抗がん剤の非臨床薬理試験に関する取りまとめ」• 「医薬品の開発・承認審査に関わる個別化医療の現状評価に関する議論の取りまとめ」

21

① プラセボ対照試験に関する専門部会（部会長：山本一彦委員）第１回（平成26年10月３日）、第２回（平成27年１月９日）、第３回（平成27年３月６日）、第４回（平成27年５月８日）

② 非臨床試験の活用に関する専門部会（部会長：入村達郎委員）⇒非臨床がんモデルの抗悪性腫瘍薬の非臨床薬効評価への活用等について検討

第１回（平成26年８月４日）、第２回（平成26年12月18日）、第３回（平成27年２月４日）、第４回（平成27年３月11日）、第５回（平成27年５月13日）

③ 数値解析技術の非臨床評価への応用に関する専門部会（部会長：松本洋一郎委員）第１回（平成26年８月４日）、第２回（平成26年11月14日）、第３回（平成27年２月25日）

④ 医療機器の小児への適応評価のあり方に関する専門部会（部会長：楠岡英雄委員）第１回（平成26年10月17日）、第２回（平成26年12月19日）、第３回（平成27年３月12日）、第4回（平成27年7月8日）

⑤ CPC（Cell Processing Center）専門部会（部会長：中畑龍俊委員）第１回（平成26年６月12日）、 第２回（平成26年９月16日）、第３回（平成26年12月２日）、第４回（平成27年２月12日）、第５回（平成27年３月12日）、第６回（平成27年５月14日）

第２期科学委員会 専門部会の活動状況

22

次世代審査・相談体制ｰ臨床試験電子データの提出と活用ｰ

次世代審査・相談体制（申請電子データ）

24

年度 おもな実施事項 目的

H25年度

次世代審査・相談体制準備室設置調査（FDA実態、業界意向等）データストレージ機材調達データ標準規格評価、バリデーション仕様決定閲覧・解析用ソフトの選定・調達、教育・研修臨床電子データ試行的入手、閲覧・内部解析の試行

基本的なシステムの構築システムのフィージビリティー確認問題点の抽出と対応確認

H26年度

次世代審査等推進室設置電子データ利用の基本的考え方通知発出電子データ受付方法の決定個別品目の電子データ閲覧・内部解析の試行調査（FDA、業界実態等）

システム運用体制整備審査プロセスの検討

H27年度

電子データ利用の実務的事項通知（実務的通知）等発出データ整理システムの構築審査実務を想定した電子データ閲覧・内部解析の試行申請電子データ提出確認相談開始

審査プロセスの確立

H28年度

新医薬品の申請で臨床電子データの提出開始（平成２８年１０月１日～）

新医薬品の審査で電子データ閲覧・解析を実施

H29～30年度

非臨床試験等、適用範囲の拡大検討、助言品目への内部解析による対応検討品目横断的解析の試行

助言品目での内部解析利用検討品目横断的解析の利用検討

H31年度

原則全ての新医薬品の申請で臨床電子データ提出（平成３２年３月３１日経過措置期間終了）アカデミアとの連携検討

助言品目での内部解析及び品目横断的解析の拡大アカデミアとの連携体制構築

平成２６年６月２０日付審査管理課長通知（薬食審査発0620第6号）にて通知発出

臨床試験電子データ提出・活用実現へのプロセス

平成２７年４月２７日審査管理課長通知（薬食審査発0427第1号）にて通知発出

平成２７年５月１５日理事長通知（薬機発0515001号）にて通知発出

25

先駆け審査指定制度

先駆けパッケージ戦略〜世界に先駆けて⾰新的医薬品・医療機器等の実⽤化を促進〜

世界に先駆けて、有効な治療法がなく、命に関わる疾患等（希少がん、難病等重篤な疾患）に対し、革新的医薬品・医療機器・再生医療等製品等を日本発で早期に実用化すべく、基礎研究から臨床研究・治験、審査・安全対策、保険適用、国際展開までを一環として支援する戦略パッケージを推進。

基礎・応⽤研究⾮臨床試験

臨床研究・治験 審査・薬事承認 保険適⽤

企業活動の基盤・環境整備

国際展開

レギュラトリーサイエンスの推進（最先端技術の評価⼿法の開発やガイドラインの作成等）

ヒトiPS細胞を用いた安全性評価法の開発・国際基準化

薬事戦略相談と創薬支援ネットワークの連携

ウルトラオーファンドラッグの早期指定・支援拡大

医療ICT化の推進による創薬支援・医療情報DBの構築・治験の効率化・迅速化、薬事承認審査への活用

難病･がん研究班の臨床研究データの製造販売後調査への活用

市販後安全対策の強化

・患者登録システム構築推進

・バイオマーカー研究

臨床研究中核病院・ＮＣによる質の高い臨床研究の実施難病研究班との連携

産業競争力の強化・税制等の活用促進、人材育成等の基盤・環境整備

薬価制度の予見可能性の向上等・新薬創出・適応外薬解消等促進加算に係る検討等

各ステージへの⽀援により開発を加速化

適応外使用開発・ドラッグリポジショニング（DR）の支援

輸出促進を目指し、開発から承認に至るプロセスの相手国との相互理解推進

官民共同による医薬品開発等の促進

PMDAの体制強化（相談・審査・安全対策等の体制強化と質の向上）

オーファンドラッグ等開発支援のパッケージ化ウルトラオーファンドラッグ等の早期指定・研究開発支援の拡充

PMDA自らによ

るモデリング＆

シミュレーション

（MS）解析

事前評価相談

制度の活用

中小企業・ベンチャー企業支援・審査手数料の助成・融資制度について、在り方の検討

先駆け審査指定制度 未承認薬迅速実⽤化スキーム（未承認薬等会議の対象範囲の拡⼤）

重点施策Ⅰ 重点施策Ⅱ

27

先駆け審査指定制度

指定基準

○画期的な治療方法の一刻も早い実用化が求められている疾患等を対象とした医薬品等について、以下の２要件を基に指定１．世界に先駆けて日本で開発され、申請が計画されること（開発初期からPMDAの相談を受けていることが望ましい）

２．作用機序等の非臨床試験データ及び開発初期（第Ⅰ相から前期第Ⅱ相まで）の臨床試験データから、既存の治療法に比した大幅な改善等、対象疾患に係る著明な有効性が見込まれること

指定手続

１．申請者が審査管理課に申請し、PMDAの評価を受け、６０日以内に指定の可否を通知。２．審査管理課が申請者に指定の申請を打診し、申請があった場合、 PMDAの評価を受け、 ３０日以内に指定の可否を通知。

世界に先駆けて、革新的医薬品・医療機器・再生医療等製品を日本発で早期に実用化すべく、日本での開発を促進する「先駆け審査指定制度」を創設する。

指定制度の内容

③優先審査〔 １２か月 → ６か月 〕

○ 総審査期間の目標を、６か月に。※場合によっては第Ⅲ相試験の結果の承認申請後の提出を認め、開発から承認までの期間を短縮

②事前評価の充実〔 実質的な審査の前倒し 〕

○ 事前評価を充実させ、英語資料の提出も認める。

①優先相談〔 ２か月 → １か月 〕

○ 相談者との事前のやりとりを迅速に行い、資料提出から治験相談までの期間を短縮。

④審査パートナー制度〔 PMDA版コンシェルジュ 〕

○ 審査、安全対策、品質管理、信頼性保証等承認までに必要な工程の総括管理を行う管理職をコンシェルジュとして設置。

：承認取得までの期間の短縮に関するもの ：その他開発促進に関する取組

⑤製造販売後の安全対策充実〔 再審査期間の延長 〕

○ 再審査期間の延長を含めた製造販売後の安全対策、海外への情報発信、学会との連携等の充実

28

先駆け審査指定制度のイメージ

非臨床試験臨床研究

治験I/II

２か月 １２か月

革新的医薬品等の早期実用化

1か月

６か月

③優先審査

②事前評価

①優先相談

④審査パートナー制度

⑤製造販売後の安全対策充実（再審査期間等）

具体的なイメージ図

【通常の承認審査の場合】

【先駆け指定を受ける場合】

治験相談

第Ⅲ相試験 承認審査 保険適用

市販

薬事戦略相談

非臨床試験臨床研究 治験I/II

治験相談

第Ⅲ相試験

薬事戦略相談 先駆け指定 事前評価 承認審査

保険適用

市販

※場合によっては第Ⅲ相試験の結果の承認申請後の提出を認める

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先駆け審査指定制度とPMDAにおけるアクション

２．審査パートナー制

非臨床試験臨床研究

薬事戦略相談

1か月

６か月

治験I/II ３．優先治験相談

第Ⅲ相試験

１．先駆け指定 ３．事前評価 ４．優先審査

承認

※場合によっては第Ⅲ相試験の結果の承認申請後の提出を認める

先駆け審査指定制度の運用にあたり、PMDAにおける具体的アクションは以下のとおり。

１．先駆け指定に際し、

・厚労省からの依頼を受け、新薬審査各部が、先駆け指定基準のうち、治療薬の画期性、対象疾患の重篤性、対象疾患に係る極めて高い有効性への該当性の評価を行う。

・指定品目についてはHPで公表する予定。（具体的手続き、タイムフレーム、書類等については平成27年4月に厚生労働省が通知発出済。）

２．審査パートナー制（コンシェルジュ）に関し、・コンシェルジュ業務等を専任で行う部長クラスの職員及び担当職員を配置する。

３．治験相談・事前評価に関し、①優先相談の見直し ： 先駆け審査指定医薬品は、優先対面助言品目として取扱う。②事前評価の充実 ： 先駆け総合評価相談を新設し、申請予定資料の事前の評価等を行う。（平成27年5月15日に通知発出済。）

４．優先審査に関し、・コンシェルジュによる管理のもと、適切に優先審査（調査）を実施。

厚生労働省において、・本年５月８日～29日「先駆け審査指定希望品目」を公募。・約60品目の応募あり。今後、指定のための予備的審査を実施。

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先駆け総合評価相談の概要先駆け審査指定制度における優先審査を円滑に行うためには、迅速かつ審査と切れ目のない事前の評価・調査がほぼ必須と考えられることから、従来の事前評価相談とは別に、先駆け審査指定制度に特化した新たな相談枠を平成27年5月に設置。

対象品目： 先駆け審査指定を受けた全品目について、相談実施をほぼ義務化とする。

相談区分： 品質、非臨床、臨床、信頼性、GMPの５区分とする。全区分の実施を原則とするが、データが整わない場合や調査関係については、この限りではない。また、各区分の申し込みは一括でなくても可。

相談資料・記録： 相談資料については、モジュール２のドラフト、又は「品質、非臨床、臨床の試験結果を踏まえ、製剤規格、製法、効能効果、用法用量に関する説明・考察を行った資料」で可とする。また、モジュール３以降は英語資料も可とする。なお、資料提出については、機構担当部と相談者が合意する場合には、一括ではなく、提出時期のずれを可とする。

記録については、審査報告書（案）様の記録ではなく、解決すべき照会事項、及び（最終的に）申請を許容する旨を文書化したものとし、作業期間の短縮を図ることとする。

調査関係： 原則審査・調査関係を含めたパッケージ相談として、信頼性保証部による「信頼性基準適合性相談」、及び現在は対象としていない「GMP相談（実地確認含む）」も含めた総合的な評価相談とする。

先駆け総合評価相談 （参考）現行の事前評価相談

相談区分 全５種：品質、非臨床、臨床、信頼性、GMPに分割全７種：品質、非臨床（毒性、薬理、薬物動態）、

臨床（Ⅰ相、Ⅱ相、Ⅱ/Ⅲ相）

相談資料・記録

資料：モジュール２のドラフト、又は品質、非臨床、臨床の試験結果を踏まえ製剤規格、製法、効能効果、用法用量に関する説明・考察を行った資料＋モジュール３以降とする。なお、モジュール３以降は、現在と同様英語資料も可。

記録：照会事項＋申請を許容する旨の文書

期間：初回資料搬入から４か月程度を目安とする。機構と相談者で合意された場合には、相談途中での申請も可とする。

記録の形態：審査報告書案期間：資料搬入から６か月を目処

調査関係 信頼性調査及びGMP相談（実地確認も含めて対応）。申請時添付資料の信頼性調査は「信頼性適合性調査相談」にて別途対応。GMP（実地）は対象外。

相談費用合計1997.21万円（品質299.77万、非臨床499.96万、臨床599.49万、信頼性299.09万、GMP298.9万）。実地対応に係る海外交通費等実費については、別途請求する。

事前評価相談合計：2026.6万円医薬品信頼性基準適合性調査相談：295.77万円

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まとめ

• PMDAでは、第3期中期計画に基づき、審査

体制の強化等に努めるとともに、以下の取組みなどを通じて、革新的医薬品、医療機器等の実用化促進に向けて努力

– 薬事戦略相談の推進、拡充

– レギュラトリーサイエンスの普及（革新的医薬品等実用化促進事業、科学委員会の活動 等）

– 臨床試験電子データの提出と活用（次世代審査・相談体制の整備）

– 先駆け審査指定制度への対応

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