平成25年度課題解決型医療機器等開発事業

医工連携推進支援事業医工連携推進シンポジウム

平成25年10月７日

厚生労働省 医政局 研究開発振興課

課長補佐 高江 慎一

健康・医療戦略推進に 対する厚生労働省の考え方等

健康・医療戦略

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新技術・サービスの基盤整備

公的保険外の市場 国際（新興国）市場 ＝国際医療協力＝

国内潜在需要 国外の需要

新規参入・投資促進

市場拡大の期待感

好循環の形成

Ⅰ 新技術の創出（研究開発,実用化） 日本の官民の力の再編成による目標への挑戦 （１）政府部門における研究開発の推進と重点化 革新的な医療技術の実用化を加速するため、 医療分野の研究開発の司令塔機能（「日本版NIH」）を創設し、研究開発の推進と重点化に向けた取組みを着実に実行

（２）民間部門における研究開発の推進

Ⅱ 新サービスの創出（健康寿命伸長産業の創出）

（１）EBMに基づく予防技術・サービス手法の開発

（２）技術や手法を核とする具体的サービスの創出

（３）サービス事業を取り込んだ新しいヘルスケア社会システムの確立

Ⅳ 国際医療協力の推進 （１）国際医療協力の枠組みの構築により、国外医療圏の獲得

（２）一般社団法人ＭＥＪを中核組織とする医療事業の国際展開の推進

（３）顧みられない熱帯病等 医薬品の官民連携による開発・供給支援

（４）ＯＤＡなどの活用

（１）健康長寿社会の実現 社会保障と財政の持続可能性を確保する中で、健康長寿社会を実現し、活力ある社会を構築する。 （２）経済成長への寄与 医療関連産業を活性化し、我が国経済の成長に寄与する。 （３）世界への貢献 課題解決先進国として、超高齢化社会を乗り越えるモデルを世界に拡げる。

Ⅲ 新技術・サービスの基盤整備 （１）人的資源の活用、人材育成 （３）試行用プラットフォーム確保 （２）規制・ルール （４）ICT・デジタル技術

１．基本的理念

３．具体的なアプローチ

公的保険内の市場

（１）政策の重点化 （２）効果的・効率的な政策手段の採用 （３）PDCAの徹底 （４）民間の活力（規制改革等） （５）実行力

２．戦略実施にあたっての視点

新技術の創出

健康・医療戦略の概要

2

医薬品・医療機器開発、 再生医療研究を促進する改革

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薬事法等の一部を改正する法律案の概要

医薬品、医療機器等の安全かつ迅速な提供の確保を図るため、添付文書の届出義務の創設、医療機器の登録認証機関による認証範囲の拡大、再生医療等製品の条件及び期限付承認制度の創設等の所要の措置を講ずる。

１ 医薬品、医療機器等に係る安全対策の強化

(1) 薬事法の目的に、保健衛生上の危害の発生・拡大防止のため必要な規制を行うことを明示する。 (2) 医薬品等の品質、有効性及び安全性の確保等に係る責務を関係者に課す。 (3) 医薬品等の製造販売業者は、最新の知見に基づき添付文書を作成し、厚生労働大臣に届け出るものとする。

２ 医療機器の特性を踏まえた規制の構築 (1) 医療機器の製造販売業・製造業について、医薬品等と章を区分して規定する。 (2) 医療機器の民間の第三者機関による認証制度を、基準を定めて高度管理医療機器にも拡大する。 (3) 診断等に用いる単体プログラムについて、医療機器として製造販売の承認・認証等の対象とする。 (4) 医療機器の製造業について、許可制から登録制に簡素化する。 (5) 医療機器の製造・品質管理方法の基準適合性調査について、合理化を図る。

３ 再生医療等製品の特性を踏まえた規制の構築

(1) 「再生医療等製品」を新たに定義するとともに、その特性を踏まえた安全対策等の規制を設ける。 (2) 均質でない再生医療等製品について、有効性が推定され、安全性が認められれば、特別に早期に、 条件及び期限を付して製造販売承認を与えることを可能とする。

４ その他

薬事法の題名を「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」に改めるほか、

所要の改正を行う。

公布の日から１年を超えない範囲内において政令で定める日

Ⅰ 法律案の概要

Ⅱ 施行期日

4

不具合が生じた場合でも、人体へのリスクが比較的低いと考えられるもの

（例）ＭＲＩ装置、電子内視鏡、 消化器用ｶﾃｰﾃﾙ、超音波 診断装置、歯科用合金

患者への侵襲性が高く、不具合が生じた場合、生命の危険に直結する恐れがあるもの

（例）ﾍﾟｰｽﾒｰｶ、 人工心臓

弁、ｽﾃﾝﾄｸﾞﾗﾌﾄ

不具合が生じた場合、人体へのリスクが比較的高いと考えられるもの

（例）透析器、人工骨、

人工呼吸器

不具合が生じた場合でも、人体へのリスクが極めて低いと考えられるもの

（例）体外診断用機

器、鋼製小物 （ﾒｽ･ﾋﾟﾝｾｯﾄ等）

X線ﾌｨﾙﾑ、歯科技工用用品

リ ス ク 大 小

クラスⅠ クラスⅡ

具

体

例

クラスⅢ クラスⅣ

（注２） 厚生労働大臣が基準を定めたものについて大臣の承認を不要とし、あらかじめ厚生労働大臣の登録を受けた民間の第三者 認証機関（現在13機関）が基準への適合性を認証する制度。

国際分類 （注１）

（注１） 日米欧豪加の５地域が参加する「医療機器規制国際整合化会合（ＧＨＴＦ）において平成１５年１２月に合意された医療機器の リスクに応じた４つのクラス分類の考え方を薬事法に取り入れている。

一般医療機器 管理医療機器 高度管理医療機器

届出 第三者認証（注２） 大臣承認（PMDAで審査）

薬事法

の分類

規制

医療機器の分類と規制

法改正で拡充

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再生医療等製品の実用化に対応した承認制度（条件・期限付承認）

治験 （有効性、安全性の確認）

承認 臨床研究

【従来の承認までの道筋】

【再生医療等製品の早期の実用化に対応した承認制度】 ※患者のアクセスをより早く！

患者にリスクを説明し同意を得、 市販後の安全対策を講じる。

市販

市販後に有効性、さらなる安全性を検証

条件・期限を付して承認 臨床研究

承認 又は

条件・期限付承認の失

効

市販

引き続き市販

治験 （有効性の推定、 安全性の確認）

期限内に再度

承認申請

＜再生医療等製品に従来の承認制度を適用する場合の問題点＞ 人の細胞を用いることから、個人差を反映して品質が不均一となるため、有効性を

確認するためのデータの収集・評価に長時間を要する。

・有効性については、一定数の限られた症例から、従来より短期間で有効性を推定。 ・安全性については、急性期の副作用等は短期間で評価を行うことが可能。 6

薬事法等の一部を改正する法律の施行の日（公布の日から１年を超えない範囲内において政令で定める日）

再生医療等の安全性の確保等に関する法律案の概要

再生医療等の迅速かつ安全な提供等を図るため、再生医療等を提供しようとする者が講ずべき措置を明らかにするとともに、

特定細胞加工物の製造の許可等の制度等を定める。

趣 旨

施行期日

１．再生医療等の分類 再生医療等について、人の生命及び健康に与える影響の程度に応じ、「第１種再生医療等」「第２種再生医療等」「第３種再

生医療等」に３分類して、それぞれ必要な手続を定める。 ※ 分類は、細胞や投与方法等を総合的に勘案し、厚生科学審議会の意見を聴いて厚生労働省令で定めるが、以下の例を想定。第１種：iPS細胞等、第2種：

体性幹細胞等、第3種：体細胞等。

２．再生医療等の提供に係る手続 ○ 第１種再生医療等 提供計画について、特定認定再生医療等委員会の意見を聴いた上で、厚生労働大臣に提出して実施。 一定期間の実施制限期間を設け、その期間内に、厚生労働大臣が厚生科学審議会の意見を聴いて 安全性等について確認。安全性等の基準に適合していないときは、計画の変更を命令。 ○ 第２種再生医療等 提供計画について、特定認定再生医療等委員会の意見を聴いた上で、厚生労働大臣に提出して実施。 ○ 第３種再生医療等 提供計画について、認定再生医療等委員会の意見を聴いた上で、厚生労働大臣に提出して実施。

※ 特定認定再生医療等委員会は、特に高度な審査能力と第三者性を有するもの。 ※ 第１種再生医療等、第２種再生医療等を提供する医療機関については、一定の施設・人員要件を課す。

３． 適正な提供のための措置等 ○ インフォームド・コンセント、個人情報保護のための措置等について定める。 ○ 疾病等の発生は、厚生労働大臣へ報告。厚生労働大臣は、厚生科学審議会の意見を聴いて、必要な措置をとる。 ○ 安全性確保等のため必要なときは、改善命令を実施。改善命令違反の場合は再生医療等の提供を制限。保健衛生上の

危害の発生拡大防止のため必要なときは、再生医療等の提供の一時停止など応急措置を命令。 ○ 厚生労働大臣は、定期的に再生医療等の実施状況について把握し、その概要について公表する。

４． 特定細胞加工物の製造の許可等 ○ 特定細胞加工物の製造を許可制（医療機関等の場合には届出）とし、医療機関が特定細胞加工物の製造を委託する場合 には、 許可等を受けた者又は届出をした者に委託しなければならないこととする。

法案の内容

7

ヒトに未実施など高リスク （ＥＳ細胞、iＰＳ細胞等）

現在実施中など中リスク （体性幹細胞等）

リスクの低いもの （体細胞を加工等）

申請

提供開始

医療機関

厚生科学審議会

厚生労働大臣

提供開始

審査

特定認定再生医療等委員会１

申請

医療機関

審査

提供開始

申請

認定再生医療等委員会

医療機関

（注１）「認定再生医療等委員会」とは、再生医療等技術や法律の専門家等の有識者からなる合議制の委員会で、一定の手続により厚生労働大臣の認定を受けたものをいい、「特定認定再生医療等委員会」は、認定再生医療等委員会のうち、特に高度な審査能力、第三者性を有するもの。

※ 厚生労働大臣へ 計画の提出２

※ 厚生労働大臣へ 計画の提出２

（注２） 厚生労働大臣への提供計画の提出の手続を義務付ける。提供計画を提出せずに再生医療等を提供した場合は、罰則が適用される。

リスクに応じた再生医療等提供の手続き

審査

※ 厚生労働大臣へ計画の提出２

計画の 変更命令

第一種再生医療等 第二種再生医療等 第三種再生医療等

90日の提供制限期間

意見

特定認定再生医療等委員会１

高度な審査能力と第三者性

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加齢黄斑変性に対するiPS細胞を用いた臨床研究について

【研究機関】 独立行政法人理化学研究所 公益財団法人先端医療振興財団先端医療センター

【研究責任者】 独立行政法人理化学研究所神戸研究所 発生・再生科学総合研究センター 網膜再生医療研究開発プロジェクト プロジェクトリーダー 高橋 政代

【課題名】 滲出型加齢黄斑変性に対する自家iPS細胞由来網膜色素上皮

（RPE）シート移植に関する臨床研究

【対象疾患】 滲出型加齢黄斑変性

【ヒト幹細胞の種類】 iPS細胞（患者の皮膚線維芽細胞から作成）

【研究内容】 患者の皮膚から作成したiPS細胞より網膜色素上皮シートを作

製し、患部網膜下にシートを移植する。まず安全性の評価を主に行う。iPS細胞から作成した網膜色素上皮シート移植による拒絶反応やがん化の程度を確認し、また移植手術より生ずる有害事象を調べる。

研究概要

平成２５年７月１９日、独立行政法人理化学研究所高橋政代プロジェクトリーダー等による滲出型加齢黄斑変性に対するiPS細胞を用いた臨床研究について、厚生労働大臣より、「実施して差し支えない。」との大臣意見書を発出。早ければ来年夏にも最初の治療が行われる予定。これは、世界初のiPS細胞を用いた臨床研究となる。

ヒト幹細胞を用いる臨床研究に関する指針に 基づく手続の流れ

実施計画

厚生労働省

科学技術部会

ヒト幹細胞臨床研究に 関する審査委員会

厚生科学審議会 （大臣の諮問機関）

提出

意見

諮問

答申

平成２５年２月に実施計画が提出 ヒト幹細胞臨床研究に関する審査委員会で３月、５月、６月の３回審議 科学技術部会で７月12日に審議され、厚生科学審議会として了承 主にiPS細胞のがん化等の危険性に対する品質・安全性について審議された。

研究機関

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○ 医薬品・医療機器の審査の迅速化は、患者に最近の治療を安全に提供する観点から大変重要な課題。 （参考）ラグは、「開発ラグ」と「審査ラグ」からなる。 ○ PMDA（医薬品医療機器総合機構）の増員により、近年、審査期間が短縮される効果が認められている。 ・平成21年4月1日：521人 → 平成25年4月1日：708人 目標値：751人（平成25年度末）

ドラッグ・ラグ及びデバイス・ラグの解消に向けた取組について

○ 「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」により、薬価の新薬

創出・適応外薬解消等促進加算と連動して、厚労省が医療上の必要性の高い品目の開発要請を行っている。

○ 「医療ニーズの高い医療機器等の早期導入に関する検討会」により、厚労省が医療上の必要性の高い品目の開発要請を行っている。

○ 臨床研究中核病院等の整備や国際共同治験の推進など、治験におけるスピードやコストを改善。

○ 有望なシーズを持つ大学・研究機関、ベンチャー企業等に開発早期から試験・治験に関する指導･助言（薬事戦略相談）を実施。

ドラッグ・ラグ及びデバイス・ラグの現状

医薬品の審査ラグ 14ヶ月（平成18年度）→1ヶ月（平成23年度） 医療機器の審査ラグ ５ヶ月（平成18年度）→２ヶ月（平成23年度）

＜背景＞ 企業が開発コストを早期に回収するため、大規模な市場のある国（米国、欧州）で開発を急ぐ傾向

開発ラグ解消の取組

米国

日本

開発期間 審査期間

開発ラグ

審査ラグ （審査期間の差）

申請

申請

承認

承認

＜取組＞

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PMDA（東京）

ＰＭＤＡ－ＷＥＳＴの設置について 「関西イノベーション国際戦略総合特区」（京都府、大阪府、兵庫県、京都市、大阪市、神戸市）で提案。 「PMDA-WEST」として「（独）医薬品医療機器総合機構関西支部（仮称）」を先端的な医療拠点、医薬品・医療機器企業の集積のある関西地区に設置（平成２５年１０月）。これにより、バイオ医薬品、医療機器、再生医療等の分野で我が国の技術力を最大限に引き出し、医療関連イノベーションを促進。

【実施業務】 ①薬事戦略相談 ②ＧＭＰ実地調査

【人員体制】 １０数名程度の体制を予定（当初は薬事戦略相談業務の数名で事業開始）

【設置場所】 大阪市内（「うめきた」ナレッジキャピタル内）に設置。 「薬事戦略相談連携センター」（神戸市内）でも出張による薬事戦略相談を実施。

【設置時期】 平成２５年１０月１日

PMDA-WEST 創薬支援ネットワーク

連携 創薬支援戦略室

大学、民間研究機関等

医薬基盤研究所

創薬連携研究機関

産業技術総合研究所

理化学研究所

薬事戦略相談

製薬会社

大学・ 研究機関

薬事戦略相談：革新的医薬品・医療機器の実用化に向けて開発初期から必要な試験・治験に関する指導・助言 ＧＭＰ実地調査 ： 医薬品の製造工程において適切な製造管理及び品質管理が行われているか、製造所に対して実施する調査

ＧＭＰ実地調査

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医薬品医療機器総合機構（PMDA）の体制強化・審査の迅速化

【人事交流による人材育成の推進】

H16年4月 H22年4月 H23年4月 H24年4月 H25年4月 25年度末

ＰＭＤＡ全体 256名 605名 648名 678名 708名 751名（目標）

うち審査部門 154名 389名 415名 438名 460名

うち安全部門 29名 123名 133名 136名 140名

【PMDAの増員】

大学等研究機関

医療機関等

革新的技術の習得 ↓

審査等の迅速化・質の向上

医薬品医療機器 総合機構 研究者の受入

審査員の出向（派遣）

レギュラトリーサイエンスに精通した人材の育成

↓ 適切な研究開発の促進

国立医薬品食品衛生研究所

審査ラグはほぼ解消、開発（申請）ラグは課題あり

≪H18年度≫ ≪H23年度≫ ドラッグ・ラグ 28ヶ月（開発ラグ14ヶ月、審査ラグ14ヶ月） 6ヶ月（開発ラグ5ヶ月、審査ラグ1ヶ月） デバイス・ラグ 17ヶ月（開発ラグ12ヶ月、審査ラグ5ヶ月） 23ヶ月（開発ラグ21ヶ月、審査ラグ2ヶ月）

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独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）

＜ＰＭＤＡの設立＞ ①設立の経緯・・・(認)医薬品副作用被害救済・研究振興調査機構を廃止し、国立医薬品食品衛生研究所医 薬品医療機器審査センター等と統合し、独立行政法人医薬品医療機器総合機構を設立 ②設立年月日・・・平成１６年４月１日 ③根拠法律・・・・独立行政法人医薬品医療機器総合機構法（平成１４年法律第１９２号） ④設立の目的・・・医薬品の副作用又は生物由来製品を介した感染等による健康被害の迅速な救済を図り、 医薬品等の品質、有効性及び安全性の向上に資する審査等の業務等を行い、もって国民 保健の向上に資することを目的 ＜業務内容＞ ①健康被害救済業務・・・医薬品副作用被害救済業務、生物由来製品感染等被害救済業務 ②審査等業務・・・・・・医薬品・医療機器に関する審査関連業務を一体的に実施 ③安全対策業務・・・・・医薬品副作用等報告の収集・整理、安全性情報提供業務 ＜予算額＞ 平成２５年度予算 ３６８．７億円 ＜役職員＞ 役員数６名（理事長、理事３名、監事２名）、職員７０２名 （平成25年4月1日現在）

法人概要

平成16年 4月1日

平成17年 4月1日

平成18年 4月1日

平成19年 4月1日

平成20年 4月1日

平成21年 4月1日

平成22年 4月1日

平成23年 4月1日

平成24年 4月1日

平成25年 4月1日

第2期中期計画末(25年度

末)

PMDA全体 (役員を含む) ２５６名 ２９１名 ３１９名 ３４１名 ４２６名 ５２１名 ６０５名 ６４８名 ６７８名 ７０８名

７５１名

(予定)

うち審査部門 １５４名 １７８名 １９７名 ２０６名 ２７７名 ３５０名 ３８９名 ４１５名 ４３８名 ４６０名

うち安全部門 ２９名 ４３名 ４９名 ５７名 ６５名 ８２名 １２３名 １３３名 １３６名 １４０名

役職員数の推移 ※「革新的医薬品・医療機器創出のための5ヵ年戦略」（平成19年度～平成23年度）でPMDAの審査人員について、大幅な増員を図ることとされていることから、第2期中期計画(平成21年度～平成25年度)では、人員体制を平成21年4月 521名 → 平成25年度末 751名 に増員することとなっている。

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個別技術の

適否

実施医療

機関の適否

医療機関

申請

現行の先進医療

新たな専門的な評価体制

（抗がん剤・再生医療・医療機器等）

先進医療として 保険併用開始

実施計画の適否

医療機関

申請

先進医療会議

学会等の 要望を踏まえ、 あらかじめ ○対象技術を選定、 ○実施医療機関群 を設定

患者が安全かつできるだけ早期に、最先端の医療を受けられるよう、最先端の医療（抗がん剤・再生医療・医療機器等）に関して新たに専門的な評価体制を創設。

まずは抗がん剤について上記の専門評価体制を本年秋頃を目途に整備。 再生医療、医療機器等についても、専門評価体制を創設し、評価の迅速化、効率化を図っていく。

最先端医療迅速評価制度（抗がん剤・再生医療・医療機器等）（仮称）の創設（案） ～保険外併用の評価の迅速化、効率化～

おおむね6～7ヶ月

専門評価体制

（外部評価機関等）

実施計画の

適否

先進医療会議

おおむね3ヶ月を目指す

先進医療として 保険併用開始

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日本再興戦略（平成２５年６月１４日閣議決定）（抄）

保険診療と保険外の安全な先進医療を幅広く併用して受けられ

るようにするため、新たに外部機関等による専門評価体制を創設

し、評価の迅速化・効率化を図る「最先端医療迅速評価制度（仮

称）」（先進医療ハイウェイ構想）を推進することにより、先進医療

の対象範囲を大幅に拡大する。【本年秋を目途に抗がん剤から

開始】

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日本版ＮＩＨ

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医療分野の研究開発の司令塔機能の創設（「日本版ＮＩＨ」の骨子）

次の取組により、医療分野の研究開発の司令塔機能（「日本版ＮＩＨ」）を創設

（参考）米国のＮＩＨ（National Institutes of Health：国立衛生研究所)

○米国健康福祉省に属する連邦政府機関で医療分野の一大研究拠点。

○コレラ等の感染症の研究のために、1887年に、ニューヨークの船員病院に作られた１部屋の研究室にそのルーツがあり、現在では、世界 トップレベルの研究所の一つとして、先進的な医療や革新的医薬品等の開発で重要な役割を果たしている。

○現所長は、ゲノム研究者のフランシス・コリンズ(Francis Collins)博士。

司令塔の本部として、内閣に、総理・担当大臣・関係閣僚からなる推進本部を設置

○医療分野の研究開発に関する総合戦略を策定し、重点化すべき研究分野とその目標を決定する。

○同戦略の実施のために必要な、各省に計上されている医療分野の研究開発関連予算を一元化し（調整費など）、戦略的・重点的な予算配 分を行う。

一元的な研究管理の実務を担う中核組織を創設

○総合戦略に基づき、個別の研究テーマの選定、研究の進捗管理、事後評価など、国として戦略的に行うべき実用化のための研究を基礎段階 から一気通貫で管理し、実務レベルの中核機能を果たす独立行政法人を設置する。

※独立行政法人の設置は、スクラップアンドビルド原則に基づき行うこととし、公的部門の肥大化は行わない。

研究を臨床につなげるため、国際水準の質の高い臨床研究・治験が確実に実施される仕組みを構築

○臨床研究中核病院及び早期・探索的臨床試験拠点において、企業の要求水準を満たすような国際水準の質の高い臨床研究・治験が確実に 実施されるよう、所要の措置を講ずる。

○臨床研究・治験の実施状況（対象疾患、実施内容、進捗状況等）を適切に把握するため、知的財産の保護等に十分に留意しつつ、こうし た状況を網羅的に俯瞰できるデータベースを構築する。

○民間資金も積極的に活用し、臨床研究・治験機能を高める。

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