OBTENCIÓN DE RECONOCIMIENTO DE UN MEDICAMENTO

COMO HUÉRFANO

26 –Agosto-2016

CONTENIDO

1. Antecedentes

2. Panorama Internacional

3. Medicamentos Huérfanos – México

4. Modelo de evaluación de medicamentos huérfanos.

5. Proceso de Renovación o Prórroga

6. Resultados y avances de otorgamiento de reconocimientos periodo 2010 -

2016.

7. Implementaciones 2016

ANTECEDENTES

- En 1982 FD&A de Estados Unidos inicia programa de

enfermedades raras.

- The Orphan Drug Act (04 enero 1983)

- Office of Orphan Products Development

(OOPD).

Fuente. www.fda.gov

• Marco Legal: 1997

• Prevalencia: 1: 10 000

• Exclusividad: NO

• Aprobación Rápida: Sí

• Incentivos: NO

• Marco Legal: 1993

• Prevalencia: 4:10 000

• Exclusividad: 10 años

• Aprobación Rápida: Sí

• Incentivos: < 10%

• Marco Legal: 1999

• Prevalencia: 5: 10 000

• Exclusividad: 10 años

• Aprobación Rápida: Sí

• Incentivos: Subsidio

• Marco Legal: 1983

• Prevalencia: 200 000

• Exclusividad: 7 años

• Aprobación Rápida: Sí

• Incentivos: < 50%

FDA UE

Australia Japón

México

Marco Legal: En proceso

Prevalencia: 5: 10 000

Exclusividad: NO

Aprobación Rápida: Sí

Incentivos: NO

Panorama Internacional

Panorama Internacional- Algunos países sin regulación

India

China

Canadá

Brasil

Colombia

Chile

Centroamérica

Venezuela

Argentina

Fuente- X Conferencia Internacional de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ICORD)-México, D.F. 15-16 de Octubre 2015.

Caso México.

2005

2006

2010

2012 Actualidad

Consulta técnica-

Producto

“Huérfano”

FEUM 8ª edición

(2006)- definición

de medicamento “huérfano”.

Acuerdo Industria-

COFEPRIS: Requisitos

de asignación de medicamento Huérfano

Huérfanos:

Destinados a la prevención, el

diagnóstico o el tratamiento de

enfermedades raras, las que

tienen un prevalencia de no

más de 5 personas

por cada 10 mil

habitantes.

Artículo 224 Bis

Ley General de Salud D.O.F. 31 01 2012.

Se otorga

Reconocimiento de Medicamento Huérfano

Se incluye definición de

Medicamento Huérfano LGS

cis Trámite

Escrito Libre EL87

CIS

Solicitud

Documentación

Administrativa

y

Legal

Calidad:

Materias Primas

Producto

Terminado

Seguridad

y

Eficacia

Reconocimiento

Medicamento

Huérfano

Modelo de evaluación actual- Reconocimiento Medicamento Huérfano

Fuente: COFEPRIS-CAS www.cofepris.gob.mx

Documentación Administrativa y Legal

Patente emitido por IMPI

Marbetes y artes del país de origen

Instructivo e inserto del país de origen

IPP en versión amplia y reducida.

Licencia Sanitaria/Aviso de funcionamiento de almacén

Aviso de Responsable Sanitario

CBPF: fármaco/biofármaco, medicamento, diluyente (caso)

CLV o CPF

Carta de representación

Denominación Distintiva

Calidad

Fármaco/Biofármaco

Aditivos/Excipientes

Producto Terminado

Síntesis

Caracterización

Controles de calidad de

material de partida y fármaco

Validación de los métodos de

análisis

Estudios de estabilidad

Sistema contenedor-cierre

Controles de calidad

Validación de los métodos

de análisis

Proceso de fabricación

Órdenes de fabricación

Controles de calidad

Validación de los métodos

de análisis

Estabilidad

Sistema contenedor-cierre

Seguridad y eficacia

Estudios

preclínicos

Estudios Clínicos

Farmacéuticos

Farmacocinéticos

Farmacodinámicos

Toxicológicos

Farmacología humana

Terapéutica exploratoria

Terapéutica confirmatoria

Uso terapéutico

Plan de manejo de riesgo

Reconocimiento huérfano

Reconocimiento por otras

Autoridades Sanitarias

Internacionales

Demostrar Prevalencia de

menos de 5 personas por

cada 10, 000 habitantes.

CIS

Trámite Escrito Libre

EL87

Información Administrativa

Legal

Farmacovigilancia

• Carta solicitud de prórroga • Último oficio de producto huérfano • Últimos proyectos de marbete,

instructivo anexo e IPP´s, previamente evaluadas por COFEPRIS.

• Copia de oficio emitido por CNFV de recibo del Informe de Farmacovigilancia

Prórroga de Medicamento

Huérfano

Modelo de evaluación-Prórroga de medicamento huérfano (2012 – 2016)

Nuevo Modelo de evaluación-Prórroga de medicamento huérfano (2017)

v Trámite Escrito Libre

EL87

CIS

Información Administrativa

Legal

Farmacovigilancia

• Carta solicitud de prórroga • Último oficio de producto huérfano • Certificado de buenas practicas de

fabricación del fármaco, biofármaco y producto terminado.

• Copia de oficio emitido por CNFV de recibo del Informe de Farmacovigilancia

Prórroga de Medicamento

Huérfano

Etiquetado

• Últimos marbetes, instructivo anexo, IPP´s, artes e inserto del país de origen previamente evaluadas por COFEPRIS

• Proyectos de Marbetes, instructivo anexo, IPP´s, artes e inserto del país de origen

Reconocimiento como medicamento

huérfano.

• Documento por la Autoridad Competente del país de origen, que acredite su vigencia como medicamento huérfano.

• Cuando solo se reconoció como huérfano por México, Información de casos diagnosticados en México.

Comparación de evaluación entre medicamentos

Evaluación

Médica

Evaluación

Química

Marco

Legal

Registro

Sanitario

Oficio

de

Reconocimiento

Lineamientos

para

Reconocimiento

Reconocimiento

Huérfano por

ARN (FDA, EMA,

entre otras)

Reunión de

Comité de

Moléculas

Nuevas

Prueba de

Intercambiabilidad

Proyectos

de Marbete

e IPP´s

Artes e

inserto de

origen

Acotación

Medicamento Genérico

Molécula Nueva

Medicamento

Huérfano

• Formato de asignación de medicamento huérfano emitido por la COFEPRIS hasta 2015

• Formato de asignación de medicamento

huérfano emitido por la COFEPRIS hasta 2015

Formato de asignación de medicamento huérfano emitido por la COFEPRIS 2016

Cambio

Naturaleza de los medicamentos (Origen del fármaco)

Origen Número de

medicamentos

%

Biotecnológicos 33 35.10

Farmoquímicos 52 55.32

Biológicos o hemoderivados 8 8.51

Psicotrópicos 1 1.1

TOTAL 94 100

Biotecnológicos 35%

Farmoquímicos 55.32%

Biológicos o hemoderivados

8.51%

Psicotrópicos 1.1 %

Gráfica 1.Solicitudes de reconocimiento de medicamento huérfano de acuerdo a su origen

(2010-2016). Fuente: COFEPRIS-CAS

Clasificación de huérfanos por grupo terapéutico

Grupo terapéuticos No. de medicamentos %

Oncología 26 37.14

TRE 19 27.14

Hematología 8 11.43

Neurología 5 7.14

Sistema respiratorio 6 8.57

Oftalmología 2 2.86

Endocrinología 2 2.86

Cardiología 2 2.86

TOTAL 70 100

Oncología

37%

TRE 27%

Hematología 11.43%

Neurología 8%

Neumología 7%

Oftalmología 3%

Endocrinología 3%

Cardiología 3%

Gráfica 2. Distribución de las enfermedades raras por grupo terapéutico en México. Fuente: COFEPRIS-CAS.

Ingreso y Resolución de solicitudes de Medicamentos

Huérfanos

Solicitudes Aprobados

2010 21 14

2011 11 8

2012 12 12

2013 11 7

2014 11 9

2015 18 12

2016 10 8

Total 94 70

Gráfica 3.Solicitudes de reconocimiento de medicamento huérfano (2010-2016).

Fuente: COFEPRIS-CAS

Avances en Reconocimiento

2010-2016

Número de

solicitudes

%

Autorizados 70 74.5

Desistimientos 4 4.25

En espera de información 12 12.76

En evaluación 4 4.25

No Autorizados 4 4.25

TOTAL 94 100

Gráfica 4.Avances en medicamentos huérfanos (2010-2016).

Fuente: COFEPRIS-CAS

Autorizados 74.5%

Desistimientos

4.25%

En espera de información

12.76%

En evaluación 4.25%

No Autorizados

4.25%

Implementaciones 2016

Solicitud reconocimiento: Aprobación del PMR

Segunda prórroga

Todos los reconocimientos tendrán vigencia de dos años

Solo a consideración de la Secretaría, se solicitará la

evaluación por el CMN ó SEPB

Nuevo formato de oficio de reconocimiento

Propuesta de actualización de Lineamientos vigentes para

obtención de reconocimiento, y prorroga.

MEDICAMENTOS HUÉRFANOS 52 (55) 5080 5200

admartínez@cofepris.gob.mx SAMMY HERNÁNDEZ AQUINO

ALFONSO OLIVERA SALAS

Somos COFEPRIS,

somos ARN