2016 תנשל תואירבה לס יתוריש תבחרהל תירוביצה הדעווה תבישי...

2016הוועדה הציבורית להרחבת סל הבריאות לשנת 2.11.15 1

2016ישיבת הוועדה הציבורית להרחבת שירותי סל הבריאות לשנת

2.11.15ישיבה מתאריך

:דובר

נקולוגיה. ואמטוהולוגיה ו..אנחנו דנים בו היום, זה הנושא של המט

כללית על לפני שאנחנו נתחיל, חשבנו שמן הראוי, לתת איזושהי סקירה קצת

לנו עכשיו דף, שבעצם נותן הקדמה, מחלקת Xאונקולוגיה. תחום ההמטולוגיה וההמטו

עם כל מיני הגדרות, או דברים, שאנחנו נשתמש בהם במהלך הדיון, ותיכף היא תציג את

, אולי פשוט תתחילי להציג, ומישהו אחר יחלק?Xזה.

:דובר

...נפגשות באמצע,

:דובר

אוקי, בסדר.

:דובר

ד קצר, כשהלו"ז להיום, אוקי, טוב. אנחנו נעשה את הפתיח הזה בשני חלקים, מאו

ולוגיה בסוף היום, או אונקם ההמטולוגיה כללי, ולהגיע להמטובתכנון, הוא להתחיל ע

אנחנו .. בטכנולוגיות שאינן תרופות שקשורות לתחום ההמטולוגי. ובאמצע במהלך היום,

אז אנחנו נעשה גם את ההקדמה עצמה בשני חלקים. את ההקדמה הראשונית לנושא

אונקולוגיה, ....ה עכשיו, וכשנגיע לנושא של ההמטונעש ההמטולוגיה,

סתם כדי ליישר קו, הקדמה קצרה, כדי לייצר פה טרמינולוגיה זהה. אנחנו נדבר

היום על מערכת הדם בכל אופניה. היא מחולקת בסך הכול לשלושה דברים, כמו כל דבר

, מורכב משלושה טוב. יש לה חלק נוזלי, הפלזמה, וחלק תאי, וגם החלק התאי עצמו

תאים. יש לנו את האדומים, את הלבנים ואת הטסיות עצמן, שהן בעצם שברי תאים.


תפקיד של תאי הדם האדומים, גם אליהם נגיע עוד היום, במהלך היום, זה

להוביל, בסופו של דבר, חמצן מהריאות, ולהחזיר פחמן דו חמצני אל הלב ולריאות

תהליך קרישת הדם, והתאים הלבנים, שהם בעצם החוצה. הטסיות, שתפקידן מעורב ב

ים לשלושה. לגרנולוציטים, מערכת החיסון שלהם. וגם הם, כמו כל דבר טוב, מתחלק

ציטים.למונוציטים וללימפו

אליהם נגיע הרבה, התאים עצמם נוצרים מתאי גזע. יש המצויים במח העצם, ו

וים, הקו הלימפואידי והקו אונקולוגיה, והם מבשילים בעצם לשני קובנושא של ההמטו

, לימפוציטים-פלאס ומינרל-מהקו הלימפואידי נוצר הלימפואידהמיאלואידי.

ציטים, הטרומבוציטים ותאי הדם ומהמיאלודי, אחר כך נוצרים הגרנולוציטים, המונו

האדומים.

יש לכם מספר תרשימים, לגבי החלוקה של איך התאים נוצרים, מאיפה הם

חלקים הלאה. זה גם יהיה רלוונטי בהמשך. וגם חלוקה של מערכת נוצרים, ואיך הם מת

החיסון המולדת ומערכת החיסון הנרכשת, בסוף של החומר עצמו. ואני מציעה, שנתחיל

, בבקשה.Xעם המטולוגיה, ואחר כך, נגיע לממאירויות. אז

:דובר

טו ופראדקסה.להתכשירים הראשונים אליהם נתייחס עכשיו הם אליקונס, קסר

:דובר

רק תגידי את העמודים.

:דובר

, זה שלושת התכשירים שאני 675-וב 651-, ב627-. עכשיו, בעצם, ב627עמוד

מדברת עליהם, פשוט ביחד. נוכל להתייחס לכל אחד בנפרד, אם תרצו, בהמשך, אבל אני

ראיתי יותר לנכון להתייחס אליהם ביחד.

נהוג אגולנטים החדשים. קוה שייכים לקבוצת האנטישלושת התכשירים האל

. עכשיו, ההתוויה,Noacs- New Oral Anti-Coagulantsלקרוא להם בשם

:דובר

DOAהיום זה כבר נקרא


:דובר

נכון.

:דובר

DOAעכשיו זה כבר נקרא

:דובר

DOA .ההתוויה שמבקשים אותה, ואני אתייחס אליה עכשיו, היא לטיפול , נכון

, או בעברית, פקקת ורידית תסחיפית, VTE- Venous Thromboembolisemבמניע של

, תסחיפים ריאתיים, ...בריאות. PE-, פקקת ורידים עמוקה, וDVTשכוללת

אנחנו נחזור אליהם בהמשך, ב..... אחרת, של ..... ראשית, אני אתאר מעט

מהמחלה, על הטיפול. לאחר מכן, אני אציג את הוכחות היעילות, בעיקר בהיבט האנליזות

בו לאחרונה, ניסיון בארץ ובעולם, ובסוף נגיע ל... הבטיחות וההמלצות. שנכת

הינה מצב חמור, מסכן חיים. VTEקצת על המחלה. פקקת ורידית תסחיפית, או

, יש לנו ורידים ארוכים, בדרך כלל, ברגליים. ותסחיפים הארוכמושג כולל לפקקת ורידית

ריאתיים .. בריאות.

ולה לקרות בעקבות הפרעה בזרימת הדם, פגיעה בדופן פקקת ורידים תסחיפית על

כלי הדם, ו/או הפרעה במרכיבי הדם. בעקבות כך, עלול להיווצר קריש דם באופן לא תקין.

קרישי דם אלה נוטים להתנתק ולהיסחף בזרם הדם, תוך שהם חוסמים מעבר דם

לאיברים חיוניים.

VTE 25-, תחלואה ותמותה. במהווה נטל כבד על מערכת הבריאות, באשפוזים

שנים מהופעת פקקת ורידים תסחיפית 5אחוז מהמטופלים מתרחש אירוע חוזר, תוך

ראשונה.

המחקרים הוכיחו מול פלצבו, כי ניתן להפחית באופן משמעותי את ההסתברות

לאירועים חוזרים, ללא עליה בשכיחות לאירועים חמורים, ובהשוואה לטיפול הסטנדרטי

באמת ככה, אני מכניסה לכם .., אבל הטיפול הסטנדרטי שמטפלים בו היום בהפרין, אני,

של נוגדי הקרישה החדשים, non-inferiorityזה הפרין, זה החלופה השמרנית, נמצא


, אך עם עליה majorשאנחנו מדברים עליהם עכשיו, מבחינת יעילות, והפחתה בדימומי

נרחיב עליהם בהמשך.. כל הדברים האלה בתמצות, אנחנו mi-במקרי ה

סיון רופאים רבים, התכשיר מצביע על יעילות ובטיחות גבוהה, עם יעכשיו, מנ

היענות והתמדה בטיפול ממושך.

מבחינת הרישום שלו, התכשיר רשום בארץ להתוויה הזאת בפנקס התכשירים, אך

רק בוליזם, לאחר ניתוח להחלפת מפמרק במבוגרים, למניעת טרומבוא VTE-כלול בסל ל

הירך, או לאחר ניתוח להחלפת הברך.

כלומר, להתוויה הזאת הוא לא רשום, והוא לא, הוא רשום אך לא כלול בסל.

הבטיחות מול הטיפול אנליזות שבחנו, בעיקר את נושא-עכשיו, מבחינת מטה

יש את אנליזה, יש לכם סקירה של כל המחקרים, בסוף-פרין, יש לנו מטההסטנדרטי בה

, שמתבססת על מאגרי המידע של קוקריין 2013-, מות של סרדרן ועמיתיואנליז-המטה

ופאבנט, וסוקרת את התוצאות הקליניות של נוגדי הקרישה החדשים, לטיפול המשך

במניעת פקקת ורידית תסחיפית חוזרת.

המסקנות היו, שמבחינת היעילות, שלושת נוגדי הקרישה הפחיתו באופן מובהק

זר של פקקת ורידית תסחיפית ותמותה, מכל סיבה שהיא. זה את הסיכון לאירוע חו

בהשוואה לפלצבו.

נתרן מבחינת בטיחות, גם בהשוואה לפלצבו, שניים מתוך שלושה, ששמם דוד

, אך רלוונטי major, או לא majorומינורוקסבן, העלו באופן מובהק את הסיכון לדימום

לצבו. קלינית, והפיקסבן הראה פרופיל בטיחותי דומה לפ

סליחה, לא אמרתי בהתחלה, שיש לנו את החומרים הפעילים, שאני גם משתמשת

בהם, .. של החומרים הפעילים. אז יש הפיקסבד, של נוגד קרישה אליקוויס, ריברוקסבן

זה נוגד קרישה סרלטו, ודביגתרן זה נוגד קרישה פרקסה. אוקי? אז אני מקווה שתעקבו.

החומרים הפעילים, ולפעמים בשם ... לפעמים, אני משתמשת בשמות של

, גם מופיעה לכם 2015אנליזה האחרונה של אופרדו, שהתפרסמה ביוני -המטה

אלף חולים. 30-, כאחרונה, כללה שבעה מחקרים


non-inferiorityנמצא, כי בהשוואה להמפרין, שהוא הטיפול הסטנדרטי, קיימת

עה של בלתי חוזר ותמותה כללית, של נוגדי הקרישה החדשים, מבחינת היעילות, למני

. mi-, וכנראה שימוש בהם יביא לעליה במקרי הmajorאחוז בדימומי 33הפחתה של

עכשיו, אני אומר את היתרונות של התכשיר, בהשוואה לתכשירים אחרים,

המותווים לאותה התוויה. אז ה.. המקומי של תכשיר זה, זה קודם כל מתן .. של תכשיר

תקופת הטיפול, קיצור משמעותי בזמן האשפוז, מתן אוראלי מהיום יחיד לאורך כל

שעות, ופעילות מקסימאלית של התכשיר לאחר 12-הראשון, זמן מחצית חיים קצר, כ

אחוז בלבד. אין צורך בניתור קבוע, שזה גם משהו, 27-שעות בודדות, פינוי כלייתי של כ

ון, והפחתה משמעותית אחד הפרמטרים המשמעותיים. אין אינטראקציה עם מז

באינטראקציה עם תרופות, בהשוואה לטיפול הקיים.

הפחתה משמעותית בדימומים מייג'ורים ודימומים משמעותיים קלינית, הם הלא

מייג'ורים, והפחתה של דימומים מייג'ורים.

. אני 2015מבחינת הבטיחות, יש בעצם עדכונים, כמובן, היה גם עדכון באוקטובר

שכתוב, על תופעות הלוואי, זה מספיק חשוב. אעבור, כמו

אחוז אנמיה. מתבטאת בעייפות, חיוורון, 10אז תופעות לוואי שהם שכיחות של

דימום הכולל דם בשתן, חבלות או נפיחות, דימום מהנרתיק תחילה.

תופעות לוואי שכיחות מעל אחוז, ירידה במספר טסיות הדם, דימום הכולל דימום

, חתכים ופציעות, כולל הפרשת דם נוזלי מהחתך או בהזרקה. דימום בעקבות ניתוחים

בקיבה, במי ..., דם בשתן של בדיקות דם, דימום מהאף, ירידה בלחץ הדם, גורם לתחושות

עילפון או לקצב לב מהיר, שינויים בבדיקות הדם.

-אז ההוראות הן מופיעות בכל העלונים, שמזהירים מפני הפסקת השימוש באנטי

ולנטיים. היתר במתן תרופה מעלה את הסיכון לאירועים טרומבוטיים, ועל מנת קורג

להפחית את הסיכון, יש לעבור לנוגד קרישה אחר.

במידה וכמובן, התכשיר הושג לא מסיבה של דימום פתולוגי, עושים סיום הטיפול.

יש מגמה זרה להמטורה אפידורלי או ספינאלי, במטופלים בנורקסן אנסטזיה, או

מטופלים העוברים ניקור של עמוד השדרה.


שעד עכשיו לא, כתבתם שלא היו, לאנטידוט,עכשיו, מבחינת, אני אתייחס עכשיו

אנטידוט לאפיקסבה נמצאו , והFDA-פרדסה אושר על ידי ההאנטידוט לאז רק לידיעה.

, 2015, ואציין גם, שלפי המאמר של פרויטי בלי, שיצא באוגוסט FDA-במסלול מואץ של ה

בנושא צורך באנטידוט לנוגדי הקרישה החדשים, סוכם במאמר כי בכל אופן, הנארק בטוח

יותר מווראפרין, עם כמות פחותה באופן משמעותי, סטטיסטית, של דימומים חמורים,

גולגולתיים, ועם זמן מחצית החיים מהיר מאוד, באופן יחסי.-במיוחד בניתוחים תוך

ילות, או בעצם התוצאות שהתקבלו מהמחקרים של כל אני עכשיו לא אתעכב על יע

אחד מהדואק בנפרד. אם תרצו, נחזור לזה בהמשך, אבל אני עוברת עכשיו ל.. מחוות דעת

רלוונטיות בארץ,

:דובר

שכל החומרים ....,

:דובר

כמובן, שבטח קראתם את כל ה...,

:דובר

אחד. כן.-...אין צורך שתפרטי אחד

:דובר

מנהלת המרכז הארצי להמופיליה, על פי ניסיוני בטיפול בחולי ,Xאז פרופסור

לי בחולה א...קרידיט ותסחיף ריאתי, ועל פי המחקרים שצוינו לעיל, הטיפול האופטימ

...תסחיף ריאתי צריך להיות מותאם למצבו של החולה הספציפי, תוך התחשבות ברמת

ון, ורמת היענות הצפויה של הסיכון לדימום, במחלות רקע נוספות ושיקולי תועל וסיכ

החולה לאפשרויות הטיפול

השונות, ובהשפעת הטיפול על אורך חייו, תוך כדי כיבוד רצונו של החולה, לקחת

חלק בבחירת הטיפול המתאים ביותר עבורו.

לפיכך, אפשרות לטפל בתרופה נוגדת קרישה פומית, בעלת סבילות גבוהה, מיעוט

ות ובעיקר בטיחות גבוהה, שאינה מחייבת ניטור צמוד, עשויה תופעות לוואי, פרופיל יעיל

לשפר היענות לטיפול בחלק מהחולים, ולהקטין סיכון לסיבוכי דימום.


ומזכיר האיגוד X-, מנהל מחלקת ג' בXיש לנו גם התייחסות של דוקטור

לי הישראלי לרפואה פנימית. ניסיוני בשימוש בתרופה, הן במסגרת המחקרים הנ"ל, ובחו

פקקת ורידים תסחיפית וחולי ..פרוזדורי, מצביע על יעילות גבוהה בבטיחות, בעיקר

בחולים עם ירידה בתפקודי כליה, בצד שביעות רצון רבה בנושא היענות והתמדה בטיפול

ממושך.

מבחינת מימון ציבורי בעולם. חלק מהתכשירים כלול בפנקס התרופה של קופות

י, ודרך השב"ן. החולים בארץ ובכללית, במכב

, כלומר, משנה 2014-ניסיון בעולם. התכשיר רשום באירופה ובארצות הברית מ

שעברה.

-הנחיות קליניות. מתוך ההנחיות הקליניות של האיגוד הקרדיולוגיה האירופאי מ

בשלב האקוטי SOC-, ניתן לראות המלצה של השימוש באליקוויס, כטיפול חלופי ל2014

.VEשל

, VEצים על .. כאופציה חלופית לטיפול המשך ארוך טווח לאחר כמו כן, ממלי

לפחות במשך שלושה חודשים.

תית חמורה. ילייהינם מומלצים עבור חולים עם אי ספיקה כ NOACS-ה

מבחינת המימון הציבורי בעולם, התכשיר כלול בסל התרופות של מבוטחים

לנד, ריה, בלגיה, דנמרק, פינשון, באוסטכקו רא VTEציבוריים במדינות הבאות....של

SMC-התכשיר מומלץ ב... והועוד. צרפת, גרמניה, יוון, הונגריה, אירלנד, איטליה ..

להתוויה זו.

להמלצות. האיגוד הישראלי לרפואה פנימית ממליץ ,לבסוף, עוברתאני עכשיו ו

לות לטיפול במניעה של .......בטיחות טובה יותר ו.. יעי NOACS-לאשר את שלושת ה

-ל DOACSדומה. האיגוד ההמטולוגי דירג שני מתוך חמש. ההמלצה להפעלת תכשירי

VT פורטה. אני אציין רק מעט ממה שהם פירטו. שימוש ב-DOACS הוא בעל חשיבות

. השימוש בתכשירים נעשה מקובל medical benefit…, בגלל הVT-גדולה מאוד בטיפול ב


ת של התכשיר הוכחו ב.. ובמעקב של שימוש . הבטיחוVTE-בארצות המערב, בהתוויה ל

שגרתי. קיימת קרבה בין שלושת התכשירים ודמיון בתוצאות המחקרים, ולכן יש להכליל

את שלושתם בסל. הקלינאים יוכלו להעצים את...הפציינט. וניתן לאבחן בשתי קבוצות

ת להם נוגדי . חולים שמקובל לתVTEעיקריות של חולים, בעניין טיפול ומניעה משנית של

, ויש לנו גם VTEנגרמת עקב גורם זמני שחלף .. VT-קרישה לזמן קצר, מכיוון שמחלת ה

הינם מתאימים NOACS. ותכשירי .… ANTHROהתפתחות, בעצם מגורם חיצוני

שאינו .... וההמטולוגים VTE-לאוכלוסיה בהיריון, סרטן פעיל, אי ספיקת .. חמורה ו

מצם את אוכלוסיית היעד, אז להתייחס ל....הוסיפו, כי אם יש צורך בלצ

:דובר

למה להתייחס?

:דובר

לאלה עם טיפול כרוני.

:דובר

. unprovoked vte-ל

:דובר

אוקי, יש לך ...של האיגוד הישראלי לרפואה פנימית?

:דובר

זה הראשון שאמרתי, שהוא מאשר את שלושת, הוא ממליץ לאשר את שלושת

ותית מאוד, ומהווה .. בשימוש קליני נרחב, תוך חשיבות .....הנרקסים, כי התועלת משמע

:דובר

את רוצה להוסיף עוד משהו? טוב, אנחנו פותחים לדיון. בבקשה, התייחסויות.

:דובר

קודם כל, אני רוצה להגיד, ששתיים מתוך שלוש החברות האלה, אני הרצאתי

בשבילם, ואני מדבר על הקלאס ולא על מוצר מסוים.


להתוויה אחרת של החומרים האלה, יש פה יתרון מסוים .....)הפרעה בניגוד

, וצריך להביא בחשבון.בהקלטה(

נקודה שנייה, זה שיש את התחליף של כרומדין, אם כי הוא לא נוח, כמובן. יש

אפשרות להביא בחשבון את הטיפול הזה, באנשים שאינם, בדומה למה שעשינו ב.., זה

טיפול בכרומדין. זה לא מופיע פה כהצעה. אחד האיגודים הציע אנשים שיש להם קושי עם

את זה. אבל אני חושב, שאפשר בהחלט להמליץ על הדבר הזה, בעיקר בהתחשב בזה,

שכאמור, אין לזה יתרון על קומדין, וזה רק יותר נוח ומדממים פחות. לכן, אני חושב

עם מתן קומדין, ואפשר שכדאי אולי, להמליץ על מתן מוגבל לכאלה, שיש להם קושי

ולקבוע קריטריונים אחרים. configuration-לאמץ את הקריטריונים של ה

אני מבקש להדגיש, שאחד התכשירים האלה, אי אפשר להתחיל אותו, אין עליו

בסיס, נגיד, להתחיל אותו מיד, אלא צריך לתת איזשהו שבוע של טיפול פרנטרלי, ואז

, נותן יתרון מסוים על האחרים, אפשר להתחיל מידלהתחיל אותו, בעוד שהתכשירים

אנסים של ההבדל ביניהם, כי יש -תכשירים האחרים, אבל נראה לי שלא כדאי להיכנס לניו

ניואנסים כאלה. זאת אומרת, הרופאים שיבחרו, אני בטוח שיבחרו בטיפולים מסוימים,

ולא באחרים.

ננו יכול לקבל קומדין, או שיש למי שאי A89, אני הייתי חושב שזה, שורה תחתונה

לו איזושהי,

:דובר

מה זה?

:דובר

מה?

:דובר

מה ההגדרה שאתה לא יכול לקבל קומדין?

:דובר

תראה, ב.. אולי יש מישהו שדימם, שיש לו פעמיים בשנה,

:דובר


זה ההגדרה שהייתה פה,

:דובר

אפשר,

:דובר

פעמיים בשנה דימום. זו ההגדרה שדנו בה.

:דובר

,5פעמיים בשנה ...על לא,

:דובר

כן, זה ההגדרה. יש את זה גם פה.

:דובר

זה לא מופיע כהצעה, אלא מופיע כ,

:דובר

נכון.

:דובר

, אם רוצים,TTRאפשר ללכת על

:דובר

הוא קצר טווח. עד שתגיע ל, TTRזה בעיה.

:דובר

ם אז אני חושב, שאפשר בהחלט להשתמש בקריטריונילא, גם קצר וגם ארוך.

למי שלא יכול לקבל A89... גם בהקשר הזה. אז הייתי אומר, שזה -האלה, שהשתמשו ב

למי שכן, לדעתי. A8קומדין, וזה

:דובר

?Xאוקי,

:דובר

אני חושבת, שזה תרופה שהיא פריצת דרך, כבר פריצת דרך ממזמן, זה לא משהו

חדש, היא כבר פריצת דרך ממזמן.


ט, עם כל הניסיון שיש לנו בטיפול בו, זו הייתה לא-אני חושבת, שוארפרין, לאט

תרופה באמת היחידה. יש היום תרופה אחרת, שאני מוצאת בה רק חיסרון אחד, וזה

האנטידוט, שגם הוא מפותח עכשיו. אני חושבת שהעניין של וארפרין זה פאסה, כמו להגיד

כדור, שלא הלוטן בהרדמה, פחות או יותר. יש דברים חדשים, שאפשר לתת אותם כ

יצטרכו להכניס את המוניטור, המעקב, שעכשיו גם הולך להיכנס לסל. פחות ופחות אנשים

יצטרכו לעשות ניטור. ייקחו כדור אחד, למעט, שוב, הקבוצות ש... אי ספיקת כליות זה

משהו, שאי אפשר לתת אותו.

ה יש פחות דימומים. דימומים זה לא משהו לקחת אותו לכולם. אני חושבת שז

משהו חשוב מאוד, גם דימומים קלים וגם דימומים מג'ורים. סיגניפיקנטי פחות עם

הפרדקסה או עם התרופות האחרות. כדור שלוקחים פעם ביום. הקומפליינס הרבה יותר

Untilגבוה, אנשים לא צריכים להזריק את זה, אנשים לא צריכים לבדוק את הרמות.

proven otherwiseצת דרך ענקית. זה כאילו היו מוצאים לאינסולין , מבחינתי, זה פרי

משהו, שאפשר לקחת כדור ביום עם סכרת הייפר ואן, או משהו כזה.

אני חושבת, שיש בזה רק יתרונות. אני רואה, החיסרון העיקרי, וזה אנחנו רואים

בחדרי המיון, זה חולה שמגיע על פרדקסה וצריך ניתוח, או אם זה תרופה אחרת. ואז,

, אנחנו תקועים עם משהו כזה, שהוא מאוד בעייתי.באמת

, שטויות, זה black box warning-, הwarningכל האינדיקציות שאת אמרת, או ה

, לא anti coagulantsכי ברור, שכל אחד כזה, גם שמקבל וארפרין וגם שמקבל איזשהו

, זה black warningעושים לו ספיין ...אוריג'ינל עושה את זה, או כל סוג שהוא, זה לא

פשוט אסור.

, בלי לצמצם את האפשרויות. הם כל פעם נכנסים A89לכן, אני חושבת שזה

טיפה, באיזשהו מקום, אבל אני חושבת שזה היופי. ככה אנחנו הולכים קדימה ברפואה.

אנחנו לא מצטמצמים לתרופות ההם, ששוב, היתרון היחידי, כמו שאתה אומר, זה לא

זה הרבה יותר נוח לשימוש, הקומפליינס יעלה, לא יגיעו עם הע"ר האלה מציל חיים, אבל

בשמיים, לא צריך להזריק, לא צריך לעקוב. כדור, לוקחים כדור. זהו.


:דובר

.Xבבקשה,

:דובר

יש לי שאלה טכנית. שלושת התרופות האלה, איך הן נכנסות לחישוב? איך המשקל

שלהן הכלכלי?

:דובר

במידה והוועדה מדרגת אותן גבוה, אנחנו מעבירים את זה מה שאנחנו עושים,

. לוקחים את שלושת התרופות ומבצעים הערכה לסיטואציה, שבה אנחנו מבצעים הערכה

של החלק היחסי, שבמידה והן ייכללו בסל, איזה מהאוכלוסיות ישלמו .. הישנות, איזה ..

החדשות, ומה תהיה, ומה יהיה החלק היחסי,

:דובר

ות לאישור של אחת או שתיים מתוך השלוש, או השלוש מתוך השלוש, יש משמע

או שזה אותו הדבר?

:דובר

בעיקרון, אנחנו מעדיפים לאפשר להכליל בסל, במידה וזה לא יוצא יותר יקר, של

, כדי לתת מגוון לחולים ולמטופלים, להתאים להם את הדבר 1שלושת התרופות. מדוע?

תחרות, וגם מצאנו, שברגע שאנחנו מכניסים את זה, החברות , לעודד את ה2הנכון ביותר.

בעצמן דואגות להוריד את המחירים, ולהגיע לסיטואציה שהם זה. כך שמבחינתנו, אלא

אם כן, יש איזשהו שוני מאוד מהותי, או ביעילות הקלינית, או במחיר, אנחנו היינו רוצים

להסתכל עליהם כקבוצה.

:דובר

, ככה התכתבנו על זה, Xיות לתרופות האלה? זה שיח עם מה מבחינת הטכנולוג

מבחינת שיחלוף של טכנולוגיות שיוצאות, או תרופות שיוצאות, בעקבות כניסה של

תרופות חדשות.

יש איזה סעיף בחוק, שמאפשר לשר, לדעתי, באישור שר האוצר, לפנות ולהוציא.

זה נקרא שחלוף.


:דובר

שאנחנו עושים פה, אנחנו עושים שיחלוף של עלויות. זה לא המדד של הוועדה. מה

למה? כי במידה ואנחנו מחליטים להכניס את זה, ברור שהמטופל לא יקבל גם את זה וגם

את זה. אנחנו לוקחים את הערך הקיים, הכלכלי, שנמצא בתוך הסל, אנחנו מפחיתים

הערך הזה לערך אותו מהתוספת, ובעצם, מה שאנחנו מביאים לכם, זה רק הדלתא בין

הזה, אז אנחנו מנצלים את זה.

יחד עם זאת, אתה עדיין משאיר אפשרות לחולים, לדוגמה, שלא יכולים, בגלל

,יםבעיות כאלה או אחרות, רפואיות, לקחת את התכשיר

:דובר

אם יש צורך, אז וודאי.

:דובר

החדשים, להמשיך את הישנים.

-קיצוניים, אבל רק במצבים מאוד מאוד קיצוניים, לא-לכן, רק במצבים מאוד

מאוד מבודדים, היה ניסיון להוציא דברים מהסל בצורה אקטיבית, ולהפסיק את הזכאות

לחלוטין. כשזה הגיע לכנסת, זה לא צלח את הכנסת.

אז נכון לכרגע, אנחנו מכניסים, משתמשים בכסף הקיים, ומאפשרים לכלל המגוון

שקיים.

, אחרי זה, בבקשה.Xאה,

:רדוב

. MI-אני רואה חיזוק בחומר של שנה שעברה, על סיכון מוגבר ל

:דובר

זה ירד בסיכון.

:דובר

זה ירד? כי,


:דובר

מבחינת האזהרות, זה מפורט פה, דווקא לא חל שינוי. דווקא ההתפתחות שחלה,

כמו שנאמר פה, זה ה.. של האנטידוט, שאחד כבר יש, לשני נמצא במסלול, לאחד כבר יש,

י נמצא במסלול....השנ

:דובר

ולמרות שאנחנו לא מדברים על מחיר, אני רוצה בכל זאת להסב את תשומת הלב,

אחוז. עכשיו, לכאורה, זה 50-שהמחירים, לעומת מה שהיה בחומר בשנה שעברה, ירדו ב

חדשות טובות, אבל לי זה עושה קצת תחושה פחות טובה, ששנה שעברה ושנים קודמות

שיטת מצליח. אז צריך לקחת את זה ב,הייתה פה יותר

:דובר

לקחנו את זה בחשבון שנה שעברה, ולפני שנתיים, ולפני שלוש.

:דובר

אני שוב אומרת, העניין הזה של הדימום, זה משהו שהוא כסף. כל זה, אני פשוט,

, זה הבדלים מהותיים מאוד. אנשים מגיעים עם 1.8לעומת 0.6טוב, דימום מג'ורי

עם הדימום, זה אנשים, שיום אחרי זה מאשפזים, מנתחים, וכו', וכו'. זה הקומדין

מייג'ור,

:דובר

מדממים ו...,

:דובר

לא, אבל הרבה פחות, שליש ופחות משליש. זה כאילו שליש מהחולים היו עושים

MI,

:דובר

בסדר,

:דובר


זה דבר ענק.

:דובר

זה לא שליש מהחולים, זה שליש פחות,

:דובר

לוטי,ואבסזה לא

:דובר

נכון.

:דובר

נקודה מאוד חשובה, אני מסכים גם כן, שהטכנולוגיה צריכה להיות מדורגת גבוה.

נקודה שצריך לקחת בחשבון לשלב הבא, אם באמת היא עולה, היא משך הטיפול.

הנטייה הייתה, בתקופת הקומדין, לתת את משך הטיפול הקצר ביותר שמקובל. מצד שני,

יהיה יותר נוח ועם פחות תופעות לוואי, תהיה נטייה להאריך את משך ככל שהטיפול

עדיין יש pulmonary emboli provoke dvtהטיפול, כי אנחנו יודעים, שגם אלה שהם

להם סיכוי מוגבר לפתח אירוע חוזר, כעבור חצי שנה וכעבור שנה, וצריך לראות, שלא

טיפול הוא יותר נוח. זאת אומרת, צריך תהיה זליגה של טיפול ממושך יותר, עכב זה שה

לקחת בחשבון שהם יהיו יותר ארוכים.

:דובר

X ,רצתה, אחרי זהX ,X .X.בבקשה ,

:דובר

כן, רציתי לציין, שאנחנו קיבלנו קבילות לא מעטות בנושא הזה. אומנם, לגבי

לזה, שקשה הנושא של מניעת שבץ או פרפור עליות, אנחנו רואים שעיקר התלונות נוגעות

, וזה באמת, רצינו,part score 3-להגיע ל

:דובר

זה, נגיע לזה,


:דובר

זה שתדעו.....

)מדברים ביחד(

:דובר

.Xאוקי. כן, בבקשה,

:דובר

אהלן. אני מסכים, שהדירוג צריך להיות גבוה, אבל אני חושב, שבניגוד למה

כיוון אחר ולהגיד, מישהו אמר, שמי שקשה לו עם קומדין, אפשר גם לעשות Xשפרופסור

צריך טיפול קצר טווח, יכול להסתפק במה שיש. אלה שצריכים טיפול כרוני לכל אורך

הדרך, אז הקושי של הקומדין, אני חושב, בטיפולים הראשונים, הוא בא לידי ביטוי.

בטיפול קצר טווח, אנחנו יכולים לתחום את זה, שלושה חודשים זה גבול מכובד, ועל ידי

לחלק ולהגיד, אלה שמעבר, זה יהיה בציון גבוה, ואלה שפחות זמן לא יקבלו את הציון, זה

לא יקבלו בכלל .. ציון יותר נמוך.

:דובר

, בבקשה.Xאוקי.

:דובר

זה נראה הרבה יותר נוח בשביל הקופות חולים. לנו זה לא נוגע לחולים שלנו,

:דובר

החולים שלנו זה כלל החולים במדינת ישראל.

:וברד

כן, לא, אני מתכוונת לחולי סרטן, סליחה. זה לא, זה בכלל לא יהיה פיתרון לצערי,

, mobility-ואנחנו רק רואים את הפתרונות האחרים שהם צריכים לעבור, וזה באמת ה

כאילו, היא מאוד גבוהה, מכל השיטות שקיימות. זה ברור.

צמצם? כאילו, ממה בא , למה אתה כן רצית לXלי לא היה ברור, למה, פרופסור

הרציונאל לצמצם? זה כאילו מחשבה יותר,


:דובר

מתוך מחשבה כוללת של כל מה שעומד לפנינו, והעובדה, שזה בכל זאת לא מאריך

חיים. משפר במידה מסוימת איכות חיים. לכן, אני לא חושב שזה צריך להיות מדורג הכי

גבוה.

:דובר

שכאילו, לצמצם את השימוש?כאילו, אבל לא משהו מהספרות,

:דובר

בגלל על הקיים. safetyלא. הספרות היא, שאין לזה יתרון על הקיים. יש לזה יותר

ואם רוצים, בטח שהכי טוב לתת את זה .., זה, אני חושב שזה גבוה, אבל לא הכי גבוה.

אבל אם רוצים לצמצם, זו הדרך לצמצם.

:דובר

ש לה כבר הרבה נסיעות של עבודה מולנו, בכובע , יXאנחנו נגיע לסיטואציה, פשוט

של האיגוד. אנחנו נגיע לסיטואציה, שיהיה לנו הרבה מאוד דברים על השולחן, ואנחנו,

בוועדת ה.., נבוא אליכם עם כל מיני הצעות, אוקי, בואו נכניס, אבל את זה לא לכל

ות. ולכן, ולכן, זה כבר החולים, אלא ל.... מבחינת היקפי החולים, יהיו מאוד, מאוד גבוה

נותן לנו איזשהו רעיון לכיוון. כשנביא לכם את זה חזרה, במידה וזה יתועדף גבוה, נביא,

נגיד לכם, אוקי, .. החולים, זה העלות, עבור תת האוכלוסייה הזאתי, זה העלות. בואו

נראה אם אנחנו הולכים על כלל החולים, או,

:דובר

בסדר, זה כבר בוועדות.

:דובר

, ואז אני חושבת, ואת.X ,Xבסדר. אני רק מסבירה.

:דובר


טוב, אני רוצה להגיד, דבר ראשון, אני לא רוצה לחזור על הסופרלטיבים לקבוצה

ולתרופה, אבל אני חושב, שבגדול, דווקא בגלל זה, זה מאוד חשוב, שכל ההצעות שהיו פה

ת, שאומנם קשורות למשהו על משך טיפול, קבוצות טיפול, ואני אפילו מסיים בקבילו

אחר, אבל מחר הם יהיו גם על ה...

אנחנו, באיזשהו מקום, לא נוכל לעמוד ב.., לדעתי. המכפלות יהיו אדירות...זה

הערה לוועדת המשנה, כי אני לא רואה דרך אמיתית, שבה נוכל באמת ל.. את הקבוצה בלי

טוב -לכן צריך לקחת בחשבון טובשיזלגו עוד ועוד אנשים, שמשך הטיפול ילך ויהיה .., ו

את כל המשמעויות האלו.....באמת לעמוד ולהגיד, ההוא לא.., זה כן, כי מחר כולם לא ...

:דובר

, בבקשה.Xאוקי.

:דובר

מאחר והמשמעות היא, שמכלילים את השלושה תכשירים בקלספייד, זה אומר,

פה.שמי שנוכל לתת תרופה, או מה שלא, זה לא הרופא, אלא הקו

אני קצת מוטרדת, כי התכשיר השני נראה שיש שם תוצאות יותר טובות בסוגית

הדימומים, ורציתי לשאול מה דעתכם.

:דובר

למיטב הבנתי, אין משהו קיצוני, .. התייחסות שונה, בין זה לבין זה. כל אחד, יש

לו קצת יתרונות לפה, וקצת חסרונות לשם.

:דובר

....לא, היום, ברוב המקרים, .

:דובר

אז השאלה היא, איך צריך להתייחס ל..., זאת אומרת, אם מחליטים שהקופה

בוחרת, זה דבר אחד. אם מחליטים שהרופא בוחר, זה דבר אחר.

:דובר


אנחנו עוד לא מגיעים לשם. אנחנו כרגע נמצאים בסיטואציה, האם הדירוג שלה,

נבוא מוועדת המשנה עם האופציות של הטכנולוגיה, היא כזו, של להמשיך הלאה. אחר כך,

השונות, ומה המשמעויות שלהם.

:דובר

...., או שלוש תרופות שזה לא, יש הבדל, האם הוועדה מכניסה שלוש תרופות, שזה

..., מבחינת ה,

:דובר

קליני -אבל כרגע, אנחנו עוד לא דנים על זה. כרגע, אנחנו רוצים לתת דירוג מקצועי

, ביחס למה שנמצא בסל.של זה added value-של ה

. יש פה יתרון ביחס לחלופות. A89, לדעתי, זה דירוג של Xכרגע, אני מסכימה עם

אחר כך, נשב בוועדת המשנה, נראה מה המשמעויות הכלכליות, מה המשמעויות האלה,

ונחזור לוועדת הסל עם הצעה וההסבר, של מה המשמעויות של זה.

:דובר

ממש התייחסות, אם תסתכלי, מודגש בצהוב, על כל וגם יש בהנחיות האירופאיות

מקרה, ואיזה תרופה כן ממליצים משלושתן. כלומר, יש פירוט, לא מתייחסים לשלושתן

אמר, כל רופא, הוא יודע מה לתת. הוא לא מציע בכלל, X-ביחד. ולכן, אני, כמו ש

:דובר

ה פתוחה.אומרת, שזה חייב להיות חלק מההחלטה פה, שכל השלישיי X-מה ש

:דובר

אנחנו כרגע, הדיון כרגע זה להעלות את זה. יכול להיות, שאנחנו נבוא אליכם,

, וכל שאר 2ונגיד לכם, תשמעו, אנחנו, יש לנו אחת מבין שלוש התרופות, שמחירה פי

האחרות, הן יותר מצומצמות. יכול להיות, שנבוא ונגיד לכם, ההגדרות של הרופאים,

. Yאו Xמומחים בתחום, מצמצמות מאוד, עבור תרופה באות ומצמצמות, של ה

הצעתי היא כרגע, לא להיכנס לפרטים היותר קטנים, שאנחנו נעשה את הבירור

שלהם בהמשך, וגם נראה אותם בתמונה יותר כוללת. הצעתי היא כרגע, להתייחס


לב לשלושת התרופות כמקשה אחת, ואז נבוא אליכם עם כל הפרטים היותר מדויקים, בש

הבא.

כל אחת ואחת מהתרופות האלה הראתה תועלת ביחס לחלופה הקיימת בסל. כל

אחת, יש לה את הניואנסים שלה. קצת פחות, קצת יותר, אנטידוט כבר מפותח, אנטידוט

כבר בפיתוח, כל הדברים האלה.

, אני מקבלת את ההצעה של A89-אני מציעה להעלות את הכול כמקשה אחת ל

. יחזור לשולחן הזה, נברר את כל הנושאים האלה, ונגיע עם הצעה שהיא הדירוג שהיה פה

יותר קונקרטית.

:דובר

, או יוכלל למכירת רופא, זה classified-רק צריך להגיד, שהשאלה, האם זה .. כ

משהו שנצטרך להחליט עליו,

:דובר

זה יהיה אחר כך,

:דובר

שאלה רק מה הוראות ליישר את החברות, זה דבר שאנחנו יודעים לעשות. ה

ההפעלה של זה.

:דובר

אז הוראות ההפעלה, אנחנו נעשה, אחרי שנשב גם עם המומחים, וגם בוועדת

המשנה.

:דובר

לא לשכוח את,

:דובר

אני רוצה להגיד,

:דובר

.Xואחרי זה Xבבקשה. כן,

:דובר


קומפליינס, אבל הhead to headטוב, אני רק רוצה להגיד, אני לא מצאתי

וארפרין הוא מאוד נמוך, אוקי? וזה משליך על התוצאות של הטיפול. אנחנו מדברים על ל

ול עד שנה, והיה על זה , שמדברים על טיפlong term-אחוז ב 30-50של בערך קומפליינס

4000ליסיס, ומאמרים מאוד גדולים. פה יש מאמר, סתם אחד שהוצאתי, אנ-גם מטה

בת שזה היתרון גם של התרופות האלה. אני לא מצאתי חולים, אבל יש אחרים. ואני חוש

עכשווי. head to head קומפליינס

מאוד גדול בדבר הזה, שעולה המון לקבל תרופה, -אני חושבת שיש יתרון מאוד

והוא גם לוקח אותה.

:דובר

. כן.X ,X ,Xאוקי.

:דובר

יה הגדולה, עוד . כיוון שזו האינדיקציה הקטנה, כי האינדיקצA89קודם כל, זה כן

נגיע אליה,

:דובר

נכון,

:דובר

אמרה עכשיו, שקומפליינס וקומדין X-..זה כמה אלפים בודדים שנגבים. מה ש

, כי 3אחוז, זה אומר שכמות החולים שייקחו בפוטנציה, צריך עכשיו להגדיל פי 30-40הוא

שיו, כי אין זה, זה, את המספר שיש לנו עכשיו, אי אפשר להסתמך על מה שלוקחים עכ

קומפליינס. כבר זה מעלה פי שלושה את מספר החולים.

כיוון שאנחנו נתקע, לדעתי, בשלב הבא, במספרים, אני מציע כבר לבחון בוועדת

המשנה אפשרות של להגביל את זה לאיפה שהערך הגדול ביותר בתרופה הזאת, שזה

, ללא unprovoked ,X ?Unprovoked, כאשר אלה צריכים לקבל .... זה DVTפרוקסימל

FOR LIFEכל .. אינדיקציות, סרטן וכו'. עם הפרוק סימל, אתה חייב לתת את זה

LONGוהסיכון שמה לתמותה ול ,-MASSIVE … הוא בערך פי כמה וכמה. אז לפחות ,


לגבי החישובים, להבדיל בין הדיסטל לבין הפרוק סימל. אפשר לעשות את החישוב רק

. EVIDENCEיותר לגפיים וכו', איפה שיש

זאת אומרת, להגיע לשלב הבא עם כמה חלופות, כדי שזה לא ייפול בסיבוב

הראשון.

:דובר

בסדר.

:דובר

רק את זה....חלופות, זה מהסוג הזה, יכול להיות שתהיה בעיה לתכשירים, שאתה

ן, ואז אתה מצמצם את הסל,"תוכל לתת אותם בסל, ולא תוכל להכניס לשב

:דובר

דיון עכשיו,זה לא ל


:דובר

, וסגרנו.X, אחרי זה Xבואו, אנחנו לקראת סיום הדיון בתרופה.

:דובר

אני חייב עוד הפעם להעלות את ההסתייגות של משך הטיפול. זאת אומרת,

כשוועדת המשנה תעשה את התחשיבים, צריך לקחת בחשבון, שמשך הטיפול יהיה יותר

. אלה, ששלושה חודשים יעברו לשישה חודשים, LIFE TIME-מארוך, זה דבר אחד. חוץ

ושישה חודשים יעבור לשנה,

:דובר

אוקי,

:דובר

הם לא חד משמעיים. וזה חשוב מאוד. guide lines-ה

:דובר

חבר'ה, יש לכם נציגים. אתם דווקא, יש לכם נציגים בוועדת המשנה.


:דובר

אוקי, אני אומר עכשיו לנציגים,

:דובר

נמשיך בקטע הקליני.בואו

:דובר

, זה אומר שכל שנה, הם רק מתווספים,LIFE TIME-ה

:דובר

נכון.

:דובר

ומעט מאוד פוחתים.

:דובר

.Xגם את זה אנחנו יודעים לחשב בוועדת המשנה. כן, בבקשה,

:דובר

לא, בסדר, אני, ...,

:דובר

אה? אנחנו של שלושת התרופות, מקובל עליכם שימשיך הל A89אוקי. אז האם

נחזיר את זה חזרה עם הצעות שונות, אחרי שנבדוק את כל הפרמטרים. אני רואה פה

הסכמה, תודה רבה.

עוברים לתכשיר הבא.

:דובר

, נורו ...13-, נורו703עמוד

:דובר

עמוד איזה?

:דובר

703 .

:דובר


כן, בבקשה.

:דובר

. 13פקטור .....וחולים, וחוסר ב13, .....קומביננט פקטור 13-נורו

עכשיו, הבקשה היא אותה בקשה של שנה שעברה. התכשיר רשום לחולים מגיל

, 13שנה, לטיפול במחלה. ההתווייה המבוקשת כיום, היא עבור חולים עם חוסר בפקטור

חשיפות לכל החיים. ככה 600חליפי יעלה על 13שמספר החשיפות הצפוי להם לפקטור

ניסחו את הבקשה.

-, הינו הפרעה דמה13קטור קרישה ל המחלה. חוסר מולד בפאני אגיד מעט ע

, עם הימצאות Aסיבית ונדירה, כשלרוב החולים חסרה תת יחידה מותוזומלית רסי

מיליון בני אדם. 1.2משוערת של חולה אחד לכל

13. חוסר בפקטור B 13, או פקטור A 13המחלה מסווגת כיום כחוסר בפקטור

Aבקידוד לגן בתת יחידה , נגרם כתוצאה ממוטציותA 6על כרומוזום .

מים ממושכים, , סובלים כל חייהם מנטיה לדימו13הלוקים בחוסר בפקטור

עוריות, למפרקים ולשרירים. לרוב, דימומים -חוזרים ונשנים לעור, לרקמות תת

מתרחשים זמן קצר, לאחר טראומה קלה או לאחר פעילות גופנית מאומצת.

מוחיים ומסכני חיים -חות גבוהה במיוחד של דימומים תוךללא טיפול, ישנה שכי

אחוז מהמקרים. 30-אחוז, המתרחשים בכ 80-ב

, כמעט שאינם סובלים מאירועי דמם 13מרבית החולים המטופלים בפקטור

מוחי, ומנהלים חיים נורמאליים, ללא הגבלות כלשהן. -חמורים, כולל דימום תוך

, שמקורו בפלזמה 13, הינו תרכיב של פקטור 1997הטיפול המקובל בארץ, משנת

. כיום אין חשש מהדבקה באיידס או בהפיטיטיס מתרכיזים אלה, אולם גורמי Pפיברוגמן

ריד, עלולים להפעיל נגיפים רבים, או פריונים, לרבות והקרישה, שהחולים מזריקים לו

מחלת .....חלקם עוברים מוטציות והופכים לאלימים.

, שהחלבון 13-חומר הפעיל של התרופה המוצעת כאן, היא נובולעומת החלופה, ה

הרקומביננטי מופק מתאי שמרים, ולכן נקי משיירים תאים מאומנים או אנימאליים,


פריונים ווירוסים. השימוש בתכשיר הרקומביננטי מפחית תופעות לוואי חמורות ותופעות

אלרגיות המתלוות לחשיפה חוזרת לרכיבי פלזמה.

ו כמה מחקרים, שהוכיחו יעילות לטיפול. יעילות הטיפול בתכשיר, הוכחה אז יש לנ

בינלאומי, פתוח, 3בכמה מחקרים, שאני אעבור עליהם. המחקר הראשון הוא מחקר פדה

41זרועי, שבדק את מספר הדימומים, תוך כדי טיפול מניעתי, פעם בחודש, בקרב -חד

יפול היה למשך שנה. לא נצפו תופעות . הט13ומעלה, עם מחסור בפקטור 6חולים מגיל

. שיעור תופעות הדמם היה נמוך, מהשיעור בחולים שבעבר טופלו דמם ספונטניות

. ON DEMANDבתרכיבים רק באפיזודות מדממות, כלומר

תופעות הלוואי השכיחות, שנצפו בהמשך המחקר, היו יחסית קלות, ולא נרשמו

טלניות.תופעות ..אמבוליות, או תופעות לוואי ק

רקומיננטי הינו בטוח ויעיל במניעת אירועי 13מסקנות החוקרים הייתה, שפקטור

דמם בחולים אלו.

רקומיננטי. 13יש פירוט על מספר דימומים לשנה, עבור חולים אלה, במתן פקטור

. הוא 2014-ב BLOD, שהתפרסם בעיתון 2אני אעבור אבל למחקר השני, שהוא מנטור

. מטרתו לחזק את הערכת הבטיחות והיעילות של 1הראשון, מנטור מחקר המשך למחקר

רקומיננטי בחולים אלה. 13פקטור

מהמחקר ניתן לראות הפחתה במספר הדימומים, כאשר מספר הדימומים לחולה

שנה. נתון זה נמוך יותר, ממספר הדימומים שנצפו 24בכל 1, כלומר, 0.042לשנה היה

לחולה לשנה. מספר הדימומים הספונטני לחולה, עמד על 0.138, שהיה 1במחקר מנטור

מוחיים, דימומים פנימיים או דימומים במערכת -לשנה, ולא נצפו דימומים תוך 0.012

העיכול.

:דובר

אבל זה מחקר של זרוע אחת.

:דובר

כן.

:דובר


אוקי.

:דובר

כך ...., מסקנת החוקרים. הטיפול בתכשיר הוריד את הסיכון לדימום מסכן חיים, ו

הן מבחינת יעילות והן מבחינת בטיחות.

. מחקר זה מסכם את עמיתיויש מחקר של קרטשרו, כך נראה לי קוראים לו, זה

זה 5-ו 4. מנטור 13ארבעת המחקרים שבוצעו עבור ילדים ומבוגרים עם חוסר בפקטור

גם כן, לא שם המחקרים, בוצעו עבור ילדים אלו, והציגו נתוני יעילות ובטיחות טובים.

נצפו דימומים דורשי טיפול, והבטיחות עדיין נבדקת במחקר המשך.

הסקירה האחרונה, היא סקירה קלינית של פרופסור, שטיפלה עד עכשיו בחולים

-, והיא מסכמת את יתרונות הטיפול במחלה, על ידי נובו2015-האלה. סקירה זו פורסמה ב

ל, שאובחנו במחקרים השונים. לסיכום, , בהשוואה לטיפול החלופי בכל קבוצות הגי13

לעומת פיברוגנין או קוריפקט, שמהווים חלופות, נומוסרטין הינו טיפול המועדף, עם

הוכחות ליעילות ובטיחות טוב.

, שאני גם אקריא, X. ישנה חוות דעת מפרופסור2013התכשיר רשום בארץ משנת

ואסיים באוכלוסייה שמיועדת לטיפול ובהמלצות.

, שהיא מומחית להמטולוגיה וקרישת הדם. כפי שידוע, חולים הלוקים Xפסור פרו

, סובלים כל חייהם מדימומים ממושכים, חוזרים ונשנים, 13בחוסר תורשתי בפקטור

לבטן, למוח, למפרקים ולשרירים. לרוב, הדימומים הם ספונטניים ולעיתים, מתרחשים

, עלולים לחוות מצבי דמם 13בפקטור לאחר טראומה קלה. ללא טיפול, חולים עם חוסר

אחוז מהחולים הלא 30-מוחי, המתרחש בכ-חמורים ומסכני חיים, כמו דימום תוך

מטופלים.

, הניתן פעם בחודש, ..פיברוקמין, התכשיר 13הטיפול המונע בתרכיז של פקטור

לים , מוריד משמעותית וכמעט מבטל את הסיכון לדימום. מניסיוני עם חו13-החדש בנובו

15-, מתוך כ13, לפני תחילתו של טיפול מונע בתרכיז פקטור 13עם חוסר תורשתי בפקטור

חולים שטופלו במרפאתי, ... מדימומים קשים מסכני חיים.

היא מפרטת אותם. לפרט אותם עכשיו, או ש?


:דובר

לא. אני חושבת שכולם ראו,

:דובר

בסדר,

:דובר

זה פה, לנגד העיניים.

:דובר

. שאלנו אותה Xי עוברת רק ל, אנחנו רק פנינו, לפני הסל הזה, לדוקטור אז אנ

בנוגע לסיכון לדמם בקרב החולים. זה מופיע כאן, באוכלוסיית החולים הספציפית,

שתזכה למענה .. בטיפול.

אני רק אציג מה שהיא כתבה. הסיכון לדמם מוגבר בגילאים הצעירים, עקב

בוגרים פעילים, או שנזקקים לפעולות פולשניות, נמצאים גם פעילות גופנית. יש לציין, כי

הם בסיכון מוגבר לדמם.

:דובר

אוקי.

:דובר

. 5מתוך 5אוקי. מבחינה, אני פשוט מסיימת את ההמלצות. ההמטולוגים דירגו

.6מתוך 2האיגוד להמטולוגיה ואונקולוגיה ילדים

:דובר

ה להתחיל?אוקי. תודה רבה. נפתח להתייחסויות. מי רוצ

:דובר

דיברנו על זה גם שנה שעברה. תראי, זה גם עלה בשנה שעברה, הרי, כמו

.. זה קפיצת דרך. אין סיבה שלא. העסק הזה, אפשר למצוא כאלה המופיליה, לטפל ב


עדויות ואחרות, אבל זה תכשיר קומביננטי. אנחנו, גם במחלות אחרות, מטפלים בצורה

שווא. כזאת, אבל פה זה פשוט מוצג

:דובר

מה היה בשנה שעברה?

:דובר

שנה שעברה, זה גם כן קיבל דירוג, שהמשיך לתעדוף הבא,

:דובר

A89

:דובר

A89,שזה בעצם, השנה, גם, בעיניי, אותו ,

:דובר

כן, לא השתנה שום דבר.

:דובר

יש פה איזשהו שינוי. השאלה היא,

:דובר

גיה כל כך נמוך?למה דירוג הליגה של האיגוד הישראלי להמטולו

:דובר

יש שם דברים אחרים על הראש.

:דובר

תראה, לתת .. להמופיליה, זה היה נשמע עכשיו בסדר?

:דובר

מה?

:דובר

, זה היה נשמע בסדר?FSPעל המופיליה, לתת

:דובר

יש חלופה.


:דובר

יש חלופה, גם שם יש חלופה, גם בהמופיליה יש חלופה. בכל זאת לא נותנים.

:דובר

השאלה היותר רלוונטית, שאני חושבת שמשנים .....מבחינת נתונים, זה מה באמת

ני,אהסיכון האמיתי, בפועל, בחשיפה להומ

:דובר

נכון,

:דובר

בישראל. אז אם יש,

:דובר

את לא תדעי,

:דובר

מחקרים חדשים בנושא,

:דובר

י, לא ידענו את לא תדעי. אנחנו לא ידענו אף פעם עליהם. לא ידענו מה זה טראל

מה זה טאקול, לא ידענו מה זה פרים. אנחנו לא יודעים. זה, מקבלים כל חודש את הדבר

הזה. כל המושגים האלה, לגבי הדברים שקשורים בפקטור דם, לא יודעים. יום אחד זה

בא.

:דובר

כמה יש חולים כאלה בארץ?

:דובר

השאלה, השאלה,

:דובר

. אנחנו נעביר לכם את זה בשלב הבא

:דובר


לא יודעת, תראי, אני שכבתי בחדר לידה וילדתי, ולידי שכבה אישה, אוקי? אחת

קיבלה איידס והשנייה לא. זה כל ההבדל. אני לא.

:דובר

והיא קיבלה איידס, בשנים,

:דובר

, זה לא משנה. 81

:דובר

X ,X אבל יחד עם זאת, ברור שיש פה איזשהו שינוי בזה, שזה הופך להיות ,

ביננטי.רקומ

:דובר

נכון.

:דובר

אבל כאשר באמת פנינו, וניסינו לבצע איזושהי הערכה של מה רמת הסיכון, לא

היה, לא הייתה איזושהי יכולת, ואנחנו בעצם מדברים פה על איזשהו תכשיר, שאני

. אני חושבת, שהדילמה תישאר לשלבים המאוחרים יותר. A89מסכימה עם הדירוג של

נו מדברים על תכשירים מהסוג הזה, אנחנו נצטרך אחר כך לראות, איך אבל עדיין, כשאנח

הם עומדים, גם מבחינת העלויות וגם מבחינת היקפי החולים.

אני חושבת, שההמטולוגים, כשהם רוצים לדרג משהו גבוה, כמו בנושא של

ת או דברים כאלה, הם ידעו לדרג את זה גבוה מבחינת הקרשה. פה, הם דירגו א ההמופילי

, אחרי מאוד הרבה, זאת אומרת, אחרי ארבעה תכשירים אחרים, שהם לא 5מתוך 5-זה ל

life saving.

:דובר

?A8אז למה זה לא

:דובר

לא, אני רוצה להגיד משהו. אני יושבת גם במועצה הלאומית, אוקי? של ה..., אבל

ויש, אני לא כמו שאת יודעת, זה תלוי בפרסונות שיושבות, באותה שנה, באותו איגוד.


יודעת מי יושב שם, אני רק אומרת. הדברים יכולים להשתנות, גם בהתאם למי שיושב

ולשפוט AS ISבפנים, ומה הכיוון שלו, של המחקר, אוקי? צריכים להסתכל על הדברים

אותם. וכמו שאת אומרת, אולי זה ייפול בשלב הבא, אבל לא השתנה שום דבר.

:דובר

, והאיגוד, A89היה, התחלתי בזה, שאני מסכימה שזה אני מסכימה שזה צריך

במקרה הזה, למיטב ידיעתי, נשארו אותם פרסונות. אבל,

:דובר

תראי, גם פה,

:דובר

כמו שאת אומרת, דגשים שונים,

:דובר

אין .. המטולוגי, כל העסק ישתנה כשאין המטולוגית.

:דובר

.Xטוב, בבקשה

:דובר

ג את זה נמוך, אם אנחנו פונים לאיגודים כדי לשמוע אני חושב, שאם האיגוד מדר

את חוות דעתם, אי אפשר להגיד,

:דובר

...היחידה,

:דובר

נכון.

:דובר

אבל זה שהאיגוד דירג את זה נמוך, צריך לקחת את זה בחשבון.

:דובר

. מצטער. A8ולכן, לדעתי זה


:דובר

,Xאוקי.

:דובר

חולים מדובר, אבל זה לא רלוונטי ל..,לא, אני גם רציתי לדעת, איזה היקף

:דובר

בשלב הבא.

:דובר

מיליון, 2-ל 1ברור שזה

:דובר

אני, במשך הקריירה שלי, טיפלתי בחולה אחת, אבל לא מבחינה המטולוגית, אלא

חודשים, או יותר אפילו. 6ככירורג. וזה היה איום ונורא, שפצע ביד, הייתי צריך לטפל בו

אז,

:דובר

ת פה, אבל, לא תשתנה. זאת אומרת, הדירוג שהוא מקבל, זה המעבר היעילו

מהומאני,

:דובר

אני מסכים.

:דובר

לקומביננטי.

:דובר

אוקי.

:דובר

X?רצית להוסיף משהו ,

:דובר


. יש A8הדעה שלי, .. לפני ששמעתי, באתי לפה עם רושם, שזה צריך להיות

ה, שוב, מבחינת מנגנון העבודה, שאני עדיין תחליף, אומנם לא כל כך טוב. ונקודה שנייה ז

, אז,A89לא מכיר אותו, אנחנו, אם כמעט כל דבר הוא

:דובר

השלב הבא הוא יותר קשה.

:דובר

קודם כל, אם תסתכלו על הדירוגים שלכם בישיבה הקודמת, שזו הייתה ישיבה

ין כל כך ראשונה של הוועדה הזו, היו בה הרבה מאוד דברים, שלא המשיכו הלאה. א

. כן כדאי לדבוק בעיקרון, אם אנחנו רואים תועלת קלינית נוספת. זאת A89הרבה

. תלוי מה נמצא A89ומכסה של A8אומרת, אנחנו לא צריכים להגיע לאיזושהי מכסה של

על השולחן באותה ישיבה ובאותה שנה. זה בסדר. זה לא ייצור איזושהי בעיה אחר כך.

:דובר

, בכל מקרה. A8היא טוב, דעתי האישית

:דובר

X.בבקשה ,

:דובר

כשקראתי את זה, לפני שהגעתי להמלצות של האיגודים, אז דווקא מאוד

השתכנעתי, עוד הפעם, באמת הקדמה של הדברים, שלא נישאר אחורה, וגם שוב,

האלה, ואחר כך, כל המשמעות של בעיות עתידיות, אם לא נלך המוביליטי הגבוה לחולים

רקומביננטיים לאוכלוסייה הזאת. ואני חושבת, בסדר, זה גם, אני חדשה לערוצים

בוועדה, הדיקוקנס הזה, כאילו, בין שתי איגודים בדירוג, זה ממש, כל אחד, פשוט הוא

מטפל בחולים כאלה, והוא מטפל בחולים כאלה. זה לא רק השיקול בהכרח של ה,

:דובר

לכן, אנחנו עושים את האינטגרציה של הכול.

:דובר


?A89-. מי תומך בA8-ויש הצעות ל A89-יש הצעה ל

:דובר

אני בעד.

:דובר

...בוועדה, כן, אני תומכת.אנחנו לא

:דובר

, נשאיר A89, יש A8. יש A89, אז אני חושב שזה A89-אם יש מספיק תומכים ל

. A89את זה

:דובר

אנחנו ממשיכים הלאה. אנדפלייט ורבולייט,אחוז. 100

:דובר

. ITPלחולי revolate-ו endplate. אנחנו דנו בהם שנה שעברה, 715מוד ע

:דובר

איזה עמוד זה?

:דובר

. אז אנחנו נדון בהם ביחד.743-מופיע ב delivery-, וה715

, tpura, שהוא אחד משני התכשירים הנקראים endplateהראשון שמופיע הוא

לים מטרומבוציטופניה קשה. כאשר , הסובATPשהוא כבר נוסה שנה שעברה, עבור חולי

השני, כמו שאמרתי, הוא ריבולייט, חומר הפעיל בטרומבו...

. החומר הפעיל הוא רומי... המסגרת הכללה בסל, endplateאנחנו עכשיו נתייחס ל

כרוניים, הסובלים מטרומבוציט ופניה קשה, כלומר ITTהטיפול בתרופה יינתן לחולי

ף, לאחר מיצוי הטיפולים המקובלים, כולל בין היתר, אל 30-ספירת טסיות נמוכה מ

איטוקסנב, מ.. וכריתת טחול. למעט חולים, בהם קיימת הוראות נגד כריתת טחול.


כרוניים, ITPעכשיו, ההתוויה המבוקשת השנה, כמו שנה שעברה, זה עבור חולי

י רביעי לקו , מקו טיפולהסובלים מטרומבוציט ופניה קשה..טיפול ..., לקדם את התרופה

טיפולי שלישי.

למי שלא יודע, אני רק אחזור על קווי הטיפול הקיימים היום. קו ראשון הוא מתן

תוך ורידי בקורטיסטרואידים ואימונוגלובולינים, במטרה להפחית את היקף .. הטסיות.

אחוז מהחולים, לרמת טסיות נורמאליות. הקו השני הוא בתכשירים 70-טיפול זה מביא, ב

ורכים מודולציה למערכת החיסון, כמו..ממטרה. וקו שלישי הוא טיפולים בתכשירים הע

, זה TPO-ניאופלסטים. והיום, בעצם, ה-המדכאים את מערכת החיסון ותכשירים אנטי

ה.....הם כלולים בסל בטיפול קו רביעי.

ITP-IMMUNE THROMBOCYTOPENICכמה מילים על המחלה.

PURPURA או ,IMMUNE THROMBOCYTOPENIA ,מחלה נדירה, שעל פי רוב ,

אימונית, והנוגדנים לטסיות מאיצים את ההרס שלהן. -איננה למעשה ..., אלא אוטו

אחוז מהחולים. בנוסף, יכולה להיות פגיעה בייצור הטסיות, 60-נוגדים אלו נמצאים ב

קריוציטים. -מכיוון שאותם נוגדנים פוגעים גם במגה

ההקדמה על ההמטולוגיה, אתם בוודאי יודעים בדיוק עשתה לכם את Xעכשיו ש

על מה אני מדברת.

אלף, שלרוב, 150-מטרומבוציט ופניה ספירה מתחת לסובלים ITP-החולים ב

אלף מגבירה את הסיכון לדימום, וספירה נמוכה 30-הינה סימפטומטית. ספירה מתחת ל

, לדימומים חמורים. 5000-ביותר, מתחת ל

אלף, 20-נובעים מערך הספירה, כאשר הרמות מתחת לתסמיני המחלה

התסמינים כוללים התפתחות של ...., בעיקר בגפיים, דימום מהאף ומהחניכיים. רמות

מתבטאות בהמטומות בפה ובממבראנות הריריות האחרות. ספירה נמוכה 10000-מתחת ל

ימומים פנימיים גולגולתי, דימום במערכת העיכול וד-יכולה לגרום לדימום תוך 5000-מ

אחרים.

אלף. 50אלף ועד 30-מטרת הטיפול הינה לשמור על ספירת טסיות מעל ל


עכשיו, החומר הפעיל .... הוא פועל בשונה מהתרופות האחרות, בשגשגת ייצור

הטסיות. לא למנוע את ההרס שלהן, אלא לאפשר את הייצור המוגבר של טסיות אלו.

לה, כי בחולים שעברו כריתת טחול, והן בחולים מבחינת היעילות, מהמחקרים עו

שלא עברו כריתת טחול, הטיפול ב.. מביא בשיעור ניכר משמעותית לשיעור גבוה יותר של

אחוז. זה במחקר מול פלצבו. 2אחוז לעומת 49חולים עם רמת טסיות בטווח הרצוי,

ים, שהפסיקו מפחית את שיעור החולים המטופלים בתרופת .. ומגדיל את שיעור החול

. ATP-טיפול בתרופות נלוות ל

אירועי דימום בקרב חולים, שלא עברו כריתת טחול, וחולים שעברו כריתת טחול

אחוז, בהשוואה לקבוצת פלצבו. שכיחות דימומים המצריכים 62-וטופלו ב.... היה נמוך ב

ת החיים. שימוש ב... גם כן ירדה, והשימוש ברומייפלוסדין מביא לשיפור מוכח באיכו

אני אעבור פשוט ליתרונות התכשיר, בהשוואה לתכשירים האחרים המותווים

, זריקה תת עורית פעם בשבוע, על פי רוב, בבית SOC-לאותה התוויה. טיפול נוח לעומת ה

שעות, 4-6תוך ורידי ממושך, של החולה. בהשוואה לאימונוגלובולינים, מחייבים עירוי

, פחות אשפוזים, SOCאירועי דמם, בהשוואה לטיפול בפלצבו פעם בחודש או יותר. פחות

פחות טיפולים מקבילים, שיפור באיכות החיים. הנייס ממליץ להכליל את הטכנולוגיה,

:דובר

השאלה היא באיזה מקום.

:דובר

כקו שני, רוב ההמלצות ניתנות בקו שני ולא ב...

:דובר

אחרי ניתוח, או בלי,

:דובר

-ת זה, גם עבור חולים שלא עברו ... אנחנו יכולים לעבור לאני יכולה לפרט א

formularies מומלץ לחולים, אשר אינם מגיבים לטיפול הסטנדרטי ולטיפולי הסלה, או .

עם טרומבוציטופניה קשה ובסיכון גבוה לדימום. זה הנייס.


use as second life treatment for ….. Patient, where such aרשום SMC-ה

… indicated,כלומר .

:דובר

surgery..האינדיקציה, אז עושים

:דובר

נכון.

:דובר

, שהציגה,Xלמה? היה לנו איזה דיון, לפני שנה, הרי, עם

:דובר

, זה היה הדיון. surgery-אין תחליף ל


:דובר

.surgery, צריך לעשות surgeryמי שיכול לעשות

:דובר

רה, למה בעצם,אם זה עלה שנה שעב

:דובר

כאלה שנכשלו בטיפול הקו הראשון והקו השני.


:דובר

רגע, הוא לא שומע את הדיון, כי יש שלושה דיונים במקביל. סליחה, רגע, שנייה.

, אתה רצית להגיד משהו?Xאחד. -אחד

:דובר

אני אומר, שנה שעברה, בדיון עם ההמטולוגים שהיו פה,

:דובר

, את רוצה רק לסיים את ההמלצות,Xששש. שנייה,


:דובר

כן, אני רק,

:דובר

ואז נפתח את זה לדיון? בסדר.

:דובר

אני רק אסיים.

:דובר

אפשר לשאול משהו רק, לגבי ה.., כאילו ההמלצה? אז היום, צריך לעבור גם

מטרה, וגם ...,

:דובר

זה בדיוק,

:דובר

זה מבלבל, פשוט, אז,

:דובר

היא לקו שלישי. כלומר, שאלה שלא עברו כריתת טחול, או שלא קיבלו כן, הבקשה

מטרה.

:דובר

לא, אבל יש פה, פשוט קצת בטרמינולוגיה אנחנו מתבלבלים, לדעתי. כי אנחנו

קוראים, כאילו, לתרפי והספנקטומי כקו אחד, ויש מקומות ש.. את זה כקו שני, שלישי,

:דובר

נכון,

:דובר

וזה מבלבל.

:דובר

היום זה קו רביעי.

:דובר


היום, אתה צריך לעשות את שני הדברים, כדי לקבל את זה. הם רוצים שתעשה,

או את זה, או את זה.

:דובר

נכון,

:דובר

זה הבקשה,

:דובר

זו ההצעה.

:דובר

זה הבקשה.

:דובר

נכון.

:דובר

מה לגבי ילדים? אני מתנצל, אני, זה גם לילדים?

:דובר

כן.

:דובר

ם, התנאי הוא של כריתת טחול, לפני קבלת אישור ב,היו

:דובר

היום, התנאי הוא, בין השאר, גם כריתת טחול וגם טיפולים אחרים.

:דובר

וגם אצל ילדים, התנאי הוא כריתת טחול?

:דובר

כן, אבל צריך להבין, שכריתת הטחול מהווה טיפול סטנדרטי. זאת אומרת, זה לא

ה, אוקי?שיש פה, זה הטיפול במחל

:דובר


עוד שאלת הבהרה. כשמדברים על,

:דובר

יש פטור רק, לדלג על,

:דובר

אם למישהו יש,

:דובר

...כן, אבל אני חושבת, שצריך להבהיר, נכון, בכריתת טחול, הרי, מבין כל

, זה כמו עם כל TPOהטיפולים שקיימים, הוא היחיד עם תוצאה קורלטיבית. הבעיה עם

ה מפסיק אותו, המחלה חוזרת. בעוד שבכריתת טחול יש סיכוי אחד מהאחרים, את

להחלמה.

:דובר

אם חושבים שזה נכון לדלג על כריתת הטחול?

:דובר

שוב, אתה עושה כריתת טחול, ואם לא, רק ב.. האינדיקציות מבחינת מסגרת

ההכללה בסל. לא בגלל החשש להתערבות.

:דובר

החולה לעבור את זה, זה ברור.אם יש .. אינדיקציה, לא מכריחים את

:דובר

לא, השאלה אם הוא יכול לקבל את התרופה בלי כריתת הטחול.

:דובר

כן, אבל אז הוא מפסיד את ההזדמנות להחלים, ולא לקבל יותר תרופות בכלל.

:דובר

רק שנייה, שנייה.

:דובר


ול. יש אם מקבילות לו עוד מקרים של קונטרה אינדיקציה, יש באמת איזשהו בלב

קופות, שדרך אגב, מתנות, לצורך העניין, מבטרה, ולא מחייבות כריתת טחול. יש קופות,

שכן מתנות מתן מבטרה בכריתת טחול. יש באמת בלבול בעניין הזה, זאת אומרת, אין

איזשהו .....אנחנו לא קיבלנו .. בקשות מרופאים מטפלים שאמרו, שאומנם אין קונטרה

ושבים, שיש סיכוי לכריתת טחול והם רוצים לדלג על השלב הזה, אינדיקציה, אבל הם ח

של כריתת טחול. ואנחנו, דרך אגב, מציעים, שבמקום שייכתב כאן, קו טיפול שלישי,

שייכתב קו טיפול מתקדם, ואז אפשר יהיה באמת, אולי,


:דובר

...אפשרות של מתן בחירה לקופה, ולאו דווקא להתנות את זה,

:דובר

אוקי. רגע, רגע, רגע. האם אתם רוצים לסיים, שתסיים את ההצגה, שאלת הבהרה

בלבד, ואחר כך, נשאיר את כל הדברים האלה לדיון. כן?

:דובר

כשאת עכשיו מציגה את החומר העיוני, אז לי נראה, שיש קצת הבדל גם

באוכלוסיות, שעברו כריתת טחול ולא, מבחינת האיפקצי של התרופה,

:ברדו

זה נכון,

:דובר

או שזה רק מעט מהמקרים?

:דובר

לא, לא, זה נכון.

:דובר

אוקי, אז זה גם חשוב לדיון המשך.

:דובר

אחרי כריתת טחול, זה יותר אפקטיבי.


:דובר

אני רוצה עוד הבהרה אחת. כשהם מדברים, מציעים את התרופה כקו שלישי, אם

, בלי מבטרה ובלי ספנטון, זה IVHE-אידים ואני מבין נכון, זה יכול להיות אחרי סטרו

נכון?

:דובר

כן, זה מה שהם מציעים.


:דובר

, זה השלישי.IVHEכך אני הבנתי. הקו השלישי זה סטרואידים,

:דובר

לא, לא,

:דובר

אני רק רוצה לעבור, תסתכלו בהמלצות, הם גם מפרטים את זה, ואם יהיו עוד

נות.שאלות, נשמח גם לע

. ההמלצות של ITP, כקו שלישי, עבור חולי 5מתוך 4אז ההמטולוגים דירגו את זה

ההמטולוגים מבוססת על הסכמה, שהושגה בקרב המטולוגים בכירים.

התכשירים כלולים היום בסל, כקו טיפול רביעי, כלומר, לאחר כישלון של

ל., וכישלון של טיפול במבטרה, ויש כריתת טחוIVIGסטרואידים,

היעילות והבטיחות, אני רק אחזור קצת לשאלה, ואני רק ממשיכה עד הסוף,

להמלצות שלהם. היעילות והבטיחות של התכשירים הוכחה, הן במחקרים מקבילים, והן

במעקב של שימוש שגרתי. השימוש בתכשירים נעשה מקובל בארצות המערב, והתוויה של

ITP יתת טחול לטיפול בכקו טיפול שני. שימוש הניתוחים של כר-ITP יורד באופן הדרגתי

בארצות המערב. תוצאות מחקרים עדכניים מצביעות על יעילות מוגבלת בלבד של טיפול

בקו ITP-ל TRA. קיים צורך קליני ברור, לאפשר את הטיפול בתכשירי ITP-במבטרה ל

הינתן . אומר כי בהכרח, בטיפול שלישי. הדבר יאפשר טיפול מותאם לחולים השונים


, שכן יש חולים, שהמדיניות הנכונה היא טיפול בכריתת טחול וטיפול TRA-טיפול ב

במבטרה. קיימת קרבה בין שני התכשירים ודמיון בין תוצאות המחקרים, ולכן יש להכליל

את שניהם בסל. הקלינאים יוכלו להתאים את התכשיר ל.. אנחנו ממליצים על הכללה כקו

אונקולוגיה ילדים דירג את זה רביעי מתוך שש.-למטושלישי. האיגוד הישראלי

:דובר

מי זה איגוד הילדים?

:דובר

איגוד הילדים הישראלי להמטולוגיה ואונקולוגיה ב...

:דובר

כן, ואיפה הוא שם אותו, מהבחינה הזאת בטווח? כי אנחנו לא עושים כמעט

splenectomy דים?. אז איפה זה, למעשה, מבחינת איגוד הילבילדים

:דובר

אז זהו, שזה דורג יחסית נמוך.

:דובר

הוא דירג אותו ארבע.

:דובר

, אבל איפה הוא שם אותו בפרוטוקול שלהם, באלגוריתם שלהם?4זה הבנתי,

:דובר

אנחנו יכולים לברר את זה מול המטולוגית ילדים.

:דובר

אז כדאי.

:דובר

בציטוט של פרופסור , כתוב735יש לי שאלה רק, לפני שמתחילים. בעמוד

X שמדובר ב...של הטיפול, במשך שניים עד ארבעה שבועות, עד השגת אפקט הניתוח או...

המבטרה.

:דובר


הייתה פעם הצעה להשתמש בזה בתור גישור,

:דובר

לא, אבל אז זה הוא אומר, שזה טיפול, כאילו,


:דובר

ה שם, היא המלצה שניתנה אז ההמלצה, אני מסבירה לך, שההמלצה שמופיע

כחלק מההצעה של בריג'ין.

:דובר

אני רוצה עוד הפעם לשאול את השאלה, אולי לא הבנת. הוא מדבר כאן על,

במקרים חריגים..., יהיה צורך בטיפול ממושך יותר, עקב .. השגת האפקט. זאת אומרת,

זה לא מה שכתוב מה שהוא אומר זה, שיש מקרים שזה ימנע. הוא לא מדבר על בריג'ין.

פה.

:דובר

אבל הוא דיבר,

:דובר

אני אומרת לך, שזה לא מה שכתוב,

:דובר

, כי את לא קוראת את כל המכתב. המכתב דיבר על out of contextאבל זה

ההצעה דאז של בריג'ין.

:דובר

כן, נכון.

:דובר

אז מה שכתוב כאן הוא לא נכון? לא, אני שואלת. לא כתוב כאן בריג'ין.

:דובר

, שזה היה שנה שעברה, 2015אבל לזה הוא התכוון. תסתכלי שזה כתוב לקראת סל

ששם, ההתוויה ...,


:דובר

.....תרופות, לפני שפותחים את זה לדיון? .. להסביר את התרופה השנייה גם?

:דובר

כן, בטח. צריך להציג גם את השנייה, ואז לדון בשתיהן, לא?

:דובר

למה?

:דובר

נים פה,אנחנו ד

:דובר

אנחנו דנים ביחד, כי גם ההמטולוגים כתבו, שהאמצעים של ה, אני יכולה לעבור

למחקרים בנפרד, של שניהם, אבל הממצאים הם דומים, והם מציעים, בעצם, להציע

לרופאים לבחור באיזה, ולהתאים את התרופה לפציינט.

אתם רוצים שנעבור על הדברים?

:דובר

תי, למה ההצעה,אני רק עוד לא הבנ

:דובר

ההצעה כרגע, שעומדת על הפרק, את רוצה להסביר? בבקשה.

:דובר

אז אני אסביר. ....כיום טיפול, בעצם מורכב מארבעה קווים, בגדול. קו ראשון,

אנחנו מדברים על אימונוגלובולינים/סטרואידים. אחריו, אנחנו מדברים על מבטרה,

. more or less. זה הדרישות כיום, TPO-אז, מגיעים לאחריו על כריתת טחול, או הפוך. ו

יש עוד כל מיני אופציות אחרות, אבל אנחנו לא מדברים עליהם.

לקו השלישי. זאת אומרת, שלפני TPO’S-הרעיון אומר, לנסות ולהקדים את ה

, אנחנו נתחיל עם REVOLADE-או ה NPLATE-, שזה הTPO’S-הטיפול ב

רואידים, כי זה הטיפול הקלאסי,אימונוגלובולינים או בסט


:דובר

קו אחד,

:דובר

אחריו, בקו השני, יהיה או מבטרה או כריתת טחול, ולא יהיה צורך בקו נוסף, לפני

. בעצם, להקדים אותם לקו שלישי.TPO’S-ה

:דובר

אז עכשיו, אני שואלת למה, כי מה שכתוב כאן, בעצם, זה מדבר על חלופה, גם

למבטרה וגם ל....,

:דובר

נכון,

:דובר

...מבחינתכם, הקו השני, שלא מחייב, לא מבטרה ולא,


:דובר

ככה אפשר להבין את זה. זה מה שכתוב.

:דובר

זה מה שכתוב.

:דובר

אולי לא הבנו.

:דובר

אז ניתן פה חידוד. אנחנו משתמשים בהגדרות, שמשתמשים בהם ההמטולוגים,

בפעמים הקודמות, כשזה .. לסל. ולכן, אולי לנו זה ברור, ולכם ושבנינו את זה יחד איתם,

זה פחות ברור. אני שמחה שההבהרה ניתנה. ההבהרה עכשיו ברורה לכולם, על מה אנחנו

מדברים?

:דובר


זה לא מתאים להמלצות של הרופאים.

:דובר

זה, למה זה לא מתאים להמלצות של הרופאים?

:דובר

צעה שלהם שזה יהיה קו שלישי, אחרי הסטרואידים כי אני לפחות מבינה, שהה

,IG-ואחרי ה

:ים ביחדדובר

לא, לא, לא,

:דובר

הרופאים, מאוד ברור להם, הם ישבו איתנו, הם קיבלו את כל החומרים, הם

יודעים מה ההתוויות. הם גם בנו את הפרוטוקול, שלפיו אנחנו עובדים היום, שהכללנו את

ברור לחלוטין. זה בסל דאז. לרופאים זה

:דובר

אני רוצה רק לחדד. את מדברת על מבטרה, כקו שני, מבטרה או כריתת טחול? ...

שמתן המבטרה מחייב כריתה, כי זה מה שקורה...בשטח, מחייבים,

:דובר

כיום, בגלל שזה קו רביעי, אז זה מה שמחייבים.

:דובר

א או של הקופה?וזו תהיה החלטה, אם ..או זה, זו תהיה החלטה של הרופ

:דובר

של הרופא המטפל. אנחנו לא נתערב. טוב, בבקשה, נפתח לדיון.

:דובר

רגע, אנחנו,

:דובר

אה. יש, בואי תחזרי, תדברי על התרופה השנייה, ואז אנחנו נפתח לדיון את שתי

ה...


:דובר

, ITPאותה בקשה, כמובן, לחולי , החומר הפעיל באלטרומבופאג,revoladeאז

, שמטרת המחקר ועמיתיושלישי. יש לנו כמה הוכחות ליעילות. מחקר של בוסל כקו

במבוגרים הייתה כרוני חוזר או רפרקטורי ... אלטרומבופאגהייתה לבחון, אם מתן

לפלצבו, יותר חולים הגיעו לספירת בטוחה בספירת הטסיות. כך, שבהשוואה

אלף, 100-הטסיות היה מעל ל אלף. לאחר שבעה שבועות, חציון ספירת 50טסיות מעל

אלף בפלצבו. שיעור מקרי הדימום היה נמוך 16בקרב המטופלים באלטרומבופאג, לעומת

יותר לעומת פלצבו, וחומרת התופעות לוואי היו זהים בין כל צורות המחקר.

:דובר

כמה מהחולים היו אחרי כריתת טחול?

:דובר

מחפשת, אם יש לנו מחקר שמתייחס אז זהו, שכאן לא הייתה התייחסות. אני רגע

ספציפית גם לחולים, שלא היו עם כריתת טחול. אוקי, יש לנו פה, אוקי, תסתכלו, באיזה

. יש לנו BLOD 2013-, מחקר של סאלי לBLOD 2013-עמוד זה מופיע אצלכם? ממש ב

אחוז 80סיכום .. התייחסות לאיכות החיים. במהלך שלושת השנים של המחקר,

אחוז מהחולים שלא עברו, 88-שעברו כריתת טחול ו מהחולים

:דובר

, למי שמחפש,749עמוד

:דובר

749?

:דובר

כן.

:דובר

טווח, כן? שמסכם -רשום, לסיכום, אז אנחנו מדברים על סיכום של מחקר ארוך

.2013-את מה שרשום לפני כן, של סאלי מ


88-ריתת טחול, ואחוז מהחולים שעברו כ 80במהלך שלושת השנים של המחקר,

אלף ומעלה, לפחות פעם 50אחוז מהחולים שלא עברו כריתת טחול, השיגו ערך טסיות של

שבועות המחקר, בחולים 104מתוך 73אלף ומעלה נשאר למשך 50אחת. ערך טסיות של

שבועות המחקר, בחולים שלא עברו כריתת טחול. 156מתוך 109-שעברו כריתת טחול, וב

אחוז 20-אחוז בחולים בתחילת המחקר, ל 56דימום פחתו, משכיחות של סימפטומים של

אחוז מהחולים קיבלו 33אחוז לאחר שלוש שנים. בתחילת המחקר, 11-לאחר שנתיים, ול

אחוז מהם הופסק 65-אחוז מהם ניסו להפחית אותם, וב 69-טיפול נוסף למחלתם, וב

לפחות טיפול נוסף מקביל.

:דובר

אלף זה ערך גבוה, 50שלהם במחקר הזה? BASE LINE-מה היה טסיות ה

:דובר

נכון,

:דובר

-ל 30-אלף. אם זה עלה מ 50-אלף, אנחנו לא זקוקים ל 50זה לא מאוד גבוה, אבל

?50-ל 5000-, או מ40-, זה עלה מ50

:דובר

כל התשובות נכונות.

:דובר

לף. א 18אלף. זה מה שרשום לי. 18לפני תחילת הטיפול בתכשיר,

:דובר

טוב, סיימנו?

:דובר

לא, יש לנו עוד כמה,

:דובר


נראה לי שמהתייחסות ספציפית לחולים אלו, שלא עברו כריתת טחול, אני

סיימתי.

:דובר

. Xבואו נפתח לדיון. בבקשה,

:דובר

, ... רק אחת משתי NICEאני רוצה לשאול שתי שאלות. קודם כל, אני רואה שם

-שבא בזריקות, ולא אישר את התרופה, את ה NPLATE-ה התרופות. ... רק את

REGULATE ?שבא בכדורים. זה נכון

:דובר

NICE?

:דובר

NICE ומה ההיגיון שמאשר את הזריקות ולא את הכדורים, כדורים שלוקחים .

פעם ביום, במקום זריקות שלוקחים פעם בשבוע, או משהו כזה. שאלה שנייה, האם ה..

יש מחקרים ספציפיים בילדים? האם בטוח לתת את התרופות הזה, במחקרים האלה,

האלה לילדים, ולא בתערובת של כל הגילאים.

:דובר

אז זהו, אז זה, סוגית הילדים, אמרנו, בהקשר למה שנאמר קודם, שאנחנו נברר

עם המטולוגים ילדים, כדי לראות באמת, אם יש איזושהי התייחסות שונה. בעבר,

ל, כקו טיפול רביעי, לא שמנו הגבלה לילדים או למבוגרים, ולא כשהכנסנו את זה לס

הייתה לנו,

:דובר

אולי מחקרים,

:דובר

התייחסות שונה. אבל אנחנו נבדוק את זה.

:דובר


אין מחקרים בילדים. אז איך אנחנו מכניסים תרופה, שאין לה מחקרים בילדים?

:דובר

שא של הרישום, שהיא מגבילה את אנחנו לא מכניסים תרופה, שיש לה בעיות בנו

זה למבוגרים בלבד. יש הרבה מאוד תרופות, שכמו שאתה יודע, שאתה לא עושה על

אוכלוסיות של ילדים, ועדיין, ההתוויה שנרשמת רגולטורית, היא התוויה יותר רחבה.

אנחנו לא נפלה לרעה פה את הילדים.

:דובר

ם לא הביאו לכם מספיק נתונים לא, אבל אם, כשאומר, למה עשיתם רישום, אם ה

בילדים. זה שרשמתם, זה יופי.

:דובר

אבל זה רשום לילדים.

:דובר

טוב. בכל מקרה,

:דובר

...הקטע העיקרי, זה משנה את הקו. זה לא קשור לוועדה, אבל אם זה משנה את

, אז זה לא צריך לעמוד בפניהם.splenectomyהקו הטיפולי, כלומר, ילדים עושים פחות

אבל כל השאר,

:דובר

,Splenectomyהם לא עושים ..

:דובר

אבל אנחנו פה מקדימים את המאוחר. אני חושבת, שזה שווה התעמקות. אנחנו

נעשה את הבירור, נחזור אליכם עם התשובות לגבי הנושא של הילדים.

:דובר

חדש, מעבר למה שהיה שנה שעברה. נדמה לי, evidenceמעבר לזה, אני לא רואה

. A8-. אני, נוח לי גם בA8-ששנה שעברה שמנו את זה ב


:דובר

אני חושבת, אני לא מכירה מאוד טוב את התחום הזה, אבל מה שכן הבנתי קצת

, הם משיגים את התרופה. זה splenectomy-אינדיקציה ל-מהקולגות זה, שכשיש להם קון

קטרס, אם זה נכון ברור, כן? כי זה, אז השאלה גם, מבחינת, כאילו, נגיד קונטר

אינדיקציה. זה השאלה. עכשיו, זה -כאלגוריתמים, כאילו, לוותר על זה, אם אין קונטרה

משהו אחר, אם אנחנו נכנסים למקומות האלה, של מה, אם זה מקובל, באמת להעביר את

, שאין קונטרה אינדיקציה לזה? זו השאלה, אני splenectomyזה, כאילו, ללא

ול את הפורום של המומחים,חושבת, שצריך לשא

:דובר

נכון.

:דובר

וזה השאלה העקרונית כאן. כי כשיש קונטרה אינדיקציה, אני חושבת, שלא צריך,

זה גם לא .. שאנחנו צריכים להיכנס אליה. זה הנקודה, בשבילי, שהיא לא ברורה לי.

מה שעוד ראיתי מתוך הדברים, שבעצם בשום מקום בעולם, היא לא רשומה כמו

, שזה splenectomy-שאנחנו רושמים אותו, שאנחנו מחייבים גם את המבטרה וגם את ה

, ככה לעשות, אז למה אנחנו רושמים standard of practiceמשונה. אם זה באמת לא

שונה מכולם?

:דובר

א', אם היה לנו והיו לנו בעיות משאבים, או עם שיטה אחרת, אני רוצה להסביר.

י, אז יכול להיות שהיינו רושמים את זה ... כמו כל העולם. יש הרבה מבחינת מיון ציבור

מאוד מדינות שהכלילו את זה, אבל שוב, שיטת המימון שלהם היא שונה, מאשר מה

מיליארד 2-שנמצא בארץ. לצערנו, בגלל, שאתם תראו, יהיה לנו את הגודל של למעלה מ

את זה במקום למי שהכי, הכי צריך, מיליוני שקלים, אתה מנסה לשים 300שקל, ויש לנו

לחלק מהמקרים.

כשהתרופות האלה נכנסו לסל בזמנו, הם נכנסו עם ניסיון, היה ניסיון יחסית

מצומצם. הסטנדר הטיפולי היה מאוד ברור, ופה נכנס עוד אלמנט טיפולי נוסף. כאשר


ומחים עצמם ישבו המומחים, וביקשנו, בואו, תסבירו לנו בעצם למי הן מיועדות, גם המ

נהגו בזהירות רבה ואמרו, זה תרופות שאין לנו הרבה מאוד ניסיון איתם. אנחנו יודעים

מה הפרוטוקול הטיפולי שאנחנו מעבירים את החולים שלנו, והמקום שלהם הוא המקום

הרביעי.

יותר ניסיון. הם, מבחינתם, חושבים שיש לאט, עברו כמה שנים, ונרכש-לאט

ות את זה לדירוג, שהוא קצת יותר גבוה, מבחינת הסדר, התעדוף מקום לנסות ולהעל

הקליני, או לפחות לאפשר בחירה באוכלוסייה הזאת.

זאת הסיבה שזה נמצא שם, וזאת הסיבה שזה כרגע עולה. הילדים, צריך לעשות

, ולראות מה עושים פה.drilling downבירור נוסף, כדי לעשות

:דובר

מוצאים את זה לא מחייב מבטרה, אז גם זה יכול להיות . אם הםיש לי עוד שאלה

COST ,כאילו, עלות ..., כן? כאילו, היום זה אחרי מבטרה, והם מבקשים את זה, אולי ,

במקום גם.

:דובר

אנחנו מורידים עלויות.

:דובר

אבל קו שלישי זה אחרי מבטרה.

:דובר

,splenectomyאו מבטרה, או

:דובר

,splenectomyאו

:ברדו

. splenectomyאו מבטרה או

:דובר

אחר. אפקטבנס costאז אני אומרת, אם זה במקום מבטרה, אולי גם יש לזה


:דובר

אני רוצה להזכיר רגע שיטה, שהובאה בשנים קודמות, שזה פונקציה, כמובן, של

מי אתה שואל, אבל המטולוגים שהיו בשנה קודמת, הם היו מאוד מוטרדים מכך,

, לא splenectomy, ושיש לה, לדעתם, מי שיכול לעשות splenectomyה של שהאופצי

כדאי לדלג על הדבר הזה, כי זה נותן להם איזושהי הזדמנות אחר כך, להיות ללא המחלה

-הזאת, וגם לא עם שום טיפול למשך החיים. ולכן, נראה לי שזה איזשהו יתרון ל

splenectomyשו שמתן חלופות תרופתיות יעודד . הם לא רצו לוותר על זה, והם חש

. הזהירו מפני הסכנה של ויתור מהיר מדי על splenectomyאנשים לוותר על

splenectomyוכעובדה בעולם, שיעור ה ,-splenectomy יורד בגלל החלופות האלה, וזה

חשש שמתממש. והם, ואחת הסיבות, שהגישה הייתה יותר שמרנית, כקו רביעי, או לפחות

, זאת אומרת. וזה, האהדה splenectomyהאופציה, לאנשים שלא יכולים לקבל שמרו את

הזאת, אני לא רואה אותה פה, בין המומחים, או בין הייעוצים. אני מזכיר את זה, כי

אולי, בכל זאת, המומחים של שנה שעברה, הזהירו מפני משהו שהוא ריאלי, ושאנחנו לא

נפספס את האזהרה הזאת.

כמו שזה מוצע עכשיו, זה קו שלישי, כאשר יש שתי חלופות שנחשבות זאת אומרת,

, לאנשים שלא splenectomy-כקו אחד, אבל האם לא צריכים לסווג את הויתור על ה

, ולא סתם למישהו שקיבל, מאיזושהי העדפה, את הרמיקייג', splenectomyיכולים לקבל

, כי הוא מוספר כקו.הפך להיות לא רלוונטי splenectomy-, כאילו, הולכן

:דובר

...Indicated ....זה לא השאלה פה

:דובר

אני מודאג, שמא הם צדקו, ושאנחנו מפספסים משהו. זו השאלה שלי.

:דובר

X התחלת יפה, אבל הוא בעצם הפוך, כי מה שאתה אומר, בעצם, זה להשאיר את ,

ולחן את האופציה של זה כקו רביעי, ולא לקדם את זה לקו שלישי, כדי לא להוריד מהש


הכריתה, רק שמה שבעצם הדיון הוא, האם לחייב מבטרה, או לא לחייב. זאת אומרת,

השאלה היא לא, האם להוריד את נושא ה,

:דובר

נכון, יש הרבה יותר אמר. אם אני מבין X-אני חושב שאולי לחדד את מה ש

evidence ל-splenectomy,מאשר לזה ,

:דובר

י,זה משהו אחר לגמר

:דובר

,cureוגם

:דובר

בסדר,

:דובר

,cureאין לאף אחת מהתרופות האלה

:דובר

, splenectomyנכון, אז, אז בעצם, אנחנו מדברים על משהו, שאומנם הוא כבד,

בספרות, מול משהו, שאומרים, בוא ננסה, אולי נצליח למנוע evidentאבל יש לו הרבה

את זה. בנסיבות האלה, אני לא חושב,

:דובר

אני לא רואה פה מספיק, אולי תחדדו אותי, מחקרים שמחדדים באמת, את מה

.splenectomyהאפקט של התרופה, אם ובלי

:דובר

לא, יש,

:דובר

יש, אבל אני לא חושבת שאפשר ללמוד מזה, כי יכול להיות, שמראש, האוכלוסייה

בלי הטחול, היא במצב,


:דובר

זה מחזק את,


:ברדו

, זה בעצם מוביל splenectomy. אלה שעם splenectomyיש כאלה שקיבלו .. ובלי

, זה קבוצה סלקטיבית של ...,cure-ל


:דובר

אני רוצה פה לחדד את הדברים, כי אני לא רואה פה בעיה. ההצעה היא, שזה יהיה

. אז אני לא רואה פה / מבטרה, זה קו שניsplenectomy-, שאנחנו יודעים שקו שלישי

היא הרבה יותר splenectomyבעיה. התרופה הזאת, כמו גם תרופות אחרות, אחרי

יעילה.

30היחיד, אבל עד cure-זה ה splenectomy-עכשיו, אנחנו פה מדברים על זה, ש

, splenectomy-והם, אחרי שנה, עד שנה וחצי מהלא עוזר להם. splenectomy-אחוז, ה

אלף, 20-ורדים לעוד הפעם י

:דובר

אין יתרון לתרופה.

:דובר

יפה. אז אני אומר, שאם אנחנו באמת מחליטים, שזה הופך להיות קו שלישי, אין

פה שום בעיה,

:דובר

לא, אבל קו שלישי הוא יכול להיות בין ..., נכון?

:דובר

כקו שני, splenectomyההגדרה של האיגוד של ההמטולוגים זה

:דובר


,splenectomyאו מבטרה, או או.-או

:דובר

Splenectomy .או מבטרה, אבל זה עדיין קו שני. זה לא קו שלישי

:דובר

,splenectomy-בסדר, אבל הם יכולים לוותר על ה

:דובר

ככה אני מבין את זה.


:דובר

,guide linesאם אתה קובע

:דובר

אני חושב, שהשאלה,

:דובר

, או, בקו נטוי, מה שיהיה splenectomyצריכה להיות רק אחרי התרופה הזאת

. צריך גם לחשוב על זה, שיש חולים, שצריכים bridgingבסוגריים, אם אנחנו רוצים

מישהו, splenectomyעם מינימום של טסיות. אתה לא יכול לנתח splenectomy-להגיע ל

side-טרומבוציטים, שיש לזה את הטסיות, כי הוא ידמם. אתה יכול לתת לו 5000שיש לו

effect .שלהם

, אחרי כמה IVIGאנחנו גם יודעים, שחולים כאלה, הרבה פעמים, כשהם מקבלים

. ואתה באמת בבעיה איתם, כשאתה כבר החלטת לנתח IVIG-נגלות, כבר לא מגיבים ל

רופה אותם. אז אני חושב, שהתרופה הזאת, יש לה כן מקום. אבל אם אתה מגדיר את הת

, אני חושב שהשגנו את splenectomyהזאת כיעילה, ונותן לה דירוג גבוה לחולים אחרי

המטרה.

:דובר


אז זאת אומרת, אתה מציע להגדיר את זה, ושכבר אנחנו נחזור לאיגודים ונגיד,

לפני התרופה. splenectomyאנחנו רוצים לחייב

:דובר

אי אפשר.

:דובר

לא, אנחנו רוצים,

:דובר

אפשר.אי

:דובר

למה אי אפשר?

:דובר

כי עכשיו חולים יודעים, שיש אפשרות לספלנקטומיה, ויש אפשרות לטיפול

תרופתי.

:דובר

הוא אומר, זה הבעיה.

:דובר

-שנייה. ואדם יכול, חייבים ליידע אותו בדברים האלה. עכשיו, זה יכול לגרום לך ל

cure את המבטרה. וייקחתרופה. אז אנשים באחוז מאוד גבוה, וזה לא גורם לך ... את ה

זכותם לבחור. אי אפשר לתת לבן אדם, לעבור איזה ניתוח מסוים,


:דובר

lifelongאתה יכול להסביר לו, שזה הטיפול. גם המבטרה זה משהו, שהוא

treatment זה לא, זה לא .cure .ב-splenectomy ,70 אחוז עובריםcure.

:דובר

לא ניתוח. ניתוח, אנחנו יודעים, שיש לזה את הסכנות שלו,-לבחור ב אז זכותך

:דובר


אז אני אומר לו,

:דובר

גם היום זה ככה.

:דובר

נכון.

:דובר

אז אתה אומר לו, אז זה לא,

:דובר

את לא יכולה להגיד לו, אי אפשר.

:דובר

לא, לא,

:דובר

את לא יכולה להגיד, אי אפשר להגיד,

:דובר

טרה והניתוח הם באותו קו.לא. המב

:דובר

היום לא.

:דובר

המבטרה והניתוח הם באותו קו.

:דובר

היום לא.


:דובר

,splenectomyלא חייבים

:דובר


היום כן.

:דובר

X,יש קופות שמתנהגות ככה, ויש קופות ,

:דובר

, X .Splenectomy-לא, אני צריכה להבין את זה, כי זה לא מה שאני הבנתי מ

אתה חייב לעבור בשביל לקבל מבטרה?

:דובר

לא, בשביל לקבל,


:דובר

.....אנחנו מקבלים קבילות, שיש קופות, סליחה, כללית לדוגמה,

:דובר

הבנתי מה את אומרת,

:דובר

מחייבת שיקבל מבטרה, ובאמת לעבור את כריתת הטחול. זה נכון.

:דובר

עכשיו לעבור יותר כריתת טחול. אי אפשר לחייב חולה

:דובר

אפשר לשנות,

:דובר

בימינו אנו, זה לא,

:דובר

אפשר לשנות את קו שני או שלישי, לפי הסדר. אבל זה לא אומר להפוך,

:דובר

שוב. האם, האם מישהו, רק שנייה, האם יש מקום להמשיך ולהעלות את זה

?A89הלאה, בדירוג


:דובר

לא,

:דובר

.A8זה היה

:דובר

למה לא? כל מי שאומר כן או לא, מנמק. כן, בבקשה, למה לא?

:דובר

כי אני לא שוכנעתי, שצריך לתת עכשיו אפשרות, לקפוץ על אחת, על אופציה,

שיכולה להיות טיפול שפותר את הבעיה. גם מבטרה, אומנם לא פותרת את הבעיה עד

צר את הקו, אני לא מצאתי לזה שום הסוף, אבל מנות ספורות בדרך כלל ... אז עכשיו, לק

אמר, כמו X-, כמו שA8תימוכין לעשות את הדבר הזה. לכן, אני חושב שזה צריך להיות

לפני שנה.

:דובר

אוקי.

:דובר

, דרך אגב, אני רוצה עוד הפעם לציין, ש... שני האיגודים, A8אם זה היה לפני שנה

גם ילדים, גם ..., דירגו את זה נמוך.

:דובר

כון.נ

:דובר

. A8זאת אומרת, הם לא חשבו, שזה טיפול מאוד בתעדוף שלהם. אני גם בעד

:דובר

אני חושבת, שבהגדרה הנוכחית, בעצם, שמחייבים אנשים לעבור, גם את הכריתה

וגם את המבטרה, זה נראה לי קצת מסלול אגרסיבי, ובכל אופן, אי אפשר לעשות את זה,

Xי, מה שאני רואה בחומר הכתוב, אני לא יודעת לגבי מה שזה גם לא מתאים, לפחות אצל


אמרה, אבל לגבי החומר הכתוב ולגבי ההמלצות של מה שקורה בעולם, זה ההמלצה.

ההמלצה של זה יהיה, בעצם, בקו שלישי. אין בשום מקום חיוב לעבור את שתי

הפרוצדורות, ולכן, אני חושבת שההצעה היא מאוד הגיונית ומאוד סבירה.

:דובר

למעט,

:דובר

,MSC-....שדווקא הנייס וה

:דובר

בדיוק,

:דובר

דווקא כן תומכים בכריתת טחול,

:דובר

נכון.

:דובר

ורק אם יש קונטרה אינדיקציה, נותנים,

:דובר

כן, אבל לא, יש תומכים, והשאלה היא, אם יש מחייבים.

:דובר

לא, לא. אבל עדיין,

:דובר

ם לפי הרציונאל של קודם כריתת טחול, או קונטרה והנייס הולכי SMC-אבל ה

אינדיקציה.

:דובר

, מה דעתך?Xנכון. אוקי. אז

:דובר

. אני לא חושבת שיש שינוי, מול ה,A8אני,


:דובר

אז,

:דובר

רגע, שנייה. מי עוד רצה להתבטא?

:דובר

,A8אני חושב, שאפשר ללכת על

:דובר

יד, שאני חושבת, שהשנים, בסופו של דבר, . אני רק רוצה להגA8-לי אין בעיה ב

ישנו את זה.

:דובר

אוקי.

:דובר

כאילו, אפשר יהיה לחכות עם זה, אבל אני חושבת, שבסופו של דבר, הציבור יגיד

את דברו,

:דובר

הציבור יתנה את זה בכסף.

:דובר

אני, לא, הציבור לא יתנה את זה בכסף. בואו לא נגזים. זה אמירה, חבר'ה,

:רדוב

....הציבור יצביע, אבל בסדר, זה לא דחוף להשנה.

:דובר

אני חושבת, שזה קודם כל צריך לבוא מאנשי המקצוע,

:דובר

...דיון ציבורי,

:דובר

אני חושבת, שזה קודם כל צריך לבוא מאנשי המקצוע. אני רוצה רק להצביע,


:דובר

A8 .עולה לדיון הבא

:דובר

לא עולה לדיון הבא, A8לא,

:ברדו

לא עולה לדיון הבא?

:דובר

אבל מה שאני רוצה להציע כן, שנתמקד כן בנושא של הילדים. אנחנו נעשה עוד

, ואנחנו עושים בדיקה A8בדיקה לגבי הנושא של הילדים, ואנחנו נחזור אליכם. אז זה

לגבי המשמעות בילדים, אוקי?

:דובר

.2ולא 1וגם לגבי, למה הנייס אישר

:דובר

לי לא הגיוני, זה נראה

:דובר

הוא כבר הכניס את ה, 2016-, בXזה לא נכון,

:דובר

לא נראה לי הגיוני, להפריד בין שתי התרופות. הן עובדות בדיוק באותו מנגנון.

:דובר

לא, התרופות, אנחנו מתייחסים אליהן כרגע כאותו הדבר, ואנחנו רק נבדוק את

אה, ברשותכם. הנושא של הילדים מול המבוגרים. נמשיך הל

:דובר

שניהם עכשיו בנייס?

:דובר

. severe aplastic anemia, אבל הנושא של revolade-אנחנו נמצאים עדיין ב


:דובר

באיזה עמוד,

:דובר

769.

:דובר

, נרשמה השנה, במאי severe aplastic anemiaשזה saaטוב, ההתוויה לחולי

כיר עכשיו. בשונה משנה שעברה, גם בשנה , שנזblood 2014. יש לנו גם מחקר של 2015

שעברה הגישו את הבקשה, ודובר בבקשה לטיפול בציטופניה, עבור חולי האנמיה

, שלא הגיבו לטיפול עם אימונוסופרסיבי. תפלסטיא

פלסטית הינה מחלה נרכשת, נדירה אעכשיו, אני אתאר את המחלה. מחלת אנמיה

ח העצם, ההורסת את תאי של הגוף על מ וחמורה, שנגרמת כתוצאה מתגובה אימונית

שבדרך כלל, תאי גזע ים, שאחראים לייצור תאי דם. בעוד,טלייופטהגזע וההמ

מתפתחים לשלוש שורות הדם, תאים לבנים, תאים אדומים וטסיות, אצל לטייםהמטופ

חולי האנמיה אפלסטית כל שורות הדם חסרות.

גנוזה כמעט וודאית למוות, בעבר, נחשבה האנמיה אפלסטית כמחלה בעלת פרו

, או השתלת מח עצם, הראו בחולים אלו אימונוסופרסביםבמשך השנים, מתן טיפולים

שיפור הישרדות משמעותי.

הגורמים לאנמיה אפלסטית נרכשת הן, תרופות מסוימות כתלות במינון התרופה,

יות מסוימות, כגון כימותרפיה. תרופות אחרות, בשל רגישות יתר, כגון תרופות אנטיביוט

נוספות, טיפלופידין. טיפול בקרינה, בעיקר במנות הגבוהות, או תרופות אנטי דלקתיות

בחשיפה ממושכת. חשיפה לכימיקלים מסוימים, כמו גנזן. זיהום מנגיפים מסוימים.

הרציונאל לשימוש בתכשיר במחלה, ישנן שתי אפשרויות לטיפול במחלה.

תו לטפל בסימפטומים ולהקל על החולה. טיפול זה הראשונה הינה טיפול תומך, שמטר

כולל, מנות דם, פלסמה, וטיפולים תומכים נוספים. האפשרות השנייה הינה טיפול

ראשוני, שמטרתו להביא לריפוי המחלה, והוא כולל טיפולים אימונוספרוסיבים והשתלת

מח עצם.


הגוף כנגד מח שמדכאים את התגובה האימונית של האימונוסופרסיביםהטיפולים

אחוז מהחולים אינם 40-כוציפלופורם. ATGטימנסין, גלובולין, -העצם, כוללים אנטי

, ומהם חלק יעברו השתלת מח עצם מתורם. במידה האימונוספורסיביםמגיבים לטיפולים

וחולה לא הגיב לטיפול האימונוסופרסיבי, ולא נמצא עבורו תורם מתאים, לא קיים טיפול

שנים 5-, וייתכן שתוחלת החיים של החולה לא תעלה על יותר מסטנדרטי מומלץ

מהאבחנה, תוך שהוא צפוי לסבול מדימומים וזיהומים חוזרים ונשנים.

קוריוציטים יעורר תגובה -מגנהתרומבופויטי .. מגדילה שמשפל יצירה של

המטולוגית במח העצם, ויוביל לעלייה במספר הטסיות, כדוריות דם אדומות

ופילים, וכתוצאה מכך, חולים אלו לא יזדקקו למנות דם.ונאוטר

מבחינת הוכחות ליעילות הטיפול בתכשיר. יעילות הטיפול בתכשיר הוכח על ידי

פתוח, 2. זה אומר, קו פאזה ועמיתיומחקר אחד, על ידי שני מחקרים. מחקרם של אונס

לטיפול אלף, ולא הגיבו 30-, עם ספירת טסיות קטנה מSAAחולי 25שכלל

האימונוסופרסיבי.

שבועות. מהמחקר עלה, כי הטיפול בתרובופאג הביא לשיפור 12משך המחקר היה

מטופלים, לפחות באחת משורות 11אחוז מהחולים, כלומר 44-בספירת התאים, ב

אחוז מחולים 82שבועות הטיפול, היו תופעות טוקסיות מינימאליות. 12התאים. בתום

חולים 6-חולים שחוו שיפור, לא נזקקו יותר למתן מנות דם. ב 11 מתוך 9אלו, כלומר

ברמדציליטר. ששת חולים אלו, 4.4נמדדה עליה ברמות ההמוגלובין, עם עלייה בחציון של

שהיו תלויים במנות דם, לא נזקקו למנות דם בעקבות הטיפול. תשעה חולים הראו עלייה

הפסיקו בתום הטיפול 25מתוך 2יר, בספירת ניאוטרופילים. ומבחינת סבילות התכש

לקבל את התרופה, בגלל חשש לרעילות.

סדרת בדיקות במח העצם הראתה פרופיל נורמאלי של שלושת שורות התאים,

בקרב החולים שהגיבו לטיפול, ללא עליה בפיברוזיס. ניטור של התפקוד האימונולוגי, לא

הראה שינויים משמעותיים.

, של בקמן ועמיטב. מחקר blood 2014-שהתפרסם ב הוא המחקר המחקר השני

זה הינו מחקר המשך למחקר ה.. הקודם שהזכרתי, עם תוספת של מטופלים, על פני


ארבעה חודשים, על מנת לבדוק את איכות התגובה לטיפול במשך הזמן, להעריך את

השפעת התכשיר לאחר הפסקת הטיפול, ולבדוק את התפתחות הקרנלית.

אחוז 40הגיבו לטיפול, המהווים 43חולים מתוך 17הראו, כי ממצאי המחקר

. לא נראו מהמטופלים. התגובה ההמטולוגית נראתה לפחות באחת משורות התאים

שינויים פיזיים או נפשיים עם השפעה על איכות החיים, עקב נטילת התכשיר. הפרופיל

מטופלים, 8נצפו הטוקסי נשאר דומה למחקר הראשון. מבחינת התפתחות הקלונאלי,

אשר פיתחו חריגות ..גנטיות חדשות, עכב התכשיר, כולל חמישה מקרים של איבוד או

, ....IML, ללא 7החסרה חלקית של כרומוזום

ולא אימונוסופרסיביםיתרונות התכשיר. נותן מענה לחולים, שלא הגיבו לטיפולים

ת משורות התאים של מח נמצא עבורם תורם מתאים. יעילות ..במטופל... לפחות באח

שבועות טיפול, אפקט טוקסי מינימאלי ללא איבוד ....במח העצם. חוסר 12העצם, לאחר

הזדקקות לטיפול תומך במנות דם, במשך זמן של מעל שישה חודשים.

. ישנם כמה הגבלות, שרשמתי בפניכם, 2015הניסיון בארץ. ..תכשיר נרשם במאי

אינציקלופינים, אה, ולחולי AGGחזור אחד לפחות של לשימוש בתכשיר. ..ניתן לאחר מ

SAA שלא נובע ממחלות אחרות. לא לחוליSAA נורמאליות כרוזומליות. -עם א

, הטיפול האימונוסופרסיבי ובאלה, שאינם Xמבחינת חוות הדעת. פרופסור

ה מגיבים ועבורם נמצא תורם מתאים, אף השתלת מח עצם, שיפר באופן ניכר את הפרוגנוז

אחוז מהחולים אינם מגיבים, או שאינם מועמדים להשתלת מח 25-בכל ..., ואולם, כ

עצם, עקב גיל או היעדר תורם מתאים. .. הינו גורם גדילה קריטי לשלושת שורות תאי

...נכנסו לשימוש תכשירים ... של TPOהדם ותאי האב שלהם, מבטאים את הקולטן

TPO מורכב ... לטיפול בחולי...ITP . תכשירים אלה נמצאו יעילים ביותר, ו.. גם למחקר

... טיפול רצופות. -המשך, למעלה מ

, 2014אישר את התכשיר באוגוסט FDA-אני עכשיו אעבור לניסיון בעולם. ה

. וההמלצות הן, מההמטולוגים, במקום הראשון מתוך 2015והאיחוד האירופאי ביולי

. וזהו.6מתוך 6ולוגית ילדים דירג את זה חמישה, והאיגוד הישראלי להמטולוגיה ואונק


:דובר

אוקי, תודה. בואו נפתח לדיון.

:דובר

יש לי רק שאלה. בעצם, אוכלוסייה מאוד, מאוד קשה, שכבר... בדיונים קודמים,

אחוז. זה לא כל כך משתנה. השאלה, 40ואנחנו רואים בשני מחקרים, בערך, תגובה של

מה זמן הם מגדירים, כאילו, תוך כמה זמן,לא כל כך הצלחתי לראות, תוך כ

:דובר

שבועות.

:דובר

המחקרים כן, הם שבועות, אבל, כאילו, תוך כמה זמן אתה מגדיר הצלחה, או אי

אחוז זה לא, 40הצלחה, כי

:דובר

וחצי, 28

:דובר

להפסיק את הטיפול לא יעיל,

:דובר

כן, כן. מגדירים את זה בתוך המחקר.

:דובר

וחצי חודשים. אני חושבת, שזה, 28היה עד הטיפול

:דובר

לא, אבל מתי הם כבר ראו, שהבן אדם לא מגיב, כי, הם כותבים את זה גם פה,

אחוז 60-אבל גם המחקר, שזה שבועות. הם יכולים די מהר להגיד, שהם לא מגיבים, ה

האלה.

:דובר


משורות במחקר הם התייחסו לזה, שתגובה המטולוגית נראתה לפחות באחת

התאים, תוך שלושה עד ארבעה חודשים. אחר כך, הם ראו, שחלק מהחולים המשיכו

חודשים. 28ביציבות בתגובה, למשך

:דובר

חלק הפסיקו, ועדיין הייתה יציבות,

:דובר

נכון.

:דובר

חמישה מתוך, איפה זה כתוב?

:דובר

בהתוויה הזאת, התרופה,

:דובר

היה לך יותר קל,, תסתכלי בסיכומים, י779בעמוד

:דובר

חמישה חולים הראו נורמליזציה, זה המקום.

:דובר

נכון.

:דובר

אז שנה שעברה, כבר התייעצנו בסוגיה,

:דובר

, אה,13אחרי שהם הפסיקו את התרופה,

:דובר

נכון.

:דובר


, שהיא המומחית בתחום בארץ. Xשנה שעברה, התייעצנו בסוגיה עם פרופסור

שבועות ראשונים לכולם, בשביל הערכה ראשונה, 12כלל, אתה עושה היא אמרה, שבדרך

שבועות, עושים הערכה נוספת, 16ואחר כך, מחליט שמה, אם להמשיך או לא. אחרי עוד

ואלה שהגיבו, בדרך כלל, ימשיכו עד שנתיים וחצי. כל השאר נושרים בדרך.

:דובר

אז ההחלטה להמשיך?......

:דובר

.Xקום של הטכנולוגיה, הצעה לדירוג. בבקשה, כן, התייחסויות? המ

:דובר

לגבי סוגית הבטיחות. אני ...רואה שהבטיחות היא באחוזים שונים, מאשר במקרה

אחוז. מה המשמעות של הדבר הזה? 20הזה, שתומך בתופעות לוואי שכיחות, אה, מעל

:דובר

לא שמעתי.

:דובר

וטט פה, מבחינת הבטיחות.הנושא של בטיחות. היא מדברת פה, על מה שמצ

:דובר

, לגבי, את מתייחסת להתפתחות Xאה, כן. זה נשמע, אני בדקתי מול פרופסור

הקלונאלית על עניין הכרומוזומים, או משהו אחר?

:דובר

לא, אני מסתכלת באופן כללי על ה,

:דובר

באופן כללי, החולים האלה הולכים,

:דובר

אחוז. 20-ו שווה, לכתוב תופעות לוואי שכיחות מעל, א

:דובר


כן. אני רק רציתי להגיד משפט אחרון. לחולים האלה, שאין להם תורם מתאים,

שנים. כלומר, התרופה הזאת היא לא 5אין תרופה אחרת. הארכת החיים שלהם היא עד

בסל, ואין להם תרופה לריפוי המחלה. כלומר, הבטיחות כאן היא משמעותית, ומצד שני,

הם הרבה כל כך מה לעשות.זה לא שיש ל

:דובר

אחוז הגיבו? 40אבל

:דובר

אחוז הגיבו. 40-ו

:דובר

כן, כן.

:דובר

כאילו, בתוך אותה אוכלוסייה קשה, שאין תורם ואין, אה, זה,

:דובר

נכון,

:דובר

אחוז מהם הגיבו לזה. 40

:דובר

לא, אה, זה , הבטיחות היא Xכן. מבחינת הבטיחות, מתוך התייעצות עם פרופסור

פרופיל בטיחותי, שהוא בסך הכול טוב. ומה שאני ביררתי במיוחד, זה ההתפתחות של

, שהיו נראות לי משמעותיות, וכך היא אמרה, היא ענתה כך. ההפרעות ההקלונאליות

לדעתי, הנושא של התפתחות קולינאלית לא צריך למנוע את השימוש בתרומבופג, שהוא

, שעלול להיות מלווה בהופעה נדירה של הפרעות .... CSFG-גורם גדילה, בדומה ל

עוד לא ברור כלל, וזה אפילו סביר, שאין הפרעות, אין להפרעות האלה נטייה להפרעות ...

התופעה תוארה במתן גורמי גדילה אחרים באנמיה אפלסטית. כמו כן, .. במתן טיפולים


וקדמים. ולא הייתה התייחסות , בדרך להשגת תגובה טובה בשלבים מCML-כמו ביליבג ו

של פרופיל בטיחותי, שהוא מסוכן, בטיחות לא טובה לתכשיר.

:דובר

זאת אומרת, הרופאים, עם כל הסיכונים שבעניין, עדיין רואים את התועלת

הקלינית שיכולה להיות, במיוחד לאור העובדה, שאין עוד חלופות טיפוליות אחרות

טובות.

:דובר

ה די נמוך. אבל הם דירגו את ז

:דובר

לא. ההמטולוגים דירגו את זה מקום ראשון. ההמטולוגים ילדים דירגו את זה

במקום השישי.

:דובר

זה מעניין.

:דובר

הם נתנו כמה קטגוריות,הפרידו את זה להמטו והמטואונקולוגיה ולטכנולוגיות.

:דובר

ת רואה את זה בעיקר גם, גם וגם, שוב, השאלה היא, מתי, מי הרופאים שמטפלים. א

במקרים הקשים, בקרב המבוגרים.

:דובר

האלה שנותנים מנות דם, רואים ירידה במנות דם, דירגו את זה הכי גבוה.

:דובר

בלא לתת benefitקליני. יש benefit, אין. לא היו. אין survivorsהקליני, כמה benefit-ה

דם.

:דובר


ולי זה, אבל יש יציבות של המחלה.יש יציבות של המחלה. אנחנו מדברים א

:דובר

A89בעיניי זה

:דובר

חודשים. 28חלק מהחולים מחזיקים מעמד, יציבים במחלה שלהם, בלי הידרדרות, לאורך

:דובר

א', היא מחלה לא שכיחה, בוא נגיד את זה ככה. נדירה זה מילה קשה, אבל היא די נדירה.

אחוז מהחולים יגיבו, ונדע את זה בערך אחרי 40מתוך זה, יש קווים ראשונים. מתוך זה,

חמישה חודשים. אוקי, ומאז, יישארו כמה, שאם הם יקבלו את זה, אז יוכלו -שלושה

חודשים, שזה 13להפסיק את זה בשלב מסוים, ולא יצטרכו בכלל טיפול, לפחות למשך

.A89המעקב שיש עכשיו. אני הייתי נותנת לזה

:דובר

A89 יותר גבוה אצלם מהקודם. , זה גם מדורג

:דובר

למרות שאני מבינה, שזו לא מחלה יתומה. היא אומנם לא שכיחה, אבל היא לא

חולים, וזה לא ממומן ציבורית בשום 25, על 2יתומה, עדיין יש רק מחקר אחד של פאזה

זה גבוה. A89. אז אולי אפילו מקום אחר בעולם

:דובר

... ראשוני, אם כן.

:דובר

מה?

:ברדו

...ראשוני?

:דובר

לפי מה שכתוב פה, זה לא ממומן,


:דובר

. דרך אגב, אחד השיקולים גם יהיה A89-אנחנו נצטרך להחליט. כרגע יש הצעה ל

.Therapyבהמשך, איזה חלופה יש וכמה החלופה היא טובה. החלופה שיש כרגע, זה....

:דובר

אין היום חלופה לחולים האלה.

:דובר

, זאת אומרת, החולים, כאלה שנכשלו בטיפול .… in patients …insufficientלא,

אימונוסופרסיבי.

:דובר

אני חושבת, שאם אנחנו הולכים לפי העיקרון, שאין חלופה .. לחולים שנכשלו, ויש

. אנחנו ממשיכים הלאה.A89תועלת קלינית, אז זה

:דובר

PNH-מבינים( התכשיר ל.......)מדברים יחד איתה, לא 781סוליריס...זה עמוד

הוא כלול בסל, עם המון הגבלות. זה רשום לכם במסגרת ההגבלה בסל. כלומר, החולה

עונה על אחד מ, תלוי ב, בעיקר אנחנו נתמקד בנושא הזה של עירויי הדם.

מנות דם, או יותר, בשנה, על מנת 12אנחנו מחייבים בעצם את החולה לצריכה של

יריס. שהוא יקבל את התרופה סול

12השנה, .. מבקשת לשנות את המגבלות שבסל, ובעיקר לבטל את התנאי של

עירויי דם לפני תחילת טיפול. הבקשה מבוססת על כך, שלא קיים היגיון קליני בהתניה זו,

ומעבר לכך, השנה אושר שינוי, אה, עלון האירופאי, גם באירופה וגם בישראל, לכך

ים שכלל לא הזדקקו לעירויי דם.שקיימת יעילות בטיפול, גם לחול

מתוך השינוי הגדול מהעלון האירופאי, בעצם שינו את זה גם במשרד הבריאות,

ומבקשים לשנות את זה מבחינת ההכללה בסל, שזה לא יהיה תלוי בכל כך הרבה עירויי

דם.


עכשיו, אנחנו נעבור, נגיד כמה מילים על ה, הבקשה היא מתוארת לכם, ואני רק

עם אמוליזה עם תסמין קליני אחד PMHותה. רוצים לתת את התרופה לחולי אגיד א

לפחות, המעיד על פעילות מחלה גבוהה, ללא קשר להיסטוריית האירועים.

. בנוסף, 1.5מעל LDHפעילות מחלה גבוהה מוגדרת לפי אמוליזה מוגדרת של

כאבי בטן, קוצר נשימה, נוכחות תסמין קליני קשור אחד, או יותר, עייפות, המוגלובינויה,

. זקפהאמניה, אירוע וסקולארי שלילי משמעותי, דיספאג'יה, או הפרעת

עכשיו, כמה מילים על המחלה. בבני אדם בריאים, נמצא על פני שטחם של

. הוא מגן על הכדוריות האדומות מפני מערכת ה.., CD59כדוריות אדומות חלבון, שקרוי

מוליזה. ומונע הרס של התאים, כלומר ה

Pnh-paroximal noktormal hemoglobonomia היא מחלה המטולוגית גנטית ,

CD59-חסר חלבון המעכב ..., ה PNH-נדירה, עם שיעורי תחלואה ותמותה גבוהים. ב

חסר, וכך נהרסות הכדוריות האדומות בתוך כלי הדם, והוא הסימן המאפיין את המחלה.

LTH מת ההמוליזה. משוחרר, וכך אנחנו מודדים את ר

יש לנו, הרציונאל לשימוש בתכשיר במחלה. סוליריס הינו הטיפול הראשון, המעכב

את המשלים הסופי. הוא בעצם התכשיר היחיד, שמטפל בגורם למחלה, ולא רק

בסימפטומים. הרציונאל להרחבת מסגרת הכללה בסל, הכול התחיל בעצם בכנס השנתי

ה של פעילות לא יציבה של מערכת המשלים בקרב . נבדקה השפע2009של שנת ASL-של ה

. , אשר לא קיבלו מעולם עירויי דם, ובהם נצפתה תחלואה הקשורה להמוליזהPNHחולי

הממוצע הופחת באופן דרסטי, תחת טיפול באיקוליזומה, והגיעו כמעט LDH-נמצא כי ה

לרמות תקינות. דווח גם על שיפור באיכות החיים במשך הטיפול.

, שלא קיבלו עירויים במשך שנתיים או PNHיש סדרה של תשעה חולי בנוסף,

יותר, לפני תחילת הטיפול, וההמוליזה נקשרה להתרחשות אירועים טרומבואמבוליים

.. הפחית אמוליזה בצורה ותסמינים קליניים חמורים, כולל המוגלובינוריה, כאבי בטן.

משמעותית בכל החולים.


בחולים שלא עברו עירויי דם, רמת ההמוליזה גבוהה, כלומר, אנחנו רואים, שגם

וגם השפעת האקו ליזומה על החולים האלה היא השפעה טובה.

, שמראה שמתן סוליריס 3יש הוכחות ליעילות התכשיר, במחקר טריומף פאזה

מביא ליציבות ברמת ההמוגלובין, בקרוב למחצית מהחולים, ומפחית את הצורך בעירויי

מחקר מול פלצבו. דם. זה שנעשה

במחקר שפר, .. על חולים שקיבלו מספר מינימאלי של עירויים, לרבות חולים

שקיבלו עירוי אחד בשנה הקודמת. חולים אלו הפגינו אמוליזה כרונית, ו.. רואים שקיבלו

מספר רב של עירויים. אמרתי כרגע, שבעצם, העירויים לא שינו את רמת ההמוליזה

מנות 8נות הדם במחקר ירד, לאחר תחילת מתן התכשיר, לעומת שלהם. מספר עירויי מ

אחוז 51בשנה, שקדמה למתן התכשיר, .. למתן של, אה, מתן, אה, כמעט ללא מנות דם.

מהחולים שטופלו, היו בלתי תלויים בעירויים במהלך הטיפול בתכשיר.

, בכל החולים שהשתתפו LDH-לסיכום. הטיפול בתכשיר מביא לירידה ב

אחוז ירידה בעירויים 94אחוז ירידה בעירויים תרומבוטיים, 92חקרים הקליניים. במ

, CKG-לשיפור ב 6תרומבוטי. סיכוי פי -תרומבוטיים בחולים שהתחילו טיפול אנטי

אחוז ביתר לחץ דם ריאתי, שיפור משמעותי בחולשה, 50בהשוואה לפלצבו. ירידה של

אחוז בצריכת עירויי דם, ושיפור 73ה של ללא תלות באנמיה, שיפור באנמיה, יריד

משמעותי באיכות החיים.

במחקרים, 9הבינלאומי, שמופיע לכם מספר PNHהחידוש של השנה הוא הרשם

חולים, שיש להם 1500ומאגר נתוני פרוספקטיבי, תצפיתי, שאינו התערבותי, ומכיל מעל

מגוון רחב של תסמינים.

וני בטיחות ספציפיים לשימוש באקו ליזומה, מטרת המחקר הייתה להעריך את נת

ולעכב את ההתקדמות של המחלה, כמו גם תוצאות קליניות, תחלואה ותמותה בחולי

PNH .

ללא היסטוריה של עירויים, סובלים מתחלואה ומפקקת PNHלסיכום, חולי

ן מסכנת חיים, בדומה לחולים בעלי היסטוריה של עירויי הדם. אקו ליזומה הפחית באופ


, והסימפטומים הנלווים, כגון LDHמובהק את האמוליזה האינטר סקולארית, הפחתת

עייפות, המוגלובינוריה, כאבי בטן, קוצר נשימה.....מג'וריים .... לא נמצאו אירועי לב

בקרב מטולי אקו ליזומה, ולא נרשמה תמותה. בנוסף, נמצא כי התכשיר הביא לשיפור

ם שונים, בקבוצות ה.. בתכשיר.משמעותי באיכות החיים, במדדי

:דובר

אוקי,

:דובר

. הבריטים לא SMC-מבחינת ה, אה, לא, אין לנו ממש המלצות פורמו לריס של ה

ממליצים, אה, ממליצים, בעצם, ממליצים על התכשיר בהגבלות ההנחיות הקליניות,

כלומר בשימוש מצומצם של התכשיר.

שום מקום, ההגבלה של מספר עירויי דם. יש לציין, כי ההגבלה הזאת לא מופיעה ב

מבחינת ההמלצות של ההמטולוגיים, זה מופיע שלישי מתוך חמישה. יש לנו, מפורט לכם

בהמשך, מסמך שנוסח על ידי מומחי הקרישה. אה, אני רק אומרת, קריטריונים אלו

מגבילים את הטיפול לקבוצה מסוימת של חולים, ומתעלמים מצורך רפואי ומהוכחות

, ולא קיבלו עירויי דם. ישראל היא PNHעדכניות לתועלת רפואית של אקו ליזומה בחולי

עירויי דם 12המדינה היחידה בעולם, שהציבה את קריטריון קבלת אקו ליזומה במתן

במהלך שנה, ואין לכך הקבלה, בטיפול העולמי המקובל. ההוכחות הרפואיות העדכניות

ירויי דם, סובלים מהמוליזה כרונית מסכנת חיים , שלא קיבלו עPLHמראות, בחולי

ותחלואה דומה, לחולים שקיבלו עירויי דם. עובדה זו מראה, שעירויי דם אינם סימן

לחומרת המחלה, ולכן לא אמורים לבטא אינדיקציה למתן אקו ליזומה.

.6מתוך 3ילדים דירגו את זה ואונקולוגיתהאיגוד הישראלי להמטולוגיה

:דובר

י. בבקשה, בואו נפתח לדיון. שוב, מדובר בתרופה שאנחנו מכירים אותה, אוק

נכללת בסל, בהגדרות מסוימות. בזמנו, ההגדרות נבנו עם המומחים לאותה קבוצה.


היום, הבקשה היא בעצם להפחית את הדרישה להיסטוריה של כמות עירויי דם

, תיקנו את העלון שלהם, שינו לאחרונה את ה האירופאיםמסוימים. אפשר לראות, שגם

. כן, בבקשה.transfusionsומחקו את הצורך בהיסטוריה של

:דובר

מה שהשתנה, בעצם, זה הרשם הזה, שמביא דאטה, הצורך במתן דם לא משנה את

, לכן, הבסיס המהותי של המחלה עם ההמוליזה. זאת אומרת, המידע הזה לא היה קיים

שכן להגביל, והיום, אין להם את הדרישה הזאת, ההיגיון של ההמטולוגים בעבר היה,

יותר נכון, יש נתונים, שהדרישה הזאת היא לא מחויבת.

אני חושב, שהתוספת של חולים שתהיה פה, היא לא, היא קטנה. זאת אומרת,

מקבלים את PNH-נכון, יהיו עוד חולים שיקבלו את זה, אבל ברוב המקרים הגדול של ה

צמה נדירה, אבל כבר יש .. לכולם כמעט, אבל אם יש כאלה, התרופה. זה מחלה כשלע

שאולי לא קיבלו את זה בגלל ההגבלה, וההגבלה הזאתי היא לא במקום, אני בעד לקבל

יקבלו את זה. זאת אומרת, ה.. PNH-את הבקשה, להסיר את ההגבלה. זה אומר שכל ה

שה, כל אחד יש לו הקליניות האלה הן כאלה, שבעצם, הן לא אומרות כלום. כי חול

חולשה, וכאב בטן, לכל אחד יש כאב בטן. בקיצור, זה לא הגבלות. גם אם זה אומר, מעבר

. נקודה. אין באמצע שום דבר, אין מגבלה PNH-מהמצב הנוכחי, לכלל המקרים של ה

נוספת, וודאי לא קלינית. אם ניתקל בבעיות בסיבוב הבא, ויצטרכו להיעזר בהגבלות

בין ההגבלות הקליניות, יש כאלה שהן מדידות, שזה שלוש לפחות, מדידות. הקליניות, אז

ואירוע מג'ורי תרומבוטי, שזה ברור שזה מקרה חמור, שאתה LDHרמת המוגלובין, רמת

רוצה למנוע אותו, אז כן, אלה יהיו המינימום של איך אפשר ללכת. אבל אני בעד, כרגע, גם

ה. וזה, הייתי נותן עכשיו, לא יודע, משהו כמו . נקודPNH-לא את זה, לקבל את כל ה

A89.משהו כזה ,

:דובר


אוקי. התייחסויות נוספות?

:דובר

אני גם מסכים. אני חושב שההגבלה הייתה בלתי מוצדקת ולא ברורה.

:דובר

ההגבלה בזמנו הייתה לאור העדויות והמחקרים, באוכלוסיות שנבחנו במחקרים,

ומחים. זאת אומרת, זו הייתה מגבלה, אבל המצב השתנה.אה, ולפי המלצת הרופאים המ

:דובר

כן, אבל כל הגבלה כזו, ציבורית, היא לא מקובלת. לא כל כך מובנת, בעצם. לא

מבחינה מדעית. אולי מדעית כן, אבל ציבורית לא, אז לכן, אני חושב שיש מקום פה

לשנות.

:דובר

אוקי.

:דובר

A89 .מקובל? נמשיך

:דובר

קי. טוב, אנחנו עוברים לטכנולוגי עכשיו, בתחום ההמטולוגי. הטכנולוגיה או

. X, חולים עם פרפור פרוזדורים. בבקשה, INRהראשונה זה מכשיר ביתי לניתור

:דובר

טוב. אז שתי הטכנולוגיות הבאות, שומעים אותי ככה, נכון? אז בשתי

, אז אני קודם אדבר על INRור טהטכנולוגיות הבאות, מדברים על מכשיר ביתי לני

המכשיר, ואחר כך, אני אדבר למעשה על .. ההתוויות.

אז המכשיר הוא מכשיר, שנראה כמו מד סוכר, מכשיר ביתי קטן, שבו החולה שם

, שזה מדד לקרישה, בחולים INR-טיפת, דגימה של דם קפולרי, ומקבל את רמת ה

שמטופלים בקומדין.


patient selfשיר הזה, או כבדיקה בלבד, שזה אפשר לעשות, מי שיש לו את המכ

testingהחולה בודק, רואה מה ה .-INR שלו, ואז מדבר עם הרופא, או עם מוקד, ומנחים

מלא, self management-אותו, האם לקחת את אותו מינון, להעלות או להוריד. או כ

התוצאה, כמה שוב, מאוד דומה למה שנעשה בחולי סוכרת, שבו לחולה יש הנחייה, לפי

לקחת, והוא יוצר קשר רק, כמובן, כשיש מקרים חריגים של ערכים מאוד גבוהים, או

ערכים מאוד נמוכים.

אז אנחנו מדברים על הטכנולוגיה הזו לשתי ההתוויות. התוויה ראשונה זה חולים

ה עם פרפור פרוזדורים. חשבתי שנדבר על ה.. פרוזדורים היום, אז זה יצא בהקשר, אבל ז

, שמטופלים בקומדין למניעת atrial fibrillationלא יצא. אנחנו מדברים פה על חולים עם

, שמטופלים בקומדין, עם atrial fibrillationומעלה, או חולים עם 3של score…שבץ, עם

, לפחות פעמיים במהלך השנה האחרונה. 2-, או נמוך מ4-גבוה מ NRאיזון גרוע, עם

ם, הפרעה בקצב הלב, עקב אותות חשמליים לא סדירים אז פרפור פרוזדורי

במיוחד בעטייה, אנחנו מהעלייה, שגורמים לקצב לב מהיר ולא סדיר. ואחת הבעיות,

מדברים על הטכנולוגיה הזאתי, זה שהחולים האלה נמצאים בסיכון להתפתחות של קריש

להשתחרר, ולגרום בעלייה, בגלל שהיא לא מתכווצת בצורה סדירה, ואז הקריש הזה יכול

בעיקר לשבץ מוחי.

קומדין הוא אחד מנוגדי הקרישה השכיחים ביותר והוותיקים ביותר, ואחת

הבעיות עם קומדין זה, שצריך לאזן אותו, כדי לשמור על רמת קרישה לא גבוהה מדי, או

נמוכה מדי. גבוהה מדי, סיכון לדימום גבוהה מדי, אה, מבחינת קרישה, זה סיכון לשבץ,

נמוכה מדי, סיכון לדימומים. בדרך כלל, אנחנו מדברים על לשמור על רמות של

INR בחולים עם 3-ל 2שבין ,atrial fibrillation ,אבל כדי לשמור על הרמה הזאתי ,

, כשמדברים, בדרך כלל, בתחילת INR-החולים צריכים לעשות בדיקות תכופות לרמת ה

לאט יותר מאוזן, אפשר לרדת -לה לאטהטיפול, על מספר פעמים בשבוע, וכשהחו

בתדירות, עד לפעם בחודש, ואפילו יש כאלה שמדברים על תדירות יותר נמוכה. יש כאלה

שבועות, אם כי זה נשמע,. 12-שמדברים על בדיקה פעם ב


ההיגיון של .. מכשיר כזה של ניטור ביתי, זה שזה הרבה יותר נוח לחולה, מאשר

יקה. זה גם לא מדם ורידי, זה מדם קפילרי, יותר קל, וזה יכול להגיע למרפאה, לצורך הבד

-להביא לעלות גבוהה יותר ל.. הבדיקות. אחת הבעיות, כפי שנאמר מקודם, אומנם לגבי ה

VDE .הבעיה הגדולה של החולים האלה, שהם לא מאוזנים ,Panic therapeutic range ,

הוא לא גבוה, והמטרה של המכשיר בטווח הרצוי, INRאחוז הזמן שהחולים נמצאים עם

. panic therapeutic range-הזה, היא לנסות לשפר את ה

על ההתוויות האלה. בחולים האלה, NOACS-שוב, זה היה אמור לבוא יחד עם ה

, NOACS-, חלקם .., כי יש בקשה לה.. את הNOACS-בחלקם, כבר יש בסל את ה

יחסתי פה לכמה מחקרים, שדיברו על והטכנולוגיה הזאתי יכולה לשמש כחלופה. התי

, בתלות, עד כמה החולים NOACS-, וההבדל בין קומדין לNOACS-הנושא של ה

מאוזנים על הקומדין.

, על הדביגדרן, על NOACS-יש כאן כמה מחקרים, על כל אחד מאותם ה

האפיקסבן ועל הריבאוקסבן. כשניתחו את המחקרים הפיבוטליים, על פי האחוזים

היו, החולים בקבוצת הביקורת, שעל קומדין, היו מאוזנים. ובסך הכול, ראו שהחולים

. ככל שהחולה NOACS-שמידת האיזון של הקומדין משפיעה על התועלת היחסית של ה

יותר מאוזן, התועלת היחסית, גם אם היא עדיין קיימת, היא נהיית יותר ויותר קטנה. יש

-כלכלית, שוב, איזון הקומדין אל מול ה גם מחקרים, שבדקו את זה מבחינת יעילות

NOACS .

. זאת NOACS-אין מחקרים שבדקו את האיזון בעזרת המכשיר הזה, לעומת ה

אומרת, זה איזושהי השוואה, שהיא לא ישירה.

:דובר

אוקי.

:דובר

, אז יש לא INRמבחינת המחקרים שבדקו את היעילות של מכשיר ביתי לניטור

זה, בכל מיני מתארים. יש פחות מחקרים, שהתמקדו בחולים מעט מחקרים שבדקו את


, atrial fibrillation-. יש, למעשה, רק מחקר אחד, שהוא ספציפי לatrial fibrillationעם

, atrial fibrillationאבל יש לא מעט מחקרים, שעשו על מגוון התוויות, שכללו גם

מת, שהניטור הזה מעלה את אחוז ולפעמים עם ניתוח נפרד. ובסך הכול, הם מראים בא

.INR-, משפר את איזון הtherapeutic range-הזמן, שהחולים נמצאים ב

אנליזות -לגבי הנושא של השלכות קליניות, אז אני, רגע, אקפיץ אתכם למטה

. אפשר לראות, שבעיקר, ההשפעה היא על אירועי הקרישים, ירידה באירוע 818בעמוד

, אבל בדימומים מג'וריים אין באירועים של דימומים מינוריים קרישים. יש נטייה לעלייה

החמרה.

, ששם עשו ניתוח נפרד 819יש לכם גם את המחקר של בנגל ועמיטב, בעמוד

אנליזה, ושם אנחנו יכולים לראות, שמבחינת -, במטהatrial fibrillationלחולים עם

דל מובהק, ומבחינת מוות, לא קרישים, יש ירידה בסיכון. מבחינת דימומים, לא היה הב

היה הבדל מובהק.

תועלת, אז בגדול, באנגליה ראו, שבמיוחד לחולים עם -מבחינת ניתוחי עלות

מאוד יעיל כלכלית, אבל גם לחולים -מסתם תותב, שאנחנו נדבר עליו אחר כך, זה מאוד

זה יצא יעיל כלכלית. atrial fibrillationעם

וואי ודברים כאלה, אנחנו לא מדברים, זה לא מבחינת בטיחות. אז תופעות ל

, יצא אזהרה, גם בארצות הברית וגם באנגליה, שיש 2014רלוונטי, אבל יש, בדצמבר

מקרים, מקרים מאוד מיוחדים, מאוד ספציפיים, שבהם המכשיר הזה לא בודק מספיק

ים, אה, טוב, עלול לא לזהות מינון יתר ותת קרישיות. אנחנו מדברים על מצבים דלקתי

, מצבים עם רמת פיברילוגן גבוהה, 30על 25-אנמיה משמעותית עם המטוקריט של פחות מ

סרטן מתקדם, או אי ספיקת כליות שמצריכה דיאליזה, והחולים האלה, בכל זאת, כן

צריכים לעשות את הבדיקות מעבדה, ולא יכולים להסתמך על המכשיר.

שירים כאלה, שהם משמשים בארץ מבחינת ניסיון בארץ, אז יש כמה וכמה מכ

, point of .. Testing-שנים. הם משמשים הרבה מאוד במרפאות קרישה, כ 10-למעלה מ

בבתי אבות, במחלקות, ...רופא, אבל גם משמשים מטופלים בביתם.


: נוכחתי שמטופלים בקומדין, המשתמשים X-, מבית חולים הXציטוט מדוקטור

לאורך זמן, מגלים היענות INRגים ערכים רצויים של עצמי, משי INRבמכשיר לניטור

גבוהה יותר להתמיד בנטילת התרופה, וזה גם חוסך להם בהמשך את כל הטרחה של

ביצוע בדיקות במרפאה.

:דובר

זה גם חוסך במרפאה בסוף.

:דובר

כן, כשאדם יכול לנטר לבד, בכלל כל המרפאה הולכת לכיוון ביתי, ככל שניתן.

איפה זה, ותיכף נדבר על זה, בקונטקסט של מה שקורה בכל תרופות השאלה היא,

הקרישה. וזה, תיכף נדבר.

:דובר

ממליצים על … American collage of chest -מבחינת הנחיות בעולם, אז ה

הבדיקה בחולים עם מוטיבציה, שמסוגלים לעשות את הבדיקה. אגב, הם אלו שממליצים

שבועות. 12-ב על בדיקה בניטור מרפאתי פעם

מציינים, שזה מביא לשיפור British committee for standard hematology-ה

באיזון, אבל עלול לא להתאים לכל החולים. זו אחת הבעיות שרואים במחקרים, שאחוז

נטישה לא מבוטל של החולים האלה.

:דובר

איפה זה מראה שיש יותר איזון? כי אני לא ראיתי, שיש,

:דובר

הוא עולה, וה, therapeutic range…-ה

:דובר

Ttr זה פחות אירועים אמבוליים, אבל הטענה, מופיעה פה איזה טענה על

mortality.שהיא לא נכונה, אני חושב ,

:דובר


אני לא ראיתי פחות זה, וגם במחקר נגיד,

:דובר

לא, דימומים,

:דובר

פחות אירועים.

:דובר

, המחקר מראה מספר מדידות במרפאה לעומת 2005-לא, אני לא רואה את זה. ב

בבית, שינויי מינון, מן הסתם, פה, במקרה הזה, אין הבדל. אחוז מדידות בטווח, אין

אין הבדל. זאת אומרת, יש מחקרים שמראים ככה, יש מחקרים TTR. 58-55הבדל,

שמראים ככה, אבל באופן כללי,

:דובר

איזה מחקר?

:דובר

אנליזות, אה,-המטה

:ברדו

אנליזות,-הסתכלתי על מטה, אבל אני תמיד פוחדת מהמטה

:דובר

לא, אבל עדיין, ברוב המקרים,

:דובר

-למטה, המחקר של מנדלס. וגם צריך לזכור, מדברים שכן יש חשיבות ל 815-ב

safety כי יש חולים שלא מבינים, ונותנים לעצמם לפעמים מינונים, שהם לא נכונים. כי ,

כים,עד כמה שהם מודר

:דובר

יש פה שתי דרכים. אחת, זה שהחולה מחליט לבד, והשנייה זה שהוא מרים טלפון.

:דובר

מתקשר, נכון.


:דובר

יש מחקרים אחרים, סתם, ככה, במקרה,

:דובר

לא, אני ראיתי,

:דובר

שגבוה. לגבי דימומים, כמו שאמרתי, דימומים מינוריים זה TPRשכן מראים על

מים מג'וריים לא מעלה. קרישים זה מה שבעיקר נראה, שזה יורד.כנראה מעלה, דימו

:דובר

טוב, המלצות.

:דובר

כן, המלצות.

:דובר

המלצות של ה,

:דובר

, בחולים INRאני, עוד שנייה אחת. הנייס הוא כן ממליץ על ניטור ביתי

שמטופלים בקומדין, אם הם מעדיפים את דרך הניטור הזאת, ומסוגלים לבצע אותה

בצורה יעילה.

מבחינת המלצות בארץ, אז בארץ אין המלצות לגבי זה, מבחינת האיגודים שפנינו

אליהם. גם המועצה הלאומית למניעת מחלות לב וכלי דם והאיגוד הקרדיולוגי לא דירגו

את זה. לעומת זאת, האיגוד ההמטולוגי כן דירג את זה במקום הראשון, בטכנולוגיות

לוגיה. והמועצה הלאומית לבריאות הקהילה בתחום לב וכלי דם, בלבד. דיברו על טכנו

שמו את זה במקום שני.

:דובר

אוקי. בואו נפתח.

:דובר


אני רוצה ללכת מהסוף. בואו נראה באיזה התוויות הם מבקשים את הטכנולוגיה,

ואז, אני חושב, הדיון יהיה הרבה יותר פשוט.

ומעלה, כאשר היום, יש לנו 3צ'אצ' הם מבקשים, בחולים שמקבלים קומדין, עם

טכנולוגיה חלופית יותר טובה בסל, שזה היי נוח. לכן, ההתוויה הזאתי, אני לא רואה שום

תועלת ב,

:דובר

מה יש בסל, סליחה? לא הבנתי.

:דובר

את התרופות החדשות,

:דובר

ומעלה, 3את התרופות החדשות. היום, בסל, עוד לפני הדיונים שלנו, בצ'אצ'

:דובר

כן, כן,

:דובר

, אם אני זוכר נכון. 5, בסל זה 4הם כבר קיימות. אותו כנ"ל באיזון גרוע, אז פה זה

הוא לא 5-ל 4-. ההבדל הוא, הרי זה לא, המעבר מ5מעל INRנכון? ההתוויה לפעמיים

ליניארי. הרי, העקומה היא לא ליניארית. לכן, אז קודם כל, ההתוויות שמבקשים, הם,

דעתי, לא לעניין. וכן לעניין, ניטור ביתי לקבוצות אחרות, השאלה אם אפשר להעלות לפי

אותן כאן, או לא.

:דובר

ומעלה, שמקבלים טיפול בקומדין. 3, 2, 1א', יש חולים, בקבוצות האלה, של

מעניין אותי לדעת כמה יש, ואני לא יודע. אנחנו נדע את זה בפעם הבאה. אבל יש חולים

כאלה.

:ברדו

יש חולים,

:דובר


הם לא עוברים, משום מה,

:דובר

יש להם מחלה, שהם לא יכולים לעבור. לא כל מי ש,

:דובר

לכן, ההצעה פה,

:דובר

... מלאכותי, אבל הם לא כתבו את זה פה.

:דובר

בוא נעביר את הניטור הביתה, ויש בזה ערך מוסף כפול. אם יש ערך קליני, זה דבר

של,אחד, ואם יש ערך

:דובר

לא, אז אני אומר, מה שרציתי להגיד זה, שהגדרת הקבוצה פה, היא מאוד, היא

צריכה לעבור איזשהו, אה,

:דובר

יש לך הצעה,

:דובר

, למשל.NOAC-ומעלה, שלא יכולים לעבור ל 3אז למשל, צ'אד

:דובר

שיכולים, אבל לא .... יש כאלה

:דובר

למה? כי?

:דובר

בלים את התכשירים החדשים, כי הם מאוזנים.יש חולים שהם לא מק

:דובר

אז מי שמאוזן, לא צריך מכשיר לניטור ביתי.


:דובר

לא, אבל עדיין, הוא צריך לעבור את כל התהליך של הבדיקה. תסתכלו רגע, אם,

:דובר

לא, לא, רגע, רגע. עוד הפעם. יש לו חלופה, מי שמאוזן, יש להם חלופה מאוד טובה

בסל.

:דובר

בל לא כתוב, רגע, רגע. לא כתוב לך בבקשה לאינדיקציות, שהוא לא מאוזן.א

:דובר

לא, את אמרת,

:דובר

ל עליו, ומקל על הקופה.זה לא שייך לאיזון. זה מק

:דובר

גם מי שמאוזן, צריך לעשות בדיקה כל שבועיים.

:דובר

לא כל שבועיים, כל שלושה שבועות.

:דובר

זה חוסך בנסיעה.

:דובר

יש נטייה, וזה גם בקופות, וגם בעולם, וזה יגיע מתישהו. כמה שיותר דברים

להעביר לבית החולה, עדיף. בלי, כמובן, לפגוע באיכות הטיפול ברפואה, וזה הנטייה.

:דובר

ולכן, זה מתאים לבית החולה, כאשר קשה לחולה להגיע לעשות את הבדיקה.

ית, למשל, כשהוא גר רחוק מאוד, וצריך למשל, כשאין לו ורידים, למשל כשמרותק לב

לנסוע שעה לכל כיוון בשביל לעשות בדיקה.

:דובר


נכון, אז זה מה שאני אומר. במקרים האלה, יש היגיון לעשות את הבדיקה בבית.

במקרים האחרים,

:דובר

לצורך העניין, זה,

:דובר

.X, אחרי זה X, אחרי זה X, אחרי זה Xאוקי.

:דובר

, שהסטיקים זה מה שיקר פה. זה כולל את הסטיקים, או לא?אני הבנתי

:דובר

התמחור יכלול את כלל האביזרים המתכלים והלא מתכלים. זאת אומרת,

המכשיר נחשב באביזרים המתכלים. אני לא יודעת להגיד לך כרגע, מה העלות הגבוהה פה,

הצעות מחיר. אבל כי אני לא יודעת. עוד לא עשינו וועדת משנה, אז עוד לא קיבלנו

בעיקרון, אנחנו נממן גם את השימוש של הסטיקים, וגם את המכשיר עצמו. למה, כאילו,

רצית להסב את תשומת ליבנו?

:דובר

כי אני הבנתי, שהסטיקים זה מה שיקר, ולא ברור שזה, ויש אנשים, שאם יש רק

את המכשיר ולא מממנים להם את הסטיקים, אז הם לא משתמשים בזה.

:וברד

לא, זה עסקת חבילה.

:דובר

הוא צודק, ויש מקום לענות לזה קונקרטית.

:דובר

גם דוקרנים, לא רק סטיקים.

:דובר

בסדר. כל מה שצריך מבחינת הציוד המתכלה, זה יעבור את התמחור שלו. כן?


:דובר

אני חושבת, בשבילי, הבעיה העיקרית, לפני שמסתכלים על ה.. של השיטה, או לא,

באה, בעצם, הסיבה העיקרית היא גם איביקציה, וגם בעצם, שיפור איכות החיים של היא

. ופה יש משהו, קומפליינסהחולים. אבל משהו שמשפר איכות חיים, גם מעלה, בדרך כלל,

תוצאה הפוכה, וזה מדאיגה, כאילו, זה משהו, ברציונאל מאוד נכון, אבל בשטח, משהו

קורה אחר.

:דובר

אוקי.

:דובר

זה מדאיג.

:דובר

אוקי.

:דובר

אמר, צריך להעביר דברים Xאני חושב, שיש לנו פה כמה אלמנטים. אחד, מה ש

. אני חושב, שלסיכום של NOACS-הביתה, לניטור בבית. הדבר השני זה הכניסה של ה

הדברים האלה, אפשר ללכת על המלצה, לתת לזה עדיפות גבוהה למי שאיננו יכול לקבל

NOACS שמתקשים באיזון הםמכאנייבחולים עם מסתמים תותבים , או ,-INR שלזה ,

, או שהם זקוקים להמון בדיקות. חולה INR-יש, לדעתי, שני מרכיבים. או תנודות ב

שצריך כל שבוע, אפשר לכמת את זה. חולה שכל שבוע צריך לרוץ למרפאה, כי הוא לא

אני חושב, שאלה החולים מצליח להתאזן, או שזה המחיר שלו בשביל להתאזן, אז

שצריכים לקבל את זה בבית.

:דובר

יש לי שאלה אבל. האיזון הזה, זה לא בחודשיים הראשונים בערך? כי אחר כך,

הרי, אנחנו יודעים ש,

:דובר


לא, אני חושב שצריך להתחיל את זה רק אחרי כמה זמן. אין טעם לתת את זה

מיד. אבל מי ש,

:דובר

לא, אבל על זה,

:דובר

עברו כמה חודשים, ולא מצליח להתאזן,

:דובר

אבל זה מעט חולים, לא? כי בדרך כלל,

:דובר

נכון,

:דובר

כאילו, מי שנשאר מאוזן, נשאר מאוזן, וגם מי שלא, כאילו,

:דובר

, או שיש להם NOACS. יש כאלה שלא יכולים לקבל NOACS-ל ילךמי שלא,

ורך זמן, אני חושב שאלה החולים, שצריך , ולא מצליחים להתאזן לאםמכאניימסתמים

לאשר להם את זה.

:דובר

.Xרצתה, אחרי זה Xאוקי. אה, בבקשה.

:דובר

אני רוצה רק להתייחס לנושא של, רק מי ש, לצורך העניין, מרותק בבית, או

אנשים מבוגרים. אנחנו קיבלנו קבילות פעם של אנשים צעירים. זה לאו דווקא, שוב, יש

ורך העניין, שהם עובדים, והם כל הזמן צריכים להגיע למרפאה. זה גם מהווה, אנשים, לצ

באותה מידה, קושי. אז באמת, הנושא של האיכות כאן, איכות החיים, היא בעלת משקל.

:דובר

אוקי. עוד, בבקשה.

:דובר


אני מצטרפת למה שנאמר פה הרבה, לגבי הסוגיה של איכות החיים. ואני חושבת,

המחקרים שאנחנו רואים כאן, יש פה בעצם סוג של דיפרניציות, שאומנם לא שגם על פי

מציינים את זה, אבל אני יכולה די לנחש פה. יש פה גם הבדל בין אנשים. צריך להתייחס,

שיש פה אוכלוסיות שונות, יש אנשים מבוגרים יותר, יש אנשים צעירים יותר. כי גם לגבי

יש אנשים שכן מצליחים להשתלט על ה, לגבי השימוש הטכנולוגיה השנייה, שנדבר תיכף,

במכשיר ביתי, יש להם יותר מוטיבציה לעשות את זה. יש אנשים שיש להם פחות יכולת

לבצע את זה, אפילו יש להם פחות אפשרות אישית לפרש את התוצאות. כך שנדמה לי, פה,

ים, אבל אני אני שומעת את הרופאים שמדברים, למי בעצם המכשיר הזה הוא מתא

חושבת, שמאוד חשוב, אני לא יודעת איך לנסח את זה מבחינת ההמלצה, אבל ברור

שמבחינת הרופאים, הרופא צריך להסתכל, מי הוא החולה שיושב לפניו. זאת אומרת, לא

רק מבחינת קלינית, מה המצב של החולה הזה, אבל האם הוא בכלל אדם, מבחינת, אני

ברים, אבל יכולתי למנות כמה דברים, האם האדם הזה מסוגל, לא רוצה למנות כל מיני ד

אה, להשתמש במכשיר ביתי כזה, ידע מה לעשות איתו, ידע לקרוא את התוצאות שלו, ידע

מתי להרים את הטלפון ולשאול אם יש סטיית תקן, כזאת או אחרת, מהתוצאה, מה הוא

צריך לעשות, וכך הלאה.

, שיש פה גם, לא התייחסנו לזה, איכות ומתחבר לזה, ראינו פה במחקרים

ההכשרה שניתנת לאנשים, כיצד להשתמש. יכול להיות שצריך להיות מעקב, יכול להיות

שצריכה להיות תמיכה, איך לעזור לאנשים האלה, ואני חושבת, שהדברים האלה יכולים

שים ואם באמת ראינו, שבקומדין, הקומפליינס הוא מאוד נמוך, אז לגבי האנלשנות.

שמסוגלים להשתמש במכשיר הזה, אני חושבת שזה שיפור יוצא מן הכלל באיכות חיים,

אני חושבת, שאנחנו בעידן, שאנחנו רוצים ל.. את ה.. שלנו. וגם עניין של שליטה עצמית.

אז אני חושבת, שצריך לשים לב לזה.

:דובר

, מול NOACS-אני חושבת, שמעניין לראות, מבחינת עלויות, את החלופה של ה

העלויות של קומדין פלוס המכשיר הזה, ואז לעשות חשיבה, לגבי כלל האוכלוסייה


שמקבלת את זה או את זה, מה יותר נכון בכל מצב. אם בתועלת, קומדין עם ניטור כזה,

, אז אולי בכלל,NOACSהיא דומה לתועלת של

:דובר

איכות חיים, את מדברת על תועלת אולי כלכלית, אבל אין ספק, שמבחינת

:דובר

...האם היא דומה,

:דובר

מבחינת איכות חיים, זה שני דברים שונים.

:דובר

אי אפשר. תמיד עדיין יהיו החולים, אחר כך נדבר על מספרים, אבל תמיד יהיו

חולים, שמקבלים את הקומדין וצריכים את הבדיקות, הניטור הזה. ומצד שני, יהיו את

חנו לא מתעדפים,. כרגע, אנNOACS-חולי ה

:דובר

,NOACSמי שלא יכול לקבל

:דובר

מי ש,

:דובר

אז ברור, שיש לו תועלת, אה,

:דובר

לאט ירד,-גם מי שכן יכול לקבל, וזה לאט

:דובר

כן, כן.

:דובר

אין מה לעשות. אני רוצה רק להעיר, שלפי דעתי, אם אנחנו מאשרים את זה, אז

דווקא כאלה, שאחרי כמה חודשים, עדיין לא צריך לאשר את זה גם מההתחלה, ולא


, ואם אתה INRמסתדרים. דווקא בחודשים הראשונים הם עושים הכי הרבה בדיקות

חוסך להם את כל הריצות בהתחלה, עד שהם מתאזנים, זה גם תועלת רבה מאוד. אתה

שאתה שלושה לעשות בדיקה, כמו -יכול לאזן אותו בטלפון, והוא לא צריך לבוא כל יומיים

עושה עכשיו.

:דובר

אבל תראה, פה זה לא כתוב באינדיקציות. זה לא מוגבל. זאת אומרת, הם

מבקשים,

:דובר

לא, כי הייתה פה הצעה,

:דובר

הייתה הצעה להגביל את זה. אבל זה לא מוגבל, כמו שזה כתוב,

:דובר

ת. אם אתה מאשר את זה, אז דווקא בהתחלה, כי אז הם עושים הכי הרבה בדיקו

:דובר

אבל יש לך ..., אני לא בטוח שזה שווה בשביל חודש.

:דובר

פה, אני לא יודע. אני לא יודע לחשב, מה העלות של אחות COST-תראו, ה

שלוקחת דם, מה העלות במעבדה, מה העלות של הפסד ימי עבודה לחולה. זה משהו,

:דובר

ם מאשרים או לא. אם . אחרי שאתה מאשר את זה, בוא נחליט אXאבל זה אחרי,

זה יאושר, אז אחר כך, יהיה אופטימיזציה בין הרופא, לבין הקופה,

:דובר

ברור, ברור.

:דובר

לבין החולה, מתי הכי טוב ומתי הכי,


:דובר

לדעתי, זה,

:דובר

כרגע, זה כתוב פתוח.

:דובר

צור אני חושב שזה צריך להיות מדורג מאוד גבוה. זה טרנד, שאנחנו לא יכולים לע

אותו, של העברה של על הפעילות, עד כמה שאפשר, לחולה הביתה, ולחסוך לו לבוא לבית

חולים. אנחנו היום מתחילים לעשות ביקורי מרפאה בסקייפ, וחולה לא צריך לבוא בכלל.

יש, זה הטרנד העולמי, ואני חושב שזה צריך, אה,

:דובר

טוב, בוא נשמע.

:דובר

אני רק חושבת שצריך להסתכל על העולמי,א', אני מסכימה שזה הטרנד

-אחוז, פחות או יותר. אני חושבת, שה 20הוא של rate . הקומפליינס rate הקומפליינס

ICCP2, בעדות היא , כשהוא מגדיר את זהB ,אבל הוא בכל זאת אומר, הוא כותב ,

בחולים עם מוטיבציה ומסוגלות לבצע זאת. כלומר, אנחנו יכולים לפזר,

:דובר

ברור,

:דובר

שנייה, בסדר, אבל זה לא ברור, כשאנחנו מתחילים לפזר את המכשירים האלה

בכל מקום, כי יש אינדיקציה, והם יעמדו בדד, מה שנקרא. אז אני חושבת, שצריך להיות,

אני בוודאי בעד קידום, ועם רובוט להסתכל על החולה ביחידה, זה הרבה יותר נוח מאשר

ל מעבר לזה, אני חושבת שצריכה להיות איזשהו מנגנון מפקח לבוא לבית חולים, אב

בנושא הזה. כלומר, חולה מאוזן, בוודאי שלא צריך את זה, כן? גם לא צריך לעשות

שבועות. חולים שלא 12שבועות. יש כאלה שאומרים, שאפשר לעשות כל 4בדיקות כל

, כי המכשירים האלה משתמשים בזה, כלומר, המכשיר נמצא בבית, אבל אין לזה שימוש


התחילו להיות מפוזרים בכל הווארפרינים למיניהם, כן? כי זה הרעיון. אבל אין שימוש

במכשיר הזה, גם אם החולה לא מאוזן, כי יש חולים שרוצים ללכת לקופת חולים.

אני דווקא רואה לא את החולים שלא עובדים, או לא נוח להם להגיע לקופת

לכים לקופת חולים, אלא כל ה, במירכאות, אני קוראת לזה חולים, אלה דווקא כן הו

"הייטקיסטים", כל אלה שעובדים כמו משוגעים, שיש להם את המכשיר בבית. כלומר,

אני חושבת, שאנחנו נצטרך להשתמש בזה, או לתת את האפשרות, שהיא מאוד חשובה,

ן סופי, והמכשירים בצורה מושכלת. ואז צריך לקבוע כן קריטריונים, כי אם לא, זה אי

ישבו בבית.

:דובר

, אז אנשים יתחילו לקבל את זה,אבל אם את תאשרי את זה

:דובר

אז צריכים לאשר את זה, לא, לא, אז צריכים לאשר את זה בהגבלות,

:דובר

בסדר, אבל זה מובן מאליו,

:דובר

פעם בשבוע בדיקה, למשל.

:דובר

. אם הוא מאוזן, הוא לא צריך את כן, כן. שהוא משתמש בזה, ושהוא לא מאוזן

שבועות, 12-זה. פעם ב

:דובר

זאת אומרת, מכסה של סטיקים לעשות, יש דבר כזה,

:דובר

זה אחד הנושאים שנחקר בארץ, גם. קודם כל, יש קבוצה של אנשים שחייבים

קומדין, מה שלא יהיה, גם אם ללא נתחי, אה, .. כי פשוט צריכים את הקומדין, אלה עם

תמים המלאכותיים, אז יש את האוכלוסייה שצריכה את זה, וקרוב לוודאי, שנצטרך המס

את זה גם בעתיד. ויש מציאות, שבשיטה שאנחנו נותנים את הקומדין בקופות, אחוז


החולים שנמצאים באיזון טוב הוא נמוך, בשיטה שאנחנו עובדים. וזה, גם אם מי שמאזן

מרפאות ייעודיות לזה בבתי חולים, למסתמים. זה את זה, זה רופא המשפחה, ובין אם יש

נבדק גם בכללית, ונבדק גם בעוד מחקרים בארץ, ואין הבדל, למעשה, בין רמת האיזון, בין

אם זה רופא משפחה, או צוות לא מיומן, או צוות מאוד מיומן, התוצאות לא טובות. רק

הסיבה, למעשה, שעברו אחוז בערך מהאנשים, נמצאים בתוך הטווח, שזה בעצם, זה 40

לנואקים.

במחקרים הראשונים שהכניסו עם המכשירים האלה, ולא במאמרים האלה,

שמראים את זה פה, הביצועים של אנשים שמאזנים את עצמם, היו תמיד יותר טובים,

מאשר המערכת, בשיטה החלופית. זאת אומרת, לא רואים פה את המחקרים האלה, אבל

שליוו את הטכנולוגיות, כשזה עלה, כי מלפני הרבה שנים הטכנולוגיות, המחקרים

too little tooהטכנולוגיה הזאת קיימת, רק שהיא לא באה מעולם פה. אני חושב שזה

late ,אבל באותה תקופה, כשהיו מחקרים על מסות גדולות של חולים, עם אינדיקציות ,

יותר טוב מאשר החלופה, שכיום הם בויכוח, אם זה עדיין שייך לקומדין, זה כן עבד

וכשאדם .. את עצמו וקיבל את כללי האיזון, אותם אנשים, שהרופאים הסכימו שהם

יכולים להבין ולנטר את עצמם, וגם לקחת את הבדיקה ולהתאים את התרופה, כי קיבלו

מה עושים, מתי עולים ומתי יורדים, לפי התוצאות, זה עבד יותר טוב guide lines-את ה

ערכת.מאשר המ

זאת אומרת, יש מקום לטכנולוגיה הזאת, וכיום, יש קבוצה של אנשים, שעדיין זה

רלוונטי לגביהם. קבוצה שהולכת ומצטמצמת, קטנה, אבל אני חושב, שאין סיבה, למעשה,

לפסול את הטכנולוגיה הזאת, לאנשים שמעוניינים בזה, שהרופאים חושבים שזה מתאים

משמעית. להם, ויש להם אינדיקציה חד

וללא קשר לנתונים של המחקרים האלה, אני חושב שהאנשים האלה, הם יכולים

ליהנות מה,

:דובר

פעם ב....?

:דובר


כזה. 8-9אתה יודע,

:דובר

אה, כמו שאני אמרתי, עוד הפעם, הטכנולוגיה הזאתי היא טכנולוגיה טובה. בסך

יה בהמשך, לגבי הקשר, כשמשווים , ובטח זה יהXהכול, צריך לזכור, שיש גם ויכוח גדול,

הוא בכלל חשוב, בהשוואה ביניהם. יש מחקרים TTR-, עד כמה הNOACS-קומדין ל

הוא TTR-שמראים שכן, והרבה, רוב המחקרים הם דווקא מראים שלא. זאת אומרת, ש

האמיתי, אז אפשר להתווכח עליו. אז בסך Point, ולא ה..end pointאיזשהו סרוגייט

כנולוגיה הזאת היא, תועלת קלינית, אין תועלת גדולה. היא אולי מראה קצת הכול, הט

. בהחלט יש בה מרכיב של נוחות, גם outcome-, אבל היא לא מראה שיפור בTTRיותר

מאוד ספציפיים, כמו שאמרתי, ריחוק -לצוות המטפל וגם למטופלים, במקרים מאוד

ך אגב, לפי דעתי, בהרבה מאוד מהמרפאה, נושא של מי שמרותק לבית, או לא, שדר

יחידות לטיפולי בית כן משתמשים בה, לא ברמה של ה,

:דובר

או אורח חיים אינטנסיבי אחר.

:דובר

אורח חיים אינטנסיבי אחר, אז בוא, גם ספירת דם, לא נקרא להם למרפאה. אני

לא,


:דובר

שהו שאפשר להתווכח עליו. אני אני אומר עוד הפעם. אורח חיים אינטנסיבי, זה מ

לא רואה את זה כאינדיקציה, ו,

:דובר

זה גם הנחיה בעייתית לאכיפה.

:דובר


נכון. ובסך הכול, אני חושב שיש מקום לטכנולוגיה, והתוויות הרבה יותר מוגבלות

ממה שכתוב כאן, ובהחלט, היות והסטיקים הם לא זולים בכלל, צריך גם יהיה לחשוב על

הם.הכמות של

:דובר

אם במחקרים קליניים זה קצת בהמשך למה שאמרתי מקודם.

, אה, .. החולים, גם במה ש.. את החולים האלה, מתאמת מחקר מתקשרתקומפליינס....

יהיה פחות. זה ברור. וזה נשמע, שכן יש קומפליינס-, הreal life-אז עוד הפעם, ב

כון, אבל אני לא כל כך שומעת איך מאוד מעניינת, שזה יעזור ויהיה נ-אוכלוסייה, מאוד

אנחנו נגדיר אותה, כי גם,

:דובר

לפי השימוש. אם לא ישתמשו, זה יילקח. זה מכשיר.


:דובר

..נראה לכם, שהרבה מאוד אנשים עושים בדיקות סוכרת ורמות סוכר, ואנחנו

זה מאוד חשוב, אז יודעים, שאנשים יודעים להתמודד עם הצורך לנטר, ואנחנו יודעים ש

צריך להיות טיפה פחות פטרנליסטיים בהתנהלות מול האנשים. בטח אי אפשר לקחת

להם מכשירים. זה אחד. שתיים, המשמעות של אדם, שהוא מפנה חלק מהזמן שלו, אני

, יש כאן מחקר, שבדק את 821חושבת שזה דבר חשוב. ושלוש, אם תסתכלו בעמוד

מטופלים, 10000ת הטכנולוגיה כטכנולוגי דומיננטי, על היעילות, והוא בעצם מגדיר א

מקרי שבץ. אני חושבת, 89-.....ו 612אנחנו רואים שיש כאן הערכה של

:דובר

זה הערכה כללית, זה מודל,

:דובר

זה מודל, זה לא מחקר.

:דובר


זאת אומרת, שאם יש לנו כאן איזשהו מודל, שמראה טכנולוגיה דומיננטית, אז

, ואחר כך, אנחנו,A89ריך להגדיר אותה בוודאי צ

:דובר

A89 ,בוודאי

:דובר

אז אנחנו מסכימים.

:דובר

, שרוצה יותר שליטה בהתחלה, אבל נדמה לי שזה כבר באמת X אם .. של פרופסור

חוות דעת,

:דובר

, כבר יודעים מה level-שימוש במכשיר דווקא כשחולה מתאזן, כי הוא שומר על ה

מתאים לו.

:ברדו

כן, עוד הערות?

:דובר

הערה רק, אה, שלקחת כמובן מאליו, שהניטור העצמי של סכרת שווה משהו,

במרבית המקרים, וברוב המכריע של המקרים, הוא לא שווה כלום. אז אי אפשר להשוות

משהו למשהו אחר, שאת מחליטה שהוא טוב, כשהוא למעשה לא טוב.

:דובר

. רגע, רגע, זה אמירה כללית מדי

:דובר

לשאלה של איך אני מתייחסת לאנשים האלה,

:דובר

אז אני מבקש, לא, לא, חשוב לתקן, כי אי אפשר להקיש מזה לזה, כשהמקור לא

נכון.



:דובר

תשמע, בינתיים .. שלא מקבלים אינסולין, לא צריך,

:דובר

נכון, וזה מרבית,

:דובר

אחוז מהאוכלוסייה, 20פחות, יש משהו כמו ובינתיים..מקבלי האינסולין, שזה ל

עומדים בשני הקריטריונים האלה, זה כן ..

:דובר

נכון. ובמרבית המשתמשים,


:דובר

שנינו אומרים את אותו הדבר.

:דובר

...לא שווה לבדוק סוכר עצמי. אתה לא,

:דובר

שנינו אמרנו את אותו הדבר. יש חולים שלא מקבלים,

:דובר

אוקי, אז אנחנו מסכימים,

:דובר

אינסולין, לא הוכחה שום תועלת,

:דובר

מי עוד רצה?

:דובר

X .בבקשה ,

:דובר


העניין הזה, של לתת את המכשירים סתם, זה לא בעיה. במכשיר, כמעט שאין לנו

... מה שעולה זה הסטיקים. מי שמכיר את זה מבתי החולים, המכשירים זורמים. זה כמו

נייר. אז זה לא בעיה. העלות זה הסטיקים. מי שלא ישתמש, לא ישתמש גם מדפסות ל

בסטיקים.

:דובר

אני חושב, שיש עדיין אוכלוסיות, שלא כל כך יכולים להגיע למרפאה, ולא כל כך

יכולים להשתמש בטכנולוגיה החדשה, כדי לוודא שהם הגיעו למרפאה, אז מתי יש להם

ם האלה, ואם ניקח פרופורציה של המכשירים, את התשובה. אני חושב, שהמכשירי

מכשירי הסוכרת, באוכלוסיות החלשות, ואני מנסה פה לייצג אותן, וזה שיפר משמעותית

את העניין של הסוכרת. וזה לא נכון, כשיש את האפשרות שהם יכולים לבדוק, אפילו זה,

את זה, שיש הם יכולים לווסת את האוכל שלהם, את הדיאטה שלהם, כאשר הם רואים

להם סטיות מן הנורמה. אז יש עדיין מקומות, שזה חשוב לעשות את זה, שהם לא כל כך

יכולים להגיע, אין להם מרפאה מתחת לבית, ואין להם את האפשרות להתקשר טלפונית

ולקבל את ההודעות. זה, אני חושב, יכול להיות הצלה לאנשים האלה. אז גם על אנשים

לכן אני חושב, שיש לאפשר את הדבר הזה.כאלה יכולים לחשוב,

:דובר

.Xאוקי. מי עוד?

:דובר

כן, אני חושב שנאמרו דברים חשובים. אני מסכים עם זה, שהטכנולוגיה היא

A89מאוד לדייק אותה, ואני חושב, ביחס למה שאמרת, -, רק שצריך מאודX לגבי ,

ך הזה, היא הייתה מיוזמתה, העלויות, אני מניח, שאם הקופה הייתה רואה חיסכון בתהלי

יוזמת את הדבר הזה כתחליף למה שקורה בבית חולים. וצריך גם לזכור, שמאחורי הדבר

הזה יש גם מוקד שמתנהל, ומערכת שמנטרת את זה, ובודקת, וזה לא,

:דובר

עוד מעט זה ייכנס לאייפונים,


:דובר

כן.

:דובר

קופות. זה היה חוסך לקופות אם הסטיקים לא היו עולים ככה, זה מזמן היה ב

המון בלגן.

:דובר

....מה NOACS-אני חושב, שמה ש..., אני חושב שתהיה לנו דילמה, וזה מול ה

אנחנו מעדיפים, לעשות איכות חיים יותר טובה לקבוצה של אנשים, או להרחיב טיפול

תרופתי לקבוצה יותר גדולה,

:דובר

,NOACSיש אנשים שלא יכולים לקבל

ם ביחד()מדברי

:דובר

, יש לו ...., מאשר אלה NOACS-...אלא אם כן, מישהו יבוא עם מחקר, ויראה ש

עם קומדין.

:דובר

גם זה יבוא, זה רק עניין של זמן.

:דובר

...מאחר ו.. המתנה, שיש מטופלים שלא מסוגלים להשתמש בעצמם. יש אנשים

מבוגרים, שיש או בני משפחה שיכולים,

:דובר

ברור,

:דובר

..., יש גם מטפלים שאיתם, שיכולים להשתמש.

:דובר


. אתם רוצים להישאר עם ההתוויות A89אני רוצה לחדד. אתם מדברים על

הספציפיות האלה, או לפתוח את זה בכלל לחולים שמטופלים,

:דובר

.NOACSאז נאמר, שדווקא ההתוויות האלה הן קבוצה דקה, כי רובם מקבלים

:דובר

צה דקה. יש הרבה כאלה,לא, הם לא קבו


:דובר

מי שמקבל קומדין, והוא מעדיף, מסיבות של, ככה החיים שלו בנויים, למדוד לבד

ולהיות בקשר עם הזה, צריך לאפשר לו את זה.

:דובר

כל חולה, בלי קושי באיזון?

:דובר

60ושי באיזון. מה זה קושי באיזון? אנחנו לא יודעים מה זה קושי באיזון. כולם בק

אחוז לא מאוזנים.


:דובר

DVT-רגע, יש עוד קבוצה של חולים, שלא הבאנו אותה בחשבון. מה עם כל ה

למיניהם? כמה הם?


:דובר

רגע, אז זה חולים, אני מנסה, חולים ה.. לקבל ... לאורך זמן או לאורך חייהם,

מסיבה כלשהי, וללא קשר,

רים ביחד()מדב


:דובר

תראו,

:דובר

אני אגיד לך מה הייתי רוצה,

:דובר

כן?

:דובר

אם אפשר לקבל מהאלה של הקרישה, מהאיגוד, מי הם החולים היום, מה, פחות

,long termאו יותר, ההרכב של החולים שמקבלים קומדין

:דובר

ולוגים, אוקי. אנחנו נפנה להמטולוגים, לבקש מהם הגדרות. אנחנו נפנה להמט

אוכלוסיות ולגבי ...-לקבל מהם הצעה, לגבי תתי

:דובר

כל מי שמקבל קומדין ארוך טווח.

:דובר

אוקי. הגדרות .. עם ההמטולוגים, קומדין ארוך טווח ו...,

:דובר

, שכבר עשיתם לי את םהמכאניייש את הקבוצה של החולים עם המסתמים

ההקדמה,

:דובר

ה של הוועדה כרגע, זה לרדת מהתוויות ההקדמה ואת ההחלטה גם. ההחלט

.םמכאנייספציפיות, וללכת לכל מי שזקוק לו.לכן, זה מייתר את הדיון במסתמים

אנחנו עוברים,

:דובר

לכמה אנשים יש את זה עכשיו?

:דובר


זה, אנחנו נבדוק. יש מספיק אנשים שמקבלים קומדין. לא בדקנו את זה.

:דובר

.לא, כאלה שעושים ניטור ביתי

:דובר

אה, מעט מאוד. אנשים לא קונים את זה. עשרות בודדות.

:דובר

X.לי יש עשרות בודדות ,

:דובר

במימון של, מישהו משלם את זה היום? או שאנשים קונים את זה מכיסם?

:דובר

יש לזה כיסוי חלקי, נדמה לי, בשב"ן.

:דובר

השב"נים מכסים את זה?

:דובר

כן, חלקי.

:דובר

. 200ן יש בערך אצלנו בשב"

:דובר

אנחנו, חבר'ה, בשביל זה יש וועדת משנה. אנחנו,


:דובר

הרי, הישראלים לא דומים לאמריקאים.

:דובר

יש גם הרבה חולים שמאוזנים. טוב, הטכנולוגיה הבאה שאנחנו דנים עליה, זה

שימור דם טבורי ייעודי למשפחות בסיכון.


אזהרה, שבאה ואומרת, שאנחנו עדיין בוחנים את פה אני צריכה לתת הערת

אוכלוסיות. אנחנו עדיין בודקים במשרד. -ההגדרה של מה מתאים לסל, ובדיוק איזה תתי

ולכן, זה דיון ראשוני, שיהיה עוד כפוף להבהרות,

:דובר

למה לא תדחי את הדיון?

:דובר

מה?

:דובר

למה לא תדחי את הדיון?

:דובר

. אנחנו מקיימים את הדיון עם הערת אזהרה, כמו שעשינו לא דוחים את הדיון

. Xלגבי טכנולוגיות, גם בשבוע שעבר. בבקשה,

:דובר

שימור דם טבורי ייעודי למשפחות בסיכון, שכשאנחנו מדברים על משפחות

בסיכון, אנחנו מדברים על משפחות, שבהן יש קרוב משפחה, אח או אחות של היילוד, אבל

, שסובל ממחלה אונקולוגית או המטולוגית מולדת, או ..., הניתנת לפעמים גם הורה

לריפוי באמצעות השתלת מח עצם.

השתלת מח עצם היא טיפול להרבה מאוד מחלות אונקולוגיות, ..אונקולוגיות

והמטולוגיות, לוקמיות, לימפומות, טלסמיות, אנמיה חרמשית, כישלונות מח עצם וכו'.

לריפוי של מחלה כזאתי. כאשר אחד התנאים להצלחת לפעמים זה הסיכוי היחיד

מתקבלת בין בני מרבית, והתאמה HLA-ההשתלה, זה התאמה בין השתל לחולה ב

אחוז סיכוי של התאמה מלאה. 20משפחה, כאשר אנחנו מדברים על אחאים, בממוצע,

אם לא מוצאים תורם מתאים במשפחה, עושים חיפוש של תורם מתאים ממאגרים

יים, בארץ ובעולם. התאמה מתורם זר היא פחות, במיוחד אם יש לה התאמה ציבור

פחותה, היא פחות מוצלחת.


בגדול, איסוף של תאי גזע להשתלת מח עצם, אפשר לעשות את זה, או ממח עצם

של התורם, או מדם פריפרי. מח עצם, אנחנו מדברים פה על פרוצדורה שהיא כירורגית,

דיקור של עצם האגן, להוציא מתוכה תאי אב. זה אזור שהוא התורם מורדם, לוקחים לו

עשיר יחסית בתאי אב, אבל זה פרוצדורה פולשנית ובעייתית לתורם.

איסוף מדם פריפרי, נותנים לחולים גורמים, שמעודדים ייצור ושחרור של תאי דם

ם, לא בשלים, ממח העצם לדם הפריפרי, ואז פשוט, במשהו דמוי, אה, דמוי תרומת ד

למעשה לוקחים את הדם, מפרידים ממנו את התאים האלה, ומחזירים את הדם חזרה.

והיתרון של זה, זה פרוצדורה שלא מצריכה השתלה, אה, סליחה, לא מצריכה הרדמה,

, שזה בכל זאת תרופה, שעלולות להיות איתה בעיות. GCSF-אבל צריך לתת לחולים את ה

טבורי, זו פרוצדורה, שבה לוקחים מתוך שימור דם טבורי, למעשה, איסוף מדם

השילייה, לאחר שהיילוד נולד. מנתקים את התינוק מחבל הטבור, ולוקחים את הדם

. אין כאן, לא סיכון ליילוד, לא סיכון, בגדול, לאם, ומשם מוציאים את השילייהמתוך

ד, שומרים תאי האב. הפרוצדורה היא מאוד פשוטה, אין כאן סיכון, לא ליולדת ולא ליילו

את המנה בהקפאה, ובמקרה הצורך, מפשירים אותה לקראת ההשתלה.

ההשתלה של דם טבורי כרוכה בפחות מחלת שתל.....היעדר התאמה מלאה, מאשר

מח עצם, וגם דם טבורי, יש לו פחות סיכון לזיהומים.

השכיחים, HLA-בגדול, יש לנו מאגר של דם טבורי ציבורי, שאמור לכסות את ה

חולים יכולים לנסות למצוא התאמה משמה. היו מספר מחקרים, שניסו לבדוק מה וה

היתרון בלקחת דם טבורי מבן משפחה, לעומת דם טבורי מתורם זר, ויש כאן מחקר, מתוך

מול המאגר האירופאי שמראה, שההישרדות, כאשר התרומה הזאת, שוב, זה דם טבורי

בלו מקרוב משפחה. שוב, זה דברים שחוזרים דם טבורי, הייתה יותר גבוהה בחולים, שקי

לאותו אדם. directedעל עצמם. יש בכל זאת יתרון לדם טבורי, שהוא

מבחינת הנושא של שימור דם טבורי מכוון ייעודי למשפחות האלה, אז יש מקומות

בעולם שזה נעשה. יש פה כמה וכמה מחקרים, שתיארו ניסיון עם זה. בסך הכול, זה

ים בהיקפים לא גדולים. ומה שבעיקר מצאו זה, שאחוז השימוש מתוך הדם דברים שנעש


אחוז מהמנות שנשמרות, בסופו של דבר, 3-5הטבורי הוא יחסית נמוך, סדר גודל של

מגיעות לשימוש.

:דובר

מה שנאסף.

:דובר

ממה שנאסף, כן.

:דובר

זה נשמע לי יחסית הרבה,

:דובר

מה?

:דובר

ימוש?אחוז ש 8..להגיד,...

:דובר

אחוז. 5-ל 3בין

:דובר

אחוז זה גם הרבה. 5

:דובר

באיזה? במשפחות בסיכון?

:דובר

זה משפחות בסיכון.


:דובר

אתם צריכים להבין, זה אדם, יש איתך מישהו, שהוא כבר חולה במחלה, שידוע

שהמחלה הזאת, צריך, באופן עקרוני,

:דובר


ן כמה הוא?באיזה גיל? מי החולה? ב

:דובר

חלקם ילדים, חלקם מבוגרים.

:דובר

הם ילדים בדרך כלל, כי אחרת, אין לך מספיק תאי גזע.

:דובר

בואו נגמור את ההצגה, ואז נדון.

:דובר

יש במחקרים גם מקרים,

:דובר

מה זה בסיכון? זה אוכלוסייה, שאנחנו מראש יודעים, שיש מישהו חולה במשפחה,

עצם. שזקוק להשתלת מח

:דובר

לא, מישהו במשפחה שזקוק, זה כבר לא בסיכון, זה מישהו שזקוק.

:דובר

זה מישהו שחולה במחלה, שהמחלה מצריכה. הוא לאו דווקא חייב אותה עכשיו,

יכול להיות שהוא לא יצטרך אותה לעולם, יכול להיות שבעתיד כן. אבל יש לו מחלה,

שהטיפול במחלה הזאתי זה השתלת מח עצם.

:דובר

איך יודעים שהמנה נקייה מהתסמונת, שבה לוקה ה,

:דובר

PGBעושים

:דובר

תראה, קודם כל,

:דובר

לא, הוא שואל לגבי הדם הטבורי.


:דובר

הדם הטבורי, איך את יודעת שהיא נקייה מהתסמונת, שיש במשפחה?

:דובר

ה יכול א', אפשר לבדוק אותה. זה לאו דווקא תסמונת במשפחה. זאת אומרת, ז

, או מחלות המטולוגיות, זה לאו דווקא AMLלהיות שזה, אה, אם זה מחלות כמו

משפחתי. ב', את העובר, ממילא ההורים רוצים לדעת, גם בלי שום קשר לתרומת דם, אם

העובר עצמו הוא חולה או לא, אם זו תסמונת משפחתית.

:דובר

במידה ו,

:דובר

ומישהו בהיריון, אתה תבדוק אם העובר, , enfancosia anemiaיש לך במשפחה

בלי שום קשר אם אתה רוצה לתרום את הדם, את המח עצם,

:דובר

את הסטטיסטיקה הזו, שהשתילו, זה כולל אלה שהיו בבנקים .., או רק

בממשלתיים?

:דובר

זה מכל מיני מקומות.


:דובר

ם, שכולן חשובות, רגע, רגע, רגע, רגע, יש פה המון שאלות והמון שיחות ביניי

שנייה. כולן חשובות, כדי שנלמד על הטכנולוגיה. תגמור להציג, נענה אחרי זה על שאלות,

ואחרי זה נפתח לדיון. בבקשה, כן.

:דובר

אז אני אגמור את ההנחיות והניסיון בעולם, זה קצת אולי גם יחדד את הנושא. אז

לעודד שימור דם טבורי ממליצות American academy of pediatrics-ההנחיות של ה

במשפחות, בהן יש אח שסובל ממחלה שניתנת לריפוי. הם מתנגדים לשימור של הדם


עצמו, עתידי, או אם יש, או כדי שאולי, בעתיד, יהיה בן משפחה שעדיין לא חולה, שאולי

יצטרך את זה. הם גם ממליצים על שימור לצורך שימוש ציבורי.

American society of blood and …. מגדירים שניתן לשקול את זה. הם

משותף בין ההורים. כי למעשה, הורה לילד, HLAממליצים לטובת הורה, רק כאשר יש

אחוז, וזה מה 100אחוז סיכוי של 25אחוז. בין אח לאח, יש 50ההתאמה היא במקסימום

שאנחנו שואפים.

ומרים לשקול את זה, כאשר יש , אAmerican collage of …oncologists-ה

אבחנה ידועה של מחלה שניתנת לריפוי. וגם באוסטרליה וניו זילנד.

מבחינת הנושא של בנק ציבורי ובנק פרטי, כל הנושא של רגולציה של בנקי מח

עצם, זה נושא מורכב. ברוב מדינות אירופה המערבית, מערכת הבריאות או המדינה,

י, ובמרבית המקומות, הם מאפשרים גם שמירת דם ממנת את נושא הבנקים הציבור

טבורי למטרה ייעודית, בתנאי שיש אישור רפואי או מקצועי להחזקת ההשתלה.

בארץ יש דם ציבורי. התרומה שניתנת שם, קודם כל, היא מוגדרת, כי הם עושים,

, וזה מיועד לכל אחד שיצטרך את זה. כאן אנחנו מדברים,HLAכדי שיהיה תמהיל

:רדוב

מי תורם לבנק הציבורי?

:דובר

נשים יולדות, בכל מיני בתי חולים בארץ, זה מפוזר, שואלים אותן, האם הן

מנות שנאספות כל שנה. 1000-מוכנות לתרום את הדם. יש כ

:דובר

אלף מנות בשנה?

:דובר

אלף מנות שנאספות כל שנה. יש במדינת ישראל גם מימון ספציפי לנושא הזה, של

. בנוסף לזה, אנחנו יודעים שיש בנקי דם פרטיים, טבוריים פרטיים, שפועלים, ומי הציבורי

שמעוניין, גם יכול לשמר בצורה הזאתי.

:דובר


כאן אנחנו מדברים, שהמנה הזאתי תישמר ייעודית אך ורק לאדם, לאותו קרוב

משפחה שחולה.

:דובר

הבנק הארצי, כל אחד אולי הבהרות, כי זה כן חשוב, לגבי הבנק הארצי, שבעצם,

יכול לתת את הדם הטבורי, ואז, אם תזדקק לו יום אחד, ומישהו אחר לא מתאים, אז

ברור, זה,

:דובר

זה ציבורי.

:דובר

זה ציבורי, כן. אתה יכול לקחת.

:דובר

אבל יכול להיות, שמישהו אחר ישתמש במנה שלך. היא לא נשמרת לך ספציפית.

:דובר

ר פה, כרגע. תגמרי את ההצגה, ואז נפתח את הדיון.טוב, זה לא מה שמדוב

:דובר

בגדול, חוץ מ.., זה הנושא של ההמלצות. אז האיגוד הישראלי להמטולוגיה

ילדים, אה, נותן לזה תועלת קלינית משמעותית מאוד...... הם שמו את זה ואונקולוגית

מתוך, פשוט קיים שתי הצעות, אה, דירוג. 3-ו 2בדירוג של

:רדוב

אוקי. את יכולה, את דיברת על האוכלוסייה שספציפית תזכה למענה? .. במי

, אז רק לתשומת ליבכם.862-מדובר. מופיע ב

:דובר

אז כדי שנחדד את הנושא של זה. זה אחאים הסובלים ממחלות, אשר ניתנות

...מח לריפוי על ידי השתלת מח עצם הלוגנית, ילדים עם מחלות המטולוגיות ו.., כגון, ..

אימוני קשות, ומחלות אגירה הניתנות להשתלה. -עצם מולדים ונרכשים, מחלות חסר

ילדים עם מחלות אונקולוגיות כגון, לוקמיות, לימפומות, תסמונת ......והורי מחלות


הניתנות לריפוי על ידי השתלת מח עצם הלוגנית, בתנאי שיש אנדיגנים משותפים בין

ההורים.

:דובר

אוקי.

:דובר

רגע, אז אני רק רוצה עוד הפעם לחדד. כדי לקבל זכאות לקחת דם טבורי, נכון?

מדובר על דם טבורי, צריך להיות, או אח, או איזה בן שנולד במשפחה, חולה, או שאחד

מהאבא או האימא יכולים?

:דובר

דרגה ראשונה.

:דובר

דרגה ראשונה, זה ההכללה.

:דובר

נכון.

:דובר

שאחד מההורים חולים, למרות שיש את השאלה, אם אחד או שאח חולה, או

מההורים חולים, אז מה....


:דובר

אני רוצה להתייחס לנושא של הורים אל מול אחים, בשני היבטים. אחד, זה

הנושא של מידת ההתאמה, ולכן גם האיגוד להמטולוגיה ואונקולוגיה ילדים אמר, לעשות

למקרה של הורה חולה, בגלל נושא התאמה. דבר שני שהועלה את זה רק לאחאים, ולא

כאן, זה הנושא של כמות התאים במנה. בסך הכול, ככל שהאדם שלו תורמים הוא יותר

גדול, כך צריך יותר תאים, ולכן, לתרום להורה,

:דובר

קילו, 10מנה אחת זה עד


:דובר

ברגע שהוא מגיע לגיל ילד, זה כבר,

:דובר

פתח לדיון.טוב, בואו נ

:דובר

טוב, פתוח לדיון. בוא, תתחיל.

:דובר

אם אפשר רק לחדד את התועלת הקלינית בשיטה הזו, של השתלה מדם טבורי,

לעומת אם לוקחים, בשלב יותר מאוחר, את ה,

:דובר

טוב. אם אנחנו מדברים, בגדול, יש פה שני דברים. אחד, זה הנושא של התורם,

שכאן,

:דובר

ות פולשנית. זו פעולה פח

:דובר

פחות פולשנית, פחות מסוכנת. מבחינת הנתרם, כשאנחנו מדברים על תורם בן

משפחה, ככה או ככה, בגדול, הדם הטבורי הוא יותר, הוא יותר צעיר, מדברים על פחות

מחלת שתל מאחסן, פחות סיכון של זיהומים, שהאדם,

:דובר

זה מוכח? אני לא יודע אם זה מוכח.

:דובר

יתחילו עם דם טבורי. יתחילו, לא

:דובר

אין הוכחות.

:דובר


יתחילו עם טיפול, אם יש לך תורם עם התאמה מלאה במשפחה, אז יתחילו איתו.

אם לא, אז גם יחפשו במאגרי התאמות של מושתלי מח עצם,

:דובר

לא, אבל השאלה שלי היא אחרת. אם ממילא, במשפחות האלה, ברגע שיש אח

אפשרות בעתיד לעשות את הפרוצדורה, שלא מדם טבורי, אז השאלה היא, מתאים, יש גם

אם היה לנו כסף לנושא הזה, לא היה עדיף לעבות את ה,

:דובר

לא, את מגיעה לשם אחרי. את מגיעה לשם אחרי שניסית. אישה לא תיכנס

להיריון, בהנחה ש,

:דובר

זה לא כתוב פה.

:דובר

ה, אני מנסה לתת הבהרה. הכוונה היא, אני רוצה לתת הבהרה. נשאלתי שאל

קודם כל, למצות את המאגרים הקיימים. קודם כל את בני המשפחה, בדיקה של בני

המשפחה. לאחר מכן, את המאגרים הקיימים. במידה ולא, אפשר ללכת למצב של דם

טבורי, ואז יש שתי אפשרויות. או ללכת לבנק דם ציבורי, ששם אין התאמות,

:דובר

,אבל זה

:דובר

או ללכת למצב של שימור ספציפי מאותה משפחה. ופה, הכוונה היא להגיע לאותה

סיטואציה, שבה את משתמשת בזה, זאת אומרת, מיצית את מה שקיים, ואת הולכת,

:דובר

זה אני מבינה, אבל אני דווקא יוצאת מהסיטואציה, שנולד עכשיו אח חדש,

:דובר

כן?

:דובר


נחנו לא חייבים לקחת את הדם הטבורי. האח הזה גם שהוא מתאים. עכשיו, א

יכול לעזור בדרך אחרת, יותר מאוחר.

:דובר

, Xאני מבינה, אבל ממה שאני הבנתי, א', יכול להיות, ההתאמה שנדרשת,

ההתאמה שנדרשת ברמה של הדם הטבורי, היא שונה מהתאמה שתידרש אחר כך, אם את

לוקחת מח עצם.

:דובר

י, על התועלת,אז זה מה ששאלת

:דובר

בגלל רמת הדיפרנסאציה והגמישות של התאים, בשלב העוברי שלהם. ולכן,

למיטב ידיעתי, תקני אותי אם אני טועה,

:דובר

, לא נכנסתי לפרטים, אבל כן 856הנושא של מידת ההתאמה כמו שציטטתי בעמוד

טוב, מאשר דם מבחינת הנושא של מחלת שתל מאחסן, זה כן..מי שדם טבורי הוא יותר

אחר כך. הנושא של זיהומים, אני לא התייחסתי פה, זה הקונבנציה של ההמטולוגים,

שעובר טרם נחשף לזיהומים, והילד, אחר כך,

:דובר

הכמות, רק רגע, שאני אבין, הכמות של דם טבורי היא מספיקה להשתלה?

:דובר

בחלק מהמקרים,

:דובר

קילו, 10עד

:דובר

קילו? 10עד

:וברד


בחלק מהמקרים כן, בחלק מהמקרים לא.

:דובר

..השתלת מח עצם עד גיל שנה. אחוז קטן מאוד,

:דובר

..של לוקמיות ילדים,


:דובר

, של שימוש בדם טבורי להשתלות, כבר קיים מעל עשור, נכון? הזאתהטכנולוגיה

והשימוש בה הוא מצומצם מאוד. זה נקודה,

:דובר

ה הרבה, אבל את מדברת על פחות.אחוז ז 3

:דובר

היא מצומצמת, כן, ומי שיש לו אפשרויות לקחת את השתל ממקומות אחרים, יש

עדיפות, למרות שפה אולי יתרונות, בעצם, שהן ברורות, ואת אמרת מה הן. זה דבר אחד.

ה דבר שני, דווקא מתוך מאגרים, שניסו לייצר הצעה דומה לזה, אני פשוט אמרתי, איז

יופי, יש כבר דוגמאות, שניסו לעשות את זה בעבר, לא משנה בדיוק מה היו הקריטריונים,

תמיד הקריטריונים יהיו קשים, כאילו, להגדיר משפחה חולה, כן? שיכולה להתאים לסוג

אחוז, שזה המיועד, בשיטה הזו. 3-5כזה של מאגר, עדיין האחוז היה נורא נמוך. כאילו,

גיוני, לי לפחות. ואני חושבת גם, שיש עדיין בנק ארצי, שאנחנו זה נשמע קצת לא ה

לשם צריכים,

:דובר

, מאמר של גלופמן, ...., זה אנשים 2לשאלה שלך, פשוט, אם נסתכל במאמר מספר

אחוז מה... היו 79.5-שנה, ו 50-, טווח בין שנה ל6שעברו השתלה. הדיון החציוני היה

השאר היו, או מנת דם טבורי ומח עצם מאותו תורם, באמצעות מנה אחת של דם טבורי.

היו כולם 79.5-וחלק, שני אחוז, מנת דם טבורי. עכשיו, הם לא עשו פילוח כאן, האם ה

בילדים מתחת למשקל מסוים, אבל, אה, זה תלוי בכמה דם אתה יכול להפיק, מתוך אותה


פי הדוגמה הזאתי, שילייה. יש כאלה שיותר, יש כאלה שפחות. אבל חלק מהמקרים, ל

בגדול, שזה רג'יסטרי די גדול, אחוז לא מבוטל כן, עם מחלות, יכול להסתדר עם,

:דובר

X אבל צודק. הוא העלה את השאלה, והוא אמר, וזה נכון, ממה שאני יודעת, זה

שבאמת יש קשר ישיר, בין כמות המנות, או הדם הטבורי שנשמר, התאים בדם הטבורי

לד,שנשמרים, לגודל הי

:דובר

לא, ברור.

:דובר

או זה,

:דובר

ברור, ברור.

:דובר

אני לא יודעת איך להגיד לך את התשובה, אני לא יודעת להגיד לך את התשובה

כרגע. אני יודעת שמשתמשים בזה. איך הם בדיוק עושים את זה, אם לוקחים יותר מאשר

נית, אתה צודק, שבדרך כלל, מנה אחת במצבים כאלה, או לא, אני יכולה לברר. אבל עקרו

כשמדובר על מבוגר, צריכים הרבה יותר מה.. של הדם הטבורי, מאשר ה,

:דובר

זה רק כמה .. של משקל, ואחרי זה תראה, כמה תאים יש במנה, וכמה מנות הפקת

מאותו ילוד.

:דובר

צריך לבדוק את זה לפני הצורך.

:דובר

יוק עושים את זה, אנחנו נבדוק.ברור. הם טוענים שזה אפשרי, אבל איך בד

:דובר


יש עוד משהו סיסטמטי, המחקר הזה, שכתוב עליו, הביזטו, זה ..

, הרבה מאוד שנים. כל הספות 2008עד 94-רטרוספקטיבית..שימו לב, המחקר הזה היה מ

והשרידות במח עצם השתנתה,

:דובר

נכון, אבל,

:דובר

FDA ת, אני קצת מבולבל, סליחה לא מקבל היום מחקרים כאלה. זאת אומר

שאני, אה, שאנשי האיגוד היו, שאלנו אותם, הם אמרו בפירוש שאין שום דאטה, למרות

שהעסק הזה הוא עסקי פר סיי, אין היום הוכחה, שהבנקים האלה יותר טובים מהבנק

הציבורי. זה מה שאנחנו מבינים. אבל בכל זאת, הם אמרו, שבמקרה הזה, יש לזה, אני

עדיין,

:דובר

קשה למצוא הוכחה ... כאשר רק חמישה אחוז .. מושתלים. שני דברים, א', נכון

שהשפות השתנה לאורך השנים, אבל יש לך, בין שתי אזהרות לא צריכה נתון סיכון,

:דובר

לא, יכול להיות שהנחילו את הקבוצות ה, אה, את קבוצת המחקר מול ...קבוצת

הביקורת, כי אז....

:דובר

לשאול שאלת הבהרה?אפשר

:דובר

כן.

:דובר

באיזה מדינות המערכת הציבורית מממנת בנקים פרטיים, מעבר ל,

:דובר

זה לא, זה לא,

:דובר


זה לא בנקים פרטיים.

:דובר

כמו של בנק פרטי. פרטי, גם אצלנו לא מממנים.

:דובר

מימון של מנות פרטיות.

:דובר

מנות פרטיות,


:דובר

.לאנשים מסוימים..

:דובר

ואיזה מדינות מממנות את זה?

:דובר

שוב, יש את המדינות שמממנות בנקים ציבוריים. מה שמצוין, זה שבמרבית

המקומות, אם יש הצדקה רפואית, המדינות האלה מממנות את המנות הספציפיות בתוך

return, ...מתוך הבנק הציבורי. אין פירוט, האם ספציפית בגרמניה, או בהולנד, או זה

regulation and blood … banking הניואנסים חוקיים פר מדינה. זה נורא קשה להבין .

מה ה...

:דובר

יש קונספט כזה, זה מה שהיא אומרת, של מימון ציבורי, כשיש סיטואציות

חמורות כמו .... ושאנחנו מדברים על אוכלוסיות מאוד, מאוד מצומצמות פה, שימו לב.

מדברים על מחלות, שיש להם אחים עם מחלות המטולוגיות ומטבוליות לא אנחנו

פשוטות.


:דובר

, שניים, new England journal of medicineאני רק רוצה לחדד. המחקר הזה ב

הם מראים בניפיט של דם טבורי מקרוב משפחה, וגם .. מזר. נכון? אני לא קורא את זה

נכון?

:דובר

כן,

:דובר

ט. יש בניפי

:דובר

, זה מחקר מאוד ישן. זה מראה,1967

:דובר

, כן.97

:דובר

זה לא,

:דובר

זאת אומרת, הביקורת עליו שהוא ישן ועתיק, נכון. והשיטות החדשות פה זה לא

. standard of care-ה

:דובר

הרופאים המטפלים כן מביעים את הצורך הזה, שהם כן לא מסתדרים עם מה

שקיים,

:דובר

מבינה את זה. אני לא

:דובר

בוא נשמע.

:דובר


חוק ביטוח בריאות ממלכתי מושתת, בין היתר, על עזרה הדדית. כשאתה שומר

מנה לבן אדם מסוים, קרוב משפחה, שהוא רק שלך, ומישהו אחר, במקביל, עכשיו פתאום

חולה וצריך את אותה מנה, ויש התאמה, ולעומת זאת, אתה אולי, שמרו את זה לך, אבל

ולי מישהו מבני המשפחה, בעוד כך וכך שנים, יכול להיות שיחלה או לא, זה שאלה א

היפותטית, אנחנו לא נאפשר לאותם אנשים, שעכשיו צריכים את אותה מנה, להשתמש?

זה נשמע לי לא סביר, וזה במימון ציבורי. נשמע לי פשוט לא סביר. כל החוק שלנו מושתת

וויון, וכו', וזה נראה לי לא סביר, שאנחנו, עם כסף על העניין של העזרה ההדדית, והש

ציבורי, נממן לאנשים מנות פרטיות, למצב היפותטי, שאולי יקרה או לא יקרה, שאולי

המנה הזו יכולה להתאים למישהו אחר עכשיו, שזקוק לה עכשיו, בזמן אמת. זה נראה לי

לא סביר.

נו היום, אה, בנקים ציבוריים. אני לא הייתי, אם הייתי הולכת, זה רק כמו שיש ל

לא הייתי לוקחת ומשתמשת בכסף ציבורי כדי למממן את זה. מה גם, שצריך לזכור,

שבאמת, הבנקים הפרטיים האלה הם מאוד בעייתיים,

:דובר

זה לא בנק פרטי.

:דובר

אנחנו לא נשתמש בבנק פרטי?

:דובר

לא. יש לך בנקים ציבוריים, הם פשוט יהיו שם,

:דובר

בנתי, בסדר. אז אמרתי את דעתי בעניין הזה. אני חושבת שזה לא,ה

:דובר

זה, הכוונה פה, כמו שאני מבין נכון, זה יהיה אומנם בנק ציבורי, אבל מסומן,


:דובר

זה בעיה אתית, זה לא בעיה של הסל.


:דובר

זו בעיה חשובה.

:דובר

אתית. זו לא בעיה של הסל. אני לא אומר שהיא לא חשובה, אבל זו בעיה

:דובר

זה שיקול להחליט על מימון ציבורי...חדש. אגב, יכול להיות,

:דובר

אז למה לעשות את זה?

:דובר

אבל יכול להיות, שזה יתאים אולי במקרה למישהו אחר, ושעכשיו צריך את זה?

:דובר

יכול להיות,

:דובר

אבל הוא לא יקבל את זה.


:דובר

טוב, בואו נשמע עוד עמדות. כן, בבקשה.

:דובר

אני מקשיבה לדיון הזה, וברור לי לגמרי, שההתוויה היא שזה לא ייצא במחקרים

לדייק, לגבי משפחות שסובלות ממחלה אונקולוגית או עתידיים, אלא גם אם אנחנו רוצים

ברים שדיברנו המטולוגית. ויחד עם זאת, אני, כל הזמן יש לי תחושה, שבהשוואה לד

קודם, מחלות יתומות, מחלות נדירות וכו', כדי שהכסף ילך, הכסף הציבורי, למטרה, לי

יש הרגשה, שזה ממש לוקסוס. ובמילים אחרות, אני לא חושבת שזה דבר בסדר. זה חבל


לגבי כל משפחה כזאת, שהייתה רוצה להבטיח, וכו', וכו', את העתיד של הצאצאים

ן חושבת, שיש, לדעתי, יש מקום להעדפה לשימוש בכסף ציבורי, שלהם, אבל אני עדיי

למטרות אחרות.

:דובר

טוב.

:דובר

גם רשום פה, שכל השב"נים מכסים את זה.

:דובר

לא. א', זה לא כל השב"נים, זה רק,

:דובר

כתוב, מימון ציבורי בארץ,

:דובר

אני אסביר.

:דובר

כללית מושלם, מכבי שלי, מאוחדת,

:דובר

ה לא, אני לא יודעת מאיפה הביאו את המידע הזה,ז

:דובר

זה,

:דובר

מה המידע ה,

:דובר

אני אגיד לכם מה המידע. היחידה,

:דובר

היחידית פה זה לאומית, שלא מופיעה.

:דובר


ממש לא. היחידה שיש לה את זה ממש, ראסמי, רשום בתוך התוכנית, זה

פת חולים מאוחדת.מאוחדת שיא, אוקי? שזה הרובד השני של קו

:דובר

אבל על סמך מה רשום פה,

:דובר

אני אסביר. בכללית פלטיניום ובמכבי שלי, יש חבילת היריון. יכול להיות,

שבמסגרת חבילת ההיריון, מישהו ביקש כיסוי לדבר הזה. זה הדבר היחיד שנראה לי

ולא בתוכניות של הגיוני. אין את הכיסוי הזה, בתוך, לא בתוך התוכניות של ...כללית,

מכבי, בצורה מפורשת.

:דובר

אבל,

:דובר

המקום היחיד שבו יש בצורה מפורשת, זה במאוחדת שיא.

:דובר

אבל הכיסוי שקיים באותן קופות, אם יש בכאלה, זה בכלל באופן רחב. כל מי

שרוצה, נכון?

:דובר

כל מי שרוצה,

:דובר

לא מחייב הוכחה של מחלות במשפחה,

:דובר

ן, זה לא רלוונטי.נכו

:דובר

מי שרוצה ויש השתתפות עצמית,

:דובר

X .בבקשה ,


:דובר

, של דם טבורי, Xרציתי להגיד, שכל הנושא הזה, באמת, כמו שציינת בהתחלה,

הוא כרגע .. במשרד הבריאות, והיו לנו שיחות, שאנחנו עדיין לא סיימנו, דרך אגב, את

על נושא של שימור דם טבורי לצורך השתלה טבעית, הבירור. בין היתר, למשל, כשדיברנו

נאמר שצריכים בכלל לעשות הבחנה, בין מצבים שבהם ידוע, שבמנות יהיה צורך

בהשתלה, לבין מצבים, שעדיין, בשלב הזה, לא ידוע, אבל ייתכן ויצטרכו בעתיד. אגב, ..

ת, שכן היה צורך שהגיעו אלינו לציטוט, בנושא הזה, בסופו של דבר, הייתה לנו .. כזא

בהשתלה. זה נפתר בוועדת חריגים של הקופה, הקופה נתנה.

אז אני חושבת, שזה משהו שהוא עדיין לא בדוק. אני חושבת שלא קיים מספיק

אינפורמציה. אני חושבת, שיש דברים שיכול להיות שהם כן תלויים ב... אני מציעה לבחון

רך העניין, לא קבענו את עמדתנו, כי עדיין את זה היטב, עם כל הפרטים. לנו לפחות, לצו

לא קיבלנו את כל הפרטים...

:דובר

, רצית?Xאוקי.

:דובר

יש לי שאלה, כי אני יודעת, שיש משפחות שהן הרות,

:דובר

נכון,

:דובר

כלומר, אנחנו מכירים את זה מבתי החולים,בשביל לקבל את הדם הזה.

:דובר

נכון, על זה אנחנו מדברים פה.

:דובר

אחוז. כלומר, זה, 25-כן, ועם זה, ההתאמה היא ב

:דובר


אחוז. 100אחוז של 25

:דובר

כן, כן, בסדר, ובלי לעשות את זה, אז ..., כלומר, כל המאמרים בכלל מאוד מרשים

אותי, שמתעסקים בהם, זה מאמרים יחסית ישנים. אז גם איפה היינו, אוקי? משהו פה,

סקת איתם, אבל יש איזושהי בעיה עם זה. הדבר היחידי שיש, זה לא הנושאים שאני מתע

, משהו ענק, וראו, שבמזרח … nationalאנחנו קצת רואים יותר, זה .. תסתכלו על איזה

אחוז שזה מדם עוברי. 25אחוז מזר, ולהתאמה מלאה, 18התיכון, ההסתברות עמדה על

, אני,באזור שלנו. לכן striking …אז ההבדל הוא לא איזשהו

:דובר

לא תמיד יש לך דם זר. לכן אני אומרת, איפה הבעיה? הבעיה היא,

:דובר

שאין בכלל,

:דובר

שאותן משפחות, כשאתה מנסה דרך המאגרים של הדם הזר, של המשפחה

המורחבת וזה, אתה מגיע למצב, שאין לך התאמה. אין לך התאמה, והילד צריך, או

יצטרך השתלת מח עצם,

:דובר

כן,

:דובר

כן, אבל,

:דובר

והדרך, הסיכוי היחידי שלו, זה ללכת ל,

:דובר

אחוז. 25-וגם אז, יש לך ב

:דובר


? מה עם שימוש יותר מאוחר, שלא Xאבל למה את אומרת שזה הסיכוי היחידי,

מדם טבורי? להיפך, דווקא במשפחות האלה יש עוד סיכוי, יותר מאוכלוסייה אחרת,

:דובר

ואני מוכנה לבדוק את זה, בילדים האלה, בשלב של הדם הטבורי, למיטב ידיעתי,

של התאים מאפשרת יותר גמישות, ויותר קליטה, ושהגוף פחות והדיפרנסציהא', השימור

יתנגד בשלב הזה,

:דובר

מישהו הוכיח,

:דובר

היא אמרה שיש פחות,


:דובר

מדם טבורי, לעומת מצבים,במחקר של השתלות evidence-אני לא רואה את ה

:דובר

אין בעיה, אפשר ל,

:דובר

אני פשוט לא פירטתי את המחקרים האלה, כי זה לא היה,

:דובר

גם לא מדובר, צריך לזכור, שלא מדובר על אנשים שעכשיו, דווקא עכשיו, כבר

מישהו חולה במשפחה,


:דובר

טוב, אנחנו רוצים להציע החלטה. שששש.

:וברד

יש שאלות פתוחות שצריך לענות עליהן, לפני ש,

:דובר


Xדרך אגב, אם היינו משתכנעים קלינית בתועלת, אז אפשר לפתור את הקושי של

בשנייה, בהגדרה, כי אפשר להגיד, שזה יישמר למשפחה, אלא אם כן, יהיה מקרה מתאים

קודם, וזה יהיה חצי לאומי, חצי פרטי.

:דובר

,X אבל זה לא ..,

:דובר

בסדר, אבל אנחנו יודעים, שהסיכוי שיהיה בדיוק,

:דובר

אבל העניין הוא פשוט, בסוף, את לא שומרת את זה למשפחה. את שומרת את זה

לכל מי שיצטרך,

:דובר

נכון,

:דובר

... וככה זה גם הכי נכון, אני חושבת.

:דובר

,B7אני הייתי מדרגת את זה כמו

:דובר

וד לא נדרג את זה.לא, לא, אנחנו ע

:דובר

למה לא?

:דובר

יש עוד המון שאלות,

:דובר

אז למה אנחנו דנים בזה?

:דובר

כי יש עוד המון שאלות מקצועיות, שעדיין צריך לזה. .. ההצעה של,


:דובר

כמו שהנתונים נראים עכשיו, זה לא עובר את הסף.

:דובר

לא, ממש לא.

:דובר

,אלא אם כן, יש דאטה חדשה אחרת

:דובר

אני גם לא חושבת, שדאטה רפואית קלינית הייתה משנה את הקונספציה. זאת

אומרת, יש פה קונספציה, שאתה לוקח כסף ציבורי, ומממן איתו שירות, שהוא פשוט

שירות מיועד למישהו ספציפי, עם השם כתוב עליו,

:דובר

רגע, רגע, אבל זה קיים.

:דובר

יים,זה לא קיים, זה תקדים. זה לא ק

:דובר

כשאת עושה השתלת מח עצם בתוך משפחה, או שמישהו תורם כליה,

:דובר

זה אתה עושה באותו רגע.

:דובר

בתוך המשפחה, אתה נותן משהו, תעדוף למישהו,

:דובר

אבל זה אתה עושה באותו רגע. אתה לא לוקח,

:דובר

אתה לא עושה את זה עתידי.

:דובר

בדיוק, זה העניין.


:דובר

,evidenceפה אתה עושה את זה עתידי, בלי אוקי,

:דובר

נכון,

:דובר

שזה יעזור, לכן,

:דובר

אני חושבת ש,

:דובר

אבל בואו נבדוק את האינפורמציה.

:דובר

אני חולקת. אני חושבת, שאנחנו נותנים תרופות ספציפיות לחולים מסוימים

ומסומנים,

:דובר

אבל השם שלהם לא כתוב עליו,

:דובר

נו משתילים השתלות איברים,אנח

:דובר

אבל אנחנו לא שומרים להם את זה, מפה ועד להודעה חדשה, והשם לא כתוב,

:דובר

אבל זה לא אותה טכנולוגיה.

:דובר

את לא באה על חשבון מישהו אחר בתוך הסל. פה צריך לחדד את זה. אנחנו

שיכול להיות, שמחר מייצרים את התרופה, ואנחנו רושמים את הכתובת עליה, למרות

יהיה מישהו קודם שצריך את התרופה הזאת,

:דובר


נכון, אני מסכימה איתך.

:דובר

ובעצם, אם אנחנו נחשוב על זה, כבר היום, בלי שום תוספת עלות, האנשים האלה,

המשפחות האלה יכולות לשמור בבנק הציבורי, ואם הן יצטרכו לפני אנשים אחרים, הם

גם יקבלו את זה,

:וברד

נכון.

:דובר

בלי להוסיף עלות.

:דובר

אבל פה יש לך אוכלוסייה, שאת יודעת שיש לה סיכוי מאוד, מאוד גבוה, שהיא כן

תזדקק לזה,

:דובר

אז זה יישמר לה,

:דובר

או שכן, או שלא.


:דובר

Xת דווקא למשפחות האלה., אולי צריך, בתוך הבנקים הציבוריים, להפנו

:דובר

למה להפלות לטובה את מי שבמקרה, כבר יודע היום, את מה שמישהו אחר ידע

רק מחר?

:דובר

צודקת.

:דובר

מפני שהוא יודע היום.


:דובר

מה?

:דובר

הוא יודע היום.


:דובר

אולי צריך, תראו, יכול להיות, שהבנק הציבורי מראש, צריך לפנות למשפחות

ם כל, את אותו דם טבורי, כדי שהם יהיו בתוך המאגר,האלה, ולקחת מהן, קוד

:דובר

זה בלתי אפשרי.

:דובר

. אני לא בטוחה שזה בלתי אפשרי,Xוצריך לבדוק את זה מול

:דובר

אז אני מסבירה, כי אופן האיסוף הוא כזה, שיושבות מתאמות בבתי חולים,

וככה את עושה, וזה בשעות מסוימות. אתה לא בא ומתאם עם יולדת, מתי את מגיעה,

תהליכים,

:דובר

אני לא בטוחה שאי אפשר, צריך לבדוק את זה. אני לא בטוחה שאי אפשר. ממש

לא.

:דובר

זה תהליכים מקצועיים שצריך לעשות,

:דובר

אני ממש לא בטוחה, שמה שאת אומרת,

:דובר

זה ממש לא, וזה גם לא עונה על המטרה כאן.

:דובר


שא של השתלות,עושים דברים כאלה בנו

:דובר

נכון,

:דובר

איברים.

:דובר

זה עניין טכני.

:דובר

אבל זה לא,

:דובר

זה עניין טכני.

:דובר

מאוד גבוהה, וזה גם לא מייצר לך את -זה עניין טכני, זה עניין של עלות מאוד

הפיתרון שאת רוצה.

:דובר

למה?

:דובר

ך כמות מוגבלת בתוך הבנק כי ברגע שאת מכניסה את זה לבנק הציבורי, ויש ל

הציבורי,

:דובר

אבל זה מה שאני רוצה,

:דובר

ואת עושה מראש, ואת עושה מראש גם, מנות, את אוספת מנות, לפי אוכלוסיות

מסוימות, וייצוג הולם, ולתת מענה. למשל, עושים ייצוג מוגבר לאוכלוסיות, שהן מאוד


ר התורמים הרגיל, אי אפשר יהיה קטנות באוכלוסייה, שאנחנו יודעים, שמראש, במאג

למצוא אותן. אז לוקחים ואומרים, תתי אוכלוסיות,

:דובר

אז אפשר, כמו שעושים את זה ככה, אז אפשר גם לתת עדיפות לחולים, שכבר

יודעים,

:דובר

אז את לא מייצרת, את לא מייצרת מענה, שהוא מענה זהה. מה גם, שפה, מה

ם לא צריך לאסוף להם. בואו נאסוף מכל האוכלוסייה, אם שמוצע, כאילו, על פניו, אז ג

לא. -יתאים, ואם לא-יתאים להם

:דובר

לא, את אומרת, הם יותר בסיכון, אז אני אתן להם עדיפות באיסוף. אבל אני לא

רוצה שזה ישרת רק ספציפית את אותה משפחה,

:דובר

אז השאלה פה זה, האם,

:דובר

זה כסף ציבורי,

:דובר

הוא ציבורי, זה ברור לגבי כל דבר שאנחנו דנים פה, בוועדה. אפשר לבוא הכסף

ולהגיד, אנחנו לא חושבים שיש מקום, לתת להם מענה, בגלל שאנחנו לא משוכנעים

מבחינה קלינית, אנחנו לא חושבים שמבחינה חברתית, הם צריכים לקבל עדיפות,

:דובר

ענה למי שצריך, לפי צורך רפואי. לא, אני לא רוצה לתת רק להם. אני רוצה לתת מ

לא לפי מי שגילו לו, או לא גילו לו את המחלה. זה העניין. הצורך הוא צורך רפואי, והצורך

הרפואי הזה יכול להיות לאחד, שהוא בא ממשפחה שכבר ידועה המחלה, והצורך הרפואי

רוצה הזה יכול להיות גם לאחד, שלא ידוע עד היום שיש שמה את המחלה. אני לא

להפלות בין אלה, שכבר היה להם איזשהו סוג של וותק, תקראי לזה, בתוך המחלה,


לכאלה שעכשיו צריכים אותה. ואם אותה מנה יכולה להתאים למישהו שהיום חולה, אני

20לא אשאיר אותה על המדף, רק כי היא אולי תתאים למישהו, שאולי יהיה חולה בעוד

שנה,

:דובר

ציבוריים, בסדר, אז יש בנקים

:דובר

וכרגע, אני ... ביד לאותו חולה. זה בעיה. זה ממש נוגד, לדעתי, את רוח החוק.

:דובר

אוקי. אז יש בנק ציבורי,


:דובר

הוועדה מסכימה, אז זה צריך להיות מדורג נמוך, כי אנחנו,

:דובר

כן, נכון.

:דובר

הצעה מעבר לזה.. לא שמעתי שום B7-כרגע, אני שמעתי הצעה ל

:דובר

. B7אני בעד

:דובר

. אנחנו כרגע גם לא נעשה את כל הבירור המקצועי, כי B7-אוקי. אז זה מוגדר כ

, ללא צורך ב....B7חבל על העבודה שנדרשת. אוקי, אז רק

:דובר

השב"נים יפתרו את הבעיה.

:דובר

ת. דקות, ונתחיל עם תרופו 10אוקי. אנחנו נעשה עכשיו הפסקה של

)הפסקה(


:דובר

טוב, אנחנו עוברים לתרופות בתחום נחזור לדיון? טוב, כולם מוזמנים לחזור.

ולאחר מכן, אנחנו , הקדמה קצרה, בבקשה. Xההמטואונקולוגיה, ולפני שאנחנו נתחיל,

נתחיל ברצף בנושא התרופות. בבקשה.

:דובר

אונקולוגיה. ההמטו נחנו עוברים בעצם לנושא שללכולם יש את הדף? טוב, אז א

...ההמטולוגיות, שבעצם מחכות ל....

אנחנו נתחיל עם הלוקמיות, נעבור ללימפומות, למלנומות, ובסוף לשונות בתחום.

קצת טרמינולוגיה. דיברנו על סוגית ה.., וכשאנחנו מדברים על לוקמיה, זה ממאירות של

י הדם הלבנים מתרבים תאי הדם מסוג מסוים, ש.. על ידי מח העצם. במצב רגיל, תא

בצורה מעוגנת ומבוקרת. בלוקמיה, הם מתרבים ללא בקרה, בלי הבשלה.

יש ארבעה סוגים מוכרים ללוקמיה, שהם מסווגים לפי קצב ההתפתחות של

המחלה, בסוד ה.. המעורב. יש לנו את האקיוט והקומק, או החריפה והכרונית, ויש לנו את

,acute lymphoblastic leukemiaת, ולכן יש לנו, הלימפואידיות ואת המיאולובלסטיו

acute myeloblastic , cll and cml .בקיצור ,

ספציפית לגבי כל אחת מהן. לוקמיה לימפואידית זו מחלה, שבה יש לנו

לימפוציטים צעירים לא בשלים. הם ממלאים את מח העצם, ומונעים בעצם את הייצור

בשלים, אז הם גם לא ממלאים את התפקידים של תאי הדם התקינים, וכשהם גם לא

שלהם כראוי, כך שיש לנו סיכון לזיהום, וגם כמובן, בגלל שאין לנו ייצור של תאי דם

אדומים וטסיות דם, אנחנו חווים גם אנמיה וספירת טסיות נמוכה.

לוקמיה מיאלואידית זה מחלה, שבה המיל ואידים הצעירים ולא בשלים, או שהם

וגם הם, כמובן, ממלאים את מח העצם, מונעים את ייצור כלי הדם התקינים, לא תקינים,

ואז הם לא ממלאים את התפקידים שלהם כראוי. וכמו שאמרנו, יש לנו גם אנמיה

ותרומבוציט ופניה גם פה.

אנחנו נעבור אחר כך ללימפומות. בלימפומות, התאים שנפגעים זה הלימפוציטים,

מח העצם. מכיוון שמערכת הלימפה מגנה על כל אחד מאברי שנמצאים בקשרי הלימפה וב


הגוף, אז גם דברים נוספים יכולים להיפגע מהמחלה. בדרך כלל, זה מתחיל בקשרי

הלימפה, שמהווים חלק ממערכת הלימפה, ויש לנו בעצם שני סוגי לימפומות. לימפומות

נס. אם מסתכלים על זה מסוג הודג'קינס, שהן הפחות שכיחות, ולימפומות שאינן הודג'קי

אחוז אינן הודג'קינס, והשאר כן הודג'קינס. אנחנו נדבר הפעם 80בחלוקה אחוזית, בערך

על שניהם.

מיאלומה נפוצה, מה שקורה, ממאירות נוספת זה הנושא של מיאלומה נפוצה.

התהליך המבוקר של ייצור תאי הדם הלבנים איננו מבוקר, ואז, כתוצאה, יש לנו תאי

מה לא תקינים, שממשיכים להתחלק ללא בקרה. הם מתרבים ויוצרים תאים, פלז

שקוראים להם תאי מיאלומה. הם אלה שממלאים את מח העצם, מפריעים לייצור התקין

של תאי דם לבנים, תאי דם אדומים וטסיות. הם בדרך כלל מייצרים סוג אחד של נוגדן לא

או יש שקוראים לו גם חלבון אם. החלבון פרוטאין,-תקין בכמות גדולה. קוראים לו פרה

הזה לא יכול להילחם ביעילות בזיהומים, בדרך כלל גם גורם להפחתה של ייצור של

הנוגדנים התקינים. אחד מהסממנים הקלאסיים של מיאלומה נפוצה זה, שבגלל

ההתפשטות במח העצם ולתוך המעטפת של העצמות עצמן, אנחנו מקבלים תופעה שדומה

ת בעצמות, מבחינת גם הכאב. לגרורו

בשונה מהגידולים הסולידיים, שעוד נגיע אליהם, בערך בעוד שבועיים,

גם אנחנו מדברים הטרמינולוגיה בנושא של הטיפול בהמטואונקולוגיה, היא טיפה שונה.

על שלבי טיפול שונים. אנחנו מדברים על, זה בעמוד האחרון, טיפולי אינדוקציה, שזה

ההתחלתי, שהמטרה שלו זה להביא להפוגה. טיפול של קונסולידציה, בעצם הטיפול

שנותנים, זה דומה לטיפול המשלים שנראה בטיפולים האונקולוגיים, טיפול שנותנים

לחולים שהגיעו להפוגה, כדי להבטיח חיסול רב ככל האפשר של תאי הגידול הנסתרים.

מונע שניתן במטרה להפחית במקרים מסוימים, נוקטים בטיפול אחזקה, שהוא טיפול

סיכון לחזרה של מחלה, לאחר השגה של הפוגה מלאה. הפוגה מוגדרת כהיעלמות מלאה

של המחלה, כשהפוגה חלקית זה הפחתה של המחלה, על פי רוב, לפחות במחצית. מחלה

חוזרת מוגדרת כמחלה ממאירה, שחוזרת לאחר הפוגה. ומחלה לוצוטקומית זה מחלה

יפול. שאיננה מגיבה לט


-גם פה, אנחנו ניתקל בשני מושגים קלאסיים בתוך עולם האונקולוגיה, שזה ה

PFS וה-OS .PFS קיצור של ,progression free survival שזה הישרדות ללא התקדמות ,

, שזה בעצם ההישרדות הכוללת. אנחנו בדרך כלל os, או overall survival-מחלה. ו

רואים אותם במונחים של חציון.

, או יחס הסיכון, שזה ratio.…ד מהנתונים, גם אנחנו נחזור עליו עוד הרבה, אח

בעצם היחס בין שיעורי הסיכון של שתי זרועות המחקר, בדרך כלל. לדוגמה, אנחנו

בוחנים, מה היחס של הסיכון להתקדמות מחלה בזרוע אחת, לעומת יחס הסיכון

יותר נותן תמונה רחבה, להתקדמות המחלה בזרוע הבקרה. וזה מדד שהוא קצת

בהשוואה למדד החציון.

, אנחנו נראה כמה תוצאות, שהן קלאסיות CMLספציפית לגבי הנושא של

הוא די CMLמבחינת המדדים, והן נמדדות אחר כך, אתם תראו את זה די בהתחלה, כי

ו בהתחלה מבחינת הדיון. תגובה המטולוגית, או רמיסיה המטולוגית, שזה בעצם, כשאנחנ

מגיעים לרמיסיה המטולוגית מלאה, זה אומר שהספירה הלבנה שלנו היא תקינה.

, או חלקית, יש ירידה בספירה הלבנה, אבל לא לרמה partialכשאנחנו מדברים על

התקינה. עדיין מדובר בירידה, בהשוואה לתחילת המחקר. כשאנחנו בוחנים את התגובה,

אים שני סוגים של תגובות. תגובה אחת , אנחנו גם רוCML-כמו שאמרנו, לטיפול ה

שקורית ברמה התאית, במח העצם, שקרויה תגובה ציטוגנטית, כשיש לנו תגובה מלאה,

או תגובה מג'ורית. תגובה מלאה זה, כשאנחנו לא רואים את הכרומוזום הלא תקין במח

35-העצם. תגובה מג'ורית, כשאנחנו רואים ירידה בספירה עצמה, לערך שהוא נמוך מ

אחוז, בתאי מח העצם. תגובה מולקולארית, שהיא פחות טובה 0-אחוז, אבל עדיין גבוה מ

שלילי, או מדד אחר מולקולארי שלילי, למוטציה PCR-כ מוגדרתמתגובה ציטוגנטית,

הלא תקינה. כשאנחנו מדברים, שוב, על תגובה מג'ורית, שבה כמות החלבון שאותה אנחנו

לעומת תגובה מלאה, שבה בכלל לא מוצאים את החלבון. מודדים, הוא נמוך מאוד,


אז עד כאן, הקדמה לנושא הטרמינולוגיה, ואנחנו צריכים פשוט, כמו שאמרתי, עם

הלוקמיות, אנחנו פשוט עוברים לפי סדר מבחינת מחלות. אני אנסה להסביר, בכל אחת

תכשיר.מהן בקצרה, שוב על המחלה, וקצת על הטיפולים, ואז אנחנו נעבור ל

. יש לנו בה, השנה, שתי CLRאז המחלה הראשונה שאנחנו מדברים עליה זה

בקשות. שתיהן לחולים, שמחלתם חזרה, ואנחנו לא מדברים על קו טיפול ראשון, אלא על

קווי טיפול מתקדמים.

:דובר

איזה עמוד?

:דובר

, על אימברוביקה, או חומר פעיל איברוטיניב.865אנחנו מתחילים בעמוד

אימברוביקה או איברוטיניב, נתקלנו בשנה שעברה לראשונה, היא אף נכללה בסל לקבוצה

, mantle cell lymphoma. שנה קודם, היא כבר נכנסה לנושא של CLL-מסוימת, בנושא ה

אבל זה באזור הלימפומות, ולא ניגע בו.

גם בחולי , וכלול mantle cellסך הכול, כיום, התכשיר כלול בסל, כמו שאמרתי, ל

. dell 17pעם מחלה חוזרת. בחולים ספציפיים, תימצא מוטציה מסוג CLLלוקמיה מסוג

היא מוטציה, שבדרך כלל, מנבאת פרוגנוזה גרועה למחלה.

, לכלל החולים CLLהבקשה השנה, זה בעצם להרחיב את ההכללה בסל, פר חולי

. 17Pעם מחלה חוזרת, ולאו דווקא חולים עם מוטציה מסוג

, ממאירות המטולוגית, מאופיינת CLL. כמו שאמרתי, CLLודיברנו קצרה על

. הם Bבהתרבות ובהצטברות בדם, במח העצם וברקמות הלימפואידיות של לימפוציטים

נראים בוגרים, אבל לא בשלים, ולכן הם גם לא מתפקדים כראוי. זאת הלוקמיה

. היא מחלה בדרך כלל אוד מבוגרהשכיחה ביותר בקרב מבוגרים. מופיעה בעיקר בגיל המ

כרונית, ומתפתחת לאט, ובגלל שהיא מתקדמת בקצב יחסית איטי, קשה לזהות אותה

בשלבים המוקדמים, כשהסימנים הראשונים שלה כוללים תשישות, עייפות, חום, הזעות

ליליות, ירידה במשקל, זיהומים, דימומים, בטן נפוחה, בלוטות לימפה מוגדלות. במספר


של חולים, זה גם עובר טרנספורמציה לצורות האגרסיביות יותר, בדומה ללימפומה קטן

שנים 5אחוזים. הישרדות 0.48בדרגה של ממאירות גבוהה. סיכון באורח החיים עומד על

אחוזים. 78מאבחון המחלה, היא יחסית גבוהה, עומדת על

החולים, כל עוד כמו שאמרנו, המחלה מתקדמת בצורה מאוד איטית, ולכן בחלק מ

הם לא סימפטומטיים, אין צורך בכלל בטיפול. ברגע שרואים הגדלה של הבלוטות, של

הטחול או של הכבד, או עם לימפוציטוזיס בדם הפריפרי ומלווה בעלייה בתרומציטופניה,

מתחילים לטפל. כששני הגורמים המרכזיים שמשמשים לקביעה של המשטר הטיפולי, זה

ה והגיל. הקריוטיפ של המחל

נוטים להסתכל על המחלה עצמה, ולפצל את החולים לפי רמת התפקוד שלהם, בין

לחלוטין. אנחנו un-fit, ואלה שהם less fitאו בריאים מספיק, fit-החולים שמוגדרים כ

. less-fit-בעיקר נדבר היום על ה

btk- bruton’s tyrosineהחומר הפעיל עצמו, איברוטיניב, הוא מעכב קובלנטי של

kinase הוא מעכב הרבה תהליכים, כולל סטיגמליזציה של .ERK... קישור של ,DNA ,

תקינים, בשונה Tונדידה של תאי הגידול. אין לו אפקט רעיל על תאי CLLשגשוג של תאי

. CLLמטיפולים אחרים כנגד

היעילות שלו נבדקה במספר מחקרים, אנחנו נעבור עליהם בקצרה. המחקר

, ובו B2. במחקר פאזה אחת, 1102היה מחקר של ברוט ועמיטב, מחקר שקרוי גם הראשון

-מיליגרם פעם ביום, ו 420, ובו בעצם, נבדקו שני מינונים של אימברוטיניב, CLLחולי 85

71מיליגרם פעם ביום. המחקר הראשוני שפורסם, שמצא שיעור תגובה כולל של 840

מיליגרם. 420אחוזים, במינון של 20טוזיס, עוד אחוז. שיעור תגובה חלקית עם לימפוצי

אחוז מהחולים מצאו נורמליזציה של הספירה הלימפוציטים, או שחלה ירידה של 79-וב

אחוז מתחילת המחקר. מצאו שיפור ברמות המוגלובין, אינדיקציה לנושא של 50לפחות

. זה חולים, האנמיה, ובספירה של טסיות הדם, שוב, אינדיקציה לתרומבוציט ופניה

כמובן, שהיו עם ציטופניות בתחילת המחקר.


חודשים אחרי שהתחילו את המחקר, שיעור ההישרדות ללא התקדמות 26

אחוזים. ונתון חדש מהשנה, 83אחוזים. שיעור הישרדות כוללת על 75המחלה, עמד על

לה, על חודשים, עמד שיעור ההפוגה של ...מעבר להישרדות, ללא התקדמות מח 30לאחר

אחוזים. 68.4

משהו שלא ציינו לכם בתחילת, תחילת הדיונים. מי שיש לו את הטקסט בתוך

המחשב, יכול לראות את השינויים שקרו, בין שנה אחת לשנייה, שבכחול מסומנים

הדברים החדשים. אז מי שרוצה,

:דובר

שזה מהקו ראשון, כמובן.

:דובר

מה?

:דובר

זה אחרי ...

:דובר

ולם פה כבר אחרי טיפולים קודמים,נכון. כ

:דובר

זה חשוב להגיד.

:דובר

הייתה, שנה שעברה, נטייה לדבר גם על הנושא של הקו הראשון, זה פשוט עוד לא

אושר בארץ. זה בשלבים ..

המחקר הנוסף, ששנה שעברה כבר נפגשנו איתו, הוא מחקר רזונייט, מחקר פאזה

חולים, עם מחלה חוזרת או רפלקטורים, והשוו 391שלישית, רב מרכזי ופתוח, שבו לקחו

בין שתי זרועות. ... זה אותו אימברוטיניב, שאנחנו דנים בו היום, והשני זה ....סטנדרט

טיפולי בקו השני.

ממצאים עדכניים פורסמו בשנה שעברה, דיברנו עליהם בעל פה, אבל השנה הם

יעור ההישרדות ללא התקדמות מופיעים אצלכם כבר בתוך הטקסט עצמו, שמראים שש


אחוז בלבד עם 19אחוזים עם אימברוטיניב, לעומת 84חודשים, עמד על 12מחלה, אחרי

78אחוזים לעומת 85חודשים, עמד על 18הפורט ונומה, ושיעור הישרדות כוללת, לאחר

ור אחוזים. מצאו גם שהטיפול באימברוטיניב מלווה בשיעור גבוה יותר של חולים, עם שיפ

במדדים של איכות החיים, אז גם שיפור בשיעור התגובה, וגם כמובן שיפור באיכות

החיים. נתונים שציינו לכם בעבר, דיברו על זה, שחציון ההישרדות ללא התקדמות

.,8המחלה, לא הושג בזרוע של אימברוטיניב, לעומת

:דובר

אחוז? 78מול 85את מדברת

:דובר

מציינים, בדרך כלל, הנתונים שאנחנו מציינים לפניכם כשאין לנו מובהקות, אנחנו

הם מובהקים סטטיסטית, אלא אם אנחנו מציינים שהם לא.

:דובר

.78מול 85זה

:דובר

. גם אם זה מובהק סטטיסטית, זה לא משמעותי.78מול 85זה

:דובר

זה מה שאני מתכוונת. אני רוצה להדגיש את זה פשוט.

:דובר

ת.אז משמעות קליני

:דובר

נכון.

:דובר

אם אנחנו מדברים על חציון הישרדות ללא התקדמות מחלה, במחקר שפורסם

. זה אומר 0.22של ratio …, הראה 2014-במקור, זה המחקר שפורסם בניו אינגלנד ב

אחוז בסיכון, בהשוואה לזרוע הביקורת, שהיא האופוטורמה. גם בחציון 78ירידה של


, 0.43של hazard ratioהושג בשני זרועות המחקר, עדיין ראו ההישרדות הכוללת, שלא

אחוזים. 57-זאת אומרת, ירידה בסיכון למוות ב

:דובר

אבל מה, אני פשוט לא הבנתי, מה ...., אני לא רואה את הנתון הזה. אני רק מבינה

שיש שיפור בתגובה, אבל לא הבנתי מה התגובה.

:דובר

TFSאין

:דובר

לכן, את מסתכלת, במיוחד , אז קצת קשה להשוות. TFS-החציון ב עוד לא מופג

בהמטואונקולוגיה, שמשך הזמן הוא יחסית ארוך, המחקרים פה מפורסמים, הרבה

הוא יותר משמעותי, כי hazard ratio -פעמים לפני שמגיעים אל החציון, אז הנתון של ה

, יהיו תוצאות.Eventuallyאת כבר יכולה לראות את ההיפרדות של העקומות.

:דובר

כמה זמן היה המחקר?

:דובר

את יכולה לראות, שהתוצאות על הכליות פורסמו בדצמבר לפני כשנה. גם אז, את

ומשהו אחוזים. אז להגיע 80-, שהוא באזור הprogression .. Survivalמדברת עדיין על

לחציון, יש עוד זמן. בעזרת השם, יהיה עוד הרבה זמן.

:דובר

י הזרועות.בשת

:דובר

בשתי הזרועות.

:דובר


מה שאת אומרת, שבעצם, נגיד, נניח מדצמבר שנה שעברה ועד ...,

:דובר

-נכון, נכון. אני משערת, שבדצמבר, מדי שנה, מתכנס הכנס של ההמטולוגים, ה

American society of hematology ,או בקיצור ,ASH לכן תמיד בדצמבר, אנחנו ,

נתונים חדשים שהתפרסמו. בשונה מהאונקולוגים, שלמזלנו, מעדכנים אתכם על

מפרסמים את זה ביוני.

:דובר

..דאטה, אנחנו יודעים עוד לפני הכניסה של התרופה הזאת, כאילו, חמש שנים

הישרדות,

:דובר

נכון, מאוד גבוה. ולכן, אנחנו מאוד רחוקים משם.


:דובר

השני. . בעמודASH-לא בכנס, לא ב

:דובר

בעוקב פחות ציינו את זה, כי זה כבר לא היה רלוונטי לגבי החולים, כיוון שכבר

הכנסנו אותם פנימה. אם תרצו, אני אעדכן אתכם לגבי החולים האלה.

:דובר

זה בדיוק ההבדל שהוא חשוב.

:דובר

זה הבקשה, לא?

:דובר

זה הבקשה.

:דובר


, בדרך כלל, … 17Pבחולים שיש להם לא. כי זה כולל את הנתונים של כולם.

הנתונים פחות טובים. אז הנתונים שאתם רואים, הם משקללים גם אוכלוסייה,

שהפרוגנוזה שלה פחות טובה, והממצאים שלה פחות טובים,

:דובר

אבל מה הבקשה?

:דובר

אפשר, אם אתם רוצים, אנחנו יכולים לנקות את הנתונים,


:דובר

אנחנו רוצים לראות את התוצאות בקבוצה השנייה. ...ולכן

:דובר

אולי לא, אולי אצלם זה לא, זה משפיע.

:דובר

.. זה משפיע יותר,

:דובר

אז יכול להיות שהוא טוב לשתי הקבוצות באותה מידה.

:דובר

אז אני עוד, תנו לי להמשיך. אני אגיע לשם, אל דאגה. אם אתם מסתכלים, בסוף

שנים, בחולים שהשתתפו במחקרים שבחנו 3, גם פורסמו מעקב של 2014ובמהלך 2013

Duration of responseאחוזים. 78של overall response rateאת יעילות התכשיר, ראו

,כן הושג, שוב, כמו שאמרנו על חולים 17Pשלא הושג עדיין עבור כלל החולים, וחולים עם

25הטיפול אצלם יותר קצרים, עמד על עם פרוגנוזה יותר גרועה, בדרך כלל, משכי

לאחר progression .. Survivalחודשים, זאת אומרת, למעלה משנתיים תגובה. שיעור

אחוז בכלל 75אחוזים. 69.7שלושים חודשים, בחולים עם מחלה חוזרת, עמד על

. אתם יכולים להניח, שמתוך אלה, 17Pאחוזים בחולים עם 57-האוכלוסייה שנבדקה, ו


, אז כמובן, שבכלל האוכלוסייה, אלה שאין להם את המוטציה, 17P-אחוזים ו 57עם ש

אנחנו מדברים על שיעורים הרבה יותר גבוהים.

מה שחדש השנה, ופורסם השנה, זה מחקר הליוס, מופיע אצלכם, נדמה לי,

.5כמספר

:דובר

. 870כן,

:דובר

פול הקלאסי, גם, בקו מחקר הליוס לקח את איברוטיניב ושילב אותו עם הטי

, פנטמוסטין וריטוקסימה, לעומת לתת בנטמוסטין וריטוקסימה בלבד, רק עם השני

, חוזרת או רפלקטורים, CLLחולי 578, עם 3פלצבו. גם פה, מדובר במחקר שהוא פאזה

primary-. ה17Pשקיבלו קו טיפול קודם אחד לפחות. במחקר הזה לא היו בכלל חולי

end port הייתהprogression .. Survival ,secondary in points ,היו בטיחותoverall

response rste ,אה ,overall survival אה, כמה רניסיות היו ללא מחלה שארית, או מה ,

. ערכים המטולוגיים, סימפטומים תלויי מחלה mrd- minimal residual diseaseשנקרא,

. patient recorded outcomes-ו

Entry analysis של המחקר פורסם השנה, והראה שחציון ההישרדות ללא

חודשים 13.3, לעומת BRהתקדמות המחלה, טרם הושג בזרוע של איברוטיניב ביחד עם

. אנחנו מדברים פה בעצם על הפחתה, 0.203של HAZARD RATIO, עם BRבזרוע של

אחוזים, לעומת 82.7ללת, אחוז בסיכון להתקדמות מחלה. שיעור תגובה כו 80-של קרוב ל

כמעט. 35אחוזים. מה שיחסית מרשים מאוד, זה הנושא של שיעור התגובה המלאה, 67.8

אחוזים בזרוע של איברוטיניב, זה גם קו שני, תזכרו. BR.. .10.4אחוזים בזרוע של 2.8

חציון ההישרדות הכוללת, מה?

:דובר

ספירה הנכונה?המספרים אבסולוטית נורא נמוכים, או שאני לא ב

:דובר


אחוזים? אני לא מדברת על תגובה כוללת. 10-המטולוגיה, תגובה מעל ל

:דובר

זה מצוין.

:דובר

זה תגובה מלאה. דרמקולוגיה, כשאתה מגיע לפעמים לתגובה כוללת, יכולה להגיע

? זה יפה מאוד. 10אחוזים. אז תגובה מלאה, 10-ל

ק סטטיסטית, טרם הושג בשתי הזרועות, חציון הישרדות כוללת עדיין לא מובה

, זאת 0.628של hazard rateאבל אנחנו כבר רואים נטייה לשיפור בהישרדות הכוללת, עם

אחוזים בסיכון להתקדמות המחלה. 37אומרת, ירידה של בערך

על סמך הממצאים של המחקר, באינטר אנאליסיס הוחלט להפסיק את המחקר

הזרוע של הפלצבו, לעבור לטיפול המשולב, ולכן, למעשה, מוקדם, כדי לאפשר לחולים מ

אוטומטי. cross-over, בגלל שהיה overall survival-גם לא יהיה לנו נתונים לגבי ה

:דובר

שזה גם דבר די יוצא דופן,

:דובר

פחות שזה, אנחנו ניתקל הרבה בנושא של הגידולים הסולידיים.

גידולים הסולידיים, שהנתון הנקי והטוב, הוא בהמטואונקולוגיה, אבל בהרבה מאוד מה

, מכיוון שברוב המחקרים, מאפשרים overall-וב progression .. Survival-בדרך כלל ה

לחולים לעבור מזרוע לזרוע, ברגע שהמחלה מתקדמת, אנחנו לא כל כך יכולים לראות את

ההשפעה על ההישרדות הכוללת.

כמו שאמרנו, הוא כלול בסל לשתי .2014התכשיר עצמו רשום בארץ משנת

26במספר מרכזים בארץ. CLLהתוויות. בארץ עצמה, מבוצעים כמה .. מחקרים בחולי

במחקר.... יש גם תוכנית חמלה, שבה crossoverחולים היו חולים שעברו 4חולים, מהם

מפורטים לכם בתוך ecsclusine critirier-ו inclugenמטופלים, 75השתתפו בארץ

החומר עצמו.


:דובר

חולים? 26סליחה, כמה בארץ?

:דובר

במחקר ... 26השתתפו במחקר, בתוכנית חמלה, ועוד 75

:דובר

ויש תוצאות?

:דובר

הם עוד לא פרסמו אותם באופן רשמי.

:דובר

בעצם, אין לנו שום, אה,

:דובר

על מה? על מה אין תוצאות?

:דובר

אף אחד מהמחקרים לא נותן,

:דובר

ה לא מחקר, זה תוכנית חמלה.ז

:דובר

תוכנית חמלה, והם השתתפו בחלק מהמחקרים הבינלאומיים.

:דובר

אבל אין תוצאות בעצם. הדבר היחיד שיש זה, שאנחנו עוד לא יודעים.

:דובר

לא, המחקרים הבינלאומיים נותנים לך את התוצאות. התוכנית חמלה רק אפשרה

את הגישה של החולים לטיפול.

:רדוב

להראות שיש ניסיון עם התכשיר בארץ.


:דובר

בדיוק.

:דובר

-זה מחקרים שפורסמו בעיתונים מוכרים, עם תוצאות מאוד יפות להמטו

אונקולוגיה.

:דובר

אבל זה מחקרים שמראים שיעור ...

:דובר

לא. הם מדברים לך שמה על חציון הישרדות כוללת סטטיסטי מובהק,

:דובר

...

:דובר

שנים? 5ה לחכות עכשיו כי את רוצ

:דובר

לא, אני לא רוצה כלום. אני רק רוצה דאטה.

:דובר

הוא hazard ratio-, והhazard ratio-הדאטה מסתכמת, בשביל זה יש לך את ה

סטטיסטית מובהק.

:דובר

אין ספק, שבמדדים שמשתמשים לאונקולוגיה ולהמטואונקולוגיה, מבחינת

. Xיש לי פה הנהון מהכיוון של מאוד מרשימה בעיניי. התועלת והשיפור עם התרופה, היא

מסכימה איתי.

:דובר

כן, אונקולוגים היו מאוד שמחים לקבל כאלה מספרים.

בארץ, מדברים על זה, CLL-קצת לצטט מהניסיון פה, בארץ, בשם הקבוצה ל

, מכוון למנגנונים הביולוגיים CLL-שאיברוטיניב הוא צעד חשוב קדימה בטיפול ב


עומדים בייסודה של המחלה. איברוטיניב, כתכשיר .. בודד, יכול להביא לשיעורי תגובה ה

גבוהים ו.. למחלה חוזרת .., אשר קיבלו מספר טיפולים קודמים, ובאלו בעלי מאפיינים

. ההפוגות בדרך כלל מתמשכות עם רעילות סבילה. 17Pשל סיכון גבוה, לרבות חסר של

וקיימות אפשרויות טיפול מעטות עבור קבוצה זו של תוצאות אלה מעודדות, מאחר

מטופלים.

זו מופיעה כאחת מהאופציות הטיפוליות לטיפול, 2012-צריך לציין, שכבר ב

. 2012-ב BLOOD-בסקירה של תמר תדמור ואהרון פוליאק, שפורסמה ב

רגולטורי בעולם, התכשיר עצמו רשום בארצות הברית משנת ססטאטומבחינת

שום במדינות האיחוד האירופאי, כשהשיווק עצמו התחיל לפני בדיוק שנה, , ור2014

גם. 2014אוקטובר

מבחינת ההנחיות הקליניות, שכחתי לציין את זה בתחילת דבריי, זה פשוט מופיע

אחר כך, בחלק של הגידולים הסולידיים, ההנחיות הקליניות, שאנחנו בדרך כלל

מופיע כסטנדרט טיפולי, הם ממספר גורמים: מתבססים עליהם, כדי לבדוק אם משהו

, שזה הגוף בארצות הברית, שמאגד מספר .. סרטן שמוציאים הנחיות NCCM-אחד, זה ה

אחת לכמה זמן, בעיקר בגידולים הסולידיים, אבל גם בנושא של הממאירויות

-, הESMO-ההמטולוגיות. ואנחנו משתמשים בהנחיות שמוציא הגוף האירופאי, ה

European society of medical oncologyבמידה ואסקו, הגוף האמריקאי, שזה ה .-

American society of .. Oncology ,מוציאים הנחיות, גם אותם אנחנו מצטטים

ולעיתים, אנחנו גם מוצאים הנחיות פרטניות, פר מדינה.

:דובר

ם שמדברים, הא , שהם גוף אבלguide lines-, הNCCM-אפשר רק להגיד לך, ב

, faze 3 data אפשר לתת את התרופה או לא. כאילו, זה השיקולים שלהם. ברגע שיש לך

,category…-.. סיגניפיקנטי, זה ייכנס גם ל case 3 data-אז זה ייכנס, אם ה

:דובר

נכון,


:דובר

תועלת.-בסדר? הם לא לוקחים בחשבון עלות

:דובר

גמה, בימינו, כן מדרגים את תועלת לא נכנסים, אבל כן, לדו-לא, שיקולי עלות

העדיפות, לעיתים הם נותנים עדיפות לטכנולוגיות יותר .., אשר הוכיחו יעילות גבוהה

יותר בהשוואה לאחרות. לעיתים, הם גם, ברגע שהתכשיר, אפילו לא רשום בארצות

הברית, לעיתים הם כן יתייחסו אליו, ולעיתים לא.

הנחיות החדשות שפורסמו, זה מופיע וה NCCM-צריך לציין, ספציפית לנושא ה

כאופציה מועדפת ראשונה, קטגוריה אחת לטיפול במחלה חוזרת רפלקטורים, בכל צורות

... מופיע, אתם יכולים לראות את 17q, וגם 17P, ללא הבדל level qהמחלה, ללא הבדל

זה בתוך החומר עצמו. מה שהשתנה, באמת, זה שזה הפך להיות קטגוריה אחת בשנה

אחרונה, מה שזה לא היה בשנה שעברה, זאת אומרת, שזה קיבל עדיפות מבחינת סדרי ה

עדיפויות.

ההנחיות החדשות של .. פורסמו השנה, שנה שעברה פשוט לא היו עדכניות. מופיע

שם כהמלצה לחולים במחלה חוזרת או רפלקטורים, הנחיות נוספות פירטנו לכם

בעבר....ההנחיות ה...

ציבורי, זה לא מופיע אצלכם בתוך הטקסט עצמו, כי עודכנו על מבחינת מימון

הנושא הזה רק אתמול, אבל המימון הציבורי, לגבי המחלה, ספציפית להתוויה הזאתי,

ניתן כבר במדינות אוסטריה, בלגיה, בריטניה, גרמניה, דנמרק, הולנד, הונגריה, יוון,

יץ ושוודיה., נורבגיה, סלובניה, צ'כיה, רוסיה, שוולוקסמבורג

מבחינת העדיפויות של המומחים, השנה דורג במקום הראשון, על ידי המומחים,

הארגון הישראלי להמטולוגיה. הם דירגו אותו במקום הראשון, ספציפית כקו שלישי,

לחולים, שהמחלה שלהם חוזרת תוך פחות משנה, מסיום הטיפול האחרון, שזה בדרך כלל,

, שבהם, בדרך כלל, נהוג לטפל, כי הפרוגנוזה שלהם פחות early relapses-מה שנקרא ה

טובה. אם נתרגם את החלק של הנימוקים שלהם לעברית, מה שהם ממליצים זה לכלל

החולים, כקו שלישי. לחולים עם פגיעה חמורה בתפקוד הכלייתי, או עם קונטרה


לו כקו ראשון. , אפי53, או 17Pאינדיקציה ל..... כקו שני. חולים עם מוטציות מסוג

, שזה הכי FCR, אחרי early relapsesולחולים עם מחלה שחזרה במהירות, מה שהגדרתי

אימונו תרפיה קלאסי, גם כקו שני.

שנה שעברה, מזכירה לכם, היה מדורג בקו, שוב, מקום ראשון. ולפני שנתיים, ...

:דובר

אוקי, בואו נפתח לדיון.

:דובר

טוב,

:דובר

Xדד רק את הרציונאל, שהיה להכניס את זה רק למוטציה, בשנה , את יכולה לח

שעברה?

:דובר

טוב, אנחנו לא נוגעים בכסף, כמו שאנחנו בדרך כלל אומרים, אבל העלויות של

התרופה הזו אינם זולות, ושנה שעברה, כיוון שהבנו שהאימפקט הכלכלי של התרופה,

ת, היה גבוה מדי, באנו ואמרנו, בואו להכליל אותה לקו שני, לכלל החולים עם מחלה חוזר

ננסה לפחות לחדד לקבוצה, שבה אנחנו יודעים, שהפרוגנוזה פחות טובה, ולכן הם זקוקים

לטיפול עוד קודם, לפני החולים האחרים, שיכולים, לדוגמה, לקבל איזשהו טיפול אחר

גם שהוועדה נתנה, היה, במקור, הכוונה והדירוג ןההיגיובינתיים, בקו השני. אבל בפירוש,

היה כוללני, וכשהיה צורך, בסופו של דבר, לעשות התאמה לתקציב, אז הלכו לתקציב

ומשהו אחוזים מכלל החולים. 20, שמהווים בערך 17pהיותר מצומצם לחולים עם

:דובר

טוב, זה גם ההליוס, למעשה, שרק אז התפרסם, הוא באמת לא כולל את החולים

ד באוכלוסייה הזו, אבל זה מראה גם את השינוי. למרות ששוב, . זה ממש מתמק17pעם ה

אני מסתכלת, עדיין אין נתונים על הלא סיגניפיקנטים.....לגבי ההישרדות הכוללת, כן?

אין, בין הקבוצות, ..תגובה מלא יש הבדל, אבל בהישרדות, אה, .... עדיין, זה מאוד

קד בקבוצה, שאותה רוצים להכליל.מרשים, אני מוכרחה לומר, אבל שוב, זה באמת מתמ


:דובר

נכון.

:דובר

אוקי.

:דובר

מה הדעות?

:דובר

מינוס. 9

:דובר

למה המינוס?

:דובר

וכו', וזה גם cross overתראי, בכל זאת, אם מסתכלים על הישרדות, אני מבינה

כאבסטרקט, לפי דעתי, היה מפורסם,

:דובר

כן,

:דובר

, זה ייכנס למעלה, אין סיבה שלא, Oncology 2015..לא כמאמר. יהיה מאמר ..

?A9זה יעבור לדבר הבא. להגיד שזה

:דובר

.A9-ל A89זה על הגבול בין

:דובר

עוד דעות?

:דובר

למה אנחנו לא מבחינים בין זה, לבין התרופה ..., שבה, פחות או יותר, אינדיקציות

?A89והשני יקבל A9דומות? מה יקרה, הראשון יקבל


:דובר

....Evidence.בוא נשמע ,

:דובר

זה לא אותו מנגנון, זה לא אותה יעילות.

:דובר

דווקא יש פה מחקר שנראה אפילו יותר מרשים, של ה..,

:דובר

לא, צריך לדבר עליהם, שנבין איך,

:דובר

אוקי, נגיע לשני. נראה קודם את זה.

:דובר

לדרג אותם, כשהם מבינים מה,

:דובר

אוקי,

:וברד

,A9-כרגע יש הצעה ל

:דובר

A89,

:דובר

,evidence ,A89-בהתייחס ל

:דובר

גם לא יהיה פה יותר, אה, בגלל שהם החליפו את זרועות המחקר, גם לא יהיה....

:דובר

A89 .ונדון בסיבוב הבא

:דובר


אנחנו דנים על זה, שזה חולים בלי מוטציה, אבל מוגבל לקו שלישי למחלה חוזרת,

הדברים ביחד.שני

:דובר

חודש, מסיום טיפול 12-נכון. קו שלישי בחולים, שמחלתם נשנתה תוך פחות מ

אחרון.

:דובר

כן, טוב.

:דובר

או שלא מגיבים ל.., שזה לא מעט אחוזים ב...

:דובר

אוקי.

:דובר

אוקי. טוב, התרופה הבאה היא אידלליסיב, השם המסחרי שלה זה זיידליג,

:דובר

עמוד?

:ברדו

. 889עמוד

:דובר

, מדברת על מתן של התכשיר CLL-ספציפית, ההתוויה של ה, כל הנושא של ה

הזה, בשילוב עם ריטוקסימה, אותה מטריה שדיברנו עליה כבר כמה פעמים, במהלך

הדיונים. מיועדת לטיפול במבוגרים, שקיבלו קו טיפול קודם אחד לפחות, או כקו טיפול

, וחולים שלא יכולים לקבל כימותרפיה.tp53, או 17p-ה בראשון בחולים עם מוטצי

מדברים defiantlyועל החולים פה. אנחנו CLLכבר דיברנו איתכם על הנושא של

, הידראליסיים, לפחות מבחינת מנגנון, יחסית חדש, מעכב less fit-על חולים, שמוגדרים כ

זו משפחה שלמה של אנזימים, בריאים וממאירים. Pקיילנדה, שמבוטא בתאי pi3.. מסוג


תאית, החיים על מגוון פעילויות תאיות, לרבות גדילה, -פועלים בסיגנליזציה תוך

התמיימות, הישרדות, שגשוג, נדידה והמטבוליזם.

-אקראי, פלוס מינוס, מבוקר ב.. רב 3יעילות של הטיפול נבדקה במחקר פאזה

חודשים 24דרה כחוזרת בתוך , כשהמחלה הוגCLLחולי 220-מרכזי בבינלאומי, ב

מהטיפול האחרון, שלא יכלו לקבל כימותרפיה סטנדרטית, בשל אחת מהסיבות הבאות:

או בגלל שהם סבלו מאינותרופניה, שזה ספירה לבנה מאוד נמוכה, קשה, או תרומבוציט

ופניה קשה, שנגרמו כתוצאה מאינירוטוקסימוס, זאת אומרת, רעילות למח העצם

ות טיפולים קודמים. זו אחת מהבעיות, שבדרך כלל, כימותרפיה גורמת מצטברת, בעקב

, זה אינדיקציה לפגיעה בתפקוד מיליליטר לדקה 60-להם. פינוי קריאטיני נמוך מ

, שבעצם מהווה מדד לתחלואה נלווית comorbidity … scoreתי, וציון סיר, סיר זה הכליי

. זאת אומרת, חולים, שמצבם CLL-ל , על רקע מחלות שהן לא קשורות6-בערך של מעל ל

הבריאותי לא מאפשר להם לקבל טיפול אחר. המטרה הייתה לבדוק את היעילות של

אידילליסיב בשילוב עם רותוקסימה, בהשוואה לרותוקסימה בלבד, השאירו עם פלצבו,

בחולים, כמו שאמרנו, שהם לא יכולים לקבל טיפולים אחרים.

קדמות של המחלה, הם יכלו לעבור למחקר אחר, שבו גם פה, ברגע שחולים חוו הת

, ובזרוע שקיבלה crossoverהם קיבלו את האידילליסיב. אז גם כאן, היה לנו, למעשה,

אידילליסיב, אם הייתה התקדמות, הם יכלו לקבל מינון כפול.

מבחינת ממצאי המחקר, גם כאן, עדיין לא הגיעו לחציון הישרדות ללא התקדמות

חודשים. אנחנו מדברים על 5.5רוע המשולבת. בזרוע עם הפלצבו, זה עמד על מחלה, בז

hazard ratio אחוז בסיכון להתקדמות או מוות מהמחלה. אתם 85, ירידה של 0.15של

יכולים לראות, שהיעילות נשמרה בכל תתי הקבוצות שנבדקו, עם מוטציות ובלי מוטציות.

דומה לכולם. שיעור הישרדות ללא hazard ratioזאת אומרת, היעילות זהה בכולם, עם

93שבועות, זאת אומרת, קצת פחות מחצי שנה, עמד על 24התקדמות מחלה אחרי

אחוזים בזרוע של רתוקסימה. שיעור הישרדות כוללת, 46אחוזים באידילליסיב, לעומת


תגובה כולל, . שיעור 0.28של hazard ratioאחוז, עם 80אחוז לעומת 92חודשים, 12אחרי

אחוזים. 13אחוז לעומת 81

אחוזים 33אחוז בממצאים, בבלוטות הלימפה. 50לפחות חוו בדקו גם כמה חולים

40אחוזים. כששיעור תופעות הלוואי הוא די דומה. זאת אומרת, ש.. החמורות, 4לעומת

יי אחוז. זאת אומרת, שהתוספת של אידילליסיב לא פוגעת באיכות ח 35אחוז לעומת

החולים, מבחינת תופעות הלוואי.

עדכון הנתונים האלה מופיע בעלון לרופא, שאושר באירופה, עוד לא פורסם

6.5לעומת 19.4במאמרים, ושמה כבר מצאו חציון הישרדות ללא התקדמות מחלה,

-נשאר אותו הדבר. שיעור התגובה הכולל די דומה למה שראו. ה hazard ratio-חודשים, ה

odds ratio זה פי כמה, הייתה יותר תגובה בזרוע אחת לעומת אחרת, וחציון ההישרדות

-, עלה ל0.28טיפה עלה, הוא היה hazard ratio-חודשים ה 20.8הכוללת עדיין לא הושג.

0.34 .

מחקר נוסף, שבחן את היעילות של הוספת אידילליסיב לאופוטנומה, ואם זה

אותו במחקר רזונייט לגבי בוטינין, כשבמחקר מזכיר לכם, זה אותו אופוטונומה שראינו

של רזונייט, זה היה ברוטיניב לעומת אופוטונומה, ובמחקר הזה, זה הוספה של

אידילליסיב לאופוטונומה, לעומת אופוטונומה בלבד. כך שאנחנו לא יכולים לנטרל פה את

ת ללא ההשפעה גם של הפוטונומה בפנים. אבל אם אנחנו מסתכלים, חציון ההישרדו

75חודשים. שיעור תגובה כולל על 8חודשים, לעומת 16.3התקדמות המחלה, עמד על

אחוז 20אחוזים, ושיעור הפסקות טיפול יחסית נמוך בהשוואה, מחצית, 18אחוז, לעומת

אחוזים. לא הייתה הרבה תגובה מלאה, בעיקר מדברים על תגובה חלקית 39לעומת

במחלה יציבה.

, technology assessment ,htaתועלת, יש -בינלאומיים לגבי עלות מבחינת נתונים

, שהם ממליצים. זה לא מופיע לכם 2015סליחה, של הרשות הבריטית, מנייס, מאוקטובר

בחומר, כי זה פורסם כבר אחרי שהוצאנו את החומר עצמו. כך גם לגבי הסקוטים,

. cost effectivenessשהמליצו על הכללתו מבחינת


שיר עצמו מצוי בארץ בהליכי רישום. עבר וועדה מייעצת לרישום לפני התכ

, עוד נדבר עליה, מחקר הלימפהחודשיים. בארץ, משתתפים שני מחקרים, שהם לנושא של

חולים במחקר אחד, 8, ומספר .. רפואיים. סך הכול, אנחנו מדברים על 125ומחקר 124

חולים עם 50כנית חמלה עבור ועוד חולה במחקר אחר. אמורה להתחיל בארץ תו

. הקריטריונים להכללה הם בהתאם ל.. שמבוקשות CLLחולים עם 50לימפומה, ועוד

להכללה בארץ.

, מכתב שהעברנו לכם לפני מספר, אתמול: CLL-אם נצטט את החוג הישראלי ל

עם מחלה CLLלדעתנו, קיימת חשיבות שתרופה זו תיכלל במסגרת הסל, לטיפול בחולי

ין ת או עמידה, בעיקר בחולים עם שינויים כרומוזומליים. לאור שהטיפול באיבוטיננשני

אושר בסל התרופות, והוא נחשב כבעל פרופיל בטיחותי טוב יותר, הצורך הקיים ללא

מענה בסל, הוא כולל בין היתר חולים, שלא מתאימים לטיפול באיברוטיניב, כגון מחלות

הזכירכם, התרופה הזאת נבדקה רק בחולים עם רקע ואינטראקציה בין תרופתית. ל

מחלות רקע, אי סבילות לאיברוטיניב, או כישלון של הטיפול באיברוטיניב.

, במדינות האיחוד האירופאי 2014בעולם, התכשיר רשום, בארצות הברית מיולי

כאופציה לטיפול במחלה חוזרת או NCCM-. מופיע בהנחיות של ה2014נרשמו גם ביולי

ורים, בכל צורות המחלה. כך גם מבחינת ההנחיות האירופאיות, מופיעות גם רפלקט

בהנחיות שלהם. ממומן ציבורית במספר מדינות בעולם: אוסטריה, איטליה, אנגליה,

גרמניה, דנמרק, הולנד, לוקסמבורג, סקוטלנד, צרפת, שוודיה ושוויץ.

לם, סליחה, מבחינת יש לציין, שמבחינת, בעודיברנו על ההמלצות של המומחים.

ההמלצה של האיגוד הישראלי , השנה, להמטולוגיה, דירג בסך הכול, בתוך התחום

זיידליג.., תרופות מתוך מגוון רחב של תרופות, שהם קיבלו לדרג. 11ההמטואונקולוגי,

בהתוויה הזאת, וגם בהתוויה השנייה, הם לא דירגו בעדיפות גבוהה.

:דובר

אוקי,

:דובר

זהו.


:ברדו

בואו נפתח לדיון.

:דובר

..גם המחקרים מאוד לא ורודים, והם...חלק מהם גם רק פורסמו כ..., קצת

לחכות, וגם מה שמעניין כאן, כאילו, הבחירה שלהם של הדברים. אז הם בוחרים, כאילו,

..... זה גם קצת, אה, כאילו, single agentריטוקסימה כמעט לא .. אותו, כאילו, זה

שלהם, של הזרועות ביקורת, כאילו, .. שאלה כאן. לי זה מה שבולט. התגובות הן הבחירה

יפות, השאלה, עוד הפעם, זה גם קצת חוזר ל.., מה התגובות האלה, מה הן מתורגמות,

במחלה שהיא יחסית איטית בפרוגנוזה של ה.., מה ההשלכות של תגובות מאוד יפות.

:דובר

שנים. לי זה נראה, גם, בכלל, אני חושבת ש.. רק נדע עוד כמה

:דובר

אז איך את מדרגת את זה?

:דובר

...יש קבוצה של שיעור הישרדות, שלא היה לנו בקודם...,

:דובר

, Agentכאן? כאילו, זרוע ביקורת היא נותנת ...ממד... אבל מה זה זרוע ביקורת

גבוהה מבחינת,, אבל לא, כאילו, בעדיפות standard of careאה, זה לא, זה לא, זה

:דובר

כן, אבל עדיין יש תוצאה מאוד מרשימה.


:דובר

מה הייתה השוואה אפקטיבית מבחינתך למה?

:דובר

אני חושב, שהשוואה צריכה לחכות זמן, זה מה שהיא,

:דובר


כן, ועוד הפעם, אנחנו רואים שני מחקרים שבדקו .. עוד כזרוע ביקורת,

:דובר

א הכי מתאימה, זה מה שאנחנו,לא מתאימה, ל

:דובר

מדובר פה בקבוצת חולים, שמראש לא יכולה, התוו מראש את הטיפול לחולים

, שזה הקלאסי, או בינתמוסטין ריתוק FCR-הקשים, אלה שלא יכולים לקבל את ה

סימה, גם את זה הם לא נתנו. נתנו גם רטוקסימה, שזה באמת אופציה שנותנים רק

אתה לא יכול לתת להם שום דבר אחר.לחולים, שבאמת

:דובר

כן, יש פה איזה,

:דובר

אז מראש, יש פה הטיה של קבוצה מסוימת קטנה עוד יחסית, וגם, אני מצטערת,

הוא זהה hazard ratio-אני מצטערת שאני חוזרת על הנתונים ש..., חוזק העדויות וה

לחלוטין בין שתי ה,

:דובר

וב, אבל אולי זה מוטה, כי המחקר, כמו ש,אפילו שזה נראה פה יותר ט

:דובר

זה די דומה, 0.2לעומת 0.15


:דובר

כי החולים האלה הם חולים קשים, שפשוט מתקדמים יותר מהר. אז הממצאים

, ואם יש מובהקות סטטיסטית, אז hazard ratio-שלהם יותר ..., אבל שוב, תסתכלו על ה

ידה. אני אולי לא הבהרתי את עצמי מספיק טוב. כשאין העדויות חזקות באותה מ

מובהקות סטטיסטית, אנחנו מציינים אותה. כשיש מובהקות סטטיסטית, זה מובן מאליו.

, זה נתונים 0.2של בערך hazard ratioולכן, אם אנחנו מציינים על האימברוטינים, שיש לו


, אנחנו נהיה מאושרים. 0.6מאוד יפים. באונקולוגיה סולידית, אם אנחנו נראה

. 0.8, 0.7-בדרך כלל, נראה בסביבות ה

:דובר

שבועות, זה אחוז 24-אבל עדיין, ..ההישרדות, אז אפשר לראות שהנתונים פה ל

מאוד,

:דובר

theשם את מדברת על מחקרים שהולכים שבועות אבל, זה בדיוק הנקודה. 24זה

long mile כאילו ,long distanceר לחלוטין, היית יכולה לבחון את הדברים , אז ברו

האלה, אבל הם לא רלוונטיים בדרך כלל בהמטואונקולוגיה, לדבר על משכי טיפול של חצי

, CLA-שנה, זה בדרך כלל לא רלוונטי, כי את תופסת אותם למשך כמה שנים.במיוחד ב

ים, את לא אחוז 78ציינה גם קודם, הישרדות לחמש שנים של Xשכמו שציינו, ודוקטור

מדברת על המספרים האלה, שאת רגילה לראות באונקולוגיה הסולידית, שבאמת מדברת

על דברים שהם משכי טיפול יותר קצרים, וגם תמותה שהיא הרבה יותר מהירה.

:דובר

לא, זה ברור לגמרי, אבל עדיין, כשמסתכלים כאן באופן השוואתי, לגבי אותה

אוכלוסייה, ומסתכלים על,

:דובר

זה לא אותה אוכלוסייה, אבל. את משווה בין שתי אוכלוסיות שונות. שם היא

מאשר זאת. fitאוכלוסייה הרבה יותר

:דובר

אני אומרת, שמה יש לחץ, קיבלתי את התשובות, אני לא מתווכחת. לגבי השאלה

, זה בסדר גמור.OSלמה אין נתוני

:דובר


-ב PFSין, זה הכול. אבל נתונים של , הם פשוט לא ברמת חציון עדיPFSיש נתוני

hazard ratio זה הנתונים שלPFS .

:דובר

כי זה,אוקי, בואי נניח את זה רגע בצד, בסדר?

:דובר

רשויות בריאות גדולות ממני לוקחות את זה בתור מדד, כדי לרשום. הן לא מחכות

שאנשים ימותו, כדי לרשום תכשירים ...,

:דובר

עכשיו אני אומרת, פה, אבל כן יש תוצאה, והתוצאה היא ..הנחנו את זה בצד.

מאוד מרשימה. אלא אם אתם אומרים שהתוצאה לא טובה,

:דובר

אני לא אומרת שהתוצאה לא מרשימה,

:דובר

ןבעירבוהתוצאה היא יפה מאוד, אבל הכותרת .., צריך לראות אותה, כאילו,

וש, והם לא השוו אליהם.אחרים, שהם יותר בשימ comparativesמוגבל, כי יש

:דובר

?standard of care-, את אומרת, הוא לא כנגד הcompetitive-ה


:דובר

. Xטוב, בוא נשמע עוד דעות.

:דובר

אמרה, אי אפשר X-אני לא יודעת, אני מסתכלת על האימפרוביקה קודם, כמו ש

, ולא יהיה קרוב head to headן פה להפריד לגמרי בין הדברים פה, כן? בסופו של דבר, אי

, וכשהם מדברים בסוף ובסיכום, הם מדברים, שאם אלה שנחשבו head to headלוודאי

לאימפרוביקה, אז זה אולי יהיה המקום, שיהיה אפשר להוסיף את התרופה הזאת. אז


הי צורה של חבילה אחת. אם אנחנו נתנו אני, אה, אין ברירה, נצטרך לכלול את זה כאיזוש

פלוס, כי זה לא הוכיח שיש לו איזשהו יתרון 8מינוס, אז זה אולי יכול להיות 9להוא

אמיתי, כשאנחנו מסתכלים על התמונה הקודמת.

:דובר

Xמה ש ,-X אומרת, שזה טיפה רגע מוקדם, מהסיבה שגם מחוץ למאמר, פורסם

רק האבסטרקט?

:דובר

ה.אני מסכימ

:דובר

קודם. base lineאו שהוא פחות

:דובר

? מתישהו זה ייכנס, השאלה היא,A8-זאת אומרת, יש הצעה ל

:דובר

דרך אגב, כדאי לבחון, אם זה לא יותר יקר מהאימפרוטיניב, אז אולי לא מתאים

כחלופה,

:דובר

לא, זה לא אותה עדות. זה בכלל שתי תרופות שונות לחלוטין. לזה אני לא

מסכימה. זה ניתן בצורה לגמרי שונה, זה לא אותו מנגנון, אין לזה אותו ייחוד של עדויות.

זה משהו אחר.

:דובר

A8 אוA8?+

:דובר

זה לא קיבל דירוג של האיגוד,

:דובר

. A8אז


:דובר

זה חדש מדי.

:דובר

A8 .

:דובר

, די מרשימות, תראה, יש לזה עדויות, אי אפשר להגיד שזה לא עוזר בכלל. על פניו

אני מוכרחה לומר,


:דובר

טוב, התכשיר הבא.

:דובר

, כשהתכשיר הראשון הוא ברוסוליב או CML-ל CLL-טוב, אז אנחנו עוברים מ

, מחלה ממאירה המטולוגית, נובעת ממוטציה שפוגעת בתאי הגזע CMLאה, בוסוטיניב.

מאוד קריטיים מבחינת הפרוגנוזה, יש לה שלושה שלבים עיקריים, שההמטופואתיים.

10-בכל שלב ושלב. השלב הכרוני, שבעבר היה נמשך מספר שנים, ובימינו, כבר עובר את ה

אחוז מהחולים מאובחנים בשלב הזה, זה שלב 90-שנים עם הטיפולים הקיימים, כש

תשעה חודשים, מתעקם במספרים עולים של -שנמשך כשלושה acceleratedשמתקדם, או

ם הימאלואידים לא בשלים. ובשלב בלאסטי, שהוא נמשך זמן קצר יחסית, מתאפיין תאי

אחוז בלאסטי בספירת תאי הדם הלבנים, ו/או במח העצם. 30-ברמות של יותר מ

בדרך כלל, חציון ההישרדות בשלב הזה הוא מאוד קצר, פחות מארבעה חודשים,

הסיבה העיקרית למוות, בשלב כשהוא נובע בעיקר מזיהומים ודימומים, שגורמים את

הזה.

של תנורמאליו-הציטוגנית השכיחה ביותר במחלה, זה אב תנורמאליו-האב

.... q-34/q-11-ו T-9 ,22כרומוזום פילדלפיה, וזה נובע מטרנספורמציה הדדית של

והוא זה שאחר כך סופרים, בסופו של דבר, כדי לבדוק את היעילות bcr-ableשקוראים לו


ל. זה גן שגורם לשני תעתיקים, אחד מינורי, אחד מג'ורי. שניהם גורמים של הטיפו

להגברת פעילות של אנזים, שקרוי טירוזין .., שיש לו תפקיד מכריע בטרנספורמציה

הלוקמית.

הטיפול המרפא היחיד במחלה הוא השתלה של מח עצם אלוגינאית. מבחינה

שפיתחו את הימטאנין לפני מספר תרופתית, הטיפול האלטרנטיבי להשתלת מח עצם, עד

שנים, נעשה על ידי אינטרפרון אלפא, או בשילוב עם סיטארבין.

הגיע אימטיניב, או בשמו המסחרי גליבק. פעם ראשונה, 2000-בתחילת שנות ה

שפתאום ראו שיעורי תגובה גבוהים, שגם נמשכו לאורך זמן. אימטיניב, אנחנו רואים

החולים, לאורך זמן. זה לוקח רק יותר זמן להגיע לשם. אחוז מ 97שיעור תגובות של

מרבית החולים שהגיבו, היו חווים חזרה של המחלה, ואז עברו לטיפולים היותר

. אנחנו מדברים בוסוטיניב, שזה אנילוטינין והTTIמתקדמים, הדור השני של המעכבי

.. מהדור היותר כבי עכשיו על הוויסות ינים, ואחרי זה נדבר גם על הפונאתינים, שהם מע

מתקדם.

PCRבוסוטיניב, כמו שדיברנו על קודמיו, גם הוא מעכב של אותו טירוזין קינאז

ABLE ובכך הוא מדכא את ההתרבות של תאי הגידול. היעילות שלו נבדקה במספר ,

. היו בה 200מחקרים, כשהמחקר הרלוונטי שאנחנו נדבר עליו, הוא מחקר שקרוי מחקר

ם. קוהורט של חולים עם שלב כרוני כקו שני, חלקם אסיסטנטים וחלקם מספר קוהורטי

אינטולרנטים לאימטיניב. קוהורט בקו שלישי של חולים כרוניים, שעמידים או

בוסוטיניב, וחלקם עמידים ו/או אינטולרנטים ל.... היו פה, עד עכשיו אינטולרנטים ל

-וקוהורוט לגבי ה accelerated fazeספרתי שישה קוהרנטים. בנוסף, היה קוהורט לגבי

blast faze .

אז אם אנחנו מסתכלים כקו שני, בחולים הכרוניים, זה שלב א' אצלכם מופיע,

, FCYRהיה שיעור חולים, שהשיגו primary end point-חולים, כשה 288, 2, 1פאזה

ן אותו , עוד רגע נצייsecondary end point-. וה24תגובה ציטוגנטית מג'ורית בשבוע

אחוז מהחולים משיגים 31שבועות, אנחנו רואים 24. לאחר CCYR-בהמשך, זה ה


MCYR עמדה 24שבועות. תגובה ציטוגנטית בשבוע 12. חציון הזמן להגעה אליו עמד על

אחוזים עם אי סבילות לאימטיניב. 25-אחוזים, בחולים שהיו עמידים לאימטיניב, ו 24על

אחוזים 53אחוזים לתגובה המטולוגית מלאה. 86ר הגיעו ואחרי מעקב של שנתיים, כב

אחוזים הגיעו לתגובה ציטוגנטית מלאה. לאחר שנה, 41-לתגובה מג'ורית ציטוגנטית, ו

אחוזים. שיעור הישרדות כוללת 91שיעור הישרדות ללא התקדמות במחלה, עמד על מעל

overall-אחוז, ו 81-וב לשל קר PFSאחוזים. ולאחר שנתיים, אנחנו מדברים על 97על

survival 59אחוזים בתגובה המטולוגית מלאה, 86שנים, 4. אחרי מעקב של 90.6על

אחוזים עם תגובה ציטוגנטית מלאה. דווח גם על 49-אחוזים תגובה ציטוגנטית מג'ורית, ו

שיפורים מובהקים ומשמעותיים קליניים באיכות חיי המטופלים.

חולים, שקיבלו טיפול קודם באימטיניב, 118, 2-ו 1פאזה כקו טיפולי שלישי, גם

חודשים, תגובה מג'ורית 36ואחרי זה קיבלו וסטיניב או אילוטיניב. אחרי מעקב של

אחוז מהחולים, 31-אחוז מהחולים, תגובה ציטוגנטית מלאה בקרוב ל 39-ציטוגנטית ב

אחוזים. 73-ותגובה המטולוגית מלאה ב

חולים, שהיו 140, אנחנו מדברים על advanced faze-, המבחינת השלב המתקדם

אחד קודם. תגובה המטולוגית TKI, שקיבלו לפחות blast fazeוגם accelerated fazeגם

. וחציון blast faze-אחוזים ב 28-ו accelerated-אחוזים ב 55, עמדה על 48כוללת בשבוע

, שזה בערך שנה וחצי, IPעות בחולי שבו 73משך התגובה המג'ורית הציטו גנטית עמד על

. blast fazeלעומת קצת יותר מחצי שנה בחולים עם

יש לכם סיכום של המחקרים בטבלה, כי אנחנו מדברים, בסופו של דבר, על הרבה

נתונים, אבל באופן כללי, אם אנחנו מסתכלים, כרוניים שקיבלו טיפול קודם אחד, אנחנו

progression freeאחוז 81-אחוז, ו 91לאחר שנתיים, של overall survivalמדברים על

survival אחוז 75לאחר שנתיים. אלה שקיבלו את זה כקו שלישי, קצת פחות, עם

progression free survivalאחוזים 84-, וoverall survivalוהחולים עם ה .-advanced

faze וה-blast faze עם פרוגנוזות יחסית , כיוון שאנחנו מדברים מראש על חולים


76-ו progression free survivalאחוזים 65מצומצמות, אז הנתונים הם לגבי אחרי שנה.

blast-אחרי שנה ב progression freeאחוזים 14-, וadvance-ב overall survivalאחוזים

fazeאחוזים ב 44-, ו-overall survival .

ים לו מחקר בלה. הוא מדבר על כיום, רץ מחקר פאזה שלישית, מחקר שקורא

חולים מאובחנים חדשים, כפי שהבנתם, המחקרים שציטטתי, היו לגבי חולים שקיבלו

טיפול קודם, ושמה עושים השוואה לאימטיניב בקו הטיפולי הראשון. זה עוד רץ.

NICE לא המליצו על ההכללה של התכשיר. הסקוטים, 2013, באוקטובר

, בהערכה מחודשת, הם כן המליצו. זה 2015ו. השנה, בינואר , לא המליצ2013באוקטובר

שהוצעה פנימה. אז החומר הזה חדש אצלכם, בתוך החומר .. patient accessבעקבות

עצמו. לגבי זה, המספרים הם מדויקים, והם לא מתפרסמים בגלל חיסיון נתונים.

:דובר

Patient access skin ,זה הסכם עם החברה

:דובר

התכשיר עצמו רשום די עם החברות, שהם לא מפרסמים את המחיר. הסכם סו

3, אותו מחקר פאזה 3, אמור להתחיל מחקר פאזה 2015. במהלך 2014בישראל משנת

חולים. בארץ צפויים להשתתף שלושה מרכזים, 530שדיברנו עליו, עם צפי .. גלובאלי של

X ,X ו-X .

טיפול חמלה בתכשיר, אחרי שהם , היו חמישה חולים שקיבלו2015נכון למרץ

חולים במסגרת 236נכשלו בקווי טיפול קודמים. שלושה מרכזים השתתפו. סך הכול, היו

. קריטריונים זהים לקריטריונים שנהוגים בישראל, 2006-תוכנית חמלה, שהתחילה כבר ב

יש לכם קריטריונים להכללה פה, מפורטים בתוך הטקסט עצמו. די ארוך.

גיעו במהלך השנה האחרונה, לגבי הטיפול ספציפי, אם נצטט את ההמלצות שה

לי, עקב המגבלות השונות של א, עדיין לחלק מהחולים אין פיתרון אופטימX-מ Xדוקטור

כל אחת מהתרופות, כגון עמידות ותופעות לוואי. בוסטוניב היא תרופה נוספת מקבוצת

כול לתת מענה לחולים נוספים. י CMLמעכבי טירוזין קינאז, ששילובה בטיפול בחולי


, היא אומרת: להוסיף תרופה זו לסל, לאותם חולים X -מ X ואם לצטט את דוקטור

שהתרופות הקיימות לא מתאימות להם, במצבים כאלה, עלולה להיות תרופה מצילת

חיים.

NCCMהתרופה עצמה רשומה בארצות הברית ובמדינות האיחוד האירופאי.

שני והלאה, ואי שם בסוף, ש.. אופציה. האירופאים לא הוציאו מופיע בהנחיות כקו

. צריך לציין, שהוא לא מופיע בארצות, כי בארצות 2012הנחיות מעודכנות, מאז שנת

, ולכן הוא לא מופיע בהמלצות שלהם .. לא 2013-, באירופה רק ב2012-הברית הוא אושר ב

נמסר משהו חדש.

המלצות, זה כן מופיע אצלם 2013-ב , שהוציאו.. European leukemia-ה

כאופציה לטיפול, קו שני והלאה.

:דובר

קו שני במקום מה?

:דובר

אחת מהאופציות. האופציות שרוצים כקו שני, זה או דסרטיניב, או נילוטיניב, או

מוסוטיניב או פונטיניב. זה אחת מארבע האפשרויות, אין שם ... ספציפי.

:דובר

הן?אין משהו ששונה ביני

:דובר

לא, לא. לא ממש, כי תמיד .. ככישלון אחרי. המלצות בריטיות, שפורסמו בשנת

6, כבר אז הייתה התייחסות לבוסטויניב. מזכירה לכם, שהרישום עצמו, בפועל, היה 2007

, busotuniv may also prove value of such patientsשנים אחרי זה. שם הם מדברים,

ם שכמובן כשלו בטיפולים קודמים. ממומן ציבורית ברחבי אירופה: הם מדברים על החולי

איטליה, איסלנד, אירלנד, בלגיה, גרמניה, דנמרק, הולנד, יוון, לוקסמבורג, ספרד,


, צרפת, שוודיה, שוויץ ואפילו בלוב. לא מומלץ, כמו שאמרתי, לא על ידי פינלנדפורטוגל,

המליצו רק השנה. SMC-הבריטים בנייס, ו

הישראלי להמטולוגיה. זה הארגון, על ידי 10-בחינת דירוג. השנה דורג במקום המ

שיפור, כי שנה שעברה זה דורג בעדיפות נמוכה. יותר נכון, לא דורג בעדיפות גבוהה על ידי

IV .

:דובר

לא דורג בכלל.

:דובר

לא, זה היה מדורג בעדיפות נמוכה. זהו.

:דובר

טוב, פתוח לדיון.

:דובר

.הרבה אופציות טיפוליות, אה, וכאילו, יש לנו מחקר מאוד גדול, אבל הוא בעצם ..

פאזה עדיין עד .., כן? כולל...כאילו, עכשיו הם עושים את הפאזה שלישית שלהם, אבל

באוכלוסייה אחרת, שזה גם קצת מדאיג, למה הם לא עושים ....אני לא חושבת שיש

מספיק דאטה, כאילו, לדירוג גבוה.

דברים ביחד()מ

:דובר

.. הם .. את זה עכשיו לקו ראשון, וזהו. הם לא רוצים ..הם יעשו את המחקרים

. faze 3, second or third lineלקחת

:דובר

אבל הם לא מבקשים את זה כקו ראשון.

:דובר

אני יודעת. אני אומרת, מה זה מוקדם מדי? אני אומרת, ששנה הבאה לא תהיה

ית,להם מחקר פאזה שליש

:דובר


יש מחקרים בארץ, אבל תני למחקרים בארץ להסתיים. התחילו מחקר בארץ,

שיסיימו אותו.

:דובר

כן, אבל זה פאזה, זה יהיה פאזה שלישית, קו ראשון.

:דובר

טוב, שיסיימו, לא יסיימו, בוא נחליט מה מחליטים.

:דובר

A8 .גג

:דובר

A8 אני גם תומך. יש פחות .evidence ה הקודמת. מהתרופ


:דובר

. אני חושבת שזה במקומות שאחרים נכשלו.A8אני חושבת שזה כן

:דובר

אבל למה זרוע אחת? גם אפשר,


:דובר

כל אלה נכשלו, כשלמעשה, אין לך כבר מה לתת להם.

:דובר

כי קשה לעשות, באלה שנכשלים, לעשות עוד .. כנגד הפלצבו,

יחד()מדברים ב

:דובר

אין מה לתת להם.

:דובר

בסדר, אז תני להם פלצבו,

:דובר


זה לא .. לתת להם פלצבו.

:דובר

מה זאת אומרת? כל המחקרים האחרים זה כן אתי, ופה זה לא אתי?

:דובר

אני לא חושבת שזה הדיון.

:דובר

זה חולים שכשלו בטיפול הקודם. זאת אומרת, המחלה שלהם מתקדמת. עכשיו

אה ואת אומרת, לשם ה.. של המחקר, אני לא אתן להם כלום, כדי לבדוק, בשלב הזה את ב

במיוחד,

:דובר

לא, אתה עושה,

:דובר

.שנייה-פאזה ראשונה

:דובר

אבל לא עושים את זה כל הזמן? בכישלון של תרופה אחת, לוקחים את התרופה

,evidenceהבאה, שעוד אין

:דובר

מה חדש פה? ....

:דובר

חים אותה לעומת משהו אחר. ...הם הוכיחו תגובה בסינגל .. סינגל .. יותר לוק

חלש. עכשיו, עושים גם מחקרים, גם מחקרים שנכשלו, עושים מחקרים, בשלב הבא,

. B7לבין A8תרופה כנגד, אבל פה אין את זה, ועכשיו אנחנו צריכים להחליט, בין

:דובר

ן לנו חלופה. נכון שאולי המידע הוא אני חושבת, אבל, שאין פה חלופה. פה אי

ראשוני, נכון שאולי זה, אבל זה עדיין, בסיטואציה שאין בה חלופה אחרת, זה עדיין,

:דובר


? B8...אז

:דובר

אוקי, הלאה.

:דובר

ת גם עד, שמיוטיניבזה הפונהתרופה הבאה בעצם מדברת על שתי ההתוויות. טוב,

. בעמוד,AML, וגם לחולי CMLלחולי

:דובר

937

:דובר

פונטיניב שם החומר הפעיל. פונטיניב מיועדת לטיפול שם מסחרי, איקלוסיג. 937

שימו לב, שיותר קל לתת .., נעבור תלכן, .AML-ו PH POSITIVEובחולי CMLבחולי

נבחנה .. שנה שעברה, לחולים שיש טיניבלממאירויות החריפות, הלוקמיות החריפות. פונ

. , עוד רגע נדבר עליהT315Iלהם מוטציה מסוג

הבקשה השנה, זה להרחיב את זה לכלל החולים, שכשלו בטיפולים קודמים. שזה

אומר, גם אימטיניב, .....

, לוקמיה לימפובלאסטית ALLולכן אני לא ארחיב עליה. CML-אז דיברנו על ה

או לימפוציטים חריפה. ממאירות המטולוגית שמתאפיינת בייצור מוגבר של

מחלה שהיא בעיקר שכיחה בקרב פובלסטיים ממאירים ולא בשלים במח העצם. לימ

. כששוב, גם פה, הטיפול היחיד שמביא לריפוי מחלה 4-5ילדים. שיא ההופעה שלה בגיל

זו, זה השתלה של מח עצם הלוגנטי, נדבר על זה אחר כך.

של כלל פונטיניב, בשונה ממעכבי .. שדיברנו עליהם קודם, הוא מעכב מאוד ..

, מדכא את ההתרבות של תאי הגידול. אחר BCR-ABLהטירוזין קינאזות, מה שנקרא ..

כך גם נראה, שזה בא עם מחיר מסוים של תופעות לוואי ורעילות.

, פתוח, רב מרכזי 2היעילות שלו נבדקה במחקר, מחקר טייס. המחקר פאזה

ין או מלוטינין, או שיש להם סבילות לטסתימ-חולים, עם עמידות או אי 449בינלאומי, עם


אחרים, כי TKI. אותה מוטציה בעצם מונעת המשך טיפול במעכבי T-315Iמוטציה מסוג

האחרים, TKI’S-המוטציה הזאת בעצם מייתרת את היעילות שלהם. פונטיניב, בשונה מה

עובד גם על חולים שיש להם את אותה מוטציה, וכלן גם הכנסנו את זה שנה שעברה,

ת לחולים האלה, כי להם באמת אין אופציה טיפולית אחרת לחלוטין. ספציפי

ממצאי המחקר. אתם יכולים לראות, מופיעים אצלכם בתוך הטקסט עצמו. ושוב,

PH POSITIVEמתחלקים לפי חולים כרוניים, חולים עם מחלה מתקדמת וחולים עם

ALL ,תגובה ציטוגנטית , לגבי תגובה המטולוגית מלאה, תגובה המטולוגית מג'ורית

מג'ורית, תגובה ציטוגנטית מלאה ותגובה מולקולארית מג'ורית, וגם חולים שיש להם

, בעיקר אנחנו רואים את זה, בקרב החולים BCR ABLמספר תעתיקים מאוד נמוך של

אחוז בכלל החולים, בכלל לא לספור את 15-, שבהם הצליחו להגיע לCPCMLשיש להם

מלאה לחלוטין. BCRO-ל, שזה מראה BCR ABL-ה

-, שהגיעו לאחוזים 94-סך הכול, אנחנו מדברים על שיעורים, שנעים בסביבות ה

complete hematologic response בכלל החולים עםCPCML תגובה מג'ורית .

אחוזים 34-אחוזים שהגיעו לתגובה ציטוגנטית מלאה, ו 46אחוזים. 56ציטוגנטית של

אחוזים advanced faze cml 55מולקולארית. בחולים שהם שהגיעו לתגובה מג'ורית

אחוז 24אחוזים לתגובה ציטוגנטית מג'ורית, 39הגיעו לתגובה מג'ורית המטולוגית,

אחוז עם תגובה balst faze ,31-, הBPCMLלתגובה ציטוגנטית כוללת. וחולים שהם

אחוז עם תגובה 18-אחוזים תגובה מג'ורית ציטוגנטית, ו 23מג'ורית המטולוגית,

אחוז עם תגובה המטולוגית MPH POSITIVE ALM ,41ציטוגנטית מלאה. בחולי

אחוזים עם 38-אחוזים עם תגובה ציטוגנטית מג'ורית, ו 47מלאה, סליחה, מג'ורית.

תגובה ציטוגנטית מלאה.

אחוז הצליחו 91חודשים. 2.8לקח סך הכול, להגיע לתגובה מג'ורית ציטוגנטית,

, APCMLאחוזים למשך שנתיים. 89-חודשים, ו 12ור על תגובה ממושכת, של לפחות לשמ

48חודשים תגובה. 12שבועות להגיע לתגובה מג'ורית המטולוגית, עם חציון של 3לקח


חודשים 3.7אחוז למשך שנתיים. 21-חודשים, ו 12אחוז הצליחו לשמור על זה למשך

אחוזים הצליחו לשמור על זה לפחות 73-ג'ורית, ולקח להם להגיע לתגובה ציטוגנטית מ

שבועות הגיעו לתגובה מג'ורית המטולוגית, נמשך 4, תוך blast fazeלשנה. בחולים עם

אחוז הצליחו למשוך את זה לפחות שנה. תוך חודשיים, הם הגיעו 42-כחמישה חודשים, ו

לשנה לפחות. בחולים עם אחוזים הצליחו למשוך את זה 66-לתגובה ציטוגנטית מג'ורית, ו

PH POSITIVE AL תוך כשלושה שבועות, הגיעו לתגובה המטולוגית מג'ורית, זה נמשך ,

חודשים. לתגובה ציטוגנטית מג'ורית, 12אחוזים הצליחו להחזיק מעמד 8חודשים. רק 3

אחוז המשיכו את זה למשך שנה. לגבי 32-חודשים, ו 3.7הם הגיעו תוך חודש, זה נמשך

CPC ML חודשים. תגובה 3, החציון זמן ההגעה לתגובה ציטוגנטית מלאה עמד על כמעט

-, שלא הושג בPFSחודשים. כשאנחנו מדברים על חציון 5.5מולקולארית מג'ורית תוך

CPCMLשוב, בגלל שהם חיים הרבה זמן. בחולים עם ה ,-advance faze 15עמד על

לא overall survivalשלושה חודשים. חציון על ALL-חודשים, ו blast faze 4חודשים,

, advanced faze-וה CPCML-הושג בחולים היותר קלים, אם נרצה לקרוא להם, זה ה

חודשים. 8עמד על ph positive all-חודשים, וב 7עמד על blast faze-וב

נתונים, השוואה לא ישירה, בין הנתונים של פונטיניב לנתונים של בוסוטיניב, זה

, בקו טיפול שלישי, הוצגו בכנס האחרון של CPC MLכשיר שהופיע קודם, בחולי הת

ASH לפני שנה, ששמה הם עשו השוואה בחולים, ספציפית כקו טיפול שלישי, זאת ,

, זה אומר אימטיניב ומילוטיניב או דסטיניב, שם TKI’Sאומרת, שקיבלו לפחות כבר שני

אחוז 32פונטיניב, לעומת אחוזים ב 67טוגנטית, אנחנו יכולים לראות, שתגובה מג'ורית צי

אחוז. תגובה מג'ורית 24אחוז לעומת 56בבוסוטיניב. תגובה ציטוגנטית מלאה,

אחוזים. בקרב החולים שהשיגו תגובה ציטוגנטית 15אחוז לעומת 42מולקולארית,

של אחוזים, ושיעור 59אחוזים לעומת 93מג'ורית, חולים שהשיגו תגובה מתמשכת,

30-, לעומת קרוב ל60-שנים, קרוב ל 2.5חולים שהמשיכו בטיפול לאחר חציון מעקב של

אחוז.


גם היו ממצאים עדכניים שפורסמו, לגבי פאזה ראשונה, מחקר של דלפז. שלאחר

, התגובה המג'ורית הציטו CPCMLחודשים, לגבי חולים, שוב, עם 42.5חציון מעקב של

51-אחוזים, תגובה מג'ורית ב 65-, תגובה ציטוגנטית מלאה באחוזים 72גנטית עמדה על

אחוז.

נייס טרם פרסמו המלצות. הסקוטים פרסמו המלצות השנה, במרץ, והומלץ

, זה ההגדרה הספציפית orphan and end of life processלמימון, תחת ההגדרות של

שהם נותנים כיום, לחולים שנמצאים בסוף חייהם, מבחינת ההגדרה.

דיברנו טיפה על הרעילות. התרופה הזאת היא מאוד פוטנטית, ולכן היא גם מאוד

רעילה. כשיש עליה שתי אזהרות, סליחה, שלוש אזהרות, מבחינת אזהרות מהותיות, מה

. אחד, הנושא של חסימה של כלי דם, פקקת עורקית black box warningשנקרא

של עורקי הדם הגדולים אל המוח, מחלה וורידית, כולל אוטם של שריר הלב, ספינוזיס

וסקולארית פריפריאלית חמורה. כמו כן, אי ספיקה לבבית, כולל מקרים של מוות

שתועדו, וגם רעילות כבדית, אי ספיקה כבדית, ומוות על רקע הדברים האלה. אלה

האזהרות, וכמובן שתופעות הלוואי לא קצרות, וגם תופעות הלוואי בדרגה חמורה.

נכנס לחולים 2015. כפי שציינתי, בינואר 2015עצמו רשום בארץ ממרץ התכשיר

. T315Iעם המוטציה מסוג

ציטוט של מספר המלצות שהגיעו השנה, בעקבות ההכללה החלקית. אם נצטט את

, והוא גם מזכיר של האיגוד X-, שהוא מנהל את המכון ההמטולוגי בבנק הדם בXדוקטור

יי דם. הוא מדבר על זה, שלמרות ההתקדמות הטיפולית הישראלי להמטולוגיה ועירו

הקודמים, אחוזים בודדים של חולים מגלים TKI’S-המרשימה, הוא מדבר על תכשירי ה

עמידות לטיפול, או אי סבילות לטיפול ...שונים. עבור חולים אלה, אין כיום פתרון תרופתי

מסוכנת במיוחד בחולי אחר, מאשר הטיפול בפונטיניב, מלבד השתלה, שכאמור, היא

CML. דוקטור x מח עצם ב....-X2015-, הכנסה של פונטיניב לסל הבריאות ב ,

בלבד, מהווה הצלת חיים עבור חולים T315Iבאינדיקציה של חולים בעלי מוטציה

בודדים, אך משאירה ללא מענה, מספר מצומצם נוסף של חולים, אלה שאינם מגיבים


רם אין מענה טיפול מתאים. כך גם חוזרים מספר אנשים, ויש לקווי טיפול קודמים, שעבו

, לגבי חולה, שבאמת מיצתה את כל X-, אם נרצה לקרוא לזה, מהcase reportגם דוגמה,

האופציות הטיפוליות האחרות, והגיעה לתוצאות מרשימות עם פונטיניב.

יחוד . במדינות הא2012התכשיר עצמו רשום ומשווק בארצות הברית, מדצמבר

כקו טיפול שלישי והלאה. MCCM-. מופיע בהנחיות של ה2013האירופאי, אושר ביולי

ESMOוהתכשיר עצמו אושר בסוף 2012-, אמרנו לכם, ההנחיה הכי מעודכנת יצאה ב ,

European-, אז זה לא מופיע אצלם באופן ספציפי, אבל ב2013, ובאירופה בסוף 2012

leukemia netה הופיע כבר כאופציה שלישית והלאה. ממומן , ז2013-, שפורסם ב

ציבורית באוסטריה, אנגליה, ארצות הברית, גרמניה, דנמרק, הולנד ולוקסמבורג. נייס,

, ללא 2014אנחנו מחכים להמלצות. כמו שאמרנו, הסקוטים הוציאו המלצה, ממרץ

end ofן הגבלה להתוויה, כשזה נבחן תחת ההליך של תרופות יתום ותרופות למחלות שה

life שבהם הם המליצו להשתמש 2014המלצה בנובמבר פרסמה. גם הרשות בווייז ,

בתכשיר עצמו.

המלצות של השנה, מבחינת האיגוד הישראלי להמטולוגיה, מקום חמישי, כקו

טיפולי שלישי, כשהנימוקים הם: נמצאה יעילות גבוהה של פונטיניב בכל קבוצות החולים,

94-חודשים ב 12גובה ציטוגנטית מג'ורית, תגובה שנשמרה לאחר ובכל שלבי המחלה. ת

. PH POSITIVE ALLאחוז מהחולים, גם בשלב המואץ וגם בשלב הבלאסטי, וגם בחולי

34אחוז על 57כשמדברים על תגובה המטולוגית מג'ורית מרשימה לטיפול בפונטיניב,

ולוגיה ילדים, בתחום מבחינת האיגוד הישראלי להמטולוגיה ואונקאחוז בהתאמה.

במקום השני, עם תועלת קלינית, .. ההמטואונקולוגי, הם דירגו שלוש תרופות, ש..

וחשיבות מהדרגה העליונה. והנימוקים היו תועלת קלינית ניכרת, מדובר בתכשיר יעיל

, וחולים שפיתחו כשל, או אי סבילות תחת PH POSITIVE ALLאו CML-לטיפול ב

בהילוטיניב. שנה שעברה, כשזה היה כוללני, זה היה מקום שני. טיפול בדסטיניב או

:דובר

מקום שני או שלישי?


:דובר

שנה שעברה זה היה במקום שני.

:דובר

קבוצות, שהן כבר,-אבל הכללנו. הכללנו לתתי

:דובר

הבנתי.

:דובר

השנה זה במקום חמישי אצלכם.

:דובר

טוב, בואו נשמע דעות.

:דובר

across-מאוד פוטנטית, גם, נגיד, אם אנחנו עושים את ה-מאוד נראה תרופה

…analysis הזה, שאנחנו לא כל כך אמורים לעשות, אבל כבר עשו את זה, וגם הציגו את

מאוד פוטנטית, אבל באמת בעלת מחיר, אם זה גם בקווים כל כך -זה, נראה תרופה מאוד

נת התופעות לוואי של החולים.מתקדמים, והחולים כבר יותר חולים אז, אז גם מבחי

CML-לי, מה שאותי קצת מבלבל מה.. והספרות, הם אוכלוסייה מאוד שונה, ה

, אנחנו גם יודעים שיש יותר אופציות, עוד דברים. קודם כל, התוצאות CML-, ולLL-וה

הן מאוד ראשוניות, זה ברור, כן? גם כאן, אין לנו פאזה שלישית, נכון? לא היה שם פאזה

שית,שלי

:דובר

.2לא, פאזה

:דובר

, והאם לא לטובת CML-וה ALL-כן, כן. אבל הם אוכלוסיות כל כך שונות, ה

החולים, אולי, ... איזושהי הפרדה, אולי נחזור קצת לאיגודים, אה, שיחדדו את זה. כי זה

גם אוכלוסייה אחרת עם צרכים אחרים, אבל בכל אופן, נראה לי קצת מוקדם. בכל מקרה.

:וברד


אם מתייחסים לזה בהמלצות, האיגוד מתייחס לזה בתור ההמלצות, כמקשה

למטה, כשהם מנמקים את הנימוק שלהם, אז הם מדברים, 958אחת. תסתכלי בעמוד

:דובר

איפה?

:דובר

למטה, הם ממש מפרטים את הנימוקים שלהם. הם מדברים, הם 958החל בעמוד

, הם מתארים את זה, כן, שהיו קבוצות גם pase-מתייחסים אליהם כמקשה אחת, וגם ב

,ALLוגם CMLשל

:דובר

אבל מה הכוונה בלשאול אותם? אני לא מבינה, כי הרי, באלה, אנחנו כן רואים

, .., שאני, איפה זה יושב פה, בתוך כל ה,bone marrowהרבה יותר

:דובר

כשמדובר על חולים עם אותה מוטציה, אותו כרומוזום פילדלפיה,

:דובר

מה, אבל הטיפול הוא לא אותו טיפול. זה שתי מחלות לא אמביוולנטיות,

:דובר

אולי נבקש הבהרות מהאיגודים?

:דובר

...PH POSITIVE ALL,

:דובר

לא, אני מדברת, מה?

:דובר

את מדברת על,

:דובר

?CML-וב ALL-אולי נבקש הבהרות מהאיגודים, לגבי האינדיקציות ב


:דובר

, ובכלל תופעות הלוואי, black box-הדברים שמאוד מרשים אותי, זה האני, אחד

הן מאוד, מאוד, מאוד קשות. כלומר, אנחנו לא רואים את זה בכל ה, אנחנו לא רואים את

, אי ספיקה כבדית קשה, זאת אומרת, זה לא CVAזה ברוב הדברים, שאנחנו רואים פה

אחוז עוד 25יש מעט מאוד חולים, ועל זה, אחוז מהחולים. זה לא, אה, אה, 25משהו, זה

יקבלו את התופעות האלה. אז זה שאין אלטרנטיבה, קרוב לוודאי שאין אלטרנטיבה. לא

לכל דבר צריך לתת אלטרנטיבה.

דבר שני שאני לא מבינה זה, כנראה שהם מבינים, אני לא מבינה...שכוללים, אני

, BLTשבאחת יש, אנחנו רואים יותר מבינה שזו אותה מוטציה, אבל זה שתי מחלות,

. אותי הצליחו לבלבל. אני לא רואה, בעדויות שיש פה, כמו BLTבשני אנחנו רואים פחות

. A89-שזה מוצג פה, משהו שמכוון ל

:דובר

אני באמת מציע, מאחר ויש כאן שאלות,

:דובר

TKI’S-, את יכולה לראות בבירור, שכל הNCCM-מבחינת ההנחיות של ה

, ALL. זה כן.. אנחנו נוטים יותר לראות חולי ALL-ו PH POSITIVE-לטיפול ב ויםמתו

פשוט בתור ילדים, ואז מהם אתה לא תיתן את זה, אתה באמת תנסה להגיע, ועוד רגע נגיע

. TKI’S-אליהם, להשתלת מח עצם. בחולים היותר מבוגרים, אתה כן נותן את ה


:דובר

י, התרופה מסוכנת.. תמצא כמה חולים, אבל,.. זה מוקדם מד

:דובר

בואו באמת נחדד את השאלה, שאת הטיפול בשתי קבוצות החולים, נבקש

מהאיגודים. כרגע, זה מדורג נמוך, אבל ננסה לחדד, האם יש יתרון,


:דובר

להפריד בין שתי הקבוצות.

:דובר

כן, נפריד בין שתי הקבוצות, בדעות.

:דובר

, יש להם יותר .., ואם זה באמת חיוני לאוכלוסייה הצעירה CML-שכי נראה לי,

יותר,

:דובר

ויש אלטרנטיבות שונות לשתי הקבוצות האלה.

:דובר

כן.

:דובר

אוקי.

:דובר

כנראה שיש סיבה, ש...

:דובר

כרגע, אנחנו לא נדרג, אנחנו נבקש ונעלה לדיון חוזר.

:דובר

,זה נראה, כאילו, גם בהתייחסות שלה

:דובר

, 1אז בואו, רק תעברו איתי לגבי כל השאלות, שאתם רוצים שאני אפנה אליהם.

אתם רוצים לדעת למה בעצם מתייחסים לשתי הקבוצות כמקשה אחת.

:דובר

, ALL-כן, אבל האיגוד ההמטולוגי של המבוגרים, בדירוג שלו לא מתייחס בכלל ל

. CML-רק ל


:דובר

הכנסנו את שתי המחלות כמקשה אחת עם תראי, זה מתחיל בשאלה, למה

המוטציה.

:דובר

אמרה, ההתייחסות היא לכרומוזום פילדלפיה, Xשוב, כמו ש

:דובר

, CML-ול ALL-לא, אבל השאלה אם הפרוטוקול הטיפולי הוא אותו פרוטוקול, ל

זה אותו פרוטוקול טיפולי?

:דובר

כן.

:דובר

?survival rateזה אותו

:דובר

לא, ממש לא.

:דובר

זה אותו, אז זה אני אומרת, אז לשים את כולם בקבוצה אחת,

:דובר

את יכולה לראות את זה גם בתוצאות עצמן,

:דובר

לא, אז השאלה,

:דובר

אבל זה כאילו הייתה שאלה, שהייתה רלוונטית גם כשהכנסנו למוטציה.

:דובר

ים הקיימים אבל בחולים עם המוטציה לא הייתה שום אופציה אחרת, כי הטיפול

לא עובדים. ואז, זה לא שאת אומרת, זה קו רביעי. זה קו, בערך ראשון, כי הם כושלים

מהר על הקו הראשון, וזהו.


:דובר

,ALL-, יש להם עוד הרבה דברים, והCMLכאילו,

:דובר

האם ההישרדות היא דומה בשתי המחלות?

:דובר

לא,

:דובר

ה קצת לראות, שעושים מחקר על שתי לא, אז זה מה שאני אומרת. וזה, זה קש

הקבוצות ביחד. מה אחוז החולים האלה? מאוד מבלבל אותי.

:דובר

זה הם יכולים לעשות, כי הם יכולים, במחקר אחד, לקבל הרבה אינפורמציה, וזה

יותר קל להם. אבל האיגודים, אנחנו, בשביל לדעת אם .. או לא, צריך,

:דובר

המטולוגי, ואנחנו נשאל את השאלות, וזה ידורג אוקי, אני אחזור לאיגוד ה

בהמשך. אנחנו נעלה את זה במסגרת העדכונים. יש לנו ישיבה, שתוקדש רק לכל העדכונים

ו.., וההבהרות, והשאלות וכו', ואנחנו נעלה את זה במסגרת ההיא.

כן.אוקי, אז אנחנו נמשיך הלאה.

:דובר

. החומר הפעיל הוא 963את בעמוד טוב, אז התרופה הבאה היא וינסייטוב, נמצ

, במחלה חוזרת PH NEGATIVE ALL-בלינטונומה. התרופה עצמה מותווית לטיפול ב

או רפלקטורית. התכשיר עצמו מצוי בהליכי רישום כרגע בארץ. התוויה מדויקת וסופית,

אנחנו נעביר לכם, ברגע שאנחנו נקבל אותה.

ALLבעצם מדברים לראשונה על , בשונה ממה שדיברנו עד עכשיו, אנחנו

הלוקמיות החריפות. ממאירות המטולוגית, שוב, מתאפיינת בייצור מוגבר של

לימפובלסטים ממאירים ולא בשלים במח העצם. כמו שציינתי קודם, זו מחלה, שהיא


, מוגדרים כיום כבעלי ALL-אחוז מהילדים, שסובלים מ 80שכיחה יותר בקרב ילדים.

ידה ויטופלו. להחלמה, במ פוטנציאל

הטיפול הקלאסי, והשאיפה אליו, היא כמובן להגיע להשתלת מח עצם. זה היחיד,

. לא כולם מגיבים. וחולים, שהמחלה שלהם רפלקטורים cureשיש לו באמת פוטנציאל של

סיה ראשונה קצרה, זאת אומרת, פחות משנה, או חזרה של המחלה ימראשונית, או עם ר

עצם, או, כמובן, חולים שכשלו בטיפולים .. וקודמים, כדי עצמה, לאחר השתלה של מח

אחוז מהחולים. חציון ההישרדות הכוללת, 30עד 20-להגיע שוב לרמיסיה, זה קורה רק ב

חודשים. האופציה, גם במחלה חוזרת או 3-6בשלב הזה, הוא בדרך כלל מאוד קצר,

תלת מח עצם הלוגנאית, רפלקטורים, היא השתלת מח עצם הלוגנאית, וכדי להגיע להש

אנחנו צריכים לעשות איזשהו טיפול, כדי להגיע לרמיסיה מלאה, זה השלב החיוני לפני

ההשתלה עצמה.

be-הוא חומר פעיל מקבוצה חדשה, מה שנקרא, משפחת הבייט בלינטונומה

specific tassel integers נים ג-. הוא עצמו אנטי...., יש לו ספציפיות כפולה כנגד שני אנטי

ליזיקס, . כשהוא נקשר, הוא גורם לCB-3, והשני CB-19על פני התא, אחד קוראים לו

תרפיה, -נורמאליים וממאירים. הוא מהווה בעצם אימונו Bלפירוק, בעצם, של תאי

. מה שבעצם קורה, הם B-, שבעצם עושים ארדיקציה לתאי הTשמפעילה את תאי

על פני תאי 19, סליחה. הקישור לאנטי .. T-, הB-להרוג את תאי ה B-מגייסים את תאי ה

B מסמן את התא ,Bשמיועד להשמדה. והקישור, מהצד השני, ל ,-CB-3 על פני תאיT .. ,

. אז בעצם, מחברים בין שני הלימפוציטים. Bאותם כנגד תאי

. הוא מתבטא באופן הומוגני Bמבוטא בפני השטח של תאי CB19האנטי גן עצמו,

-אחוז מהבלאסטים, ובעצם, הוא מהווה .. מטרה מבטיח לאימונו 95-לויציב, במעל

תרפיה, ולכן משתמשים בו.

היעילות של הטיפול במחקר, נבחנה במספר מחקרים. פיצלנו את זה לפי מבוגרים

. 2, ואחרי זה, יש מחקר פאזה 1וילדים. המחקר הראשון שאני מצטטת הוא מחקר פאזה

וט יותר קצר מהשני, מבחינת היקף החולים.. אחד פש2סליחה, שניהם פאזה


-מרכזית, בוצע בגרמניה, ל-במחקר הראשון, פאזה שנייה, זרוע היחידה פתוח, רב

עם מחלה חוזרת או רפלקטורית. הטיפול עצמו נעשה כשני v occorsa allחולים עם 36

ועות שב 4שבועות. 6שלבים, טיפול אינדוקציה בשני מחזורי טיפול. כל מחזור נמשך

טיפול, ואחר כך, שבועיים הפסקה. חולים שהגיבו ברמיסיה המטולוגית מלאה, או חלקית,

עברו גם קונסולידציה, דיברנו על זה קודם, שזה בעצם כמו טיפול משלים, או שלושה

. אשפוזית-מחזורי טיפול, כמו שציינו. בהתחלה, במסגרת אשפוזית, ואחר כך במסגרת חוץ

אחוזים השיגו רמיסיה 6החולים השיגו תגובה, מלאה או חלקית. אחוז מ 69במחקר הזה,

mrd- minimal residualאחוז מהחולים שהגיבו, השיגו תגובה שקרויה 88חלקית,

disease .72 ,אחוז נוספים בתום המחזור הטיפול 12אחוז תוך מחזור טיפול אחד

לים שהגיבו, עברו השתלת אחוז מהחו 52אחוזים בתום המחזור השלישי. 4השלישי, ועוד

, שזה בעצם המטרה של הטיפול.CRA-ו CRמח עצם, לאחר שהם השיגו

מבוגרים, גם הם 189-, ב2מחקר נוסף שנבדק במבוגרים, גם הוא מחקר פאזה

primary end-, רפלקטורית ראשונית או חוזרת. כשהPH NEGATIVE ALL-חולים ב

pointמלאה עם החלמה המטולוגית חלקית, מה , שוב, הוא רמיסיה מלאה, או רמיסיה

, בשני מחזורי הטיפול הראשונים. גם פה, אנחנו מדברים על אותו משטר CRHשנקרא

מחזורי טיפול סך הכול. כמו 5שבועות, ועד 6טיפול, של שני מחזורי טיפול שנמשכים

זורי מח 3מחזורי טיפול לכלל החולים, ואלה שמשיגים תגובה, מקבלים עוד 2שאמרתי,

אחוזים CRH .33, או CRאחוזים השיגו 43קונסולידציה. לאחר שני מחזורי טיפול,

אחוז מהם השיגו תגובה במחזור 79-אחוז חלקית, כש 10השיגו תגובה מלאה, ועוד

חודשים, בקרב אותם 5.9הראשון לטיפול. חציון הישרדות ללא חזרת מחלה, עמד על

או CRברו השתלה של מח עצם, לאחר השגה של אחוז מהחולים שהגיבו, ע 40חולים.

CRH.

:דובר

כמה?


:דובר

אחוז. 40

:דובר

וזה במבוגרים?

:דובר

זה במבוגרים. עוד מעט אני אדבר גם על הילדים. סתם, ממצאים היסטוריים, כפי

שציינו קודם, חציון הישרדות כוללת של בערך חצי שנה.

אחוז. ובחולים 11ח עצם, עמד על ימים לאחר השתלת מ 100-שיעור התמותה ב

אחוזים. 82-ב mrd, מצאו minimal residual disease-ונבדקו ל CRHאו CRשהשיגו

1שהוא על פאזה , זה מחקר של גור ועמיתיה, שהוא מחקר205לגבי ילדים, מחקר

. פה, אנחנו מדברים על חולים עם חזרת 8, כשהחציון הוא 2-18ילדים, גילאים 84, ב2-ו

חלה שנייה ומעלה במח עצם, או כל חזרה של מחלה במח עצם, אחרי שהייתה השתלה מ

עדכנה X קודמת, או שהם רפלקטורים לטיפול אינדוקטי, או טיפול במחלה חוזרת. פרופ'

אחוז 14-, ו6אחוזים, אנחנו מדברים רק על ילדים מתחת לגיל 43-אותנו במהלך השנה, ש

מהם, היה מדובר בהישנות חוזרת. מדובר בקבוצת אחוז 41-מתחת לגיל שנתיים, כשב

אחוז מתוכם הייתה 50-אחוז כבר עברו השתלה קודמת, ו 64חולים יחסית מאוד קשה.

חזרה של פעמיים ויותר של המחלה, וחציון הישנות המחלה היה תוך חודשיים, לאחר

ה. ההישנות הקודמת. זאת אומרת, שהם בעצם נמצאים כל הזמן בתוך מחלה פעיל

Primary end point דומה לטיפול הקודם. שוב, שיעור תגובה מלאה בשני מחזורי הטיפול

אחוז שהשיגו תגובה 39הראשונים. נתוני ביניים שטרם פורסמו במאמר, מדברים על

31מחזורי טיפול. ובאבסטרקט לגבי קבוצה יותר קטנה, אנחנו מדברים על 2מלאה בתוך

תוך שני מחזורי טיפול, רובם במחזור הטיפול הראשון, ועוד אחוז, שהשיגו תגובה מלאה ב

, התקדמו להשתלת מח CRאחוז שהשיגו 50-אחוז שהשיגו מח עצם ללא בלאסטים. ו 5

עצם הלוגנאית. התוצאות של הילדים מאוד דומות לתוצאות של המבוגרים, ההיקף הוא

יותר קטן.

:דובר


?bone transplant-הכלומר, כמה הייתה בסביבות ההישרדות, אחרי

:דובר

, בקרב נתונים RFS-זה לא נבדק. ההגעה להשתלת מח עצם, זה מה שנבדק. ב

, זה לא הישרדות, זה,5שהשיגו, עמד על

:דובר

לא, אבל יש,

:דובר

,4.9בכלל המטופלים זה

:דובר

אבל אם אני לוקחת רק את אלה שהייתה להם תגובה, אז כמה,

:דובר

צם, זה כבר לא נבדק. מי שהייתה לו תגובה ועבר השתלת הם עברו השתלת מח ע

מח עצם, שזה בעצם,

:דובר

אבל זה העניין העיקרי,

:דובר

הממוצע הוא פחות מעניין, כי יש, overall survival-לא מעניין פה הממוצע. ה

:דובר

40אבל את מסתכלת, בסופו של דבר, כמה חולים הגיעו להשתלת מח עצם, שזה

אחוז מהילדים. 50-המבוגרים, ואחוז בקרב

:דובר

וכמה אחוזים מגיעים בלי התרופה?

:דובר

על כמה חולים ANDשל המחקר היה קודם כל הגעה להשתלה, end point-ה

משיגים תגובה מלאה, במטרה, כמובן, להגיע להשתלה מלאה. ומהם, אנחנו מדברים על

אחוז בילדים. 40-אחוז, שהצליחו להגיע להשתלה, במבוגרים, ו 50


:דובר

כמה,

:דובר

במחקר. אני לא יכולה להגיד, end pointזה לא היה

:דובר

יודעים אבל איזה שיעור היום מגיע להשתלה, בלי התרופה הזו?

:דובר

אני יכולה לבדוק את זה. זה נורא תלוי באיזה שלב, אנחנו מדברים, של המחלה.

ום, שמצליחים להביא אותם לרמיסיה כלומר, השלב הספציפי הזה, אין טיפולים הי

מלאה.

:דובר

..עוד הפעם, המטרה היא להגיע להשתלה,

:דובר

המטרה היא לעבור את ההשתלה, ולראות שהיא הצליחה.


:דובר

אחוז מהחולים, 50-80-..רמיסיה מלאה מושגת ב

:דובר

יות האלה. זה לא נכון, אבל פה, אנחנו מדברים על כאלה, שכבר ניסו את האופצ

נבדק בקו הראשון, אז אני לא יכולה להגיד לך את זה, בהשוואה לטיפולים הקיימים כיום.

מדובר פה ספציפית על חולים שכשלו בטיפולים קודמים, כולל השתלות קודמות.

tzaitoking release-גם לתרופה הזאתי יש כמה אזהרות. בעיקר הנושא של ה

syndromeהוא קטלני בחלק מהחולים שטופלו. כשרואים , שהוא מסכן חיים .

סימפטומים, כמובן שצריך להפסיק טיפול. יש גם פעילויות עצביות, שעלולות להיות

חמורות ומסכנות חיים, וגם פה צריך להפסיק את הטיפול.


בארץ עצמה, התכשיר, כמו שאמרנו, מצוי בהליכי רישום בישראל. בארץ, השתתפו

. סך X-וב X-, בX-, בX-, בX-נו את היעילות של התרופה, בבמחקרים הקיימים, שבח

הכול, היו תשעה חולים במחקר בארץ. כרגע, אין תוכנית חמלה, ולא בוצעו רכישות

עצמאיות, או במסגרות של מימון אחרות. יש חמישה מרכזים בארץ, שמשתתפים במחקר

לו יהיו עוד הרבה זמן., אמור לסיים גיוס רק בקיץ הזה. זאת אומרת, התוצאות ש3פאזה

, המנהלת את מערך ההמטולוגיה והאונקולוגיה Xאם נצטט את פרופסור

: ניסיוני האישי בטיפול בבלינטונומה, בילד שאובחן X-והשתלות מח עצם בילדים ב

כסובל מלוקמיה והישנויות לאחר השתלת מח עצם. לאחר מתן קורס אחד, הילד נכנס

ת מח עצם שנייה. הוא עבר את הטיפול ללא תופעות להפוגה, שאפשרה לו לעבור השתל

בלינסייטוב מהווה לוואי קשות, וגם קיבל חלק ממנו, למרות שהוא ילד עם תסמונת דאון.

תרפיה ראשון, בתחום ההמטואונקולוגיה, המפעיל -פריצת דרך משמעותית בטיפול אימונו

,PH NEGATIVEלי את הלימפוציטים כנגד התאים הממאירים, ובכך מאפשר לילדים חו

ALL אחוז להפוגה מלאה, ולחלקם להמשיך לטיפול 31מחלת משנה, ליהנות מסיכוי של

בלינסייטוב מהווה בשורה של ממש, עבור ילדים החולים בהשתלת מח עצם מציל חיים.

בסוג של .. של סרטן הדם, אשר הפרוגנוזה שלהם במצב מחלה חוזרת, גרועה במיוחד,

שלהם מוגבלות.ואפשרויות הטיפול

, מדווח שמדובר בתרופה מהפכנית, המשיגה תגובה, שלא X-, פה, מXפרופסור

, שמחלתם PH NEGATIVE ALLניתן להשיגה בשום דרך תרופתית אחרת כיום, בחולי

אחוז 40-נשתנתה, או שהינה רפלקטורית לטיפול. התגובה מתבטאת ברמיסיה מלאה בכ

המבוגרים. תוצאות הטיפול של בלינטונומה, ויותר מהחולים, הוא מדבר בעיקר על

באוכלוסיית חולים קשה ומתקדמת זו, אינה נופלת מהתוצאות של השתלת מח עצם

הלוגנאית.

:דובר

הוא אומר, שלא צריך השתלת מח עצם, בעקבות זה?


:דובר

אני לא חושבת. יכול להיות, שבמבוגרים הוא מדבר על זה, אבל זה פחות, אה, לא

י שזו הייתה כוונתו. הוא רק מדבר על היעילות מבחינת הפוטנציאל. נראה ל

, אחד מהפרמטרים החשובים, המשפיעים על הצלחת השתלה X-מ Xופרופסור

מתורם, לחולים עם לוקמיה לימפואידית חריפה, הוא עומק ההפוגה המושגת לפני

פול בבלינצטוב ההשתלה. ככל שההפוגה טובה יותר, סיכויי ההצלחה טובים יותר. הטי

אפשר לכמחצית מהחולים שהשיגו הפוגה, להגיע להשתלת תאי אב מתורם, שהיא הטיפול

היחידי המוכר כיום, שעשוי להביא לריפויים.

-. מופיע בהנחיות של ה2014התכשיר עצמו רשום בארצות הברית, מדצמבר

NCCMם אשר , מהשנה הזו. בעל הרישום עצמו, מייעד את השימוש בתכשיר, לחולי

נמצאים בסיכון גבוה, שמיועדים להשתלה בלבד, שזה אומר, חולים עם הישנות בשנה

הראשונה לאחר ההשתלה.

דורג על ידי האיגוד ההמטולוגי במקום הרביעי, זה בעיקר התייחסות למבוגרים.

אתם יכולים לראות את זה גם בנימוקים שלהם. הפרוגנוזה שחולים מבוגרים עם לוקמיה

טית חריפה, שלא השיגו הפוגה, או לאחר הישנות מחלתם, היא עגומה ביותר. לימפובלס

בחולים עם מחלה עמידה לטיפול, עם הפוגה קצרה, שמחלתם חזרה לאחר פחות משנה, או

אחוז, וההישרדות 30עד 20לאחר השתלת מח עצם הלוגנאית, שיעורי התגובה הינם בין

ית הינה הטיפול היחיד שיכול להביא לריפוי חודשים. השתלה הלוגנא 3-6החציונית הינה

בחולים אלו, אולם ברוב המקרים, רק חולים עם הפוגה מלאה מועמדים להשתלה, והם

מרחיבים הלאה.

מבחינת האיגוד של הילדים, המטואונקולוגיה ילדים, דורג במקום הראשון

דרך בטיפול בהמטואונקולוגיה, כשהנימוקים הם: תועלת קלינית ניכרת, מהווה פריצת

במצב הקיים כיום, . ALLבחולים מקבוצת הסיכון הגבוה, עם הישנות של לוקמיה מסוג

20-, נמוכה מALLסיכויי הישרדות של ילדים בקבוצת הסיכון הגבוה עם הישנות של


אחוז. ילדים אלה זקוקים להשתלת מח עצם, שנחשבת יעילה רק לאחר השגת הפוגה

מולקולארית מהמחלה.

:דובר

X שאלת הבהרה. מה אחוז, כאילו, אצל מבוגרים וילדים, מה האחוז להחלמה ,

מלאה, ללא התכשיר?

:דובר

בשלב הספציפי הזה?

:דובר

כמה אחוז מהחולים,

:דובר

תגובה למעל מה?

:דובר

בלי התרופה,

:דובר

..בילדים שכבר מיצו את הכימותרפיה. אנחנו מדברים על ילדים עם הישנות מחלה

בילדים ספציפית, אנחנו מדברים על כאלה שכבר מיצו טיפולים קיימים. אז הם חוזרת.

כבר בהתקדמות מחלה, הם לא ב,


:דובר

אם רוצים להכין אותם להשתלת מח נוספת, אין להם אלטרנטיבה.

:דובר

נכון. אבל להשתלת מח עצם, אין לך אופציות,

:דובר

.בסדר, אבל זה מה שעושים בילדים

:דובר


לילדים, חייב להיות, A9ההצעה שלי, סיימת? ההצעה שלי

:דובר

זה בתנאי, שסטאטוס הרישום יהיה,

:דובר

כן, הכול ...

:דובר

, אני פחות מתלהב, ה.. פחות, האיגוד פחות, יש עוד A8אבל במבוגרים, אני בעד

הרבה דרך.

:דובר

פה, בכולם. לא, גם לא משתילים אותם, לפי מה שהם כותבים את זה

:דובר

ההבדל בין הילדים למבוגרים צריך להיות גדול,

:דובר

אז לילדים עד השתלה?

:דובר

ילדים, כמו שזה מוצע.

:דובר

אי אפשר לעשות את ההשתלה, אם אין לך רמיסיה.

:דובר

בתנאי שזה יירשם, כמובן.

:דובר

אבל אי אפשר ...

:דובר

מה?

:דובר

טיבה, זה,למה? אפשר, אם אין אלטרנ


:דובר

מה זאת אומרת, אי אפשר?

:דובר

וגם יש מחקרים שונים על ילדים ותוצאות אחרות.

:דובר

לא, זה, חבל ש...

:דובר

ילדים, ברור, ושוב, בתנאי ...הסטאטוס הרשומים. במבוגרים, אתם רוצים,

:דובר

...רישום גם.

:דובר

מה?

:דובר

וגם צריך להאיץ את הרישום.

:דובר

פה זה לא האצת הרישום, זה שצריך, הבעיה

:דובר

בעיה נוספת שאני רואה זה, שלמעשה, אין לנו שום דאטה, לגבי מה קורה אחרי

השתלת מח עצם השנייה. זה לא השתלת מח עצם ראשונה, זה השתלת מח עצם שנייה או

שלישית. אם היא נכשלת, בסופו של דבר, כלומר, אנחנו הבאנו אותם, אבל ככל שעושים

יותר השתלות, זה, גם ככה הסיכוי,

:דובר

על סמך הידע שיש לך כרגע.

:דובר

על סמך הידע שאין לי ידע.

:דובר


על מה שאת יודעת עכשיו, את מכניסה את זה או לא, ובאיזה דרך. זו השאלה.

:דובר

אז זה מה שאני מנסה לדבר, אתה רק מפריע. אני חושבת, שאין אפשרות, אני לא

. אני יכולה להגיד,A9ד יכולה להגי

:דובר

גם לא לילדים?

:דובר

, אבל שוב, זה לא כי יש לזה איזה חד משמעית A9אני חושבת, שעם ילדים, מגיע

, במקרה A8תשובה לעניין. למבוגרים, בוודאי שזה לא בהכרח משתילים אותם, אז זה

המשובח.

:דובר

התייחסויות נוספות?


:דובר

צריכה להגיד על סמך מה שאת יודעת, לא על סמך מה שאת לא יודעת.אבל את

:דובר

בסדר, אבל זה מה שאני יודעת, זה שאני לא יודעת. אבל בסדר.

:דובר

צודק לגבי, באמת, כנראה האופציה היחידה לתוצאות יחסית Xאני חושבת, ש

משמעותי, ב.. של טובות. לגבי מבוגרים, אני לא יודעת מה להגיד, כי אין הבדל, בעצם,

ההצלחה, ולא ברור, השאלה היא לגבי ההשתלה, וזה בדיוק השאלה שאני לא יודעת לענות

עליה.

:דובר

המטרה היא, בעצם, להעביר אותם להשתלה. אבל לא כל המבוגרים מושתלים.

:דובר


לא, אבל בעצם, המטרה מושגת, כאילו, גם בילדים וגם במבוגרים. את אומרת,

שהושגה המטרה, זה לא,במבוגרים, מ

:דובר

אין לנו תשובה. אין לנו תשובה. כשאין לך דאטה, אז מה אפשר לעשות עם זה?

:דובר

אבל בואי נשאל אחרת. אם יש מבוגר שיכול להגיע להשתלה, בלי קשר לתרופה,

יעשו לו את ההשתלה?

:דובר

שיביאו את הדאטה, מה קורה אם יש השתלה.

:דובר

לא, אני אומרת,

:ברדו

אבל אין לך מחקר על זה.

:דובר

אני באמת לא יודעת ואני שואלת. אם יש מבוגר, שיכול להגיע להשתלה, יעשו לו

את ההשתלה?

:דובר

לא יודעת.

:דובר

מה הנוהג הרפואי? את יודעת?

:דובר

למה כל כך ברור שילדים יעברו את ההשתלה, ומבוגרים לא?

:דובר

טיפולי, כמו שהם מציגים לך אותו פה.כי זה לא חלק מהפרוטוקול ה


:דובר

אני רוצה, שנייה, בואו נדבר רגע, המחלה הזאתי היא מחלה מאוד סוערת, עם

, השתלת מח עצם היא דבר מאוד קשה לעבור אותו. How everאורח חיים מאוד קצר.

לל, צריך זמן, צריך לטפל, קודם כל, להרוס את כל מח העצם ולהשתיל. במבוגרים, בדרך כ

היא לא לעשות השתלות מח עצם, כי זה גם מלווה בתחלואה, בתמותה, בשיעורים ההנטיי

אחוז תמותה בגלל הפרוצדורה. אז 20-30לא קטנים. אם אני לא טועה, סדר גודל של

, בדרך כלל, הטיפול הוא לא מוכוון לנושא השתלות מח עצם. ALLבחולים מבוגרים עם

אתה רוצה להגיע אליה, אז אתה כן לוקח את הסיכון הזה, בילדים, בגלל התוחלת חיים, ש

הוא ברור. cure-כי הפוטנציאל פה ל

:דובר

אם ככה,

:דובר

במבוגרים, גם השתלת מח עצם היא פחות פוטנציאלית, כי הוא גם פחות .. יותר.

:דובר

אז אם ככה, התשובה פה היא במספרים של המחקרים, מול התיאור של המחלה,

, 9.8, ואנחנו רואים שהוא overall survival-כן, בניגוד לילדים, פה כן רלוונטי הרואים פה

11-ל 4אומרת, שזמן הישרדות חציוני ללא המחלה, הוא בין Xפרופ' בעוד שבעמוד קודם,

חודשים.

:דובר

ללא הטיפול.

:דובר

ללא הטיפול. זאת אומרת, שאין פה, אין פה תוספת,

:דובר

זה כלל החולים.

:דובר


. B7זה הופך את זה לכמעט

:דובר

את אומרת, שבמקביל, כנראה לא תהיה השתלה?

:דובר

אתה מנסה להגיע להשתלה, בחולים שאתה חושב, שיש פוטנציאל, ואתה רוצה

לקחת את הסיכון. ככל שהם יותר מבוגרים, אתה תעשה את זה פחות.

:דובר

. X. בעמדה של Xזה נראה לי, שאנחנו בדעה של

:דובר

A9 ,ילדים כסטאטוס רשוםB8 ,מבוגרים

:דובר

אפשר גם השנה, לאשר רק לילדים, ושנה הבאה, שיביאו,

:דובר

אה, אל תשכחו, שאנחנו גם שמים את הכול באתר האינטרנט, בטח נקבל הערות,

נקבל ערעורים, נקבל ... אנחנו נוכל, זה לא הסבב האחרון של הדירוג של הטכנולוגיה.

למבוגרים. אה, ..., בבקשה. A8לילדים, A9ואו, אנחנו נמשיך הלאה. טוב, ב

:דובר

אה, לא סיימנו?

:דובר

אנחנו נצא להפסקה בסביבות אחת וחצי, משהו כזה.

:דובר

, הלוקמיה האחרונה להיום, שעובדת על הקו AMLבקוג'ם או דציטבין. אה,

ומעלה, 60. חציון הישרדות בבני המיאלואידי. זאת הלוקמיה השכיחה ביותר בגיל המבוגר

אחוז. מחלה 5-8שנים עומד על בין 5חודשים, שיעור הישרדות אחרי 6-9עומד על בין

מאוד קטלנית ומאוד נדירה.


, MDS-או דקוג'ה, כלול במסגרת הסל לטיפול ב החומר הפעיל עצמו, דציטבין

קודמות, לתת את זה . והשנה, הבקשה, בדומה לשנים Milo dysplastic syndromeשזה

, שלא מועמדים AMLומעלה, עם מחלה מאובחנת חדשה מסוג 65לטיפול בחולים בני

לטיפול האינדוקציה הרלוונטי, הקיים כיום.

, בדרך כלל נעשה באמצעות של כימותרפיה אינטנסיבית, שוב, עם AML-הטיפול ב

ל השתלת מח עצם. אינדוקציה קונסולידציה ואחזקה. במקרים מסוימים, גם ממליצים ע

, כמו הידרופצין, מיקרוסנדון Agentעל פי רוב, זה מתבסס על שילוב של ציטרבין עם .....

או .., עם אחוזי תגובה גבוהים. עם זאת, במרבית המקרים, חלה הישנות של המחלה, ואז,

חודשים. רוב 3-6-אחוז מהחולים, וגם היא נמשכת כ 40-בהפוגה שנייה, משיגים רק ב

ם, כפי שציינתי, הם מבוגרים, ולא מתאימים לטיפול האמור, על רקע הגיל, או החולי

משנית, או מצבים AMLהפרופיל הציטו גנטי, או רמת תפקוד נמוכה, או שמדובר במחלת

רפואיים אחרים. ואז, אופציות הטיפול שקיימות, שלא יכולות לכלול, לא כימותרפיה

מוגבלות, כוללות הידרוקסיאוראה, שמלווה עם אינטנסיבית ולא השתלת מח עצם, הן די

חודשים, ציטרבין במינון 2-3אחוז תגובה מלאה, חציון הישרדות של 0שיעור תגובה של

best supporting-אחוז מהחולים. אה, אטופוסיב ו 15-נמוך, שמה משיגים תגובה מלאה ב

care .טיפול תומך מיטבי ,

זמן ההישרדות, בחולים מבוגרים עם זאת, אם אנחנו מסתכלים על חציון

שמקבלים כימותרפיה לא אינטנסיבית, ואני מדברת על סדר גודל של כחודש, וחולים עם

אחוזים להגיע להפוגה. 25גנטי בסיכון גבוה, יש רק -פרופיל מיטו

של מחזור התא. מה שהוא עושה, הוא בעצם Sציטרבין זה ..., ציטוטוקסי לשלב

, DNA-של ה ההוונטילצי. זה מאפיין, בעצם חוסם את DNA-של העושה אינטר ונטילציה

אה, שזה, ההיפר ונטילציה עצמה היא מאפיין שכיח, בהתקדמות של גידולים. רואים את

, ועיכוב של אותה היפר CML, גם חולי AMLאחוז מהחולים שיש להם 90-100-זה ב

, ויכול אפילו למנוע את ונטילציה על ידי דציטבין, יכול גם לשנות את הביטוי הגנטי

ההתקדמות של המחלה, בשונה מטיפולים אחרים, שמטפלים בסימפטום.


מחקר שבחן את היעילות של הטיפול, מחקר פאזה שלישית, הוא המחקר באקו

ומעלה. 65, בני AMLחולי לוקמיה מסוג 485-, אקראי פתוח, רב מרכזי בינלאומי, ב016

, כשהייתה השוואה 0-2נונית, עם סטאטוס תפקודי בין היה להם ציטוגנטיקה גרועה או בי

בין דציטבין לבין טיפול לבחירת החולה, החולה בחר יחד עם הרופא, או טיפול תומך, או

ציטרבין במינון נמוך, שזה הטיפול, כמו שציינתי, הטיפול הסטנדרטי בחולים הספציפיים

רה לכן, שמראש, תוחלת החיים חודשים. מזכי 2.7פה. חציון הישרדות כוללת, תוספת של

זה, מי ששאל קודם, . 0.82של hazard ratioחודשים. עם 6-9פה היא מאוד קצרה, בין

יותר גבוהים, יותר נכון, יותר hazard ratioבהמטואונקולוגיה, בדרך כלל, אנחנו רואים

וא עמד אחוז, בדציטבין ה 21חודשים, עמד על 18שיעור הישרדות כוללת, אחרי נמוכים.

Hazardאחוזים. 10אחוזים לעומת 15, על 200אחוזים בטיפול הבחירה, ואחרי 15-כ

ratio ,נשמרmore or lessמבחינת חציון הישרדות ללא התקדמות מחלה, 0.8-, באזור ה .

עם תגובה ..., תגובה . שיעור תגובה מלאה 0.75של hazard ratioחודשים, 1.6שיפור של

אחוזים לעומת 17.8אחוזים יותר מהטיפול בחירה, 10רמת הטסיות,מלאה ללא החלמה ב

אחוז 10-אחוזים. שיעור תגובה מלאה עם החלמה לא מלאה של ספירת הדם, ב 7.8

אחוזים בטיפול בחירה. 3נוספים, לעומת

זה מאפשר לחולים גם להוריד תלות בעירויים, בחולים שהיו תלויים בעירויים של

אחוזים. וחולים שהיו 13הצליחו להיות עצמאיים מעירויים, לעומת אחוז 31טסיות דם,

אחוזים הפכו להיות בלתי תלויים בעירויים, 26תלויים בעירויי דם של תאי דם אדומים,

אחוזים. אנחנו מדברים גם על השפעה מבחינת הישרדות כוללת, והישרדות ללא 13לעומת

לאה, וגם אספקטים של איכות החיים, התקדמות מחלה, גם השפעה מבחינת התגובה המ

ברמה של תלות בעירויי דם.

:דובר

אה, שנייה,

:דובר

כן?


:דובר

הציטרבין זה הטיפול שניתן בדרך כלל?

:דובר

כמינון נמוך, כן. יש מספר מחקרי פאזה שנייה, שמפורטים לכם, אני לא אפרט

. ההתוויה 2008אותם, בסך הכול ארבעה. התכשיר עצמו כבר רשום בארץ משנת

. המרכזים הרפואיים בארץ לא השתתפו במחקר הקליני, 2013הספציפית רשומה ביולי

, וגם לא הייתה תוכנית חמלה להתוויה המבוקשת. AML-שבחן את היעילות ב

-. בארצות הברית, ההתוויה הספציפית לא רשומה ה2006רשום בעולם משנת

FDA את 2012איחוד האירופאי אישרו, ביולי ביקש עוד נתונים וזה לא קרה. מדינות ה ,

ומעלה, בדומה להתוויה שרשומה פה בארץ. צריך 65, במבוגרים בני AML-השימוש ב

, זה כן מופיע כאופציה, על אף העובדה שהוא לא רשום בארצות NCCM-אבל לציין, שב

וכן 75-, בני ה60-. אתם תראו את זה, בני הlow intense therapyהברית, כאופציה של

הלאה. ומבחינת הרשות האירופאית, לא הרשות, האיגוד האירופאי, וההנחיות שלהם

. אז אכן לא best supporting care-, ההתייחסות לדציטבין היא כחלק מה2013משנת

המלצות, אבל אם מסתכלים על איפה זה ממוקם מבחינת האלגוריתם הטיפולי, אז זה

יחסית נמוך.

התרופות, 11מתוך 11-וגיה דירג את זה במקום ההאיגוד הישראלי להמטול

:דובר

ברור,

:דובר

39שנייה, אני רוצה להבהיר משהו. זה לא במקום האחרון. להמטולוגים היו השנה

המובילות. יש עוד 11אז זה מהן בהמטואונקולוגיה. 11הם בחרו לדרג בקשות שונות.

כאלה, כמו שציינתי, שלא קיבלו דירוג.

מעל גיל AMLשלהם היה: מומלץ להכליל את התרופה, כטיפול בחולי הנימוקים

, שאינם מיועדים לטיפול אינדוקציה אינטנסיבי, בגלל מצבם התפקודי הירוד, או 65


שינויים ציטוגנטיים עם פרוגנוזה גרועה. אחד השיקולים החשובים הוא, שהטיפול

ם טובה יותר. כמו כן, הוא ניתן נסבל טוב יותר מטיפול אגרוסיבי, ואיכות החייבדציטבין

כטיפול אמולטורי בקופות האשפוז, בחולים המבוגרים, בדרך כלל קצרה יותר. שנה

שעברה, דורג במקום השביעי על ידי ..

:דובר

אני אומר, אין,

:דובר

?Xמה אין,

:דובר

חדש.... evidenceאין

:דובר

חדש, evidenceאין

:דובר

,evidence, על אותו B7י שנתיים זה היה , לפנB7שנה שעברה זה היה

:דובר

פחות משלושה חודשים. overall survival-ה

:דובר

חודשיים פסיק שבע.

:דובר

תוספת.

:דובר

ברור.

:דובר

אני מזכירה שוב,


:דובר


, ואנחנו, אוקי. טוב, אנחנו עוברים ל,B7אוקי, נשאר

:דובר

-ואנחנו עוברים ללימפומות. אז נתחיל עם נון טוב. סיימנו עם הלוקמיות,

הודג'קינס, נעבור להודג'קינס, ונקנח ב...

אז התרופה הראשונה שאנחנו נדבר עליה, זה הריבומוסטין, בשמה המסחרי, או

הבנדמוסטין, בשמה הגנרי. תרופה עתיקה, שמוכיחה שאפשר לפתח תרופות לא רק

קור פותחה במערב גרמניה, סתם בשביל בארצות הברית ובמערב אירופה. תרופה שבמ

הקוריוז.

ריבומוסטין כלולה בארץ כקו ראשון, סליחה, רשומה כקו ראשון וללא הודג'קינס

..., לחולים שכשלו בקווים קודמים, ול....הודג'קינס לימפומה, כקו טיפול ראשון. כלולה

פומה אינטולנטית, , לחולים שלא יכולים לקבל משלל שמכיל ..., ובלימCLL-בסל כיום ב

זאת אומרת, איטית, כקו טיפול מתקדם. הבקשה השנה, זה להכליל את זה כקו טיפול

ראשון, בשילוב עם ריטוקסימה.

הודג'קינס לימפומה. זה בעצם קבוצה הטרוגנית של מספר מחלות. -אז קצת על נון

ות. פלסטי של תאי הלימפה. מתחילה ברקמות הלימפואידי-הן מתבטאות בשגשוג נאו

בדרך כלל מתבטאת בהגדלה של בלוטות הלימפה, משם זה עובר לאיברים האחרים.

מדרגים אותה, לפי, אה, מסווגים אותה, בעצם, לשני סוגים, למחלה האגרסיבית ולמחלה

, האינדולנטית. והמחלה indolenceאו low breadהאיטית. המחלה האיטית קרויה, או

יב, או ... במקרה הזה, אנחנו מדברים על שיעורי או אגרס ..highהאגרסיבית קרויה

אחוז. 70, שעומדות על בערך low grade-שנים, לעומת ה 5אחוז אחרי 46הישרדות של

הודג'קינס -כך. מחלה אינדולנטית, כמו שציינתי, מהווה שליש ממקרי הנון

פומה, לימפומה, היא כוללת בתוכם את הסמול לימפוציט לימפומה, את הפולי קולה לימ

שהיא הרלוונטית כאן, מנטלסל לימפומה, לימפו פלזמטיק לימפומה, ומרג'ן ..לימפומה.

כל המחלות האלה, כמו שאמרתי, מתאפיינות בהתקדמות איטית, תגובה ראשונית גבוהה

לטיפול, חזרה של מחלה, ובעקבותיה התקדמות במחלה. השלבים, בדרך כלל, בלתי

ניתנים לריפוי, אבל מאוד ...


טיפול עצמו נע בין מעקב בלבד, ועד, לעיתים, גם להשתלת מח עצם, או של תאי ה

פואטין. כשהם קובעים שיש צורך בטיפול, זה בדרך כלל מתבסס על פרוטוקול -אב המטו

, בדרך כלל ריטוקסימה, בשילוב 20, נוגדן לאנטי סיגי 20סיגי -כימותרפי משולב של אנטי

נטי מתודיים או ..., כמו שילוב של ציקלופוסומיד, ..., .. עם ... אייג'נטס, ..., תכשירים א

. כמו שאמרנו, R-CHOCKו.., קרוי בקיצור צ'ופ. ובשילוב עם ריטוקסימה, קוראים לא

רוב החולים חווים חזרה של המחלה, הופכים להיות רפלקטורים, גם לכימותרפיה וגם

לריתוק סימה, ואז ממשיכים הלאה.

הנושאים האלה. קו הטיפול הראשון, בדרך כלל, כולל את אנחנו לא מדברים על

, ביחד עם ריתוק סימה, ובמקרים מסוימים, נותנים CVPאותה כימותרפיה, צ'ופ או

ריתוק סימה כתכשיר יחיד, בחולים שלא יכולים לקבל צ'ופ.

החומר הפעיל עצמו, בנדמוסטין, תכשיר שמשלב תכונות .. של מכלורתמין,

ום רביעי, שהוא נגזרת של גז חרדל, ותכונות אנטי מטבוליות .. של ... שנפגוש אותו בי

שניהם ביחד גורמים למוות של התא בדרכים שונות. זה בעיקר מבוסס על קישור מוצלב

נפגע. DNA-על גבי ה.., וכתוצאה, התפקוד והסיגנזה של ה DNA-של .. ה

שון, מחקר סטיב, היעילות של הטיפול בתכשיר נבדקה במספר מחקרים. מחקר רא

אינפריוריטי, שבוצע בגרמניה. -מחקר פאזה שלישית פרוספקטיבית, פתוח, אקראי, נון

חולי לימפומה, מנטלסייל או לימפומה אינדולנטית וקבוצות 514-היה מחקר רב מרכזי ב

progressionהיה Primary end point. 4או 3נוספות. כולם היו מאובחנים חדשים, שלב

free survival עםnon-inferiority אחוזים. 10שלSecondary end points כללו שיעור

תגובה כולל, תגובה מלאה, בטיחות, הישרדות כוללת, זמן עד לטיפול הבא כנגד לימפומה,

. ההשוואה הייתה בין בנדמוסטין לריתוק סימה. אתם זוכרים, event free survival-ו

שזה out chop, לבין CLL-כטיפול סטנדרטי בפגשתם את בנדמוסטין וריתוק סימה

הטיפול הקלאסי, כמו שאמרנו, בקו הראשון. שתי זרועות הטיפול ניתנו עד שישה מחזורי

-טיפול לחולה. אפשר לראות, שחציון ההישרדות ללא התקדמות המחלה, עמד על קרוב ל

. ספציפית 0.58של out chop .Hazard ratio-חודשים ב 31.2, לעומת VR-חודשים ב 70


hazard-חודשים, ו 40.9עמד על out chop-לגבי לימפומה פולקולארית, לא הושג עדיין. ב

ratio שיעור תגובה כולל היה דומה בין שתי הזרועות. שיעור התגובה 0.61די דומה, של .

. זה רק מראה גם, ששיעור out chop-אחוז ב 30, לעומת VR-אחוז ב 40המלאה היה

רח מלמד על השפעה אחת, מבחינת חציון הישרדות. חציון זמן לטיפול הבא תגובה לא בהכ

42עמד על out chop-כנגד לימפומה, שזה גם מלמד כמה זמן יש לחולה רמיסיה, ב

hazard ratioטרם הושג. אנחנו מדברים על VR-חודשים, מדברים על שלוש וחצי שנים. ב

אחוז את הזמן עד לטיפול 48-או מאריך באחוז, 48-, זאת אומרת, שזה מפחית ב0.52של

הבא.

מה שמאוד מעניין, שבנוסף ליעילות המשופרת בכל המדדים שציינתי, גם

אחוז, לעומת 0הבטיחות הרבה יותר נוחה. אבל אם אנחנו מסתכלים, נשירת שיער של

אחוזים. 70אחוז, לעומת כמעט 30, רעילות המטולוגית של out chop-אחוז ב 100

out-אחוזים ב 72אחוז מהחולים, לעומת 37, זה הדרגה החמורה, 3-4ציטופניה דרגה לוטו

chop אחוזים. זה בא לידי ביטוי בזה, ששיעור 69אחוזים לעומת 29, 3-4. נטרופניה בדרגה

אחוז. שיעור זיהומים נמוך יותר, 20אחוז לעומת 4נמוך בהרבה, VCFF-המשתמשים ב

. 3שיעור ספסיס נמוך יותר, אנחנו פחות מאחוז אחד, לעומת אחוז. 50אחוזים לעומת 37

אחוזים, וגם סטרומטיטיס, עוד נגיע לדבר 29אחוזים לעומת 7מעט נוירו..פטיפריאלית,

אחוזים. רק בשתי תופעות לוואי 19אחוזים לעומת 6עליה, כשנדבר על הטיפול התומך,

מה, אדמומיות על העור, ותגובה , שזה היה האדיתout chop-לעומת ה BR-ראו יותר ב

אחוזים. 20-אלרגית..., וגם פה, אנחנו מדברים בשיעורים של פחות מ

, 2013-כשבסך הכול, אם אנחנו מסתכלים על המחקר עצמו, שפורסם בארץ ב

40-אנחנו רואים, שהוא גם מעלה את חציון ההישרדות ללא התקדמות המחלה, בקרוב ל

אחוז, מעלה 42-פחית את הסיכון להתקדמות או למוות בחודשים, שזה, כמו שאמרנו, מ

אחוז את שיעור התגובה המלאה, באופן יחסי, מעלה את הזמן לטיפול הבא כנגד 33-ב

אחוזים, ובמקביל, פרופיל הבטיחות שלו הוא הרבה יותר נוח. חציון 48-לימפומות ב

לא הורשו לקבל ההישרדות הכוללת טרם הושג. צריך לציין, שבמחקר עצמו, החולים


טיפול אחזקה או קונסולידציה. בינתיים, אין לנו מידע לגבי ההשפעה של מה היה קורה,

אם היינו נותנים ריתוק סימה כאחזקה, שזה הטיפול, בדרך כלל, שניתן כיום.

מחקר נוסף שבוצע, מחקר ברייט, מחקר פאזה שלישית, שבוצע ברחבי העולם,

חולי לימפומה, שפה, 447-ה, אוסטרליה וניו זילנד, בקנדה, ארצות הברית, דרום אמריק

, בחנו בעיקר את , לעומת הטיפול הסטנדרטיnon-inferiorityהיה primary end point-ה

או out chopלעומת BRהנושא של שיעור התגובה, וזה התוצאות שכבר פורסמו. שוב,

RCTP ההבדל בין .out chop ל-RCTP כול הנושא של הוא יחסית קטן, זה בסך ה

הדוקסו...שלא נמצא. שישה מחזורי טיפול בכל זרוע. היה אפשר להוסיף עוד שניים,

אחוזים, לעומת 97לשיקול דעתו של הרופא. אתם רואים, ששיעור התגובה הכולל עמד על

אחוזים. להזכיר לכם, מחקר סטילס היה ממצאים הדומים, כששיעור התגובה המלאה, 91

PF, אבל לא פורסמו נתונים לגבי non-inferiorityאחוזים, הוכיח 25 אחוז פה, לעומת 31

ו.., זה ראיתם במחקר הקודם, אבל זה די חוזר על הממצאים של מחקר סטילס, שציינתי

קודם.

יתרונות בהשוואה לטיפולים הקיימים. כמו שציינתי, הארכה מובהקת של

, ומאפשר מתן GCSF-שימוש בההישרדות ללא התקדמות מחלה, שיפור הבטיחות, פחות

chop-של תכשיר כימותרפי אחד, לעומת שילוב של תכשירים כימותרפיים עם כל ה

שבעניין.

. ההתוויה עצמה 2014ניסיון מבחינת הארץ. התכשיר עצמו רשום בארץ משנת

. לא נערכו מחקרים קליניים בארץ של השילוב הזה, ואין 2015אושרה לרישום בספטמבר

מלה בארץ להתוויה המבוקשת.תוכניות ח

, תחת השם המסחרי 2008-ניסיון בעולם. התכשיר עצמו רשום בארצות הברית מ

הודג'קינס. הוא רשום במדינות -.... בארצות הברית הוא לא רשום כקו טיפול ראשון בנון

האיחוד האירופאי, גם לא כקו ראשון. ההתוויה המבוקשת עצמה, כקו טיפול ראשון,

.2015ממאי ובניו זילנד, 2014, באוסטרליה מיוני 2012ץ, מיולי רשומה בשווי


-...הוגדר כקטגוריה אחת בהנחיות של ה NCCM-מבחינת הנחיות קליניות, ה

NCCM וזאת על אף העובדה שהוא לא רשום בהתוויה הזאתי בארצות הברית. מבחינת ,

רשום במדינות אסמו, מופיע כאופציה לטיפול בקו ראשון, גם, אף על פח שהוא לא

האיחוד האירופאי, אלא רק בשוויץ. ממומן ציבורית, שוב, אמרתי, הוא אומנם לא רשום

באירופה באופן רשמי, אבל כן ממומן באיטליה, אנגליה, פולין, צ'כיה ושוויץ. דורג על ידי

המומחים במקום השני, השנה. שנה שעברה, לא היה, כי זה פעם ראשונה שאנחנו רואים

יר הזה להתוויות.את התכש

:דובר

אוקי. מי רוצה להתייחס?

:דובר

מוקדם מדי. אני חושבת שזה מוקדם מדי. אני מסתכלת פה על הנתונים, אנחנו

מסתכלים על המעקב פה, אה, חציון הזמן לטיפול הבא כנגד לימפומה, שאין לנו על זה

קבוצה, עוד שנה, או נתונים. תגובה מלאה יש...שהיא דומה. אם יהיה לנו נתונים מאותה

עוד שנתיים, נהיה חכמים יותר. להגיד, זה המחקר היחידי, למעשה, שנותן לנו איזשהו

פרוספקט,

:דובר

אבל הוא בכל זאת פאזה שלישית,

:דובר

נכון,

:דובר

והוא בכל זאת נותן גם,

:דובר

לא, אין ספק שזה,

:דובר

יעילות גבוהה, וגם איכות חיים מאוד גבוהה.

:דובר


כן, איכות חיים זה חשוב, אנחנו צריכים לראות שיש גם הארכה של הישרדות. זה

לא מחלה, שאי אפשר יהיה להראות בה הארכה של הישרדות.

:דובר

..לחכות הרבה זמן

:דובר

היית רוצה להראות? five years survivalשנים, 5זה לא .., למה הרבה זמן?

:דובר

לים, זה המחקר הראשון שבוצע, ויש לנו שמה חו 514...קודם כל, מחקר גדול,

תוצאות, כלומר, יש .. לחציון הישרדות,

:דובר

ללא התקדמות.

:דובר

כן, אבל זה כבר הבדל מאוד, מאוד גדול,

:דובר

נכון,

:דובר

0.5זה

:דובר

זה הרבה, זה הרבה מאוד.

:דובר

לא רע.

:דובר

וד, כל הטובות ה.. שהגדרת לא, זה הרבה מאוד.....אני חושבת שזה מאוד, מא

אותן,

:דובר


הן מהותיות מאוד,

:דובר

...איקס כימותרפיות ....מצוין, ולא עושה גם אימפריה, כאילו, התוצאות מצוינות.

:דובר

כן, אבל זה בעיקר על איכות החיים.


:דובר

..של יש לנו כבר,3.1לפעמים מספיק לנו. זה פייז 3.1פייז

:דובר

, אז הם עוד לא הגיעו ל,overall survivalזה secondary end point-ה

:דובר

אבל זה ייקח זמן, בסדר.

:דובר

-, והם עוד לא הגיעו לoverall survival-הם תכננו מחקר גדול, כדי להגיע ל

overall survival,במקום לחכות עוד שנה .


:דובר

. 3, זה בעיקר פייז Xושוויץ. א' אני מסכימה עם באיטליה, אנגליה, פולין, צ'כיה

head to. יש פה head to head. תמיד אנחנו אומרים, אנחנו לא רואים head to headזה

head .עם מה שניתן. יש שינוי משמעותי בחציון ההישרדות ללא התקדמות מחלה

. וגם הנושא של מלא, אבל עדיין, בעיניי זה מרשים survivalמסכימה איתך, שעוד אין

איכות החיים, אנחנו, בישיבה הקודמת,

:דובר

אני מסכימה איתך,

:דובר


נשירת שיער, רעילות המטולוגית יורדת 0נתנו על איכות החיים ואמרנו, תראו, זה

אחוז. הכול יורד פה בצורה דרמטית. 30-ל

:דובר

שכנעת אותי.

:דובר

זה מאוד משמעותי.

:דובר

A8

:דובר

A8 זה נמוך מדי, למה שהתרופה הזאת נותנת. דורג מאוד גבוה, נורא חשוב לדעתי

. A89להם מבחינת הכלי הטיפולי. אני חושבת שלפחות

:דובר

A89

:דובר

A89

:דובר

מסכימים.

:דובר

. אנחנו ממשיכים האלה. אוקי, אלא אם כן, עוד מישהו רוצה A89אוקי.

הבא, איקסוריב. להתבטא? אוקי, אז בואו נמשיך הלאה. התכשיר

:דובר

תרפיה למבוגרים עם מחלה -, איקסוברי או פיקס נדרום. מיועד כמונו997עמוד

הודג'קינס, שכבר קיבלו שלושה טיפולים, אבל לא יותר -מספר פעמים, מסוג נוןחוזרת

מזה. אה, כשהיעילות פשוט הוכחה בקו טיפול רביעי. זה מיועד לחולים, שלא יכולים

, בגלל הרעילות הלבבית.ים, בגלל שהם הגיעו למינון מקסימאלילקבל אנטרציפינ


הודג'קינס, אני לא ארחיב עליה יותר מדי. בחולים, שהמחלה שלהם -דיברנו על נון

salvageטיפוליות. אחת מהן זה חוזרת, אנחנו בדרך כלל מדברים על כמה אופציות

chemotherapyללים, בין היתר, פשה, , פשוט לתת שוב כימותרפיה, משטרי טיפול שכו

פרוטיה, פרואיפו, קרייס ומיין, הכול קיצורים של החומרים הפעילים, או השתלת מח

עצם, שהיא האופציה המועדפת לחולים הצעירים. בחולים שאין להם תגובה לטיפולים

האלה, או שהם לא יכולים לקבל את הטיפולים מהסוג הזה, הפרוגנוזה אינה טובה,

לא עולה על שנה. ובחולים האלה, גם אין סטנדרט טיפולי מוגדר, או הישרדות הכוללת

שילוב, או תכשיר יחיד. נותנים הרבה אופציות טיפוליות, לא הוכיחו הרבה את עצמן,

כוללות כימותרפיה תכשירתית, מורדינו אלבין, ..,..., אנלידומין, קונפרדין או ריתוק

מוגדר כסטנדרט טיפולי. סימה. כמו שאמרנו, אף אחד מהם לא הוכח ולא

פיקסנטרום, דומה מבנית גם לאנטרציפינים וגם למשפחה של מיטוקסנטרון,

האנטרסנדיוני. הוא פותח במטרה להפחית את הרעילות, שנובעת מהשימוש

באנטרציפינים, מי שלא יודע, אנטצריפינים גורמים פגיעה בתפקוד של הלב. והתכנון של

את התכונות האנטי..בלסטיות, ולהפחית את הרעילות.המולקולה הזאתי הייתה לשמר

של ויטנגל ועמיתיה. 3המחקר עצמו, שבחן את היעילות של הטיפול, מחקר פאזה

, שהמטרה שלו הייתה לבחון את היעילות והבטיחות של 301מחקר שקרוי גם מחקר פיקס

פיקסנטרון, בהשוואה לכימותרפיות כתכשיר יחיד, בהתאם לבחירת המטפל,

כשהאופציות היו וינואלבינו, .., הייקוסטומי, ....או ריתוק סימה, בהשוואה לפיקסנטרון,

חולי לימפומה מסוג נון הודג'קינס לימפומה אגרסיבית, 140-עד שישה מחזורי טיפול, ב

עם מחלה חוזרת או רפלקטורית, שקיבלו לפחות שני קווי טיפול קודמים, שאחד מהם

רציפינים. לפחות היה מבוסס על האנט

אחוז un confirmed ,20שיעור תגובה מלא, או תגובה מלאה שהייתה

אחוזים בכימותרפיה לבחירת המטפל. שיעור תגובה כוללת, עמד 5.7בפיקסנטרון, לעומת

אחוזים בלבד. חציון הישרדות כוללת לא היה מובהק 14אחוזים לעומת 37על

. חציון 0.79של hazard ratioעם סטטיסטית, אבל היה שיפור של מעל לחודשיים,

. כשמשך 0.6של hazard ratioחודשים, עם 2.7הישרדות ללא התקדמות מחלה, שיפור של


, היה un confirmedהתגובה בחולים שהשיגו תגובה מלאה, או תגובה מלאה שהייתה

. 0.32של hazard ratioחודשים, 9.6-חודשים ל 4-מוכפל, מ

ימוש בפיקסנטרון בחולים האלה, מאפשר שיעור גבוה המחקר עצמו מלמד, שהש

חודשים, וקיימת נטייה לשיפור 2.6-יותר של תגובה מלאה, מאריך את חציון ההישרדות ב

ההישרדות הכוללת.

יש סקירה של וולטטי, היא חדשה, שצירפנו אותה השנה, שבחנה שלושה מחקרים

, ועוד שלושה מחקרים, 3-ו 2.. לתכשיר, בפאזה אחת. שני מחקרים שבוצעו בפאזה

שבוצעו עם התכשיר בשילוב של תכשירים אחרים. המסקנה הייתה, שעל כל סטנדרט של

. עם זאת, בשל הרעילות המצטברת של החומרים האלה, יש הטיפול הוא אנטריציפינים

טוקסיות מופחתת, שפיקסנטרון מוכח כבעל יעילות -צורך בפיתוח של אנאלוגים קרדיו

גבוה, בהשוואה למשטרים כימותרפיים אחרים, די תואם את מה שאמרנו לגבי דומה, ואף

. 301המחקר שציינתי, מחקר פיקס

2013-, המליצו עליו. ב2014תועלת. נייס, באפריל -התכשיר עצמו, מבחינת עלות

הוא לא היה מומלץ. לשם שינוי, .. בהמשך.

אותה שנה, השתתפו . ב2014הניסיון בארץ. התכשיר עצמו רשום בארץ משנת

שישה חולים בתוכנית ניסיונית, שבה התכשיר ניתן בחינם, על בסיס אינדיבידואלי. ובמאי

השנה, התחילה תוכנית התנסות חדשה, שמיועדת לעוד חמישה חולים. אם נצטט את

: מתוך ניסיון קליני על שלושה חולים בתוכנית .., אני יכולה Xממרכז רפואי Xדוקטור ...

שהתועלת ה... של פיקסובי הייתה רבה. שתי חולות היו עם מחלה עמידה מאוד, להעיד,

chemoקיבלו את הטיפול בשלבים סופניים, כך שלא הייתה תגובה. אך חולה אחד, שהיה

sensitive .כלומר, הגיב תגובה מלאה אחרי כל טיפול, טופל בשלושה קווי טיפול קודמים ,

פושטת, ואז הוא קיבל פיקסובי בתוכנית חמלה. בהישנות השלישית, הייתה המחלה מ

מחזורים. בבדיקה האחרונה, ארבעה חודשים 4למרות מצבו, נכנס לרמיסה מלאה לאחר

מסיום הטיפול, החולה עדיין בהפוגה מלאה, גם לפי פט חוזר. מתוך ניסיוני, אני רואה

כלי נוסף בידינו שהתרופה נוחה לשימוש, בעלת פרופיל תופעות לוואי נוח יחסית, מהווה

להארכת חיי המטופלים, ככל האפשר.


. הייתה FDAרשום ומשווק ברחבי העולם, אה, בארצות הברית. אין אישור

. כן רשום במדינות האיחוד האירופאי, 2010-המלצה שלילית של הפאנל המייעץ ב

, כי כפי שציינו, התכשיר לא רשום.NCCM-. לא מופיע בהנחיות של ה2012 מפברואר

, דנמרק, שוודיה, פינלנדממומן ציבורית באיטליה, בריטניה, הולנד, גרמניה, אוסטריה,

. על נייס דיברנו, אז לא נאריך. נורבגיה וצרפת

לא דורג בעדיפות גבוהה על ידי האיגוד השנה, וגם לא בשנה הקודמת.

:דובר

Say no more .

:דובר

. גם הניסיון B7הדירוג, זה שנה שעברה, חשבנו שהמקום שלו, הנכון, מבחינת

יחסית מועט, גם השטח, או הרופאים בשטח לא מבקשים אותו. evidence-מצומצם, גם ה


:דובר

אין שינוי מהותי מבחינת הדאטה, בהשוואה לשנה הזאתי. אני מציעה להשאיר את

זה בדירוג של שנה שעברה. אוקי. טוב.

:דובר

עם זיידליג, אידלליסיב. אתם זוכרים? זו הייתה התרופה טוב, אנחנו נפגשים שוב

. עכשיו אנחנו מדברים עליה בפולי קולו לימפומה, CLL-השנייה שדיברנו עליה ב

כמונותרפיה, בחולים שעמידים לטיפול בשני קווי טיפול קודמים.

:דובר

1017עמוד

:דובר

יות. אם אנחנו לחולים, שהמחלה שלהם חוזרת, קיימות מספר אופציות טיפול

לו...ריתוקסימב. .. נמליד, או מ... תכשיר תרפיה, שילוב של פלוד-אימונו-מדברים על כימו


אימונותרפיה, -יחיד, אם כי הוא לא רשום על זה, או בשילוב עם ריתוקסימאב, רדיו

. …RF-ריתוקסימאב כתכשיר יחיד, ו

דשה, שפועלת על אידלליסיב דיברנו. יש לו, שהוא שייך למשפחת אנזימים ח

תאית, ועובדת במספר מנגנונים בתוך הגוף, בתוך התא, סליחה. -בסיגנליזציה תוך

, מחקר 2היעילות של הטיפול בתכשיר, ספציפית להתוויה הזאתי, נבחן במחקר פאזה

שקרוי מחקר דלתא. הייתה בו קבוצה יחידה, הוא היה מחקר פתוח .. מרכזי בינלאומי,

הודג'קינס לימפומה אינדולנטית, שהיו -חולים בנון 125ל בארצות הברית ואירופה, ע

לפחות, 2רפלקטורים לטיפול בריתוקסימאב, ועל פני טינאייג'נט. הדרישה הייתה

secondary end-היה שיעור תגובה כולל, כש Primary end point. 4כשהחציון בפועל היה

point ,דיברו על משך התגובהPFSאחוזים. 57הכולל עמד על , ...הלאה. שיעור התגובה

קבוצות שונות שנבדקו, שיעורי התגובה היו דומים. שיעור התגובה המלאה עמד על -בתתי

12.5אחוזים. לקח פחות מחודשיים להגיע לתגובה, כשחציון משך התגובה עמד על 6

48אחרי PFSחודשים. שיעור 11חודשים. חציון הישרדות ללא התקדמות מחלה עמד על

אחוז. חציון 80אחוז. שיעור הישרדות כוללת אחרי שנה, עמד על 47, עמד על שבועות

חודשים. שיעור חולים 23הישרדות כוללת משוער, כלומר, עוד לא הגיעו אליו, עמד על

אחוז. ספציפית לגבי הפולי 90שחוו ירידה בגודל בלוטת הלימפה במהלך הטיפול, עמד על

8אחוזים. שוב, תגובה מלאה של 54ה כולל של קולר לימפומה, דומה לשיעור תגוב

, שלא רשום SLV-אחוזים. ויש גם נתונים על גבי ה 46אחוזים, ושיעור תגובה חלקית של

. 2014-, שפורסם בניו אינגלנד בby the wayבארץ. זה מאמר,

תועלת, הסקוטים המליצו על השימוש בתכשיר, באפריל -מבחינת נתוני עלות

מו, כפי שציינתי, מצוי בהליכי רישום בארץ. עבר וועדה מייעצת . התכשיר עצ2015

לאישור, לפני חודשיים.

שני מחקרים בארץ משתתפים במחקרים בנושא של נון הודג'קינס לימפומה חוזרת

NHL-ריתוקסימאבס עם, או ללא אידלליסיב, ב, שהיה 124או רפלקטורית. מחקר

נה מהמחקר שאנחנו מדברים עליו פה, כי פה אינדולנטית, חוזרת או רפלקטורית. זה שו


, בשילוב של 125. ומחקר Xרשמו אותו כמונותרפיה, עם חולה אחד, במרכז הרפואי

ריתוקסימאב עם בנדמוסטין, עם או ללא אידלליסיב, שוב, לא רלוונטי להתוויה שאנחנו

יש בארץ . וכמו שאמרתי, X-, וX ,X ,X-חולים, ב 8מדברים עליה כרגע, שאליו גויסו

-תוכנית חמלה שרצה עבור חמישה חולים בפוליקולאר לימפומה, ועוד חמישים חולים ב

CLL .

, NCCM-.... הנחיות קליניות, ב2014התכשיר עצמו רשום בארצות הברית מיולי

מופיע בהנחיות כאחת מהאופציות הטיפוליות, ללא הגבלת קטגוריה. מופיע באסמו, אה,

בפועל מורשה. ממומן ציבורית באוסטריה, איטליה, אנגליה, בהמלצות, עוד לפני שהוא

, סקוטלנד, צרפת, שוודיה ושוויץ. אמרנו, שמאושר על לוקסמבורגגרמניה, דנמרק, הולנד,

ידי הסקוטים, ולא דורג בעדיפות גבוהה על ידי ההמטולוגים.

:דובר

אוקי, מי רוצה להתייחס? בבקשה.

:דובר

ת זה בעדיפות גבוהה.אני .. למה הם לא מדרגים א

:דובר

,2אולי בגלל שזה פאזה

:דובר

יכול להיות, אבל עדיין יש להם,

:דובר

זה מוקדם מדי, אין השוואות, הם עדיין נמצאים ב,

:דובר

זה מוקדם מדי, זה נכון, אבל הם לא עושים את זה פר, אה,

:דובר

....

:דובר


לא שמעתי, סליחה.

:דובר

יש את תוכנית חמלה.

:וברד

לא, אבל תוכנית חמלה, אתם תראו בהרבה מאוד תרופות אחרות, ועדיין זה חשוב

להם להכניס, וכו', וכו'. כרגע,

:דובר

בסדר, זה מוקדם מדי.

:דובר

שיש, הרושם שלי, לפחות, זה שזה evidence-לפחות מהדאטה המקצועית, או מה

ה. יש לנו גם, אין לנו איזושהי , קבוצה מאוד קטנ2עדיין מוקדם מדי. זאת אומרת, פאזה

המלצה מאוד משמעותית מהערוצים המטפלים בשטח. הם לא התייחסו לזה בהמלצות

שלהם,

:דובר

גם בחמלה יש בודדים בארץ. אין להם ניסיון.

:דובר

התייחסויות נוספות? איך הייתם מדרגים את זה?

:דובר

7

:דובר

7

:דובר

B7ספיק חזקות, הניסיון לא מספיק מבוסס בארץ. ? אוקי. מה? כן, העדויות לא מ

? B7 ?A8טוב, השאלה היא, איך אתם רוצים לדרג את זה?


:דובר

.A8אני הייתי נותנת

:דובר

A8

:דובר

B7

:דובר

B7

:דובר

B7 .ושיחכה לשנה הבאה ,

:דובר

, אז אם אין .. במבוגרים ALLאני רק רוצה להגיד לגבי הדירוג שלנו מקודם, לגבי

ורט, באמת שזה נדיר ביותר, שעושים השתלה,מפ

:דובר

ולכן לא צריך.

:דובר

. אני מזכירה לכם.A8-דירגנו אותו כ

:דובר

. B7גם זה היה צריך להיות

:דובר

.A8לא, גם זה אולי צריך להיות

:דובר

A8 אני חושבת שגם ההוא, מגיע לו ,A8,רק אני אומרת ,

:דובר

קיבל, 8


:דובר

ונה, שזה נדיר שהם יגיעו לזה....שורה אחר

:דובר

זה בהסכמה מלאה.

:דובר

מה הדירוג של החברים?

:דובר

.B7כזו, דירגנו evidence..שדירגנו עם רמת

:דובר

אוקי. יש מישהו שרוצה להמליץ על דירוג אחר?

:דובר

לגרום להם לעשות מחקר נוסף.

:דובר

, אוקי, אנחנו נמשיך הלאה, טוב אוקי, טוב, בואו. אנחנו ממשיכים הלאה.

ברשותכם. אצטריס. כן, בבקשה.

:דובר

רק יש לי שאלה, לעניין של סדר היום, מגיעות הנה תכתובות, שנוגעות לדברים

שאנחנו מדברים עליהם,

:דובר

גם.

:דובר

הן, אנחנו לא מעלים אותן פה?

:דובר

אנחנו נדבר, איפה שרלוונטי ואתם רוצים להעלות, אז תעלו.

:וברד


כרגע דיברנו על משהו, שאני רואה שהגיעה איזה תגובה עליו.

:דובר

אוקי. אתם כולכם קיבלתם. אם מישהו שעבר, והוא .. להעלות את זה,


:דובר

תראה, אנחנו מעבירים, ואנחנו לא מציינים כל דבר ודבר בהקשר של התרופה,

ות משהו משמעותי, והוא רוצה לדבר אלא אם כן, מישהו מחברי הוועדה, ראה בתכתוב

עליו. ויהיו כאלה. השאלה, אם יש משהו במכתב שקיבלתם, שזה רלוונטי לזה, שאתם

רוצים להעלות. אוקי.

:דובר

סליחה, מישהו מה.. עובר, באופן פרטני, על התגובות האלה?

:דובר

אנחנו עוברים על המכתבים, ואנחנו רואים אם יש, זה לא רק מכתבים, זה

מכתבים, זה פניות,

:דובר

עמודים ביומיים, אז הסתכלתי קצת על התכתובות, 600כי אני......אחרי שקראתי

אבל לא באופן יסודי. לכן אני שואלת, אולי,

:דובר

אנחנו עוברים על הכול, אנחנו עוברים על הכול. אנחנו מחלקים את זה לדברים

גם אתם. שונים. יש פניות, קודם כל, אתם מקבלים הכול,

:דובר

ברור.

:דובר

אין מסננת.

:דובר


....,ימנטאליש .. שמאוד

:דובר

בסדר, אנחנו מעבירים את הכול. עכשיו, מה שאנחנו עושים, זה ככה. אם ראיתם,

הגורמים שפונים, הם מאוד מגוונים. זה יכול להיות אדם מהציבור, זה יכול להיות עמותת

וזה יכול להיות חברות. אם יש מידע מקצועי, אנחנו חולים, וזה יכול להיות רופאים,

קוראים את הכול. אם יש מידע מקצועי, שיש צורך לציין אותו, או לחילופין, להכניס אותו

לחומר, לקראת הדיונים הבאים, לפני שהספרים יוצאים, אז אנחנו עושים את זה,

:דובר

אוקי.

:דובר

של ציבור, אנחנו שולחים לכם, כדי ובמקביל למה שאנחנו שולחים. אם זה פניות

אחד. -שתדעו שזה קיים, אבל אנחנו לא מציינים, או עוברים אחד

:דובר

,CLL-זה המקום של, תראי, יש פה, למשל, על ה

:דובר

כן,

:דובר

מאוד מפורט, שזה היה צריך לעלות לדיון, זיידליג. מישהו כתב פה מכתב מקצועי

אחרת אין בזה,

:דובר

קונים שהוא מציין שם, מופיעים בתוך הטקסט, אז לא חשבנו שיש אבל כל התי

מקום, לציין את המכתב הספציפי שלו. במידה ולא, אתם תראו, אנחנו, עוד מעט, אנחנו

נגיע, בהמשך היום, לאיזושהי דוגמה של תרופה, שאנחנו ציינו לכם את העדויות, וציינו

לוטין, שמערערת על ההמלצות לכם את ההמלצות, וקיבלנו המלצה, שהיא שונה לח

שניתנו, ואנחנו נציין את זה, והבאנו לכם את כל החומר. וזה גם יעלה. אבל זה אנחנו

נציין.


:דובר

, גם מופיע לכם, CLAספציפית, המכתב שאתה מצטט, של החוג הישראלי ל

הציטוט שלו מופיע בתוך הטקסט עצמו. העברנו את זה אליכם, ואחר כך נזכרנו,

....להכניס את זה פנימה. שבפועל

:דובר

טוב, אצטריס. אוקי.

:דובר

הודג'קינס להודג'קינס לימפומה. התכשיר שאנחנו מדברים -טוב, אז עברנו מנון

עליו זה אצטריס, והחומר הפעיל הוא רנטוקסימאב ורידוטין. התכשיר עצמו רשום

זרת או רפלקטורית, במדינת ישראל, לטיפול בהודג'קינס לימפומה, לחולים עם מחלה חו

אחרי השתלת מח עצם, או אחרי שני טיפולים קודמים, כשלא יכלו לקבל השתלת מח

עצם, או כימותרפיה מרובת מרכיבים.

. גם anaplastic large cell lymphoma, זה ALCL-כמו כן, התכשיר עצמו רשום ל

קונסולידציה היא רפלקוטרית או חוזרת. וההתוויה החדשה, שמדברת על, אה, כטיפול

למעשה, לחולים עם הודג'קינס לימפומה, שנמצאים בסיכון גבוה לחזרה, ישר לאחר

השתלת מח עצם.

-וגם בנון ALCL-בסל עצמו, שתי ההתוויות הראשונות כבר כלולות בסל. גם ב

הודג'קינס לימפומה, כקו טיפול .., אחרי שראו כישלון של השתלת מח עצם אוטולוגית, או

ני קווי טיפול כימותרפיים קודמים. כישלון של ש

אנחנו נדבר על מחקר, שהוא קרוי מחקר האטרה, שהוא הגדיר חולים בסיכון גבוה

primary-לחזרה של המחלה, אחרי השתלת מח עצם. אם זה חולים שהיו מוגדרים כ

refractoryחולים שלא הגיבו בכלל לקו הראשון. אם זה ה ,-early relapses שאלה ,

חודשים, וחולים עם מחלה מחוץ לבלוטות הלימפה. 12-עם רמיסיה של פחות מהחולים

כמו כן, היו חולים, שאנחנו נוכל להגדיר אותם אחר כך, בהתאם להגדרה של המומחים,

. salvage chemotherapy-חולים שהייתה להם תגובה לא טובה ל


שונה . הודג'קינס Bהודג'קינס לימפומה, ממאירות רפורטיבית של תאי

נוכחות של תאים, שקרויים תאי הודג'קינס ריב סטנדרט, מהלימפומות האחרות, על ידי

HRS .שמאופיינים בנוכחות של שני גרעינים גדולים, או מרובי גרעינים, עם גרעינון בולט ,

בטיפול שקיים ביום, של שילוב כימותרפיה עם הקרנות, השיג רמיסיות לאורך זמן, שיעור

בדרך כלל, מתייחסים להודג'קינס בתור המחלה עם הפרוגנוזה היותר אחוז. 60-80של

הודג'קינס. -טובה, אבל הטיפול שמחייב יותר טיפול אגרסיבי, בהשוואה לנון

במחלה החוזרת או הרפלקטורית, בדרך כלל עושים, נותנים כימותרפיית הצלה,

במקרים האלה, , ואחריה עושים השתלה של מח עצם המטולוגית. salvageמה שנקרא

אחוז מהחולים. בחולים שלא משיגים רמיסיה, או 50אנחנו יכולים להגיע לרמיסיה של

חווים חזרת מחלה אחרי הטיפול הראשוני, הם מתאימים לטיפול כימותרפי והכנה

אחוז יחוו חזרה של המחלה. בחולים 40אחוז ישיגו רמיסיה, 30להשתלת מח עצם,

שנה מהשתלה עצמית, מדובר בפרוגנוזה גרועה, עם חציון שחווים חזרה של המחלה בתוך

חודש. 12הישרדות של

עכשיו, במטרה להפחית את פיזור הגידול, נגייס תאי עצם לפני המתן של המשלב

. חולים salvageהכימותרפי במינון גבוה והשתלה של מח עצם. נותנים את אותו טיפול

לת מח עצם עצמית, ובחולים אלה, או שעמידים לטיפול הכימותרפי, ולא יעברו השת

, נותנים את הטיפול במלוטוקסימאב, שאותו כבר SETבחולים שחוו הישנות לאחר

הכנסנו, כפי שציינו, לסל.

החומר עצמו, מלטוקסימאב ובטינוב, תכשיר, שמשלב בעצם בין נוגדן ותרופה, מה

, והוא קשור CB30. הוא משלב את הנוגדן anti body drug contra gateשנקרא

, שהוא חומר נוגד מיקרו טובול Eבאמצעות לינקר, לחומר שקרוי מונומטיל אאורי סטיל

אנלוג סינטטי לתכשיר הציטו טוקסי דולסטטין. הקישור של רונטיקסימאב אימפוטנטי.

לאנטי גן, על פני השטח, מביא לאינטרנליזציה של הקומפלקס. הוא מתנייד פנימה אל תוך

הוא עובר ביקוע, ורק החומר הפעיל נשאר, ואז הוא מפריע לרשת של הליזובון, ושם


המיקרוטובולי, שזה הרשת שמאפשרת תנועה בתוך התא, הגורם לעצירה של מחזור התא,

. CB30ומביא בעצם למוות של התאים, ובגידולים ש.. את

CB30 ,עצמו מתבטא על פני שטחם של אותם תאיםHRS וה-ANCL שדיברנו ,

-ו Bמוגבל לאוכלוסייה מאוד מצומצמת של תאי CB30עבר. וביטוי נורמאלי של עליהם ב

T ולכן התרופה שמכוונת כלפי ,CB30 מהווה אסטרטגיה סלקטיבית, שמתאימה לטיפול ,

בחולים האלה.

פרוגנוזה גרועה בחולי הודג'קינס לימפומה, שהם החולים, שאנחנו רוצים לכוון

רפלקטורית ראשונית, זה אומר של חזרה של מחלה, או אליהם את הטיפול, כוללת מחלה

ימים, רמיסיה ראשונה, שנמשכת פחות משנה, עמידות לאותו טיפול 90חוסר תגובה בתוך

salvage.מחלה מחוץ לבלוטות הלימפה, יותר מהישנות אחת של המחלה, וכן הלאה ,

ם. כולל עד היום, הציעו מספר אסטרטגיות לשפר את התוצאים של השתלת מח עצ

, הקרנות לפני או conditioning-, זה העצמה של המשטר של הapproachesדפטד -טטה

, וטיפול קונסולידציה לאחר ההשתלה. tangentלאחר השתלה, השתלה כפולה, מה שנקרא

אז הצטריס, ב.. הספציפי הזה, נבדק במחקר אטרה, שבה הוא בעצם בחן מתן של

דות ללא התקדמות מחלה בחולי הודג'קינס דרטוקסימאב ודוטין, מערכת ההישר

לימפומה, עם מחלה חוזרת או רפלקטורית ראשונית, כשהטיפול ניתן כקונסולידציה

מוקדמת, לאחר השתלת מח עצם. ההבדל פה הוא, שהם לא מחכים שהחולה ייכשל, אלא

נותנים את זה ישר אחרי השתלת מח עצם, כדי שהוא לא יגיע לכישלון, שצפוי באותם

ולים בסיכון גבוה. ח

מדובר במחקר פאזה שלישית, אקראי, כפול שביעות מבוקר, פלצבו רב מרכזי,

חולי הודג'קינס לימפומה. הם עברו 329בינלאומי. בוצע בצפון אמריקה ואירופה, על

hythro-therapy השתלת מח עצם אוטולוגי, והם היו בסיכון להישנות מחלה, או ,

קטורית ראשונית. סיכון אחד לפחות מהגורמים הבאים, זה שהמחלה שלהם הוגדרה כרפל

אחוז 60אומר, או לימפומה רפלקטורית ראשונית, כשלא הושגה תגובה מלאה, זה היה

אחוז 33חודשים, היו 12-ומשך רמיסיה קטן מ מהחולים. חולים עם מחלה חוזרת


הלימפה, ותחילת אחוזים היו חולים עם מעורבות מחלה מחוץ לבלוטות 8מהחולים, ועוד

המתן של הכימותרפיה טרום השתלה.

Primary end point כמו שאמרנו על ,progression free survival .Secondary

end point היוoverall survival ובטיחות, וההשוואה הייתה אל מול פלצבו. כשהתחילו

ימים, ישר לאחר השתלת מח העצם. 30-45את הטיפול,

אות מהממצאים עצמם, שחציון ההישרדות ללא התקדמות אתם יכולים לר

של Hazard ratioחודשים. 42.9-חודש ל 24.1-חודשים, מ 20-המחלה התארך בקרוב ל

השתפר. hazard ratio-. ככל שאנחנו רואים, שלחולים יש יותר גורמי סיכון, כך ה0.57

לתגובה, לאחר הטיפול זאת אומרת, ככל שהמצב שלך יותר גרוע, יותר טוב לתת. ובהתאם

בקו הראשון, אנחנו יכולים לראות, שבחולים הרפלקטורים, אנחנו בערך בממצא של חציון

של כלל החולים. זה משתפר בחולים, hazard ratio-הישרדות ללא התקדמות מחלה, ו

חודשים. חולים שהייתה להם גם מחלה חוזרת 12שהמחלה החוזרת שלהם הייתה תוך

hazard ratio, עם מחלה מחוץ לבלוטות הלימפה, אנחנו כבר מדברים על חודשים 12תוך

. חולים עם תסמיני 0.39. חולים שקיבלו יותר משני טיפולים לפני השתלת מח עצם, 0.3של

B ,0.36 וחולים שהייתה להם מחלה מחוץ לבלוטות הלימפה, בזמן חזרת המחלה, לפני ,

36א התקדמות מחלה, לאחר שנתיים, .. . שיעורי הישרדות לל0.37השתלת מח עצם,

אחוז. חציון הישרדות, כמו שציינתי, מופיע לכם. 51אחוזים לעומת

מהמחקר עצמו, אנחנו יכולים לראות, שכשעושים קונסולידציה מוקדמת, לאחר

השתלה של מח עצם אוטולוגית, באותם חולים בסיכון גבוה, משפרים את ההישרדות ללא

ליזה פוסטוק, מצאו אפילו ש, כמו שאמרתי, ככל שלחולה היו יותר התקדמות מחלה. ובאנ

. שיעור המטופלים שנזקקו לטיפול נוסף לאחר hazard ratio-גורמי סיכון, כך השתפר ה

אחוז 52אחוז בזרוע של מטופלים בברטוקסימאב, לעומת 31התקדמות המחלה, עמד על

דמים יותר, כי החולים, בסופו של בפלצבו. זאת אומרת, שזה גם חוסך לנו טיפולים מתק

דבר, מגיבים.


אחוז מהחולים, צריך לציין, 85נתוני ההישרדות הכוללת עוד ממש לא בשלים.

ודוטין, אחר כך, מחוץ למחקר. שקיבלו פלצבו, קיבלו טיפול בברוטוקסימאב

. ההתוויה המבוקשת 2014מבחינת הרישום. התכשיר עצמו רשום בארץ משנת

רישום בישראל. אנחנו נעדכן אתכם לגבי סטאטוס הרישום שלה בהמשך, מצויה בהליכי

כי זה עוד, מחכים לתוצאות מהוועדה המייצאת לרישום.

כללי. 2011התכשיר עצמו רשום ומשווק בארצות הברית, אושר באוגוסט

, השנה. במדינות 2015ואושרה באוגוסט 2015וההתוויה המבוקשת הוגשה באפריל

. ההתוויה 2009, ובסטאטוס תרופת יתום כבר בשנת2012אי, אושר ביולי האיחוד האירופ

המבוקשת טרם אושרה. היא נמצאת בתהליכי רישום באירופה.

, בהנחיות האחרונות שלו, זה מופיע NCCMמבחינת ההנחיות הקליניות,

כאופציה טיפולית. אתם יכולים לראות את זה כשתי אפשרויות, בהתאם לרמת תפקוד

החולה.

מבחינת אוכלוסיית החולים הספציפית, שתזכה למענה אופטימאלי בטיפול, אז

, שהיא יושב ראש האיגוד להמטולוגיה ועירויי דם, חברת Xאני מצטטת את פרופסור

אחוז מהמאובחנים במחלת הודג'קינס יחלימו לחלוטין, לאחר קבלת 80-וועדה בעברה: כ

בוצת חולים, אשר כלל לא מגיבים לטיפול, משלב תרופות כימותרפיות. עם זאת, קיימת ק

או מחלתם נשנית תוך פחות משנה מתום הטיפול. קבוצה אחרת של חולים יכולים ליהנות

מהפוגה ארוכה, אך לחוות הישנות עם הופעת מחלה אקסטרנודלית, כלומר, מחוץ

כלל לבלוטות הלימפה. על פי הספרות המקצועית, חולים אלו הינם חולים בסיכון גבוה.

, יקבלו משלב כימותרפי נוסף, וחלקם יהיו מועמדים נשניתהחולים, אשר מחלתם

אחוז מהחולים יחלימו בעקבות הליך זה. חולים אשר 50-להשתלת מח עצם עצמית. רק כ

מוגדרים בסיכון, יש סיכוי פחות טוב לריפוי, והם עלולים לחוות הישנות נוספת לאחר

השתלת מח עצם עצמית.

12-מי הסיכון המשמעותיים ביותר, הינם חזרה מהירה, תוך פחות משלושת גור

לפני השתלה. קבוצת salvage-חודשים, עמידות לטיפול הראשוני ועמידות לטיפול ה


חולים זו זקוקה לאופציות טיפול נוספות, אשר יעזרו להקטין את הסיכוי להישנות

מחלתם לאחר ההשתלה.

ם בשנה זו.על ידי ההמטולוגי 8-דורג במקום ה

:דובר

אוקי. בבקשה.

:דובר

...גם, כאילו, גם מספר לא מעט של חולים, תוצאות נראות מאוד טובות. אפשר גם

לראות אולי אוכלוסיות בתוך הקבוצה, שהן יותר טובות, כן? אפשר להתביית עליהן. בסך

וך? לי זה הכול, כלל התוצאות נראות לי טובות. לא ברור לי כל כך, למה דורג כל כך נמ

נראה,

:דובר

אני חושבת, שזה נובע מה,

:דובר

זה נכון שזה רק פורסם עכשיו, כן? ב...

:דובר

אחוז מהמאובחנים, X ,80יכול להיות, שזה נובע מהעובדה, ששוב, כמו שכותבת

זה בעצם קבוצה מאוד, מאוד קטנה, ש.., בתוך השנייה, בתוך השלישית, של הלא מגיבים,

ם את זה. ועבור הקבוצה הזאתי, ממה שאני מבינה, יש חשיבות רבה לקבל ועבורם מייעדי

את התכשיר.

:דובר

לא רק זה. אם מסתכלים על אחוז החולים שקיבלו השתלת מח עצם, שהוא כפול,

.15-ל 8-מ

:דובר

נכון.

:דובר

הישג מאוד מרשים.


:דובר

אוקי.

:דובר

זה כולל רק את ...

:דובר

וד לא רשום. בארצות הברית כבר כן. פה, בארץ, עדיין לא. כרגע, הקונסולידציה ע

זה הוגש לרישום, אבל עוד לא סיים הליכי רישום. בארץ קיים בסל, לחולים שהמחלה

שלהם, קיבלו את השתלת המח עצם השנייה והמחלה חזרה. לא נתנו להם קונסולידציה,

רק חיכו לכישלון מאז.

:דובר

אז זה כן נושא,

:דובר

קדמה.בעצם הה

:דובר

....ההיגיון להקדים את זה,

:דובר

אבל אנחנו עושים דיון של ..., במידה והיא תסיים הליכי רישום. אז כרגע, איך

?A89הייתם מציעים לדרג?

:דובר

89

:דובר

89

:דובר

A8 .גג

:דובר


A8 .לא בא לדיון הבא

:דובר

A89לישית, קבוצה , יש פה תועלת לתת קבוצה מסוימת. יש פה מחקר פאזה ש

.A89גדולה, תוצאות טובות.

:דובר

אני תומך.

:דובר

A89 ,לאוכלוסייה הזאתי, אבל כתלות בסטאטוס רישום. טוב, אנחנו נעשה עכשיו

ברשותכם, הפסקה.

:דובר

טוב, אנחנו מתחילים.

:דובר

טוב, אנחנו מתחילים.

:דובר

ושבת שנדבר עליהן אז שתי התרופות האחרונות בתחום של הלימפומות, אני ח

ביחד, כי הבקשה היא על שתיהן זהה. התרופה הראשונה היא דיפולטה או פרלאטרקסאט,

והתרופה השנייה היא איסדוטקס או רומידפסין. מנגנון הפעולה שלהם איננו זהה, אבל

מסגרת המטרה שלהם בסל היא זהה, ולכן נדבר עליהן ביחד.

, CTCL-חת מהן גם משמשת ל, אPTCL-התרופות האלה משמשות לטיפול ב

האיסטודקס, אבל לא נדבר על זה היום. שתיהן כלולות בסל כקו טיפול מתקדם, שלישי

והלאה, ובמהלך המחלה, חולה זכאי לאחת מהשתיים, או רומידפסין או פרלאטרקסאט,

או איסדוטקס או דיפולטה. כשהבקשות השנה, במסגרת ההכללה בסל, להרחיב, א',

ל שני, וב', לאפשר לכל חולה לקבל את שתיהן, זאת אומרת, לבטל את לאפשר כקו טיפו

סעיף ב', שהם זכאים רק לאחת מהן.

אז אני אעבור על שתיהן,

:דובר


לשני. כאילו, שעמידות על אחד יכול לעבור

:דובר

22, קבוצה של ptcl- peripheral t-cell lymphomaנכון. בעצם, לאפשר קרוז. אה,

. הוא תת סוג של MK, או בקיצור … naturalבשלים ותאי Tות של תאי ממאירויות שונ

הודג'קינס לימפומה. זו -אחוז מהמקרים של נון 15עד 10הודג'קינס. מהווים בערך -נון

מחלה יחסית נדירה, אגרסיבית, עמידה לכימותרפיה קונבנציונאלית, לרוב מלווה

5שנתיים. שיעור הישרדות למשך בפרוגנוזה גרועה. חציון הישרדות עומד על פחות מ

אחוזים, גם בחולים שעברו השתלת מח עצמית. אין טיפול סטנדרטי, או 34שנים, עומד על

מקובל, לקו הטיפול הראשון, ובמחלה חוזרת או רפלקטורית. כשבקו הטיפול הראשון

אלה, והשני, נותנים בדרך כלל כימותרפיה, כמו צ'ופ, סיבאלד, ולאחר כישלון בטיפולים ה

אין ... ספציפית, למעט שתי התרופות האלה, שנכללו בשנים האחרונות.

טריקסאט קצת. גורם -פרלאטרקסאט עצמו הוא אנטי פולאט, מזכיר את המטו

, שאחראי על DHFR ,dihydrofolate reeducatesלמוות תאי, על ידי עיכוב האנזים

מתית של ניוקלו... זו הייתה השמירה של הרמות ה.. של פונטאים נחוצים לסינתזה האנזי

רפלקטורי או חוזר, כשהרציונאל להקדמה PTC-התרופה הראשונה שאושרה לטיפול ב

לקו השני, לגבי שתיהן, זה שטיפול ראשון מוקדם יותר, היה מגדיל את הסיכוי להפוגה,

מאריך את ההישרדות הכללית, ומגביר את הסיכוי לביצוע השתלת מח עצם. והרציונאל

שתי התרופות, זה שהן משתייכות לקבוצות טיפוליות שונות, ולכן כישלון באחת, לתת את

לא מלמד על כישלון בשנייה.

מחקר שהוכיח את היעילות לגבי הפרלאטרקסאט היה מחקר פרופל. מחקר פאזה

חולים, שהמחלה שלהם התקדמה 111-מרכזי, בינלאומי, ב-שנייה, זרוע יחידה, פתוח, רב

היה Primary end pointחד לפחות, כשהחציון בפועל היה שלושה. לאחר קו טיפול א

overall response rateו ,-secondary end points כללוduration of response,

progression free survival and overall survival כמו שאמרנו, זרוע יחידה. שיעור .


אחוז חלקית. שיעור מחלה יציבה 18-אחוז מלאה, ו 11אחוזים. 29התגובה הכולל עמד על

אחוז .. עשרה חודשים. חציון 10אחוז. חציון משך התגובה עמד על 19בנוסף, הוא

14.5חודשים, וחציון הישרדות כוללת, על 3.5הישרדות ללא התקדמות המחלה, על

בחולים שקיבלו את הטיפול כקו שני, לאחר צ'ופ שהתקבל בקו ראשון, שיעור חודשים.

חודשים. 8.1אחוזים. חציון ההישרדות ללא התקדמות מחלה עמד על 47ובה עמד על התג

זה ממצאים חדשים מהשנה.

אני אקפוץ שנייה לאיסטרודקס, מבחינת היעילות שלו והמנגנון, כי אנחנו

מדברים, בסופו של דבר, על אותו רעיון. רומידפסין או איסטרודקס, הוא מעכב סלקטיבי

ו.. הוא מנגנון אחר. של האנזים ....,

של קויפר 2היעילות שלו נבדקה במספר מחקרים. מחקר אחד, מחקר פאזה

חולים, עם 130-ועמיתיו, פתוח, פרוספקטיבי, זרוע יחידה, רב מרכזית, בינלאומית, ב

רפלקטוריות לפחות לטיפול אחד, עם חציון בפועל של שני טיפולים קודמים. שיעור

25-אחוז בתגובה חלקית, ו 11-אחוז, ו 15חוזים. תגובה מלאה, א 25התגובה פה, עמד על

חודשים 16.6אחוז שיעור מחלה יציבה, עם חציון משך תגובה, כמובן בקרב החולים שזה,

חודשים. מאוד דומה לתוצאות שראינו לגבי דיפולטה. 28סך הכול, ובקרב אלה שהגיבו,

, שהוא גם זה ששימש national cancer institute-מחקר נוסף, מחקר של ה

חולים, שהיה להם 47, עם 2, היה אף הוא, מחקר פאזה FDA-לאישור של ההתוויה ב

אחוז 18אחוזים, 38בחציון של שלושה טיפולים קודמים. שיעור תגובה כולל עמד על

חודשים. 9-אחוז יציבה, עם חציון תגובה של כ 11אחוז חלקית, ועוד 20תגובה מלאה,

איסדוטקס, ואיסדוטקס, נכון , כך גם 2013לטה רשום בארץ משנת ככה. דיפו

חולים שכבר טופלו בתכשיר. חמישה מהם, קיבלו את זה במסגרת 35, היו 2014לשנת

תוכנית חמלה.

, בהתבסס על 2009תחילת רישום בחו"ל. בארצות הברית, דיפולטה רשום משנת

ות האיחוד האירופאי, נדחה בינואר נתוני מחקר פרופה. רשום גם בדרום קוריאה. במדינ

. 2012, וגם דחו את זה באפריל 2012


, שהוא מחקר league investigator-צירפנו לכם למכתב, מכתב שהגיע השנה, מה

. תקציר של מה שכתוב לכם בעברית, כי זה מאוד ארוך: אפשרויות Xפרופה, פרופסור

מבוסס צ'ופ, הן מוגבלות. , אשר אינם מגיבים כיאות לטיפולPTCLהטיפול בחולי

ההישרדות הכללית של החולים נמדדת בחודשים ספורים בלבד. כל קו טיפולי נוסף

מפחית את התועלת, בהשוואה לטיפול הקודם. מרבית החולים מקבלים כימותרפיה

. קו הטיפול DLDCL-, בהשוואה לPTCL-כקו שני, בשל רעילות נמוכה ב ISמבוססת

אחרי כישלון של אייקס, הוא שילוב של כימותרפיות שונות. זה השלישי לחולים האלה,

, ואפילו הראה כישלון ציטוגנטי, PTCLשילוב שלא הראה יעילות במחקרים עם חולי

עלייה במחלה עיקשת ואחוזי הישרדות נמוכים. לגבי פרלאטרקסאט, הוא .., שהנתונים

הקודמים מהווה את בסוף מצביעים על כך, שהטיפולים הקודמים, מספר הטיפולים

הפקטור המנבא, החזק ביותר להצלחת הטיפול, ולפיכך, ישנה חשיבות רבה במתן מוקדם

של פרלאטרקסאט. הוא יכול להוות גשר טיפולי, עד לשלב הסופי של השתלה עצמית, או

השתלה מאדם אחר. ובשונה מרומידוקסין, ברינטיקסומה ובלינוסטאב, המחקר של

20-ו 3וסיית חולים קשה מאוד, עם חציון טיפולים קודם של פרלאטרקסאט כלל אוכל

אחוז, כלומר הם קיבלו חמישה טיפולים קודמים. ועוד יתרון לגבי המחקר עצמו, שהוא

, ולכן, לא ניתן להסיק כי HTNV1-ו ATLLסוגים קשים יותר לטיפול, כמו -גם בחן תתי

המטופלים, ולגבי הסוגים תוצאות המחקרים השונים דומות. יש להתייחס לחומרת מצב

, מתחילים איתו PTCLשנכללו במחקר. והוא אומר, שכשמגיע אליו למרפאה, חולה של

טיפול פרלאטרקסאט, לפני כל תרופה אחרת. הם השתכנעו, שזו התרופה המיטבית, כיוון

שזמן התגובה שלה מהיר יותר, שיעור התגובה שלה גבוה יותר ככל שמקדימים את

שנים. 8-הם גם מטופלים שנמצאים בהפוגה למעלה מהטיפול, ויש ל

:דובר

כלומר, הוא נותן את זה כקו ראשון.

:דובר

לא, הוא נותן את זה כקו שני.


:דובר

שני? אז לא הבנתי את זה. זה התרופה,

:דובר

במחלה חוזרת.

:דובר

אה, במחלה חוזרת.

:דובר

קו ראשון במחלה חוזרת זה בעצם קו שני.

:דובר

, לא שמעתי את החוזרת.קו שני

:דובר

זה מבחינת הניסיון בעולם, לגבי הדיפולטה. ניסיון בעולם של האיסדוטקס

. זאת הייתה PTCL-ל 2011-, ומCTCL-ל 2009-מוהרומידקסין, רשומה בארצות הברית

התרופה הראשונה בארצות הברית, שאושרה. במדינות האיחוד האירופאי גם היו מיד

.PTCL-אחרי, לנושא ה

, second line and subsequent therapy-הנחיות קליניות. תכשירים מופיעים ב

, שניהם. peripheral t-cell lymphomaבהנחיות של

מבחינת ההמלצות השנה, שניהם מופיעים במקום השישי, כשהבקשה, ההמלצה

ל של המומחים להמטואונקולוגיה והמטולוגיה, באופן כללי, הייתה, ביטול המגבלה ע

הם לא דירגו בעדיפות גבוהה את הנושא של שימוש בתרופה אחת לאחר עמידות לשנייה.

התרופות שבעדיפות 11מעבר לקו שני. ובעיקר מבקשים בעדיפות שישית אצלם, מתוך

גבוהה, את האפשרות לתת אותן אחת אחרי השנייה, אבל לא להקדים קווים.

:דובר

זה, בעצם, אין לנו דאטה של ה....

:ברדו

לא.


:דובר

צריך להוכיח שזה יעיל.


:דובר

, רצית להגיד משהו?Xאחד. בבקשה, -לאט. אחד-רגע, רגע, לאט

:דובר

, שמנסים לבקש תרופה א' אחרי תרופה ב', או evidenceאני אומר, בעולם של

, זה ההיפך, צריך שיהיה מחקר שמראה, שיש יעילות נוספת, כשעושים החלפה. ללא זה

. השאלה, מה זה עושה, כן, זה מכפיל את זמן הטיפול עם עוד evidenceבאוויר, ללא

-תרופה, שיכול להיות שגם היא תיכשל, שמראש היה לה סיכויים להיכשל. ומבחינת ה

evidence.אין בסיס לבקשה ,

:דובר

אין לנו מחקרים על זה,

:דובר

אבל על סעיף א' כן.

:דובר

טיפול מתקדם, מוקדם יותר, יש.להעביר את זה לקו

:דובר

יש. השאלה שלי, שאני לא כל כך, אולי יש על זה דאטה, זה העניין שאני שמה

אחוז מהחולים הפסיקו טיפול על רקע תופעות לוואי. ומה קרה איתם? 23בסימן שאלה,

איפה זה נכנס, מבחינת ההישרדות, אצלם?

:דובר

פנימה, ולכן, חלק מהתוצאות נספרות גם,ההישרדות, בדרך כלל, מפלטרת את זה

:דובר

אז זה מה שמעניין לראות. אני לא יודעת איפה זה נכנס, אבל,

:דובר


זה אחוז גבוה, .. חולים להפסיק טיפול.

:דובר

, 44.8אחוז, אוקי? רק 29כן, כי שיעור תגובה כוללת, שנייה אחת, כי מסתכלים על

שבועות לפחות, שזה מאוד קצר. 14תגובה למשך אחוז מהמגיבים, הצליחו לשמור על 45

כשמסתכלים על חציון הישרדות, אז בוא נגיד שזה שנה וחודשיים, אבל זה מפולטר

אחוז האלה, שהפסיקו טיפול לחלוטין? 23פנימה,

:דובר

על פניו, כן.

:דובר

אוקי.

:דובר

..לא הגיבו לטיפול.

:דובר

האלה, מה היו התוצאות, אם יש sub-group-אוקי, אז זה מעניין לראות, בתוך ה

אותן.

:דובר

הקבוצות הן יחסית מאוד קטנות,

:דובר

נכון.

:דובר

, ואחד,47תסתכלי, אחד

:דובר

אז מזה, מאוד קשה להסיק, אני מוכרחה לומר.

:דובר


לא, לא, אני מסכימה, אבל יכול להיות, אחד הדברים ש,

:דובר

אין הרבה,

:דובר

, זה לקבל מהם, אולי מהניסיון שהצטבר, כי בכל זאת, הכנסנו את אפשר לעשות

זה לפני שנתיים? לפני שנתיים הכנסנו לסל. יכול להיות, שהצטבר איזשהו ניסיון, לפעמים,

:דובר

שווה.

:דובר

מתקיימים טיפולי חמלה, לפעמים בביטוחים פרטיים שמממנים אחרי,

:דובר

כן,

:דובר

סות לפנות, ולקבל מהם,דברים כאלה, אז אפשר לנ

:דובר

את הדאטה.

:דובר

על מה זה עשה, אם זה ניתן אחד אחרי השני, או לחילופין, אם הם evidenceקצת

אבסטרקטים, איזה שהם נתונים של אחד אחרי השני. איזה שהםיכולים להציג לנו

:דובר

כן.

:דובר

כי אני חושבת, שזה נדרש מבחינת ההחלטה שלנו.

:דובר

,evidenceא זה, אין ולל


:דובר

אמרה. Xלא, תלוי למה. זה מה ש

:דובר

אנחנו אומרים, אפילו התנסות אישית, ברמה של אקספרט, לא ברמה של,

:דובר

שעדיף להקדים את הקו, מאשר לשמור evidence-אבל גם להקדמה כאן, מה ה

אותו לקווים הבאים?

:דובר

לקטורים לטיפול סיסטני אחד, או לא, אבל המחקרים בוצעו לחולים, שהיו רפ

יותר. אחד לפחות.

:דובר

נכון, אבל יש רק צורה אחת,...בהשוואה למשטר טיפול, ששומרים את זה לקו,

:דובר

למה? הם כותבים פה, שלושה קווי טיפול קודמים,


:דובר

ות זה מחלה נדירה. ה... היה צריך לעשות מחקר, כי אף אחד אחר לא רצה לעש

מחקר. זה מראה, שאין לו,

:דובר

לא, רואים השפעה, שזה אפילו ניתן קצת מאוחר. כשזה לא .. רק שני, אין לזה

מחקר. נכון. אבל אפילו כשזה ניתן מאוחר, זה עשה שיפור.

:דובר

כן, אז אולי דווקא כדאי לשמור את זה,

:דובר

אבל אין לך אופציות,

:דובר


גם את זה אנחנו מכירים.

:רדוב

אין לך סטנדרט טיפולי קיים.

:דובר

זה נורא, נורא מסכנים, זה חולים, כאילו, זה כן חשוב, גם באמת, בחולים האלה,

, כי זה משפר להם את איכות החיים מאוד.response rate-כן חשוב ה

:דובר

Response rate .מאוד קטן

:דובר

י התוויות. אחד, זה תראו, בואו נחלק את זה, מבחינת ההחלטה, יש לנו פה שת

ה..., שזה תואם את המחקרים הקיימים, והדבר השני, זה מתן של אחד אחרי השני, שזה

אנחנו רוצים עוד דאטה, כדי לראות, על בסיס מה זה מתבקש, חוץ מהרצון המקצועי, שזה

ברור וזה, אבל באמת לראות איזושהי תועלת, בזה שאנחנו נאפשר אחד אחרי השני.

י, אני אפנה אליהם, ואני אבקש מהם הפניה, גם לעדויות מדעיות, אם אז לגבי השנ

יש, וגם לכל הניסיון שהצטבר בארץ.

:דובר

. B7אם לא, זה

:דובר

. B7אם לא, אז זה כרגע

:דובר

אין עדויות.

:דובר

כרגע. evidenceאין

:דובר


B7השני. , אלא אם כן, קיבלנו, אלא אם התקבל מידע. זה לגבי מתן אחד אחרי

ולגבי ההקדמת קו, אני חושבת שפה, אפשר ללכת צעד אחד קדימה, כי פה, המחקרים

בנויים ותוכננו בצורה כזו, שזה קו טיפול אחד ויותר,

:דובר

כן, כן.

:דובר

. A89, או A8אני הייתי נותנת לזה, או

:דובר

?Xמה דעתך,

:דובר

8גם

:דובר

A8

:דובר

להקדמת קו לקו שני. 89

:דובר

כן.

:דובר

מה זה מוסיף?

:דובר

משהו לא ברור לי במתודולוגיה. אני כבר מתעלמת מזה, שהמחקר, יש לו זרוע

אחת. בפועל, זה ניתן פה לאוכלוסייה, שבממוצע, עברה שלושה קווים, ובאמת רואים פה

. אבל זה עדיין responseהסופי, אבל רואים פה outcome-תוצאות. לא יודעת מה בדיוק ה

לא תומך בלהקדים. זאת אומרת, יש לנו את זה היום בסל, בקווים מתקדמים. יש לפעמים


גם לוגיקות שאומרות, שכדאי לשמור תחמושת לקווים הבאים, ושבסוף, זה דווקא משפר

את תוחלת החיים. אז אני לא מבינה,

:דובר

ר קו יש, שבתו evidence, אז בוא נשאל את השאלה, נחדד. איזה evidenceאיזה

שני, יש לו יתרון על המצב הנוכחי?

:דובר

המחקרים תוכננו בצורה כזו,

:דובר

חד משמעי. evidenceאין לזה

:דובר

לא, זה קו שני ומעלה,


:דובר

אפשר להסתכל בתוך כל אחד מהמחקרים, לראות מה אחוז החולים, שהיו

second line,לעומת ,

:דובר

שאלתי. אז זה בדיוק מה שאני

:דובר

ספציפית, ציינתי לגבי הנושא של דיפולטה,

:דובר

שמה?

:דובר

מקודם, שבמחקר פרופל הסתכלו על החולים, שקיבלו את זה כקו טיפול שני,

אחוזים בכלל החולים, וחציון ההישרדות 29אחוזים, לעומת 47שיעור התגובה עמד על

חודשים לכלל החולים. 3.5חודשים, לעומת 8.1ללא התקדמות המחלה עמד על

:דובר


..היה לזה יתרון כקו שני,

:דובר

רגע, לא בטוח, לא בטוח. כי אם חולים מגיעים לקו שני, הם מגיעים לשלב יותר

שלהם, ברצף overall survival-מוקדם, מאשר מגיעים בקו שלישי. אז יכול להיות, שה

לישי. אז זה קצת מטעה..,הטיפולים, הוא יותר ארוך כשהם מקבלים את זה קו ש

:דובר

אבל שוב, אין לך סטנדרט טיפולי בקו שני. את יוצרת איזשהו מצב מלאכותי, שבו

את אומרת, בוא נמשוך את זה לסוף, כשיש לו פחות יעילות, מאשר שניתן את זה עכשיו,

כשיש לו יותר יעילות....,

:דובר

. A8חושבת שזה . אני גם A8אין פה זרוע שלישית. את צודקת. אז ..

:דובר

יש יתרון באיכות חיים, בלתת את הטיפול הזה לפני טיפולים, שאנחנו משתמשים

בהם היום יותר מוקדם?

:דובר

זה תכשיר אחד לעומת שילוב של כימותרפיה, וכימותרפיה, בדרך כלל הן יותר

ם פה על רעילות. זה לא שהתרופות האלה אינוס נטיות במיוחד, אבל עדיין, אנחנו מדברי

חומר אחד, שגם אפשר לעבוד איתו הרבה יותר בקלות, מאשר לעבוד עם, אה, ושוב, אני

חוזרת, אין סטנדרט טיפולי.

:דובר

אנחנו מדסקסות בינינו,

:דובר

אומרת, קו טיפולי ראשון ושני, מקובל לתת כימותרפיה, Xפרופ' כתוב פה,

:דובר


מצוין, אבל זה לא סטנדרט רשמי.

:דובר

?מה

:דובר

זה שהם נותנים, זה לא אומר שזה הסטנדרט הטיפולי,

:דובר

זה לא המלצה חמה.

:דובר

זה לא המלצה שבאה להגיד, אנחנו עושים טעות.

:דובר

לא, הם לא אומרים שהם עושים טעות,

:דובר

לא ממליצים ככה.

:דובר

ר בכלל. אם אנחנו כב PTCL-אין תרופה בעולם, למעט שתי אלה, שרשומות ל

מדברים על זה. ולכן, ברור שמשתמשים במשהו, אבל זה לא הסטנדרט הטיפולי, הרשום

והמקובל.

:דובר

אומרת. Xאין פיתרון טוב כקו שני, זה מה ש

:דובר

כן, אבל זה גם לא אומר שזה הקו השני.

:דובר

אני לא אמרתי.

:דובר

אוקי.

:דובר


ולהגיד,אני רק באה ואומרת, שאין. מה שהיא מנסה לבוא

:דובר

אנחנו עובדים לפי הוכחות. אנחנו אמורים לעבוד לפי הוכחות. אני מוכרחה להגיד

לא מאוד חמה. Xגם, שההמלצה של

:דובר

. A8-אנחנו, שנה שעברה, דירגנו את זה כ

:דובר

A8.

:דובר

.A8-אנחנו, שנה שעברה, דירגנו את זה כ

:דובר

נכון. זה לא השתנה.

:דובר

, זהו.זה לא השתנה

:דובר

, להקדמת הקו, מקו A8אני מציעה ככה. אני חושבת, שיש פה קונצנזוס סביב

, אלא אם כן, B7שלישי לקווים מוקדמים יותר. לגבי האחד אחרי השני, אז כרגע, נתתם

יתקבל מידע מהמומחים,

:דובר

נכון,

:דובר

שיפנה לחומר מדעי וניסיון אחר, של מתן אחד אחרי השני.

:דובר

נחנו מתייחסים לתרופה הראשונה, לא ל, זה כאילו שתיהן? אוקי.א


:דובר

הלא, הם נכנסו לסל, או זו או זו. טוב, אוקי, הלאה.

:דובר

לומה היא טיפה מסובכת, וגם יש לנו אלומה. מכיוון שמיאטוב, אנחנו עוברים למי

ר. תתעלמו, לא מעט תכשירים השנה, שעומדים על הפרק, אז ניסיתי לעשות לכם טיפה סד

אני מעבירה לכם עכשיו דף, תתעלמו בינתיים מהחלק העליון שלו, עוד נגיע אליו, תסתכלו

על החלק התחתון שלו. וגם, בתחילת כל נייר מטה השנה, ניסיתי קצת להכניס פנימה

לומה, משטר הטיפול, מה הטיפולים החדשים הקיימים, ואיך זה התפתח אנתונים לגבי מי

איך זה השפיע על ההישרדות הכוללת לאורך השנים. לאורך זמן, וגם

תכשיר, אני -לומה, ואז נתחיל לעבור תכשיראאז אני אתן סקירונת על נושא המי

אסביר גם את הלוגיקה של איך סידרתי את סדר ההצגה.

מיאלומה נפוצה, כפי שאמרנו, סרטן המטולוגי של מח העצם, שמורכב מתאי

ממאיר -הממאירויות ההמטולוגיות. לרוב, יש שלב טרום אחוז מכלל 10פלזמה, מהווים

. הוא הופך להיות מיאלומה 50אחוז מהאוכלוסייה מעל גיל 3-סימפטומטי. זה מצוי ב-א

או ממאירות קשורה ל.., בקצב של אחוז אחד בשנה.

המחלה עצמה מתאפיינת, כמו שאמרנו, בגדילה לא מבוקרת ולא מתפקדת של

זאת מפריעה לגדילה של תאי הדם האדומים, הלבנים והטסיות. תאי פלזמה במח העצם, ו

כתוצאה, גורם לאנמיה, נטייה לפתח זיהומים, דמם, ואחר כך, בסופו של דבר, לכאב

ולהרס של העצם.

יש לכם תמונה, בתחילת החומר, של ההתקדמות בשלביה השונים של המחלה.

ה בניסיון, בסופו של דבר, המחלה עצמה עדיין לא ניתנת לריפוי. הטיפול בה נעש

להביא לתקופות של רמיסיה והתקדמות איטית. לפני שהתחילו להשתמש באפילטורים,

חציון ההישרדות עמד על פחות משנה, כשהשימוש הראשון, התרופה הראשונה שאושרה,

, 1070, שהביאה לשיפור של ההישרדות. אם תסתכלו בעמוד 60-, שנות ההייתה מלפלן

אות את קצב ההתקדמות של הטכנולוגיות, בתחום של טיפול במיאלומה אתם יכולים לר

. הנושא של 69, השילוב של שניהם בשנת 62-, רטיזון ב58נפוצה, אם זה מלפלן בשנת


, ועל התכשירים החדשים 86-ב Hydro dexametazon. 83השתלות מח עצם, בשנת

ידומיד, טלידומיד, , רטוזומיד, לתל2000-, למעשה משנות ה90-שאושרו, משנות ה

קרפיזומיד וכלורלידומיד. פנריבוסטט, אנחנו נראה כנראה בשנה הבאה.

בתוך הדף ששלחתי לכם, שהעברתי לכם עכשיו, אתם יכולים לראות את החלוקה

של התכשירים החדשים, שאנחנו עוד נגיע אליהם, לפי קבוצות, ומי שייך לכל קבוצה, שזה

, ומאפ של 7, מאבאלטיסלם H TAK INHIBIDOSמעכבי הפרוטאזום, האימידים,

, שהם חדשים, שנדון בהם השנה.38אנטיסידי

הטיפול הקלאסי בעבר, היה שילוב של וינקריסטינים עם דוקסורוביצין

ווקסמטזון, זה הטיפול אינדוקציה קלאסי. השילוב הזה לא מומלץ כיום כטיפול התחלתי,

דומיד עם וקסמטזון, שילובים שמבוססים וכיום, האינדוקציה הנפוצה, מבוססת על תלי

בחולים שלא מועמדים להשתלת מח עצם, הטיפול על ברותזומיד, ועל לתלידומיד.

, שזה מלפלן, MPD-, שזה מלפלן, פרטיזון ותליטומיד, או הMPTהראשוני נעשה עם

, מלפלן, פרטיזון ורנלידומיד. לא כולם כלולות MPRפרטיזון ודוטזמיד, או שילוב של

סל, בדיוק בקו הטיפולי הראשון. קווי טיפול מתקדמים משתמשים בתכשירים אחרים. ב

למעלה, את ההתפתחות של המחלה, מהאבחנה 1070אתם יכולים לראות, בעמוד

שלב, כמו שאמרת, מנסים להגיע כמה שיותר לרמיסיות ארוכות, בין -הראשונית ועד, שלב

שם, את ההבחנה, בין חולים שהם עם שלב לשלב. כשאתם יכולים לראות בראש העמוד

פוטנציאל להשתלת מח עצם, וחולים שהם ללא פוטנציאל להשתלת מח עצם. זה שני צידי

התמונה. ואת ההתקדמות בפיתוח המחקרי כבר ציינו.

, מצא שיפור בחציון של 96מחקר שעשה השוואה בין חולים שאובחנו, לפני ואחרי

השפעה של הטיפולים הקיימים, כשלפני דצמבר ההישרדות של החולים. זה מראה את ה

חודשים. זה רק עלה עם 23.9חודשים, ואחרי זה, עמד על 11.8, היה נמוך יותר, 2000

. אתם לא יכולים כל כך לראות את זה 2015הזמן. ממצאים עדכניים פורסמו בשנת

העליונה צבעונית שם, אבל מי שיש לו את המחשב פתוח, כמובן, שהגרף העליון, העקומה

, אתם רואים שם הפרדה מאוד 2006-ו 1001היא הגרף של חולים, שאובחנו בין השנים

, אתם רואים, time from diagnoses-לאורך זמן. כש overall survival-ניכרת, ב


חודשים, בשנים האחרונות, לעומת שיעורים הרבה 60-שהחציון לאבחון עומד על קרוב ל

חודשים. 20-30-יותר נמוכים, באזור ה

אז זה ההתפתחות שקרתה לאורך השנים, ועכשיו אנחנו נתחיל עם התכשיר. את

הסדר של הדיון, מה שעשיתי, זה פשוט לנסות למפות את התכשירים שיש לנו כיום, ואז

לפי קווי טיפול.

כמו שאמרנו, בקווים הראשונים כיום, יש לנו את השילובים שמבוססים, או על

וטזומיד. כקו שני, בדרך כלל, זה שילוב שמתבסס על לתלידומיד או תלידומיד או על בר

רבנימיד בשמה המסחרי, וקווי טיפול יותר מתקדמים מבוססים על קיפרוליס, או על

אימנוביד, ששמותיהם הגנריים זה קרפיזומיד ופרומלידומיד.

השנה, יש לנו גם ניסיון נתונים, או תכשירים, שיש להם בקשה להקדים את קו

הטיפול, וגם תכשירים חדשים לחלוטין.

התכשיר הראשון שאנחנו נדבר עליו זה רבלימיד. רבלימיד, או החומר הפעיל

לנלידומיד, שייך למשפחת המידים. כלול במסגרת הסל, כקו טיפול שני והלאה, לחולים

. it oneאו lowבמיאלומה נפוצה ולחולים עם תסמונת מיאלודיספלסטית ברמת חומרה

בקשה פה, היא לאפשר את הטיפול בקו טיפולי ראשון, בחולים מבוגרים, שלא כשה

, או 1070מועמדים להשתלת מח עצם. אז זה הזרוע הימנית, למי ששאל, בעמוד, נדמה לי

1069 .

:דובר

1070.

:דובר

ניאו פלסטיות -. אוקי. לנוליד ה.. עצמו, הוא חומר עם תכונות אנטי1070כן,

ת ואנטי אנדוגניות. הוא עושה אינדוקציה לעצירה של מחזור התא מודולטוריו-אימונו

והפופטוזיס. הוא דומה לבן דודו, התלידומיד, אבל הוא יותר פוטנטי ממנו, עושה יותר

, עושה אוגמנטציה לשיפור T, יותר סטימולציה של שגשוג תאי TNF-ALFAעיכוב של

, או תאי natural cureות של תאי , ואוגמנטציה לפעילIL2-ייצור של אינטרפרונד, גמא ו

NK .


המחקר שבחן את היעילות ספציפית לגבי הטיפול בקו ראשון, הוא מחקר שקרוי

. מחקר פאזה שלישית, אקראי, עם שלוש זרועות מחקר. NMF20, או FIRSTמחקר

המחקר הוא פתוח, רב מרכזי, בינלאומי. כלל את אירופה, צפון אמריקה ואסיה פסיפיק.

חולים עם מיאלומה נפוצה סימפטומטית שעוד לא קיבלו טיפול למחלה. 1623ל מחקר כל

Primaryשלא יכולים לעבור השתלת מח עצם. 65ומעלה, או מתחת לגיל 65הם היו בני

end point היהprogression free survival בהשוואה של ,MPTלעומת לנלידומיד ו ,-

low dose dexometazonשלוש זרועות למחקר. שתיים מהן היו , במתן מתמשך. היו

18. באחת הייתה הגבלה של עד low dose dexametazone שילוב של אנלידומיד עם

, MPT-מחזורים, ובשנייה ללא הגבלה. והזרוע השלישית הייתה זרוע הבקרה, למעשה, ה

ם חודשים. את 16.6-שבועות, גם פה, מדובר ב 72מלפלן, אינפרטיזון ותלידומיד, במשך

תראו את זה אחר כך, רלוונטי בנתונים עצמם.

אז הממצאים מתחלקים ל, כיוון שמדובר פה, בסופו של דבר, בשלוש זרועות, אז

הממצאים של המחקר מתפרסים אצלכם על פני שלושה עמודים. נתחיל עם חציון

ההישרדות ללא התקדמות המחלה. יש פה השוואה, שוב, בין שתי הזרועות, כשהזרוע

וונטית, מבחינת מה שאנחנו רוצים לדבר עליו, מבחינת ההכללה בסל, היא הזרוע הרל

20.7, לעומת PFSחודשים, בחציון 25.5הראשונה, הכי ימנית בטבלה. מדברת על

, MPT-אז לעומת ה. MPT-חודשים ב 21מחזורים בלבד, ולעומת 18-חודשים, שזה ניתן ל

72ביחד עם לנלידומיד, למשך NDD-לעומת ה, 0.72של hazard ratioאנחנו מדברים על

. אם אנחנו מסתכלים בחולים שהשיגו תגובה כלשהי, 0.7שבועות, אנחנו מדברים על

אנחנו רואים, שחציון ההישרדות ללא התקדמות מחלה בחולים שהשיגו תגובה מלאה,

ת, שבועו 72-חודשים בזרוע של ה 41, לעומת continuesחודשים בזרוע של 60עמד על

-, וMPTלעומת 0.33של hazard ratio. אנחנו מדברים על MPT-חודשים ב 37.3לעומת

מחזורים. בחולים שהשיגו תגובה חלקית טובה 18שבועות, 72-, שזה הRD18לעומת 0.39

חודשים, 51ומעלה, אנחנו מדברים על חציון הישרדות ללא התקדמות מחלה, של כמעט


. אנחנו מדברים על MPT-חודשים ב 31.8-ו RD18-בחודשים 30שנים. 4-זה מעל ל

hazard ratio לעומת 0.49שלMPTלעומת ה 0.46-, ו-RD18 ואם אנחנו מסתכלים על .

חודשים. 26חודשים, לעומת 23חודשים לעומת 33חולים שהשיגו תגובה חלקית ומעלה,

Hazard ratio 0.62-ו 0.65של בערך .

אחוז, 51אחוז, לעומת 56אחוז לעומת 59שנים, 4שיעור הישרדות כוללת לאחר

. בחולים שהשיגו תגובה MPT-, לעומת הcontinues-של ה 0.68של hazard ratioעם

. RD18-אחוזים, לעומת ה 76אחוז לעומת 81-, וMPT-אחוז ב 71אחוז לעומת 81מלאה,

או 55, לעומת continues-אחוז ב 43שיעור החולים שנזקקו אחר כך לקבל קו טיפול שני,

אחוזים. כלומר, גם יעילות יותר טובה, וגם פחות חולים שעברו לקו שני. וגם משך 56

TTNT ,39זה Time to next treatmentהזמן לעבור לקו טיפול שני, היה ארוך יותר.

, MPTחודשים. זאת אומרת, שזה מאריך בקרוב לשנה, לעומת 27או 29חודשים לעומת

לקו טיפול שני. את הזמן למעבר

מבחינת שיעור התגובה. שיעור תגובה כולל יחסית דומה בין שתי זרועות

. שיעור תגובה חלקית 9אחוז לעומת 15. תגובה מלאה, MPT-ב 62, 73על 75הלנלידומיד,

אחוזים לעומת very good partial response ,44, זה VGPRטובה מאוד, מה שנקרא,

, גם MPT-חודש, ו 22, שהיה RD18חודשים לעומת 35ך יותר, . חציון משך תגובה ארו28

חציון משך התגובה, בהתאם לחולים לתגובה שהושגה, אז בחולים חודשים. 22הוא

, MPT-חודשים ב 34חודשים, לעומת 60שהשיגו תגובה מלאה, אנחנו מדברים על כמעט

31.5ומעלה, partial response-. ובחולים מ29לעומת 49ומעלה, VGPRוחולים עם

חודשים. זה בהתאם למה שאתם רואים שם, למעלה. 22חודשים לעומת

, דומה בכל זרועות המחקר. שיעור נויתרופני 4שיעור תופעות הלוואי בדרגה

-. שיעור הנוירוMPTנמוך יותר בקרב החולים שמטופלים בלנלידומיד, לעומת 3-4בדרגה

. שיעור MPT-אף הוא נמוך יותר, בהשוואה ל ,3-4פתיאס ... סולו פריפריאלי בדרגה

OPE, נמוך משמעותית DVT. שיעור 29לעומת 17הזיהומים הוא קצת יותר גבוה,


, פחות מאחוז לעומת תשעה אחוזים. שיעור על אירועים קרדיינים די MPT-בהשוואה ל

יות נמוך ..מוטולוגהמירו, גם יחסית דומה. ושיעור נשניםדומה. שיעור גידולים חודרניים

מאחוז אחד, לעומת שני אחוז.

-סך הכול, אנחנו יכולים לראות, שמהמחקר הזה, אנחנו רואים, שבהשוואה ל

MPT השילוב של למלידומים עם דקסמיטזון במינון נמוך באופן רציף, מביא לשיפור ,

בחציון ההישרדות ללא התקדמות המחלה, משפר את שיעור ההישרדות הכוללת, מאריך

חודשים, ופרופיל תופעות הלוואי שלו נוח יותר. 13-משך התגובה בקרוב ל את חציון

. המחקר הזה, שציטטתי, היה 2015ממצאים עדכניים למחקר הזה, פורסמו ביוני

מחקר שפורסם, כמובן, בניו אינגלנד. הממצאים העדכניים פורסמו בכנס אנזה,

European hematology associationשם חציון 2015לי , קונגרס שהתקיים ביו ,

. זה די דומה 21.9לעומת 26ההישרדות ללא התקדמות המחלה המעודכן, עמד על שיא של

49חודשים לעומת 59לתוצאות שראינו קודם. וממצאים של חציון הישרדות כוללת,

מחזורים, כן או לא. 18, אין כל כך הבדל בין continues-לעומת ה MPT חודשים, לעומת,

. head to headהטיפולים הקיימים לא בוצעה, כי המחקרים הם לא ההשוואה בין

, שזה המבוסס ברותזומיד, VMP, אבל לא מול MPTכפי שאמרתי, ההשוואה הייתה מול

שגם זה מחייב.

יש אבסטרקט של וייזל ועמיתיו, שניסה לעשות השוואה בין הטיפולים הקיימים.

טית, שבחנה את המחקרים שפורסמואנליזה וסקירה סיסטמ-האבסטרקט הוא על מתה

לגבי חולים מאובחנים חדשים עם מיאלומה נפוצה, שלא מתאימים להשתלת מח עצם.

עם continuesמחקרים בסך הכול, ועשתה השוואה בין לנלידומיד 18סקירה שבחנה

, שזה מבוסס ברותזומיד, אנחנו מדברים VMPדקסמתזון, בהשוואה לטיפולים הקיימים,

, progression free survival-ל 0.70-ו overall survival-ל 0.66של hazard ratioעל

, אנחנו מדברים אפילו על שיעורים MP, זה נתונים שכבר ראיתם, וגם לעומת MPTלעומת

זה כמובן מלפלה עם פרטיזון ללא תלידומיד, שם אנחנו מדברים על MPיותר גבוהים.


hazard ratio פחות משמש בתור סטנדרט טיפולי. 0.39לעומת 0.46הרבה יותר טוב, של .

אז גם בהשוואה לברתזומיד בחולים מאובחנים חדשים, שוב, עם הסתייגות שזה לא

אנליזה, רואים יעילות טובה ביותר בחולים עם מחלה שארית. -מחקר משווה, אלא מתה

פור באיכות חיי אנחנו רואים שהוא ניתן גם פומית, שזה יותר נוח לחולים. ודווחו גם שי

המטופלים, בשונה מהמחקר ויסטה של ברותזומיד, ששמה יש עלייה בשיעור של הרפס

זוסתיה.

. ההתוויה המבוקשת 2009הניסיון בארץ עצמה. התכשיר עצמו רשום בארץ משנת

, שלא ציטטתי, לא הקראתי אותו, אבל כמובן MLFS15בארץ. במחקר 2015אושרה ביולי

חולים שהשתתפו בארץ, בארבעה מרכזים רפואיים. במחקר 18, היו מופיע אצלכם בחומר

FIRST.המחקר שציינתי קודם, לא השתתפו בארץ ,

: נכון להיום, בסל התרופות במדינת X, ממרכז רפואי Xאם נצטט את דוקטור

.., אשר מחייב , ניתן להתחיל לחולי מיאלומה נפוצה, טיפול בקו ראשון על ידי 2015ישראל

למרפאה בבית החולים, פעם או פעמיים בשבוע, עובדה הפוגעת באיכות החיים של להגיע

המטופל המבוגר, שנעשה תלוי יותר ויותר בהסעה ובבני משפחתו. אפשרות אחרת לחולה

המבוגר, היא התחלת טיפול ... בתלידומיד, תרופה אשר הינה פחות יעילה מרבלמיד, ועם

כר נוירו.. פריפרית, אשר יכולה לגרום לסיבוכים אצל פרופיל תופעות לוואי נרחב יותר. ני

מטופל עם מיאלומה, אשר בדרך כלל, יש לו ברקע נטייה לנוירופתיה.

לאור הנ"ל ותוצאות המחקרים המתוארים לעיל, מרכזים רבים בעולם משתמשים

ברבלימיד כקו ראשון לטיפול בחולי מיאלומה, אצל המטופל המבוגר, שלא מועמד

ח עצם. להשתלת מ

: כרופאה בכירה בבית החולים, אני מטפלת X-מ Xגם נצטט את דוקטור

במיאלומה, באוכלוסייה שבעיקר מבוגרת, ודורשת יותר מהרגיל. טיפול יעיל בצורה ..,

סבילה ונוחה, כאשר רבלימיד בקו ראשון עונה לכל הצרכים האלה. פרופיל הבטיחות הינו

פלים שמירה על איכות חיים טובה. יתרון נוסף, מוכר ונוח יחסית, דבר המאפשר למטו

שרבלימיד ניתן באופן .., ללא צורך בהגעה לבית החולים ומעורבות הצוות הרפואי, מה

שכמובן משמעותי עבור החולים המבוגרים.


, ובמדינות האיחוד 2015, מפברואר FDA-ההתוויה עצמה רשומה בעולם, ב

יע כקטגוריה אחת, הן בשילוב עם דקסמטזון . מופ2014האירופאי, כבר אושרה בדצמבר

במינון נמוך, והן בשילוב עם אלפרגניזון לחולים שלא מתאימים להשתלה, בהנחיות

. התכשיר כלול כקו טיפולי ראשון, זה of the press, ממש טרי NCCM-המעודכנות של ה

יה, דנמרק, לא מופיע אצלכם, עודכנתי רק ביומיים האחרונים, באוסטריה, באירלנד, גרמנ

, נורבגיה, ספרד ושוודיה. לוקסמבורגהולנד,

לנושא הדירוג השנה, של האיגוד הישראלי להמטולוגיה, האיגוד, אתם תראו אחר

כך, התמקד בנושא של המיאלומה, יותר בנושא של הקדמת הטיפול של קיפרוליס

והנילאו, ואימלוביץ, עוד נגיע אליהם עוד מעט, ואחר כך, גם לנושא האימפליסיטי

שמופיעות אצלם במקום השני, ולא המליצו על זה בעדיפות גבוהה.

xיפי של החוג למיאלומה, של דוקטוראנחנו העברנו אליכם חומר התייחסות ספצ

שמביע את דעתו, לגבי הנושא של הדירוג של האיגוד ההמטולוגי. הוא טוען, שהתרופה

למיאלומה, שהיא חלק מתוך האיגוד, עצמה, רבלימיד, דורגה במקום גבוה על ידי הקבוצה

ובדירוג הכללי של האיגוד להמטולוגיה, בפועל, זה קיבל את המקום האחרון, על אף שזה

דורג גבוה על ידי הקבוצה למיאלומה. בעוד שמה שהם דירגו במקום שני, דורג במקום

בין אצל האיגוד, ומשום מה, הם טוענים, שהיה סוויץ' בין הדירוג שהם נתנו ל 12ה

הנתונים האחרים. יש לכם את כל התכתובת וההתייחסות שלו בתוך הטקסט, באופן

ספציפי.

ספציפית לנושא של רבלימיד, הוא אומר: לחולים מבוגרים, שאינם מועמדים

חודשים, טיפול כל פומי שמייתר את הביקורים 17של PFSלהשתלה קו ראשון, תוספת

9פעמיים בשבוע למשך –ול בוולקין, מדובר בפעם . זאת אומרת, שלטיפבמכון ההמטולוגי

אחוז מהחולים המבוגרים בישראל, שמקבלים את 15-חודשים. יתרון בחיות, וכ

המלפא..קומפרטיזון בשל מגבלה להגיע למכון ההמטולוגי, ונכנסו למעגל מקבלי הנובל

-ב JCO-מ חודשי חיים לחולה, בזכות טיפול פומי. ..מצטטת את .. 8אייג'נטס, שמוסיף

חולים 45-שנות חיים לשנה, לפי כ 30, את מחקר ויסטה. והוא מדבר על תוספת של 2015


byהראינו לכם, MPבישראל. הוא משווה את ההשוואה אחד לשני. את MPשמקבלים

the wayזה היה ה ,-hazard ratio ,שציינתי. זהו לגבי

:דובר

אוקי. בוא נפתח.

דובר

?Xראשון? פתוח לדיון. מי מתייחס

:דובר

כן, מחקר מאוד גדול, כאילו, ... מאוד משכנעים, אותי, כן?

:דובר

אני לא שמעתי מה אמרת.

:דובר

מאוד hazard ratio-, אני אומרת, ....מחקר מאוד גדול, הhazard ratio-גם ה

מרשימים, ועוד הפעם, גם פה, ה... הרבה יותר טוב, במיוחד לנושא הזה של נוירו פתיה

ריפרית, שזה מאוד קשה לחולים, גם לחולים שיש להם איקס זמן לחיות, זה ... בנושא הפ

, נראה לי תרופה טובה, וגם יש הצדקה לקדם אותה כאן.DVT-של ה

:דובר

בכל הפרמטרים, היא מראה יעילות גבוהה יותר, ביחס ל,

:דובר

יעילות, ..., מחקרים מבוססים גדולים.

:דובר

.continuesמת להגיד, שזה, אם כן, אז זה כן, אבל צריכים בא

:דובר

כן, ברור.

:דובר


years 4. למרות שבסך הכול, כשמסתכלים על continuesאם מדברים, אז רק

survival שנים, אז זה לא פחות, זה לא 4, או סליחה, שיעור הישרדות כוללת לאחר

. 62, 66, 70שנים, 3אחרי אחוז. זאת אומרת, .. או 51-ו 56, 59מרשים. כשמסתכלים, זה

הרבה פחות מרשים, אבל שבאמת, hazard ratio, כן? עם continues-אם נסתכל רק על ה

באלה שמגיבים, מסתכלים על שיעור תגובה מלאה, אז זה בהחלט, אה,. חציון משך

הזה, אז אין ספק sub-group-חודשים, שלוקחים את ה 34חודשים לעומת 59התגובה,

רושם.שזה עושה

:דובר

לא היה רלוונטי להשוות את זה לבנקייד?

:דובר

זה מתבקש

:דובר

כמו שאמרתי, המחקר עצמו בחן את זה מול תלידומיד, שזה אותו בן דוד. זה

טיפול רלוונטי בתחום,

:דובר

אבל,

:דובר

זה לא שהטיפול רק מבוסס על ולקין, ולקין היא גם אופציה.

:דובר

איזה תוצאות יחסית לולקין?אבל בן דוד וזה, עם

:דובר

אם אתם רוצים, אני יכולה להקריא לכם את התוצאות של ויסטליס.

:דובר

כן.

:דובר


-שנייה. השארתי אותם לעצמי בצד. ויסטה עצמו, שהיה מחקר פאזה שלישית, ב

חודשים. חציון הישרדות 24חולי מיאלומה. חציון זמן עד התקדמות המחלה, עמד על 682

חודשים. בחולים 20חודשים. חציון משך תגובה על כמעט 18תקדמות מחלה, על ללא ה

30חודשים. כבר דיברנו על כמעט ... שיעור תגובה מלאה על 24שהשיגו תגובה מלאה,

אחוז, שיעור הישרדות לאחר שנה ושנתיים לא רלוונטי, 40אחוז, תגובה חלקית

:דובר

ש יתרון?י Head to headמה זאת אומרת, בין ..

:דובר

זהו, שזה, כמו שאמרנו, זה לא מחקר משווה, זה לא בהכרח אותם מאפייני חולים,

כך שאנחנו לא יכולים לעשות את ההשוואה הזאתי, אבל בגלל זה, יש את אותה מטה

אנליזה של פייסל, שכן מנסה לעשות השוואה בין הנתונים, והיא משווה ספציפית גם

מחקר הגדול.למחקר ויסטה, שהוא היה ה

:דובר

כן.

:דובר

אין בעיה. מי שרוצה לדפדף בניירות של ...,

:דובר

למה האיגוד לא חושב שזה חשוב ברמת האיגוד, לא רק ברמת ההכללה?

:דובר

פשוט היתרון שחוסך הגעה של האוכלוסייה המבוגרת לבית חולים.

:דובר

ו דרך הפה,זה חלק מאיכות החיים, שגם אתה מקבל טיפול, שהוא כול

:דובר

גם דרך הפה, גם חוסך, גם תופעות לוואי, כמו שהוזכר פה, הן .. ודברים אחרים,

יש הרבה פרמטרים.

:דובר


A89 .

:דובר

אוקי. טוב.

:דובר

..הבהרה, מאחר ואנחנו ...., לא כל כך הבנתי, האם השתלת מח עצם כקו ראשון?

:דובר

טיפול לאינדוקציה, ועוברים חולים שמתאימים להשתלת מח עצם עוברים

השתלה. פה, ספציפית, מדובר בקו ראשון לחולים שלא מתאימים, שזה בדרך כלל החולים

המבוגרים, או עם ... שלא יכולה. רוב החולים במיאלומה, לצערנו, הם אנשים מבוגרים,

, שלא יכולים לעבור השתלת מח עצם. על פי רוב, רוב החולים במיאלומה, גם חציון הגיל

. יש מעט חולים עם מיאלומה נפוצה, שמאובחנים בגיל צעיר, והם 60באבחון, הוא מעל

קלאסיים, בשאיפה, לעבור השתלת מח עצם, עם איזשהו פוטנציאל אקורטיבי. אבל רוב

, ואצלם באמת שאי 70-80-החולים, הם חולים מבוגרים. בדרך כלל, אפילו .. יותר לכיוון ה

שתלת מח עצם.אפשר לדבר על הנושא של ה

:דובר

מה אומרים הסקוטים?

:דובר

, את החלוקה בין החולים. קודם כל, מחלקים אותם, 1070ורואים את זה בעמוד

האם הם הולכים להשתלה או לא הולכים להשתלה, ורק אז ....


:דובר

גם המחקר עצמו בחן את זה רק ...

:דובר

אין סקוטים.

:דובר

יך הלאה.טוב, אוקי, נמש


:דובר

עכשיו אנחנו עוברים לתרופות, שאמורות לשמש בעצם בקו הטיפולי השני. אנחנו

נדבר על שלוש בערך. אנחנו נדבר על שתיים, שזה הקו שלהן, וקיפרוליס, שהיא בעצם על

התפר.

. אני אומרת שוב, בחולים, זה לא בדיוק אותם חולים, head to headזה לא

סדר, לקחתי את -לכן אי אפשר להשוות לחלוטין. אבל כדי לעשות סמישנבדקו בכל מקום,

הממצאים שהיו במחקרים, כי בכל המחקרים, בחנו את השילוב של תכשיר מסוים עם

רבלימיד בקו שני, ודקסמטזון, שכמו שאמרנו, זה הטיפול הקלאסי שניתן בקו שני, ועליו

, בקסזומיינדבר עליה, אם זה האהלבישו תרופה נוספת. אם זה האימפליסיטי, שעכשיו

שנדבר עליה אחרי זה, ואם זה קיפרוליס במחקר, ספציפית מחקר אספייר, שיופיע בדיון

בעוד שני תחשיבים.

אז יש לכן את זה פה, מולכם. אתם יכולים לראות את ההשוואה בין ה.., כדי שזה

זה, תשאירו לכם את יעשה לכם סדר, כי אחרת, יש נטייה טיפה להתבלבל עם ה... אז את

זה בצד, כשתשאלו אותי מה ההשוואה ביניהם, אין, אבל ...

:דובר

standard of care-אז אתם באמת לוקחים את ה, אה, את הרבלימיד כ

:דובר

נכון.

:דובר

אוקי.

:דובר

וטוזומג. אלכקו שני, רבלימיד, כן. טוב, אז אנחנו נתחיל עם אמפליסיטי, או

שבטי או מג, בקיצור, נגד -חדשה, קבוצה חדשה. זה אותו נוגדן חד טוזומג היא תרופהאלו

. על מיאלומה דיברנו. ההתוויה שמיועדת ל, שמותווית, היא שילוב עם F7סלאם


לנלידומיד ודקסמטזון, או עם איברותזומיד ודקסמתאזון, שם פשוט היו לי פחות מקומות

להשוואה, בחולים שקיבלו לפחות קו טיפול אחד קודם.

התרופה נמצאת בהליכי רישום בארץ ובעולם, אז הדיון פה הוא תלוי בסטאטוס

זה F7הרישום שלה. אלוטוזומג, כמו שאמרנו, תרופה חדשה מבחינת המנגנון. סלאם

, אבל לא מופיע בכמויות natural cure cells-, שמבוטא תאי מיאלומה והמיקרו פרוטאין

תאי המאילומה ללא השפעה על הרקמות רגילות, ולכן מאפשר היענות סלקטיבית של

הבריאות.

. מחקר פאזה 2המחקר שבחן את היעילות שלו, הוא מחקר שקרוי אלקרוינט

חולי מיאלומה נפוצה, שקיבלו אחד עד שלושה 649-שלישית, פתוח ומרכזי בינלאומי, ב

טיפולים קודמים למחלתם, וחוו התקדמות מחלה בטיפול, שקדם למחקר. נתנו את

טוזומה בשילוב עם רנלידומיב וטקסמטזון, לעומת רנלידומיב וטקסמטזון בלי טיפול האל

נוסף.

אחוזים 68אפשר לראות, שיעור ההישרדות ללא התקדמות מחלה, לאחר שנה,

אחוזים. מה שמייצר חציון 27אחוז לעומת 41אחוזים. לאחר שנתיים, 57לעומת

14.9, בזרוע עם ארתוזומאב, לעומת חודשים 19.4הישרדות ללא התקדמות מחלה של

, 0.65של DELL 17P ,hazard ratio. לחולים עם hazard ratio-ב 0.7חודשים בזרוע ללא,

אחוזים. 66אחוז לעומת 79. שיעור תוגבה כולל, TR14 ,0.53ולחולים עם המוטציה מסוג

חנו מסתכלים שיעור תגובה מלאה, דווקא במקרה הספציפי הזה, יותר נמוך, אבל אם אנ

על שיעור תגובה חלקית, טובה מאוד, וגם שיעור תגובה חלקית, אנחנו רואים שיעור יותר

גבוה בזרוע של בלטוזומאב.

שיעור תמותה בזמן עיבוד הנתונים, אבל עוד אין נתונים לגבי הישרדות כוללת,

אחוזים בזרוע השנייה. 37אחוז בזרוע של בלטוזומאב, לעומת 30אמרנו,

חודשים, בחציון ההישרדות ללא 4.5חקר עצמו, אנחנו רואים, שיש שיפור של מהמ

אחוז. 30-התקדמות המחלה. ..סיכון להתקדמות המחלה .. ב


לא היה הבדל מובהק בעוצמה של הכאב, ולא נמצא שהייתה פגיעה באיכות חיי

ע באיכות המטופלים, זאת אומרת, הוספנו עוד חומר פעיל לתוך הקומבינציה, וזה לא פג

חיי המטופלים.

, שבחן 2. מחקר פאזה CA00409מחקר נוסף, שבחן את היעילות, מחקר שנקרא

קסמטזון, בהשוואה לשילוב של בטיחות של השילוב עם ברותזומיב ודאת היעילות וה

ברותמזיב ודקסמטזון לבד. גם פה, ההשוואה ל... וולקייד, אבל אנחנו מדברים, בסופו של

.2דבר, על פאזה

אחוזים 39כאן, שיעור ההישרדות ללא התקדמות מחלה, לאחר שנה, עמד על

, .. בקו שני, פחות או יותר, 6.9לעומת 9.7אחוזים. חציון הישרדות יותר קצר, 33לעומת

74אחוז לעומת 85קומבינציה של ..., זה דבר ידוע, ושיעור הישרדות לאחר שנה, עמד על

. כך שגם כשאנחנו מוסיפים את הארטוזומאב לשילוב של 0.61של hazard ratioאחוזים,

חודשים חציון ההישרדות ללא 2.8-קסמטזון, אנחנו רואים שיפור בדברותזומיב ו

אחוז בשיעור ההישרדות לאחר שנה, עם הפחתה בסיכון 11התקדמות המחלה, ושיפור של

אחוזים. 39-למוות, ב

CA-204004שאמרנו. במחקר התכשיר עצמו מצוי בהליכי רישום בישראל, כמו

, CA-204006חולים בחמישה מרכזים. מחקר נוסף, 22עם התכשיר עצמו, השתתפו בארץ

חולים ב.. מרכזים. אין כיום, כרגע, תוכניות חמלה או מסגרות מימון 28השתתפו בארץ

אחרות לתכשיר בארץ.

צר מקו reviewבארצות הברית, התכשיר מוגש לרישום... קיבל מסלול של

, אלא ב... שהתייחסנו אליהם NCCM-בספטמבר, ולכן עדיין לא מופיע בהנחיות של ה

קודם.

, ביחד עם לארו, שזה 7-מבחינת ההמלצות של איחוד ההמטולוגים, דורג במקום ה

האקסזומיב, שתבוא עוד מעט, כשהם הציעו פה טיפול בקו שני, באחת מהתרופות בלבד,

מיאלומה בסיכון גבוה, לפי החלטת ההמטולוג המטפל. כלומר, או זאת, או זאת, בחולי

:דובר


אוקי, בואו נפתח דיון. מה?

:דובר

.PFSחודשים, תוספת 4.5-ל 2.8, בין PFSזה בעצם

:דובר

...של המדדים המדידים,

:דובר

זה חולים שנכשלו, זה לא ..,

:דובר

יפה, אבל התוספת באמת היא חלשה,

:דובר

אוכלוסייה קשה, ..זה אוכלוסייה, שהיא

:דובר

,PFS-, אבל בoverall survival-זה מספרים, שאולי היינו מעבירים ב

:דובר

זה חלש מדי.

:דובר

כן.

:דובר

טוב, מישהו רוצה לסכם את ההחלטה, את הנימוקים להחלטה?

:דובר

האוכלוסייה, כפי שהיא מוגדרת כאן, עם החלופות שישנן, שהן לא,

:דובר

אין חלופות.

:וברד

נכון,

:דובר


אין ממש חלופות, אבל השיפור הוא לא מאוד משמעותי.

:דובר

השיפור, מעבר לחלופה שנבדקה במחקר הזה, היא מאוד חלשה, ובעיני, התוספת

פה בהארכה של ההישרדות ללא התקדמות, היא תוספת של איכות חיים, ולא של הארכה

תר....וכן, בעיניי זה משהו...בכלל של חיים, וגם זה, מעטה מאוד. ...חלשות יו

:דובר

. A8אז זה

:דובר

A8.

:דובר

אני חושבת שגם זה באמת מוקדם, כי כמו שאמרת, על שיעור תמותה בזמן עיבוד

הנתונים, שהוא לא מאוד,

:דובר

גם לא יהיה אף פעם. PFSעם כזה

:דובר

לא נכון, ושיעור רק על ה.., שהוא תגובה מינימאלית, הדברים האלה הם

מרשימים.

:דובר

וזה הארכת חיים של ימים בודדים.

:דובר

נכון.

:דובר

.....ונוכל להמשיך לתכשיר הבא. A8אנחנו מדברים על תרופה ברמה של

:דובר


טוב, אז התכשיר הבא זה אקסזומיק. באמת, אם אתם מסתכלים בתמונות שלכם,

מעט נגיע גם אליו. אקסזומיק הוא אקסזומיק, ...לאותה משפחה של ה... וה.........., עוד

החדש במשפחה. יש לכם את זה בדף הזה, הצבעוני.

ככה. ההתוויה מותווית, שוב, רשומה, או בהליכי רישום, יש לציין. שוב, בשילוב

עם מינלידומיד ודקסמטזון, לחולים שמחלתם, או כשלה בטיפול קודם, או שהיא

ם. זה מאוד דומה להתוויה של רפלקטורית, ושקיבלו לפחות טיפול אחד קוד

האלטוזומאב.

אקסזומיק, כמו שאמרנו, מעכב של פרוטאזון, הפיך, סלקטיבי, ניתן במתן פומי,

בשונה מברותזומיק. הוא הוכיח יעילות תאית כנגד תאי מיאלומה, בחולים שמחלתם

לנלידומידחזרה לאחר מספר טיפולים קודמים, כולל ..., שהוא מאותה משפחה,

מטזון. ודקס

, שעוד 3, מחקר פאזה MM1מחקר שבחן את היעילות שלו, מחקר שקרוי טורמלין

הנתונים שלו, אתם רואים פה, הם אמורים להתפרסם מאוד בקרוב. לא התפרסם בעולם.

אקסזומיק עם לנלידומיד ודקסמטזון, לעומת כשעשו פה השוואה, שוב, בין שילוב של

ספת.לנלידומיד ודקסמטזון ללא תרופה נו

. אם HR ,0.74חודשים. 14.7, לעומת 20.6חציון הישרדות ללא התקדמות מחלה,

תסתכלו בדף, שעושה לכם את ההשוואה הזאת, מאוד דומה למה שראינו קודם. חציון

, בחולים שהוגדרו בסיכון גבוה, שזה חולים עם הישרדות אבל ללא התקדמות מחלה

, שמה ראו השפעה T1416, או T4141או , DELL17Pציטוגנטיקה בעייתית, חולים עם

משמעותית, ואני חושבת, שבגלל זה בעיקר, המומחים דירגו את זה בעדיפות גבוהה.

21של progression free survivalששמה, בחולים הספציפיים, אנחנו מדברים על

. זאת אומרת, 0.543של hazard ratioחודשים בזרוע הביקורת, עם 9.7חודשים, לעומת

. צריך לציין, שאת האנליזה הזאתי, עשו רק בנושא של TPS-למעשה, הכפלה של ה

אקסזומיק, לא עשו את זה על התכשיר הקודם.


אחוז. חציון זמן לקבלת 11.7-אחוזים ל 6.6-שיעור תגובה מלאה, כמעט והוכפל, מ

בל התגובה מהיר יותר, תוך חודש, לעומת חודשיים. הישרדות כוללת עוד לא הושגה, א

. חציון משך 0.51של hazard ratioבחולים שהם מוגדרים בסיכון גבוה, אנחנו רואים כבר

. ואיך progression free survival-התגובה עולה בחמישה חודשים, די דומה לחציון ה

אחוז, 11.1, אנחנו מדברים על 17pשמסתכלים על שיעור התמותה בקרב חולים עם

לעומת,

:דובר

אבל זה,

:דובר

אחוזים. 27לעומת

:דובר

אבל זה יתקבל?

:דובר

זה אמור להתפרסם בכנס הקרוב.

:דובר

לא, זה יתקבל לפרסום?

:דובר

אני לא יודעת מה להגיד לך. זה נתונים, שברמת הפרסום בקרוב.

התכשיר עצמו מצוי בהליכי רישום בישראל, אושר בוועדה המייעצת לפני שבוע.

מרכזים. מחקר נוסף, בחולים עם 8-חולים ב 29בארץ , השתתפוNN1במחקר טורמלין

אמילידוסיס, צפויים להשתתף עוד חמישה מרכזים רפואיים בארץ.

. כך גם במדינות האיחוד 2015התכשיר עצמו הוגש לרישום בארצות הברית, ביולי

האירופאי. למעשה, הרישום פה, בארץ, קדם לרישום, האישור, בעצם, ניתן פה, בארץ, עוד

לפני שהוא ניתן במדינות אחרות. כיוון שהוא עוד לא רשום בארצות הברית, הוא עוד לא

מופיע בהנחיות עצמן. בעל הרישום עצמו מייעד את הטיפול בתכשיר בחולים, שמוגדרים


נורמאליות ציטוגנטיות, שמוגדרות בסיכון גבוה, שזה -בסיכון גבוה, כמו שציינו, אב

T4141 ,T1416ו ,-DELL17 .

ורג, כמו שאמרתי, לתכשיר הקודם, במקום השביעי, כאופציה של אחד מבין ד

השניים.

:דובר

יותר מרשים מהקודם, גם יותר מרשים, באינדיקציה כלפי מקום אחר, מהראשון

ואני גם רואה, לפחות אלה עם ה, hazard 9שראינו, אני מוכרחה לומר. אני רואה

:דובר

רק אלה עם הסיכון גבוה,

:דובר

,17p-עם ה

:דובר

אלה בסיכון גבוה, יש הבדל, אבל זה עוד ..,

:דובר

עוד לא פורסמה,

:דובר

בגלל זה, אני אומרת שזה הבעיה.

:דובר

זה דיווח שהתפרסם כאבסטרקט.

:דובר

נכון. זה הבעיה.

:דובר

נכון, אני מסכימה. להתעקש על משהו?

:דובר

יד, אבל זה נראה מאוד מבטיח.פשוט לחכות. זה הדבר היחידי, כי זה אחד ויח

:דובר


אם כבר משהו, אז זה עם ה.. הזה, עם המוטציה, עם ה.., יש שם משהו, אבל עדיין,

זה יהיה מספיק בשביל,

:דובר

A8?בשלב זה ,

:דובר

אני חושבת שזה מאוד מוקדם.

:דובר

פחות אפילו?

:דובר

B7 .זה צריכים הוכחות ,

:דובר

תייחס לזה,עוד לא ה NCCM-אפילו ה

:דובר

נכון,

:דובר

?B7אז

:דובר

, לפי הקריטריונים. אבל שיגישו, אם יגישו את זה עד שנה.B7אני חושבת שזה

:דובר

תראו, זה צריך להיות באיזושהי הלימה למה שנתנו גם לתכשיר הקודם,

:דובר

צריך להוריד את הקודם.

:דובר

אז, יכול להיות ש,

:דובר


למה?

:דובר

.A8. אבל יכול להיות ששניהם B7, וגם זה B7הוא שהקודם

:דובר

, וזה צריך להיות,B7ההיפך זה צריך להיות. הקודם צריך להיות

:דובר

כן, כן, בדיוק.

:דובר

לא, אני,

:דובר

. A8או ששניהם צריכים להיות

:דובר

לא, זה מסיבות אחרות,

:דובר

לא, למה?

:דובר

בקודם יש מחקרים,

:דובר

,נכון

:דובר

אבל הם לא .. את מה שמבקשים.

:דובר

...פה, אין מספיק מחקרים.

:דובר

נכון. אז,


:דובר

אין מחקרים. יש אחד, שעוד לא פורסם.

:דובר

.B7אז בגלל זה, צריך לתת לו

:דובר

כן. אין עדיין מספיק מחקרים.


:דובר

אחד מהחברים יכול לערער על כן, אם הוא יתפרסם עד לסיום עבודה הוועדה, כל

, שאנחנו יכולים לבוא evidenceהזה, ולהעלות אותו יותר גבוה. אבל כרגע, אין לנו שום

, בגלל שאין לנו עוד את המאמר מפורסם, ואין B7. אז כרגע זה evidenceולהגיד, יש פה

לנו שום דבר, מעבר לדיווח של החברה.

ליס, כן.יפרוקי, קיס וה... אוקיפרולאנחנו נמשיך הלאה ל

:דובר

טוב. אנחנו עוברים לשתי התרופות, שכיום כלולות בסל, למעשה כקו רביעי, אם

מסתכלים על זה, כי החולים אמורים למצות טיפול קודם, גם בתלידומיד, גם בפרוטזומיד

וגם בלינלידומיד. אלא אם כן, יש להם ... לאחד מהטיפולים האלה.

פה אחת בלבד, למעט בחולים שלא השיגו תגובה החולים זכאים לטיפול בתרו

, והם לא מינימאלית תוך שני מחזורי טיפול, ואז כן מתאפשר קרוס בתוך מסגרת הסל

ניתנות, אסור לתת אותן בשילוב, במסגרת הסל. זה לא שקלינית זה לא נכון, אבל מבחינת

מימון ציבורי, הן לא כלולות בסל בשילוב.

1את מסגרת ההכללה בסל. האחת זה לשנות את סעיף היו מספר בקשות להרחיב

א', כך שהחולה יהיה מחויב לעבור טיפול בולקייד ובאחת מהשתיים, או לנלידומיד או

טלידומיד, זאת אומרת, קו שלישי, כשהוא צריך לקבל אימיד אחד, ופרוט רזון ... אחד.

זה קו שלישי, אבל סעיף נוסף אומר, שהם צריכים למצות פרוטזומיד ולתלידומיד. גם


ב', שבעצם מאפשר 1נתעלם מנושא התלידומיד. ובקשה נוספת הייתה, למחוק את סעיף

לחולים לקבל את שני הטיפולים, אחד אחרי השני. הסדר הוא לא רלוונטי.

עוד קודם, לגבי היעילות שלו בקו הזה, וההקדמה, והרציונאל לשינויים, רציתי

בי קיפרוליס, כי זה בעצם סוגר לנו את נושא הקו לדבר על המחקר החדש שהתפרסם לג

השני. אני רוצה לציין, שזו התוויה שעוד לא נרשמה בארץ. היא כן נרשמה בארצות

הברית, אז יכול מאוד להיות שזה פשוט ישתנה במהלך הזמן הקרוב. רציתי אז פשוט, כדי

המומחים, כי ליישר קו, כדי שיהיה לנו את שלושת התכשירים, וגם כשהתייעצנו עם

במקור, לא התייעצנו איתם על ההתוויה הזאתי, כי לא ראינו אותה מגיעה לארץ בזמן.

יכול להיות, שבסופו של דבר, היא כן תגיע בזמן. ההתייחסות שלהם הייתה, בסופו של

דבר, שאומנם הם דירגו את הנימלבו ואת ההלוטוזומה, ולא התייחסו לנושא הקיפרוליס,

התחשב לנתונים של אספייר, הם מתייחסים לשלושתם באותה רמה.אבל הם אמרו, ב

, היה מחקר פאזה שלישית, על 1117אז מחקר אספייר, שמופיע אצלכם בעמוד

חולים במיאלומה נפוצה. מחלה ..., שקיבלו אחד או שלושה טיפולים קודמים. 800כמעט

שוב, קלפיזומיד ניתן זה מאוד מזכיר את המחקרים הקודמים, שדיברנו עליהם עד עכשיו.

ורידי פעמיים בשבוע, ביחד עם לנלידומיד ודקסמטזון, לעומת רק לנלידומיד -תוך

ודקסמטזון.

כאן, אנחנו רואים תוצאות קצת יותר טובות, ממה שראינו לגבי התכשירים

, אבל עדיין יש פה משהו. חציון head to headהאחרים. שוב, אמרתי לכם, זה לא

, תשימו לב, hazard ratio-. ה17.6חודשים לעומת 26קדמות המחלה, הישרדות ללא הת

דשים, חו 24. שיעור ההישרדות הכוללת, לאחר 0.7-בכולם היה מאוד דומה, סביבות ה

. שיעור 0.79אחוזים, זה 65, סליחה, אחוז, לעומת 73אחוז. 65חודשים, לעומת 73עמד על

אחוזים. שיעור תגובה 9חוזים לעומת א 32מאוד מרשים, -תגובה מלאה ומעלה, מאוד

4לעומת complete … response ,14אחוז, זה שיעור תגובה שהיא 5-ו 17.7מלאה,

אחוזים. שיעור התועלת הקלינית, שזה בעצם מחלה יציבה, על פני תגובה חלקית ומלאה,

21חודשים, לעומת 28. כשחציון משך התגובה נמשך 76אחוז, לעומת 91עמד על כמעט

חודש. כך שההוספה של קרפיזומיד במשלב של לדינומיד ודקסמטזון, רשמה על ה... בלבד,


Hazardמשפרת את חציון ההישרדות, ללא התקדמות המחלה, בקרוב לתשעה חודשים.

ratio ,31-, שזה מתרגם להפחתת סיכון להתקדמות המחלה, או מוות, ב0.69, כמו שאמרנו

ות הכוללת לאחר שנתיים. משפר את שיעור התגובה אחוז. משפר את שיעור ההישרד

הכולל, ומשלש את שיעור התגובה המלאה, ואיכות החיים אפילו השתפרה, בזרוע שקיבלה

. 2015קרפיזומייד, לעומת זרוע הביקורת. זה מחקר שפורסם בניו אינגלנד, בשנת

מחקר נוסף, מחקר ..., שהיה המחקר הראשון, שהשווה בין שני מעכבי

רוטאזום, פרוטאזמיד וקרפילזומיד. מחקר פאזה שלישית, אקראי, רב מרכזי הפ

חולי מיאלומה נפוצה חוזרת. עשה השוואה פשוט, בין קלורפיזומינים, 929-ובינלאומי, ב

דקסמטזון, לעומת פרוטאזמיד עם דקסמטזון...הכפלה של שיעור ההישרדות ללא

, שיעור תגובה 0.53של hazard ratioחודשים, 9.4-חודשים ל 18.7-התקדמות המחלה, מ

. זאת אומרת, 6.2לעומת 12.5אחוזים, שיעור תגובה מלאה ומעלה, 63, לעומת 77כולל של

21-חודשים ל 10-מכפיל את התגובה המלאה. וחציון משך התגובה, אף הוא מוכפל, מ

חודשים.

ילוב של קסמטזון, בהשוואה לשדמהמחקר עולה, שגם השילוב של קרפילזומיד עם

חודשים את החציון של ההישרדות ללא התקדמות 9.3-ברותזומים ודקסמטזון, משפר ב

המחלה, שיפר את שיעור התגובה הכולל, מכפיל את שיעור התגובה החלקית והמלאה,

מכפיל את חציו למשך התגובה.

:דובר

כקו ראשון?

:דובר

קו שני והלאה.

:דובר

למה?

:דובר

ה למה שדיברנו, על הלותוזומה ואיקססומיד. כמו כי זה בעצם מדבר בהשווא

שאמרתי, זאת התוויה שעוד לא נרשמה בארץ. בארץ, ההתוויה מחייבת לפחות שני קווי


טיפול קודמים, אחד מהם בפרוטזמיד והשני באיניד. אז ממצאים, שיכול מאוד להיות,

עם זה.ישנו את פני התפיסה, אבל, אה, אתם יכולים להחליט, מה אפשר לעשות

עכשיו נדבר ספציפית על הבקשות שהוגשו, זאת אומרת, שלאפשר את שני

הטיפולים, גם קיפרוליס וגם אינוביד לכל חולה, וגם להקדים את הקו, מקו רביעי,

למעשה, לקו שלישי.

אז ספציפית לגבי זה, היו לנו מספר מחקרים, שבחנו את היעילות של הטיפול

ויות יותר מצומצם, כי אנחנו מדברים, בסופו של דבר, על בתכשיר. המחקרים עם חוזק עד

, מחקר של סיגל 2חולים בשלבים יותר מתקדמים. המחקר הראשון היה מחקר פאזה

חולים, שטופלו לפחות בשני משטרי טיפול 266, על 2012-ב BLOOD-ועמיתיו. פורסם ב

יחידה, עם שיעור קודמים. החציון בפועל היה חמישה, ובו נבדקה התרפיוזומיד כזרוע

31אחוזים. עוד 37, שזה תגובה ותגובה מינימאלית, CBRאחוזים, 24תגובה כולל של

אחוז היו עם מחלה מתקדמת. חציון משך התגובה עמד על 27אחוז חוו מחלה יציבה. רק

חודשים, 4חודשים לערך, כשחציון ההישרדות ללא התקדמות מחלה, עמד על כמעט 8

חודשים. 16כוללת על כמעט וחציון הישרדות

, שהוא ודלתא משמש 2011להשוות, היה מאמר של קומאר ועמיתיו, משנת

כסטנדרד להשוואה, למה היה נהוג מבחינת, או מה היה הנתונים לגבי יעילות, או

הישרדות, בשלבים האלה של המחלה. זה חולים שכשלו במספר קווי טיפול קודמים, שנת

חודשים, חציון הישרדות כוללת 5ללא התקדמות מחלה עמד על , חציון ההישרדות 2011

, אז שוב, לא השוואה ישירה, אבל בעצם, 15.6חודשים, ופה אנחנו מדברים על 9על

חודשים. זו בעצם גם הסיבה, שזה נכנס לסל לפני מספר שנים. 6.6תוספת של

ומיד, פומלידומיד, שייך למשפחת האימידים, זה בעצם, היה לנו את הלינד

ולתלידומיד, ועכשיו אנחנו מדברים על פומלידומיד, והמנגנון הוא שונה ממה שדיברנו

. מחקר M0003עליו. היעילות שלו בחולים הרלוונטיים פה, נבחרה במחקר, שקראו לו

חולי מיאלומה נפוצה 455-פאזה שלישית, פתוח, אקראי, רב מרכזי ובינלאומי, ב

, בדיוק כמו קרפילזומיד. 5טיפול לפחות. בפועל, חציון רפלקטורית או חוזרת. שני קווי

31, זאת אומרת, דקסמטזון במינון נמוך, in low tenseשיעור תגובה כולל, כלמלידומיד


אחוזים. חציון הישרדות ללא 10אחוז. הזרוע המשוואה הייתה דקסמטזון במינון גבוה,

חודשים, שדיברנו עליהם עם 3.7-חודשים. זה מזכיר את ה 1.9לעומת 4התקדמות מחלה,

חודשים, 15.6-חודשים, די דומה ל 13קרפילזומיד. וחציון הישרדות כוללת פה, כמעט

שדיברנו עליהם לגבי קרפילזומיד.

יש עוד כמה מחקרים, שראינו אותם בעבר. אני לא אצטט אותם. היו גם כמה

, או מחקרים 2ה מחקרים, שהתפרסמו בשנה האחרונה, פחות רלוונטי, מחקרי פאז

נוספים.

, 2014מבחינת הניסיון. שני התכשירים רשומים בישראל. קיפרוליס רשום משנת

, שבה הם לא 2015. צריך לציין, נייס פרסמו המלצה בשנת 2014ימנוביד רשום גם משנת א

, 2014לא המליצו, ואז, בנובמבר 2014ממליצים על השימוש בתכשיר. הסקוטים, בינואר

הם כן המליצו. זה לגבי האימנוביד. patient taxesבעקבות

אין נתונים לגבי קיפרוליס.

ישראל עצמה לא השתתפה במחקרים הקליניים בתרומלידומיד, אין תוכנית

חמלה. לעומת זאת, לגבי הקיפרוליס, היו השתתפות של מספר מרכזים בארץ, ועד פברואר

התכשיר עצמו נכלל בסל., היה מימון פרטי בכמה מרכזים בארץ, ואז 2013

מבחינת רישום ברחבי העולם, שני התכשירים רשומים. בארצות הברית, אימנוביד

. 2009, כשהיא הייתה כבר ....2013, ובאיחוד האירופאי ממאי 2013רשומה משנת

בארצות הברית, ונרשמה בשנה האחרונה גם במדינות 2012קיפרוליס נרשמה ביולי

אמרתי, בארצות הברית כבר רשום כקו טיפולי שני, בהתאם האיחוד האירופאי. כמו ש

, קיפרוליס מופיעה כקו טיפול ראשון, עבור חולים שמועמדים NCCMלמחקר אספייר.

להשתלה, וכקו שני והלאה, מופיע בהנחיות, או לבד או בשילוב עם דקסמטזון, או בשילוב

חקר אספייר, כמו עם ניאולידומיד ודקסמטזון, כקטגוריה אחת, בהתאם לאותו מ

therapy for previously treated multipleשאמרתי. פומלידומיד מופיעה כאופציה ל

myeloma ,כאחת מהאופציות. זה מסודר אלפביתית, אז זה לא אומר שזאת החשיבות ,

אבל שמה זה גם מופיע.


נתונים לגבי המימון הציבורי. אין לי, אבל אני יכולה להגיד לכם, שמשיחה קצרה

שקיימתי עם חברות התרופות הרלוונטיות, שתיהן אמרו לי, שהמימון הציבורי הוא רחב

ברחבי העולם. לגבי נייס והסקוטים, על אימנוביד דיברנו. הוולשים הוציאו, בספטמבר

המלצה על תרומלידומיד, וביולי השנה, המליצו. כנראה, שוב, סוגית הנושא של -, אי2014

. … patient access-, הpassה

:דובר

באינוביד?

:דובר

כן.

:דובר

כתוב, שהם משלמים רק על 1154יותר מ, בעמוד performance …-הם קיבלו ב

מקרים של ..

:דובר

.. סקנכון. זה שיטה מסוימת לרי

מומלץ, במקום השלישי, על ה.. של המגבלה על השימוש בתרופה אחת, לאחר

הה את הנושא של הקדמת הקו. עמידות לשנייה, הם לא דירגו בעדיפות גבו

:דובר

טוב, יש פה כמה בקשות. האחת, שוב, הקדמת קו, והשנייה, שוב, אפשרות של

לתת תרופה, אחת לאחר השנייה. אני מציעה שנלך באותו עיקרון, שלפיו הלכנו קודם. בוא

נבחן אם יש עדויות, להעלות את זה קו, האם יש לנו פה עדויות,

:דובר

יש עדויות,

:ברדו

מספקות לקו שני ומעלה,

:דובר


head to head תראי, החידוש לעומת שנה שעברה, שיש לקיפרוליס שני מחקרים

מול וייגל, ונלייד וריבלימיד, שלא היו שנה שעברה, והם מראים פה תוספת משמעותית של

PFS לא של ,overall survival,

:דובר

אוקי.

:דובר

על כך, שכדאי להקדים קו, או שאולי עדיף אבל השאלה, שוב, אם זה כבר מלמד

לשמור אותו להמשך.

:דובר

אבל שוב, אם יש לנו עדויות, ויש לנו מחקרים, שמדברים על קווים מוקדמים

יותר, אז למה לא לתת את זה בקווים המוקדמים יותר?

:דובר

אל דאגה, יש לנו גם משהו לסוף. יש גם להמשך.

:דובר

אני חושבת, לנקודה הזו שאת אומרת, אני מנסה לחשוב. אני תראי, אני לא יודעת,

, זה לא, כאילו, להסתכל על medical factorלא חושבת, שאנחנו יכולים, זה כאילו יותר

הדאטה ולהחליט. וזה כרוך בכל כך הרבה דברים אחרים, שאני לא חושבת, שאנחנו

חס ל... של המחלה, ...כלים, לשפוט את הנקודה הזאת. זה תמיד שאלה, אם להתיי

מתייחס לאיזה עוד ניסויים ביולוגיים אנחנו נכיר בדרך. לא יודעת, לא נראה לי, שאנחנו,

כאילו, זה נורא נכון, כאילו, אני לא חושבת שאנחנו יכולים,

:דובר

אני אגיד לך גם עוד משהו. הרבה פעמים, החולה דווקא נמצא במצב תפקודי ופיזי,

, בהשוואה לקווים מתקדמים, שכבר to benefitוב, והוא יכול בקו טיפול שני, שהוא ט

לפעמים מגיע לטיפול בקו השלישי ובקו הרביעי,


:דובר

אז אם ככה, יש פה הרבה יותר תרופות אחרות,

:דובר

החברות מוציאים, סטטיסטית, יש לך יותר חולים בקו שני, מאשר רביעי. לא

משנה איזה מחלה מדובר.

:דובר

יעים לזה ברמה תפקודית אחרת, כמו שאת אומרת.והם גם מג

:דובר

כן, זה,

:דובר

אי אפשר להשוות את זה,

:דובר

של כמה evidence, והאם על evidence-, אבל השאלה מה הevidenceיש פה

חודשים, זה ה, טוב, זה כבר ילך בשלב הבא.

:דובר

תכלים על הכמה אל תשכחי, שאנחנו מדברים כרגע על המטולוגיה, אז אנחנו מס

חודשים. אבל בעוד שני מפגשים, כשנשב על הגידולים הסולידיים, אז חמישה חודשים, או

שישה חודשים, זה יהיה,

:דובר

זה יהיה וואו.

:דובר

לא וואו, אבל זה יהיה תרופה, שאנחנו ניתן לה דירוג, שה.. ממשיך הלאה.

:דובר

אבל צריך להסתכל על זה גם בהקשר של המחלה,

:ברדו

אני לא חושבת שזה נכון לעשות את זה.


:דובר

מה?

:דובר

.. יש לאותה אוכלוסייה.צריך להסתכל ביחס למחלה שמדובר, ואיזה עודף של

:דובר

נכון, אני רק,

:דובר

אז מה, עכשיו ספציפית, מה,

:דובר

האמירה שלי הייתה כדי לא להמעיט בהישג של הכמה חודשים, שאנחנו רואים

זה כמה חודשים, שביחס לדברים אחרים, פה, אבל


:דובר

..קו שני, נראה לי שיש מקום. לגבי אחד אחרי השני, עוד הפעם,

:דובר

נכון,

:דובר

זה,

:דובר

. ולגבי מתן אחד אחרי השני, אני A89אוקי, אז לגבי הקדמת קו, אתם אומרים,

קשה שביקשנו קודם.מציעה, שעוד הפעם נפנה אליהם, ונבקש את אותה ב

:דובר

יש פה אבל בקשה להקדמה, או לשלישי או לשני, אז אנחנו מדברים על שלישי?

:דובר

אנחנו מדברים, אנחנו נתייעץ גם איתם לגבי המקום המהיל יותר.

:דובר


כי יש פה חלופות, א' או ב',

:דובר

לא, זה אפשרות לבחירה.

:דובר

מחייבים. באחת, הם אומרים לך, תבחר בשתיהן זה שלישי, השאלה היא מה הם

באחד מהאמידים. בכל מקרה, פרוטזומיד חייב להיות קו אחד. ואז השאלה, מה הקו

השני. האם זה תלידומיד או לנלידומיד, או רק לנלידומיד. זה ניואנסים. אבל הרעיון

הכללי הוא, קו אחד של,

:דובר

אז זה קו שני,

:דובר

אימיד, ואז. מעכב פרוטאזון, קו אחד של

:דובר

אוקי. את ההבהרה הזאתי נקבל, ולגבי מתן אחד לאחר השני, נבקש מהם לקבל

, עד B7עדויות נוספות, או לחילופין, מהניסיון שהצטבר בארץ, ונכון, נכון לרגע זה, זה

שהוכחנו אחרת.

:דובר

למה?

:דובר

למתן אחד אחרי השני.

:דובר

זה כן.

:דובר

, ואנחנו נדבר עם המומחים, באיזה קו אנחנו מדברים.A89כן. לגבי הקדמת קו,

:דובר

שנה שעברה אישרנו, מה זה היה?


:דובר

זה היה אותו סיפור.

:דובר

וזה גם ....הקבוצה הזאת, גם לפני שנתיים, אני חושבת, לפני שנתיים זה היה.

:דובר

לק מהתופעה זה לא רק שזה מינון זוכה, זה גם המינון של התרופה עצמה עולה. ח

זה, שנותנים מינון גבוה של תרופה. המינון של התרופה יותר גבוה.

:דובר

אני לא מכירה את השינוי במינונים. אפשר לבדוק את זה במסגרת וועדת המשנה.

:דובר

המחיר של קיפרוליס ואימנוביד הוא דומה?

:דובר

מה?

:דובר

המחיר של שתי התרופות האלה, הוא דומה?

:דובר

לי מושג. אין

:דובר

להזכירכם, שזה לא דומה. אם זה פער משמעותי, הוועדה בדרך כלל תמליץ ללכת

רק על אחד.

:דובר

אם המחיר לא דומה, אז אי אפשר לדון עליהן ביחד בטוח.

:דובר

אנחנו נצטרך לקבל את ההצעות מחירים מהחברות, נצטרך לבדוק את המחיר

אלה.רכש.., נצטרך לעשות את כל הדברים ה


:דובר

להקדמת הקו. בואו נמשיך. A89כרגע, כולם מדורגים ל.. הזאת,

:דובר

. Xטוב, אנחנו ממשיכים הלאה. בבקשה,

:דובר

, זה בדיוק אותו מינון כמו בקווים המתקדמים. זה בדיוק אותו הדבר.Xפרופסור

:דובר

?27-ו 20

:דובר

. 20-ר להתחיל מ, כי אפש27-, ואז עולה מ20. במחזור ראשון 27-ו 20

דארה, שכפי שאתם רואים, עוד אין לו שם מסחרי, כי באמת, הוא בהליכי רישום,

:דובר

איזה עמוד?

:דובר

1161.

:דובר

דאראטומומאב, כפי שאתם יכולים לראות, אחרון חביב שם, בטבלה הצבעונית,

המיועדת, . הוא הראשון במשפחה הזאת. ההתוויה שלוCB38נוגדן חד שבטי .. כנגד הוא

היא לחולים שקיבלו לפחות שלושה קווי טיפול קודמים, והם כללו גם אנטיאפרוטזון וגם

אימיד, ו/או רפלקטורים לשני התכשירים. או שהמחלה התקדמה, או שהם פשוט היו

רפלקטורים בכל האופציות, בעצם, שקיימות.

CB38 .CB38 , מכוון נגדIGG1CAPAכמו שאמרנו, נוגדן חד שבטי אנושי, מסוג

מבוטא באופן נרחב על תאי מיאלומה, ברמות נמוכות במיוחד על תאי .. תקינים, ולכן הוא

מהווה מטרה טובה לטיפול במיאלומה. הרציונאל הוא, בחולים שהמחלה שלהם

רפלקטורית לכל מה שקיים, והפרוגנוזה שלהם מאוד גרועה, אנחנו מדברים על חציון


, חציון הישרדות ללא אירועים של חמישה חודשים, בהתאם חודשים 9הישרדות כולל של

. 2011-לאותו מאמר של קומאר מ

קליניים מצאו, שבדאראטומומאב יש .. הרג של תאי גידול, -מחקרים פרה

, ומכאן הרציונאל לבחון את התכשיר עצמו. CB38שמבטאים

סם , מחקר שפורNMY 2202מחקר שבחן את היעילות של הטיפול, קרוי מחקר

השנה, זאת אומרת, בכנס של אסקו, ועוד journal clinical oncologyכאבסטרקט ב

, שפורסם בניו אינגלנד. אני אדבר על שניהם. 501מחקר, ג'אם

חולי מיאלומה, שקיבלו 124-, ב2D, נחקר פאזה NMY 2002מחקר ראשון, אותו

מהם. היו שני שלבים לפחות שלושה קווי טיפול קודמים, או שהיו רפלקטורים לשניים

מיליגרם לקילו, 16-שבחנו שני מינונים. המינון שנבחר, בסופו של דבר, הוא המינון שב

16, ...ולכן התוצאות שאני מדברת עליהן, זה התוצאות לגבי אותו מינון. לגבי אותו

חולים מתוך כלל החולים, דובר על חולים שקיבלו חמישה 106מיליגרם לקילו, שזה

אחוזים. שלושה חולים הצליחו 29קודמים בחציון. שיעור תגובה כולל עמד על טיפולים

חולים, אז 100אחוזים. אנחנו מדברים על כמעט 2.8אפילו להשיג תגובה מלאה, שזה

אחוז השיגו תגובה חלקית טובה ביותר. עוד 10המספרים גם תואמים את האחוזים. עוד

Progression freeחודשים. 7התגובה עמד על אחוזים עם תגובה חלקית. חציון משך 17

survival 37חודשים, על 6חודשים. שיעור הישרדות ללא התקדמות מחלה, אחרי 3.7על

אחוז. חציון הישרדות כולל עוד לא הושג, אבל מצד שני, אנחנו 19אחוזים, ואחרי שנה על

רסם. כששיעור ממש בתחילת הדרך מבחינת הממצאים. אני משערת, שבהמשך הוא יפו

.65אחוזים, ואחרי שנה על 83חודשים עמד על 6ההישרדות הכוללת אחרי

. היו בו שני חלקים, הוא 501מחקר ג'אם , 2, 1המחקר השני, אף הוא מחקר פאזה

היה פתוח ורב מרכזי. גם פה, אנחנו מדברים על חולי מיאלומה נפוצה, שמיצו אופציות

. חציון זמן אבחון עמד 4טיפולים הקודמים פה, עמד על . חציון מספר הטיפוליות קיימות

אחוז מהחולים עברו השתלת מח עצם 76-חודשים, כש 66-68שנים בערך, 5.5על

חולים, 72חולים, ושלב שני עם 32אוטולוגית בעברם. היו לו שני שלבים. שלב ראשון עם


נים עולים, בין עם עשרה קוהורטים במינו escalation faze…כשהשלב הראשון היה

, והיו לו חמישה dose expansion fazeמיליגרם לקילו. החלק השני היה 24-ל 0.005

מיליגרם. אתם יכולים 16קוהורטים. שלושה עם שמונה מיליגרם לקילו, ושניים עם

, ואם אנחנו מסתכלים על השיעורי 16-ל 8-לראות, שיש הבדל משמעותי בממצאים, בין ה

-מיליגרם. בקרב חולים שקיבלו שניים 16-אחוזים, שוב, ב 36ים על תגובה, אנחנו מדבר

אחוזים, 56שלושה קווי טיפול קודמים, אנחנו רואים שיעור תגובה כמובן גבוה יותר,

ם, אחוז תגובה מלאה. ג 5אחוזים. 23לעומת אלה שקיבלו שלושה קווי טיפול והלאה, על

ובה חלקית. חציון משך התגובה טרם תג 26אחוזים תגובה חלקית טובה מאוד. 5עוד

חודשים. אחרי שנה, שיעור 5.6הושג. חציון הישרדות ללא התקדמות מחלה עמד על

אחוז 77-אחוזים, ו 65ההישרדות ללא התקדמות מחלה, בחולים שהגיעו לטיפול המלא,

מהחולים היו עדיין בחיים לאחר שנה.

והחלק השני NMY 2002ם, ממצאים משולבים של שני המחקרים, שדיברנו עליה

מיליגרם, אנחנו רואים 16-, בשניהם אנחנו מדברים על הקוהורטים של ה501של ג'אם

, שזה תגובה מלאה ותגובה 9אחוז, שיעור תועלת קלינית 31שיעור תגובה כולל של

אחוזים, 8אחוז תגובה מלאה, תגובה חלקית טובה ביותר 1.4אחוזים, 37מינימאלית של

אחוזים, ושיעור הישרדות ללא 46-אחוזים, מחלה יציבה קרוב ל 19.6קית תגובה חל

חודשים. זה 12אחוז, ולאחר שנה, 60חודשים, כמעט 6התקדמות מחלה, לאחר

הממצאים שעוד לא פורסמו. בתכנון, יש עוד הרבה מחקרים, בחלקם פאזה שלישית,

וחלקם אמורים להתבצע גם בארץ.

י רישום בישראל. אנחנו, צפויה להיפתח תוכנית חמלה כרגע, התכשיר מצוי בהליכ

בכל 25-, לsingle patient requestבינואר, בעוד מספר חודשים. כרגע, יש אפשרות ל

. ויש עוד תוכנית חמלה 2015העולם. חמישה אושרו בישראל, ושניים כבר קיבלו, מאז יוני

. בארץ עצמה, מתקיים מחקר X-ו X ,X ,X ,X ,X ,X ,X ,X-חולים. ב 28שרצה בארץ, עם

. הוא מחקר פאזה שלישית, שבו בוחנים את היעילות של MMY 3003אחד, מחקר שקרוי

דארה, ...דומיד ודקסמטזון, בהשוואה ללנלידומיד ודקסמטזון במינון נמוך. השילוב של


נשמע לכם מוכר? זה בדיוק כמו התכשירים שדיברנו עליהם עד עכשיו, שוב, בחולי מחלה

רת או רפלקטורית.חוז

, שהיא ראש הקבוצה הישראלי למיאלומה: כמו שם Xאם נצטט את דוקטור ..

הקבוצה, על אף השיפור בתוחלת חיים של חולי מיאלומה נפוצה, תודות לכניסתה לשימוש

של תרופות ייעודיות, כדוגמת מעכבי פרוטאזון ותרופות אימונומוב רולטוריות, ושמרבית

יות חוזרות של מחלתם. אפשרויות הטיפול בחולים שמחלתם נשתנה, החולים חווים הישנו

לאחר טיפול ברותזומיד, לנלידומיד וקרפיזומיד, או פולמלידומיד, מוגבלות ביותר ותוחלת

חייהם קצרה. דאראטומומאב הודגמה כבעלת יעילות גבוהה, גם במטופלים אשר מחלתם

בר בתרופה פורצת דרך, שהודגמה התקדמה לאחר תרופות בקווי הטיפול הקודמים. מדו

יעילה בחולים עמידים לכל קווי הטיפול הקודמים, אשר אופציות הטיפול בהן מוגבלות

ביותר.

טוס תרופת יתום בארצות הברית. הוגש לרישום ביוני אהתכשיר עצמו עם סט

, ובמדינות האיחוד האירופאי יש לו breakthrough designationעם סטאטוס של 2015

. הוא עוד לא רשום באף אחת מהן. אנחנו נחכה 2013וס של תרופת יתום, מיוני סטאט

ונראה, מה קורה בחודש פלוס הקרובים.

, כמו שציינו, עוד לא רשום כאן. NCCM-עדיין לא מופיע בהנחיות של ה

מבחינת הדירוג של המומחים, דורג במקום התשיעי לשנה זו, מבין התרופות ...

:דובר

.Xסויות. בבקשה, התייחאוקי.

:דובר

,FAZE ONEחולים בסך הכול, 200נראה מבטיח, אבל זה סך הכול, כמה?

FAZE 2 ,ביחד

:דובר

מוקדם מדי, מוקדם מדי,

:דובר


..יש עוד מחקרים פאזה שלישית, זה,

:דובר

התרופה נראית מאוד פוטנטית. אני מהמרת, .. לא נהיה פה, אבל שזה יעלה, הרי,

שמאריך בכמה ה נכנסה, מעלה איזה מחלה כרונית, שכל פעם יש עוד מנגנוןכל תרופה ככ

חודשים את החיים של האנשים החולים. בסדר, אוקי, אפשר לדחות את זה בשנה, לקבל

עוד נתונים, אבל זה נראה מאוד מבטיח. איך שלא נסתכל על זה, זה נתונים ראשוניים

אחרי זה כקו ראשון,מאוד מבטיחים. אני הייתי נותנת כקו שני, ו

:דובר

כן..דברים אחרים, ש.. ממילא, כולם חוזרים מיד. כל מה שדיברנו קודם,

:דובר

לא, אבל כל אחד מאריך בכמה חודשים.

:דובר

לא, לא בכמה חודשים, לפעמים פחות.

:דובר

לא, אבל אין ספק, שהגיע אלינו לדיונים השנה, בשלב קצת מוקדם מדי. עוד לא

, עוד לא נגמרו כל המחקרים הקליניים. מה NCCM-מקומות, עוד לא נכנס לנרשם בכל ה

שיש לנו זה שלבים מאוד ראשוניים,

:דובר

כתופעה, זה מדאיג.

:דובר

צריך קצת לצבור ניסיון, לפני שאנחנו,

:דובר


, אבל צריך לזכור, שאותן FDA-נרשמו ב FAZE ONE-יש כמה תרופות, שמ

חולים 200חולים. כאילו, אז פה, זה 800-רטס לאלף חולים, לתרופות הן הגדילו קוהו

FAZE ONE, FAZE TWO .ביחד, זה גם, צריך להסתכל על זה גם

:דובר

וגם צריך להסתכל, שמחלה, שיש לה בסך הכול, פתרונות טיפוליים נוספים. זה לא

. אז לפני שזה הטיפול היחידי למחלה, שעד עכשיו אין לה שום פתרונות טיפוליים אחרים

שאנחנו ממליצים על משהו כזה,

:דובר

כן, אבל הם אומרים שזה כשכלו כל הקיצים, ואז הם גם מצליחים לשכנע,

:דובר

בסדר, הם צריכים לשכנע את זה עם הדאטה,

:דובר

בסדר, לא, לא. אני לא מתווכחת.

:דובר

אוקי. אז איזה דירוג אנחנו נותנים לזה?

:דובר

. B7 לפי מה שאני שומע,

:דובר

B7

:דובר

כן, בינתיים.

:דובר

אוקי. טוב, אוקי. התכשיר הבא.

:דובר

אז סיימנו מיאלומה.

:דובר


?A89כמה מהמי אלומה בכלל עבר

:דובר

הרוולימיד וההקדמת קווים של איקרוליס ו...

:דובר

אחוז. 100

:דובר

אוקי. אנחנו ממשיכים הלאה.

:דובר

כשהתרופה הראשונה זה יף, שהגדרתי אותו כשונות. טוב, אנחנו מגיעים לסע

שלוש, דיברנו עליה, והיא -ג'אקרבי, או רוקסוליטיניב. מי שזוכר אותם, מלפני שנתיים

נכללה גם בסל, לטיפול במיאלופיברוזיס. והפעם, אנחנו מדברים עליה בהתוויה של

פוליציטמיה ורה.

יבית, מאופיינת בייצור מרובה פוליציטמיה ורה זה ממאירות כרונית מינאפוליפרט

, בקיצור, סובלים מסיכון מוגבר לאירועים תרומבוטיים PV-של תאי דם אדומים. חולים ב

וקרדיווסקולרים, ולמגוון של סימפטומים, שכוללים גרד, חולשה, הזעות ליליות והגדלת

הטחול.

עות המטרה של הטיפול במחלה הזאת, זה למנוע אירועים תרומבוטים, תוך הימנ

. רוב החולים מקבלים AML-מנזק והפחתת הסיכון לטרנספורמציה, למיאלופיברוזיס ול

טיפול באספירין במינון נמוך והקזות דם, וזאת במטרה לשמור על רמות של המטוקריט

אחוזים. טיפול אגרסיבי מפחית את הסיכון לטרומבוזיס מג'ורי ולמוות על 45של פחות

בציטו רדוקטיבי, כלומר, להפחית את מספר התאים, . הטיפול יקרדיווסקולאררקע

מומלץ בחולים בסיכון גבוה לטרומבוזיס, חולים עם הפרעות המטולוגיות מתקדמות,

חולים שסובלים מהגדלה של הטחול, או סימפטומים, וגם בחולים שלא יכולים לעבור

ביותר, הקזות דם, או שזקוקים להקזות דם תכופות. הטיפול הציטואדוקטיבי השכיח


נעשה עם הידרוקסיאוראה, וזה הטיפול הקלאסי במחלה. עם זאת, לא כל החולים מגיבים

לטיפול. חלק סובלים גם מתופעות לוואי במינון הנחות. ואז, בחולים האלה, אנחנו

מדברים על הישרדות נמוכה יותר, בהשוואה לחולים האחרים. בהיעדר אלטרנטיבות

ם, ממשיכים עם הטיפול בהידרוקסיאוריאה, ורק אחרות, מה שבדרך כלל הם עושי

מורידים את המינון, ואז, כמובן, שהוא פחות מועיל.

רוקסוליטיניב, כמו שאמרנו, כלול בסל לנירופיברוזיס, על רקע של נירופיברוזיס

פניה. פה, אנחנו בעצם מדברים על טו, או פוליציטמיה ורה, או אסנג'ל טרומבוצי9ראשונית

, ולא יכולים לקבל הידרוקסיאוראה, את הטיפול, לפני PV-ם שסובלים מלהקטין, בחולי

זה LAK .JAKשהם עוברים למיאלופיברוזיס. רוקסוליטיניב שייך למשפחת מעכבי

קבוצה של קינזות, שמתווכים סיגנליזציה של מספר אציטוקינים עם פקטורי גדילה

ן. יש הסבר לרציונאל, פנימיים, בהימצאות של תאי הדם ובתפקוד של מערכת החיסו

, בנושא מחלות JAK-, על השימוש של מעכבי ה2008שפורסם כבר באוקטובר

מיאלופורפלטיביות, של נמץ ושל לוגסי. מי שרוצה, יקרא, הוא די מעניין ואפילו צירפתי

לכם דיאגרמה קטנה.

מחקר ריספונס, מחקר שבחן את היעילות של הרוקסוליטיניב ספציפית לנושא של

יציטמיה ורה. הוא מחקר פאזה שלישי, שפורסם בניו אינגלנד השנה. המטרה של פול

המחקר הייתה לבדוק את היעילות והבטיחות שלו עם טיפול סטנדרטי, בחולים שהתגובה

שלהם לא הייתה מספקת, או שהם סובלים מתופעות לוואי על הטיפול בהידרוקסיאוראה.

ם וסובלים מהגדלת הטחול, שטרם קיבלו , שיש להם תלות בהקזת הדPV-חולים ב 222

-, ויש להם עמידות, או אי סבילות לטיפול בהידרוקסיאוראה. הJAKטיפול קודם במעכב

primary end point היה שילוב של שני מדדים. אחד, שליטה ברמות של ההמטוקריטה

השוואה . כשה32אחוז בגודל של הטחול, גם בשבוע 35, והשני, ירידה של לפחות 32בשבוע

רוקסוליטיניב, הג'אקבי, לבין טיפול סטנדרטי מיטבי. הוא נבחר על ידי הרופא הייתה בין

המטפל, וכנ"ל אחת האפשרויות הבאות: הידרוקסיאוראה, פשוט במינון יותר נמוך,

יד, וגם בחלק מהחולים בחרו לא מודאינטרפרון או פלילי..פרון, אנגרליד, למליד או תלי


primary end-, לא השיגו את ה32בזרוע הזאת, אם במידה ובשבוע חולים לטפל בכלל.

point .יכלו לעבור לזרוע השנייה, או אם חלה התקדמות של המחלה ,

, אותו שילוב של שליטה ברמות המטקוריט, primary end point…-מה שמצאו, ה

וליטיניב, אחוז מהחולים ברוקס 21-הושגה ב 32אחוז בגודל הטחול, בשבוע 35וירידה של

אחוז השיגו שליטה ברמות ההמטקוריט, לעומת 60בטיפול הסטנדרטי. 1-לעומת פחות מ

אחוז 38אחוז בנפח הטחול, היה 35אחוז, ושיעור החולים שחוו ירידה של לפחות 20

אחוזים 24-אחוז בלבד. רמיסיה המטולוגית מלאה הגיעה כמעט ל 1לעומת

יפול הסטנדרטי. מדדי הסימפטומים של המחלה, יש אחוזים בט 9ברוקסוליטיניב, לעומת

אחוז, 50אחוזים חוו ירידה של 49נתונים שונים לגבי הסימפטומים במחלה. 14מדד עם

אחוז בלבד בטיפול הסטנדרטי. הטיפול גם הביא לזה, שהיה פחות צורך בהקזות 5לעומת

אחוז 20על דם. שיעור החולים שנזקקו להקזה אחת לפחות, במהלך המחקר, עמד

אחוזים 3הקזות דם ומעלה, 3-אחוז בטיפול הסטנדרטי, ו 62יב, לעומת ינברוקסוליט

אחוז. 20ברוקסוליטיניב, לעומת

מבחינת הבטיחות, אנחנו רואים שאין הבדל משמעותי בין הזרועות השונות,

ול ואפילו פחות אירועים תרומבואימבוליים, בהשוואה בין ברוקסוליטיניב לבין הטיפ

הסטנדרטי.

מהמחקר עצמו, אנחנו רואים שבסך הכול, ברוקסוליטיניב הביא לשיפור בשליטה

ברמות ההמטוקריט, מעלה את שיעור החולים, שחווים ירידה בנפח הטחול, משלש את

מספר החולים שמשיגים רמיסיה המטולוגית מלאה, מלווה בעלייה גדולה בשיעור חולים,

אחוז 94-פחית את הצורך בהקזות דם, ויש לציין, ששחווים שיפור בסימפטומים, מ

מהחולים, שמרו על התגובה גם לאחר שנה של טיפול.

B 3מחקר נוסף שבחן את היעילות של הטיפול, מחקר ריליף, שהיה מחקר פאזה

חולים. חולים שהיו מיוצבים על הידרוקסיאוראה, אבל עדיין חוו סימפטומים. ואז 110-ב

ברוקסוליטיניב לבין הידרוקסיאוראה, מצא שהחולים ואה בין הוא בעצם עשה השו

שמיוצבים, קיימת נטייה חיובית לשיפור בסימפטומים, אם כי נטייה שלא מובהקת

סטטיסטית, אבל בסך הכול, אנחנו רואים יעילות דומה בין שתי זרועות המחקר. זאת


ראה. ומכיוון שאנחנו אומרת, שבחולים, היעילות של ברוקסוליטיניב דומה להידרוקסיאו

ממילא מתנים את זה בחולים שלא יכולים לקבל הידרוקסיאוראה, אז למעשה, אנחנו

בעצם שומרים על אותה יעילות בחולים, שפשוט לא יכולים לקבל את הטיפול הקיים.

. ההתוויה עצמה 2013מבחינת הניסיון בארץ. התכשיר עצמו רשום בארץ משנת

מרכזים רפואיים, וגם 4-חולים ב 8גויסו 2מחקר ריספונס . ב2015נרשמה השנה, במאי

חולים, ועוד 9קיימת בארץ תוכנית חמלה, מעל לשנה בארץ. נכון לאוקטובר השנה, טופלו

ממתינים לכניסה לתוכנית במרכז מרכזים בארץ. 10

בארצות הברית, ומאושרת גם 2014ההתוויה עצמה מאושרת לשימוש מדצמבר

ציבורית באוסטריה, בגרמניה, בדנמרק, נורבגיה, פורטוגל, שוודיה, באירופה. ממומנת

שוויץ והולנד, נכון להבוקר. זאת אומרת, נכון לעדכון שקיבלתי הבוקר.

התרופה לא דורגה השנה על ידי האיגוד. וזהו.

:דובר

אוקי. בוא נפתח התייחסות.

:דובר

ן..שני מחקרים, אני על פניו, זה נראה תוצאות יותר טובות, מאשר הקומפרטו

. הוא פורסם בכנס,reviewמודאג מזה שזה לא פורסם בשום עיתון, שיש לו

:דובר

הריליף, הריליף


:דובר

כן, יש פה בעיה,

:דובר

Response ...שהוא תואם להתוויה פורסם ב

:דובר

-וה primary end point-אוקי. זו חצי בעיה. אבל סך הכול, נראה לי שה

secondary end point יש להם התייחסות, הם הגיעו אליהם. לא היה הרבה מחלה בגיל ,


הזה, שהיא מחלה למעשה, שממיתה, בסופו של דבר. אין פה, לא הייתה פה שום

, אבל זה לא היה מטרת המחקר.survival-התייחסות ל


:דובר

ודות על המירופיברוזיס, היה , כי כשהיה לך את העבsurvivalאין פה נתונים על

לך עוד מדדים. פה לא. פה זה דומה מאוד ל... לפני שנה, וזה צריך להגיע לפחות באותה

. זאת אומרת, יש פה,evidenceרמה של

:דובר

אז איך היית מדרג את זה?

:דובר

A89.משהו כזה ,

:דובר

A89?זה לא גבוה מדי ?

:דובר

צגו פה בצורה מאוד משמעותית.למה זה גבוה מדי? כל הפרמטרים הו

:דובר

הם הצליחו להראות secondary end point-ו primary end point-מה שהגדירו כ

הבדל משמעותי.

:דובר

כן, ההבדל הוא משמעותי. יש תוצאות, זה בעיקר איכות,

:דובר

פחות הקזות?זהו, השאלה מה אנחנו רוצים להשיג לחולים.

:דובר

זה לא מציל חיים?

:וברד


לא.

:דובר

לא, זה לא, אין הוכחה שהארכת חיים פה.

:דובר

זה לא יראה גם.

:דובר

זה לא יראה.

:דובר

הם חיים גם הרבה מאוד שנים,

:דובר

ועשו מחקר קצר, ובמחקר הקצר הזה, הם הראו מדדים של בדיקות דם.

:דובר

0.9ה היה פה? אחוז? כמה ז 1-ירידה בגודל הטחול, שזה מאוד מרשים, כן? זה ב

אחוז ושליש בנפח הטחול,

:דובר

מה משך המעקב?

:דובר

אני יכולה לבדוק. שוב, רק להסביר. החולים, כשהם מטופלים בהידרוקסיאוראה,

אם הם מיוצבים והם לא סובלים מתופעות לוואי, חיים.

:דובר

אז אנחנו מדברים כאן,

:דובר

אז אנחנו מדברים, בדרך כלל, על כי זה מייצב. אבל חולים שלא יכולים לקבל,

שנבדק. אנחנו יכולים לעשות איזושהי השערה, שעצם end pointפרוגנוזה גרועה. זה לא

העובדה שהגענו לערכים דומים להידרוקסיאוראה, בחולים שלא יכולים לקבל, ההנחה


שלנו, שהם יישארו לאורך זמן על הטיפול. אבל שוב, המעקב פה הוא יחסית קצר, אני

יכולה לבדוק מה היה,

:דובר

כמה זמן המעקב?

:דובר

אני צריכה לבדוק,

:דובר

כי נניח, .. חצי שנה, אז יכול להיות, שאחרי שבעה חודשים זה כבר היה משהו

אחר.

:דובר

לא, זה יותר משנה, כי שיעור חולים שנזקקו להקזת דם,

:דובר

דוק.לא, יש נתונים של לפחות מעל לשנה, אבל אני צריכה לב

:דובר

כן. אבל עדיין,

:דובר

על פניו, זה נראה,

:דובר

רמיסיה המטולוגית מלאה, ירידה בטחול, כלומר, זה, אין ספק שיש פה עניין של

איכות. אין פה הישרדות, אין מה לחפש פה הישרדות.

:דובר

מה בכלל עומד לרשות החולים עם רזיססטנס לאוראה? להידרוקסיאוראה?

:דובר

ך בהקזות דם,אתה ממשי

:דובר

אבל כתוב, לאלה שלא, שעם טולרנט הידרוקסיאוראה,


:דובר

מורידים את המימון של הידראה, והוא קצת פחות טוב.

:דובר

הבקשה היא, במקום,

:דובר

לא,

:דובר

לא במקום,

:דובר

לאלה שרזיסטנס לימפומה,

:דובר

או שאינטולרנט,

:דובר

. בחולים כאלה, בדרך כלל, פשוט מפחיתים מינון.resistance or intolerantנכון,

:דובר

אולי בסוף, באופן סופי, כאילו, זה רק איכות, במירכאות, זה לא הישרדות,

:דובר

לא, אני לא מזלזלת באיכות בכלל,

:דובר

, ההוכחות נמצאות פה.A89אבל זה

:דובר

A89נכון. יש הוכחות ואיכות. נכון שאין פה הארכת חיים, אבל ,,

:דובר

רק צריך לבדוק, שזה באמת לאורך זמן. אם זה לשנה אחת, אנחנו מדברים על

אוקי.פרק זמן הרבה יותר ארוך.


:דובר

תכשיר טוב. תכשיר אחרון הוא היבודיאי, מכשיר תומך...המטואונקולוגיה. ה

. 1183טוקסימאב, בעמוד הבא, סילבן או סי

מכנים אותה קסטלמן. מחלה אנחנו מדברים על מחלה מאוד נדירה, שכוחם

.., מתאפיינת ב... של בלוטות הלימפה. הסוג השכיח הוא לימפופרוליפרטיבית מאוד נדירה

. לרוב, ניתן לטיפול פשוט, באמצעות של הסרה LCDחד מוקדי, .., גם יוניסטריק

כירורגית של הבלוטה. לעיתים, יש צורך בטיפול סיסטמי, אם זה פוגע במבנים חיוניים,

. הורייאנט הרב מוקדי, המולטיסנטיקסידי, הוא םוסקולארייו ניווסקולארים או כמ

מאופיין בלימפה בלופתייה רחבה, ..סיסטנים כמו חום, חולשה, הזעות ליליות, ירידה

במשקל, אנמיה, כחקציה, שזה ירידה משמעותית במשקל, הגדלה של הטחול והכבד,

ר שזה ירידה בספירות באופן גורף, הפרעות וסיבוכים נוספים, כמו פנטיצופניה, זה אומ

וד פקאימוניות, פגיעה בת-המטולוגיות כמו מיאלומה נפוצה או מיגאידוסיס, הפרעות אוטו

יות הלימפה ועוד. המאפיין הייחודי למחלה זה הפרשה שרמערכת החיסון, ממאירויות בק

חלה, ואחרי זה , שלו יש תפקיד מרכזי בפתוגנזה של המ6לא מבוקרת של אינטרליאוקים

אתם תראו, למה רלוונטי התרופה עצמה.

עצמה במולטיסנטריק סידי נעשה באמצעות כימותרפיה כשהטיפול

קונבנציונאלית, .. או סטרואידים. צריך לציין, שטיפולים שלא נבדקו מעולם במחקרים

זרה קליניים פרוספקטיביים, שיעורי התגובה אליהם משתנים, ובסך הכול, לרוב, יש לנו ח

של המחלה. צריך לציין, ללא טיפול, החולים מתים, או על רקע אי ספיקה של איברים, או

על זיהומים, או בגלל שהמחלה עוברת טרנספורמציה ללימפומה.

כשעשו סקירה ספרותית על גבי חולים, מצאו ששיעור ההישרדות ללא מחלה,

ם את זה לחולים, שיש אחוזים. כשמשווי 79, עומד על MCDלאחר שלוש שנים בחולי

, זאת אומרת, מוקד אחד, אנחנו רואים משמעותית הבדל. אחרי חמש שנים, UCDלהם

אחוז. 81אחוזים לעומת 34כשאנחנו מדברים על שיעור הישרדות ללא מחלה,

multi centric castelmanורומסיבד, תכשיר שמיועד לטיפול ב טוקסימאבסי

disease ,MCD ין להם בקיצור, בחולים שאHIV או ,HHHV8 .הרפס וירוס שמונה ,


, אותו אינטרלוקין, שמשוחרר IS6סיטוקסימאב עצמה הוא נוגדן חד שבטי, שעובד כנגד

לקולטנים שלו, וכך הוא מעכב IS6ברמה גבוהה, במחלה עצמה. הוא מונע את הקישור של

העובדה עם הקולטן, שעורך סיגנליזציה. עצם IS6-את הקומפלקס האקסמרי, שזה ה

הזאתי, אנחנו בעצם פועלים על המנגנון של המחלה עצמה.

מחלה מאוד נדירה, ולכן המחקרים שלה הם בהיקפים יחסית נמוכים. מחקר

, רב 2יעילות שנבדק במחלת קסטלמן, על נושא של סיטוקסימאב, היה מחקר פאזה

-צמו פורסם בסימפטומטיים. המחקר ע MCDחולי 79-מרכזי, בינלאומי כולל, בארץ, ב

lanset oncology שבו הייתה השוואה בין סיטוקסימאב ביחד עם טיפול תומך 2014-ב ,

דיבר על תגובה מתמשכת Primary end pointמיטבי, לעומת טיפול תומך מיטבי בלבד.

של הגידול והסימפטומים לפי הערכה עצמאית, ייצוב או היעלמות של הסימפטומים של

MCD חולים שחוו תגובה מתמשכת של הגידול והסימפטומים, עמד על . סך הכול, שיעור

. שני אחוז מהם, תגובה מלאה, best supportive care-אחוז ב 0אחוזים, לעומת 34

-ימים, ו 383והשאר תגובה חלקית. חציון משך התגובה עמד על קרוב, קצת מעל לשנה,

best supportive care שיעור החולים שחוו תגובה לל. לא רלוונטי, כי לא הושגה תגובה בכ

, ותגובה best supportive care-אחוזים ב 4אחוזים, לעומת 38בגידול עצמו, עמד על

אחוז. שיעור החולים שחוו תגובה 19אחוזים לעומת 57מתמשכת של הסימפטומים, עם

אחוז. חציון משך תגובה 0אחוז לעומת 25מלאה ומתמשכת של הסימפטומים, כמעט

יום. שנה ושליש. חציון זמן 472מתמשכת של הסימפטומים, קרוב לשנה וחצי, מלאה ו

. שיעור best supportive care-ימים ב 134לכישלון .. עוד לא הושג, בעוד שהופיע תוך

גרם .. ברמות ההמוגלובין, זאת אומרת, שיפור רמות אנמיה, 1.5חולים שחוו עלייה של

אחוז יכלו להפסיק טיפול best supportive care .31-אחוז ב 0אחוז לעומת 61עמד על

. ושיעור חולים best supportive care-אחוז ב 11בקורטיקו סטרואידים, לעומת רק

אחוזים. גם ראו 10אחוז לעומת 35שחזרו לציונים נורמאליים ברמת איכות החיים,


best-וז באח 92אחוז לעומת 100איזשהו טרנד לנושא שיעור ההישרדות הכוללת,

supportive care .

סך הכול, אנחנו רואים שהוא מביא לתגובה מתמשכת, גם בגידול וגם

בסימפטומים של המחלה. במקביל, יש לנו עלייה ברמות ההמוגלובין בחלק מהחולים,

חלק מתאפשר להם הפסקה של טיפול בסטרואידים, שיפור במדדים של איכות חיים,

, שקיעת דם ורמות ....גן.CRPו ושיפור במדדים דלקתיים, כמ

חולים, 23, מחקר של ואן ריף. 1מחקר נוסף שבחן את היעילות היה מחקר פאזה

, clinical benefit rate-, שזה הCBRמהם היו גם חולים במחלת קסלמן, שם מצאו

גרם 2שהוגדר כשיפור באחד מהמדדים הבאים, שזה היה, או העלייה של לפחות

גלובין, בלי עירויי דם. ירידה של דרגה אחת לפחות בחולשה, או לדציליטר של ההמו

מעלות, או שיפור בהזעה 37-באנורקסיה. ירידה של שתי מעלות צלזיוס בחום, או חזרה ל

אחוז בגודל הבלוטות לימפה. סך 25אחוז לפחות במשקל, או ירידה של 5לילית, עלייה של

מהחולים, נצפתה תגובה אובייקטיבית של אחוז 52-אחוז השיגו אחד מאלה, וב 78הכול,

הגידול.

, ובמסגרת המחקרים 2015-התכשיר עצמו נרשם במהלך השנה האחרונה, ב

, אצל הילה מגן. לא הייתה X-אצל נאגר, ואחד ב X-הקליניים, היו שני חולים, אחד ב

. כך גם במדינות 2014-תוכנית חמלה בארץ. התכשיר עצמו רשום בארצות הברית מ

וד האירופאי. זה היה בתוך כחצי שנה, שניהם נרשמו. מימון ציבורי, כיום ניתן האיח

באירלנד, גרמניה, הולנד, סלובניה, ואנחנו בודקים עדיין על יוון ולוקסמבורג, כנראה שגם.

לא דורג בעדיפות גבוהה על ידי האיגוד השנה, וגם לא בשנה הקודמת.

:דובר

מדי פעם. מחלה נדירה מאוד, אבל רואים אותה

:דובר

?Xדעות? אתה רוצה להתחיל,

:דובר


זה מחלה נדירה, מחלה כנראה מאוד סימפטומטית. מה שאני רואה פה בפירוש,

שיש פה שיפור סימפטומטי בוודאי. אני לא יודע אם זה, אין עדיין עדות, שזה מאריך להם

ראה, כאילו העדויות את החיים, אבל כן, זה מחלה שכרגע עוד קשה לאדם, ועל פניו, זה נ

קלונל, נוגדן, שעוזר שם באופן ספציפי. זה מאושר בעולם, סוף איזה מונו-.., שמצאו סוף

יחסית מוקדם. אני לא יודע איפה זה התפרסם, העבודה הזאת,


:דובר

,A89.., שזה נחשב בסדר גמור. כן, אני חושב שצריכים לתת לזה

:דובר

A89.

:דובר

. למה אתה חושב ש,B7רגנו את זה, שנה שעברה, אנחנו די

:דובר

,evidenceעל סמך אותו

:דובר

אז גם היה,

:דובר

אני חושבת, שהעניין היה, זה היה שיעור ההישרדות הכוללת אחרי שנה. זה היה

,92לעומת 100

:דובר

,2014סליחה, הלנצ.. זה

:דובר

לא, לא, זה אותם נתונים, לא היו שינויים.

:ברדו

אז זה מוזר בעיניי, כי זה,

:דובר


חוץ מהמימון הציבורי, זה,

:דובר

בואו נשמע עוד דעות, בסדר?

:דובר

יש מישהו שביקש אותו? יש איזה,

:דובר

זה משהו שמישהו ביקש. לא יכולים להגיד לך מי ביקש, אבל מישהו ביקש.

:דובר

נה אחרי זה, נכון?זה לא, אם זה נדחה בשנה שעברה, זה לא אוטומטית רץ לש

:דובר

זו יכולה להיות גם החברה המסחרית שביקשה. מה?

:דובר

לא, אם זה עמותה, או שזה בית חולים, או שזה לא ידוע?

:דובר

יכול להיות שזה גם החברה, אני לא יודעת.

:דובר

אנחנו בעתיד נדע?

:דובר

לא.

:דובר

לא?

:דובר

משיך הלאה, או שלא. זו ההחלטה או שהעדויות מספיק חזקות בשביל שזה י

שאנחנו אמורים לקבל פה.

:דובר


תראה, ה.. באמת מדגים, שמכל בחינה, כאילו, יש שיפור עבור החולים שחוו

תגובה מלאה מתמשכת של הסימפטומים. אבל בסך הכול, כשמסתכלים, חוו עלייה ברמות

, אבל תכלס, שיעור ההישרדות הכוללת,0לעומת 61ההמוגלובין,

:דובר

תראי ... של המחלה,

:דובר

בסדר, אבל על זה אנחנו מדברים. פה יש לנו הישרדות, ובהישרדות, זה כמעט לא

...

:דובר

זה מה יש. אבל השאלה היא, 2ופאזה 1מדברים על מחלה נדירה, אז לכן, פאזה

:דובר

יכול להיות, שהדירוג היה נמוך גם, בגלל שהאיגוד לא דירג את זה בכלל,

:וברד

לא,

:דובר

, זה מחלה נדירה,priority-הרי, האיגוד, הוא לא ראה את זה ב

:דובר

אני, סליחה, כשיש מחלות נדירות, זה חשוב להם, הם מדרגים את זה,

:דובר

נכון,

:דובר

אנחנו כבר ראינו את זה.

:דובר

גם אם יש חולה אחד.

:דובר


נו בזה בכלל.אפשר לשאול את הוועדה עצמה, למה השנה הם לא ד

:דובר

לא, הם דנו, הם דנו ודירגו את זה נמוך. הם אפילו לא, הם לא, ברגע שזה נפל,

:דובר

. B7אפילו לא

:דובר

אנחנו עוד לא נתנו לזה דירוג, אבל ההמטולוגים נתנו לזה.

:דובר

לי זה נראה מבטיח.

:דובר

.B7או A8לא, לשלב הבא זה בטוח לא יעבור. השאלה היא אם זה

:דובר

.A8-ל B7-. זו ההתלבטות, בין הXכן, אני מסכימה עם

:דובר

. A8זה

:דובר

A8

:דובר

אוקי.

:דובר

.A8אני בעד

:דובר

A8.

:דובר

אוקי. יש לנו תכשיר אחרון להיום.


:דובר

טוב.

:דובר

אוקי.

:דובר

טוב, אוקי. דיברנו הרבה על השתלות מח עצם היום. אנחנו מדברים פה על

, GCSFפרדיקספו. זה תכשיר שניתן בשילוב עם תכשיר אמוזובין, החומר הפעיל הוא ה

במטרה להוציא את תאי המח עצם החוצה, בשביל השתלת מח העצם, אל הדם הפריפרי.

מה שמוגדר, להגדיר את ה... שלהם החוצה.

כיום, הם כלולים בסל לחולים, שאו חולי לימפומה, או חולי מיאלומה, שעברו

מיליון תאי 2.5יליזציה קודמת, לא הגיעו לערך הרצוי של מספר תאים, כשהערך הוא מוב

CB34 .לקילו, וכשהחולה אמור לעבור השתלת מח עצם בתוך זמן קצר

predicted to beהבקשה היא פה, להכיל במסגרת הכללה בסל, גם לחולים שהם

full mobilizesאים, שתוך ארבעה ימים , זאת אומרת, הם לא כשלו, אבל אם אנחנו רו

עוד לא הגיעו לעשרה תאים לליקוליטר, כבר לתת ולא לחכות GCSF-ממתן ה

שהמוביליזציה תיכשל.

הודג'קינס, ודיברנו על מיאלומה, אז עליהן אני לא אדבר. קצת -אז דיברנו על נון

על הנושא של מח עצם והשתלת מח עצם. הנושא הזה, של השתלת מח עצם, זה גישה

ית מקובלת במספר מחלות. בגישה הזאתי, אנחנו מאפשרים שיקום של ייצור תאי טיפול

הדם במח העצם, ומאפשרת שיעורים גבוהים של הפוגה במחלה והארכה של הישרדות.

בשונה מבעבר, שבו היו פשוט מוציאים את מח העצם ישירות מהעצם עצמה, שהיה תהליך

ות באמצעות תאי גזע. הם נאספים מאוד כואב, רוב השתלות מח העצם היום, מבוצע

מהדם הפריפרי, ולא ישירות ממח העצם, אם זה מהברכיים, במקרים קשים גם מעצם

החזה. בשיטה הזאתי, בעצם, התורם מקבל טיפול בגורמי גידול של תאי גזע, אותם

GCSF ,granulocyte colony-stimulating factor שהם מעודדים ייצור של תאי גזע, וגם ,


ים למח העצם לשחרר את תאי הגזע לדם הפריפרי, ואז מוציאים את תאי הגזע משם גורמ

לתהליך של הפרזיס, וכך בעצם מפיקים את התאים שזקוקים להם. ככל שמפיקים יותר

תאים, כך גדל הסיכוי להצלחת ההשתלה. השתלה מוצלחת, יש צורך בשניים וחצי מיליון

מיליון. 5לפחות, שעדיף לפחות

ארבעה GCSF. נותנים קודם כל GCSF-, כמו שאמרנו, ניתן ביחד עם המוזובין

ימים, ואז מוסיפים אנטרריקספורד, בדרך כלל מנה אחת או שתיים, זה מספיק.

הוא מעכב את ... שלו CXC44 .CR4וריקספורד הוא מעכב של הרצפטו הכימוקיני,

CBF1Aאה, הוא בעצם משפל , שקשור בשמירה של תאי הגזע בתוך מח העצם, ואז כתוצ

. GCSF-את התנועה המהירה שלהם החוצה, יחד עם מה שעושים ה

, זה בחולים שכבר pu mobilizes-הרעיון להקדים ולתת את לחולים, שמוגדרים כ

נכשלו באיסוף תאי אב, וצריכים להמתין כמה שבועות עד לביצוע של ניסיון איסוף נוסף.

התקדמות אפשרית, ולעיתים, הם יכולים לאבד אותה המתנה יכולה, א', לחשוף אותם ל

כך את חלון ההזדמנויות לבצע השתלת מח עצם אוטולוגית.

:דובר

כמה כאלה יש?

:דובר

עוד רגע אני אתייחס לזה.

:דובר

לא, כמה כאלה שהם לא מגיבים?

:דובר

איזה אחוז?

:דובר

30-בערך כ שנייה. סך הכול, לפי הספרות, אנחנו מדברים על סדר גודל, שהוא

אחוז שלא מגיבים למוביליזציה הראשונית. הכישלון יכול להיות נובע מהעובדה, שהוא

מבוגר, הנושא של התקדמות המחלה, כמה קווי טיפול הם קיבלו קודם, האם היה שם


כימותרפיה, שראש הרסה כבר את מח העצם, ואז מה שאנחנו מצליחים להפיק החוצה,

10אבל, אומרים, שחולים שלא משיגים את אותה רמה של הוא יחסית נמוך. בדרך כלל,

מיקרוליטר, עשרה תאים למיקרו ליטר ביום הרביעי, הסיכוי שהם יגיעו בכלל להשתלת

אחוז. 90-ל 40מח עצם במוביליזציה הזאת, הוא מאוד נמוך, כישלון שנע בין

ופיע , ראיתם את זה גם בעבר, וזה מ2013, שהתקיים בחודש מרץ EBMTבכנס

אצלכם בתוך החומר עצמו, דיברו על דיאגרמות הטיפול, למנוע את הכישלון של מיעוט

, מדובר בגישה 20-ל 10תאים, פשוט להגיע לפירזיס, בין 20תאי אב. הם דיברו, שמעל

תאים למיקרו ליטר, לתת 10-דינאמית, שמתבססת על מצבו של החולה, ומתחת ל

אוטומטית לריקספו...

הודג'קינס לימפומה על פאזה -לות, במחקרים שנבדקו, שמחקר בנוןמבחינת היעי

הודג'קינס, שאמורים לעבור השתלת מח עצם. בחנו ריקספור עם -חולי נון 300, כמעט 3

GCSF לעומת רק ,GCSF עם פלצבו. ראו, שיותר חולים משיגים מוביליזציה של חמישה

אחוז, 90עברו השתלה, עמד על . שיעור חולים ש19.6אחוזים לעומת 59מיליון תאים,

אחוזים, מבין אלה, שכמובן, השיגו את המוביליזציה. חציון ימי הפירזיס 55לעומת

ימים. בפלצבו לא הצליחו להגיע. שיעור החולים 3שנדרשו להשגת ערך הסף, עמד על

90-מיליון תאים בארבעה תהליכים, עמד על קרוב ל 2שהשיגו מוביליזציה של לפחות

. זה בערך, נותן לך את היחס, בין מה GCSFאחוזים עם 47אחוזים לעומת רק 87 אחוז,

95משהו מאוד דומה, ימים, 100זה נותן לך כ... שיעור החולים עם שתל, ששרד למשך

חודשים 6אחוז בשניהם. זאת אומרת, שזה לא משפיע על חיות השתל. כך גם, למשך

יעור החולים שמשיגים מוביליזציה, של חודשים. למעשה, זה משלש את ש 12ולמשך

תהליכים של הפרזיס, מכפיל את שיעור החולים שעוברים 2-מיליון תאים ו 5לפחות

השתלה.

, GCSFלריקספור עם פחולים. גם פה, 300של 3במיאלומה נפוצה, מחקר פאזה

-יס, במיליוני תאים הושגה בשני תהליכי הפרז 6עם פלצבו. מוביליזציה של GCSFלעומת

לריקספור, פאחוזים עברו השתלה ב 96אחוז בפלצבו. 34לריקספור, לעומת פאחוזים ל 72

4לריקספור, לעומת פאחוזים. חציון ימי הפרזיס שנדרשו, יום אחד בלבד עם 88לעומת


ימים עם פלצבו. שתל שרד בשיעור הדומה בין שתי הזרועות. שוב, מראה שאין לחומר

חודשים קדימה. 12-זה נשאר, גם שישה חודשים ו השפעה על חיות השתל. כך

חולים, בחולים 115-מחקר נוסף שחקר את היעילות בשתי קבוצות הטיפול, ב

הודג'קינס, גם הודג'קינס וגם מיאלומה, מצא -שכשלו במוביליזציות קודמות, גם נון

י מיליון תאים, גבוה הכי בחול 2ששיעור החולים שמשיגים מוביליזציה של לפחות

הודג'קינס לימפומה. שיעור החולים שעוברים -הודג'קינס, אחרי זה מיאלומה, ואחריה נון

אחוזים. בסך הכול, אנחנו מדברים על חציון של פרוצדורה 88-ל 70השתלה, עומד על בין

אחת, לעיתים אף שתיים.

, 2009-. הייתה תוכנית חמלה, שהוצגה ב2010מבחינת הניסיון בארץ. נרשם בשנת

עם 7-הודג'קינס ו-עם נון 9חולים, 16. היו חמישה מרכזים שהשתתפו, Xידי דוקטור ... על

מיאלומה. בכולם היה כשל קודם, באחד או שני איסופי תאי גזע. הכשל באיסוף בעקבות

89הודג'קינס על -הטיפול היה בשני חולים בלבד. שיעור ההצלחה בארץ, עמד על, בנון

אחוז במיאלומה, ואם אנחנו מסתכלים על 100יון תאים ועל מיל 2אחוזים, מסתכלים על

אחוז במיאלומה. 50-הודג'קינס, ו-אחוזים בנון 33לי, אחמישה מיליון, שזה האופטימ

, אותו, מי שריכז בעצם את הניסיון בתוכנית החמלה Xאם לצטט את דוקטור

ה בחולים, אשר לא בארץ: נציין שהניסיון עם התרופה היה מוצלח ביותר. התרופה אפשר

הייתה להם תקווה להיכנס להפוגה משמעותית, בשל חוסר יכולת לאסוף מספיק תאי אב,

לזכות בה מחדש.

נאספו בהצלחה. בקרב חולים אלה, 16חולים, מתוכן 17סך הכול, מדברים על

קיימת קבוצה מוגדרת, אשר ניסיון הרפואי בעולם מוכיח, ששיעורי הכישלון באיסוף

. אנחנו predicted pumobilaizers-הינו גבוה במיוחד, ולכן הם מוגדרים כהתאים

מדברים על חולים, שקיבלו הרבה קווים של טיפול כימותרפי, כמו שציינתי, הרס להם

כימתי כבר את מח העצם, ולכן, מראש המוביליזציה היא נמוכה. חולים שקיבלו טיפול

סיפור. זה גם מסביר את השיעורים היותר קודם, ובמיוחד עמוד שדרה ואגן, שוב אותו

נמוכים בחולי מיאלומה, חולי לימפומה, בגלל ששמה, האיסוף הוא יותר בעייתי. בחולים

שטופלו בתרופות שידועות כפוגעות בהצלחת האיסוף, כמו לנלידומיד, מלפללפלודרביד,


סוך באותם מכיוון שמראש אנחנו יודעים שבקבוצות האלה, השיעור הוא גבוה, רצוי לח

חולים עם ניסיון האיסוף הראשון ללא מוזוביל, שזה מה שבדרך כלל כיום עושים. מחכים

שייכשלו, ואז בפעם השנייה נותנים להם. והרעיון הוא, פה, בעצם לבוא ולהגיד, אחרי

ארבעה ימים, לבדוק. אם הגיעו לעשרה תאים למיקרו ליטר, אפשר להמשיך, ואם לא, אז

ות לכישלון.כבר לתת ולא לחכ

, 2008מבחינת רישום בעולם, התכשיר רשום ומשווק בארצות הברית, מדצמבר

בסטאטוס של תרופה יתומה. רשום במרבית מדינות האיחוד האירופאי. כך גם בקנדה,

שוויץ, אוסטרליה ויפן.

, ואחר כך הן גם פורסמו EBMTהנחיות קליניות. כפי שציינתי, פורסמו בכנס

. וספציפית את ההנחיות שדיברתי 2009, ובלוקמיה, בשנת BLOOD-בספרות עצמה ו

. זה לא חומר 2014בשנת bone transplant-, פורסם בmeasure…עליהן, של לתת ולעשות

חדש, זה חומר שראיתם גם שנה שעברה.

השנה לא דורג בעדיפות גבוהה על ידי המומחים, על ידי ההמטולוגים. על ידי

בתועלת 1יה ילדים, דורג במקום הראשון כטיפול תומך ונלווה. המטולוגיה ואונקולוג

בחשיבות. ולגבי ההמטולוגים, גם בשנה שעברה הם לא דירגו 1-במקובלות ו 2, 1הקלינית,

. 2014-ב 22-את זה בעדיפות גבוהה. זה היה במקום ה

:דובר

צריך לזכור ולהזכיר, שבעצם זה נמצא בסל,

:דובר

זה בעצם .. בחולים,

:וברד

בדיוק, זה נמצא בסל לחולים שכשלו במוביליזציה קודמת, או שאמורים לעבור

השתלה בתוך פרק זמן קצר.

:דובר

זה מייתר את הכישלון הקודם?

:דובר


כן. אני רוצה להבין, מה המשמעות,

:דובר

,upfrontלא לחכות, שיהיה מראש,

:דובר

רגע. אני רוצה להבין,

:דובר

מיליון? 10-מיליון וה 2.5-ומה ההבדל בין ה

:דובר

ככל שיש לך יותר תאים, הסיכוי להשתלה,

:דובר

מיליון. 2.5צריך לפחות

:דובר

זה ה..., 2.5

:דובר

לא, אבל כאילו רוצים עכשיו,

:דובר

את רוצה להגיע לחמישה.

:דובר

להקל את הזכאות, ולהגיד שזה יהיה,

:דובר

… highרק ל

:דובר

?2.5-ולא פחות מ מיליון, 10-לפחות מ

:דובר

לא יעשו השתלה, כי אין לך מספיק 2.5-לומעלה. מתחת 2.5-יעשו השתלה מ

תאים. ככל שיש לך יותר,


:דובר

ברור.

:דובר

ינסו לעשות טיפול ללא high risk-רגע, אבל בכל מקרה ינסו? גם בקבוצת ה

התרופה?

:דובר

תאים 10-. אם הגעת לבכל מקרה. ביום הרביעי, סופרים GCSFמתחילים עם

, אין צורך בפרוליקספור, כי הסיכוי הוא, שתגיע GCSFלמיקרו ליטר, אתה תמשיך עם

תוך כמה ימים לערך שאתה רוצה. אם לא הגעת, הם רוצים, בחולים הספציפיים האלה,

אחוז מהמקרים, הם 90עד 40-לא לחכות שהאיסוף הזה ייכשל, כי הם אומרים, שב

אלה ייכשלו. ואז, אתה צריך שוב לחכות, לתת לגוף להתאושש. יש שם יודעים שהחולים ה

מספר שבועות, שיכולים, בחלק מהחולים, בעצם לאבד את חלון ההזדמנות שלהם.

:דובר

,10-מיליון זה כישלון, וה 2.5-זאת אומרת, שה

:דובר

נכון.

:דובר

ואז זה יכול להיכנס כבר בנישה הזאת?

:דובר

נכון.

:דובר

. כלומר, ML-הודג'קינס ל-ל יש הבדל בין הנוןכן. אב

:דובר

מה שלא ברור לי,

:דובר

מבחינת,


:דובר

רגע, תסיימי.

:דובר

מבחינת התגובה. כלומר, בפט, רואים במחקר, שהנון הודג'קינס לימפומה,

:דובר

הודג'קינס יותר קשה, באופן כללי,-הנון

:דובר

נכון, ושם התגובה היא יותר,

:דובר

נכון,

:דובר

.ML-קריטית, מאשר ב

:דובר

אבל את רואה את זה גם,

:דובר

זה שתי קבוצות של חולים שונות.

:דובר

לבד לא מייצר את אותה תגובה. זה, שוב, GCSFנכון. קלריקסופור, גם

, high risk-הודג'קינס כ-אוטומטית, יש כאלה שאפילו מתייחסים באופן כללי לכל הנון

ור התגובה הוא יחסית נמוך.בגלל שאצלם, מראש שיע

:דובר

נכון, ולכן, אצלם זה, אם לקחת כקבוצה אחת, אז הקבוצה הזו זוכה ביותר.

:דובר

וגם הסיבה, אולי, ....

:דובר


הרושם שלנו מההמטולוגים ומהמשתילים, שזה לא, זאת אומרת, שבסך הכול,

מסתדרים עם התכשירים ש..,

:דובר

תראו,

:דובר

חוץ מהילדים.

:ברדו

כן, הם לא דירגו את זה. בילדים, דירגו את זה גבוה מאוד. המשתילים בילדים

דירגו את זה גבוה.

:דובר

יש סיבה קלינית שבילדים זה יותר גבוה?

:דובר

אולי יש,

:דובר

אני לא יודעת, אני יכולה לברר.

:דובר

אמוציות, זאת אומרת, כישלון בטיפול בילדים, זה,

:דובר

. זה זריקות, זה שאיבות. כרוך בסבל לא קטן.זה לא רק זה

:דובר

אפשר לבדוק שוב עם ההמטולוגים,

:דובר

אבל יש הבדל בין שתי המחלות, אין חוכמה.

:דובר


בסדר. אני אומרת, לראות את האוכלוסייה המדויקת שהם ממליצים עליה, או

משהו, לחדד את זה קצת יותר עם ההמטולוגים ילדים. ההמטולוגים,

:וברד

אני רוצה להבין מה, בגלל שההמטולוגים דירגו את זה יחסית נמוך, מה המחיר

באמת, של השיטה הנוכחית? שאתה מנסה, ואיזה אחוז לא מגיב,

:דובר

מעט מאוד.

:דובר

אחוז. 30בערך

:דובר

אחוז מצליחים. 70אחוז, זאת אומרת, 30

:דובר

,אחוז לא מצליחים ב... 30

:דובר

אחוז נכשלים. אלה 30אחוז כן מצליחים. 70ון ראשון, ובסופו של דבר, עושים ניסי

מהמבוגרים שלא מצליחים באיסוף הראשון, עושים את האיסוף השני, הפעם עם התרופה

החדשה, נכון?

:דובר

היום, יש להם בסל לעשות את האיסוף השני עם המוזוביל, אחרי המוזוביל.

:דובר

אבל את לא רוצה לחכות את ה,

:דובר

חודשיים?-השאלה מה המשמעות של ההמתנה הזו של חודש

:דובר

הכישלון,

:דובר


זה לחכות, זה לקבל שוב זריקות, זה לדחות את ההשתלה.

:דובר

וגם כמה זה עולה.

:דובר

אבל זה יכול להיות קריטי, הזמן הזה.

:דובר

אל תשכנע את המשוכנע.

:דובר

יכול להיות, השאלה אם זה ...

:דובר

אחוז, שהיו מצליחים, 70-זה אומר לתת גם ל

:דובר

אחוז, 70-לא, לא, לא. ה

:דובר

מה לא? אתה לא יודע להבדיל ביניהם,

:דובר

את בודקת אותם ביום הרביעי,

:דובר

ביום ארבע,


:דובר

.predictiveהתגובה ביום הרביעי היא לא .., היא

:דובר

.Predictive measureהנחיות. , ובהתאם לpredictiveהיא

:דובר


. שיעור החולים שהשיגו NHL-רגע, שנייה, שנייה. אבל זה בדיוק מה שבמחקר ב

אחוז. 20אחוז, או 19אחוז לעומת 60מיליון, זה 5מוביליזציה של לפחות

:דובר

נכון.

:דובר

אוקי, אז זה הבדל משמעותי. השאלה, מה המחיר? שהם לא משיגים את

זציה? אז זה הדבר הבא .. חולים שעברו השתלה.המובילי

:דובר

אם הם לא השיגו מוביליזציה בפעם הזאת, בפעם הבאה הם יקבלו ..., אין ויכוח

על ה,

:דובר

אוקי.

:דובר

אבל החשש הוא מהזמן שבאמצע.

:דובר

מה יקרה בזמן באמצע?

:דובר

מה יקרה באמצע. אם זה יתקדם, הם לא יוכלו לקבל, או לא.

:דובר

צריך לברר את זה.

:דובר

כן, זהו, זה שאלה. דרך אגב, לעשות עוד קו שני, זאת אומרת, טיפול נוסף, זה גם

עולה כסף.

:דובר

נכון, יש לזה מחיר.

:דובר


לזה יש מחיר, מעבר למחיר של ...

:דובר

כן, אז זה שיקול כלכלי,

:דובר

...שבנאדם לא יגיע לזה, אז הוא,

:דובר

פניו, זה נראה מוצדק. בוא נשמע עוד דעות מבחינת התעדוף. מה תראו, על

שמפריע לי הכי הרבה, זה הדירוג הנמוך של ההמטולוגים, שעושים את הפעולות האלה.

:דובר

אותי זה לא מפתיע.

:דובר

זה לא בעיה, .. לא רואים בזה בעיה.

:דובר

אותי זה לא מפתיע.

:דובר

שמה?

:דובר

אותי זה לא מפתיע. התעדוף הנמוך שלהם.

:דובר

יש פה שתי שאלות. אחת, איזה חולים באמת עשויים ליפול בפרק הזמן הזה, זאת

בניסיון השאלה הקריטית. זאת אומרת, אם אנחנו באמת גורמים איזשהו נזק לחולים

השני. והדבר השני זה הילדים מול המבוגרים.

:דובר

אז תפני את השאלות, זה חשוב מאוד.

:דובר


לי לא צריך לשאול את האיגוד להמטולוגיה, אולי צריך לשאול את המשתילים. או

אין להם איגוד שלהם, אבל יש להם כמה משתילים ידועים, אולי כדאי לשאול אותם.

:דובר

אין בעיה. אנחנו נברר,

:דובר

מרכזי השתלה מובילים בארץ. 3-4יש

:דובר

ר. כי לדעתי, כנראה שזה לא אם אתם כבר שואלים, תשאלו בכמה חולים מדוב

מציק להם, כי הם מוצאים פיתרון במה שיש כאן, בסל.

:דובר

כן,

:דובר

נכון, כי הסל נותן לך,

:דובר

כמה מושתלים יש בארץ?

:דובר

לכמה אנשים זה ישנה?

:דובר

יש אנשים,

:דובר

ן אבל דווקא אם מדובר במספר .. של אנשים, אז דווקא זה מעט אנשים, בפרק זמ

מאוד מועט, צריכה ... לחולים אחרים, שהם כבר בפנים, יכול להיות שאפשר יהיה אפילו

פלייה, בגוונים מסוימים.הלראות את זה כסוג של

:דובר

למה הפלייה, את חושבת?


:דובר

כי יש פה התוויות, שהן לא רחוקות באופן מיוחד, מצד אחד. מצד שני, ראינו שיש

ילו אם אנחנו מדברים רק ב, אמרנו אי נוחות. ההיפך מזה, זה פה איזה שהן יתרונות, אפ

איכות חיים וכו', ומה אדם, לקראת מה הוא צופה, מה האפשרויות שלו. כל הדברים

האלה, יש להם משמעות בחולים האלה, אני חושבת.

:דובר

אוקי. נברר את זה קצת יותר.

:דובר

א מגדיר את זה מאוד יפה. הוא , אז הוX-אני רוצה להוסיף משהו, כי .. רובין מ

,predictedאומר, שיש חולים שזה

:דובר

כן, אבל שמה הוא מדבר על דוגמה, על נון הודג'קינס כקבוצה.

:דובר

שתהיה בעיה לעשות להם תאים, שזה predictedלא כקבוצה. הוא אומר, חולים

.תרפי, חולים שקיבלו יכול כן לחרוץ את גורלם. חולים שקיבלו .. איסוף קווים רבים של .

טיפול קרינתי קודם, במיוחד לעמוד השדרה. חולי לימפומה כקבוצה גדולה, שיעורי

ההצלחה פחותים, אבל באמת אצלם אנחנו רואים את השינוי הגדול. וחולים שטופלו

בתרופות, הוא מפרט, כפוגעות בהצלחה. ואז הוא כותב: ישנם מספר יתרונות במתן

מיצוי מיטבי של ...שיש לחולים ראשון, לתת קבוצה זו של חוליםנוזוביל לחולים כקו

האלה, מבחינת השלב בו נמצאת מחלתם. דחיית הטיפול מוזוביל לשלב מאוחר יותר, בשל

ההכרח להיכשל בניסיון האיסוף הראשון, ו.. עבור חלק מהחולים התקדמות המחלה

ר את זה.והחמצת האופציה הטיפולית היעילה הנ"ל. אז צריכים לבר

:דובר

, הייתה EDNTאני רוצה להגיד פה שנייה. לפני שהתפרסמו ההנחיות בכנס של

, predicted pull mobilizeבקשה של המומחים, לבוא ולהגדיר, מי הם החולים שיהיו

כשעוד לא היה להם איזשהו מדד שהם יכולים למדוד. ואז הם ישבו, וניסו לפרוט את זה


הן, שיעור החולים שהוקרנו לאזורי עצמות, כמו חולים שקיבלו לקבוצה, ... מתייחס אלי

הרבה טיפולים כימותרפיים קודמים, ועוד קבוצות שונות. אחר כך, הגיע באמת ההנחיות,

תאים למיקרו ליטר ביום 10שבאמת נתנו איזשהו מדד, שהוא מאוד ברור, של אותם

וה לסיפור. ובעצם, אחד משלים , ללא קשר לקליניקה שנלוcut offהרביעי, שזה, כאילו,

, הם אלה שגם באמת לא יגיעו predicted-את השני, כי בדרך כלל, אותם חולים שהוגדרו כ

ל...

:דובר

זה גם יותר נוח...

:דובר

נכון.

:דובר

אוקי, אז בזה סיימנו להיום. לפני שאתם מתפזרים, יש את הספרים של יום רביעי,

. בבקשה, יום רביעי בשבע בבוקר. אז שכל אחד ייקח את העותק שלו

הישיבה ננעלה

2016 תנשל תואירבה לס יתוריש תבחרהל תירוביצה הדעווה תבישי...

Documents