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mRNAの5’および3’末端を 標的とした翻訳抑制技術の開発

大阪大学大学院

工学研究科 生命先端工学専攻

核酸制御（陽進堂）共同研究講座

特任教授 和田 忠士

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従来技術とその問題点

従来技術で効果的なアンチセンス核酸をスクリーニングすると

数多くの候補分子を対象にした実験を実施する 必要があり、煩雑で高コストの作業を伴う。

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新技術の特徴・従来技術との比較 • 従来のアンチセンス法では網羅的試験で有効な配列を探す

必要がある。本技術では、mRNAの5’端と3’端に対する二つ、

またはそれらを連結したアンチセンス核酸を用いることで、あらゆる遺伝子を効率的に抑制できる。

• 本技術は、疾患に関連するあらゆるmRNAに適応できる。従

来の低分子医薬品・タンパク質製剤では治療不可能であった疾病の原因遺伝子のmRNAも標的として含まれ、成長性が見込まれる。

• アンチセンス核酸の分子設計を簡略化できる。スクリーニングに要する多大な労力を削減でき、コストダウンにつながる。

• 本技術の適用により、設計箇所を限定できる。開発速度が飛躍的に上昇する。

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想定される用途

• 種々の疾患関連mRNAへの適応

• 新規メカニズムによる遺伝子発現抑制法の開発

• リンカー部分とアンチセンス核酸の組み合わせによる多様なニーズへの対応

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実用化に向けた課題

• 種々のmRNAで検証する必要がある。

• モデル動物を用いた検証実験が必要である。

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企業への期待

• モデルマウス作製・評価の技術を有する、企業との共同研究を希望する。

• 核酸医薬品を開発中の企業、あるいはDDS開発中の企業の方と共同し、本技術の普及速度を上げたい。

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本技術に関する知的財産権

• 発明の名称 ：翻訳抑制方法および翻訳抑制剤出願番号 ：特願2015-078049

• 出願人 ：国立大学法人大阪大学および 株式会社陽進堂 • 発明者 ：和田忠士、渡邉肇、高田遼平 真門剛毅、北村彩佳

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コーディネータ 西嶋 政樹

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