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rphan & Essential D

rug Center M

agazine VOL.68

Korea Orphan & Essential Drug Center Magazine

Vol.68 (2017년 제 1호)

서울시 강남구 테헤란로 124 삼원타워 9층(역삼동 823)

Tel 02) 508-7316~8 Fax 02) 508-7319

희귀·필수의약품소식

희귀·필수의약품소식

특별초대석

대한의사협회 회장 추무진

대한약사회 회장 조찬휘

센터 뉴스

저소득층 의약품구입비지원

센터 명칭 개칭 : 한국희귀·필수의약품센터

국가필수의약품 109품목 지정

희귀의약품 신규허가

2017년 센터 홍보활동

희귀·필수의약품 민원모음

2017년 1분기 공급실적신약정보

질환특집 WHO 필수의약품 목록 희귀·필수의약품 공급 및 구입안내

VOL.68 (2017년 제1호)

발행인 김창종

발행처 한국희귀·필수의약품센터

발행일 2017년 6월 22일

등록일자 2000년 4월

등록번호 강남바00034

주소 서울시 강남구 테헤란로 124

삼원타워 9층

전화 02)508-7316~8

팩스 02)508-7319

홈페이지 www.kodc.or.kr

디자인·인쇄 승일미디어그룹(주)

※ 이 책에 실린 기사와 사진의 무단전재ㆍ복사를 금합니다.

04 특별초대석

대한의사협회 회장 추무진

대한약사회 회장 조찬휘

08 센터 뉴스

저소득층 의약품구입비지원

센터 명칭 개칭 : 한국희귀·필수의약품센터

국가필수의약품 109품목 지정

희귀의약품 신규허가

2017년 센터 홍보활동

희귀·필수의약품 민원모음(2016. 10 ~ 2017. 5)

2017년 1분기 공급실적

19 신약정보

누칼라주(NUCALA)

스트렌식주(STRENSIQ)

알레센자캡슐 150mg(ALECENSA)

임브루비카캡슐140mg(IMBRUVICA)

23 질환 특집

다발성골수종의 발견과 치료

만성골수성백혈병의 임상연구현황

30 WHO 필수의약품 목록(20th Edition 2017)

36 희귀·필수의약품 공급 및 구입 안내

Korea Orphan & Essential Drug Center Magazine

CONTENTS한국희귀·필수의약품센터 연혁

2016년

2015년

2013년

2012년

2010년

2009년

2008년

2005년

2003년

2002년

2001년

2000년

1999년

12월06일 국가필수의약품 지정 (타미플루 등 109개 품목)

12월01일 제8대 이사장 김창종 취임

11월17일 한국희귀·필수의약품센터로 명칭 변경 (약사법 개정)

01월28일 기타 공공기관 지정 해제 (기획재정부)

05월26일 제10대 원장 강기후 취임

03월23일 주무부처 승격 (식품의약품안전청→식품의약품안전처)

08월18일 사무실 이전 (서울상록회관 2층→풍림빌딩 9층)

04월17일 제8‧9대 원장 유원곤 취임

08월31일 제6‧7대 이사장 이경호 취임

01월29일 기타 공공기관 지정 (기획재정부)

04월30일 제5대 어준선 이사장 취임

03월03일 제6‧7대 소장 이상열 취임

09월29일 제5대 소장 김주일 취임

10월11일 식약청장 긴급도입 인정품목의 보험급여 인정

(국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙 개정)

09월29일 제3‧4대 소장 안상회 취임

09월29일 조제·투약업무 수행기능 획득(약사법 개정)

요양기관 승인 (국민건강보험법 개정)

01월12일 의약품 수입허가 및 신고절차 생략 규정 제정 (약사법 시행규칙 개정)

09월01일 자가치료용의약품 수입추천권 획득 (식품의약품안전청)

08월14일 정부재정 지원근거 마련 (약사법 개정)

07월20일 제2‧3‧4대 이사장 김정수 취임

03월31일 희귀의약품 소식지 창간호 발행

02월25일 희귀의약품 지정추천권 획득 (식품의약품안전청)

11월23일 한국희귀약품센터 개원 (사무실: 서울상록회관 2층)

제1‧2대 소장 장영수 취임

09월30일 초대 이사장 정필근 취임

09월27일 한국희귀약품센터 재단법인 설립 허가 (식품의약품안전청)

희귀·난치성 질환 치료,여건 제도 마련에 노력하겠습니다

추무진 대한의사협회 회장(한국희귀·필수의약품센터 이사)

우리나라 의사들의 중앙단체인 대한의사협회는

‘100세 건강시대를 여는 믿음직한 전문인’을 비전으

로, 인간생명의 존엄과 건강한 삶의 가치를 존중하는

전문인으로서 지식과 양심에 따라 국민건강 수호와

질병 치료에 최선을 다하고 있습니다.

현재 전국 11만 회원을 둔 대한의사협회의 뿌리는

구한말까지 거슬러 올라갑니다. 1908년 의사연구회

로 시작되어 올해 창립 109주년을 맞는 대한의사협

회의 전통은 과학적 근거와 연구에 바탕을 둔 현대의

학의 정신으로 현재까지 계승되고 발전하였습니다.

오랜 역사와 전통 속에 대한의사협회는 국민의 생

명과 건강을 지키는 전문인으로서의 역할을 충실히

수행하고자 각고의 노력을 기울이고 있습니다. 또한

대한민국 의학이 세계적 수준에 이를 수 있도록 종합

학술대회 개최, 각종 학술상 시상, 국제학술대회 지원

등 다양한 사업을 전개하고 있습니다. 이러한 노력의

결과로 오늘의 우리나라 의료는 세계적 수준으로 이

륙해왔으며 국민의 건강 증진을 통한 삶의 질을 높이

는 데 기여해 왔다고 생각합니다.

아울러 미래의 의사를 양성하기 위한 의학교육의

발전방향을 모색하고, 의사회원들에 대한 윤리의식

고취를 통해 의사로서 자부심과 함께 사명감을 더욱

강화할 수 있도록 만전을 기하고 있습니다.

1999년 설립된 한국희귀·필수의약품센터는 희귀

의약품의 원활한 공급과 정보 제공을 통하여 희귀질

환 환자의 안정적 치료를 지원하는 등 국민보건 향상

에 기여하고 있습니다.

지난 해 169품목의 희귀의약품과 자가치료 의약품

을 직접 구입하여 1만 3,000여 명의 환자에게 공급하

고, 8만 여 건의 의약품 관련 정보제공과 민원업무를

수행하였으며, 특히 약사법 개정으로 올해부터는 국

가필수의약품의 안정공급 업무까지 담당하게 되어 최

선을 다하고 있는 것으로 알고 있습니다. 지면을 빌려

감사의 인사를 드립니다.

3년에 한 번씩 열리는 대한의사협회 종합학술대회

가 올해 6월 30일부터 7월 2일까지 서울 그랜드힐튼

호텔에서 ‘미래의학과 건강수명’을 대주제로 개최될

예정입니다. 인공지능과 의료의 접목, 디지털 헬스케

어의 과제와 전망, 건강수명을 위한 정밀의료와 의료

정책 등 최근 이슈가 되고 있는 다양한 주제를 선택하

여 국민의 삶의 질 향상에 초석이 될 수 있도록 준비

하고 있습니다.

의사는 물론 의료관계자 및 일반 국민을 대상으로

의약품, 의료기기 등 의료산업 존(zone), IT와 미래의

학을 체험할 수 있는 미래의학체험 존(zone) 등 최근

의료계의 트렌드를 반영하는 의학계 전시회도 개최되

는 등 시대적 변화에 따라 우리나라 의학의 새로운 패

러다임을 모색하는 출발점이 될 것입니다.

또한 한국희귀·필수의약품센터와도 밀접한 관계

가 있는 희귀·난치성 질환 환우들과 장애인단체와 함

께 6월 25일 여의도 한강시민공원에서 ‘2017 한걸음

더 사랑나눔 걷기대회’를 개최합니다. 7월 1일 연세

대 백주년기념관에서는 ‘환우와 함께 하는 나눔 콘서

트 2017’를 여는 등 환우는 물론 환우의 가족 및 지원

자 등과 의료인이 소통을 통해 서로 이해하며 함께 어

려움을 헤쳐 나가는 시간을 만들고자 합니다.

지난해 대한의사협회 창립 108주년 때에는 11월

12일 환우들을 초청하여 ‘희귀·난치성 질환 환우와의

대화’ 행사를 개최하여 소통과 교류의 장을 마련하기

도 하였습니다.

앞으로도 한국희귀·필수의약품센터와 대한의사협

회는 희귀의약품과 국가필수의약품에 대한 정확한 정

보 제공, 원활한 공급을 위한 방안과 환우의 경제적

부담을 줄이기 위한 방안 등을 충분히 소통하고 교류

함으로써 희귀·난치성 질환 환우들이 사회적으로 편

견에 시달리지 않고 제대로 치료받을 수 있는 여건과

제도를 만들어 가는 데 노력하겠습니다.

감사합니다.

특별초대석

0504

VOL.68 (2017년 제1호)

정확한 의약품 정보 전달에

힘을 보태겠습니다

조찬휘 대한약사회 회장(한국희귀·필수의약품센터 이사)

희귀의약품과 필수의약품의 원활한 공급은 물론

정확한 정보 제공을 위해 최선을 다하고 있는 한국희

귀ㆍ필수의약품센터 관계자 여러분께 감사드립니다.

희귀ㆍ필수 의약품의 공급과 정보 제공 중심기관으로

환자의 안정적인 치료를 지원하고 있는 한국희귀ㆍ필

수의약품센터는 국민건강에 기여하고 있을 뿐만 아니

라, 환자의 경제적 부담을 완화하는 데도 크게 이바지

하고 있습니다.

대한약사회 회장으로서 센터 관계자 여러분의 노고

에 감사의 말씀을 드리며, 더불어 소식지를 통해 인사

드릴 수 있게 된 점을 영광으로 생각합니다.

대한약사회는 전국 7만 약사회원의 대표 단체로서 국

민보건 향상은 물론 약사직능과 약학의 발전을 위해

매진하고 있습니다. 이와 더불어 국민의 다양한 요구

에 부응할 수 있는 의약품 정보와 약학 관련 지식을

전달하는 데도 집중하고 있습니다.

우리나라 약사를 대표하는 대한약사회는 약사회원

의 전문성 강화와 신뢰받는 직능 향상을 구현하는 데

역량을 집중하고 있습니다.

특히 올해는 전문약사 제도화를 추진하는 한편 만성

질환관리 시범사업에 약국과 약사가 참여할 수 있도

록 하는 데 초점을 맞추고 있습니다. 또 약사 연수교

육을 강화하고, 약학대학 통합 6년제 학제 개편을 위

한 노력을 계속 진행하고 있습니다.

항상 국민의 곁에서 함께 호흡해 온 대한약사회는

국민의 건강권을 훼손하려는 움직임에 대해 강력하게

대응할 것입니다.

정부 차원에서 논의되는 안전상비의약품 품목 확대

움직임은 반드시 재고되어야 할 것입니다. 안전상비

의약품은 제도 도입 이후 제대로 관리되지 않아 많은

문제를 동반하고 있습니다. 만약 안전상비의약품 품

목이 확대된다면, 약의 오남용과 부작용을 더욱 부채

질할 것이 분명합니다.

약의 전문가인 약사와 마주하지 않고, 기계에 의존해

의약품을 판매하려는 ‘의약품 화상판매기’ 도입 역시

철회되어야 합니다.

국민의 건강권을 기계에 맡기겠다는 생각은 있을 수

없습니다. 대한약사회는 7만 회원의 뜻을 모아 ‘국민

과 함께’ 의약품 화상판매기 도입을 위한 약사법 개정

을 저지할 것입니다.

대한약사회는 고충과 민원을 해결하는 데도 소홀하

지 않을 것입니다.

모든 국민에게 도움이 될 수 있도록 동일성분조제(대

체조제) 활성화에 적극 나서는 한편, 성분명 처방이

의무화될 수 있도록 교두보를 마련하기 위해 노력하

고 있습니다. 처방전을 재사용할 수 있는 리필제를 도

입하는 데 역점을 두고 있으며, 재고의약품 반품 법제

화와 불용 재고의약품 반품사업을 적극 추진할 것입

니다.

대한민국 약사와 약학을 세계에 알리는 작업도 꾸

준히 진행하고 있습니다.

오는 9월 대한약학회와 공동으로 개최하는 ‘2017 세

계약사연맹(FIP) 서울총회’는 우리나라 약학의 위상

을 세계로부터 인정받는 자리가 될 것입니다. 처음으

로 우리나라에서 개최되는 ‘2017 FIP 서울총회’에 모

든 약업인의 적극적인 관심과 참여를 부탁드립니다.

대한민국 약사와 약학의 위상을 드높일 수 있는 FIP

서울총회가 될 수 있도록 뜨거운 성원을 부탁드립니다.

국민의 건강과 밀접한 의약품은 안정적인 공급이

필요합니다. 환자의 경제적 부담을 더는 일에도 소홀

함이 없어야 합니다.

이러한 공급적 측면과 경제적 측면을 고려할 때, 한국

희귀ㆍ필수의약품센터의 역할은 매우 중요합니다. 희

귀의약품과 필수의약품 공급 관련 업무가 뿌리를 내

리고, 정확한 의약품 정보를 전달하는 데 있어 한국희

귀ㆍ필수의약품센터는 앞으로도 더욱 뛰어난 역량과

가치를 발휘할 것이라고 확신합니다.

국민 건강과 직접 연관이 있는 의약품을 다룬다는

측면에서 대한약사회와 한국희귀ㆍ필수의약품센터

의 활동은 밀접한 관련이 있다고 생각합니다. 희귀 의

약품 정보와 공급에 대해서는 서로 긴밀한 협조도 필

요할 것입니다.

다시 한 번 국민의 질병치료와 의약품의 원활한 공

급을 위해 노력하고 있는 한국희귀ㆍ필수의약품센터

김창종 이사장님과 강기후 원장님을 비롯한 임직원

여러분의 노고에 감사의 말씀을 드립니다. 항상 발전

하는 모습 보여주시리라 믿어 의심치 않습니다. 대한

약사회도 계속 힘을 보태겠습니다.

감사합니다.

특별초대석

0706

VOL.68 (2017년 제1호)

신청방법

지원대상 > 한국희귀·필수의약품센터에서 '17.1. 1 ~ 17. 12. 31 기간 중 자가치료용의약품을 구입한 환자 중

국민기초생활수급자 또는 차상위계층 환자(※타 기관 또는 단체에서 지원받은 환자 제외)

지원기간 > 2017. 7월 - 2017. 12월(지원액 소진시 조기종료될 수 있으며 12월 31일까지 접수)

지원금액 > 1인당 300만 원 한도 내(센터 자가치료용의약품 구입비에 한함)

접수방법 > 신청서류 우편(등기) 제출, 기획관리부 지원사업담당자 앞

* 접수처 : 서울시 강남구 테헤란로 124 삼원타워(구 풍림빌딩) 904호 한국희귀·필수의약품센터 기획관리부 지원사업담당자 앞

신청서류 > 지원신청서, 국민기초생활수급자 증명서, * 차상위계층 증명서, 약제비 영수증 ,환자명의 통장 사본 등

* 차상위계층증명서 : 차상위 본인부담경감대상자 증명서

자활근로자 확인서

장애수당. 장애인 연금 대상자 확인서

한부모가족 증명서

차상위계층 확인서 발급대상자(구 우선돌봄 차상위)

한국희귀·필수의약품센터에서

2017년도 저소득계층을 대상으로

자가치료용의약품 구입비 지원사업을 실시합니다

저소득층 의약품구입비 지원

센터 뉴스

한국희귀·필수의약품센터www.kodc.or.kr

한국희귀·필수의약품센터는

희귀의약품 및 국가필수의약품의

원활한 공급과 정보 제공으로

국민 보건향상에 기여합니다.

0908

VOL.68 (2017년 제1호)

국가필수의약품 공급업무 담당한국희귀·필수의약품센터로 개칭

‘한국희귀의약품센터’가 ‘한국희귀·필수의약품센터’로 개칭되었다.

2016년 하반기 국회 본회의를 통과한 약사법 일부 개정법률안은 의료현장에서 질병관리, 방사능 방재 등 환자

치료에 필수적이나 시장 기능만 으로는 안정공급이 어려운 의약품의 공급 공백이 없도록 국가필수의약품과 희귀

의약품의 정의 규정을 신설했다.

이에 따라 한국희귀의약품센터가 한국희귀·필수의약품센터로 확대 개편되면서, 기존에 희귀의약품 공급과 관리

를 담당하던 것에서 나아가 국가필수의약품의 공급·관리업무까지 담당하게 되었다.

한국희귀·필수의약품센터는 앞으로 업무확대에 따른 인력을 보강해 희귀질환의 약물치료 정보를 제공하는 한

편, 희귀·필수의약품의 유통현황을 매월 모니터링해 이들을 원활히 공급함으로써 국민보건 향상에 기여할 계획이다.

국가필수의약품 목록(List of Essential Medicines)은 다음 표와 같다.

희귀의약품의 정의(약사법 제2조 제18호)

· 「희귀질환관리법」제2조 제1호에 따른 희귀질환

(유병(有病) 인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려

워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 보건복지부령으

로 정한 절차와 기준에 따라 정한 질환)을 진단하거

나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품

· 적용대상이 드문 의약품으로서 대체 가능한 의약

품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성

또는 유효성이 개선된 의약품

국가필수의약품의 정의(약사법 제2조 제19호)

· 질병 관리, 방사능 방재 등 보건의료상 필수적이나

시장기능만으로는 안정적 공급이 어려운 의약품으

로서 보건복지부장관과 식품의약품안전처장이 관계

중앙행정기관의 장과 협의하여 지정하는 의약품

센터 뉴스

연번 분 야 제 품 명 적 응 증

1 질병관리 답손 정제 한센병

2 질병관리 리파펜틴 정 잠복결핵

3 질병관리 카나마이신 주사제 다제내성 결핵

4 질병관리 클로파지민 정제 한센병

5 질병관리 투베르솔 진단시약 결핵 진단

6 질병관리 PPD 진단시약 결핵 진단

7 생물테러 대응 보툴리눔 항독소 보툴리눔 독소증

8 백신 피내 BCG 백신 결핵 예방

9 산업보건 니치오도트 키트 청산 중독

10 산업보건 칼고네이트 연고 불산 노출

11 산업보건 포메피졸 주사제 메탄올 중독

12 산업보건 BAL(Dimercaprol) 중금속 중독

13 산업보건 4-DMAP(4-dimethyl aminophenol) 청산 중독

14 산업보건 DMPS 중금속 중독

15 산업보건 DMSA(Dimercaptosuccinic acid) 중금속 중독

16 산업보건 EDTA(Na Ca Edetate) 중금속 중독

17 백신 두창 백신 두창 예방

18 백신 듀코랄액(콜레라백신) 콜레라 예방

19 백신 디프테리아·파상풍·백일해(DTaP) 백신 디프테리아·파상풍·백일해 예방

20 백신 디프테리아·파상풍·백일해-폴리오(DTaP-IPV) 디프테리아·파상풍·백일해-소아마비 예방

21 백신 사백신 소아마비(IPV) 백신 소아마비 예방

22 백신 성인용 디프테리아·파상풍(Td) 백신 디프테리아·파상풍 예방

23 백신 성인용 디프테리아·파상풍·백일해(Tdap) 백신 디프테리아·파상풍·백일해 예방

24 백신 세포배양 인플루엔자 백신 인플루엔자 예방

25 백신 수두 백신 수두 예방

26 백신 신증후군출혈열 백신 신증후군출혈열 예방

27 백신 인플루엔자 백신 인플루엔자 예방

28 백신 일본뇌염 생백신 일본뇌염 예방

29 백신 일본뇌염 사백신 일본뇌염 예방

30 백신 장티푸스 백신 장티푸스 예방

31 백신 조류 인플루엔자 백신 조류 인플루엔자 예방

32 백신 탄저 백신 탄저 예방

33 백신 폐렴구균 다당질(PPSV) 백신 폐렴 예방

34 백신 폐렴구균 단백결합(PCV) 백신 폐렴 예방

35 백신 홍역·유행성이하선염·풍진(MMR) 백신 홍역·유행성이하선염·풍진 예방

36 백신 A형 간염 백신 A형 간염 예방

37 백신 B형 간염 백신 B형 간염 예방

38 백신 b형 헤모필루스 인플루엔자(Hib) 백신 b형 헤모필루스 인플루엔자 예방

39 의료현장 사이프린캡슐(트리엔틴염산염) 윌슨병

40 의료현장 아비간 정(파비피라비르) 에볼라

41 의료현장 에피펜 주사(에피네프린) 아나필락시스 쇼크

42 의료현장 이수푸렐주(이소프로테레놀) 급성심부전, 서맥

43 의료현장 조피고주(라듐-233염화물) 전립선암

44 의료현장 케이콘틴서방정(염화칼륨) 유전성 저칼륨혈증

45 의료현장 타미플루캡슐(오셀타미비르) 신종 인플루엔자

46 의료현장 페노바르비탈 정제 간질

47 의료현장 페데아주(이부프로펜) 조산아 동맥관 개존증

48 의료현장 플로리네프정(미분화플루드로코르티손아세테이트) 부신성기증후군

49 의료현장 피브리노겐 주사(건조사람피브리노겐) 저피브리노겐혈증

50 원자력 안전 요오드화칼륨 정제 갑상선 보호

51 원자력 안전 프러시안블루 캡슐 내부피폭 치료

52 원자력 안전 Ca-DTPA 주사제 내부피폭 치료

53 원자력 안전 G-CSF 주사제 방사선으로 인한 호중구 감소

54 원자력 안전 Zn-DTPA 주사제 내부피폭 치료

55 의료현장 글루콘산칼슘 주사 IV 불산 노출

국가 필수의약품 목록 (109품목)

2016년 12월 1일 현재

센터 뉴스

1110

VOL.68 (2017년 제1호)

연번 분 야 제 품 명 적 응 증

56 의료현장 나타신 점안액(나타마이신) 진균성 각막염

57 의료현장 날록손 주사 아편류 중독

58 의료현장 네오스티그민 주사 비탈분극성 근이완제 중독

59 의료현장 데페록사민 주사(Deferoxamine mesylate) 철분 중독

60 의료현장 디곡신 항체(Digoxin Immune FAB) 디곡신 중독

61 의료현장 류코보린 주사 메토트렉세이트 중독

62 의료현장 리스믹정(아메지늄메틸황산염) 저혈압

63 의료현장 리큅정(로피니롤염산염) 파킨슨병

64 의료현장 마그밀에스정(산화마그네슘) 제산제, 변비

65 의료현장 마도파정(레보도파, 염산벤세라짓) 파킨슨병

66 의료현장 메트로니다졸 정제 트리코모나스, 혐기성균

67 의료현장 멕쿨주(메토클로프라미드염산염) 구역구토

68 의료현장 무수에탄올 주사(Ethanol IV) 메탄올 중독

69 의료현장 뮤로128점안액2%(염화나트륨) 각막부종

70 의료현장 미녹시딜정 고혈압

71 의료현장 미드론정(미도드린염산염) 저혈압

72 의료현장 미드린피점안제(페닐레프린염산염, 트로픽아미드) 산동제

73 의료현장 미라펙스정(프라미펙솔염산염일수화물) 파킨슨병

74 의료현장 미토마이신씨 주 백혈병, 위암

75 의료현장 바클로펜정 다발성경화증, 척수질환

76 의료현장 벤자틴페니실린 주 매독, 류마티스, 아마톡신(버섯독) 중독

77 의료현장 스타레보필름코팅정(엔타카폰, 레보도파, 카르비도파수화물) 파킨슨병

78 의료현장 시네메트정(레보도파, 카르비도파수화물) 파킨슨병

79 의료현장 아세타졸정(아세타졸아미드) 녹내장

80 의료현장 아트로핀점안액 산동제

81 의료현장 알보젠 페니실린지칼륨 폐렴, 수막염

82 의료현장 에스젠질크림(에스트로피페이트) 질 위축증

83 의료현장에코리신점안액(락토비온산에리스로마이신, 콜리스틴메탄설폰산나트륨)

각막궤양, 결막염

84 의료현장 옥시토신 주사 자궁수축, 분만유도

85 의료현장 온코타이스주 방광암

86 의료현장 유니덜진정(메틸에르고메트린말레산염) 태반만출, 분만 후 출혈

87 의료현장 탄산수소나트륨 주사 IV 삼환계 항우울제, 산성물질 중독

88 의료현장 티어솔트점안액(염화나트륨)(5%) 각막부종

89 의료현장 파라카인점안액0.5%(프로파라카인염산염) 안과용 국소마취

90 의료현장 프랄리독심 주사 유기인 중독

91 의료현장 프레드포르테 점안액(프레드니솔론) 결막염, 포도막염

92 의료현장 항살무사독소/KOVAX IV 살무사 교상

93 의료현장 호마트로핀점안액 산동제

94 의료현장 활성탄(activated charcoal) 약물중독

95 의료현장 황산마그네슘주사액50% 경련, 자궁경직(분만촉진)

96 의료현장 헤르페시드 안연고(아시클로버) 단순포진 각막염

97 의료현장 Artesun 주사(artesunate) 말라리아

98 의료현장 Atropine 주사 유기인 중독

99 의료현장 Coartem 정(artemether, lumefatrine) 말라리아

100 의료현장 Flumazenil 주사 벤조디아제핀 중독

101 의료현장 Glucagon 주사 응급환자 혈압 저하

102 의료현장 Hydroxocobalamin kit /Cyanokit 청산 중독

103 의료현장 Intravenous Fat Emulsion/ Intralipid 친유성 약물중독

104 의료현장 Methylene Blue 주사 메트헤모글로빈 혈증

105 의료현장 N-Acetylcysteine 주사 (NAC) 아세트아미노펜 중독

106 의료현장 Octreotide acetate/ Sandostatin 설포닐유레아로 인한 저혈당

107 의료현장 Phytomenadione 주사(Vitamin K1) 항응고제 중독

108 의료현장 Pyridoxine 주사 이소니아지드, 피라진아미드 중독

109 의료현장 VisionBlue 안구조직 염색

희귀의약품 신규허가

식품의약품안전처

라트루보주10밀리그램/밀리리터 품목을 아래와 같이 허가하였

음을 알려드립니다.

· 제품명 : 라트루보주10밀리그램/밀리리터(올라라투맙, 유전자재조합)

· 허가일 : 2017.03.09

· 적응증 : 조직학적 하위 유형이 안트라사이클린-함유 요법에 적합하고 방사

선요법이나 수술을 통한 근치적 치료를 적용할 수 없는 성인 연조

직 육종 환자의 치료를 위해 독소루비신과 병용하여 사용.

· 성분명 : 올라라투맙

· 업소명 : 한국릴리(유)

‘라트루보주10밀리그램’ 허가

레파타주프리필드펜(에볼로쿠맙)을 아래와 같이 수입허가하였

음을 알려드립니다.

· 제품명 : 레파타주프리필드펜(에볼로쿠맙)

· 허가일 : 2017.04.13

· 적응증 : 12세 이상의 소아 및 성인의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환

자에서 다른 지질저하제(스타틴, 에제티미브, 지질분리반출법 등)

와 병용.

· 성분명 : 에볼로쿠맙

· 업소명 : 암젠코리아유한회사

‘레파타주프리필드펜(에볼로쿠맙)’ 수입 허가

레파타주프리필드시린지(에볼로쿠맙)을 아래와 같이 수입허가

하였음을 알려드립니다.

· 제품명 : 레파타주프리필드시린지(에볼로쿠맙) 2017.04.13. 허가

· 적응증 : 12세 이상의 소아 및 성인의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증

환자에서 다른 지질저하제(스타틴, 에제티미브, 지질분리반출법

등)와 병용.

· 성분명 : 에볼로쿠맙

· 업소명 : 암젠코리아유한회사

‘레파타주프리필드시린지(에볼로쿠맙)’ 수입 허가

엠플리시티주400밀리그램(엘로투주맙, 유전자재조합)을

아래와 같이 수입허가하였음을 알려드립니다.

· 제품명 : 엠플리시티주400밀리그램(엘로투주맙,유전자재조합)

· 허가일 : 2016.11.11

· 적응증 : 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자에서

이 약과 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법.

· 성분명 : 엘로투주맙

· 업소명 : (유)한국비엠에스제약

‘엠플리시티주400밀리그램’ 수입 허가

엠플리시티주300밀리그램(엘로투주맙, 유전자재조합)을 아래

와 같이 수입허가하였음을 알려드립니다.

· 제품명 : 엠플리시티주300밀리그램(엘로투주맙, 유전자재조합)

· 허가일 : 2016.11.11

· 적응증 : 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자에서 이 약

과 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법.

· 성분명 : 엘로투주맙

· 업소명 : (유)한국비엠에스제약

‘엠플리시티주300밀리그램’ 수입 허가

센터 뉴스

1312

VOL.68 (2017년 제1호)

춘계학술대회 참가인지도 향상 및 신규사업 홍보

제 1회 세미나 개최다발골수종의 발견과 치료

2017년 5월 26일(금) 서울그랜드힐튼호텔 컨벤션센

터에서 대한혈액학회 춘계학술대회가 열렸다. 이날

학회에서 한국희귀·필수의약품센터는 센터에 대한

전문의료인들의 낮은 인지도를 개선하고, 2016년 12

월 2일에 시행된 약사법 개정에 따른 국가필수의약품

관련 신규사업 등을 홍보하였다.

이를 위해 한국희귀·필수의약품센터는 센터 홍보부

스를 개설하고 방문자 총 243명을 대상으로 센터 사

업 소개, Q&A 실시, 홍보용 리플릿·소식지 배부, 판

촉물(에코백, 3색펜)을 배부했다.

우리센터는 2017년 3월 20일(월) 한독컨벤셜홀에서 희

귀질환인 '다발골수종의 발견과 치료'에 관한 세미나를

개최하였다. 오후 3시부터 4시 30분까지 1시간 30분

동안 진행된 이날 강연은 서울성모병원 혈액내과 민창

기 교수가 맡았으며 약 100명의 환우들이 수강 하였다.

* 세미나에 관련된 자세한 내용은 본 소식지 23페이

지에 게재되었다.

센터 뉴스

2017 센터 홍보활동

센터 뉴스

Lartruvo (Olaratumab)

동 의약품은 Lilly 사의 제품이며 하반기 비급여출시 예정.

Phospha 250 Neutral

동 의약품은 Rising pharma 사의 제품(국내 미수입).

Darzalex (Daratumumab)

동 의약품은 Janssen-Cilag GmbH 사의 제품(국내 미수입).

Felbamate tab. 400mg (Felbamate

동 의약품은 Wallace 사의 제품(국내 미수입).

Eucrisa (Crisaborole)

동 의약품은 Pfizer 사의 제품(국내 미수입).

Zydelig (idelalisib)

동 의약품은 Gilead Science 사의 제품(국내 미수입)

Sodium acetate

동 의약품은 Hospira 사의 제품(국내 미수입)

Cabometyx(Cabozantinib)

동 의약품은 Ipsen 사의 제품(국내 미수입).

Kepivance (Palifermin)

동 의약품은 Sobi 사의 제품(국내 미수입).

Tazorac (Tazarotene) 0.1% cream

동 의약품은 Allergan 사의 제품(국내 미수입).

Sialanar (Glycopyrrolium)

동 의약품은 Proveca 사의 제품(국내 미수입).

Cidofovir (Cidofovir)

동 의약품은 Heritage 사의 제품(국내 미수입).

Stromectol (Ivermectin)

동 의약품은 MSD 사의 제품(국내 미수입).

Cimzia (Certolizumab pegol)

동 의약품은 UCB Pharma 사의 제품(국내 미수입).

Levothyroxine (T4) IV

동 의약품은 Henning사의 제품(국내 미수입).

Fosfocina (Fosfomycin)

동 의약품은 ERN사의 제품(국내 미수입).

Iclusig (Ponatinib)

동 의약품은 Incyte Biosciences 사의 제품(국내 미수입).

Odomzo (Sonidegib)

동 의약품은 Novartis 사의 제품(국내 미수입).

T.R.U.E test

동 의약품은 Sato 사의 제품(국내 미수입).

Entocort Retard(Budesonide)

동 의약품은 Tillotts Pharma UK 사의 제품(국내 미수입).

희귀·필수의약품관련 민원모음(2016. 10 ~ 2017. 5)

시·도지사 또는 우리 센터의 추천을 받아 구입할 수 있는 의약품

1514

VOL.68 (2017년 제1호)

Mekinist 2mg

동 의약품은 Novartis 사의 제품(국내 미수입).

Tafinlar 75mg

동 의약품은 Novartis 사의 제품(국내 미수입).

Onivyde (Irrinotecan liposomal)

동 의약품은 Merrimack pharma 사의 제품(국내 미수입).

Tanganil 500mg (Acetylleucine)

동 의약품은 Pierre Fabre 사의 제품(국내 미수입).

Prolutex 25mg (Progesterone)

동 의약품은 IBSA 사의 제품(국내 미수입).

Isosorbide dinitrate 10mg

동 의약품은 BluePoint Lab. 사의 제품(국내 미수입).

Tobramycin 1200mg/vial

동 의약품은 Xgen 사의 제품(국내 미수입).

Busulif (Bosutinib)

동 의약품은 Pifzer 사의 제품(국내 미수입).

Podocon25 (podophyllumresin)

동 의약품은 Perrigo Pharm 사의 제품(국내 미수입).

Maxalt Mlt (Rizatriptan) 10mg

동 의약품은 MSD 사의 제품(국내 미수입).

Egrifta (Tesamorlin)

동 의약품은 EMD Serono 사의 제품(국내 미수입).

Zemplar (Paricalcitol)

동 의약품은 Abbvie 사의 제품(국내 미수입).

Niclosamide 500mg

동 의약품은 Bayer Vital GmbH GB 사의 제품(국내 미수입).

Griseofulvin 250mg

동 의약품은 Rising pharma 사의 제품(국내 미수입).

Zerbaxa (ceftolozane & tazobactam)

동 의약품은 Merck 사의 제품(국내 미수입).

Mepron (Atovaquone)

동 의약품은 GSK 사의 제품(국내 미수입).

Selincro (Nalmefene)

동 의약품은 Lundbeck 사의 제품(국내 미수입).

Vyndaqel (Tafamidis)

동 의약품은 Pfizer 사의 제품.

Neupro patch (Rotigotine)

동 의약품은 국내 공급중단 제품.

미유통 상태 의약품

국내 공급중단 의약품

센터 뉴스

2017년도 1분기 공급실적 101품목 3,610건

허가의약품 등 : 19품목 1,863건

연번 품목명 적응증 함량 단위 공급수량 공급건

1 5-에이치티피캅셀 페닐케톤뇨증 100MG/50캅셀 CAP 4,450 9

2 나타신점안현탁액 진균성 각막염 15ml BTL 122 58

3 단트롤렌주20밀리그램 악성고열증 20mg V 256 19

4 디베닐린캡슐 갈색세포종 10mg CAP 12,150 104

5 디아코미트 드라벳증후군 v iii CAP 12,881 95

6 리소드렌정500밀리그람 부신피질종양 500mg BTL 109 65

7 몰다민주 매독, 류마티스열의 재발예방 1,200,000IU V 13,002 374

8 베로랍주 공수병 0.5ml V 1,149 167

9 세나진정 근긴장 이상 25mg tab 37,609 163

10 시스타단산1그램 호모시스텐뇨증 180g BTL 43 8

11 씨알에이치주사 쿠싱증후군 진단 100MCG AMP 11 7

12 아이벡스프로글리셈현탁액 고인슐린성저혈당증 30ml/병 ml 6,540 50

13 젝스트(성인용) 아낙필락시스 쇼큐의 응급처치 300mcg KIT 603 360

14 젝스트(소아용) 아낙필락시스 쇼큐의 응급처치 150mcg KIT 491 248

15 캄랍주 공수병 300IU V 258 40

16 쿠반정 페닐케톤뇨증 100MG tab 3,930 14

17 키너렛 CINCA증후군의 류마티스 0.67ml/syr V 812 17

18 테파디나 100 유방암, 방광암 100mg V 466 36

19 테파디나 15 유방암, 방광암 15mg V 307 29

연번 품목명 함량 단위 공급 수량 공급건

1 3,4-DAP 10mg BTL 36 31

2 Ancotil 500mg 500mg BTL 19 19

3 Avert 1mg BTL 97 66

4 BiCNU 100mg V 2 2

5 Budenofalk 3mg 3mg/cap pac 2 1

6 CeeNU 40mg BTL 84 82

7 Cidofovir 375mg V 65 55

8 Climara50 (12patches) 50mcg pac 3 1

9 Clonidine 0.1mg 0.1mg BTL 57 19

10 Corgard 80mg 80mg pac 6 1

11 Cosmegen England 0.5mg V 349 83

12 Cotellic 20mg pac 2 2

13 Cubicin 350mg 350mg/vial V 246 24

14 Cystagon 150mg 150mg BTL 6 3

15 Daraprim(30Tab/Btl) 25mg pac 29 13

16 Darzalex 100 100mg V 16 2

17 Darzalex 400 400mg V 24 3

18 Deanxit(100T) 100tab/pack pac 8 7

19 Depo-provera 150mg pac 24 1

20 Diflunisal 500mg BTL 2 2

21 DOPs OD 100mg 100mg pac 81 45

22 Efudix 5% 5% TUB 87 57

23 Egaten 250mg 250mg pac 9 6

24 Entocort CR 3mg 3mg, 100caps pac 2 1

25 Erythrocin 500mg (Abbott) 500mg pac 3 1

26 Felbamate tab. 400mg BTL 1 1

27 Floxuridine 500mg V 61 61

28 Humatin 250mg 250mg BTL 24 8

자가치료용의약품 : 82품목 1,747건

1716

VOL.68 (2017년 제1호)

29 Infuvite Pediatric 5ml pac 31 6

30 Iscotin 100mg pac 7 5

31 Istodax 10mg V 9 1

32 Kalgut 5mg/tab BTL 2 2

33 Kaywan caps 10mg 10mg/cap BTL 5 3

34 Ketoconazole(30tab/btl) 200mg BTL 131 33

35 K-Phos original 500mg BTL 17 7

36 Labetalol 100mg 100mg BTL 12 5

37 Lanvis 40mg BTL 9 9

38 Leukeran 2mg 2mg pac 256 81

39 Leukine 250mcg 250mcg pac 23 15

40 Lioresal 10mg/5ml 10mg AMP 140 51

41 Lioresal 50mcg/ml 0.05mg/ml pac 13 10

42 Maxalt Lingua 10mg 10mg/tab pac 12 1

43 Mekinist 2mg 2mg/tab pac 3 3

44 Melphalan inj. 50mg/vial pac 20 6

45 Mexiletine 100mg 100mg pac 91 33

46 Mexiletine 50mg 50mg pac 18 10

47 Mnesis 45mg 45mg pac 60 1

48 Natulan 50mg BTL 222 205

49 Nidran 25mg 25mg pac 11 8

50 Nithiodote Injection Kit - KIT 3 2

51 Normosang 25mg/ml pac 1 1

52 Omegaven 100mg/btl BOX 60 2

53 Oncaspar 5ml V 139 133

54 Onivyde 43mg/10ml/vial pac 2 2

55 Pentaglobin 100ml V 6 1

56 Perfadex 1000ml BOX 21 21

57 Permethrin 5% 30g 30g TUB 2 1

58 Phospha 250 Neutral 250mg BTL 757 230

59 Picibanil 1KE 2.8mg V 85 45

60 Picibanil 5KE 14mg V 12 12

61 Predforte 1% 1% pac 4 1

62 Probenecid 500mg BTL 10 10

63 Quinidine sulfate 200mg BTL 129 51

64 Rifaldin 600mg V 41 10

65 Sodium Acetate 20ml/vial pac 400 2

66 Stromectol 3mg BTL 1 1

67 Sulfadiazin Heyl 500mg BTL 19 10

68 Tafinlar 75mg 75mg/cap pac 3 3

69 Tanganil500mg 500mg/tab pac 480 39

70 Tasmar 100mg/tab pac 10 5

71 THAM solution 50ml BTL 22 21

72 Thiola 100mg pac 8 4

73 Tobramycin 6vials 1.2gm/vial,6vials pac 5 1

74 Treosulfan 5g 5000mg V 74 11

75 Valcyte Solution 50mg/ml BTL 7 7

76 Vibravenoes 5amps 100mg/5ml/amp pac 9 9

77 Vt.A Palmitate caps. 15000IU BTL 10 10

78 Zanosar 1g V 5 2

79 Zarontin syr 250mg/5ml (500 ml) BTL 2 2

80 Zerbaxa 1.5g/vial pac 6 3

81 Zolinza 100mg BTL 1 1

82 Zydelig 150mg/tab pac 2 2

신약정보

제품명

누칼라주(NUCALA)

원료 의약품 분량

1바이알 중 메폴리주맙 144mg

누칼라주(NUCALA)

성인에서 기존 치료에 적절하게 조절되지 않는 다음의 중증 호산구성 천식 치료의 추가 유지 요법

- 치료 시작 시 혈중 호산구 150 cells/㎕ 이상 또는

- 치료 시작 전 12개월 이내에 혈중 호산구 300 cells/㎕ 이상

메폴리주맙은 항 IL-5 인간화 항체[humanized anti-interleukin 5 (anti-IL5)](IgG Kappa)로,

IL-5 에 높은 특이성과 친화성을 갖고 결합한다. IL-5는 주요 호산구 조절 사이토카인(eosinophilic

regulatory cytokine)으로, 호산구의 분화, 모집(recruitment) 및 생존을 촉진한다.

메폴리주맙은 IL-5에 결합하여, IL-5가 호산구의 세포 표면에서 발현되는 IL-5 수용체 복합체

(receptor complex)의 알파 사슬(alpha chain)에 결합하는 것을 막음으로써, IL-5의 신호 전달

(signaling)과 말초 혈액 및 조직 호산구의 과잉 발현(over-expression)을 차단한다.

메폴리주맙은 항 IL-5 인간화 항체[humanized anti-interleukin 5 (anti-IL5)](IgG Kappa)로,

IL-5 에 높은 특이성과 친화성을 갖고 결합한다. IL-5는 주요 호산구 조절 사이토카인(eosinophilic

regulatory cytokine)으로, 호산구의 분화, 모집(recruitment) 및 생존을 촉진한다.

메폴리주맙은 IL-5에 결합하여, IL-5가 호산구의 세포 표면에서 발현되는 IL-5 수용체 복합체

(receptor complex)의 알파 사슬(alpha chain)에 결합하는 것을 막음으로써, IL-5의 신호 전달

(signaling)과 말초 혈액 및 조직 호산구의 과잉 발현(over-expression)을 차단한다.

천식은 다양한 염증세포와 매개체들이 관여하는 기도의 염증질환으로 특징적인 병태생리적 변화를

보이고, 이런 염증 반응은 기도과민성 및 천식 증상과 밀접한 연관성을 갖고 있다. 호산구는 천식에

서 면역학적 반응의 개시와 전파에 관여하는 주요한 효과기 세포(effector cell)로, 기도의 호산구성

염증은 천식 발병에 중심적인 역할을 한다.

천식의 임상적 치료 목표는 효과적으로 질환을 조절하는 것으로, 증상조절에 따라 단계를 나누어 단

계별로 사용 치료 약물의 선택을 달리한다. 천식 환자들의 대부분은 현존하는 천식 치료제를 이용한

단계적 치료 지침을 따름으로써 적절히 관리될 수 있다.

그러나 소수의 중증 천식 환자들은 단계적 치료 권고 지침(예, 고용량 흡입용 스테로이드(ICS) + 추

가적 관리 약물)에 따라 질환을 관리하고자 하는 노력에도 불구하고, 천식이 잘 관리되지 않는다.

효능·효과

작용기전

특장점

질병정보

1. 누칼라주 제품설명서

2. Global initiative for asthma(GINA) Guideline 2016

3. 2015 한국 천식 진료 지침

4. Hector G. Ortega et al: mepolizumab treatment in patients with severe eosinophilic asthma,N Engl J Med 2014;371:1198-207.

5. Elisabeth H. Bel et al: oral glucocorticoid-sparing effect of mepolizumab in eosinophilic asthma, N Engl J Med 2014;371:1189-97.

참고문헌

1918

VOL.68 (2017년 제1호)

제품명

스트렌식주 (STRENSIQ)

원료 의약품 분량1바이알(0.8mL) 중 아스포타제알파 80mg

1바이알(1.0mL) 중 아스포타제알파 40mg,

1바이알(0.7mL) 중 아스포타제알파 28mg

1바이알(0.45mL) 중 아스포타제알파 18mg

스트렌식주 (STRENSIQ)

소아기에 발병한 저인산증 환자의 골증상을 치료하기 위한 장기간의 효소대체요법

스트렌식주(아스포타제알파)는 인간재조합조직비특이성 alkaline phosphase-Fc-deca-

aspartate 융합단백질로서, 뼈를 타깃으로 하는 효소대체요법으로 저인산증의 근본적인 원인인

TNSALP(tissue-non-specific alkaline phosphatase) 활성결핍을 해결하기 위해 고안되었다. 결

함이 있는 효소를 대체함으로서, 뼈에 무기질이 침착되지 못하는 결함을 전환시켜, 환자의 심각한 이

환상태와 호흡기의존위험성을 줄여 조기사망을 예방한다.

보고된 임상연구 결과(ENB-006-09/008-10, ENB-002-08/003-08, ENB-009-10)에 따르면

저인산증에서 나타나는 심각하게 비정상적인 생화학지표나 뼈의 무기질 침착에서의 결함, 비정상적

인 골격구조, 성장 지연, 신체기능 감소, 장애, 호흡기의존 및 조기사망을 포함하는 심각한 합병증을

광범위에 걸쳐 임상적으로 개선시킨다는 것을 증명했다.

저인산증은 희귀유전질환으로 TNSALP 코딩하는 유전자의 기능상실 돌연변이로 인해 발생하며, 뼈

의 무기질 침착의 결함과 인산-칼슘조절장애를 특징으로 한다. 이러한 결함은 뼈의 변형과 파괴, 통

증, 근육약화, 호흡부전, 경련, 신기능손상, 치아이상 등 여러 치명적인 장기에 점진적인 손상을 초래

하게 된다. 보행 곤란, 약화, 성장단축, 일상생활활동을 수행할 수 없게 되는 등의 심각한 기능 장해도

나타날 수 있으며 흉부의 구루병성변화로 인해 정상적인 호흡기능을 지원하는 흉곽의 기능을 상실하

고 호흡기에 의존할 위험도 상승하여 조기사망을 초래할 수 있다.

효능·효과

작용기전

특장점

질병정보

1. 스트렌식주허가사항2. Whyte MP. Hypophosphatasia. In: Thakker RV, Whyte MP, Eisman JA, Igarashi T, eds. Genetics of Bone Biology and Skeletal Disease. London, UK: Academic Press; 20133:337-3603. Scott LJ. Asfotase Alfa: A Review in Paediatric-Onset Hypophosphatasia. Drugs 2016;76(2):255-262

참고문헌

신약정보

제품명

알레센자캡슐 150밀리그램(ALECENSA)

원료 의약품 분량

1캡슐(400.00mg) 중 알렉티닙염산염 161.33mg

알레센자캡슐 150밀리그램(ALECENSA)

이전에 크리조티닙으로 치료 받은 적이 있는 ALK 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료

알렉티닙은 비소세포폐암 환자에서 활성화되는 효소인 ALK키나제를 선택적으로 저해, 종양세포 증

식을 억제하고 사멸을 유도하는 기전으로 작용한다.

알레센자 캡슐은 ALK양성 진행성 비소세포폐암 환자에서의 질병 악화 또는 사망 위험을 유의하

게 감소시키는 약물이다. 이 약의 임상적 유익성은 크리조티닙에 진행한 국소진행성 또는 전이성의

ALK-양성 비소세포폐암 환자의 pivotal 임상시험인 NP28761과 NP28673에서 관찰되었다. 두 임

상시험 모두에서, 알렉티닙을 투여한 환자에서 객관적 반응율이 통계학적으로 중요하며 의미 있는

임상적 유익성을 증명하였고, 기준시점에서 중추신경계에 전이가 된 환자에서 중추신경계의 유의한

반응률을 보여주었다.

ALK 양성 비소세포폐암은 ALK유전자가 EML4 유전자와 융합되는 돌연변이에 의해 발생하는 폐암

이다. ALK-양성 종양을 가진 환자들은 흡연력이 없거나 약하고, 젊으며, 조직학적으로 선암인 비소

세포폐암과 같은 독특한 임상적 특징을 가지는 경향을 띄고 ALK 억제제와 같은 치료제에 매우 민감

하게 반응한다. ALK-양성인 환자에서 유전자형-별 치료제의 성공에도 불구하고, 필연적으로 저항

이 발생된다. 그에 따른 표준 치료는 보통 세포독성 치료제로 구성된다.

1. 알레센자캡슐 제품설명서

2. AliceT show et al: Alectinib in ALK-positive, crizotinib-resistant, non-small-cell lung cancer: a single-group, multicenter, phase 2 trial,

Lancet Oncol 2016; 17: 234-42

3. Sai-Hong Ignatius Ou et al: Alectinib in Crizotinib-Refractory ALK-Rearranged Non-Small-Cell Lung Cancer: A Phase 2 Global Study, J

ClinOncol 34:661-668

효능·효과

작용기전

특장점

질병정보

참고문헌

2120

VOL.68 (2017년 제1호)

제품명

임브루비카캡슐140mg (IMBRUVICA)

원료 의약품 분량

1캡슐(약 330 mg) 중 이브루티닙 140.0 mg

임브루비카캡슐140mg (IMBRUVICA)

이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 외투세포림프종

이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 만성림프구성백혈병

임브루비카는 항종양기전을 가지는 표적치료제로 B세포수용체(BCR) 및 cytokine 수용체 경로의 중

요한 신호분자인 BTK(Bruton's Tyrosine Kinase) 단백질을 차단한다. BTK 활성 부위에 공유결합을

형성하여 활성화 자리의 접근을 막고 악성 B 세포의 성장과 생존에 중요한 여러 신호 경로를 억제한

다. BTK가 불활성화되면 BTK 매개신호가 전파될 수 없고 BCR 신호가방해를 받게 되어 암세포 사멸

을 유도한다.

임상연구결과(Ph3. RAY Study)에서 재발 및 불응성외투세포림프종환자에 대한 임브루비카의투여는 피험자의 기

질적 특성 또는 치료 실패와 관련된 위험인자의 존재와 관계없이 대조군 대비 우월한 임상 효과(무진행 생존기간,

PFS)를 보였다. 약물로 인한 부작용이 대부분 저등급(Grade 1 & 2)으로 환자가 감당할 수 있을 정도로 나타났다.

임상연구결과(Ph3. RESONATE Study)에서 재발 및 불응성만성림프구성 백혈병 환자에 대한 임브루비카의 투여

는 대조군인 오파투무맙(ofatumumab) 투여군에 비해 질병 진행 및 사망위험을 78%까지 감소시킨 것으로 나타났다.

외투세포림프종 (Mantle Cell Lymphoma, 이하 MCL)

외투세포림프종은 비호지킨림프종의 분류내에 포함되는 질환으로 상대적으로 발생빈도가 높지 않은 아형(subtype)

이다. MCL은 60세이상 남성에서 다빈도로 발병하는 편으로 대부분의 환자는 진행된 병기로 진단되게 된다. MCL

에서는 대부분의 경우 몸의 많은 림프절을 동시에 침범하게 되는데 주로 침범하는 장기로는 비장, 골수, 림프절, 편

도, 간, 위장관 등이있으며 뇌, 폐, 척수까지 퍼질 수 있다. 질병이 진행됨에 따라 환자들은 혈구감소증(cytopenia),

림프절외침범으로 인한 위장관, 호흡기, 중추신경계의합병증, 백혈구증가증(leukocytosis)등의 임상 양상을 보이게 된다.

만성림프구성백혈병은 백혈구의 일종인 림프구가 성장하면서 종양으로 변하고, 그에 따라 골수 내에 과도하게 증식

되어 정상적인 혈액세포의 생산을 방해하는 질환이다. 정상백혈구가 줄어들면 감염이 발생할 위험이 높아지고 적혈

구가 감소하면서 빈혈이 생긴다. 지혈작용을 하는 혈소판이 줄어들기 때문에 지혈되는 시간도 길어진다(혈소판감소

증). 비정상백혈구는 림프절, 간, 비장 등으로 퍼진다.

1. 스트렌식주허가사항2. Whyte MP. Hypophosphatasia. In: Thakker RV, Whyte MP, Eisman JA, Igarashi T, eds. Genetics of Bone Biology and Skeletal Disease. London, UK: Academic Press; 20133:337-3603. Scott LJ. Asfotase Alfa: A Review in Paediatric-Onset Hypophosphatasia. Drugs 2016;76(2):255-262

효능·효과

작용기전

특장점

질병정보

참고문헌

2017년 1분기 세미나 개최다발골수종의 발견과 치료

질환 특집

민창기 교수

서울성모병원 혈액내과

다발골수종이란

다발골수종은 골수(뼈에서 혈액을 생성하는 부분)

에서 백혈구의 일종인 형질세포가 비정상적으로 증식

하는 혈액암이다. 형질세포는 면역글로불린(항체)을

생산하여 면역의 중요한 부분을 담당하고 있다.

다발골수종 암세포는 뼈를 파괴하는 세포기능을 활

성화하여 골절을 유발하고, 비정상 단백질을 분비해

콩팥을 망가뜨린다. 혈액을 만드는 골수 조혈기능을

억제하여 빈혈과 출혈을 초래하고, 정상 면역글로불

린 생성을 줄여 온갖 감염증을 유발하기도 한다 (우측

그림 1).

다발골수종에서는 골수 내 형질세포 증식 및 혈액·

소변 내 단클론성 단백(보통 M 단백이라고 불리고 있

다)의 증가가 동반된다.

현재 다발골수종의 평균 생존율이 이전의 2~3년에서 5~7년으로

향상된 것으로 보고되고 있다. 앞으로 효과적인 신약들이 치료에

사용되면 다발골수종 환자도 만성 질환을 가진 환자와 같이 병을

조절하면서 장기간 생존할 수 있게 될 것으로 기대한다.

추가로 고칼슘혈증(Hypercalcemia), 신기능 장애

(Renal failure), 빈혈(Anemia), 골병변(Bone lesion)

(CRAB이란 약자를 사용한다)이 동반되어 있는 경우

에 ‘증상이 있는 다발골수종’으로 분류한다 (우측 그

림 2).

아시아계 보다는 서양인 특히 흑인에서 발병률이

높아서 서양에서는 10만 명 당 4~5명 정도 발생하나

국내에서는 매년 10만 명 당 2~3명 정도 발생하여 평

균 생존기간을 고려하면 국내 환자수는 약 5천 명 정

도로 예상된다.

다발골수종은 흔한 암은 아니지만, 국내에서 가장

빠른 속도로 늘어나는 암 중 하나이다 (우측 그림 3).

매년 이 병에 걸리는 사람은 20년 전에 비해 30배

이상 많아졌다. 평균 발병 나이는 66~67세로 노인 인

2322

VOL.68 (2017년 제1호)

구가 늘어나는 고령화 사회에서 가장 경계해야 하는

암 중 하나다. 백혈병, 악성 림프종 그리고 다발골수

종은 3대 혈액암으로 알려져 있으며 다발골수종은 국

내에서는 악성림프종, 백혈병 다음으로 흔하다.

다발골수종의 증상

뼈의 통증(척추, 늑골 또는 고관절)과 빈혈이 가장

흔한 증상이다. 통증은 손상 크기에 따라 경미할 수도

있고 극심한 통증이 발생할 수 있다. 마약성 진통제

투여가 필요한 통증이 흔하며 심하면 외부 충격이 없

이 저절로 골절이 일어나는 병적골절이 발생하고 뼈

근처의 신경을 압박시켜 감각이상이나 마비 증상이

나타날 수도 있다.

보편적으로 운동을 할수록 통증이 심해진다. 빈혈

에 의해 피로감이나 운동 시 호흡곤란이 심해질 수 있

그림3) Lee JH and Bang SM 대한혈액학회지 2006;41:225

그림2) 형질세포의 악성전환 - 단클론 감마단백질(M-protein)

악성 형질세포증식

비정상면역글로블린↑

정상면역글로블린↓

혈구감소

고칼슘혈증

골통, 골절

골용해성 병변

신장기능 저하

척추신경 압박

감염에 취약 고점도 증후군

연부중앙

뼈의파괴뼈의파괴

골수기능저하

그림1) 다발골수종의 다양한 증상 발생 과정

다. 빈혈은 초기 증상이 없고 서서히 진행하므로 적혈

구 수혈이 필요할 정도로 심각해져서 알게 되는 경우

도 있다.

· Anemia (빈혈)

· Renal failure (신장기능 저하)

· Bone destruction (골용해 병변)

· Hyper Calcemia (고칼슘혈증)

CRAB 증상

다발골수종의 치료

모든 다발골수종 환자를 진단 즉시 치료하는 것은

아니다.

골수 내 형질세포 비율이 10% 미만이고, 혈중 M

단백 양이 3.0 g/dL 미만이면서 CRAB 증상이 동반

되어 있지 않은 경우에는 ‘의미불명 단클론성감마병

증(monoclonal gammopathy of undetermined

significance)’으로 분류하고 치료를 하지 않고 정기

적으로 경과만 관찰을 하게 된다.

이러한 의미불명 단클론성감마병증 환자들은 매년

1% 정도에서 다발골수종으로 진행하여 약 25%에서

는 결국에는 다발골수종으로 진행하게 되는 것으로

알려져 있다.

조혈모세포이식 대상 환자

관해 유도 항암요법

조혈모세포 채집

고용량 항암요법

자가 조혈모세포이식

공고 요법: 2차 이식 포함

유지 요법

이식 비대상 환자

관해 유도 항암요법

유지요법

재발 치료

그림4) 새로 진단 받은 환자 치료 방침

골수 내 형질세포의 증식이 10-60%이거나 혈중 M

단백 양이 3.0 g/dL 이상이지만 CRAB 증상이나 아밀

로이드증이 동반되어 있지 않은 경우에는 무증상다발

골수종(smoldering multiple myeloma)으로 분류되

며 고위험인자를 갖고 있지 않으면 추적 관찰만 한다.

그러나 CRAB 증상 중에 한 가지 이상만 있어도 즉시

치료가 필요하다.

다발골수종의 가장 중요한 치료방법은 전신 항암

요법으로 65세 이하 젊은 연령의 환자들은 첫 치료로

고강도의 전처치(주로 고용량 항암제)를 투여하여 항

암효과를 극대화시킨 자가조혈모세포이식을 우선 시

행하고 66세 이상의 고령 환자들은 표준 전신항암요

법을 받게 된다 (아래 그림 4).

2524

질환 특집 VOL.68 (2017년 제1호)

고용량의 항암제 사용 전에 자신의 조혈모세포를

채취하여 냉동 보관하는 절차가 반드시 필요하다. 고

용량의 항암제를 주입 받으면 몸에 남은 암세포뿐 아

니라 자신의 정상 조혈모세포가 동시에 파괴되므로

미리 냉동된 자신의 조혈모세포를 해동, 주입하여 조

혈기능을 다시 회복 시켜야 한다.

첫 치료 후 재발을 억제하기 위해서 공고요법이나

유지요법이 이루어지고 있으나 아직 일부 연구에서만

효능이 입증되어 보편화되지 못하고 있다.

안타깝게도 첫 치료로 성공적인 회복이 이루어져

도 일정 기간이 지난 후 대부분의 환자들은 재발로 인

해 구제요법을 받는 실정이다. 2000년대에 들어와서

벨케이드 및 레날리도마이드 등의 신약이 도입되면서

다발골수종 치료 성적의 현격한 향상을 보여 왔다.

최근 다발골수종에서 사용할 수 있는 여러 약제가

개발되고 있어 앞으로 다발골수종 치료 성적은 더 향

상될 것으로 예상된다. 최근 벨케이드 및 레날리도마

이드 치료에 실패한 환자에게 포말리도마이드 급여가

이루어졌고, 2세대 프로테아좀 억제제로 알려진 카필

조밉이 승인되어 치료에 활용되고 있으며, 경구용 프

로테아좀 억제제인 익사조밉 등이 조만간 사용이 가

능해 질 것으로 기대하고 있다. 단클론성 항체인 다라

투무맙, 엘로투주맙과 같은 약제도 후기 임상연구 결

과가 속속 보고되고 있다.

만성골수성백혈병의 임상연구현황

2001년 5월 인류 최초의 표적항암제 글리벡을 노

바티스 사와 한국희귀·의약품센터의 지원을 받아 ‘동

정적치료요법’으로 우리나라의 만성골수성백혈병 환

자들에게 투약되기 시작한 지 벌써 16년이 지났다.

그동안 글리벡의 내성을 극복하기 위한 타시그나,

스프라이셀, 슈펙트, 보슬립의 2세대 표적항암제가

추가로 개발되어 3상까지 모든 임상연구가 성공적으

로 진행되었고 지금은 보슬립을 제외한 1, 2세대 표

적항암제 모두 국가의료보험의 지원 하에 환자들에게

처방되고 있다.

위에 열거한 1, 2세대 표적항암제만으로도 처음 진단

된 만성골수성백혈병 환자의 90% 이상이 10년 이상

생존하며 과거에는 상상할 수 없었던 생존 기간의 연

장, 삶의 질 향상이 이루어졌다.

그렇다면 현재 사용하고 있는 표적항암제만으로도

충분하지 않을까? 아직도 새로운 표적항암제가 필요

한가?

이 질문에 선뜻 긍정적으로 답변하기 어려운 몇 가

지 이유를 살펴보자.

첫째, 현재 “표적항암제를 언제까지 사용해야 하

는가”에 대한 명확한 기준이 없다.

즉, 표적항암제를 복용하는 동안에는 질병의 진행

없이 잘 지내지만 약 복용을 중단하는 경우에는 대부

분의 환자가 재발하기 때문에 평생 표적항암제를 복

용하여야만 한다.

둘째, 소수이긴 하지만 여전히 일부 환자 중에는 표

적항암제가 듣지 않아 급성기로 병이 진행하여 사망

하는 경우가 있다.

김동욱 교수

서울성모병원 혈액내과

질환 특집 VOL.68 (2017년 제1호)

2726

셋째, 초기에 진행된 가속기·급성기 상태로 진단된

환자 중에 위의 표적항암제들의 효과가 제한적이어서

일시적인 효과만을 보이는 경우가 있다.

넷째, 환자마다 부작용의 발생 정도가 다르다, 장기

간의 복용으로 부작용이 증가하거나 축적될 수 있다.

위에 열거한 여러 가지 이유로 만성골수성백혈병에

서 새로운 표적항암제의 개발은 여전히 진행 중이며

더 좋고 더 많은 표적항암제의 개발을 위한 임상연구

는 지금도 계속되고 있다.

인류 최초의 표적항암제 글리벡은 높은 완전염색체

반응률을 보이며 많은 환자의 생존율을 획기적으로

높여왔다. 하지만 초기 만성기에 글리벡을 사용한 환

자의 약 25~35%의 환자는 치료에 실패하고 있다. 이

러한 이유로 글리벡보다 BCR-ABL1 키나제에 대한

흡착력을 개선하기 위해 설계된 타시그나, 스프라이

셀, 슈펙트, 보슬립 등의 2세대 표적항암제가 글리벡

치료에 실패한 환자들의 치료를 위한 새로운 대안을

제시해 왔다.

처음 진단된 환자를 대상으로 진행된 3상 임상연구

결과 또한 글리벡에 비하여 2세대 표적항암제가 염색

체반응률, 유전자반응률에서 더 우수하고 가속기, 급

성기로의 진행률 또한 많이 줄일 수 있어 생존기간의

획기적인 연장을 가능하게 하였다.

하지만 1, 2세대 표적항암제에 반응을 보이지 않는

T315I 점 돌연변이를 비롯한 몇 가지 점 돌연변이 내

성세포가 출현함에 따라 새로운 3세대 표적항암제 이

클루시그(포나티닙)과 4세대 표적항암제 ABL001이

1, 2상 임상연구를 진행하고 있다.

이러한 새로운 표적항암제의 등장은 보다 예민도가

우수한 새로운 진단법의 조기 도입을 불러 왔다. 이를

통하여 백혈병 세포를 측정한 후 미세한 수준으로 감

소하여 일정기간 유전자가 발견되지 않는 환자에서

표적항암제의 성공적인 중단 가능성까지도 보여 주고 있다.

글리벡을 이용한 연구 결과

글리벡이 그 동안의 여러 단일기관, 다기관 임상연

구에서 염색체 및 유전자반응률의 개선, 장기생존률

의 증가를 가지고 왔지만 여전히 치료에 실패하는 환

자가 3분의 1 정도 발생하고 있다.

특히 서울성모병원의 연구 결과, 대부분의 치료 실

패가 치료 시작 후 첫 1~2년 이내에 일어났다. 그렇기

때문에 이 기간 중에 치료에 대한 순응도를 높이고 치

료에 대한 정확한 반응 평가, 적절한 부작용의 조절을

통한 초기 치료 용량의 유지가 임상에서의 중요한 과

제이다.

글리벡 연구 결과 주목할 만한 점은 예민도가 뛰어

난 표준화된 실시간정량적유전자증폭검사법 (RQ-

PCR; real time quantitative reverse transcriptase

polymerase chain reaction)에서도 BCR-ABL1 유

전자가 더 이상 검출되지 않는 환자가 있고 이들 환자

일부에서 재발없이 표적항암제의 성공적인 중단이 가

능하여 표적항암제만으로도 일부 환자들은 기능적인

완치가 가능할 것으로 전망되고 있다.

2세대 표적항암제의 임상연구 결과

처음 만성기로 진단된 초기 환자를 대상으로 2007

년부터 진행된 3상연구 결과는 대조군인 글리벡에 비

하여 타시그나, 스프라이셀, 슈펙트, 보슬립의 2세대

표적항암제가 완전염색체반응률, 주요유전자반응률,

가속기/급성기의 진행된 병기로의 전환율이나 치료

실패율이 모두 우수하여 글리벡을 대체하는 표준 치

료제로서의 가능성을 확고하게 보여주었다.

하지만 생존율은 아직 통계적으로 의미 있는 차이

를 보이지 않았고 2세대 표적항암제의 장기간 부작용

이 증가하는 추세를 보이고 있다.

생존율의 차이는 만성골수성백혈병이 장기간에 걸

쳐 서서히 진행하는 특성을 가진 질환이기 때문에 치

료 기간이 경과하면서 그 차이가 서서히 벌어질 것으

로 예상되고 있어 더 오랜 기간의 관찰이 필요할 것으

로 판단된다.

차세대 표적항암제의 임상연구

최근 1, 2세대 표적항암제 치료에 실패한 환자를

대상으로 한 3세대 표적항암제 이클루시그와 4세대

표적항암제 ABL001의 임상 1, 2상 연구가 진행되고

있다. T315I 점 돌연변이를 포함한 P-loop 점 돌연변

이의 경우 2세대 표적항암제에 저항성을 보일 수 있

다. 이를 극복하기 위한 새로운 차원의 억제제가 개

발되었고 이클루시그의 경우 1, 2상 임상연구에 극적

인 효과를 보여 3상 연구가 진행되었다, 하지만 1일

30-45mg의 용량에서 동맥혈관의 혈전증, 고혈압, 췌

장염 등의 치명적인 부작용이 발생하여 용량을 15-

30mg으로 감량한 연구 계획서로 새로운 2상 임상연

구가 진행되고 있다.

ABL001은 용량 확인을 위한 1상 연구가 진행 중에

있으며 이 역시 중간연구 결과에서 극적인 치료 효과

를 보이고 있다. 최근에는 다른 1, 2세대 표적항암제

들과 병용으로 투여하는 임상 1상 연구가 진행 중에

있어 바야흐로 만성골수성백혈병에서도 표적항암제

간 병용요법의 새로운 장을 열고 있다.

[ 만성골수성백혈병의 표적항암제와 임상연구 현황 ]

세대 표적항암제 표적 임상연구

1세대 글리벡 (이매티닙) BCR-ABL1 inhibitor 종료

2세대

타시그나 (닐로티닙) BCR-ABL1 inhibitor 종료

스프라이셀 (다사티닙) BCR-ABL1/SRC inhibitor 종료

슈펙트 (라도티닙) BCR-ABL1 inhibitor 종료

보슬립 (보수티닙) BCR-ABL1/SRC inhibitor 종료

3세대 이클루시그 (포나티닙) BCR-ABL1/Others 2상연구 진행 중

4세대 ABL001 Allosteric inhibitor 1상연구 진행 중

질환 특집

2928

결론

최근에 모든 임상연구가 완료된 국산 2세대 표적항

암제 슈펙트의 영향으로 우리나라의 표적항암제의 약

가가 많이 감소하여 만성골수성백혈병의 치료는 전

세계적으로 가장 좋은 치료 환경을 만들고 있다.

또한 최근에 개발되고 있는 이클루시그, ABL001의

초기 임상 연구 수행으로 5~10년 후에나 처방이 가능

할 차세대 표적항암제에 대한 접근성 또한 좋아졌다.

이러한 성공적인 임상연구의 수행은 더 많은 환자들

에게 경제적인 치료비용으로 장기 생존율의 증가, 치

료 실패율의 현저한 감소를 가능하게 할 것으로 전망

되고 있다.

더불어 완전유전자반응을 얻은 환자들에게 일정한

기간의 반응 유지 후에 치료를 중단할 수 있는 완치

가능성까지도 열려있어 향후 10년간의 연구 결과가

기대된다.

VOL.68 (2017년 제1호)

3130

1. ANAESTHETICS1.1 General anaesthetics and oxygen1.1.1 Inhalational medicineshalothaneisofluranenitrous oxideoxygen1.1.2 Injectable medicinesketaminepropofol1.2 Local anaesthetics□ bupivacaine□ lidocainelidocaine +epinephrine(adrenaline)1.3 �Preoperative medication and sedation for short-term

proceduresatropine□ midazolammorphine1.4 Medical gases oxygen

2. MEDICINES FOR PAIN AND PALLIATIVE CARE2.1 Non-opioids and non-steroidal anti-inflammatory medicines (NSAIMs)acetylsalicylic acidibuprofen paracetamol2.2 Opioid analgesicscodeinefentanyl □ morphine2.3 Medicines for other common symptoms in palliative careamitriptylinecyclizine [c]dexamethasonediazepamdocusate sodiumfluoxetine haloperidolhyoscine butylbromidehyoscine hydrobromide [c]lactulose [c]loperamidemetoclopramidemidazolamondansetron [c] senna

3. ANTIALLERGICS AND MEDICINES USED IN ANAPHYLAXISdexamethasoneepinephrine(adrenaline)hydrocortisone□ loratadine □ prednisolone

4. ANTIDOTES AND OTHER SUBSTANCES USED IN POISONINGS4.1 Non-specificcharcoal, activated4.2 Specificacetylcysteineatropinecalcium gluconatemethylthioninium chloride (methylene blue)naloxonepenicillaminepotassium ferric hexacyano-ferrate(II)-2H2O(Prussian blue)sodium nitritesodium thiosulfate

5. ANTICONVULSANTS/ANTIEPILEPTICScarbamazepinediazepamlamotrigine□ lorazepammagnesium sulfatemidazolamphenobarbitalphenytoinvalproic acid (sodium valproate)

6. ANTI-INFECTIVE MEDICINES6.1 Anthelminthics6.1.1 Intestinal anthelminthicsalbendazoleivermectinlevamisolemebendazoleniclosamidepraziquantelpyrantel6.1.2 Antifilarialsalbendazolediethylcarbamazineivermectin6.1.3 Antischistosomals and other antitrematode medicinespraziquanteltriclabendazole6.2 Antibacterials6.2.1 Beta-lactam medicinesamoxicillinamoxicillin + clavulanic acidampicillinbenzathine benzylpenicillin

benzylpenicillincefalexin [c]□ cefazolin cefiximeceftriaxone □ cloxacillinphenoxymethylpenicillinpiperacillin +tazobactam procaine benzylpenicillin6.2.2 Other antibacterialsamikacinazithromycinchloramphenicol□ ciprofloxacinclarithromycindoxycycline □ gentamicin□ metronidazolenitrofurantoinspectinomycinsulfamethoxazole + trimethoprimvancomycin6.2.3 Antileprosy medicinesMedicines used in the treatment of leprosy should never be used except in combination. Combination therapy is essential to prevent the emergence of drug resistance. Colour-coded blister packs (MDT blister packs) containing standard two-medicine (paucibacillary leprosy) or three-medicine (multibacillary leprosy) combinations for adult and childhood leprosy should be used. MDT blister packs can be supplied free of charge through WHO.clofaziminedapsonerifampicin6.2.4 Antituberculosis medicinesWHO recommends and endorses the use of fixed-dose combinations and the development of appropriate new fixed-dose combinations, including modified dosage forms, non-refrigerated products and paediatric dosage forms of assured pharmaceutical quality.ethambutolethambutol + isoniazidethambutol + isoniazid + pyrazinamide + rifampicinethambutol + isoniazid + rifampicinisoniazidisoniazid + pyrazinamide + rifampicinisoniazid + rifampicinpyrazinamiderifabutinrifampicinrifapentine6.3 Antifungal medicinesamphotericin Bclotrimazole□ fluconazoleflucytosinegriseofulvinitraconazolenystatinvoriconazole6.4 Antiviral medicines6.4.1 Antiherpes medicines

□ aciclovir6.4.2 Antiretrovirals

Based on current evidence and experience of use, medicines in the following three classes of antiretrovirals are included as essential medicines for treatment and prevention of HIV (prevention of mother-to-child transmission and post-exposure prophylaxis). WHO emphasizes the importance of using these products in accordance with global and national guidelines. WHO recommends and endorses the use of fixed-dose combinations and the development of appropriate new fixed-dose combinations, including modified dosage forms, non-refrigerated products and paediatric dosage forms of assured pharmaceutical quality.Scored tablets can be used in children and therefore can be considered for inclusion in the listing of tablets, provided that adequate quality products are available.

6.4.2.1 Nucleoside/Nucleotide reverse transcriptase inhibitorsabacavir (ABC)

lamivudine (3TC)tenofovir disoproxil fumarate (TDF)zidovudine(ZDV or AZT)6.4.2.2 Non-nucleoside reverse transcriptase inhibitorsefavirenz (EFV or EFZ) nevirapine (NVP) 6.4.2.3 Protease inhibitorsSelection of protease inhibitor(s) from the Model List will need to be determined by each country after consideration of international and national treatment guidelines and experience. Ritonavir is recommended for use in combination as a pharmacological booster, and not as an antiretroviral in its own right. All other protease inhibitors should be used in boosted forms (e.g. with ritonavir).atazanavir atazanavir + ritonavir darunavir lopinavir + ritonavir (LPV/r)ritonavirFIXED-DOSE COMBINATIONSabacavir + lamivudineefavirenz + emtricitabine + tenofovirefavirenz + lamivudine + tenofoviremtricitabine + tenofovirlamivudine + nevirapine + zidovudinelamivudine + zidovudine6.4.2.5 Medicines for prevention of HIV-related opportunistic infectionsisoniazid + pyriddoxine + sulfamethoxazole + trimethoprim6.4.3 Other antiviralsribavirinvalganciclovir6.4.4 Antihepatitis medicines6.4.4.1 Medicines for hepatitis B6.4.4.1.1 Nucleoside/Nucleotide reverse transcriptase inhibitorsentecavirtenofovir disoproxil fumarate (TDF)6.4.4.2 Medicines for hepatitis C

Based on current evidence, medicines in the following classes of direct acting antiviral medicines are included as essential medicines for treatment of hepatitis C virus infection. WHO guidelines recommend specific combination therapy utilizing medicines from different classes.

6.4.4.2.1 Nucleotide polymerase inhibitorssofosbuvir6.4.4.2.2 Protease inhibitors

[ Essential Medicines Model List (20th edition 2017) ]

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simeprevir6.4.4.2.3 NS5A inhibitorsdaclatasvir6.4.4.2.4 Non-nucleoside polymerase inhibitorsdasabuvir6.4.4.2.5 Other antiviralsribavirinFIXED-DOSE COMBINATIONSAlternative combinations of DAAs from different pharmacological classes are possibleledipasvir + sofosbuvirombitasvir + paritaprevir + ritonavirsofosbovir +velpatasvir6.5 Antiprotozoal medicines6.5.1 Antiamoebic and antigiardiasis medicinesdiloxanide □ metronidazole6.5.2 Antileishmaniasis medicinesamphotericin Bmiltefosineparomomycinsodium stibogluconate or meglumine antimoniate6.5.3 Antimalarial medicines6.5.3.1 For curative treatment

Medicines for the treatment of P. falciparum malaria cases should be used in combination. The list currently recommends combinations according to treatment guidelines. WHO recognizes that not all of the fixed dose combinations (FDCs) in the WHO treatment guidelines exist, and encourages their development and rigorous testing. WHO also encourages development and testing of rectal dosage formulations.

amodiaquineartemetherartemether + lumefantrineartesunateartesunate + amodiaquineartesunate + mefloquineartesunate + pyronaridine tetraphosphate chloroquinedihydroartemisinin + piperaquine phosphate doxycyclinemefloquineprimaquinequininesulfadoxine + pyrimethamine6.5.3.2 For prophylaxischloroquinedoxycycline mefloquine proguanil6.5.4 Antipneumocystosis and antitoxoplasmosis medicinespyrimethaminesulfadiazinesulfamethoxazole + trimethoprim6.5.5 Antitrypanosomal medicines6.5.5.1 African trypanosomiasisMedicines for the treatment of 1st stage African trypanosomiasispentamidinesuramin sodiumMedicines for the treatment of 2nd stage African trypanosomiasiseflornithinemelarsoprol

nifurtimox6.5.5.2 American trypanosomiasisbenznidazolenifurtimox

7. ANTIMIGRAINE MEDICINES7.1 For treatment of acute attackacetylsalicylic acidibuprofen [c]paracetamol7.2 For prophylaxis□ propranolol

8. ANTINEOPLASTICS AND IMMUNOSUPPRESSIVESMedicines listed below should be used according to protocols for treatment of the diseases.8.1 Immunosuppressive medicines8.2 Cytotoxic and adjuvant medicines8.3 Hormones and antihormones

9. ANTIPARKINSONISM MEDICINES□ biperidenlevodopa + □ carbidopa

10. MEDICINES AFFECTING THE BLOOD10.1 Antianaemia medicinesferrous saltferrous salt + folic acidfolic acidhydroxocobalamin10.2 Medicines affecting coagulation□ enoxaparinheparin sodiumphytomenadioneprotamine sulfatetranexamic acid□ warfarin10.3 Other medicines for haemoglobinopathies

11. BLOOD PRODUCTS OF HUMAN ORIGIN AND PLASMA SUBSTITUTES11.1 Blood and blood componentsIn accordance with the World Health Assembly resolution WHA63.12, WHO recognizes that achieving self-sufficiency, unless special circumstances preclude it, in the supply of safe blood components based on voluntary, non-remunerated blood donation, and the security of that supply are important national goals to prevent blood shortages and meet the transfusion requirements of the patient population. All preparations should comply with the WHO requirements.fresh–frozen plasmaplateletsred blood cellswhole blood11.2 Plasma-derived medicinesAll human plasma-derived medicines should comply with the WHO requirements.

11.2.1 Human immunoglobulinsanti-D immunoglobulinanti-rabies immunoglobulinanti-tetanus immunoglobulin11.2.2 Blood coagulation factors11.3 Plasma substitutes□ dextran 70

12. CARDIOVASCULAR MEDICINES12.1 Antianginal medicines□ bisoprololglyceryl trinitrate□ isosorbide dinitrateverapamil12.2 Antiarrhythmic medicines□ bisoprololdigoxinepinephrine (adrenaline)lidocaineverapamil12.3 Antihypertensive medicines□ amlodipine□ bisoprolol□ enalaprilhydralazine□ hydrochlorothiazidemethyldopa□ losartan12.4 Medicines used in heart failure□ bisoprololdigoxin□ enalapril□ furosemide□ hydrochlorothiazide□ losartanspironolactone12.5 Antithrombotic medicines12.5.1 Anti-platelet medicinesacetylsalicylic acidclopidogrel12.5.2 Thrombolytic medicines12.6 Lipid-lowering agents□ simvastatin

13. DERMATOLOGICAL MEDICINES (topical)13.1 Antifungal medicines□ miconazoleselenium sulfidesodium thiosulfateterbinafine13.2 Anti-infective medicinesmupirocinpotassium permanganatesilver sulfadiazine 13.3 Anti-inflammatory and antipruritic medicines

□ betamethasone □ calamine□ hydrocortisone13.4 Medicines affecting skin differentiation and proliferationbenzoyl peroxidecoal tarfluorouracil□ podophyllum resinsalicylic acidurea13.5 Scabicides and pediculicides□ benzyl benzoate permethrin

14. DIAGNOSTIC AGENTS14.1 Ophthalmic medicinesfluorescein□ tropicamide14.2 Radiocontrast media□ amidotrizoatebarium sulfate□ iohexol

15. DISINFECTANTS AND ANTISEPTICS15.1 Antiseptics□ chlorhexidine□ ethanol□ povidone iodine15.2 Disinfectantsalcohol based hand rub□ chlorine base compound□ chloroxylenolglutaral

16. DIURETICSamiloride□ furosemide□ hydrochlorothiazidemannitolspironolactone

17. GASTROINTESTINAL MEDICINES17.1 Antiulcer medicines□ omeprazole□ ranitidine17.2 Antiemetic medicinesdexamethasonemetoclopramide ondansetron 17.3 Anti-inflammatory medicines□ sulfasalazine17.4 Laxatives□ senna17.5 Medicines used in diarrhoea17.5.1 Oral rehydration

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oral rehydration salts17.5.2 Medicines for diarrhoeazinc sulfate

18. HORMONES, OTHER ENDOCRINE MEDICINES AND CONTRACEPTIVES18.1 Adrenal hormones and synthetic substitutesfludrocortisonehydrocortisone18.2 Androgens18.3 Contraceptives18.3.1 Oral hormonal contraceptives□ ethinylestradiol + □ levonorgestrel□ ethinylestradiol + □ norethisteronelevonorgestrelulipristal18.3.2 Injectable hormonal contraceptivesestradiol cypionate + medroxyprogesterone acetatemedroxyprogesterone acetatenorethisterone enantate18.3.3 Intrauterine devicescopper-containing devicelevonorgestrel-releasing intrauterine system18.3.4 Barrier methodscondomsdiaphragms18.3.5 Implantable contraceptivesetonogestrel-releasing implantlevonorgestrel-releasing implant18.3.6 Intravaginal contraceptivesprogesterone vaginal ring18.4 Estrogens18.5 Insulins and other medicines used for diabetes□ gliclazideglucagoninsulin injection (soluble)intermediate-acting insulinmetformin18.6 Ovulation inducers18.7 Progestogens□ medroxyprogesterone acetate18.8 Thyroid hormones and antithyroid medicineslevothyroxinepotassium iodide□ propylthiouracil

19. IMMUNOLOGICALS19.1 Diagnostic agentsAll tuberculins should comply with the WHO requirements for tuberculins.tuberculin, purified protein derivative (PPD)19.2 Sera and immunoglobulinsAll plasma fractions should comply with the WHO requirements.Anti-venom immunoglobulin*diphtheria antitoxin19.3 Vaccines

WHO immunization policy recommendations are published in vaccine position papers on the basis of recommendations made by the Strategic Advisory Group of Experts on Immunization (SAGE).WHO vaccine position papers are updated three to four times per year. The list below details the vaccines for which there is a recommendation from SAGE and a corresponding WHO position paper as at 27 February 2017. The most recent versions of the WHO position papers, reflecting the current evidence related to a specific vaccine and the related recommendations, can be accessed at any time on the WHO website at:http://www.who.int/immunization/documents/positionpapers/en/index.html.Vaccine recommendations may be universal or conditional (e.g., in certain regions, in some high-risk populations or as part of immunization programmes with certain characteristics). Details are available in the relevant position papers, and in the Summary Tables of WHO Routine Immunization Recommendations available on the WHO website at:http://www.who.int/immunization/policy/immunization_tables/en/index.html.Selection of vaccines from the Model List will need to be determined by each country after consideration of international recommendations, epidemiology and national priorities.All vaccines should comply with the WHO requirements for biological substances.WHO noted the need for vaccines used in children to be polyvalent.Recommendations for allBCG vaccinediphtheria vaccineHaemophilus influenzae type b vaccinehepatitis B vaccineHPV vaccinemeasles vaccinepertussis vaccinepneumococcal vaccinepoliomyelitis vaccinerotavirus vaccinerubella vaccinetetanus vaccineRecommendations for certain regionsJapanese encephalitis vaccineyellow fever vaccinetick-borne encephalitis vaccineRecommendations for some high-risk populationsJapanese encephalitis vaccineyellow fever vaccinetick-borne encephalitis vaccinecholera vaccinehepatitis A vaccinemeningococcal meningitis vaccinerabies vaccinetyphoid vaccineRecommendations for immunization programmes with certain characteristicsinfluenza vaccine (seasonal)mumps vaccinevaricella vaccine

20. �MUSCLE RELAXANTS (PERIPHERALLY-ACTING) AND CHOLINESTERASE INHIBITORS

□ atracuriumneostigminesuxamethonium□ vecuronium [c]

21. OPHTHALMOLOGICAL PREPARATIONS21.1 Anti-infective agentsaciclovirazithromycinerythromycin□ gentamicinnatamycin□ ofloxacin□ tetracycline21.2 Anti-inflammatory agents□ prednisolone21.3 Local anaesthetics□ tetracaine 21.4 Miotics and antiglaucoma medicinesacetazolamidelatanoprost□ pilocarpine□ timolol21.5 Mydriaticsatropine 21.6 Anti-vascular endothelial growth factor (VEGF) preparations22. OXYTOCICS AND ANTIOXYTOCICS22.1 Oxytocics□ ergometrinemisoprostoloxytocin22.2 Antioxytocics (tocolytics)nifedipine23. PERITONEAL DIALYSIS SOLUTION24. MEDICINES FOR MENTAL AND BEHAVIOURAL DISORDERS24.1 Medicines used in psychotic disorders□ chlorpromazine□ fluphenazine□ haloperidolrisperidone24.2 Medicines used in mood disorders24.2.1 Medicines used in depressive disorders□ amitriptylinefluoxetine24.2.2 Medicines used in bipolar disorderscarbamazepinelithium carbonatevalproic acid (sodium valproate)24.3 Medicines for anxiety disorders□ diazepam24.4 Medicines used for obsessive compulsive disordersclomipramine24.5 Medicines for disorders due to psychoactive substance usenicotine replacement therapy (NRT)

25. MEDICINES ACTING ON THE RESPIRATORY TRACT25.1 �Antiasthmatic and medicines for chronic obstructive

pulmonary disease□ beclometasone□ budesonide [c]□ budesonide + formoterol epinephrine (adrenaline)ipratropium bromide□ salbutamol26. �SOLUTIONS CORRECTING WATER, ELECTROLYTE AND

ACID–BASE DISTURBANCES

26.1 Oraloral rehydration saltspotassium chloride26.2 Parenteralglucoseglucose with sodium chloridepotassium chloridesodium chloridesodium hydrogen carbonate□ sodium lactate, compound solution26.3 Miscellaneouswater for injection

27. VITAMINS AND MINERALSascorbic acidcalciumcholecalciferol [c]□ ergocalciferoliodine□ nicotinamidepyridoxineretinolriboflavinsodium fluoridethiamine

28. EAR, NOSE AND THROAT MEDICINES [c]acetic acid□ budesonide□ ciprofloxacin□ xylometazoline

29. SPECIFIC MEDICINES FOR NEONATAL CARE29.1 Medicines administered to the neonate [c]caffeine citratechlorhexidine29.2 Medicines administered to the motherdexamethasone

30. MEDICINES FOR DISEASES OF JOINTS30.1 Medicines used to treat goutallopurinol30.2 Disease-modifying agents used in rheumatoid disorders (DMARDs)chloroquine30.3 Juvenile joint diseasesacetylsalicylic acid (acute or chronic use)

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